药研发立项评估与可行性研究报告撰写--简

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12. 新药研发中的药理学问题
动物模型与人类疾病的相关性 • 临床前研究的目的和预期效果 药代动力学研究重要性和特殊性 • 药代动力学研究时机和内容 临床前安全评价的可靠性 • 评价技术方法与评价目的的一致性
药理学技术方法的进步是新药研发的需求
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仿制药
的
质量与疗效探讨
杜冠华 中国医学科学院药物研究所
新药研发，遵循自身规律在提高和前进
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4.新药研发的发展趋势
药物来源——多来源物质并举 药物类型——传统、化学、生物药并存 用药理念——光谱药物与个体治疗 作用机制——药物靶点与多靶点的新模式 药物作用——药到病除与治未病 技术方法——实用技术与核心技术
新药研究进入新的时期，理论、技术、观念、目标，物质、形式、 应用、风险都在新的调整时期
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9. 新药研发的技术评估
项目选择的指标
已有资料背景 剂型的选择 药物用量 药物的获得 相关技术 市场因素
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9. 新药研发的风险与规避
新药研发成功的条件 临床有效性
治疗效果，治疗优势
治疗安全性
不良反应，长期毒性，潜在危害
药学适用性 ADME，成本，内控制约性标准
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8. 企业新药研发的立项模式
乘势发展，优化提高，完善补缺 良好的发展基础 成熟的人员队伍 稳定的市场规模 合理的营销措施 扩大提高和发展
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8. 企业新药研发的立项模式
广泛筛选，择优而取，随遇而安 海选品种 谨慎评价 全面权衡 关注重点
千里马不常有，伯乐亦不常有
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研发环境有待改善
（资金环境，政策环境，产业环境，学术环境，技术环境等）
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4.新药发现的现状
• 大量新技术的应用，没有增加新药数量 • 高额研发资金投入，没有增加新药数量 • 生命科学快速发展，没有增加新药数量 • 大批新思想的指导，没有增加新药数量 • 众多研究人员参与，没有增加新药数量
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10.把握科学发展的趋势
新药的研发重点在与创新 把握新药研发发展趋势
社会需求，医疗需求，科学需求
创造市场，创造品种
大品种是在科技基础上由市场造就的
开辟新的发展领域
引领药学发展的方向
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11. 药物研发的生物学技术
• 药物发现过程中的生物学技术
准确发现物质中具有的生物活性
设计具有治疗价值的生物活性物质和评价方法
新药研发立项评估与可行性 研究报告撰写
杜冠华
中国医学科学院药物研究所
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1. 新药的认识
什么是新药？
• 基本的认识：临床没有应用的药物（新）
• 科学的认识：科学理论基础的支持（实）
• 医疗的认识：具有治疗疾病的优势（效）
• 药学的认识：具有良好的利弊比率（药）
• 病人的认识：独特或优势治疗效果（优）
• 药物研究－－认识药物作用、评价预测临床效果， 评价治疗优势，探讨作用机制，直到合理用 药 ……。
生物学研究贯穿药物发现和研发全过程的内容
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3. 新药研发的挑战
对新药认识存在缺陷
对技术认识明显不足
对理论研究不够重视
（科学的浮躁和非科学评价体系影响科学的发展，对新药研究危害 尤其严重，一切科学的不实在新药研究中是不能容忍的）
2. 新药研究中的科学问题
新药研究需要多学科联合
• 物质研究－－药物化学，合成化学，有机 化学，天然产物化学……。
• 作用研究－－药理学、医学、微生物学、 分子生物学、细胞生物学……。
生物学研究是实现药物治疗作用的基础
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2. 新药研究中的科学问题
生物学研究制约药物的发现和开发
• 药物发现－－对物质固有属性的发现，对药物作 用的评价和药用前景的评价……。
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一、药物的研究现状
药物的发展历程
研究物质存在状态
晶型药物
研究物质结构的特性和光学特点
手性药物
研究化合物纯度 研究药物的物质基础
单体化合物药物 混合物质药物
二、影响仿制药物疗效的因素分析
1.手性 2.纯度 3.杂质种类
与含量
化合物
1.崩解度 2.溶出度 3.稳定性 4.工艺
制剂百度文库
1.理化影响 2.活性影响 3.相互作用 4.稳定性
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6.新药研发的目标
优质大品种 独特的治疗优势 可靠的安全保障 坚实的科学基础 强大的市场竞争力 广泛的市场适应性 巨大的经济效益
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7.新药大品种应具备的条件（1）
可靠的治疗效果 广泛的应用范围 新颖的治疗特点 坚实的科学支撑 明确的安全评价 扎实的研究资料 高度的技术含量 通过上述科学支撑条件，实现高额利润
• 新药临床前研究，评价药物临床应用价值
评价药用价值，提供临床应用依据
• 作用机制研究，指都安临床用药
理论指导用药，提高治疗疾病效果
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12. 新药发现的药理学问题
活性化合物评价技术亟待提高 • 判断活性的强度和选择性 • 评价活性化合物作用特点 • 评价化合物的药理作用 • 评价药效学和对疾病的治疗作用 窥一斑何以知全豹？
• 市场的认识：具有特别的竞争条件（专）
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1.新药的认识
新药相关概念 • 新的化学实体：是新药的可选条件之一 • 新的临床用途：是新药的基本条件之一 • 新的作用机制：认识新药的科学基础 • 药物专利保护：市场竞争力的基本条件 • 药物管理分类：附加的无意义的标示 • 药物评价审批：协助研发的管理规范 新药的形成依靠药物研医学究ppt 和生产的专业人员 3
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7.新药大品种应具备的条件（2）
科学的推广措施 稳定的产品质量 关键的核心技术 高效的生产工艺 科学的管理措施 稳定的质量保障 高度的技术含量 技术支撑，科学保障，措施得当
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8. 企业新药研发的立项模式
规划立项，虚位以待，长期发展 具有一定规模的大型企业 有完善的发展规划和策略 把握市场变化的科学规律 知识结构合理的人才队伍 明确发展方向，明确品种需求
新药研发面临新的机遇
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5. 创新是企业持续发展的动力
创新药物是企业竞争力的体现 创新药物是社会发展的需求 创新药物是人类健康的永恒需求 创新药物是企业的历史使命
现有药物维持了现有的医疗水平 人类疾病的治疗需要新药的研发 提高市场竞争力需要开发新药物 新药开发应用体现了科技的进步
辅料
1.晶型状态 2.吸收状态 3.优势药物
晶型
物质状态
药物疗效
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七、新药研发的立项评估
里程碑式管理 不同阶段的评估特点 科学评估、技术评估、综合评估、决策评估
七、可行性研究报告
可行性评估 考虑的因素 关键环节 可行性的确定
谢谢！
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