真实世界研究
真实世界研究方案的编写
真实世界研究方案的编写[写作帮手]主题：真实世界研究方案的编写观点和理解：真实世界研究是一种基于真实生活场景和真实数据进行的研究方法，它能够提供对于特定问题的真实反映，使研究结果更具可行性和实用性。
在编写真实世界研究方案时，有几个关键步骤和考虑因素需要注意。
1. 研究问题的确定作为研究方案的基础，研究问题的确定非常重要。
考虑到真实世界研究的目标是解决真实问题，因此需要选择一个具有实际意义和实用性的研究问题。
问题应该能够与真实世界的情境相关，并且有助于解决或改善现实生活中的某个问题。
2. 研究目标和研究设计确定研究目标是构建一个有效的真实世界研究方案的关键。
研究目标应该与研究问题紧密相关，并且能够通过真实数据收集和分析来得到解答。
在设计研究时需要考虑采集数据的方法、样本大小和选择、数据分析方法等方面。
3. 数据收集和数据来源真实世界研究的数据来源通常是从真实生活中提取的，以反映真实情境。
将提供能够回答研究问题的数据源列入研究方案，并确定其有效性和可靠性非常重要。
数据的收集可以包括问卷调查、观察、访谈、文献回顾等多样的方法。
4. 数据分析和解释在真实世界研究方案中，数据的分析和解释对于得出准确和有意义的结论至关重要。
根据研究目标和问题，采用适当的统计分析方法和数据处理技术进行数据分析，并确保解释和结果的合理性和可靠性。
5. 结果和应用真实世界研究的结果应该能够反映在实际生活中的应用和政策决策中。
编写方案时，需要明确结果的影响和潜在应用，以帮助决策者或其他相关人士更好地理解和应用研究成果。
总结回顾：编写真实世界研究方案需要综合考虑研究问题、目标、设计、数据收集、分析和结果应用等多个方面。
通过深入了解真实生活场景和数据，真实世界研究能够提供对问题的真实反映，并给予决策者更具可行性的建议和意见。
这种研究方法能够有效地解决现实生活中的问题，使研究结果更具有实用性和推广性。
希望这篇文章能够帮助您更好地理解和编写真实世界研究方案。
真实世界临床研究
真实世界临床研究在医学领域，临床研究一直是推动医学进步和改善患者治疗效果的关键环节。
其中，真实世界临床研究作为一种新兴的研究方法，正逐渐受到广泛关注，并为医学研究和医疗实践带来新的视角和机遇。
真实世界临床研究，顾名思义，是在真实的医疗环境中对患者进行观察和研究，而非像传统临床试验那样在严格控制的条件下进行。
这种研究方法更贴近临床实际，能够反映出患者在真实医疗场景中的治疗效果、药物安全性以及疾病的自然病程等。
与传统临床试验相比，真实世界临床研究具有诸多独特的优势。
首先，它纳入的患者群体更加广泛和多样化。
传统临床试验往往会对参与者设定严格的入选和排除标准，以确保研究的同质性和可控性。
然而，这也导致了研究结果在推广应用时可能存在局限性，因为实际临床中的患者情况往往更为复杂和多样。
真实世界临床研究则可以纳入各种不同特征的患者，包括合并多种疾病、年龄较大、存在特殊生理状态等，从而使研究结果更具普遍性和代表性。
其次，真实世界临床研究能够捕捉到更长期的治疗效果和预后信息。
传统临床试验通常有固定的随访时间和终点指标，但在实际临床中，患者的治疗和康复是一个长期的过程。
通过真实世界临床研究，可以对患者进行更长时间的跟踪观察，了解治疗方案的长期有效性和安全性，为临床决策提供更全面的依据。
再者，真实世界临床研究可以评估多种治疗方案的实际应用情况。
在真实的医疗环境中，患者可能会接受不同的治疗组合、剂量调整或者联合治疗。
通过对这些真实治疗数据的分析，可以为临床医生提供更多关于治疗选择和优化的信息，帮助制定更加个体化和精准的治疗策略。
真实世界临床研究的数据来源非常广泛。
其中，电子健康记录（EHR）是最常见的数据来源之一。
EHR 包含了患者的基本信息、诊断记录、治疗方案、实验室检查结果等丰富的数据，为研究提供了大量的素材。
此外，医疗保险数据库、疾病登记系统、患者报告的结局等也都是真实世界临床研究的重要数据来源。
然而，真实世界临床研究也面临着一些挑战。
真实世界研究
真实世界研究真实世界研究，即指向真实世界的学术研究，是一种将学术研究的范畴扩展到真实社会实践的研究方法。
传统的学术研究多以理论推演和实验室研究为主，对真实社会的理解和解决实际问题的能力有所欠缺。
而真实世界研究的兴起则着眼于解决具体问题，在理论与实践之间建立联系，提高学术研究的应用价值。
真实世界研究的方法论主要包括定性研究和定量研究。
定性研究通过深入访谈、观察和分析个案等手段，获取关于现象和实践背后的意义和理解。
而定量研究则强调对大量数据的收集和量化分析，从中找出规律性的结论。
将两种方法结合，可以在不同层面和领域中开展真实世界研究。
真实世界研究的一个重要特点是关注实践中的问题和需求。
它需要研究者与实践者、利益相关者等进行密切合作，共同定义研究问题、研究目标和研究过程。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地理解社会问题的本质，为解决实际问题提供科学依据。
真实世界研究的范畴很广，包括教育、健康、环境、社会政策、组织管理等各个领域。
例如，在教育领域，可以通过实地考察学校教学环境、调查学生对教学质量的评价等方式，来研究教育问题的实际情况和改善路径。
在健康领域，可以通过问卷调查、实验观察等方式，研究人们的健康状况和行为习惯，为健康政策的制定提供依据。
真实世界研究的价值在于弥补传统学术研究的不足，将学术理论与实际问题结合起来。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，推动社会发展和进步。
它不仅可以为决策者提供科学依据，还可以培养学术研究者的实践能力和应用能力，提高他们对社会实践的理解和参与能力。
总的来说，真实世界研究是一种将学术研究与真实社会相结合的研究方法，具有明显的应用导向和实践价值。
通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，促进学术进步和社会发展。
因此，进一步推广和应用真实世界研究，对于推动社会科学研究的发展和提高学术研究的应用价值具有重要意义。
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究是一种旨在了解人类行为、决策和健康状况的方法。
与实验室研究不同，真实世界研究基于观察和分析现有的数据和情况，而不是通过对变量进行人工控制来推断结论。
真实世界研究的意义和价值在于它可以提供更真实和全面的数据，更好地反映人类行为和健康状况的真实情况。
这种研究方法可以帮助政策制定者、医疗专业人员和科学家了解人类行为和决策的真实模式，以及人们生活中面临的挑战和机会。
例如，在医疗研究中，真实世界研究可以比实验室研究更好地了解药物在临床实践中的效果和安全性。
这些数据可以帮助医生更好地治疗患者，并制定更好的医疗政策。
在社会科学研究中，真实世界研究可以帮助我们更好地了解人类行为和决策的真实模式。
政府和企业可以利用这些数据来制定更好的决策，并更好地理解人类社会的运作方式。
总之，真实世界研究的意义和价值在于提供更真实、更全面的数据，更好地反映人类行为和健康状况的真实情况，以及帮助政策制定者、医疗专业人员和科学家更好地了解人类行为和决策的真实模式。
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真实世界研究
多个项目启动
肺癌真实世界研究
2019年5月25日，中国首个I-IIIA期NSCLC（非小细胞肺癌）真实世界研究项目，在深圳启动。
相对其他癌种来说，肺癌治疗领域近十年来进展迅速。在国家政策的支持下，新药进入中国的速度也已经明 显变快。中国有和其他国家几乎同步的治疗指南、先进药物，然而中国肺癌的五年生存率与日本、韩国、美国相 比，都处于低位。因此，真实世界研究势在必行。通过真实世界研究的发现，希望给提升肺癌患者生存率方面提 供指导方向和意见。
新冠疫苗RWS
新冠疫苗RWS
2021年4月，智利卫生部公布了由北京科兴中维生物技术有限公司（Sinovac）联合多家合作单位开发的灭 活疫苗克尔来福（CoronaVac）在智利全国范围接种的真实世界数据。这是智利卫生部基于他们医保系统数据所 做的分析，这也是迄今为止检验克尔来福保护效力的最大规模真实世界数据。 2021年7月7日，《新英格兰医学 杂志（NEJM）》在线正式发表了智利开展的新冠病毒灭活疫苗克尔来福在真实世界中保护效果研究的结果：接种 克尔来福可显著减少因感染新冠病毒导致的住院、重症和死亡风险。对于完成全程接种人群，克尔来福对预防有 症状的新冠病例的保护效果为65.9%；预防需要住院治疗病例的保护效果为87.5%；预防重症病例的保护效果为 90.3%，预防感染造成死亡的保护效果为86.3%。
首个医疗器械上市
2020年3月26日，国家药监局批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”产品的注册。产品使用了在海南博鳌 乐城国际医疗旅游先行区收集的临床真实世界证据进行人种差异评价，成为国内首个使用境内真实世界数据的医 疗器械产品。
首个申报上市新药
2021年4月7日，欧康维视生物宣布其核心品种——治疗慢性非感染性葡萄膜炎产品OT-401（氟轻松玻璃体 植入剂）的新药上市申请正式获国家药监局受理。这是中国药品注册史上第一个完全基于真实世界研究数据申报 上市的新药，也是国家药监局首次受理以真实世界研究数据申报的药品。真实世界数据研究路径，至少让这款药 的上市加快1年半。
真实世界临床研究
真实世界临床研究真实世界临床研究的意义与应用近年来，临床药物研究领域出现了一种新兴的研究方法，即真实世界临床研究。
相较于传统的随机对照试验，真实世界临床研究可以更好地反映患者在日常生活情境中接受治疗的真实情况。
本文将从研究方法、数据来源、优势与局限四个方面展开探讨，来探索真实世界临床研究的重要意义与应用。
一、研究方法真实世界临床研究的研究方法十分多样化，常见的包括回顾性队列研究、前瞻性队列研究、病例对照研究、阈下研究等。
这些方法可以根据研究需求和可行性来选择合适的方法进行研究。
二、数据来源真实世界临床研究的数据来源主要来自于医疗保险记录、电子健康记录、药店和医院记录等。
这些数据非常丰富，可以提供大样本量、高外部效度的研究结果，以及对于在不同人群中的药物使用和安全性的长期监测。
三、优势相较于随机对照试验，真实世界临床研究具有一定的优势。
首先，真实世界临床研究可以更好地反映患者在实际生活中接受治疗的情况，具有更高的外部效度。
其次，真实世界临床研究可以提供大样本量、长期监测的数据，从而更好地评估药物的效果与安全性。
此外，真实世界临床研究的成本相较于随机对照试验较低，且研究周期更短，有利于快速取得研究结果。
四、局限虽然真实世界临床研究有其独特的优势，但也存在一些局限性。
首先，由于真实世界临床研究是观察性研究，很难解决因果关系的问题。
其次，数据的完整性和准确性会受到医疗记录的限制，存在信息偏倚的风险。
此外，由于数据的来源多样性，不同研究中的数据质量和方法也有较大差异，因此当合并研究结果时需要慎重对待。
综上所述，真实世界临床研究作为一种新兴的研究方法，在临床应用中具有重要的意义与应用。
通过选择合适的研究方法和数据来源，真实世界临床研究可以提供与真实生活情境更贴近的研究结果，为临床决策提供更可靠的依据。
然而，我们也要看到真实世界临床研究存在的局限性，并在使用研究结果时进行综合分析和判断，以确保科学性和准确性。
真实世界研究”基本特征与应用
真实世界研究”基本特征与应用
“真实世界研究”是一种基于现实世界数据的研究方法，其基本特征包括：
1. 以患者为中心：真实世界研究关注的是患者的实际治疗情况和治疗效果，而非仅仅关注临床试验中的样本。
2. 大数据驱动：真实世界研究需要收集大量的医疗数据，包括电子病历、医保数据等，以便进行深入分析和挖掘。
3. 多学科合作：真实世界研究需要涉及多个学科领域，如医学、统计学、计算机科学等，以便从不同角度对数据进行分析和解释。
4. 强调实用性：真实世界研究的目的是为了更好地指导临床实践，因此其研究成果需要具有实用性和可操作性。
真实世界研究在医疗领域的应用非常广泛，例如：
1. 药物疗效评估：通过分析大量患者的用药记录和治疗效果数据，可以评估某种药物的疗效和安全性。
2. 疾病预测和诊断：利用患者的健康数据和生物标志物等信
息，可以建立预测模型和诊断工具，帮助医生更早地发现疾病并制定个性化治疗方案。
临床研究之真实世界研究
临床研究之真实世界研究临床研究之真实世界研究范本1. 概述1.1 研究背景1.2 研究目的1.3 研究对象1.4 研究设计2. 研究方法2.1 数据收集2.1.1 数据来源2.1.2 数据采集方法2.2 参与者选择标准2.3 数据变量定义和测量2.4 研究期限和随访周期3. 数据分析3.1 数据清洗和筛选3.2 描述性统计分析3.3 统计分析方法3.4 研究假设或问题4. 结果4.1 参与者基本特征4.2 研究主要结果4.3 次要结果或附加分析5. 讨论5.1 主要发现和解释5.2 结果的可靠性和有效性 5.3 结果与其他研究的比较5.4 具体限制和局限性6. 结论6.1 本研究的主要结论6.2 潜在的临床影响6.3 进一步研究建议7. 附件7.1 附表7.2 附图7.3 补充资料注释：1. 真实世界研究（Real-World Study，RWS）：指在真实的医疗实践中对人群、疾病、治疗等进行观察和研究的科学方法。
2. 研究对象（Study Population）：指参与研究的个体或群体，可以是患者、医生、医疗机构等。
3. 研究设计（Study Design）：指研究的整体框架和方法，如前瞻性研究、回顾性研究、队列研究等。
4. 数据来源（Data Source）：指研究所使用的数据的来源，可以是电子健康记录、药品库存系统、病例报告等。
5. 数据采集方法（Data Collection Method）：指获得研究数据的具体方法，如问卷调查、数据抽取、数据录入等。
6. 参与者选择标准（Inclusion/Exclusion Criteria）：指研究中用于确定符合条件的参与者和排除不符合条件的参与者的标准。
7. 数据变量定义和测量（Data Variable Definition and Measurement）：指研究中用于收集和记录的数据变量的定义和测量方法。
8. 研究期限和随访周期（Study Period and Follow-up Period）：指研究的时间范围和随访的周期。
临床研究之真实世界研究
临床研究之真实世界研究
1、背景介绍
在医学领域，真实世界研究是评估药物或治疗方法在真实世界环境中的实际效果和安全性的一种研究方法。
与临床实验不同，真实世界研究可以反映真实的临床实践和患者群体的多样性。
2、研究目的
确定该药物/治疗方法在真实生活中的实际效果和安全性，评估其对特定患者人群的适应性和有效性。
3、研究设计
3.1 研究类型
3.2 研究设计（队列研究、系统回顾等）
3.3 研究时长
3.4 样本选择和招募方法
3.5 数据收集方法
4、研究过程
4.1 研究开始前的准备工作
4.2 研究的实施过程
4.3 数据管理和质量控制
4.4 数据分析方法
5、研究结果
5.1 研究样本的基本特征
5.2 主要结局指标的结果
5.3 重要的次要结局指标的结果 5.4 亚组分析的结果
5.5 不良事件报告和安全性评价
6、讨论和结论
6.1 研究结果的解释和讨论
6.2 结果与之前的研究结果的比较 6.3 结果对临床实践的意义
6.4 研究的局限性
6.5 对未来研究的建议
7、附件
本文档涉及的附件详见附件部分。
8、法律名词及注释
8.1 临床实践指临床医生在实际诊疗过程中的行为和决策。
8.2 患者群体的多样性指患者人群在研究中的多样性，包括年龄、性别、种族、病史等方面的差异。
8.3 有效性指药物或治疗方法在真实世界中的实际效果。
8.4 适应性指药物或治疗方法在真实世界中对特定患者群体的适用性。
真实世界研究与随机对照试验单病例随机对照试验的比较
真实世界研究与随机对照试验单病例随机对照试验的比较真实世界研究是指在现实环境中观察和评估干预措施的效果，以获取真实世界中的数据。
它通常采用观察研究的设计，收集患者的临床数据和实际治疗信息。
真实世界研究具有高外部效度，可以反映真实世界中的临床实践。
由于在真实的环境中进行，真实世界研究的结果更具一般化和可适用性，可以帮助制定指导临床实践的政策和指南。
然而，真实世界研究容易受到多重混杂因素的干扰，结果可能存在偏差。
随机对照试验是一种实验研究设计，通过将研究对象随机分配至干预组和对照组，比较不同干预措施的效果。
随机对照试验具有高内部效度，可以有效控制混杂因素和偏差。
它通常是通过严格的入选和排除标准来选择患者，并在实验环境中进行，以确保结果的可靠性和准确性。
然而，由于试验环境和选拔标准的局限性，随机对照试验的结果可能与真实世界中的情况存在差异，其外部效度较低。
单病例随机对照试验是一种特殊类型的随机对照试验，常用于观察个体反应对干预措施的效果。
在单病例随机对照试验中，同一个个体在不同时间点接受不同的干预措施，并通过随机顺序来确定治疗的先后顺序。
单病例随机对照试验具有高度内部效度，能够控制个体之间的混杂因素和长期比较效果。
它还可以提供个体化的治疗效果，促进临床实践中的个体化医学。
然而，由于样本量较小和个体差异的存在，单病例随机对照试验的结果在统计学上可能存在一定的不确定性。
总的来说，真实世界研究和随机对照试验都有各自的优点和局限性。
真实世界研究具有高外部效度和一般化能力，能够反映真实世界中的临床实践。
而随机对照试验则具有高内部效度和可靠性，能够准确评估不同干预措施的效果。
单病例随机对照试验能够提供个体化的治疗效果和长期比较效果，同时需要注意样本量的限制和统计学上的不确定性。
在实际研究中，根据研究目的和可行性，选择适当的研究设计方法十分重要。
真实世界研究的名词解释
真实世界研究的名词解释真实世界研究（Real-World Evidence, RWE）是指在真实的临床实践中收集、分析和解释数据的方法和过程。
与传统临床试验相比，真实世界研究更加关注在真实生活环境中，研究对象的行为和结果。
在这样的设置下，研究中可以包括多样性和复杂性，能够更好地反映真实的世界情况。
真实世界研究的核心目标是为了增加对实际患者群体的了解，改善临床实践和医疗决策的有效性。
通过收集和分析真实世界中的数据，研究人员可以更全面地理解疾病的自然历程、医疗方案的效果和患者的生活质量。
这种研究方法也可以用于评估新的医疗技术、药物和治疗策略在真实世界中的效果和安全性。
真实世界研究通常从多个数据源中获得数据，包括临床医疗记录、社区医疗数据、健康保险索赔数据、患者注册表和生物样本等。
这些数据提供了一个广泛的视角，帮助研究人员了解患者在接受治疗过程中的真实情况。
相比之下，传统的临床试验通常只在受限的实验条件下进行，并且受试者群体往往不够多样化，限制了其结果的推广性和适用性。
真实世界研究的数据分析过程非常复杂，通常采用各种统计学和数据挖掘技术。
研究人员需要处理大量的非结构化数据，并探索其中的潜在关联和趋势。
此外，为了准确解释真实世界数据的结果，研究人员还需要考虑到可能存在的混杂因素，如患者的基线特征、干预和参与者的遗传背景等。
这种复杂性和挑战性要求研究人员在设计研究和进行数据分析时要具备相应的技术和专业知识。
真实世界研究在医疗领域中具有广泛的应用。
它能够为医生和决策者提供更准确的临床指南和决策依据，帮助他们在实践中做出更明智的选择。
同时，真实世界研究也有助于制定医疗政策和改进卫生服务的质量，在实践中推动医疗体系的创新与发展。
总结来说，真实世界研究是一种基于真实临床实践数据进行分析和解释的方法。
它关注真实世界环境下的病情演变、治疗效果和生活质量，为医疗决策提供更全面和准确的信息。
真实世界研究的广泛应用将为医学和卫生领域带来更大的进步与创新。
真实世界研究
01
CONTENTS
真实世界研究是什么 真实世界研究思路和流程 真实世界研究的应用
02 03
常见真实世界研究的证据等级
提高真实世界研究证据等级的关键因素
1 有效数据的样本量足够 2 前瞻性设计，治疗/暴露因素和健康结局时间跨度合理 3 研究人群的选择具有代表性 4 有明确合理的纳入及排除标准，保证研究的内部有效性 5 对治疗/暴露因素、健康结局和主要混杂因素评估准确 6 控制和分析偏倚、混杂因素和数据缺失 7 数据收集的完整性高 8 数据来源可靠、准确 9 有清晰的质量控制 10 随访成功率高，对不完整数据或失访病例进行评估* 11 使用统计分析方法适当 12 对结果的分析客观可靠 13 研究结论与研究问题相关性高 14 横向比较既往同类研究 15 研究结果得到既往作用机制和动物实验等证据支持 16 罕见疾病研究**
常见研究类型的优劣势比较
研究 设计 回顾 性队 列研 究 前瞻 性队 列研 究 拟解决的研 究问题 • 病因研究 • 预后研究 • 治疗性研究 常见临床场景 • 临床治疗和疗 效/结局的生存 分析 • 预测研究 • 临床治疗和疗 效/结局的生存 分析 优势 • 可以直接获得发病率，直接估计相对危险度 • 因果时序合理，检验病因假说的能力较强 • 了解疾病的自然史 • 获得一种暴露与多种疾病结局的关系 • 相比前瞻性队列研究，省时省成本 • 因果时序合理，检验病因假说的能力较强 • 了解疾病的自然史 • 获得一种暴露与多种疾病结局的关系 • 所收集的资料相对完整可靠，一般不存在回忆 偏倚 劣势 • 不适于发病率很低的疾病的病因研究 • 数据和信息的缺失 • 偏倚和混杂 • 矛盾数据需要特别注意和处理 • 不适于发病率很低的疾病的病因研究 • 要求随访观察，时间周期长 • 失访难以避免 • 随着时间推移，未知的变量引入人群 可能导致结局受影响 • 研究的设计要求高，实施难度大，费 用高
《真实世界研究》课件
大数据与人工智能在真实世界研究中的应用
总结词
随着大数据和人工智能技术的快速发展，它们在真实世界研究中的应用越来越广泛。这些技术可以帮助研究人员 更快速、准确地收集和分析数据，提高研究效率和准确性。
详细描述
大数据技术可以整合来自不同来源的数据，包括医疗记录、电子健康记录、社交媒体等，提供全面的数据视角。 人工智能则可以通过机器学习和深度学习算法，对大量数据进行处理和分析，发现数据之间的潜在联系和规律， 为研究提供有力支持。
公共卫生政策制定的方法
通过收集和分析公共卫生数据、流行病学数据等 ，评估不同公共卫生政策的实施效果。
ABCD
公共卫生政策制定的意义
提高公共卫生政策的针对性和有效性，减少卫生 资源的浪费。
公共卫生政策制定的挑战
如何确保数据的准确性和可靠性，以及如何平衡 不同利益相关方的诉求。
05
未来真实世界研究的发展 趋势与展望
真实世界证据在药品审评审批中的应用
总结词
真实世界证据是指在实际医疗环境中收集的数据和信息，用于支持药品审评审批。随着对真实世界证 据的重视程度不断提高，其在药品审评审批中的应用也越来越广泛。
详细描述
在药品审评审批过程中，真实世界证据可以提供更全面、真实的疗效和安全性数据，帮助决策者做出 更科学、合理的决策。此外，真实世界证据还可以用于支持药品上市申请、监测药品安全性和有效性 以及评估药品经济学效益等方面。
《真实世界研究》ppt课件
contents
目录
• 真实世界研究概述 • 真实世界研究的方法与流程 • 真实世界研究的挑战与解决方案 • 真实世界研究的实际应用案例 • 未来真实世界研究的发展趋势与展望
01
真实世界研究概述
真实世界的研究
真实世界的研究真实世界的研究是指针对实际情况进行的科学研究，旨在理解和解决现实生活中的问题。
这类研究是在实地调研、实践操作的基础上展开的，以获取客观有效的数据和信息，并提出合理的结论和建议。
真实世界的研究通常以具体问题为导向，例如社会问题、经济问题、环境问题等。
研究方案和方法根据具体问题而异，可以采取问卷调查、实地观察、深入访谈、数据分析等等手段，以收集相关信息和数据，并进行分析和解释。
与实验室研究相比，真实世界的研究面临更多的挑战和复杂性。
因为真实世界的研究受到诸多干扰因素的影响，例如环境变量、个体差异和不可控因素等。
这些因素可能对研究结果产生影响，并使研究结果的解释和推广相对困难。
然而，真实世界的研究也具有其独特的优势。
首先，真实世界的研究能够提供关于现实生活的直接观察和真实经验。
这使得研究结果与实际情况更贴近，具有更高的外部有效性和实用性。
其次，真实世界的研究能够揭示现实生活中的复杂性和多样性，提供更加全面和深入的理解。
最后，真实世界的研究还能够为政策制定和社会实践提供有益的建议和指导。
要进行真实世界的研究，研究者需要具备系统性的思考能力和科学研究的方法论。
首先，研究者需要明确研究目标，并制定清晰的研究问题。
其次，研究者需要设计合适的研究方案和方法，以获取可靠的数据和信息。
在数据收集过程中，研究者应注意合理抽样和概念定义，以确保数据的可比性和可信度。
最后，研究者需要进行数据分析和结果解释，以形成科学的结论和建议。
总之，真实世界的研究是为了解决现实问题而展开的科学研究。
虽然面临诸多挑战，但真实世界的研究具有更高的外部有效性和实用性，能够为社会实践和政策制定提供有益的参考和指导。
因此，真实世界的研究在解决实际问题、促进社会进步中具有重要作用。
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究的意义和价值
真实世界研究是指在真实世界中进行的医学研究。
相对于实验室条件下的研究，真实世界研究更接近真实生活条件，更能够反映真实的临床状况，因此有着重要的意义和价值。
首先，真实世界研究能够提供更加真实可靠的数据。
在实验室条件下的研究中，研究对象和实验环境都是人为控制的，因此得出的结论可能存在偏差。
而真实世界研究所得到的数据更加真实可靠，能够更好地指导临床实践。
其次，真实世界研究能够更好地反映不同人群、不同地区、不同时期的医疗实践。
在实验室条件下的研究只能得出特定条件下的结果，而真实世界研究则能够反映真实的临床状况，包括医疗实践的差异和变化，从而更好地指导医生的治疗决策。
最后，真实世界研究能够更好地评估治疗效果和安全性。
在实验室条件下的研究只能得出理论上的治疗效果和安全性，而真实世界研究则能够更好地评估真实的治疗效果和安全性，为患者提供更加安全、有效的治疗方案。
总之，真实世界研究对于医学研究和临床实践都具有重要的意义和价值。
希望未来能够加强真实世界研究的推广和应用，为患者提供更加精准、有效、安全的医疗服务。
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真实世界研究方法
真实世界研究方法
真实世界研究（Real World Study，RWS）是一种在真实世界环境下收集与患者有关的数据（Real World Data，RWD），通过分析获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（Real World Evidence，RWE）的研究方法。
真实世界研究可以通过各种研究方法来进行，例如：
1. 历史研究：对过去的事件、现象、实践等进行探究和分析。
2. 横断面研究：对不同时间点或者不同地点的人群或者样本进行数据收集和分析，比如针对某个特定疾病的发生率、治疗方式、预后等方面的调查。
3. 纵向研究：对同一人群或样本在不同时间点的数据进行比较和分析，以观察变化和趋势。
4. 病例对照研究：对患有某种疾病的患者和健康人群进行对照研究，以探究疾病的危险因素、预后等方面的问题。
5. 队列研究：对特定人群进行长期跟踪，以研究他们在某些方面的变化和影响。
真实世界研究在医疗、社会学、心理学、市场营销等领域中广泛应用，可以为政策制定、临床实践、产品研发等方面提供重要参考和支持。
真实世界研究对医学界的意义
真实世界研究对医学界的意义真实世界研究（Real-World Study，RWS）是对医学界具有重要意义的一种研究方法。
它旨在通过对大量真实患者的数据进行收集和分析，以评估药物或治疗方案的有效性、安全性和适用性。
近年来，真实世界研究在医学领域越来越受到关注，其对医学界的影响不容忽视。
真实世界研究与临床研究有所不同。
临床研究通常在严格控制的条件下进行，研究对象往往是健康志愿者或患有特定疾病的患者。
而真实世界研究则关注的是药物或治疗方案在实际临床环境中的表现，研究对象是患有各种疾病的真实患者。
这使得真实世界研究更能反映药物或治疗方案在实际应用中的效果，为临床决策提供了更为可靠的数据依据。
真实世界研究在医学界具有广泛的应用。
首先，它可以为药物审批提供重要依据。
通过真实世界研究，监管部门可以更好地评估药物的安全性、有效性和疗效，从而为药物的上市审批提供支持。
其次，真实世界研究可以为临床实践提供指导。
医生可以借助真实世界研究的结果，了解某种药物或治疗方案在不同患者群体中的表现，为患者提供更个性化的治疗方案。
此外，真实世界研究还有助于发现新的治疗靶点和研发新的药物。
在我国，真实世界研究的发展尚处于起步阶段。
但随着医疗大数据的积累和分析技术的进步，我国真实世界研究的发展势头迅猛。
近年来，我国政府和监管部门不断加大对真实世界研究的支持力度，制定了一系列政策和指导原则，以鼓励和规范真实世界研究的发展。
在我国真实世界研究的引领下，有望推动我国医学界在药物研发和临床实践方面的创新与发展。
总之，真实世界研究对医学界具有重要意义。
它不仅为药物审批和临床实践提供了可靠的数据支持，还有助于推动医学领域的创新。
真实世界研究方法和常见问题的讨论
【概述】真实世界研究是一种重要的研究方法，旨在通过观察和记录真实生活中的现象和事件来获取数据和信息。
本文将对真实世界研究方法进行深入探讨，并讨论在进行真实世界研究时常见的问题与挑战。
【一、真实世界研究方法的概述】1. 什么是真实世界研究？真实世界研究是一种以真实生活场景和事件为基础的研究方法，与实验室研究相对应。
研究者通过在真实环境中观察和记录来获取数据和信息，以获取真实世界中的现象和规律。
2. 真实世界研究的特点与实验室研究相比，真实世界研究具有以下特点：- 环境真实性：研究环境和条件与真实生活中的情况相符，有助于获取真实和准确的数据。
- 研究对象的多样性：真实世界研究可以涵盖各种不同的情境和对象，使得研究结果更加全面和综合。
- 行为和现象的自然性：参与者的行为和反应更加自然真实，有助于研究者深入了解其内在动机和意图。
【二、常见的真实世界研究方法】1. 观察法观察法是真实世界研究中最基本的方法之一，通过观察和记录来获取数据和信息。
观察法可以分为参与观察和非参与观察两种形式，具有较高的灵活性和适用性。
2. 访谈法访谈法是通过与研究对象进行面对面交流，以获取其观点、想法和经验。
访谈法可以分为结构化访谈、半结构化访谈和非结构化访谈三种形式，具有较高的深度和广度。
3. 文献研究文献研究是通过对现有文献、档案和资料进行收集和分析，以获取相关数据和信息。
文献研究可以为真实世界研究提供理论和实证支持，具有较高的可追溯性和可靠性。
【三、真实世界研究中的常见问题】1. 样本选择偏差在真实世界研究中，样本选择可能存在偏差，导致研究结果不够全面和客观。
研究者需要采取合适的抽样方法和样本策略，以保证样本的多样性和代表性。
2. 数据获取和处理真实世界研究中，数据的获取和处理可能面临着一系列挑战，如数据缺失、数据质量等问题。
研究者需要积极应对这些问题，采取合适的数据采集方法和数据处理技术。
3. 环境干扰和干预真实世界研究受到环境干扰和干预的影响，如外界条件、干扰因素等可能对研究结果产生影响。
真实世界研究
真实世界研究
在当今科技高度发达的社会中，学术研究的意义依然不可忽视。
尽管许多研究者倾向于进行实验室内的实验研究，但真实世界研究在学术领域中也扮演着重要的角色。
真实世界研究指的是通过观察和记录真实生活中发生的事件和现象来获取数据和信息的研究方法。
在这篇文章中，我们将探讨真实世界研究的重要性，以及它在学术研究中的应用。
真实世界研究的意义
真实世界研究有助于学者们更好地理解人类行为、社会现象和自然规律。
与实验室研究相比，真实世界研究更贴近生活，能够更准确地反映人类行为和现象的真实情况。
通过观察和记录真实生活中的事件，研究者们可以获得更具说服力和可靠性的研究结果，这对于学术研究的发展具有重要意义。
真实世界研究的应用
真实世界研究在各个学科领域中都有着广泛的应用。
在社会科学领域，研究者们通过观察和记录真实世界中的社会现象，如人类行为、社会结构等，来揭示人类社会的运作规律。
在医学领域，真实世界研究帮助医生和医学研究者更好地理解疾病传播规律、治疗效果等方面的问题。
在自然科学领域，真实世界研究也有着重要的应用，如生物学家通过观察野生动物的行为来研究动物行为模式、生态规律等问题。
结语
真实世界研究作为一种重要的研究方法，对于学术研究的发展具有不可替代的意义。
通过观察和记录真实生活中的事件和现象，研究者们可以更准确地获取数据和信息，揭示人类行为、社会现象和自然规律的本质。
因此，我们应该重视真实世界研究，在学术研究中更多地运用这一方法，不断推动学术领域的发展。
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RWE 有助于产品全生命周期开发与监测
产品生命周期
1
研发阶段
市场前景挖掘 • 了解药物相关治疗领 域的疾病负担和未满 足的需求
2
上市/发展阶段
扩大市场准入验证 • 药品安全性风险的识别
3
上市后阶段
生命周期管理 • 真实世界中安全性及 有效性监测
失访及缺失数据考量：进一步分析暴露组和非暴露组失访比例是否有显著性不同，失访是否会和 一些关键指标存在关联，进而判断失访条件下得到的研究结果是否低估或者高估了实际情况。
常见研究类型的优劣势比较
研究 设计
病例 对照 研究
拟解决的研究问 题
• 疾病相关的影 响因素研究
常见临床场景
• 影响疾病发病和预 后因素的分析 • 预测研究
Thanks.
And Your Slogan Here.
Speaker name and title
真实世界研究 （RWS）
Megan
01
CONTENTS
真实世界研究是什么 真实世界研究思路和流程 真实世界研究的应用
02 03
真实世界数据 vs 真实世界证据
真实世界数据不等同于真实世界证据。真实世界数据通过严格的数据收集、系统的处理、正确的统计分析以及多维度的结果解读，才能产 生真实世界证据
真实世界数据RWD 来自真实医疗环境 反映实际诊疗过程
• 病因研究 • 预后研究 • 治疗性研究 • 检验病因假 设
实效 性临 床研 究
• 预后研究 • 治疗性研究
• 临床疗效/结局 （如心梗、生存 质量、死亡、成 本等）以及安全 性的评价 • 成本－效果分 析等卫生经济学 评价
• 可在不同等级的医疗机构开展研究 • 样本量通常较大 • 真实世界患者（异质性相对较大、限制相对少） • 其它和前瞻性队列研究相似 • 相对灵活可变（可调整方案），更符合日常医 疗实际 • 外部可推性较好 • 可以通过随机分组平衡组间已知和未知的预后 因素，最大程度提高组间的可比性，从而增强 论证强度
06
实用性临床试验数据1,3
• 前瞻性、随机化 • 大规模、多样性人群 • 长期随访
04 05
电子病历1
• 疾病特异性症状/治疗 • 患者层面的结局
医保数据库1
• 管理数据 • 诊断 • 手术或操作 • 费用
1. ISPOR Using ‘Real World’ Data Task Force. At:/workpaper/RWD_TF/RWTFDraftReport.pdf. Accessed August 2013; 2. Gliklich & Dreyer (eds). Registries for evaluating patient outcomes: a user’s guide. 2nd ed. Rockville, MD: AHRQ, 2010; 3.Tunis et al. JAMA 2003;290:1624‒1632.
RWS研究要素——基于前瞻性数据
前瞻性数据：数据在收集之前已确定具体的研究目的，需要收集的数据也很明确，故数据比较规 范比较标准，完整性准确性比较好。
研究人群的选取：系统性地收集某些特点的患者，平衡研究的内部有效性和外部可推性 基线调查：尽量丰富完整，提示未来继续研究的基础&检验数据的可行性和部分数据质量&后续 分析阶段控制偏倚和混杂 样本量：和研究深度的平衡，研究的大样本验证假说把握度高，也减少了抽样误差。在小样本量 研究的情况下，尽可能在数据采集的深度上努力，在创新性方面做出探索 长期随访：提高依从性，避免失访（充分知情，人文关怀，定期提醒，多种沟通方式）
真实世界研究是桥梁
01
CONTENTS
真实世界研究是什么 真实世界研究思路和流程 真实世界研究的应用
02 03
RWS VS RCT
真实世界研究的思路与流程
• 由于RWS可能存在一些内在的偏 倚 ，这些偏倚可能限制了真实世 界数据在因果关系上的推理和解 读。 • 为了减少潜在的偏倚，需要谨慎 而周密的研究设计，并且应该确 定研究问题后尽早开始制定研究 方案和统计分析计划。
2017 年8 月
2017 年9 月
ISPOR 真实世界证 据工作报告[3]
国际药物经济学和成果研究学会 （ISPOR）
1. H.R.6 - 21st Century Cures Act. https:///bill/114th-congress/house-bill/6 2. CFDA.关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见[S]. 2017.10.08. 3. Using Real-World Data for Coverage and Payment Decisions: The ISPOR Real-World Data Task Force Report. Value in Health, 2017, Volume 10 , Issue 5 ,
治疗性研究 研究某类治疗方案对特定疾病的疗效 及副作用研究
预后研究
对疾病发展的不同结局的可能性的预 测以及与影响其预后的因素研究
预测研究
其他研究
寻找出最佳的对疾病诊断或疾病转归 的预测指标或症状等
诊断预测研究和 预后预测研究 。
药物经济学研究等
RWS研究要素——基于已有数据库
数据可行性 评估
？数据分散，异质性 高，数据的完整性及 准确性 关键数据是否存在 评估缺失数据的数 量和类型的影响 评估数据质量
真实世界证据RWE 数据≠证据 来自于RWD
与传统临床试验区分
特定目的
真实世界数据来源
随机对照试验的补充数据1
• 额外数据收集 • 资源利用数据 • 患者报告的结果
患者登记1,2
• 观察性 • 指定的终点 • 指定的人群
02
01 03
真实世界数据
健康调查1
• 健康状况 • 医疗资源利用 • 治疗模式
横断 面研 究
• 疾病或状态的 分布状态（流行 率） • 影响因素 • 罕见病的研究 • 基因环境交互 作用的研究
• 疾病的发病患病或 死亡率相关调查 • 疾病（或并发症） 和影响因素的关联 分析 • 某疾病的分子标记 物分析中的组织样本 的收集 • 特殊疾病队列
• 省时，省成本 • 只能了解疾病的流行影响 因素
01
CONTENTS
真实世界研究是什么 真实世界研究思路和流程 真实世界研究的应用
02 03
常见真实世界研究的证据等级
提高真实世界研究证据等级的关键因素
1 有效数据的样本量足够 2 前瞻性设计，治疗/暴露因素和健康结局时间跨度合理 3 研究人群的选择具有代表性 4 有明确合理的纳入及排除标准，保证研究的内部有效性 5 对治疗/暴露因素、健康结局和主要混杂因素评估准确 6 控制和分析偏倚、混杂因素和数据缺失 7 数据收集的完整性高 8 数据来源可靠、准确 9 有清晰的质量控制 10 随访成功率高，对不完整数据或失访病例进行评估* 11 使用统计分析方法适当 12 对结果的分析客观可靠 13 研究结论与研究问题相关性高 14 横向比较既往同类研究 15 研究结果得到既往作用机制和动物实验等证据支持 16 罕见疾病研究**
单纯 病例 研究
• 适于医院开展研究 • 特别适合肿瘤及罕见病的 研究 • 在检测基因与环境交互作 用时，可信区间更窄 • 因无对照组，从而避免了 对照选择所引起的偏倚 • 省时，省成本
• 无对照组 • 所研究疾病的患病率不宜超过5% • 除了可出现病例对照研究的病例选择所 引起的常见偏倚外，还存在不同亚人群 暴露率和基因频率不一致所引起的偏倚
常见研究类型的优劣势比较
研究 设计 回顾 性队 列研 究 前瞻 性队 列研 究 拟解决的研 究问题 • 病因研究 • 预后研究 • 治疗性研究 常见临床场景 • 临床治疗和疗 效/结局的生存 分析 • 预测研究 • 临床治疗和疗 效/结局的生存 分析 优势 • 可以直接获得发病率，直接估计相对危险度 • 因果时序合理，检验病因假说的能力较强 • 了解疾病的自然史 • 获得一种暴露与多种疾病结局的关系 • 相比前瞻性队列研究，省时省成本 • 因果时序合理，检验病因假说的能力较强 • 了解疾病的自然史 • 获得一种暴露与多种疾病结局的关系 • 所收集的资料相对完整可靠，一般不存在回忆 偏倚 劣势 • 不适于发病率很低的疾病的病因研究 • 数据和信息的缺失 • 偏倚和混杂 • 矛盾数据需要特别注意和处理 • 不适于发病率很低的疾病的病因研究 • 要求随访观察，时间周期长 • 失访难以避免 • 随着时间推移，未知的变量引入人群 可能导致结局受影响 • 研究的设计要求高，实施难度大，费 用高
临床研究问题确定
研究问题 描述 分类
病因研究
研究危险因素与疾病之间的关系，并 研究引起人体发病的机制
诊断研究
是研究某类新方法对特定疾病诊断的 准确度研究，以判断新诊断方法的临 床价值。
① 治疗方案对特定疾病的疗效研究； ②治疗方案的不良反应研究 ① 对疾病的预后状况进行客观描述； ② 对影响预后的因素进行研究； ③ 对健康相关生活质量的研究。
纳排标准考量
非暴露组的人群应在 除了暴露因素外与暴 露组尽可能相似
暴露因素和 研究终点 准确性和代表性
样本量估计
在保证研究具有一定 可靠性条件下，估计 并确定最小样本量， 确保研究同时具备 科学性和经济性
临床医师+流行病学家 +统计学师
统计方法考量
关注如何减小和 控制偏倚和混杂。
处理缺失数据
预防策略和统计 调整
市场认知南概要
2016 年12 月 美国国会《21 世纪 治疗法案》[1] 美国FDA《使用真 实世界证据支持医 疗器械注册审批指 南》[2]