随机对照试验概述
临床科研设计(2)——随机对照试验
伦理审查的基本原则
• （4）尊重和保护受试者的隐私，如实将涉及受试 者隐私的资料储存和使用情况及保密措施告知受 试者，不得将涉及受试者隐私的资料和情况向无 关的第三者或者传播媒体透露； • （5）确保受试者因受试受到损伤时得到及时免费 治疗并得到相应的赔偿； • （6）对于丧失或者缺乏能力维护自身权利和利益 的受试者（脆弱人群），包括儿童、孕妇、智力 低下者、精神病人、囚犯以及经济条件差和文化 程度很低者，应当予以特别保护。
• 1.空白对照 • 即对照组不施加任何处理因素。多用于动 物实验，不宜用于临床疗效研究。 • 2.实验对照 • 指对照组不施加处理因素，但施加某种与 处理因素相同的实验条件。凡实验因素夹 杂重要的非处理因素，对实验效应产生影 响时宜采用此法。
• 3.安慰剂对照 • 安慰剂是一种伪药物，其外观、剂型、大 小、颜色、重量、气味和口味等都与研究 药尽可能相同或相似，但不含有任何药理 活性物质的制剂。 • 4.标准对照 • 即采用目前标准的、公认的、通用的方法 作对照。在评价某新药的疗效时，为不延 误患者的治疗，对于急性病、危重病和有 特殊治疗办法的疾病，往往应用已知的被 公认的、疗效比较好且比较稳定的同类药 物作标准对照。
随机对照试验的概念
• 随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是在 人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的 实验性对照研究。 • 它把研究对象随机分配到不同的比较组，每组施加不同的 干预措施，然后通过适当时间的随访观察，估计比较组间 重要临床结局发生频率的差别，以定量估计不同措施的作 用或效果的差别。 • 除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采用分组隐 匿、安慰剂、盲法、提高依从性和随访率、使用维持原随 机分组分析等降低偏倚的措施。 • 随机对照试验是目前评估医学干预措施效果最严谨、最可 靠的科学方法。
什么是随机对照试验？
什么是随机对照试验？随机对照试验是科学研究中常用的一种实验设计方法。
它被广泛应用于医学、心理学、社会科学等各个领域，以验证某种假设或评估某种干预措施的有效性。
通过对实验组和对照组之间的随机分配，随机对照试验可以排除一些干扰因素的影响，从而更加准确地评估干预措施的效果。
随机对照试验的设计十分精细，主要包括以下几个步骤：1. 确定研究问题和目标：在进行随机对照试验之前，首先需要明确研究的目的和要解决的问题。
比如，我们想要验证某种药物是否能够有效缓解某种疾病的症状。
2. 制定研究方案和分组方法：在确定研究目标后，需要制定详细的研究方案。
包括选择实验和对照组的标准，确定样本量，制定分组方法等。
在随机对照试验中，研究者通过随机分组的方法将参与者分为实验组和对照组，以降低人为因素的影响。
3. 实施实验和对照措施：在进行随机对照试验时，研究者需要在实验组和对照组中施行不同的干预措施。
比如，在药物疗效评价的试验中，实验组会给予目标药物，而对照组则给予安慰剂或其他无治疗作用的物质。
4. 数据收集和统计分析：在实施完试验后，研究者需要收集参与者的数据，并进行统计分析。
通过比较实验组和对照组的数据，研究者可以评估干预措施的效果和统计学差异的显著性。
随机对照试验的重要性和优势：随机对照试验作为一种高质量的研究设计方法，具有以下几个优势：1. 排除杂乱因素：通过随机分组的方法，随机对照试验可以最大程度地减小参与者之间的差异。
这样一来，研究者能够更加准确地评估干预措施的效果，排除其他因素对结果的影响。
2. 评估因果关系：随机对照试验能够更有力地评估干预措施与结果之间的因果关系。
由于实验组和对照组之间只有干预措施的差异，研究者可以更有把握地确定干预措施与结果之间的因果关系。
3. 提高研究结果的可靠性：随机对照试验的实施遵循严格的科学规范和方法，数据收集、分析等步骤都经过精细设计和统计处理。
因此，研究结果更加可靠，有助于指导临床实践和政策制定。
随机对照试验
随机
随便
按照出生日期（奇偶年份） 医院病案记录数字（奇偶数字） 受试者参与研究的时间（单双日）
影响疗效的判断； 由于不随机，各组差异不 符合概率论和统计学原理， 使统计学检验结果无效
随机化方法
简单随机法 系统随机抽样法 随 机 抽 样 多级抽样法 随 机 分 组 分层随机法
区组随机法
分层区组随机法
描述性研究
RCT的用途及地位—临床疗效评价的“金标准”
牛津大学循证医学中心的证据等级
1a 随机对照临床试验的系统综述 1b 单个随机对照临床试验 1c 全或无病例系列（all or none case series)
2a 队列研究的系统综述 2b 单个队列研究、低质量随机对照临床试验 2c 结局/疗效研究 3a 病例对照研究的系统综述 3b 单个病例对照研究 病例系列、质量不高的队列研究和病例对照研究
简单 随机法
分层 随机法
目的：根据各处理组的基本特征，比如疾病的轻、中、重， 抛硬币：事先约定好正面和背面分别代表哪个组 目的：简单随机法往往要完成全部观察病例时两组受试者的人数 男女性别、中医证型等，利用随机化前的分层，防止在简单 目的：临床研究实际中有时为平衡在临床上重要的预后因素，可以 抽签：此次被抽出的签必须重新放回去才能下一次抽签 才会均等，对于易受季节影响的疾病，或中途可能停止观察需要 随机化分组时有可能产生的组间不均衡。先分层，再在每一 同时区组和分层随机化。 掷骰子：事先约定好 进行统计处理的临床研究则不合适。可应用区组随机。 个层次内应用简单随机或者区组随机法进行随机。 方法：根据影响疾病预后的因素分成各个独立的层，每一层内又 查随机数字表 方法：将研究对象总人数分为一定人数的区组，临床研究时完成 分层的依据： 进行区组化。在每一层内，所受试者的处理因素是平衡的；对于每 电子计算机或计算器生成随机数字 一个区组后才进入下一个区组，直至完成全部病例。 对预后有重要影响的因素为分层因素，每个因素的不同程度 一受试者，各预后因素也是平衡的。 区组 按照课题设计的研究组的数目和研究对象的总人数来决定区组的 为水平数 随机法 分层区组 大小。 因素和水平不宜太多，否则难以实施
《随机对照临床试验》课件
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进行评估。
伦理审查过程需遵循国际和国内 伦理准则，如赫尔辛基宣言和世
界医学协会医学伦理准则。
知情同意
知情同意是临床试验中受试者自愿参 与并签署同意书的过程，确保受试者 了解试验的目的、风险、权益和保障 措施。
知情同意过程需遵循自愿、无强迫的 原则，确保受试者的自主选择权。
知情同意书应包含试验目的、研究内 容、受试者权益、风险和保障措施等 关键信息，并确保受试者充分理解。
、卡方检验等。
结果解释与报告
对统计分析结果进行解释，撰写 研究报告并按照规范进行报告。
03
随机对照临床试验的伦理与法规
伦理审查
伦理审查是确保临床试验符合道 德和法律标准的重要环节，旨在
保护受试者的权益和安全。
伦理审查通常由独立的伦理委员 会或机构进行，对试验方案的科 学性、安全性、公正性和可行性
05
随机对照临床试验的应用与前景
药物研发与审批
药物研发
随机对照临床试验是药物研发过程中必不可少的一环，用于 评估新药的有效性和安全性，为药物审批提供科学依据。
药物审批
通过随机对照临床试验的数据，监管机构可以对新药进行审 批，决定是否批准上市。这些数据对于保障公众健康和药物 安全具有重要意义。
医学教育与培训
医学教育
随机对照临床试验是医学教育中一个重要的教学内容，有助于医学生和医生了 解临床研究的方法和原则，提高临床思维和决策能力。
医生培训
通过学习随机对照临床试验的设计、实施和结果分析，医生可以获得更好的临 床研究技能，提高临床实践水平。
临床实践与决策制定
临床实践
随机对照临床试验的结果可以指导临床医生在实践中选择更有效的治疗方案，提 高患者的治疗效果和生活质量。
随机主动对照试验原理
随机主动对照试验原理随机主动对照试验是一种在医药领域广泛应用的临床试验方法，其目的是评估新药或治疗手段的有效性和安全性。
该方法通过随机化分组、主动对照、盲法、设立剂量和疗程等措施，以消除偏倚和主观因素的影响，确保试验结果的客观性和可靠性。
一、随机化分组随机化分组是试验的关键环节，其目的是将研究对象随机分配到试验组和对照组，以平衡潜在的混杂因素对试验结果的影响。
在随机化分组过程中，应保证分组后的各组间具有可比性，以避免产生选择性偏倚。
常用的随机化方法包括随机数字表法、分层随机法等。
二、主动对照主动对照是指对照组接受一种已知有效的对照措施，其目的是在保证试验组和对照组具有可比性的基础上，评估新药或治疗手段的疗效。
对照组和试验组的疗效差值可以反映新药或治疗手段的有效性。
如果没有对照措施，就无法确定新药或治疗手段的有效性。
三、盲法盲法是指在试验过程中，研究对象、研究者及数据分析人员对研究对象分配到试验组还是对照组不知情的一种方法。
盲法的目的是消除主观偏倚对试验结果的影响。
根据盲法实施的程度，可分为单盲、双盲和三盲。
其中双盲是最常用的盲法，即研究对象和研究者在试验过程中都不知道研究对象属于哪一组。
四、设立剂量和疗程设立剂量和疗程是试验中非常重要的环节。
在试验前，应根据预实验结果和文献资料确定合理的剂量和疗程。
剂量的选择应考虑到有效性、安全性和可行性等因素。
疗程的设定应足够长以观察到疗效，同时也不能过长以避免不必要的副作用和成本。
五、安全性与有效性评估安全性与有效性评估是临床试验的目的之一。
在试验过程中，应对研究对象进行密切观察，记录不良事件和严重不良事件的发生情况，并对这些事件进行因果关系判断。
安全性评估还包括对研究对象的生命体征、实验室指标等进行监测和分析。
有效性评估主要通过临床疗效指标进行衡量，如治愈率、缓解率、生存期等。
通过对这些指标的分析，可以得出新药或治疗手段的有效性和安全性结论。
总之，随机主动对照试验是临床试验中非常关键的方法之一，其目的是评估新药或治疗手段的有效性和安全性。
随机对照试验的概念
随机对照试验是一种科学研究方法，用于评估医疗、药物、教育和社会科学领域的治疗效果或干预措施。
通过随机对照试验，研究人员可以有效地比较不同干预措施的效果，从而得出可靠的结论。
本文将从随机对照试验的定义、原理、设计步骤、优点和局限性等方面进行详细介绍。
1. 定义随机对照试验是一种实验证据产生的黄金标准，它通过随机分配受试者到不同的对照组和干预组中，以及在观察结果时采用盲法，来评估干预措施的效果。
这种试验设计能够最大程度地减少偏倚，提高研究结论的可信度。
2. 原理随机对照试验的核心原理是随机化和对照。
随机化是指将研究对象随机分配到不同的对照组和干预组中，避免研究者的主观干预，从而使得各个组之间的特征在平均意义上趋于一致。
对照是指设置一个接受干预的组和一个不接受干预（或接受其他干预）的组，以便比较干预的效果。
3. 设计步骤随机对照试验的设计步骤包括：确定研究问题和研究目的、选择合适的干预措施、确定研究对象的纳入和排除标准、随机分配受试者到对照组和干预组、进行盲法处理、收集数据和进行统计分析等。
4. 优点随机对照试验具有严谨的科学性和高度的内部有效性。
由于受试者的随机分配，随机对照试验能够有效地控制混杂因素，使得对干预效果的评估更加准确和可靠。
此外，随机对照试验的研究结果往往更具有普适性和推广性。
5. 局限性尽管随机对照试验具有较高的内部有效性，但其外部有效性较差。
研究结果可能受到样本选择的限制，因此在推广到整个人群时需要谨慎。
同时，随机对照试验的设计和实施成本较高，时间周期较长，不适合于某些实际场景下的研究。
结语随机对照试验作为临床医学、公共卫生和社会科学研究中最可靠的研究方法之一，为我们提供了许多重要的医学和社会科学知识。
但在实际应用中，我们需要充分考虑随机对照试验的优点和局限性，结合具体研究问题，选择合适的研究设计方法，以获得更加可靠和有效的研究结论。
随机对照试验
随机对照试验随机对照试验，是一种被广泛应用于医学研究中的实验设计。
通过随机分配受试者到实验组和对照组，以验证某种干预措施的有效性和可行性，以得出有效的结论。
本文将介绍随机对照试验的定义、基本原理、设计步骤以及其在医学研究中的应用。
一、定义随机对照试验是一种控制性实验，其目的是评估某种治疗、干预或药物的效果。
在试验中，研究者通过随机分配受试者到实验组和对照组，以减少其他干扰因素对试验结果的影响，从而比较两组之间的差异。
二、基本原理随机对照试验的基本原理是通过随机分配受试者到实验组和对照组，使两组之间具有相似的基线特征。
通过这种随机分组的方式，试验结果的可比性得到保证，能够更准确地评估干预措施的效果。
三、设计步骤1. 确定研究问题和目标：在进行随机对照试验之前，需要明确研究的目的和问题，并进行详细的背景调研。
2. 确定实验组和对照组：根据研究问题，确定接受干预的实验组以及未接受干预的对照组。
3. 确定入选标准和排除标准：明确参与试验的受试者的选择标准，同时排除一些不符合研究要求的受试者。
4. 随机分配：通过随机的方法将符合入选标准的受试者分配到实验组和对照组。
5. 实施干预措施：根据研究设计，对实验组进行相应的干预，对对照组进行安慰剂或常规治疗。
6. 数据收集与分析：在干预结束后，收集受试者的相关数据，并进行统计学分析和结果解读。
7. 结果评估与结论推断：根据数据分析的结果，评估干预措施的效果，并得出相应的结论。
四、医学研究中的应用随机对照试验在医学研究中具有重要的地位和应用价值。
它可以评估新药物、新疗法和新技术的疗效，并为临床实践提供科学依据。
以下是一些医学研究领域中常见的随机对照试验应用：1. 新药物试验：随机对照试验可以评估新药物的安全性和疗效，为新药的上市提供依据。
2. 新疗法试验：比如测试某种新的手术技术或治疗方案的效果，评估其临床应用的可行性和优势。
3. 预防措施试验：例如疫苗的疗效和安全性评估，以及一些预防性措施在人群中的应用效果。
随机对照试验
解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。 纳入标准可以聚焦于特别的临床组群 ,或者伴有宽泛的诊断 人群 。定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一 诊断分类来表达 。如何精确而详细地表述研究对象 ,如何概 念化研究组群的代表性, 对于研究者来说应是一个挑战
报告随机试验所含的项目核对表（续1） 9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中 心电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的 10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如 果使用了盲法如何评价盲法是否成功 12.统计学方法：用于比较组间主要结果的统计学方法附加分析如亚组 分析和调整分析的方法 13.结果 受试者流动：各阶段受试者的流动强烈推荐一种流程图特别是 报告各组随机分配接受治疗完成研究草案和接受分析主要结果的受试 者的数量描述研究计划与草案背离情况及原因 14.募集：界定募集和随访的时间 15.基底资料：各组的基底人口和临床特征
（一）随机同期对照试验 1.设计模式 随机对照试验的设计要点：是按照研究对象的筛选标准 （包括诊断、纳入和排除标准）将合格的受试者随机分配至 各组，试验组接受试验性措施，对照组接受对照措施。这类 研究采用盲法，观察的效应期相同，并对相应的结果记录进 行统计分析。
临床流行病学4随机对照试验
三大要 素
相应的干预措施 随访
观察结果（记录所有的病人包括失访及不依从）
分析结果
研究对象的选择原则
选择对干预措施有效的对象 选择预期发病率较高的对象
选择干预对其无害的对象
选择能将试验进行到底的对象 选择依从性好的人群
愈酚伪麻口服溶液有效性和安全性的多中心、 随机对照临床研究
纳入标准
愈酚伪麻口服溶液有效性和安全性的多中心、 随机对照临床研究
随机对照试验
陈元 儿内科 山东大学附属省立医院 yuanyuanchen01@
治疗性研究
治疗性研究的种类
随机对照试验 非随机对照试验
治疗性研究的结果分析 治疗性研究的评价原则
一.治疗性研究方案的种类
（一）实验性研究方案
随机对照试验（randomized control trials, RCTs） 单病例随机对照试验（N of 1 RCTs） 析因设计试验（factorial design trial） 交叉对照试验（cross-over design, COD） 自身前后对照试验（self before-after control study） 序贯试验(sequential trial) 多中心临床试验（multi-center clinical trail） 非随机对照试验（non-randomized control trail, NRCTs） 历史对照试验（historical control trials, HCTs）
错误水平，通常限定不超过0.05(5%)。
该类误差越小，所需要的样本量越大。
（2）Ⅱ类（β）误差 即试验设计所容许的假阴性
错误，通常限定为0.1，不宜超过0.2。
1-β为检验效能（power），又称把握度。
临床随机对照试验统计分析
临床随机对照试验统计分析临床随机对照试验是一种重要的研究方法，用于评估新的干预手段或治疗方法的有效性和安全性。
在该试验中，研究人员通过将参与者随机分配到干预组和对照组，以比较不同干预手段的疗效。
而统计分析则是对试验结果进行客观、准确分析和解释的重要环节。
1. 概述临床随机对照试验的目的是通过随机分配来消除干预效应和个体差异的影响，从而评估治疗干预的效果。
其设计通常包括样本选取、随机分组、干预措施、数据收集等步骤。
统计分析在试验结束后，对收集到的数据进行处理与解释，并得出可靠的结论。
2. 数据收集在临床随机对照试验中，数据的收集是确保结果可信度的关键。
研究人员应根据试验设计，在试验前确定好需要收集的指标以及收集的时间点。
数据的收集可以通过问卷调查、实验室检测、医学影像等多种方式进行。
在收集数据时，要保证数据的准确性和完整性，避免数据的偏倚。
3. 数据处理与分析对于收集到的数据，研究人员需要进行合理的处理和分析。
首先，要对数据进行清理，剔除掉错误、重复或不完整的数据。
然后，根据研究的目的和假设，选择合适的统计方法进行分析。
常见的统计方法包括描述性统计、假设检验、方差分析等。
分析结果应进行合理解释，并进行统计学的评估，以确定结果是否具有显著性差异。
4. 结果报告在统计分析完成后，研究人员需要将结果进行报告。
报告应包括试验的基本信息、样本特征、干预措施、数据分析方法和结果。
同时，还应对结果进行客观解释，讨论与其他研究结果的一致性或差异性，并进行结论和推断。
报告的撰写应确保语句通顺、逻辑清晰，并注意科学规范和职业道德。
5. 实际应用与展望临床随机对照试验统计分析在医学研究中具有重要的应用价值。
它可以为医学决策提供可靠依据，指导临床实践，并推动医疗科学的进步。
然而，随机对照试验在实践中还存在一些问题和挑战，如样本选择、测量偏差等。
未来，我们需要进一步完善统计分析方法，提高试验质量，并与其他研究方法相结合，深入探索疾病的病因和治疗机制。
临床科研设计——随机对照试验
• 7.相互对照 • 是一种不另设对照，而是将几种处理因素互 为对照或几个试验组相互比较的方法。例如 ，中药组、西药组、中西医结合组治疗某病 的对照。这种对照只能在已知几种治疗方案 均有效、需要比较哪种更好时应用。 • 8.复合处理对照 • 是在对试验组与对照组均给予一种基础处 理因素之外，试验组再加上新处理因素， 以观察新处理因素的效应，属于实验对照 的范围。
先分型后分组
• 其实质是同时开展了K个随机对照试验，需要的样 本量相对较大。这种方法的主要适用条件是：① 各分型的分布大致均衡，每一分型都能观察到足 够多的病例。②各分型的处理因素（治疗措施） 差别较大，一般不能用一套统一的诊疗方案加以 概括。
先分组后分型
• 其实质是仅仅进行了1个随机对照试验，分型的处 理只是叠加了一个证型分布调查。这种方法的主 要适用条件是：①各分型的分布不均衡，有些证 型不能观察到足够多的病例。②各型的处理因素 （治疗措施）差别不大，一般能用一套统一的诊 疗方案加以概括。
对照4
对照5
处理因素
研究对象 ？ =
效应指标
研究原则
随机原则
•是指采用随机的方式，使每个受试对象 均有同等的机会被抽取或分配到实验组和 对照组。
• 随机抽样 • 随机分组 • 实验顺序随机
随机分组的作用
1、避免主观因素的参与 2、控制系统的误差 3、对于实验中意想不到的因素起平衡作用 4、随机化是统计推断的基础
29
分层随机法
分层因素的数量和分级：不宜太多，否则组合 太多且病人收集有一定困难。
分层随机化方法：各层分别随机，可用简单随
机或区组随机 。
分层随机化安排：病人入选时首先确定属于哪
一层，然后根据该层的随机表安排。
随机对照试验定义
随机对照试验定义随机对照试验是一种常见的实验研究方法，用于评估某种干预措施对疾病或其他健康问题的影响。
本文将详细介绍随机对照试验的定义、设计原则、实施步骤以及数据分析方法，以期帮助读者更好地理解和应用这一研究方法。
一、定义随机对照试验是一种实验研究设计，通过随机分配参与者到不同干预组和对照组，比较两组之间的差异，评估干预措施的效果。
随机对照试验具有很高的内部有效性，可以控制多种偏倚因素，提供较为可靠的证据。
二、设计原则1. 随机分配：参与者应当通过随机方法分配到不同组别，确保各组之间的基线特征相似，减少干预组和对照组之间的差异。
2. 对照组设置：随机对照试验应当设立对照组，以比较干预组的效果。
对照组可以采用未接受干预的人群、接受常规治疗的人群或者接受安慰剂的人群。
3. 盲法：试验过程中，研究人员和参与者应当保持盲态，以减少主观偏倚的影响。
常见的盲法包括单盲、双盲和三盲。
三、实施步骤1. 确定研究问题：明确研究目的和假设，确定需要评估的干预措施。
2. 参与者招募：招募符合入选标准的参与者，确保样本具有代表性。
3. 随机分配：将参与者随机分配到干预组和对照组，可以使用计算机生成随机数或者封闭信封法进行分组。
4. 干预措施实施：对干预组进行干预措施的实施，对照组维持正常状态。
5. 数据收集：收集参与者的相关信息和研究指标的数据，可以使用问卷调查、体格检查、实验室检测等方法。
6. 数据分析：采用适当的统计方法对数据进行分析，比较干预组和对照组之间的差异。
7. 结果解读：根据数据分析结果，评估干预措施的效果，并进行结果的解读和讨论。
四、数据分析方法常见的数据分析方法包括描述性统计分析和推断性统计分析。
描述性统计分析可以通过计算均值、标准差、百分比等指标来描述样本的特征。
推断性统计分析可以使用t检验、卡方检验、方差分析等方法，比较不同组别之间的差异，并进行统计推断。
随机对照试验作为一种高质量的研究设计，已被广泛应用于医学领域。
随机对照试验在流行病学研究中的应用
随机对照试验在流行病学研究中的应用在流行病学研究领域，随机对照试验是一种常见且重要的研究设计，被广泛应用于评估健康干预措施的效果和推断因果关系。
本文将以随机对照试验在流行病学研究中的应用为主题，探讨其设计原理、分析方法以及优势和局限性。
一、设计原理随机对照试验旨在通过将受试者随机分配至干预组和对照组，以比较两组在特定干预措施下的差异。
其设计原理基于以下两个关键概念：1. 随机分配：研究者利用随机分配的方法，将受试者随机分配至干预组和对照组，使得两组人群在干扰因素上的分布相对均衡，减少实验结果的偏倚。
通过使用随机分配方法，可以达到最佳的比较效果。
2. 对照组设计：对照组是一个未接受干预的参照组，与干预组进行比较，以评估干预措施的效果。
通过对照组设计，可以排除其他因素对干预效果的影响，帮助我们更准确地判断干预措施对结果的影响。
二、分析方法在随机对照试验中，可以采用多种分析方法对结果进行统计学处理，以得出结论。
以下是一些常用的分析方法：1. 描述统计分析：通过计算各组的均值、标准差和百分比等指标，对研究样本的基本特征进行描述。
这有助于了解样本的分布情况，为后续的推断性统计分析提供基础。
2. 推断性统计分析：通过使用假设检验方法，比较两组之间的差异是否具有统计学意义。
常用的假设检验方法包括t检验、卡方检验和ANOVA分析等，可以根据实验设计和变量类型选择适当的方法进行分析。
3. 效应量估计：除了判断差异是否具有统计学意义外，还需要对差异的大小进行估计。
效应量是一个度量效果大小的指标，常用的效应量估计方法有Cohen's d、相对风险和绝对风险差等。
三、优势和局限性随机对照试验在流行病学研究中具有一定的优势，但也存在一些局限性。
1. 优势：（1）因果推断：由于随机分配和对照组设计的应用，随机对照试验可以较好地解决相关性与因果性之间的问题，使得研究结果更具有说服力。
（2）内部有效性：随机对照试验可以尽量排除其他因素对结果的干扰，提高实验的内部有效性，减少偏倚的可能性。
随机对照临床试验
根据预期效应大小、统计学要求和可行性，计算所需的样本量。样本量大小直接影响研究结果的可靠性和说服力。
试验分组与随机化方法
分组方法
将研究对象随机分配到试验组和对照组，确保两组之间的可比性。常用的分组方法有简单随机分组、 分层随机分组和簇随机分组等。
随机化方法
采用适当的随机化方法，确保研究对象在分组过程中具有相同的机会被分配到试验组或对照组。常用 的随机化方法包括随机数字表法和计算机随机化法等。
对照原则
01
对照组的设置是为了与试验组进行比较，以评估干预措施的效 果。
02
对照组可采用安慰剂对照、空白对照或标准治疗对照等，根据
研究目的和研究问题选择合适的对照方式。
对照组应与试验组保持相似，除了干预措施之外，其他所有非
03
研究因素应尽可能一致。
盲法原则
盲法原则是指在试验过程中，参与试验的人员应尽可 能不知道哪些对象属于试验组，哪些属于对照组，以
外部有效性问题
由于随机对照临床试验通常在特定的医疗机构或人群中进行，因此 其结果可能不适用于其他人群或环境。
伦理考虑
01
患者权益保护
在试验过程中，必须确保患者的 知情同意权、隐私权和安全权得 到充分保护。
02
03
避免不必要伤害
公平原则
在试验设计阶段，应充分考虑干 预措施的安全性和有效性，避免 给患者带来不必要的伤害。
随机对照临床试验通过随机分配 和对照设置，减少了潜在的偏倚 和偏差，提供了评估干预措施效 果的可靠证据。
指导医疗实践
基于随机对照临床试验的结果， 医生可以做出更科学的决策，为 患者提供最佳治疗方案。
促进医学进步
通过不断进行随机对照临床试验， 研究人员可以评估新的干预措施， 推动医学领域的进步和创新。
随机对照试验的概念
随机对照试验是一种被广泛应用于医学、心理学、社会科学等领域的研究设计方法。
它通过将参与者随机分配到实验组和对照组来评估某种干预措施或治疗的效果。
本文将详细介绍随机对照试验的概念、原理、设计步骤以及其优缺点。
一、概念随机对照试验是一种实验研究设计，旨在评估某种干预措施的效果。
该方法通过将参与者随机分配到实验组和对照组，使两组之间在除了干预措施外的其他因素上基本保持一致，以便比较干预措施对研究结果的影响。
二、原理1. 随机分配：参与者在进入试验前，通过随机的方式被分配到实验组和对照组，以消除选择偏倚和分组偏差。
2. 对照组设计：对照组是与实验组相对应的一个参照组，不接受干预措施，用于比较两组在结果上的差异。
3. 干预措施：实验组接受某种干预措施，例如新药、新疗法或其他干预手段，而对照组接受安慰剂、传统治疗或无干预。
4. 随机性：通过随机分配参与者到实验组和对照组，可以使两组之间在除了干预措施外的其他因素上基本保持一致，降低内外部因素对结果的影响。
三、设计步骤1. 研究目标和问题：明确研究目标和需要回答的科学问题，确定干预措施和研究指标。
2. 参与者选择：从目标人群中招募参与者，并对其进行初步筛选和排除不符合条件的人员。
3. 随机分组：使用随机方法将参与者随机分配到实验组和对照组，确保两组之间的比较具有可比性。
4. 干预措施实施：实施干预措施，并记录每个参与者接受的具体干预方式和剂量。
5. 数据收集和监测：收集参与者的相关数据和指标，并在干预后进行定期监测和评估。
6. 数据分析和结果解读：使用统计学方法对收集到的数据进行分析，比较实验组和对照组之间的差异，并解读结果。
7. 结论和推断：根据分析结果，得出对干预措施效果的结论，并进行推断和泛化。
四、优缺点1. 优点：- 科学性高：随机分组可以降低选择偏倚和分组偏差，增强研究结果的可靠性和科学性。
- 可比性强：通过对照组的设计，可以更准确地评估干预措施的效果，排除其他因素的干扰。
随机对照试验名词解释
随机对照试验名词解释随机对照试验（Randomized Controlled Trial）是一种在医学和社会科学研究中常用的实验证据范式。
它通过将研究对象随机分配到实验组和对照组，对比两组在特定干预措施下的效果，以评估该干预措施的有效性和安全性。
随机对照试验通常包括以下几个关键步骤：1. 研究设计：研究者首先确定研究的目的和假设，并设计一个合适的试验方案。
这可能包括确定研究对象的特征，定义干预措施和测量指标，以及确定对照组和实验组的大小。
2. 随机分组：研究对象根据一定的随机化方法被随机分配到实验组和对照组。
这个随机过程可以确保两组在基线特征上的均衡，减少了与盲目性的偏倚。
3. 干预措施实施：研究人员对实验组施加预定的干预措施，例如给予特定的药物、教育介入、生活方式干预等；对照组则接受操作上看似相同但实则不包含核心干预内容的虚假干预或常规治疗。
4. 数据收集：在干预措施开始之前、期间和之后，研究人员收集各种相关的数据和指标。
这些数据可以包括患者的生理参数、疾病进展情况、生活质量评估结果等。
5. 统计分析：研究人员对收集到的数据进行统计分析。
常见的分析方法包括描述性统计、方差分析、卡方检验、回归分析等。
这些分析方法可以帮助确定两组之间的差异是否具有统计学意义。
6. 结果解读：研究人员根据分析结果来解释实验的结果。
他们可以确认干预措施的效果、评估其安全性，也可以检验研究的假设是否有效。
随机对照试验具有一定的优势和局限性。
它的优势在于能够减少实验结果的偏倚，并提供较强的因果关系证据。
但是，随机对照试验也面临一些困难和限制，例如难以完全模拟真实世界的情况、存在患者选择性退出实验等。
总的来说，随机对照试验是一种有力的研究设计，能够为医学和社会科学研究提供高质量的证据。
它在评估干预措施的有效性和安全性方面具有重要作用，被广泛应用在疾病治疗、药物研发、教育介入等领域。
临床研究中的随机对照试验解析
临床研究中的随机对照试验解析临床研究是一种通过观察、实验等手段，对人体进行的系统研究，以推动医学进步和改善临床诊疗水平。
随机对照试验（Randomized Controlled Trial，简称RCT）是临床研究中常用的一种设计，本文旨在对随机对照试验的概念、特点、设计要点、分析方法及其对临床研究的意义进行解析。
一、随机对照试验的概念和特点随机对照试验是一种在独立样本基础上进行的研究设计，通过随机分组、对照组对比来评估干预措施的效果。
其主要特点包括：1. 随机分组：试验对象在进行分组时采用随机方法，即每个个体有相同机会被分入干预组或对照组，以减少选择偏倚的可能性和提高比较组的可比性。
2. 对照组设计：在试验过程中，设置对照组，即接受常规护理或安慰剂等非干预性措施的组别。
通过与干预组对比，可以评估干预措施的疗效。
3. 随机性：试验设计过程中的随机性确保了试验结果的可解释性和可比性，减少了干预效果被其他因素影响的风险。
二、随机对照试验的设计要点1. 受试者选择：受试者的选择应符合试验的目标和假设，充分考虑到研究对象的特点和相关的临床指南。
2. 干预措施：明确干预措施的内容、剂量、频次和持续时间，保证干预的一致性和可操作性。
3. 对照组选择：对照组的选择应根据研究对象和研究问题的特点进行，可以选择接受常规护理、安慰剂甚至未治疗为对照。
4. 随机分组：确保随机分组的公平性和可靠性，可以采用计算机生成随机数或随机数字表等方法，减少人为干预的可能。
5. 试验盲法：盲法可分为单盲、双盲和三盲，旨在减少观察者和受试者的主观偏见，提高试验结果的准确性。
6. 样本量估算：合理估计需要纳入的样本量，确保试验结果具有统计学意义和临床现实意义。
三、随机对照试验数据分析方法1. 描述性统计分析：统计分析应包括受试者的基本特征、干预措施的实施情况等，常用的描述性统计方法包括均值、标准差、频数等。
2. 推断性统计分析：通过推断性统计分析来评估干预效果的统计学显著性，常用的方法包括t检验、卡方检验、方差分析等。
病例对照研究设计随机的临床试验(RCT)
RCT的结果应用
结果解释
对RCT的结果进行深入分析和解释,充分阐述研究发现的临床意义。
应用建议
根据研究结果提出具体的临床应用建议,指导医疗实践的改进和优化。
结果传播
通过学术交流、媒体报道等方式,积极推广RCT研究的成果,提高公众认知。
RCT的局限性分析
数据质量限制
RCT依赖于收集的数据质量,如果数据缺 乏、编码错误或缺失值过多,会影响结 果的准确性和可靠性。
RCT的样本量计算
RCT研究需要根据研究目标、预期效果大小、置信水平和统计功效等因素 合理计算样本量。这关系到研究结果的可靠性和有统计学意义。样本量计 算应采用公式法或统计软件,确保研究有足够的统计学检验能力。
RCT结果的作用是评估干预措施的疗效,因此在计算样本量时需关注主要疗 效指标。研究者需权衡样本量与研究时间、成本等因素,在保证研究质量 的前提下合理确定最终的样本量。
标等细节。
理等。
RCT的注册与发表
RCT注册
临床试验注册是RCT研究过程 中的重要环节,可提高研究的 透明度和可信度。研究者应在 试验开始前,将RCT的详细方案 注册在权威的公开注册平台上 ,如WHO国际临床试验注册平台 。
结果发表
RCT研究完成后,研究者应根据 国际公认的CONSORT报告指南, 撰写高质量的论文,并及时发 表在学术期刊上。这有助于成 果共享,推动医学知识的发展 。
1 确定干预措施
2 设计干预方案
根据研究目标确定具体的干
制定详细的干预方案,包括
预措施,如药物治疗、手术 操作、行为干预等。选择有
干预组别、干预时间、干预 频率、干预方法等,确保整
充分理论支持和临床经验的 有效干预手段。
个过程可操作且具有一致性 。
随机对照试验
解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。
实用性 RCT是测量干预效果 (effectiveness)的试验，主 要目的是 effectiveness, 是指在常规条件或实际临床情 况下 , 干预产生的作用。
解释性 RCT是测量干预效力 (efficacy)的试验 ,以解释 干预的特异性作用机理为目的, 重点强调的是 efficacy, 是指在理想条件下干预产生的特异性作用。
2.引言 背景：科学背景和原理的解释 3.方法 受试者：受试者的适合标准以及资料收集的环境和地点 4.干预：各组干预措施的准确资料以及实际实施的方法和时间 5.目的：特殊的目的和假设 6.结果：明确定义主要和次要结果的测量方法如果可行的话ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ明用
于提高测量质量的方法如多重观察评估人员的培训等 7.样本量：样本量是如何确定的如果可行的话解释任何期间分析和
纳入标准可以聚焦于特别的临床组群 ,或者伴有宽泛的诊断 人群 。定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一 诊断分类来表达 。如何精确而详细地表述研究对象 ,如何概 念化研究组群的代表性, 对于研究者来说应是一个挑战
报告随机试验所含的项目核对表
1.文题和摘要：受试者是如何分配干预的如随机分配随机或随机指 派
（一）随机同期对照试验 1.设计模式
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Randomized Controlled Trials,RCTs
随机对照试验
试验性研究
交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
ห้องสมุดไป่ตู้
临床研究
病例 -对照研究（ case-control study) 的基本原理是 描述性研究（ descriptive study), 又称为描述流行病 将一个范围明确的人群按是否暴露于某可疑因素及其暴露 前后对照试验 以现已确诊患有某特定疾病的患者作为病例，以没有 学（ descriptive epidemiology ），是流行病学研究 程度分为不同的亚组，追踪其各自的结局，比较不同亚组 同个体自身前后对照试验 (before-after study incontrolled the same 随机交叉对照试验（ randomized cross-over 患该病的患者或健康人作为对照，通过询问、实验室 方法中最基本的类型，主要用来描述人群中疾病或健 之间结局的差异，从而判断暴露因子与结局之间有无因果 Individuals) 系指同一组患者先后接受两种不同的治疗，以 trial) 属于前瞻性研究，是对两组受试者使用两种不同的 检查或复查病例档案，收集既往危险因素的暴露史， 康状况及暴露因素的分布情况，目的是提出病因假设， 关联及关联大小。 其中一种治疗作为对照，比较两种治疗结果的差别，以确定所 处理措施，然后互相交换处理措施，最后将结果进行对照 测量并比较病例组与对照组之间危险因素的暴露比例， 为进一步调查研究提供线索，是分析性研究的基础； 考核药物的疗效的一种设计方案。 比较的设计方法。 经统计学检验，若两组差别有显著意义，则可认为该 还可以用来确定高危人群，评价公共卫生措施的效果 自然条件下进行： 队列研究 因素与疾病之间存在着统计学上的关联。 等。 不能人为控制试验条 件，自然形成分组、 尽可能控制非研究因 观察性研究 病例-对照研究 素对结果的影响
描述性研究
RCT的用途及地位—临床疗效评价的“金标准”
牛津大学循证医学中心的证据等级
1a 随机对照临床试验的系统综述 1b 单个随机对照临床试验 1c 全或无病例系列（all or none case series)
2a 2b 2c 队列研究的系统综述 单个队列研究、低质量随机对照临床试验 结局/疗效研究 3a 3b 病例对照研究的系统综述 单个病例对照研究 病例系列、质量不高的队列研究和病例对照研究
随机
随便
按照出生日期（奇偶年份） 医院病案记录数字（奇偶数字） 受试者参与研究的时间（单双日）
影响疗效的判断； 由于不随机，各组差异不 符合概率论和统计学原理， 使统计学检验结果无效
随机化方法
简单随机法 系统随机抽样法 随 机 抽 样 多级抽样法 随 机 分 组 分层随机法
区组随机法
分层区组随机法
简单 随机法
分层 随机法
目的：根据各处理组的基本特征，比如疾病的轻、中、重， 抛硬币：事先约定好正面和背面分别代表哪个组 目的：简单随机法往往要完成全部观察病例时两组受试者的人数 男女性别、中医证型等，利用随机化前的分层，防止在简单 目的：临床研究实际中有时为平衡在临床上重要的预后因素，可以 抽签：此次被抽出的签必须重新放回去才能下一次抽签 才会均等，对于易受季节影响的疾病，或中途可能停止观察需要 随机化分组时有可能产生的组间不均衡。先分层，再在每一 同时区组和分层随机化。 掷骰子：事先约定好 进行统计处理的临床研究则不合适。可应用区组随机。 个层次内应用简单随机或者区组随机法进行随机。 方法：根据影响疾病预后的因素分成各个独立的层，每一层内又 查随机数字表 方法：将研究对象总人数分为一定人数的区组，临床研究时完成 分层的依据： 进行区组化。在每一层内，所受试者的处理因素是平衡的；对于每 电子计算机或计算器生成随机数字 一个区组后才进入下一个区组，直至完成全部病例。 对预后有重要影响的因素为分层因素，每个因素的不同程度 一受试者，各预后因素也是平衡的。 区组 按照课题设计的研究组的数目和研究对象的总人数来决定区组的 为水平数 随机法 分层区组 大小。 因素和水平不宜太多，否则难以实施
随机抽样：指的是被研究的对象从被研究的目标人群中被随机抽取出来的过 程，是借助于随机抽样的方法，使目标人群中的每一个个体，都有同样的机会被 选择作为研究对象。
系统随机抽样法
将总体中各单位按一定顺序排列，根据样本容量要求确定抽选间隔， 然后随机确定起点，每隔一定的间隔抽取一个单位的一种抽样方式。
多级抽样法
将总体人群分成一定规模的抽样单位，抽出几个单位后再从中进行第二次 抽样，称为两级抽样法或从属抽样法。如果从第二次抽样的单位中再行抽样， 即为三级抽样法。如此反复抽样的方法叫做多级抽样法。
随机分组：在治疗性临床研究中，将研究对象（连续的非随机抽样的样本）应用随 机的方法进行分组，使其都有同等的机会进入“试验组”（experimental group)或“对照组” （control group)接受相应的干预措施。
偏倚，bias，是指在研究推理过程的各个阶段，由于 其他因素的影响，设计的失误、资料获取的失真、分 析方法不正确或推断不符合逻辑等所引起，使得所获 得结果系统地偏离真实值，从而得出了错误的结果或 结论。
随机
随机
随机化（randomization)是临床科研的重要方法和基本原则之一。随机化原则 是指研究总体中的每一个观察单位都有同等的机会被选入试验组和对照组，分组不 受研究者和受试者好恶影响，保证了非处理因素在各组间均衡一致。
未经批判性评估的专家意见
随机对照试验的设计基本原则
对照
随机
随机对照试验的 设计基本原则
盲法
伦理
重复
随机对照试验（RCT）是目前公认的防治性研究偏倚可能性最小的设计方案。中医 对疾病及其治疗的认识有别于西医，尤其中医“辩证论治”的治疗原则比西医分型分 类更加复杂，其临床研究因而有不同于西医的特点。但无论多么复杂，无论哪种临床 科研设计都应遵循随机、对照、盲法、重复几个基本原则。