异基因造血干细胞移植治疗ppt课件
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造血干细胞移植的并发症_PPT课件
年龄＞15岁。
ห้องสมุดไป่ตู้
allo高于auto
女高于男
BU ，万古霉素 ，二性B， 无环鸟苷。
12
预处理后～植活前（二）
出血性膀胱炎－预处理毒性、病毒感染
临床表现：尿急、尿痛 实验室检查：尿常规检查可有镜下或肉眼血尿 治疗： 1、多饮水，勤排尿 2、抗感染治疗 3、膀胱灌洗，减少出血 4、全身用止血药物。
肝脏aGVHD
常为淤胆改变，可表现为黄疸 需与移植过程中可能发生肝脏病变及黄疸鉴别
包括病毒性肝炎、药物肝损伤、肝脏细菌及真菌 感染，VOD等
26
aGVHD其他表现
aGVHD时免疫反应的全身表现 发热 体重下降 贫血、血小板减少、白细胞降低
27
慢性GVHD
发生根本原因仍是供受者间的组织相容性抗原的 不同
①肝进行性肿大，触痛（右上腹） ②体重进行性增加（水钠潴留）短期内增加5%以上。 ③黄疸 诊断：①B超 肝静脉狭窄 ②肝活检 预后：30－50％患者死亡
11
预处理后～植活前（二）
高危因素：
预防：
肝炎病史 第二次移植 AL复发或未获CR者
低分子肝素 优思弗 250mg tid 前列腺素E1
及免疫抑制剂减量后发生的真菌和分枝菌感染。 病毒感染常见以单纯疱疹病毒（HSV）、巨细胞病毒
（CMV）、带状疱疹病毒（VZV）、肝炎病毒（HBV、 HCV）、EB病毒、呼吸道合胞病毒、乳多空病毒等。 真菌感染以念珠菌、曲霉菌、隐球菌、毛霉菌、放线菌等。 寄生虫以卡氏肺囊虫、弓浆虫等。
38
感染并发症
42
感染并发症
预防性应用更昔洛韦或无环鸟苷 （1）更昔洛韦 （2）无环鸟苷 真菌预防： 伊曲康唑，氟康唑 ,米卡芬净
《造血干细胞移植术》课件
精神疾病或意识障碍
02
患者存在精神疾病或意识障碍，无法配合治疗。
其他
03
如年老体弱、恶病质等。
特殊情况下的考虑因素
年龄
年龄不是绝对禁忌，但 需考虑患者的身体状况
和承受能力。
合并症
患者存在其他慢性疾病 ，需综合考虑治疗的利
弊。
供体选择
在选择供体时，需考虑 供体的健康状况、免疫
学特征等。
预处理方案
根据患者的具体情况， 选择合适的预处理方案 ，以降低排斥反应和感
内分泌异常
如甲状腺功能减退、肾上腺功 能减退等。
生育问题
由于生殖系统受到损伤，患者 可能面临生育困难或不孕不育
的风险。
风险与并发症的管理与预防
预防感染
严格遵守消毒隔离制度，定期进行微生物监 测，及时发现并处理感染源。
出血性膀胱炎的预防和处理
多饮水、碱化尿液，必要时使用药物进行预 防和治疗。
早期识别和干预GVHD
THANKS
感谢观看
相容。
预处理
对受体进行化疗或放疗，以清 除其自身的造血干细胞。
造血干细胞输注
将供体的造血干细胞输注给受 体。
植入与监测
观察造血干细胞的植入情况， 确保新细胞在体内正常生长和
分化。
造血干细胞移植术的成功因素
供体与受体的匹配程度
并发症的预防与处理
供体与受体之间的基因匹配程度越高 ，移植成功率越高。
及时预防和处理感染、移植物抗宿主 病等并发症，能够提高移植成功率。
免疫治疗与干细胞移植的结合
免疫治疗在癌症治疗中的成功应用为造血干细胞移植术提供 了新的思路，未来可能通过免疫治疗与干细胞移植的结合来 提高治疗效果。
造血干细胞移植PPT幻灯片
高剂量化疗杀伤肿瘤细胞 移植物抗肿瘤作用（GVT）
5
造血干细胞来源
骨髓 外周血 脐血
6
干细胞的特性 自我维持 多向分化
7
8
造血干细胞（HST）标识
人
鼠
CD34+
Ly6A(Sca-1)+
Thy-1+
Thy-1
C-Kit +
C-Kit
Lineage
Lineage
HLA-DR
Sca-2 +
2
造血干细胞移植
（hematopoietic stem cell transplantation; HSCT）
三十多年来，随着实验和临床血液学及其相 关学科的迅速发展，使HSCT的技术逐渐成熟并 得到广泛的应用，已成为治愈某些恶性血液病、 遗传性及免疫性疾病的可靠方法。
3
发 展 历史
1939年
有记载的首例骨髓移植但植入失败
18
植活证据
从BMT日起，中性粒细胞（N）多在4周内回升至＞ 0.5×109/L，而血小板（PLT）回升至≥ 50×109/L的时间多长于4周。
应用G-CSF5μg/(kg.d) ，可缩短N ＞0.5×109/L 的时间5-8天。
19
预处理
根据预处理强度，又分为传统的清髓性和非清髓 性预处理。后者称为非清髓性造血干细胞移植 （nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation ,NST）或小移植（minitransplantation）。
造血干细胞移植
苏州大学附属第一医院 江苏省血液研究所
吴德沛
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造血干细胞移植
（hematopoietic stem cell transplantation; HSCT）
5
造血干细胞来源
骨髓 外周血 脐血
6
干细胞的特性 自我维持 多向分化
7
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造血干细胞（HST）标识
人
鼠
CD34+
Ly6A(Sca-1)+
Thy-1+
Thy-1
C-Kit +
C-Kit
Lineage
Lineage
HLA-DR
Sca-2 +
2
造血干细胞移植
（hematopoietic stem cell transplantation; HSCT）
三十多年来，随着实验和临床血液学及其相 关学科的迅速发展，使HSCT的技术逐渐成熟并 得到广泛的应用，已成为治愈某些恶性血液病、 遗传性及免疫性疾病的可靠方法。
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发 展 历史
1939年
有记载的首例骨髓移植但植入失败
18
植活证据
从BMT日起，中性粒细胞（N）多在4周内回升至＞ 0.5×109/L，而血小板（PLT）回升至≥ 50×109/L的时间多长于4周。
应用G-CSF5μg/(kg.d) ，可缩短N ＞0.5×109/L 的时间5-8天。
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预处理
根据预处理强度，又分为传统的清髓性和非清髓 性预处理。后者称为非清髓性造血干细胞移植 （nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation ,NST）或小移植（minitransplantation）。
造血干细胞移植
苏州大学附属第一医院 江苏省血液研究所
吴德沛
1
造血干细胞移植
（hematopoietic stem cell transplantation; HSCT）
造血干细胞移植 ppt课件
–骨髓采集的手术担心；外周血采集的疾病 担心 –解释和疏导
• BMT的意义 • BMT每个入无菌层流室的护理
–无菌层流室的准备：
• 100级空气层流洁净室 • 严格的清洁、消毒和灭菌 • 空气细菌学检测达标
ppt课件
12
护理
• 病人入无菌层流室的护理
–病人的准备
–轻度GVHD：无病生存率 –重度GVHD：无病生存率
• 病人年龄及一般情况
–年龄欲小，疗效愈好
• 预处理方案
ppt课件
6
方法
• 供体的选择
–人白细胞抗原（HLA）配型相和程度 –血缘关系：同基因、异基因 –非血缘关系：HLA相和个数；年轻、男性、 ABO血型相和、CMV阴性
• 供者的准备：
–采集量、采集方法留观 or 住院
• 心理准备
–评估 –帮助提前熟悉环境 –提供相应指导
• 身体准备
–相关检查：组织配型、ABO血型、脏器功能、巨细胞病毒等 –清除潜在感染灶：皮肤粘膜、口腔、五官、肺部等 –肠道和皮肤准备：入室前3天－口服肠道抗生素；入室前1天 －修建指（趾）头、毛发、肚脐；入室当天洗必泰沐浴，穿 无菌衣裤，皮肤细菌培养 –灭菌饮食
造血干细胞移植 (HSCT)
ppt课件
1
教学目标
• 掌握
– – 造血干细胞移植的义 造血干细胞移植后的并发症预防和应对 造血干细胞移植的分类 造血干细胞移植的准备，无菌层流室的护理，输 注的护理 造血干细胞移植的适应症 造血干细胞移植的方法 ppt课件
•
熟悉
– –
•
了解
– –
2
定义
• 造血干细胞移植：hematopoietic stem cell transplantation, HSCT • 通过对受体进行预处理（照射、化疗、 免疫抑制剂），将正常供体或自体造血 干细胞经血管输注给受体，使之重建正 常的造血和免疫功能
• BMT的意义 • BMT每个入无菌层流室的护理
–无菌层流室的准备：
• 100级空气层流洁净室 • 严格的清洁、消毒和灭菌 • 空气细菌学检测达标
ppt课件
12
护理
• 病人入无菌层流室的护理
–病人的准备
–轻度GVHD：无病生存率 –重度GVHD：无病生存率
• 病人年龄及一般情况
–年龄欲小，疗效愈好
• 预处理方案
ppt课件
6
方法
• 供体的选择
–人白细胞抗原（HLA）配型相和程度 –血缘关系：同基因、异基因 –非血缘关系：HLA相和个数；年轻、男性、 ABO血型相和、CMV阴性
• 供者的准备：
–采集量、采集方法留观 or 住院
• 心理准备
–评估 –帮助提前熟悉环境 –提供相应指导
• 身体准备
–相关检查：组织配型、ABO血型、脏器功能、巨细胞病毒等 –清除潜在感染灶：皮肤粘膜、口腔、五官、肺部等 –肠道和皮肤准备：入室前3天－口服肠道抗生素；入室前1天 －修建指（趾）头、毛发、肚脐；入室当天洗必泰沐浴，穿 无菌衣裤，皮肤细菌培养 –灭菌饮食
造血干细胞移植 (HSCT)
ppt课件
1
教学目标
• 掌握
– – 造血干细胞移植的义 造血干细胞移植后的并发症预防和应对 造血干细胞移植的分类 造血干细胞移植的准备，无菌层流室的护理，输 注的护理 造血干细胞移植的适应症 造血干细胞移植的方法 ppt课件
•
熟悉
– –
•
了解
– –
2
定义
• 造血干细胞移植：hematopoietic stem cell transplantation, HSCT • 通过对受体进行预处理（照射、化疗、 免疫抑制剂），将正常供体或自体造血 干细胞经血管输注给受体，使之重建正 常的造血和免疫功能
造血干细胞移植的护理PPT课件
情绪疏导
通过情绪表达、放松训练和正念练习等方法，帮 助患者缓解焦虑、抑郁等负面情绪。
认知重构
引导患者调整对疾病和治疗的认知，树立积极的 生活态度和治疗信心。
家庭参与和社会支持网络构建
家庭沟通与合作
01
指导家庭成员积极参与患者的心理护理，提供情感支持和生活
照顾。
社会资源链接
02
协助患者获取社会支持资源，如加入患者互助组织、寻求专业
输液与用药管理
遵医嘱准确给予输液和药物治疗，并记录 用药情况。
护理记录
详细记录手术过程中的护理操作、患者反 应及特殊情况，以便术后分析和总结。
04
移植后护理管理
隔离防护措施
严格无菌操作
在移植后早期，患者免疫系统极 度脆弱，需采取严格的隔离措施 ，包括无菌病房、无菌护理操作
等，以防止感染。
消毒与清洁
抑郁等负面情绪。
家属参与与支持
鼓励家属参与患者的心理 护理，提供家庭支持，增
强患者的信心。
术前检查与准备
完善术前检查
协助医生完善术前各项检查，如 血常规、尿常规、心电图、胸片 等，确保患者身体状况符合移植
要求。
术前准备
指导患者进行术前准备，如清洁皮 肤、备皮、禁食等，确保手术顺利 进行。
预防并发症
GVHD监测与评估
定期评估患者的GVHD风险，及时发现并处理GVHD迹象 。
GVHD治疗与护理
根据GVHD的严重程度，选择合适的治疗方案，如调整免 疫抑制剂用量、使用抗炎药物等，同时加强皮肤、口腔等 部位的护理。
06
心理护理与康复指导
心理支持技巧
倾听与理解
积极倾听患者的感受和想法，表达理解和同情， 建立信任关系。
通过情绪表达、放松训练和正念练习等方法，帮 助患者缓解焦虑、抑郁等负面情绪。
认知重构
引导患者调整对疾病和治疗的认知，树立积极的 生活态度和治疗信心。
家庭参与和社会支持网络构建
家庭沟通与合作
01
指导家庭成员积极参与患者的心理护理，提供情感支持和生活
照顾。
社会资源链接
02
协助患者获取社会支持资源，如加入患者互助组织、寻求专业
输液与用药管理
遵医嘱准确给予输液和药物治疗，并记录 用药情况。
护理记录
详细记录手术过程中的护理操作、患者反 应及特殊情况，以便术后分析和总结。
04
移植后护理管理
隔离防护措施
严格无菌操作
在移植后早期，患者免疫系统极 度脆弱，需采取严格的隔离措施 ，包括无菌病房、无菌护理操作
等，以防止感染。
消毒与清洁
抑郁等负面情绪。
家属参与与支持
鼓励家属参与患者的心理 护理，提供家庭支持，增
强患者的信心。
术前检查与准备
完善术前检查
协助医生完善术前各项检查，如 血常规、尿常规、心电图、胸片 等，确保患者身体状况符合移植
要求。
术前准备
指导患者进行术前准备，如清洁皮 肤、备皮、禁食等，确保手术顺利 进行。
预防并发症
GVHD监测与评估
定期评估患者的GVHD风险，及时发现并处理GVHD迹象 。
GVHD治疗与护理
根据GVHD的严重程度，选择合适的治疗方案，如调整免 疫抑制剂用量、使用抗炎药物等，同时加强皮肤、口腔等 部位的护理。
06
心理护理与康复指导
心理支持技巧
倾听与理解
积极倾听患者的感受和想法，表达理解和同情， 建立信任关系。
造血干细胞移植PPT课件
1965年
有记载的首例骨髓移植成功
1968年
首例儿童严重联合免疫缺陷病移植成功
Wiskott-Aldhch 综合征骨髓移植治疗成功
1969~75年 同卵双生和HLA相合同胞为供体的移植 部分受体长期无病存活
1975年~至今 接受移植的病人增多，移植中心数目增加
自体移植和外周血干细胞移植迅速发展
移植的作用机理
卡氮芥+CY+ VP16 对自体移植有效
BEAM
用于淋巴瘤
非骨髓清除性造血干细胞移植 （NST）
预处理方案 1
Fludara 30mg/m2.d-1 × 6 d BU 4mg/kg. d-1 × 2 d ATG 15mg/kg . d-1 × 4 d 预处理方案 2
TBI 200 cGy + Fludara 30mg/m2. d-1 × 3 d
血缘关系： 血缘性
非血缘性 HLA配型： 全相合移植
半相合移植
组织相容系统
人白细胞抗原系统（HLA）
HLAⅠ
HLA Ⅱ
HLA Ⅲ
HLA — A 、B 、C
HLA—DR、DQ、 DO、DN、DP
HLA Ⅰ和HLA—DR 与移植相关性较大
以糖蛋白形式存在于 所有有核细胞表面
仅存在部分细胞上 主要是抗原递呈细 胞如B细胞、DC等
它主要通过采集经过动员后的外周血中 的造血干/祖细胞作为移植物移植给受者， 使其建立起正常的造血与免疫功能，与 骨髓一样，采集到的外周血中的血细胞 成分包括各类造血祖细胞、各个分化阶 段的血细胞及成熟的血细胞。
外周血造血干细胞的动员
在稳定的造血情况下，人外周血中仅有 少量造血干/祖细胞存在，不能满足 PBSCT的需要，因此，如何增加外周血 造血干/祖细胞数量,即动员出足够数量的 造 血 干 / 祖 细 胞 ， 保 证 PBSCT 成 功 、 是 PBSCT技术中的重要环节，也是PBSCT 有别于骨髓移植之处。
异基因造血干细胞移植治疗ppt课件
WHO classification and WPSS predict posttransplantation outcome in patients with myelodysplastic syndrome: a study from the Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo (GITMO). Blood, 2008, 112: 895-902.
HSCT疗效影响因素
不良因素： -年龄超过35岁 -伴有高危细胞遗传学异常 -移植前非CR状态 -供体类型（非同胞供体或不相合的无血缘供体）
Mark R. Litzow, et al. Blood. 2010:1850-1857
OS
LDS
HSCT疗效改善
降低治疗相关死亡率（TRM）
-改善支持治疗手段 -选择最佳供体
The annual congress of the European Hematology Association 2009;3:172-176
NCCN 治疗指南（低危组）
4
NCCN 治疗指南（高危组）
5
造血干细胞移植（HSCT） 唯一一种可以治愈MDS的医疗手段
仅小部分MDS患者接受了异基因造血干细胞移植
Cause of death of cumulative mortality at 1 y (14,403 MDS pts after HLA-identity sib HSCT in Europe)
降低TRM—选择合适供体
同基因供者 VS HLA相合同胞供者
降低 TRM—选择合适供体
同基因供者 VS HLA相合同胞供者
Nicolaus Krö ger. ASH, 2008:60-67
异基因造血干细胞移植后防治乙型肝炎病毒再激活中国专家共识(2023年版)解读PPT课件
流行情况
在异基因造血干细胞移植（alloHSCT）患者中，乙型肝炎病毒（ HBV）感染是一个重要问题。由于 免疫抑制剂的使用和免疫系统的重建 ，移植后HBV再激活的风险显著增 加。
临床表现
HBV再激活通常表现为肝炎的复发或 加重，可能伴有肝功能异常、黄疸等 症状。在严重情况下，可能导致肝衰 竭或死亡。
加强多学科协作和综合管理
异基因造血干细胞移植后的乙型肝炎病毒再激活防治涉及多个学科领域，未来需要加强多 学科协作和综合管理，提高防治效果。
提高公众认知，促进健康中国建设
加强公众教育和宣传
通过媒体、社区等多种渠道加强公众对异基因造血干细胞移植后乙型肝炎病毒再激活的认知和教育，提高公众的健康 意识和自我保健能力。
治疗提供更全面的信息。
瞬时弹性成像技术
该技术可无创、快速地评估肝脏 硬度，间接反映肝脏纤维化程度 ，为乙型肝炎病毒感染患者的肝 纤维化诊断和治疗提供有力支持
。
05
治疗策略优化及新药进展
现有抗病毒药物选择及使用规范
核苷类药物
如拉米夫定、阿德福韦酯等，通过抑制病毒DNA合成发挥作用， 需长期使用以维持疗效。
干扰素类药物
如普通干扰素和聚乙二醇干扰素，具有抗病毒和免疫调节作用，需 根据病情选择合适剂量和疗程。
使用规范
在使用抗病毒药物时，应遵循医生的建议，按时按量服药，并定期 进行相关检查以监测病情变化和药物副作用。
新药研发进展及前景展望
直接抗病毒药物
针对乙型肝炎病毒生命周期中的关键步骤，研发直接抗病 毒药物，如HBsAg抑制剂等，目前已有部分药物进入临床 试验阶段。
未来研究方向及挑战分析
深入研究乙型肝炎病毒再激活的机制和影响因素
目前对于乙型肝炎病毒再激活的机制和影响因素尚未完全明确，未来需要进一步深入研究 ，以制定更加精准的防治策略。
在异基因造血干细胞移植（alloHSCT）患者中，乙型肝炎病毒（ HBV）感染是一个重要问题。由于 免疫抑制剂的使用和免疫系统的重建 ，移植后HBV再激活的风险显著增 加。
临床表现
HBV再激活通常表现为肝炎的复发或 加重，可能伴有肝功能异常、黄疸等 症状。在严重情况下，可能导致肝衰 竭或死亡。
加强多学科协作和综合管理
异基因造血干细胞移植后的乙型肝炎病毒再激活防治涉及多个学科领域，未来需要加强多 学科协作和综合管理，提高防治效果。
提高公众认知，促进健康中国建设
加强公众教育和宣传
通过媒体、社区等多种渠道加强公众对异基因造血干细胞移植后乙型肝炎病毒再激活的认知和教育，提高公众的健康 意识和自我保健能力。
治疗提供更全面的信息。
瞬时弹性成像技术
该技术可无创、快速地评估肝脏 硬度，间接反映肝脏纤维化程度 ，为乙型肝炎病毒感染患者的肝 纤维化诊断和治疗提供有力支持
。
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治疗策略优化及新药进展
现有抗病毒药物选择及使用规范
核苷类药物
如拉米夫定、阿德福韦酯等，通过抑制病毒DNA合成发挥作用， 需长期使用以维持疗效。
干扰素类药物
如普通干扰素和聚乙二醇干扰素，具有抗病毒和免疫调节作用，需 根据病情选择合适剂量和疗程。
使用规范
在使用抗病毒药物时，应遵循医生的建议，按时按量服药，并定期 进行相关检查以监测病情变化和药物副作用。
新药研发进展及前景展望
直接抗病毒药物
针对乙型肝炎病毒生命周期中的关键步骤，研发直接抗病 毒药物，如HBsAg抑制剂等，目前已有部分药物进入临床 试验阶段。
未来研究方向及挑战分析
深入研究乙型肝炎病毒再激活的机制和影响因素
目前对于乙型肝炎病毒再激活的机制和影响因素尚未完全明确，未来需要进一步深入研究 ，以制定更加精准的防治策略。
造血干细胞移植技术及护理 ppt课件
ppt课件
10
2、造血干细胞预处理期的护理
（1）放射治疗的护理
放射治疗可分为全身放射治疗和交替半身放 射治疗。
①放射治疗的注意点：病人出保护性隔离病室 到放疗室接受治疗及返回病室全过程均按保护 性隔离措施予以无菌保护，执行既定的出入、 保护性隔离规则。照射前排空二便，口边放置 消毒污物袋方便使用，如发生严重呕吐应暂停 照射治疗及时给予处理。
同基因
造血干 细 胞
胎肝造血干细胞 脐血造血干细胞
ppt课件
5
2、对于造血功能衰竭或异常以及先天遗传性疾 病者可直接应用免疫抑制剂摧毁其体内原 有 的免疫功能后，通 过静脉输注移植正常 造血 干细胞。 3、 对于恶性血液病者 采用自体造血干细胞移 植治疗的，应在病人病情缓解时采集干细 胞， 体外适当净化残留肿瘤细胞后再进行静脉 输注植入。 4、造血干细胞缺陷疾病者 ppt课件 不宜采用造血
谢谢大家！
ppt课件
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（1）空间环境
③病人注入后，每天要对各室内的地面、物品、 门窗等用清洗消毒剂溶液拖擦2次。
④层流病房的终末消毒，清理所有物品，彻底消 毒并以 消毒液擦拭室内所有物品表面后用甲 醛加高锰酸钾熏蒸消毒，然后开机24小时，空 气细菌培养监测合格后方可再次使用。
ppt课件
8
（2）病人躯体环境：
①病人入室前1-2天，剔除全 毛发，修剪 指 趾甲，给予沐浴和药浴。 ②入室后再药 浴1-2次，以后每天用含氯 药液擦拭全身皮肤。 ③病人治疗前10-15天服泻药，并口服肠 道不吸收的抗生素和无菌饮 食，预内源 性感染。
ppt课件
9
（ 3 ）工作人员入室要求：医护人员进入层流 病房或接触病人，需经过沐浴，戴消毒的帽子、 口罩、工作衣及拖鞋等，用生理盐水漱口。 （ 4 ）各种物品的出入传递：凡耐高压蒸汽灭 菌的物品，一律高压蒸汽灭菌后再送入空气层 流病房，其他非高压蒸汽灭菌的物品可用熏蒸、 浸泡等方法消毒处理。
非清髓性异基因造血干细胞移植ppt课件
供者外周血干细胞动员和采集
G-CSF5ug/Kg/d皮下注射共5天，第6天或 加第7天用CS-3000Plus采集外周血单个核 细胞，每次循环血量10000ml。
采集量要求：MNC ≥3 ×108 /Kg CD34 + ≥4 × 106 /Kg
预防GVHD
CSA+MTX(or +MMF)
嵌合体评价
预处理方案:氟达拉滨30mg/M2 ×6d
+ATG5-10mg/Kg/D ×4d
全部病例早期植活；重症GVHD仅在恶性 组发生(8/40例)，该组中7例复发，其中5 例DLI后再次缓解；总体无病存活40/48。
McSweeney等：9例CML ,40—72yr 预处理方案:氟达拉滨+TBI+CSA+MMF
15例PR CR 4例CR:32M,29M,19M,14M
目的
1.观察非清髓性干细胞移植是否有利于防 止恶性血液病复发，改善生存期，是否 可进一步根治微小残留病变。
2.了解体内供者细胞的植入、 GVHD、 GVT情况。
3.探索供受体嵌合状态与肿瘤残留病的关 系。
CML MM NHL AML ALL CLL MDS SAA
进一步设想
对MM、淋巴瘤、或急性白血病先行自体 移植(以尽可能减少肿瘤负荷)，再行小移 植(以进一步根治微小残留病变)。
急需解决的问题
无菌层流室
ANC>0.5×109 /L的中位数为10天(8—17)
PLT>20 ×109 /L的中位数为13天(7—78)
8例CR
Kottaridis等(London)： 44例恶性血液病( ALL,
AML, Mantle cell lymphoma, MM, MDS)
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TK Keller, et al. Bone marrow transplantation, 2009
IPSS积分、危险度越高，非复发相关死亡的移植相关死亡率越高
Sorror, et al. JCO，2007
12
HSCT疗效影响因素
年龄: 1,333名Allo-HSCT的MDS，中位年龄为56y；50~60y：884 例（66%）、>60岁:449例（34%） Sib:811 例，URD:522例 传统清髓性预处理：500例， RIC：533例 4年OS：31% 50~60岁组为34%，>60岁组为27%。 多因素分析显示 影响移植后4年OS的主要因素：患者移植前疾病进展状态 （HR 1.55；p <0.01)，而年龄不是独立影响疗效的因素。
WHO classification and WPSS predict posttransplantation outcome in patients with myelodysplastic syndrome: a study from the Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo (GITMO). Blood, 2008, 112: 895-902.
2. 骨髓原始细胞<5% ，但伴高危细胞遗传学或 严重多系细胞减少
3. 输血依赖者(即使IPSS积分较低）
Deeg HJ, et al. Int J Hematol, 2002; 76 (Supp l2): 29-34.
MDS干细胞移植的时机及方案选择
• • • IPSS中危-2或高危组，患者可从即刻移植治疗中获益 IPSS低危或中危-1组，患者能从延迟移植治疗中获益 首选同胞相合供者；如无可以考虑其他来源的供者，如 HLA相合的非血缘供者，甚至是不合的血缘供者 患者中位年龄40-50岁，一般条件好尽可能常规清髓 HSCT，预处理BUCY 年龄偏大的或一般状态差的可以尝试降低预处理强度 （RIC）HSCT
Allogeneic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation for Patients 50 Years or Older With Myelodysplastic Syndromes or Secondary Acute Myeloid Leukemia. J Clin Oncol, 2010, 28: 405-411.
异基因造血干细胞移植治疗
骨髓增生异常综合征（MDS）
MDS本质是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病 -血细胞减少 -无效造血 -高风险向急性髓细胞白血病（AML）转化
Mufti GJ , Haematologica 2008;93:1712-1717
MDS治疗总体原则
根据不同危险分组采取与其相应的治疗策略（A risk-adapted treatment strategy) 危险因素分组以IPSS为基础
The annual congress of the European Hematology Association 2009;3:172-176
NCCN 治疗指南（低危组）
4
NCCN 治疗指南（高危组）
5
造血干细胞移植（HSCT） 唯一一种可以治愈MDS的医疗手段
仅小部分MDS患者接受了异基因造血干细胞移植
Cutler CS, et al. Blood, 2004; 104: 579–585
•
•ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
MDS干细胞移植的疗效
荟萃分析研究（2000-2008年）： OS：52%(2-year)，25%(4-year)
DFS：50%(2-year)，16%(4-year)
Relpase：24%(1-year)，54.5%(4-year) TRM：19%（100-day），61%（5-year）
-制定合适的预处理方案
降低复发率
控制移植物抗宿主病（GVHD）
降低 TRM—改善支持治疗手段
10 8 6 4 3 1 1980-89 1990-94 1995-98 1999-2001 infection% P=0.001 GVHD% NS 8 7
年龄<55岁、中低危MDS患者，如有HLA相合同胞供体，CR1期可行alloHSCT，因其DFS好于无合适同胞供体者 而自体HSCT的OS并不好于比强化疗
Theo de Witte, et al. Haemaatologica. 2010
权 衡
移植风险
患者受益
MDS干细胞移植的适应证
1. IPSS评分为中危-1、中危-2、高危MDS
HSCT疗效影响因素
不良因素： -年龄超过35岁 -伴有高危细胞遗传学异常 -移植前非CR状态 -供体类型（非同胞供体或不相合的无血缘供体）
Mark R. Litzow, et al. Blood. 2010:1850-1857
OS
LDS
HSCT疗效改善
降低治疗相关死亡率（TRM）
-改善支持治疗手段 -选择最佳供体
HSCT疗效影响因素
进一步多因素分析显示输血依赖程度是MDS患者 Allo-HSCT的OS及TRM的独立预后因素(HR=1.48, p=0.017; HR=1.68, p=0.024)。
WHO classification and WPSS predict posttransplantation outcome in patients with myelodysplastic syndrome: a study from the Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo (GITMO). Blood, 2008, 112: 895-902.
HSCT疗效影响因素
1990~2006年，Allo-HSCT
5年OS分别为RA(80%)、RCMD(57%)、 RAEB-1 （51%）、RAEB-2（28%）、MDS转白者（25%）
IPSS：5-year-OS WPSS：5-year-OS 80%
57%
63%
40%
32% 28% 16% P < 0.001
IPSS积分、危险度越高，非复发相关死亡的移植相关死亡率越高
Sorror, et al. JCO，2007
12
HSCT疗效影响因素
年龄: 1,333名Allo-HSCT的MDS，中位年龄为56y；50~60y：884 例（66%）、>60岁:449例（34%） Sib:811 例，URD:522例 传统清髓性预处理：500例， RIC：533例 4年OS：31% 50~60岁组为34%，>60岁组为27%。 多因素分析显示 影响移植后4年OS的主要因素：患者移植前疾病进展状态 （HR 1.55；p <0.01)，而年龄不是独立影响疗效的因素。
WHO classification and WPSS predict posttransplantation outcome in patients with myelodysplastic syndrome: a study from the Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo (GITMO). Blood, 2008, 112: 895-902.
2. 骨髓原始细胞<5% ，但伴高危细胞遗传学或 严重多系细胞减少
3. 输血依赖者(即使IPSS积分较低）
Deeg HJ, et al. Int J Hematol, 2002; 76 (Supp l2): 29-34.
MDS干细胞移植的时机及方案选择
• • • IPSS中危-2或高危组，患者可从即刻移植治疗中获益 IPSS低危或中危-1组，患者能从延迟移植治疗中获益 首选同胞相合供者；如无可以考虑其他来源的供者，如 HLA相合的非血缘供者，甚至是不合的血缘供者 患者中位年龄40-50岁，一般条件好尽可能常规清髓 HSCT，预处理BUCY 年龄偏大的或一般状态差的可以尝试降低预处理强度 （RIC）HSCT
Allogeneic Hematopoietic Stem-Cell Transplantation for Patients 50 Years or Older With Myelodysplastic Syndromes or Secondary Acute Myeloid Leukemia. J Clin Oncol, 2010, 28: 405-411.
异基因造血干细胞移植治疗
骨髓增生异常综合征（MDS）
MDS本质是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病 -血细胞减少 -无效造血 -高风险向急性髓细胞白血病（AML）转化
Mufti GJ , Haematologica 2008;93:1712-1717
MDS治疗总体原则
根据不同危险分组采取与其相应的治疗策略（A risk-adapted treatment strategy) 危险因素分组以IPSS为基础
The annual congress of the European Hematology Association 2009;3:172-176
NCCN 治疗指南（低危组）
4
NCCN 治疗指南（高危组）
5
造血干细胞移植（HSCT） 唯一一种可以治愈MDS的医疗手段
仅小部分MDS患者接受了异基因造血干细胞移植
Cutler CS, et al. Blood, 2004; 104: 579–585
•
•ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
MDS干细胞移植的疗效
荟萃分析研究（2000-2008年）： OS：52%(2-year)，25%(4-year)
DFS：50%(2-year)，16%(4-year)
Relpase：24%(1-year)，54.5%(4-year) TRM：19%（100-day），61%（5-year）
-制定合适的预处理方案
降低复发率
控制移植物抗宿主病（GVHD）
降低 TRM—改善支持治疗手段
10 8 6 4 3 1 1980-89 1990-94 1995-98 1999-2001 infection% P=0.001 GVHD% NS 8 7
年龄<55岁、中低危MDS患者，如有HLA相合同胞供体，CR1期可行alloHSCT，因其DFS好于无合适同胞供体者 而自体HSCT的OS并不好于比强化疗
Theo de Witte, et al. Haemaatologica. 2010
权 衡
移植风险
患者受益
MDS干细胞移植的适应证
1. IPSS评分为中危-1、中危-2、高危MDS
HSCT疗效影响因素
不良因素： -年龄超过35岁 -伴有高危细胞遗传学异常 -移植前非CR状态 -供体类型（非同胞供体或不相合的无血缘供体）
Mark R. Litzow, et al. Blood. 2010:1850-1857
OS
LDS
HSCT疗效改善
降低治疗相关死亡率（TRM）
-改善支持治疗手段 -选择最佳供体
HSCT疗效影响因素
进一步多因素分析显示输血依赖程度是MDS患者 Allo-HSCT的OS及TRM的独立预后因素(HR=1.48, p=0.017; HR=1.68, p=0.024)。
WHO classification and WPSS predict posttransplantation outcome in patients with myelodysplastic syndrome: a study from the Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo (GITMO). Blood, 2008, 112: 895-902.
HSCT疗效影响因素
1990~2006年，Allo-HSCT
5年OS分别为RA(80%)、RCMD(57%)、 RAEB-1 （51%）、RAEB-2（28%）、MDS转白者（25%）
IPSS：5-year-OS WPSS：5-year-OS 80%
57%
63%
40%
32% 28% 16% P < 0.001