基因治疗技术及其应用

第ｌ 第 １ ５卷 期
２１ ０ ０年 ２月
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基 因治疗 技 术 及 其 应 用
● 谢 莲 萍
（ 余高 等专科学 校 ， 江西 新
摘
新余
的时代 ， ２ 世 纪是基 因治疗 技术发 展的时代 。 自从 １８ 而 １ ９９ 年 人类 史 上 首 例 基 因 治疗 临床 实 验 方 案在 美 国被 批 准 实 施 以 来 ， 目前 为止 ， 因治 疗 技 术 已 经在 世界 各 国 展开 广 泛 的 研 到 基 究治疗 ， 虽然基 因治疗技 术在 临床实践中有许 多问题 的存在 ， 但 就总 的趋势来看 ， 我们不难发 现基因治疗技术 是一项存在 巨大研究潜能的新 型科技技术。基 因治疗技术也将会像前人 预言 的那样 ， 成为一项推动医学革命性改变 的新技术。 ｌ 因 治疗 技 术 的 概 念 基 基 因 治疗 是 将 人 的 正 常基 因或 有 治疗 作 用 的基 因通 过 一 定方式导人人 体靶细胞 以纠正基 因的缺陷 或者 发挥治疗 作 用 ， 而 达 到 治疗 疾 病 目的 的 生 物 医学 高 技 术 。根 据 患 者 发 从 病机制的不同 ， 基因治疗所 采用 的治疗策略也不 同， 大致可以 分为基 因置换 、 因矫正 、 因增 补 、 因失活等 。而 实施 基 基 基 基 因 治疗 所 需 的 步骤 有 ： １ 目的 基 因 的 选 择 和 制 备 ； ２ 基 因 （） （）
２ ０世纪 是 科 技 空 前 发展 的时 代 ， 同样 也 是 “ 物 大 发 现 ” 行基因治疗 临床研究 ， １９ 生 在 ９４年 ８月 ， 中国卫生部批 准 了这 种基 因 治疗 方 案 … 。
２ ２ 基 因 治 疗技 术 的 现状 ．
目前 ， 人类 基 因治 疗 的研 究 已在 国 际 范 围 内 展 开 。 已 展 开基 因治 疗 研 究 并 进行 临床 实 验 的 国 家 和地 区 已从 少 数 的 几
例 基 因治 疗 实 验 ， 果 是 既 没 产 生 疗 效 、 没 有 出现 不 良 反 腺病毒载体或逆转录病毒载体将这些基因导 入血友病患者细 结 也 应 ；９０年 ， 国 的另 一 名 医生 对 ２名 地 中 海 贫 血患 者 进 行 胞 内以增强患者的凝血功能。动物实验和人体 临床治疗实验 １８ 美 了第二例基因治疗 ， 结果 同样没 有取得成功 。由于两次实 验 都 取 得 了较 好 的 效 果 。 ．． 都未取得成功 因而没 有得到美国 国立卫生 院批 准， 以遭 到 ３ １２家族性高胆固醇血症 治疗 所 了社 会 广 泛而 有 猛 烈 的抨 击 。 但 这 两 次 失 败 的 实 验 在 不 同 的程度上推动了基 因治疗技术 的发展 。２ ０世纪 ８ ０年代 初 ， 美 国科 学 家 Ａ ｄ ￣ ｎ首 先 阐 明 了 基 因 治 疗 的 前 景 和 发 展 方 ｎｅ ｏ 向。在 之 后 的 很 长一 段 时 间科 学 家们 对 基 因治 疗 技 术 做 出 了 很 大 的 贡献 ， 经长 期 而 严 格 的审 查 ， 国 Ｎ Ｈ和 重组 Ｄ Ａ 顾 美 Ｉ Ｎ 问 委员 会 批 准 了 世 界 上第 一 例 临 床 基 因 治 疗 的 申请 ，９０年 １９
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个 国家增加到 ２ ０多个 ， 但美国的临床实验病案数仍然遥遥领 先于其他 国家 。 基因治疗 的范 围也从单基因遗传病 ， 如血友 病 、Ｄ Ａ Ａ酶缺乏症 ， 扩展 到多基 因遗传病 ， 如恶性肿瘤 等 ； 从 遗传病的治疗 扩展 到非遗传病的治疗 ， 如心血管疾病 、 造血重
建等 。到 ２０ ０ ８年止 ， 全世界 有近 １０家基 因治疗公 司， ０ 临床 治 疗 方案 已达 到 ７０多个 ， 例 超 过 ６ ０ ０ 病 ００多 个 。就 批 准 的肿 瘤的临床 实验病种有 ： 头颈部肿瘤 、 肺癌 、 肝癌 、 腺癌 、 乳 脑瘤 、 卵巢癌 、 膀胱 癌 、 前列腺癌等 。我 国基 因治疗 研究起步 晚， 但 起点并不低 ， 目前 已有 Ｂ型血友病 ， 恶性脑胶质瘤 ， 恶性肿瘤 ， 梗塞性外 固血管病等 ６个基 因治疗方案进入临床研究 。基因 并从 实验室 向临床过渡 。 载体 的选择 ；３ 靶细胞 的选择 ；４ 细胞转染 ； ５ 外源基 因 治疗 已从想象走向了现 实， （） （） （） 的表 达 及 检测 ；６ （ ）回输 体 内… 。 ３基 因 治疗 技 术 的应 用 ２基 因 治疗 技 术 的 发 展及 现 状 ３ １ 遗 传 性 疾 病 的基 因 治疗 ． ２ １ 基 因治 疗技 术 的 发展 ． ３ １ １ 友 病 的 基 因治 疗 ．． 血 血友病 Ｂ又称凝血 因子 Ｉ ｘ缺乏症 ， 是一种连锁 隐性遗传 早 在 ２ 纪 ７ 代 初 就 有学 者进 行 了基 因 治 疗 的Ｉ ０世 ０年 临床 性 出 血 性 疾 病 ， 基 因 位 于 Ｘ ２ ． —２ ． ， 码 顺 序 长 其 ｑ６ ３ ７ １ 编 试验 ， 探索 将 基 因治疗 作 为一 种 遗传 病 的治 疗 方 法。１７ ９３ ３３ ｐ 学 利 年， 一名美国研究人员 和儿 位医生在德 国进 行了世界 上第一 １８ ｂ 。 科 学 家们 已经 克 隆 到 了这 个基 因 ， 者 们 设 想 ， 用
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要 ： 基 因治 疗技 术 的概 念 、 展 现 状 、 从 发 临床 应 用 、 存 问题及 发 展 前 景 等 五 个 方 面介 绍基 因治 疗技 术及 其 应 用 。 现
关键 词 ： 因 治疗 ； 术 ； 用 基 技 应
中图 分 类 号 ： ４ 文 献 标 识 码 ： 文章 编 号 ：０ ８— ７ ５ ２ １ ） ｌ ０ ７ ０ Ｒ５ Ａ １０ ６６ （０ ０ ｏ 一 ０ ８— ２