工作心得：新药审评审批体制改革的问题和任务

工作心得：新药审评审批体制改革的问题和任务

药品作为特殊商品，事关人们的身体健康、生命安全。为了确保药品的安全、有效和质量可控，保障公众健康，各国均实行严格的药品上市审批制度，并依法进行严格监管。尤其是20世纪50年代，德国的海豹婴儿事件（一家制药商推出的镇静剂“反应停”引发全球一万名左右的新生儿先天四肢残缺）爆发，推动欧美各国进一步完善药品上市审查制度，逐渐形成以专业机构技术审评、行政审批、法律监管为核心内容的药品审评审批体制。

我国新药审评审批体制的现状

新中国成立以来，我国逐步建立药品标准管理制度和药品检验制度，并于20世纪80年代中期建立药品上市的审评审批体制。这一体制历经我国医药卫生事业发展而不断完善。根据十二届全国人大第一次会议批准的《国务院机构改革和职能转变方案》、国务院印发的《国务院关于机构设置的通知》（国发［2013］14号）、国务院批准的《国家食品药品监督管理总局主要职责内设机构和人员编制规定》（国办发［2013］24号）以及《药品管理法》《药品管理法实施条例》的有关规定，我国现行药品审评审批权集中于国家食品药品监督管理总局（以下简称国家总局）。国家总局主管全国药品注册工作，负责对药物临床试验、药品生产进行审批。药品审评审批工作涉及多个职能机构：省级药品监管部门药品注册处、省药检所，国家总局行政事项受理服务和投诉举报中心、药品审评中心、中国食品药品检定研究院、食品药品审核查验中心、国家药典委员会、药品化妆品注册管理司等，各机构分别承担包括受理、核查、审评、检查、检验、审批等药品注册全过程中的部分工作。各机构之间相互独

立，在程序和时间上相互牵制。

新药审评审批各相关职能机构坚持依法、科学审评审批，不断改进审评审批方式方法，不断提高审评审批质量和效率。我国能够走出缺医少药的状态，公众用药安全得到基本满足，医药产业逐步发展，新药审评审批体制功不可没。但也要看到，我国新药审评审批的制度实践不尽如人意，突出表现在新药审评审批周期较长、审评时滞、积压比较严重，促进创新不足。比如，临床试验是新药研发必经的关键环节。一个新药从申报到取得许可批件，一般需要18个月左右。临床审批旷日持久，是制约新药研发的瓶颈。新药审评审批慢，不仅不能适应公众不断提升的健康用药需求，患者不能及时使用创新药品，也制约了医药产业结构调整和转型升级发展，影响中国制造药品竞争力的提高，影响医药强国的建设进程。

新药审评审批领域出现的上述问题，原因是多方面的，但关键在于审评审批体制不顺、机制不合理，滞后于改革发展的实践需要。

新药审评审批涉及多个机构，体系复杂、工作流程复杂，新药申请人需要与多个机构在多个环节进行沟通。多个机构有效发挥作用，既需要各自职责范围边界清晰，也需要彼此间高效的协调和沟通机制，还需要适用规则步调一致。由于部分机构内部流程不透明，与申请人之间未建立有效的沟通交流机制，加之审评审批规则和技术指导原则不尽完善，部分规则存在较大解释空间，不同部门和不同工作人员掌握的标准尺度不一致，导致申请人困惑矛盾、无所适从。不同机构之间在技术审评要求与质量标准复核要求不一致时，如何协调统一意见，难度很大。这是影响审评审批质量和效率的重要因素。

新药审评资源短缺、审评能力不足。尽管药品审评中心在提高审评质量和效率方

面采取了许多措施，但是与药品注册申请申报数量和我国医药产业发展的增速相比，与国外药品审评体系相比，我国药品审评资源短缺严重。药品审评中心截至2014年，在编115人、技术审评岗位人员89人；截至2015年9月，事业编制增加至190名。但与药品研发申报总量持续增长的情况以及审评工作量相比，现有审评人员的数量和能力远远不够。

由于国家层面的审评力量不够，国家总局不得不依靠省级力量，包括受理、资料初审、现场检查、产品检验等工作由省级食品药品监管部门负责。由于受到一些地方因素的干扰和影响，个别省级食品药品监管部门审核把关不严，部分申报资料不真实、不完整、不规范，这也给审评工作带来困难和问题，这也是体制性的问题。

社会力量参与新药审评的体制机制不健全。药品审评中心在对药品进行技术审评时比较重视利用社会资源，不断推动药品审评社会共治体系建设。如，建立咨询专家库，通过专家咨询会和利用网络等方式，发挥专家咨询和参与审评的作用；积极探索购买服务，发挥高校、科研机构的作用等。但总体上看，新药审评发挥社会力量作用的空间还很大、体制机制制度还需要进一步建立健全。高效利用专家审评资源的运作模式还不成熟，如何健全咨询专家库、改进专家聘请模式，确保专家有充分时间和精力参加药品审评工作，需要进一步完善；专家和产业界的利益冲突问题的解决有待进一步规范，专家参加审评活动的回避机制、责任追究机制有待健全。通过购买服务的方式引入第三方参与药品技术审评的探索还刚刚起步，有不少技术和制度层面的问题需要解决。

我国新药审评审批体制改革的重点任务

针对新药审评审批体制存在的问题，国务院《关于改革药品医疗器械审评审批制

度的意见》（国发［2015］44号）给予了积极回应，从体制制度层面作出了相应的安排。比如将现由省级食品药品监管部门受理、国家食品药品监管总局审评审批的药品注册申请，调整为国家总局网上集中受理。再比如，改进药品临床试验审批、健全审评质量控制体系、加强审评队伍建设等。这些举措，对于提高新药审评审批质量和效率具有重要意义。如何将国务院关于新药审评审批体制改革的顶层设计落到实处，还要做大量具体工作。

新药审评审批体制改革的目标。中国新药审评审批体制的改革目标，既要立足当前，更要着眼长远。立足当前，就要通过提高新药标准、查处和打击资料申报过程中的弄虚作假行为、完善创新药特殊审评通道、加快审评等措施，着力解决审评积压问题，提高药品审评质量。着眼长远，就是要以鼓励创新为核心，优化审评审批程序，建立更加科学、高效、透明、法治的审评审批体系，保障药品安全、有效和质量可控，保障公众健康，促进医药产业创新和升级，加快推动医药强国建设。

新药审评审批机构的规范。我国新药审评审批涉及多个机构、多个环节。为了避免各审评审批相关机构之间的扯皮或推诿，解决彼此之间的意见分歧，形成审评审批工作合力，需要进一步明确各相关机构的职责权限、工作时限和彼此之间的分工协作关系，健全各相关机构之间的工作衔接流程和协调沟通机制，以及不同机构之间意见不一致的裁决机制。

技术审评是新药能否以及何时上市的关键环节。为了规范新药技术审评工作，保证审评质量，提高审评效率，参照国际通用规则制定良好审评质量管理规范，极为重要。美国之所以能够成为世界上药品监管水平较高的国家，科学完善的药品审评质量管理规范（Good Reviewing Practice，GRP）发挥了至关重要作用。这是基于美国