异基因造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植患者的输血
中山大学附属第一医院 周振海
内 容
造血干细胞移植的特点 造血干细胞移植的成分输血 ABO血型不合移植的输血 病例介绍
造血干细胞移植的特点
异基因造血干细胞移植(,Allo-HSCT)是指 对受者进行化疗或放疗和免疫抑制剂等 处理后，将正常供者的造血干细胞移植 经血管输注给受者，使之在受者体内进 行正常的造血功能和免疫功能重建。
Allo-HSCT的分类
根据供者干细胞来源的部位，可分为异基因骨髓 移植(Allo-BMT)、异基因外周血干细胞移植(AlloPBSCT)。 根据供受者之间的关系，可分亲缘移植(RD-HSCT) 和非亲缘移植或无关供者移植 (unrelated donor HSCT)。在亲缘移植中干细胞来自同胞的称同胞 移植(sibling donor HSCT)；干细胞来自父亲或母 亲的称单倍体移植(haploidentical HSCT)；干细胞 来自孪生同胞的称同基因移植（syn-HSCT）。 根据供受者之间的人类白细胞抗原（HLA）相合 程度，可分HLA相合移植和HLA半相合移植。
Rachel S. Bercovitz etal.A Survey of Transfusion Practices in Pediatric Hematopoietic Stem Cell Transplant Patients. J Pediatr Hematol Oncol .2013 , 35( 2):60-63
血细胞的恢复时间
PBSCT早期生存率优于BMT
ANC≥0.5×109/L PLT ≥20×109/L PBSCT 14 18 BMT 19 25
造血干细胞移植相关进展
慢性淋巴细胞白血病患者GVL的证据：
实验证明减剂量 alloSCT较自体骨髓移 植和大剂量化疗的复发 率低。另外，存在移值 物抗宿主疾病（GVHD） 的CLL患者比去T细胞 移植或纯化CD34+细 胞移植的患者复发率低。
通过对减剂量非清髓性异基因 干细胞移植后患者体内微小残 留病动力学检测为CLL患者体 内存在GVL提供了有力的证 据。对于CLL患者即使处于极 低水平的微小残留病也可以通 过敏感 (>10-4) PCR或流式 细胞仪法检测到。Ritgen等 分析了32例后行MRD检测的 减剂量化疗后异基因干细胞移 植患者，证实了大部分MRD 阴性者都与免疫干预有关。
1
微小残留病的动力学研究 证明CLL患者AlloSCT后 持续MRD阴性与慢性 GVHD的存在和/或免疫调 节干预有关。微小残留病 长期缓解和其对免疫调节 的敏感性都有力的说明了 GVL在CLL中的积极作用。
对成人ALL的治疗，通常有两种不同的态度：一种是基于移植的相 对广泛的应用，包括自体移植和异体移植，另一种试图在根据风 险评估的基础上优化化疗，仅对Ph染色体阳性的患者适用移植。
1. 异基因移植被认为是最有效的抗白血病的方法，优于任何化疗、抗体诱导免疫 疗法或者自体移植，缺点是价格不菲，较高移植相关死亡率，这与年龄高度相 关，即使是幸存下来，也会罹患急性或慢性移植物抗宿主病。
界定成人ALL标危或高危的预后影 响因素是什么？
1. 高危患者，理论上， 2. ：如果携带Ph染色体； 3. ：如果有高白细胞的表现； 4. 如果为非常不成熟的表型； 5. ：如果有缓慢的初时治疗反应。 6. 不考虑其他影响因素，只要年龄高于35岁的患者即为高危患者。 7. 免疫表型很重要，成人T细胞性较B细胞性有更好的治疗效果。 8. 成人ALL许多研究是根据危险度分型的，用一个或更多的预后影响因子去评估诱导后的治疗过
移植后排异反应GVHD
GVHD发生的条件
1.移植物必须含有免疫活性细胞 2.受者必须表达供者没有的组织相容性抗原(主要或次要) 3.受者必须无力发动摧毁植入细胞的相关反应 (Billingham，1966)
GVHD的遗传学基础
1.主要组织相容性抗原(MHC) 2.次要组织相容性抗原(MiHA) 3.其它非HLA基因 KIR遗传多态性 细胞因子基因多态性
1.重度aGVHD患者多出现一- 系、两系甚至全血细胞减少，对造血刺激因 子治疗反应欠佳，治疗上依赖成分输血。
2.aGVHD是造血功能低下的主要危险因素，血小板减少是影响预后的因 素之一。
急性GVHD的治疗
急性GVHD的治疗指征: 常定为II 度GVHD，但需全面考虑病情;通常认为当皮疹面积)>50%，或有肝 脏、，胃肠损害 持续48小时或在24h内迅速进展，就 应开始GVHD治疗。 一线治疗 甲基强的松龙(MP): MP是治疗息性GVHD的常用药物,治疗剂量从1mg- -20mg(kg 'd)均有使用 临床多采用2mg(kg .d)剂量并分次(1次/6h-12h)给予;通常与CsA联用。 一线治疗MP如何减药 ●治疗有反应: 5天后剂量减半至1mg/kg; 1mg/kg之后减药: 10- 30天him Deeg. BLOOD, 2019,109:4119-4226】
四、慢性移植物抗宿主病
1. 口腔：是临床最早发现c GVHD的窗口，最重要的体征是伴有溃疡引起 疼痛的干燥表现
2. 皮肤：最易受累，约90%以上的cGVHD患者皮肤受累，通常以全身红 斑伴有斑块状及波纹状脱皮出现，最终结果是皮肤及关节色素沉着或色素减退 （类似于白化病）
3. 肝脏：cGVHD主要表现为胆汁瘀积 4. 肺脏：最常见的表现是阻塞性细支气管炎 5. 胃肠道：受累不常见，然而分泌性腹泻及脂肪吸收异常导致体重减轻 6. 免疫缺陷：几乎所有患者反复发生感染
造血干细胞移植
造血干细胞移植造血干细胞移植（henmotapoietic stem cell transplantation, HSCT）是指将同种异体或自体的造血干细胞植入到受者体内，使其造血功能及免疫功能重建，达到治疗某些恶性或非恶性疾病的目的。
造血干细胞不仅存在于骨髓，而且在外周血，脐血亦有造血干细胞存在。
根据造血干细胞来源不同，HSCT分为，骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植等；根据供者来源不同分为自体和同种异体（包括同基因和异基因的）HSCT两类，异基因造血干细胞移植又分为亲缘与非亲缘HSCT，近年来又开展了非清髓异基因HSCT和单倍体HSCT。
自体造血干细胞移植在年龄上没有严格限制，亦无HLA配型的限制，无移植物抗宿主病（graft versus host disease, GVHD），移植后并发症少，易植活等，但肿瘤易复发是其最大缺点。
异基因造血干细胞移植年龄一般限制在50岁以下，要求有HLA相匹配的供者。
GVHD同时伴有移植物抗白血病（graft verus leukemia, GVL）作用，肿瘤复发率低。
如果有HLA配型相匹配供者的条件，多主张做异基因造血干细胞移植。
一、骨髓移植异基因骨髓移植（allogeneic bone marrow transplantation,al-lo-BMT）【适应证】（一）恶性疾病1．急性白血病由于在疾病的不同阶段进行allo-BMT的患者，其疗效差异很大。
把握移植时机非常重要。
（1）急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia, AML）患者：①50（或60）岁以下，无前驱血液病（antecedent hematologic disease），标准化疗方案治疗达完全缓解者，而细胞遗传学检查为有利核型[如：inv16, t(16;16),t(8;21)等]者可行自体造血干细胞移植；中危核型[如：正常，仅为+8，t(9;11)等]者可行自体或异基因HSCT；不利核型（如：3个以上的复杂核型，-7，-5，5q-等）者或前驱血液病、治疗相关的继发性AML者应尽早行allo-HSCT。
非血缘与亲缘单倍体造血干细胞移植进展—移植模式改进及最新临床疗效(全文)
非血缘与亲缘单倍体造血干细胞移植进展—移植模式改进及最新临床疗效（全文）异基因造血干细胞移植(allo HSCT)是治疗恶性血液病及其他非恶性重症血液系统疾病有效乃至根治的方法需要接受allo HSCT的患者中,不足30％拥有人类白细胞抗原(HLA)相合同胞供者因此,同胞供者之外的移植技术得到快速发展[1]以下介绍非血缘供者造血干细胞移植(URD HSCT)与亲缘单倍体供者移植(haplo HSCT)领域的主要进展,重点阐述移植预处理1 URD HSCT进展在过去20年间,HLA高分辨基因学配型技术及遗传免疫学的进展有效地指导了适合供者的选择,全球供者库和巨大协作网络的建立为寻求适合的供者提供了便利,URD HSCT的数量飞速增长[2-3]随着移植技术的成熟和支持治疗的进步,移植现状已获得明显的改善,大量的临床研究显示URD HSCT达到了与同胞供者移植接近的疗效美国国家骨髓供者组织(NMDP)最新的统计数字显示,2012年接受allo HSCT的患者中,急性髓系白血病(AML)约占41％,急性淋巴细胞性白血病(ALL)约占17％,骨髓增生异常综合征(MDS)约占18％,淋巴瘤约占14％,慢性粒细胞白血病(CML)约占4％,其他类型白血病约占6％1.1 URD HSCT清髓预处理后治疗恶性血液病疗效接近同胞全合移植URD HSCT主要适用于缺乏同胞供者的中高危AML患者,其疗效接近同胞供者移植并显著优于大剂量化疗国际骨髓移植登记组织(CIBMTR)近期公布了AML患者比较HLA相合同胞供者移植(624例)HLA8/8相合URD HSCT(1193例)和HLA7/8相合URD HSCT(406例)的结果[4]表明接受HLA8/8相合与HLA7/8相合URD HSCT患者的长期生存与接受同胞供者移植的患者相似欧洲血液与骨髓移植组(EBMT)急性白血病工作组的一项大样本单因素分析研究比较了不同预处理方案对移植疗效的影响,清髓预处理后同胞移植的3年无病存活(DFS)率优于HLA8/8相合URD HSCT(56％对47％,P＞0.05)将上述超过10000例不同疾病分期的AML患者的临床试验研究结果进行分析显示,同胞供者移植和URD HSCT患者3年平均总存活(OS)率分别为47％和46％,其疗效接近并与单中心的研究结果一致[5]URD HSCT治疗成人ALL的疗效也接近于同胞全合供者移植EBMT 的一项研究分析了5000余例接受移植的成人ALL病例,第一次完全缓解期(CR1)的患者接受清髓预处理方案后,同胞供者移植和URD HSCT的5年OS率分别是55％和54％(P=0.57);第二次完全缓解期(CR2)患者接受清髓预处理方案的同胞供者移植和URD HSCT的5年OS率分别是34％和40％(P=0.46)本研究5000余例接受移植的成人ALL的结果显示,同胞供者移植的3年OS率为39％,URD HSCT3年OS率为37％[6]CIBMTR公布的2000—2010年接受移植的成人ALL(包括HLA相合同胞供者移植3513例和URD HSCT3600例)早期患者接受同胞供者和URD HSCT的3年OS率分别为51％和48％,疾病中期患者的3年OS 率分别为34％和33％,进展期患者3年OS率则分别为20％和18％[7]对于MDS患者来说,去除患者年龄和疾病状态因素影响之后,URD HSCT的疗效也已接近HLA相合同胞移植的水平CIBMTR公布的2000—2010年接受移植的MDS(包括HLA相合同胞移植2157例和URD HSCT2550例)早期患者中同胞供者和URD HSCT的3年OS率分别为51％和50％,疾病进展期患者的3年OS率分别为48％和38％EB MT 一项719例年龄＞50岁的MDS患者接受同胞供者(555例)和URD HSCT(164例)的研究结果表明,年轻非血缘供者(＜30岁)比同胞供者和年龄较大URD HSCT的5年OS率都高,分别为40％33％和24％(P=0.04)[8]这既证实了供者年龄对于移植预后的影响,又显示了haplo HSCT在年龄方面的优势在NMDP登记的URD HSCT中CML加速期和急变期移植数量从1987—1995年至2003—2006年无明显减少,甚至其占CML总数的比例呈上升趋势NMDP的一项数据表明,慢性期CML患者诊断后第一年内行HLA相合的URD HSCT的5年DFS率为46％~61％,与HLA相合的同胞供者移植相似[9]1.2减低剂量预处理(RIC)在URD HSCT中的应用RIC方案在URD HSCT中的应用显著降低了移植相关死亡率(TRM)的发生,越来越多的老年及移植前有共患病的患者获得机会移植由NMDP公布的近20年非血缘供者移植数据显示,接受标准剂量预处理的移植患者的100dTRM在1996—1998年1999—2002年2003—2006年分别为36％28％和16％,而接受RIC的移植患者在这3个时期的100d移植相关病死率分别为42％20％和17％随着移植相关并发症发生率和病死率的下降,接受非血缘供者HSCT患者的OS率从2003年的42.2％上升至2007年的51.5％,在5年间上升了10％左右EBMT急性白血病工作组研究表明,在接受减剂量预处理的AML患者中,同胞供者移植和URD HSCT患者DFS率均为54％[5]其5000余例allo HSCT治疗成人ALL的分析中,CR1接受减剂量预处理方案的两者5年OS率均为54％(P=0.23);CR2接受减剂量预处理方案的两者5年OS 率相似(19％对18％,P=0.17)[6]1.3小结URD HSCT在血液系统恶性疾病治疗中的成功实施,拓宽了异基因移植供者的来源HLA配型技术的进步移植并发症防治和支持治疗的进展,URD HSCT数量有了快速的增长且临床疗效日益提高,目前已成为根治多种血液系统恶性疾病的主要治疗措施针对不同的患者和疾病特征选择最佳的移植时机和移植方案以提高患者的长期无病生存和生存质量,将是移植医生持续的专业努力方向2 haplo HSCT进展需要接受allo HSCT的患者如果不具备同胞供者,仅仅依靠URD库仍无法解决这一供者匮乏问题,URD较长的查询时间限制了它在急需移植患者中的应用;人类脐带血虽然容易获得,但有核细胞数量少目前,亲缘单倍体相合供者已成为造血干细胞的另一个重要来源近年来,haplo HSCT已在世界范围内成功开展,结束了供者来源缺乏的时代,并用于多种恶性非恶性血液病及其他疾病的治疗[10]2.1体外去T细胞单倍体移植方式的进一步完善体外去T细胞的单倍体移植方式曾经是单倍体移植的一种主流模式,较多用于治疗高危恶性血液病2010年报道的欧洲一项多中心研究显示,接受体外去T细胞haplo HSCT治疗儿童难治复发的恶性血液病预计5年DFS率为27％多因素分析显示在大移植中心进行移植具有较好的DFS率[11]德国图宾根大学的研究人员主要采用体外去除CD3+与CD19+细胞进行haplo HSCT[12],其报道的61例恶性血液病移植病例中,9例植入失败,中位随访869d,其OS 率为26％该团队近期发现输注白介素(IL)15刺激的移植物安全可行,能促进移植后的造血快速重建目前该团队正在探讨体外去除CD3/CD19细胞的单倍体相合移植模式后T细胞重建规律及其对改善移植预后具有的重要意义,以及阐明回输IL15刺激的移植物能否促进免疫重建2.2非体外去T细胞单倍体移植的进展2.2.1北京大学血液病研究所模式的全貌及拓展非体外去T细胞的单倍体相合移植具有移植后免疫重建较快费用消耗小等优点,北京大学血液病研究所的工作在此领域领世界之先2012年第54届美国血液学年会上来自中国巴西等国家的学者都报道了其非体外去除T细胞的单倍体相合移植结果,论文数量明显超过体外去除T细胞的单倍体移植方式,预示着非去除T 细胞的移植模式可能在今后成为haplo HSCT的主流模式北京大学血液病研究所最近报告了756例急性白血病患者非体外去T细胞haplo HSCT的长期随访结果,以国际上单中心最大宗连续病例再次确认了这一移植模式的安全性与疗效[13]这一体系同样成功地用于治疗CML及MDS 此外,在2012年报道的haplo HSCT与同胞全合移植治疗高危急性白血病的比较研究中发现,haplo HSCT组具有低复发率两组2年累计复发率分别为26％和49％(P=0.008),3年DFS率分别为42％和15％(P=0.029)[14]这种结果可能得益于haplo HSCT后较强的移植物抗白血病(GVL)效应,单倍体移植除了在上述恶性血液病的治疗中展示的稳定疗效及安全性之外,还被创新性地用于治疗再生障碍性贫血(AA)[15]其世界首创的预处理方案包含:马利兰(Bu)3.2mg/(kg·d),移植前第7天(-7d)~-6d;环磷酰胺(Cy)50mg/(kg·d),-5~-2d;兔抗人胸腺细胞球蛋白(ATG)2.5mg/(kg·d),-5~-2d研究中2006年1月至2011年3月19例AA患者全部获得供者植入;血小板的累计植入率为(84.21±10.53)％,100d1年2年TRM分别为(10.5±7.1)％(27.3±10.4)％和(35.4±12.0)％;中位随访746d,OS率为64.5鉴于目前国内外还没有关于haplo HSCT治疗AA的公认移植物来源预处理方案以及移植物抗宿主病(GVHD)预防方案,这一临床结果意义极大,提示对于1个疗程免疫抑制剂治疗失败,且缺乏HLA相合同胞或无关供者的重症AA患者而言,haplo HSCT是一种可以考虑的选择新近的临床研究提供了haplo HSCT后有关感染情况的数据移植后100d巨细胞病毒(CMV)血症的发生率为64％,CMV相关肺炎的发生率为4％2007年1月至2008年12月接受单倍体移植的恶性血液病患者中,移植后40d1年和3年侵袭性真菌感染的累计发生率分别是8.25％13.1％和13.4％[16]人口学参数及一般状况对移植临床结果的影响,最近,北京大学血液病研究所回顾性分析了HSCT共患病指数(HCT CI)对单倍体相合移植预后的影响,发现积分为0~2分组患者的复发率和TRM(11.59％和15.93％)显著低于积分≥3分组(23.23％和34.3％),OS率也显著升高(78.05％比55.45％)另外,还观察了急性白血病移植前危险因素对移植预后的影响[17]上述来自同一中心的资料显示,HCT CI积分以及根据细胞遗传学异常初诊时的白细胞(WBC)计数以及诱导治疗反应制定的危险分层积分系统均能很好的预测单倍体移植的预后,从而有助于筛选预后不良的高危人群,及早采取干预措施以改善这些患者的移植预后总之,北京大学血液病研究所建立的非体外去T细胞的单倍体相合移植体系不仅成功跨越了HLA屏障,解决了移植排斥等问题,使单倍体相合移植成为该中心的移植常规,同时将适应证扩展至AA等非恶性血液病的治疗2.2.2 非体外去T细胞单倍体移植模式在欧美的应用新近,意大利和以色列等报道了一项采用非体外去T细胞单倍体相合移植治疗急性白血病的多中心研究,患者接受单倍体相合粒细胞集落刺激因子(G CSF)动员的骨髓作为移植物,移植后预计3年OS率为45％[18]这项临床结果提示非体外去T细胞单倍体相合移植模式不仅应用于中国人群可成功跨越HLA屏障,也同样适用于高加索人群,说明这一移植模式具有临床应用的普遍意义最近,美国的一项多中心研究比较了体外去T细胞单倍体相合移植(TCD)和非去T移植(TCR)的疗效差异两组患者预处理方案相同,TCR组1年慢性GVHD的发生率及TRM均低于TCD组,实际DFS率和OS率(30％64％对50％21％)更高近年,美国约翰·霍普金斯大学医学院的Luznik等[19-20]采用大剂量Cy选择性去除同种反应性T细胞诱导免疫耐受的方法进行单倍体相合骨髓移植治疗血液病,也取得了较好的疗效这一模式在移植后第3天(+3d)~+4d给与Cy50mg/(kg·d)在报道的66例患者中9例发生移植排斥,接受1次或2次Cy[每次50mg/(kg·d)]进行GVHD预防患者的1年广泛性慢性GVHD的累计发生率为分别为25％和5％,提示回输移植物后两剂Cy预防能显著降低慢性GVHD发生率中位随访245d,1年和2年的实际存活率为46％和36％该中心后续研究发现移植后Cy应用可能可以消除供受者之间HLA不合对GVHD和DFS的不利影响2.3 单倍体相合移植和其他移植方式的临床结果比较作为HLA相合同胞供者无关供者及脐血移植外的一种在世界范围内开展的新的移植方式,单倍体相合移植与其他移植方式之间的疗效优劣近年来备受关注2006年北京大学血液病研究所发表在Blood上的论文在allo HSCT历史上首次展示了单倍体相合移植与HLA相合同胞供者移植可以取得相当的长期无白血病存活(LFS)和OS率[21]随后,该课题组又在《临床癌症研究》杂志上发表论文,证实了单倍体相合移植可以取得与HLA相合无关供者移植相当的疗效[22]这些结果陆续被国内外学者的研究所证实,从而确立了单倍体相合移植在allo HSCT领域的地位Chen等[23]比较了46例接受HSCT 患者和52例接受ATG患者的临床结果,进一步证实我国单倍体移植与同胞HLA相合移植可以取得相当的疗效最近,乔治亚州立大学的研究人员同样证实了这一结论Liu等[24]以单倍体同胞全合和无关供者移植治疗91例慢性期CML的疗效,同胞全合移植组的OS率和LFS率高于另两类供者移植组,可能与单倍体组样本小(只有13例)及回顾性分析有关美国血液和骨髓移植学会(ASBMT)的一项多中心研究比较了单倍体移植与双份脐血移植的疗效这一研究的重要意义在于利用多中心研究证实了单中心研究的结果,即同样采用RIC方案的前提下,单倍体无关脐血和无关供者移植可以取得相近的疗效,尽管是回顾性研究,但为今后供者的选择提供了借鉴[25]西班牙学者回顾性分析了67例接受allo HSCT的急性白血病患者,其中38例接受无关供者脐血移植(UCBT)29例接受单倍体相合移植,同样发现单倍体移植可以获得与脐血移植相当的疗效2.4 小结及展望迄今为止,还没有随机对照研究比较单倍体相合移植和无关供者移植的临床疗效然而,国内外单中心和(或)多中心的回顾性比较表明,两者移植疗效基本相当,因此,对于没有HLA相合同胞供者又需要在限定时间内进行移植的患者而言,亲缘单倍体移植是可行如何在移植前从众多候选亲属中选择出最佳供者,对取得良好疗效具有重要意义近年来,关于供者年龄供受者之间KIR不合母亲来源的HLA抗原不合以及供受者之间HLA 不合位点的数量对移植预后的影响备受关注,可能成为单倍体供者选择的重要依据北京大学血液病研究所启动了G CSF动员的单倍体相合外周血干细胞以及单倍体相合的G CSF预激的骨髓和外周血混合移植的随机对照临床试验(NCT01617473)以明确哪种移植物更具优越性;深入研究移植后白血病复发机制的工作正在进行总之,非去除T细胞单倍体相合移植体系的完善将极大的提高移植疗效,造福广大的恶性血液病患者。
造血干细胞移植
造血干细胞移植Hematopoietic stem cell transplantation马骁孙爱宁陈峰王荧（苏州大学附属第一医院）【适应症及预处理】一、恶性血液病（一）急性白血病1、急性髓细胞白血病（1）适应症（异基因移植）①第一次缓解期患者：ⅰ.标准“3+7”诱导化疗不敏感的患者；ⅱ.细胞遗传学预后良好组患者：存在c-kit突变、巩固化疗期间MRD不降反升的患者；ⅲ.细胞遗传学预后中等组患者；ⅳ.细胞遗传学预后不良组患者；②第二次及以上缓解期患者；③难治性AML患者：标准“3+7”诱导方案2疗程不缓解；含高剂量Ara-C的诱导方案无效；诱导缓解后早期（小于12个月）复发，再诱导无效；④复发状态患者：移植前尽可能行再诱导化疗以力求缓解或减低肿瘤负荷；（2）适应症（自体移植）可用于化疗敏感的预后良好组患者，以及因各种原因无法实施异基因移植的非预后良好组患者。
（3）预处理通常情况下，首选清髓性移植，而年龄＞50岁或有较严重合并症的患者应选择减低剂量预处理（RIC）作为预处理方式。
清髓性预处理各单位结合自身实际情况，以选择TBI/CY 或Bu/CY方案为主。
有条件、有适应症的可以联合使用单抗。
（4）APL的HSCT自身移植适应症：第二次缓解期并能获得基因水平缓解的患者；异体移植适应症：常规治疗不能获得持续基因水平缓解的患者。
（5）老年患者的HSCT鉴于老年AML患者化疗的长期生存率不高，所有年龄小于70岁的老年AML患者都有异基因移植的适应症。
取得完全缓解的患者首选RIC移植以降低治疗相关死亡率。
2、急性淋巴细胞白血病（1）适应症（异基因移植）①具有以下不良预后因素的CRI患者：ⅰ.成年人；ⅱ.初诊高白（B系＞×109/L，T系＞×109/L）；ⅲ.具有不良预后的细胞遗传学变化，如t（9;22）、t（4;11）、t（1;19）、复杂染色体等；ⅳ.有髓外病变；ⅴ.标准诱导治疗5周以上才获缓解；ⅵ.巩固治疗期间MRD持续不降者。
造血干细胞移植后长期严重腹泻1例患者的营养治疗
造血干细胞移植后长期严重腹泻1例患者的营养治疗作者：冷彦圻徐柳莎邵巡天吴芳董长伟来源：《中国现代医生》2022年第22期异基因造血干细胞移植是反复放化疗不缓解或难治性复发的恶性血液肿瘤患者的有效治疗方法。
目前异基因造血干细胞移植后患者的长期生存率不断提高，但移植物抗宿主病（graft versus host diease，GVHD）仍然是主要的合并症和死亡原因之一[1]。
据研究报道GVHD累积发生率为56%，其中胃肠道受累者占23.44%[2]。
肠道GVHD的主要表现为厌食、消瘦、恶心、呕吐、水样腹泻、腹痛、便血和肠梗阻等，是移植后早期患者发生营养不良的独立危险因素[3]。
营养不良与肠道GVHD的发生及病情进展相关，最终患者可因重度营养不良而死亡[4-6]。
河北燕达陆道培医院2021年12月6日收治1例长期严重腹泻的GVHD患者，现对其营养治疗过程进行分析，总结临床营养治疗经验，并复习国内、外相关文献，旨在提高医护人员对肠道GVHD患者营养治疗的认识，并为肠道GVHD患者的营养治疗提供參考。
1病例资料患者，男，32岁，身高178cm，体重45kg，体质量指数14.2kg/m2，2021年12月6日因“确诊T淋巴母细胞淋巴瘤4年3个月，异基因造血干细胞移植后2年3个月，CD7嵌合抗原受体T细胞免疫疗法治疗后1年，持续严重腹泻8个月余，伴腹胀1个月余”入院治疗，入院诊断：①T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤；②肺部感染；③慢性GVHD（肠道）。
查体：体温36.5℃，心率80次/min，呼吸20次/min，血压110/70mmHg，神志清，双肺呼吸音清，未闻及干湿啰音，律齐。
实验室检查：白细胞计数1.16×109/L，血红蛋白63.40g/L，中性粒细胞绝对值0.58×109/L，总蛋白46.8g/L，白蛋白31.2g/L，前白蛋白189mg/L，丙氨酸氨基转移酶139U/L，天门冬氨酸氨基转移酶68U/L，肌酐31μmol/L。
异基因造血干细胞移植的申请流程
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异基因造血干细胞移植流程
异基因造血干细胞移植流程嘿，朋友们！今天咱就来好好聊聊异基因造血干细胞移植这个事儿。
你说这异基因造血干细胞移植啊，就好像是给身体来一次大翻新。
就好比你家房子住久了，到处都破破烂烂的，这时候来了个装修队，把旧的都拆了，重新给你打造一个崭新舒适的家。
首先呢，得找到合适的造血干细胞供者。
这可不容易啊，就跟找对象似的，得看缘分。
得找那个和咱身体匹配度高的，不然到时候可容易出乱子。
这要是找错了供者，那不就跟穿错鞋一样，难受得很呐！然后呢，就是移植前的准备工作啦。
病人得先接受各种治疗，把身体里那些捣乱的坏细胞清理清理，给新进来的造血干细胞腾地方。
这就像是给家里做大扫除，把那些没用的垃圾都清理出去，好迎接新家具的到来。
接下来，就是关键的移植过程啦！就好像是把新的种子撒到土地里，希望它能茁壮成长。
这时候可不能出岔子，医生们都得小心翼翼的，就跟呵护宝贝似的。
移植完了可别以为就万事大吉了哦！这后面还有好多事儿呢。
身体得慢慢适应这些新的造血干细胞，就跟新成员加入一个团队一样，得有个磨合的过程。
这期间可能会有各种不舒服，就像刚到一个新环境会有点不适应一样。
但别担心，医生们会时刻关注着，随时准备处理问题。
哎呀，你想想，这身体经历了这么一场大变革，能不发生点变化吗？但只要咱们积极配合医生，好好养着，那肯定能慢慢恢复健康的呀！这就跟种庄稼似的，你得精心照料，它才能茁壮成长，最后给你满满的收获呀！说真的，异基因造血干细胞移植虽然过程有点复杂，有点艰难，但它也是给很多人带来了新的希望啊！很多得了重病的人，就是靠着这个重新获得了健康。
所以啊，咱们可不能小瞧了它。
总之呢，异基因造血干细胞移植是个很重要的治疗手段，它就像黑暗中的一盏明灯，给那些在病痛中挣扎的人照亮了前行的路。
咱要对它有信心，也要对医生们有信心，相信他们能让我们的身体重新焕发生机！原创不易，请尊重原创，谢谢!。
异基因外周血造血干细胞移植的护理
异基因外周血造血干细胞移植的护理目的探讨异基因外周血造血干细胞移植的护理要点。
方法根据患者的多种状况进行一系列的环境准备、心理护理、自我护理、治疗指导等护理措施。
结果66例患者均移植成功，其中21例出现急性移植物抗宿主病，4例出现出血性膀胱炎，2例出现肝静脉闭塞病，但经过精心地护理和正确地治疗全部治愈。
结论做好移植各阶段的护理，可以减少移植相关并发症的发生，利于移植过程的顺利进行。
异基因外周血造血干细胞移植（allo-PBSCT）是指造血干细胞源于非同卵孪生兄弟姐妹之间或非血缘关系的供者的外周血的移植方法［1］。
它不仅是治愈血液系统疾病的可行手段，也是治愈实体恶性肿瘤及自身免疫性疾病的可行途径，已取得很好的临床效果。
现将笔者所在科2003~2007年66例异基因外周血造血干细胞移植的护理体会总结报告如下。
1 资料与方法1.1 一般资料本组66例患者，男38例，女28例，血缘外周血造血干细胞移植55例，非血缘外周血造血干细胞移植11例。
年龄15~48岁，中位年龄31岁。
其中急性淋巴细胞白血病21例，急性非淋巴细胞白血病35例，慢性粒细胞性白血病10例。
1.2 治疗方案预处理方案采用以白消安、环磷酰胺（BUCY）为基础方案。
根据不同病种添加阿糖胞苷、卡氮芥（BCNU）等药物，化疗时间为5~7 d，化疗结束后患者休息1~ 2 d后，回输外周造血干细胞，使其增殖分化，重建造血功能。
2 护理2.1 移植前护理2.1.1 层流室准备层流室的空气净化是通过初效、中效、高效过滤网进行精密过滤，以消除空气中的尘粒及细菌。
病区内的所有物品包括天花板、墙面、地面均需用清水擦拭干净后再用1/500的84消毒液擦拭两遍，最后用臭氧消毒8h，做空气培养，细菌菌落总数应≤10 cfu/cm2方为合格，可以收治患者。
2.1.2 患者准备患者入仓前7 d给予口服抗生素，如肠虫清、磺胺。
静脉滴注抗病毒药物。
入仓前应先剃头、备皮、修剪指（趾）甲并进行清洁浴两次，入仓前1 d口服20%甘露醇125 ml导泻，用1∶2000洗必泰水药浴或碘伏药浴，注意皮肤皱褶处如腋下、脐部一定要洗净，药浴后更换无菌衣裤及床单，进仓当天再次药浴后戴口罩、帽子、更换无菌衣裤进入层流室。
造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血进展
造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血进展异基因造血干细胞移植用于治疗重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia），其患者的预后及生活质量明显提高。
总体生存率提高获益于移植供者的选择、预处理方案的改进、支持技术的提高，尤其现今造血干细胞来源多样性、预处理方案的改进等。
标签：异基因造血干细胞移植；再生障碍性贫血；疗效重型再生障碍性贫血（SAA）为获得性骨髓造血功能衰竭性疾病。
近年来随端粒酶逆转录修复基因异常、细胞克隆性演变、T调节亚群细胞的变化及细胞染色体的异常不断完善再生障碍性贫血的发病机制。
造血干细胞移植技术的进展使总体生存率由60年代20%～30%提高到现今的80%～90%。
免疫抑制治疗对于多组年龄患者治疗的适用性及优越性在多个临床研究中得到肯定，但疗效等待时间长、疾病复发、淋巴增殖性疾病的发生等并发症限制其在临床中运用。
异基因造血干细胞移植技术快速重建造血功能，患者的预后及生活质量明显提高。
随着HLA高分辨率配型的运用于供者的选择、抗感染、支持技术的提高及预处理方案的不断改善，越来越多的SAA患者获益于异基因造血干细胞移植。
本文就异基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的进展综述如下。
1 亲缘全相合造血干细胞移植1.1 移植效果Dawid Szpecht等回顾分析了1991-2009年间接受移植的48例SAA患者，45例患者移植成功，死亡率为8%，5年无病生存率为87%，5年总体生存率为91%[1]。
欧洲血液骨髓移植组关于1951例患者的研究结果表明，儿童10年生存率达91%[2]。
国际骨髓移植登记中心的数据表明，1388例儿童患者3年总体生存率为（86±2）%。
Ghavamzadeh等对于167例SAA患者随访中位时间40个月发现，其无病生存率为74%，总体生存率为82%。
因其移植等待时间短，避免大量输血，移植排斥发生率低，70-90年代大量的MSD-HSCT确立该移植方式治疗AA患者的地位。
国家限制类技术临床应用管理规范(2022 年版)
附件2国家限制类技术临床应用管理规范（2022年版）G01异基因造血干细胞移植技术临床应用管理规范（2022年版）为规范异基因造血干细胞移植技术的临床应用，保证医疗质量和医疗安全，制定本规范。
本规范是医疗机构及其医务人员开展异基因造血干细胞移植技术的最低要求。
本规范适用于应用异基因造血干细胞移植技术治疗血液系统疾病，其造血干细胞来源包括血缘（HLA全相合或者单倍型相合）和非血缘供者的骨髓、外周血或脐带血。
一、医疗机构基本要求（一）医疗机构开展异基因造血干细胞移植治疗技术应当与其功能、任务和技术能力相适应，有合法的造血干细胞来源。
（二）有卫生健康行政部门核准登记的血液内科或儿科及相关专业诊疗科目。
（三）开展异基因造血干细胞移植技术的科室应当具备以下条件：1.有百级层流病房床位4张以上，配备患者呼叫系统、心电监护仪、外周血干细胞采集机。
2.成人血液内科开展儿童异基因造血干细胞移植技术的，还应当至少有1名具有副主任医师及以上专业技术职务任职资格的本医疗机构儿科医师。
（四）其他相关科室。
1.开展异基因造血干细胞移植技术的医疗机构，应当具有质量控制和质量评价措施的实验室或固定协作关系的实验室，能够进行造血干细胞活性检测、有核细胞计数、CD34＋细胞计数和HLA组织配型，具备免疫抑制剂（环孢菌素A和他克莫司）的血药浓度监测能力。
异基因造血干细胞移植技术所需的相关检验项目，需参加室间质量评价并合格后方可开展。
2.有病原微生物检测、血液病理学检测（形态、流式、遗传、分子）实验室，或与具备上述条件和能力并具有相关部门认可资质的实验室有固定协作关系。
3.全身放射治疗（TBI）做预处理时，有放射治疗科或有固定协作关系的放射治疗科，能够实施分次或者单次全身放射治疗，能够实施放射剂量测量。
二、人员基本要求（一）开展异基因造血干细胞移植技术的医师。
1.取得《医师执业证书》，执业范围为内科或儿科专业的本医疗机构在职医师。
2.有10年以上血液内科或儿科领域临床诊疗工作经验、有参加异基因造血干细胞移植技术培训经历，有异基因造血干细胞移植合并症的诊断和处理能力。
异基因造血干细胞移植患者血液管理制度
异基因造血干细胞移植患者血液管理制度1.目的明确异基因造血干细胞移植患者在移植前、移植后的血液管理技术要求，保障移植患者安全、有效用血，最大限度地避免输血相关并发症发生。
2.范围本文件的执行部门/科室主要为血液科、输血科；执行人员主要包括临床医师、输血科工作人员。
适用于异基因造血干细胞移植患者移植前、移植后的血液管理工作。
3.术语、缩略语和定义异基因造血干细胞移植（allogeneichematopoieticstemcelltransplantation，allo-HSCT）：通过将正常的造血干细胞植入患者体内以实现造血重建和免疫重建，是治疗恶性血液病、难治性血液病的手段。
主侧交叉配血（majorcrossmatch）：检测献血者的红细胞与受血者的血清或血浆是否发生免疫性凝集或/和溶血反应的试验。
次侧交叉配血（minorcrossmatch）：检测献血者的血清或血浆与受血者的红细胞是否发生免疫性凝集或/和溶血反应的试验。
4.目标异基因造血干细胞移植患者安全、有效用血。
5.职责、权限和相互关系（1）临床医师负责按要求对allo-HSCT患者进行移植前、移植后免疫学指标监测，根据监测结果制订合理、有效的输血方案。
（2）输血科工作人员负责按要求完成allo-HSCT患者进行移植前、移植后的免疫学指标检测，建立患者血型血清学档案，为临床医师制定allo-HSCT患者输血方案提供咨询、建议。
6.工作程序6.1可能进行移植的患者前期应尽可能实施精准输血，避免产生意外抗体，减小后期配血难度。
6.2移植开始时，临床医师须在输血申请单上“是否移植”处，选择“是”，便于输血科协助临床选择血型正确的血液品种，并进行血型转换的监测。
6.3allo-HSCT患者应建立allo-HSCT血型血清学记录，包括移植前供、受体免疫学指标检测，移植后输血记录及相关检测记录，移植后免疫血液学监测记录。
（1）移植前临床医师应向输血科提交allo-HSCT供、受体免疫学检测申请单，检测指标主要包括：①供、受体ABO及RhD血型鉴定；②供、受体血浆/血清抗体筛查，阳性者应进一步做抗体鉴定和效价测定；③供、受体主、次侧交叉配血（非必须）。
如何选择异基因造血干细胞移植供者
如何选择异基因造血干细胞移植供者？异基因造血干细胞移植供者血液病评论（0人参与）来源：中华血液学杂志，2016，37（08）：643-649作者：北京大学人民医院、北京大学血液病研究所常英军异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）仍是恶性血液病有效乃至唯一的治愈手段。
然而，供者来源缺乏限制了allo-HSCT的广泛临床应用。
近10年来，北京大学基于G- CSF和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）诱导免疫耐受建立了体外去除T细胞的单倍型相合骨髓和外周血混合移植体系（被称为"北京方案"）；该方案治疗中、高危急性髓系白血病（AML）和成人急性淋巴细胞白血病（ALL）的疗效均显著优于单纯化疗[1]。
除"北京方案"外，其他两种主流单倍型相合移植模式为体外去除T细胞的单倍型相合移植（Haplo-HSCT）和移植后应用环磷酰胺诱导免疫耐受的移植模式（被称为"巴尔的摩方案"）。
随着单倍型相合移植在国内外的蓬勃发展，我们迎来了"人人都有移植供者的新时代"。
那么对于准备接受allo-HSCT的患者而言，如何选择合适的供者？同胞相合供者、无关供者、脐血、还是单倍型相合供者？此外，对于选择单倍型相合供者的患者而言，父母、子女、半相合的同胞以及旁系亲属都是潜在的候选供者，这些供者中谁最佳呢？本文作者从典型病例入手，结合临床实践及国内外相关领域的研究进展，详细阐述如何选择allo-HSCT供者。
一、临床病例例1，男，48岁，体重75 kg，诊断：骨髓增生异常综合征难治性贫血伴原始细胞增多-2，国际预后积分系统（IPSS）2.0，无移植禁忌证。
供者情况：无HLA相合同胞供者。
查询到HLA相合无关供者1例（8/10相合），男，47岁。
HLA 6/6相合脐血1份，有核细胞数为1.60×107/kg。
同胞供者1：弟弟，42岁，与患者HLA单倍型相合（3/6）；供者2：姐姐，50岁，与患者HLA单倍型相合（5/6）。
中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅱ)——移植后白血病复发(完整版)
中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(H)——移植后白血病复发(完整版)白血病复发是异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)失败的主要原因之一。
国际骨髓移植登记组(CIBMTR)的资料显示，复发在非血缘和同胞相合移植后的死因中分别占33％和47%[1]。
北京大学血液病研究所的资料显示，单倍型和同胞相合移植后的复发相关死亡率在总体人群中分别为15.6％和16.7%[2]，在死因中分别占32％和42%。
移植后一旦复发预后很差，目前治疗选择仍然有限；各移植中心在处理移植后复发方面各自进行了探索。
本共识综合各移植中心的经验和临床研究，并参考国外文献，进行归纳总结，旨在对移植后白血病复发的诊断和处理原则进行推荐。
一、定义和分类根据复发时肿瘤负荷分为血液学复发、细胞遗传学和(或)分子生物学复发；根据肿瘤细胞来源可分为供者型复发和受者型复发；从复发部位上可分为髓内复发、髓外复发和髓内伴髓外复发。
指移植后完全缓解的患者外周血中又出现白血病细胞或骨髓中原始细胞＞5%或出现新的病态造血或髓外白血病细胞浸润。
2•细胞遗传学复发：指移植后已达细胞遗传学完全缓解的患者又出现原有细胞遗传学异常，或性别染色体由完全供者型出现受者一定比例的嵌合(比例界值尚无统一标准，且不等同于白血病细胞的增加)，尚未达到血液学复发的标准。
3•分子生物学复发：是近年硏究的热点指应用流式细胞术(FCM)和(或)聚合酶链反应(PCR)等分子生物学方法检测到特异或非特异分子生物学标志异常或超过一定界值、尚未达到血液学复发的标准。
参见以下微小残留病(MRD)判定标准。
二MRD检测(一)常用MRD检测方法1•染色体：G显带、R显带和(或)荧光原位杂交(FISH)分析证明有白血病细胞或肿瘤细胞特异的染色体易位和融合基因存在是检测MRD的标志技术。
FISH检测MRD的敏感度为10-2〜10-3，佥测结果阳性即表明患者体内有残留白血病细胞。
2・FCM:FCM检测的MRD为白血病相关免疫表型(LAIP)感度达10-4左右。
异基因外周血干细胞移植治疗白血病相关并发症的护理
异基因外周血干细胞移植治疗白血病相关并发症的护理发布时间：2022-10-31T09:11:28.556Z 来源：《中国医学人文》2022年17期作者：马志香[导读] 目的探讨异基因外周血干细胞移植治疗白血病相关并发症的护理方法马志香勤联保障部队第920医院云南昆明 650118 【摘要】目的探讨异基因外周血干细胞移植治疗白血病相关并发症的护理方法。
方法选取某院收治的11例异基因外周血干细胞移植治疗白血病患者作为研究对象，了解11例患者移植过程中并发症发生情况，并针对发症发生情况给予相应的护理措施。
结果护理前，感染患者10 例（90.90）、消化道反应患者10例（90.90）、移植物抗宿主病患者8例（72.72）、肝静脉闭塞综合征患者4例（36.36）、出血性膀胱炎患者2例（18.18）。
护理后，感染患者2例（18.18）、消化道反应患者2例（18.18）、移植物抗宿主病患者1例（9.0）、肝静脉闭塞综合征患者0例（0.00）、出血性膀胱炎患者0例（0.00）。
结论异基因造血干细胞移植出现并发症多，护理工作量大，经有效护理及治疗，并发症可治愈，移植后患者生存质量明显提高。
【关键词】异基因外周血干细胞移植；白血病；并发症；护理近年来，通过异基因外周血干细胞移植治疗的白血病患者不断增多，但是在移植过程中，白血病患者有很高的并发症发生率，严重影响移植治疗的效果，增加护理工作的难度。
本研究探讨分析了实施异基因外周血干细胞移植治疗的白血病患者的并发症护理效果，现报告如下。
1 资料与方法1.1临床资料选取某院2021年1月～2022年3月收治的异基因外周血干细胞移植的白血病11例患者作为研究对象。
其中，男性患者7例女性患者4例，年龄7岁～52 岁，平均年龄(28.33±4.42)岁。
所有患者中，慢性粒细胞白血病患者4例，急性白血病患者7例（急性淋巴白细胞白血病患者4例，急性髓细胞白血病患者2例，急性混合细胞白血病患者1例）。
2020版：中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅲ)(全文)
2020版：中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅲ)(全文)异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是一种有效治疗多种血液系统疾病的方法。
在我国，单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）的成功使得移植病例数量快速增长。
据中国造血干细胞移植登记组报告，2019年我国共实施了近万例allo-HSCT，其中haplo-HSCT占60%。
虽然allo-HSCT的疗效不断改善，但移植物抗宿主病（GVHD）仍然是主要的合并症和死亡原因。
目前，急性GVHD的国际指南中的证据多来自HLA相合同胞供者（简称同胞相合）移植和非血缘供者移植，各种指南的推荐存在差异，推荐的疗效评判标准和严重程度分度标准也不尽相同。
与国外allo-HSCT以HLA相合移植和非血缘供者移植为主的模式明显不同，我国haplo-HSCT占第一位。
因此，有必要制定中国的专家共识，以便为各移植单位提供指导性意见，并为移植中心之间的交流和合作奠定良好基础。
急性GVHD是由异基因供者细胞与受者组织发生反应导致的临床综合征。
XXX（NIH）的定义将急性GVHD分为经典急性GVHD和晚发急性GVHD。
经典急性GVHD一般指发生在移植后100天以内，且主要表现为皮肤、胃肠道和肝脏三个器官的炎性反应。
晚发急性GVHD指具备经典急性GVHD 的临床表现，但发生于100天后。
晚发急性GVHD包括以下几种情况：100天后新发生的急性GVHD、已获控制的经典急性GVHD在100天后再激活、经典急性GVHD延续至100天后。
当急性GVHD表现和慢性GVHD同时存在时，诊断为重叠慢性GVHD。
供者淋巴细胞输注（DLI）后急性GVHD诊断以DLI时间为计时起点，其他与移植后急性GVHD诊断标准相同。
尽管allo-HSCT的疗效不断改善，但移植物抗宿主病（GVHD）仍然是主要的合并症和死亡原因。
据中国造血干细胞移植登记组报告，2019年我国共实施了近万例allo-HSCT，其中haplo-HSCT占60%。
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方法
• 所有的病例均诊断为成人型CML，均 有Ph染色体，BCR/ABL融合基因移植 前均为阳性
方
法
• 预处理方案 ：白消安加环磷酰胺方案 (BUCY)
• 移植方式：HLA配型相合的同胞4例 HLA配型不合的亲缘移植14例（3/6相 合7例，4/6相合7例）
无血缘关系外周血干细胞移植3例
方
法
• 移植物抗宿主病(GVHD)预防均采用环 孢菌素加短程甲氨蝶呤(MTX)加骁悉 预防方案。 平均随访时间为50.14个月
回顾性分析了北京市道培医院 2001年1月至2009年12月儿童慢性粒 细白血病患者接受异基因造血干细 胞移植(alloHSCT)的疗效以及相关因 素。
方法
21例患者中男14例，女7例 中位年龄13岁(3~16岁)
方法
慢性期（CP）13例：第一次慢性期11 例，第二次慢性期2例 加速期（AP）1例 急变期（BP）7例，其中包括1例移植 后复发的二次移植
结
果
全部21例病人alloHSCT后仅仅死亡3 例，3例均为急变期行单倍型移植，其 余病例全部存活
结
果
结果
• 慢性期患儿13例，目前全部存活 • 加速期患儿1例，目前存活4年11
个月
不同疾病阶段
结果
• 急变期患儿6例，死亡3例，其中1例因 为复发死于移植后早期，1例因为复发 死于移植后1年，另外1例死于早期 GVHD
异基因造血干细胞移植 治疗儿童慢性粒细胞白血病
北京市道培医院
孙媛
背景
儿童CML发病率低：3-5%。对于儿童 CML这一特殊群体的治疗选择，国内 外仍主张有合适供者首选异基因造血 干细胞移植。
背景
儿童这一特殊群体受益于絡氨酸酶抑 制剂远远小于成人 我国特殊国情 造血干细胞移植治疗儿童CML疗效
目的
不同疾病阶段
结果
• 21例病例中，HLA配型全相合4例,无 血缘关系外周血干细胞移植3例全部存 活。
• HLA配型不合的亲缘移植14例，死亡3 例，均为急变期患儿。
结果
• 长生存（五年以上）患儿9例，目前有 2例仍有慢性移植物抗宿主病，其中1 例伴有关节挛缩，影响生活质量 。
结论
• alloHSCT可以有效治疗小儿慢性粒细 胞白血病。虽然急变期患儿仅有50% 存活，但和其它治疗手段相比，疗效 仍然值得肯定。
结论
移植方式对于疗效无明显影响，目前 我国多为独生子女家庭，因此可选用 非血缘或单倍体移植，用合适移植预 处理方案可以有效治疗以及治愈小儿 慢性粒细胞白血病。