异基因造血干细胞移植

结
果
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全部21例病人alloHSCT后仅仅死亡3 例，3例均为急变期行单倍型移植，其 余病例全部存活
结
果
结果
• 慢性期患儿13例，目前全部存活 • 加速期患儿1例，目前存活4年11
个月
不同疾病阶段
结果
• 急变期患儿6例，死亡3例，其中1例因 为复发死于移植后早期，1例因为复发 死于移植后1年，另外1例死于早期 GVHD
回顾性分析了北京市道培医院 2001年1月至2009年12月儿童慢性粒 细胞白血病患者接受异基因造血干细 胞移植(alloHSCT)的疗效以及相关因 素。
方法
21例患者中男14例，女7例 中位年龄13岁(3~16岁)
方法
慢性期（CP）13例：第一次慢性期11 例，第二次慢性期2例 加速期（AP）1例 急变期（BP）7例，其中包括1例移植 后复发的二次移植
方法
• 所有的病例均诊断为成人型CML，均 有Ph染色体，BCR/ABL融合基因移植 前均为阳性
方
法
• 预处理方案 ：白消安加环磷酰胺方案 (BUCY)
• 移植方式：HLA配型相合的同胞4例 HLA配型不合的亲缘移植14例（3/6相 合7例，4/6相合7例）
无血缘关系外周血干细胞移植3例
方
法
• 移植物抗宿主病(GVHD)预防均采用环 孢菌素加短程甲氨蝶呤(MTX)加骁悉 预防方案。 平均随访时间为50.14个月
不同疾病阶段
结果
• 21例病例中，HLA配型全相合4例,无 血缘关系外周血干细胞移植3例全部存 活。
• HLA配型不合的亲缘移植14例，死亡3 例，均为急变期患儿。
结果
• 长生存（五年以上）患儿9例，目前有 2例仍有慢性移植物抗宿主病，其中1 例伴有关节挛缩，影响生活质量 。
结论
• alloHSCT可以有效治疗小儿慢性粒细 胞白血病。虽然急变期患儿仅有50% 存活，但和其它治疗手段相比，疗效 仍然值得肯定。
结论
移植方式对于疗效无明显影响，目前 我国多为独生子女家庭，因此可选用 非血缘或单倍体移植，用合适移植预 处理方案可以有效治疗以及治愈小儿 慢性粒细胞白血病。
异基因造血干细胞移植 治疗儿童慢性粒细胞白血病
北京市道培医院
孙媛
背景
儿童CML发病率低：3-5%。对于儿童 CML这一特殊群体的治疗选择，国内 外仍主张有合适供者首选异基因造血 干细胞移植。
背景
儿童这一特殊群体受益于絡氨酸酶抑 制剂远远小于成人 我国特殊国情 造血干细胞移植治疗儿童CML疗效
目的