真实世界研究
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➢ RWE是RCT的有益、重要补充，除了评价药物疗效，更多的是整个临床实践对 患者的疗效
➢ RWE使临床研究回归临床真实世界，解决临床问题，与医疗市场、国家政策 （如医保）结合可能更为紧密
未来研究趋势？
➢ RWS将是未来研究的趋势，相对随机对照试验RCT而言，RWS的 研究范围更广，更具有代表性，能够真实地反映临床研究的情况
➢ 是RWE用于审批仍要遵循严格的科学基础
纠正RWE概念的误读
➢ 认为它与传统临床试验等其他科学证据的区别不在于类似随机对照 试验（RCT）的设计，而在于获取数据的环境界定
RWE最终用于支持审评审批的要求
➢ RWE最终用于支持审评审批，仍要通过科学的研究方法，对获得 的数据进行合理的组织和解读，形成有效的结论，而这些研究方 法既可以包括干预性甚至随机对照的设计，也可以是观察性的。 据此FDA认为，RWE要从两个维度进行考量，即数据获得和研究 方法
➢ 定制临床研究云平台，加强研究者项目管理水平，通过各方合作提高科研效率， 实现数据的实时化、标准化和格式化
RWE数据集来源
从传统临床科研以外的多个数据集中挖掘 ➢ 电子病历 ➢ 医保理赔 ➢ 疾病登记库 ➢ 可穿戴设备 ➢ 移动健康app
中国临床科研里程碑式的跨越也都源于对真实世界的数据研究 ➢ 2004年发起的中国慢性病前瞻性研究（KSCDC）。 ➢ 2015年中国癌症统计数据登上世界殿堂级学术期刊CA（IF：140左右）。 注：伴随这些研究也产生大量高水平的研究成果。
优势
➢ 真实世界研究不仅可以减少传统研究的限制，而且还可以反映真实 世界中治疗药物的临床疗效
➢ 但比起未来可能利用观察性试验就可实现适应症扩展的药物，相对成本就有所 降低
大数据将助力RWS
➢ 通过大数据是可以助力真实世界研究的，因为大数据能帮RWS充分掌握研究背 景 ，提出有创新性的研究设想和完善的研究设计
➢ 大数据可以提供可利用的多源数据和强大的统计分析，保证了数据的多元性、 重要性和时效性。对于数据的分析可以采用一体化的数据管理模式，避免原始 数据的错误，提高数据处理效率和准确性
Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us?
21世纪治愈法案
21st Century Cures Act
“21世纪治愈法案”要求
➢ FDA进一步整合药品监管流程，强调患者在药品审批中的作用
法案争论
➢ 法案中关于利用“真实世界证据”取代传统临床试验进行扩大适应 症的批准
真实世界研究
➢ 真实世界研究是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰 剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外延性和实践价值
➢ 现在很多人都在做真实世界的研究，但其实真实世界的研究并不是那么容易开 展，在中国的大环境下，确实是比较挑战的事情
真实世界研究优势
➢ 真实世界研究贴近临床实践，在安全性和经济性方面的评价有天然优势
RWS特点
➢ 是以患者为中心的结局研究
➢ 研究的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境 ➢ 受试者的选择一般不加特别的限制条件 ➢ 干预措施也如临床实际，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法 ➢ 真实世界研究环境无盲法，无随机对照，无安慰剂治疗，研究的结论可直接推
之于临床实践
真实世界研究的典型范例
➢ 多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级受到挑战
这些急需解决的问题需要后来者解决，以推动RWS的发展。
预期
➢ RWE相比于传统的临床试验，更大可能是降低了成Hale Waihona Puke Baidu，缩短了时间
➢ 在这一政策维度上，FDA已经提到，对于孤儿药和精准医疗药物等一些产品的 适应症扩展，可能不适合采用RWE观察性研究作为审批标准
➢ 2016年12月25日，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法 案（21st Century Cures Act）》（以下简称法案）最终版本
➢ 推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大 健康领域发展
澄清问题
➢ 真实世界证据（Real-World Evidence，以下简称RWE）并不等于 不采用干预性试验和随机化的试验设计
➢ 通过真实世界数据证据，充分了解指南与实践的差距，为指南的制 定与规范提供参考，而且还能平衡临床疗效和成本效益
难题
➢ 真实世界研究一般不是以药品为中心，而是以患者为中心，药企是否愿意投入？ ➢ 真实世界研究需要大量的研究样本，甚至多中心事件，收集数据难度高，工作
量庞大 ➢ 数据异质性强，对统计方法的要求比传统研究更高
➢ RWE使临床研究回归临床真实世界，解决临床问题，与医疗市场、国家政策 （如医保）结合可能更为紧密
未来研究趋势？
➢ RWS将是未来研究的趋势，相对随机对照试验RCT而言，RWS的 研究范围更广，更具有代表性，能够真实地反映临床研究的情况
➢ 是RWE用于审批仍要遵循严格的科学基础
纠正RWE概念的误读
➢ 认为它与传统临床试验等其他科学证据的区别不在于类似随机对照 试验（RCT）的设计，而在于获取数据的环境界定
RWE最终用于支持审评审批的要求
➢ RWE最终用于支持审评审批，仍要通过科学的研究方法，对获得 的数据进行合理的组织和解读，形成有效的结论，而这些研究方 法既可以包括干预性甚至随机对照的设计，也可以是观察性的。 据此FDA认为，RWE要从两个维度进行考量，即数据获得和研究 方法
➢ 定制临床研究云平台，加强研究者项目管理水平，通过各方合作提高科研效率， 实现数据的实时化、标准化和格式化
RWE数据集来源
从传统临床科研以外的多个数据集中挖掘 ➢ 电子病历 ➢ 医保理赔 ➢ 疾病登记库 ➢ 可穿戴设备 ➢ 移动健康app
中国临床科研里程碑式的跨越也都源于对真实世界的数据研究 ➢ 2004年发起的中国慢性病前瞻性研究（KSCDC）。 ➢ 2015年中国癌症统计数据登上世界殿堂级学术期刊CA（IF：140左右）。 注：伴随这些研究也产生大量高水平的研究成果。
优势
➢ 真实世界研究不仅可以减少传统研究的限制，而且还可以反映真实 世界中治疗药物的临床疗效
➢ 但比起未来可能利用观察性试验就可实现适应症扩展的药物，相对成本就有所 降低
大数据将助力RWS
➢ 通过大数据是可以助力真实世界研究的，因为大数据能帮RWS充分掌握研究背 景 ，提出有创新性的研究设想和完善的研究设计
➢ 大数据可以提供可利用的多源数据和强大的统计分析，保证了数据的多元性、 重要性和时效性。对于数据的分析可以采用一体化的数据管理模式，避免原始 数据的错误，提高数据处理效率和准确性
Real-World Evidence — What Is It and What Can It Tell Us?
21世纪治愈法案
21st Century Cures Act
“21世纪治愈法案”要求
➢ FDA进一步整合药品监管流程，强调患者在药品审批中的作用
法案争论
➢ 法案中关于利用“真实世界证据”取代传统临床试验进行扩大适应 症的批准
真实世界研究
➢ 真实世界研究是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰 剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外延性和实践价值
➢ 现在很多人都在做真实世界的研究，但其实真实世界的研究并不是那么容易开 展，在中国的大环境下，确实是比较挑战的事情
真实世界研究优势
➢ 真实世界研究贴近临床实践，在安全性和经济性方面的评价有天然优势
RWS特点
➢ 是以患者为中心的结局研究
➢ 研究的实施地点以及干预条件为真实的临床实践环境 ➢ 受试者的选择一般不加特别的限制条件 ➢ 干预措施也如临床实际，并可由患者和医师进行交流而改变干预方法 ➢ 真实世界研究环境无盲法，无随机对照，无安慰剂治疗，研究的结论可直接推
之于临床实践
真实世界研究的典型范例
➢ 多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级受到挑战
这些急需解决的问题需要后来者解决，以推动RWS的发展。
预期
➢ RWE相比于传统的临床试验，更大可能是降低了成Hale Waihona Puke Baidu，缩短了时间
➢ 在这一政策维度上，FDA已经提到，对于孤儿药和精准医疗药物等一些产品的 适应症扩展，可能不适合采用RWE观察性研究作为审批标准
➢ 2016年12月25日，美国国会在官方网站上公布了《21世纪治愈法 案（21st Century Cures Act）》（以下简称法案）最终版本
➢ 推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大 健康领域发展
澄清问题
➢ 真实世界证据（Real-World Evidence，以下简称RWE）并不等于 不采用干预性试验和随机化的试验设计
➢ 通过真实世界数据证据，充分了解指南与实践的差距，为指南的制 定与规范提供参考，而且还能平衡临床疗效和成本效益
难题
➢ 真实世界研究一般不是以药品为中心，而是以患者为中心，药企是否愿意投入？ ➢ 真实世界研究需要大量的研究样本，甚至多中心事件，收集数据难度高，工作
量庞大 ➢ 数据异质性强，对统计方法的要求比传统研究更高