真实世界研究(杜文民)

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永恒的时间偏移Immortaltimebias-药品评价中心

药物流行病学研究新方法 ——回顾与展望
Newest Methods in Pharmacoepidemiology: back to basics and beyond
上海市药品不良反应监测中心杜文民
Shanghai Center for Adverse Drug Reaction Monitoring Du Wenmin
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会杜文民
药物流行病学 (Pharmacoepidemiology)
• 药物流行病学是研究大人群中药物利用和药物作用的研究 • 药物流行病学是应用流行病学的方法研究临床药理学的问题
• (Pharmacoepidemiology is the study of the use of and the effects of drugs in large numbers of people. Pharmacoepidemiology applies the methods of Epidemiology to the content area of Clinical Pharmacology.) Prof. Brain Strom
病例报告和病例系列
2007年11月29-30日
第一届中国药物警戒研讨会杜文民
--- RCT 设计 ---
--- RWS 设计 ---
患病人群纳入 / 排除标准随机化治疗对照暴露
患病人群
治疗的适应症进行治疗对照
研究方案的治疗和随访
专门的治疗和随访
结果?
2007年11月29-30日第一届中国药物警戒研讨会杜文民
结果?
依那西普研究
• 评价依那西普在真实世界环境下,治疗RA的疗效、安全性和经济性 • 利用来自RCT的资料观察比较RWS的患者特点、临床结果和经济学评价

真实世界研究方案的编写

真实世界研究方案的编写[写作帮手]主题：真实世界研究方案的编写观点和理解：真实世界研究是一种基于真实生活场景和真实数据进行的研究方法，它能够提供对于特定问题的真实反映，使研究结果更具可行性和实用性。

在编写真实世界研究方案时，有几个关键步骤和考虑因素需要注意。

1. 研究问题的确定作为研究方案的基础，研究问题的确定非常重要。

考虑到真实世界研究的目标是解决真实问题，因此需要选择一个具有实际意义和实用性的研究问题。

问题应该能够与真实世界的情境相关，并且有助于解决或改善现实生活中的某个问题。

2. 研究目标和研究设计确定研究目标是构建一个有效的真实世界研究方案的关键。

研究目标应该与研究问题紧密相关，并且能够通过真实数据收集和分析来得到解答。

在设计研究时需要考虑采集数据的方法、样本大小和选择、数据分析方法等方面。

3. 数据收集和数据来源真实世界研究的数据来源通常是从真实生活中提取的，以反映真实情境。

将提供能够回答研究问题的数据源列入研究方案，并确定其有效性和可靠性非常重要。

数据的收集可以包括问卷调查、观察、访谈、文献回顾等多样的方法。

4. 数据分析和解释在真实世界研究方案中，数据的分析和解释对于得出准确和有意义的结论至关重要。

根据研究目标和问题，采用适当的统计分析方法和数据处理技术进行数据分析，并确保解释和结果的合理性和可靠性。

5. 结果和应用真实世界研究的结果应该能够反映在实际生活中的应用和政策决策中。

编写方案时，需要明确结果的影响和潜在应用，以帮助决策者或其他相关人士更好地理解和应用研究成果。

总结回顾：编写真实世界研究方案需要综合考虑研究问题、目标、设计、数据收集、分析和结果应用等多个方面。

通过深入了解真实生活场景和数据，真实世界研究能够提供对问题的真实反映，并给予决策者更具可行性的建议和意见。

这种研究方法能够有效地解决现实生活中的问题，使研究结果更具有实用性和推广性。

希望这篇文章能够帮助您更好地理解和编写真实世界研究方案。

真实世界研究

真实世界研究真实世界研究，即指向真实世界的学术研究，是一种将学术研究的范畴扩展到真实社会实践的研究方法。

传统的学术研究多以理论推演和实验室研究为主，对真实社会的理解和解决实际问题的能力有所欠缺。

而真实世界研究的兴起则着眼于解决具体问题，在理论与实践之间建立联系，提高学术研究的应用价值。

真实世界研究的方法论主要包括定性研究和定量研究。

定性研究通过深入访谈、观察和分析个案等手段，获取关于现象和实践背后的意义和理解。

而定量研究则强调对大量数据的收集和量化分析，从中找出规律性的结论。

将两种方法结合，可以在不同层面和领域中开展真实世界研究。

真实世界研究的一个重要特点是关注实践中的问题和需求。

它需要研究者与实践者、利益相关者等进行密切合作，共同定义研究问题、研究目标和研究过程。

通过与实践结合，真实世界研究可以更好地理解社会问题的本质，为解决实际问题提供科学依据。

真实世界研究的范畴很广，包括教育、健康、环境、社会政策、组织管理等各个领域。

例如，在教育领域，可以通过实地考察学校教学环境、调查学生对教学质量的评价等方式，来研究教育问题的实际情况和改善路径。

在健康领域，可以通过问卷调查、实验观察等方式，研究人们的健康状况和行为习惯，为健康政策的制定提供依据。

真实世界研究的价值在于弥补传统学术研究的不足，将学术理论与实际问题结合起来。

通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，推动社会发展和进步。

它不仅可以为决策者提供科学依据，还可以培养学术研究者的实践能力和应用能力，提高他们对社会实践的理解和参与能力。

总的来说，真实世界研究是一种将学术研究与真实社会相结合的研究方法，具有明显的应用导向和实践价值。

通过与实践结合，真实世界研究可以更好地解决实际问题，促进学术进步和社会发展。

因此，进一步推广和应用真实世界研究，对于推动社会科学研究的发展和提高学术研究的应用价值具有重要意义。

真实世界研究方法在中药临床评价中的应用

真实世界研究方法在中药临床评价中的应用一、引言随着生物技术和数据科学的快速发展，真实世界研究（Real-World Research，RWR）方法在医药领域中的应用日益广泛。

特别是在中药临床评价中，RWR方法能够提供丰富的真实世界数据，对药物的疗效、安全性、经济性等进行全面评估。

本文将探讨RWR方法在中药临床评价中的应用，以期为中药的研发和使用提供新的视角和方法。

二、真实世界研究概述真实世界研究是一种以实际临床环境为基础的研究方法，它的是在现实条件下，对患者的实际病情、治疗方案、治疗效果等进行的研究。

这种研究方法不仅疾病的生物学特性，还考虑到了患者的社会学、心理学、经济学等因素，因此能够更全面地评估药物的疗效和安全性。

三、真实世界研究在中药临床评价中的应用1、疗效评估：在中药临床评价中，RWR方法可以提供对药物疗效的全面评估。

在传统的临床试验中，往往只药物的生物学效应，而忽视了患者的个体差异和疾病的多因素性。

而RWR方法则能够从患者的实际病情出发，综合考虑药物的疗效、副作用、生活质量等多方面因素，从而更准确地评估药物的疗效。

2、安全性评估：RWR方法能够通过收集和分析大量真实世界数据，发现传统临床试验中可能忽略的药物安全性问题。

例如，某些中药可能存在潜在的肝肾毒性或过敏反应，而这些问题可能在传统的短期临床试验中无法被发现。

通过RWR方法，可以更全面地了解中药的安全性，为医生和患者提供更准确的药物使用信息。

3、经济性评估：RWR方法还可以用于中药的经济性评估。

传统的药物经济学研究往往依赖于模型和假设，而RWR方法则可以通过对真实世界中的治疗费用、医疗资源消耗等数据的分析，更准确地评估中药的治疗成本和经济效益。

这有助于为决策者提供更全面的药物经济学证据，以支持药物的选择和使用。

四、挑战与展望虽然RWR方法在中药临床评价中具有广泛的应用前景，但也面临着一些挑战。

真实世界中的数据质量可能受到多种因素的影响，如数据收集的完整性、准确性、一致性等。

临床研究之真实世界研究

临床研究之真实世界研究临床研究之真实世界研究范本1. 概述1.1 研究背景1.2 研究目的1.3 研究对象1.4 研究设计2. 研究方法2.1 数据收集2.1.1 数据来源2.1.2 数据采集方法2.2 参与者选择标准2.3 数据变量定义和测量2.4 研究期限和随访周期3. 数据分析3.1 数据清洗和筛选3.2 描述性统计分析3.3 统计分析方法3.4 研究假设或问题4. 结果4.1 参与者基本特征4.2 研究主要结果4.3 次要结果或附加分析5. 讨论5.1 主要发现和解释5.2 结果的可靠性和有效性 5.3 结果与其他研究的比较5.4 具体限制和局限性6. 结论6.1 本研究的主要结论6.2 潜在的临床影响6.3 进一步研究建议7. 附件7.1 附表7.2 附图7.3 补充资料注释：1. 真实世界研究（Real-World Study，RWS）：指在真实的医疗实践中对人群、疾病、治疗等进行观察和研究的科学方法。

2. 研究对象（Study Population）：指参与研究的个体或群体，可以是患者、医生、医疗机构等。

3. 研究设计（Study Design）：指研究的整体框架和方法，如前瞻性研究、回顾性研究、队列研究等。

4. 数据来源（Data Source）：指研究所使用的数据的来源，可以是电子健康记录、药品库存系统、病例报告等。

5. 数据采集方法（Data Collection Method）：指获得研究数据的具体方法，如问卷调查、数据抽取、数据录入等。

6. 参与者选择标准（Inclusion/Exclusion Criteria）：指研究中用于确定符合条件的参与者和排除不符合条件的参与者的标准。

7. 数据变量定义和测量（Data Variable Definition and Measurement）：指研究中用于收集和记录的数据变量的定义和测量方法。

8. 研究期限和随访周期（Study Period and Follow-up Period）：指研究的时间范围和随访的周期。

NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读

NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读本文旨在探讨《NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读》的主要研究目的，包括研究的背景和意义。

NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读》采用了一系列研究方法和设计来进行研究。

以下是其中的一些要点：参与者选取研究选择了一定数量的参与者作为研究对象。

这些参与者可能是来自特定人群或具备特定特征的人。

选取的参与者可能经过严格的筛选和诊断，以确保研究结果的准确性和可靠性。

数据收集研究使用了多种数据收集方法，以获取关于《NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读》的相关信息。

这些数据可能包括病例报告、问卷调查、临床观察和实验结果等。

数据收集可能采用定量和定性的方式，从而为研究提供多样化的数据来源。

数据分析方法研究使用了适当的数据分析方法来对所收集到的数据进行处理和分析。

这些方法可能包括统计分析、图表展示、内容分析和质性分析等。

通过这些分析方法，研究可以获得关于《NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读》的重要发现和结论。

研究方法的选择和设计对于研究的可信度和有效性至关重要。

通过合理的选取参与者、准确的数据收集和科学的数据分析方法，我们可以得到更加客观和可靠的《NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读》结果。

研究结果本研究对《NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读》的主要研究结果进行了概述。

以下是主要发现和数据分析：通过NAPOLI-1研究，我们发现。

（概述主要发现）在事后分析中，我们对。

进行了数据分析，结果显示。

（描述数据分析结果）在真实世界研究中，我们观察到。

（概述真实世界研究的观察结果）这些研究结果为进一步了解《NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读》提供了重要的信息和见解。

研究结论这些研究结果为进一步了解《NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读》提供了重要的信息和见解。

研究结论NAPOLI-1研究、事后分析及真实世界研究解读》的研究结论表明，这项研究对于真实世界中的临床实践有着重要的意义。

真实世界研究与随机对照试验-时景璞

N of 1 RCT是对RCT结果的良好补充 N of 1 RCT是在一定条件下最经济的RWS研究
六、几点总结：
• RCT是临床上任何干预措施效果评价的基础 • RCT与RWS不是对同一问题的平行验证关系，而是承启 • • • •
关系 RCT（前）的结果需要RWS（后）的进一步验证及拓展补充，综合考虑两者才是最佳选择 N of 1 RCT 对一些特殊病例更易在短时间内获得结果，是对RCT及RWS的良好补充 RWS存在一定不足（观察者偏倚、成本高等） RWS与药物上市后研究的理念一致
•
RCT属于药物上市前研究
关注效力研究（efficacy trials），即药物与干预措施能否在理想、严格控制的环境下产生预期的效果。着重于内部有效性，即期望获得高质量的研究证据
因此：
• •
一些高质量的RCT结论，可能会缺乏临床实际应用价值 RCT的Meta分析结果尽管提高了证据质量，但仍解决不了局限性问题（由于 RCT文献自身的限定）
RCT：样本量相对较少，极少考虑亚组结果； RWS：样本量较大，可以用于亚组结果分析比较；
• 最完美的设计研究也可能由于样本量过小而不能准确回答研
究的问题；
• 大样本研究可以增加统计学效率，结果更有说服力；
6、干预、用药情况
RCT：采用干预和对照措施；
用药控制较严格（用药单一，不合并用药）；
RWS：按照实际需要治疗，只观察和记录；
8
三、单病例随机对照试验（N of 1 RCT)
以单个病例自身作为对照，评价某
种药物与安慰剂或另一种药物比较的疗
效，对单个病例进行双盲、随机、多次
交叉的试验。
单病例随机对照设计模式
单一受试者

真实世界研究及国内文献综述

２ＲＷＲ与ＲＣＴ的区别
随机对照试验（ｒａｎｄｏｍｉｚｅｄｃｏｎｔｒｏｌｌｅｄｔｒｉａｌ，ＲＣＴ）的结论被视为最高级别的循证证据，但由于较为严苛的试验条件和试验对象要求等．ＲＣＴ的研究结论往往外推受限【５】。由于真实的临床诊疗具备研究时间长、研究对象广、纳入标准宽、混杂因素多等特点，因此运用ＲＣＴ证据指导医疗实践存在一定局限【６】。
的区别、设计类型、数据处理分析等多角度阐述其理论，并归纳其在国内的应用现状，为后续研究者提供理
论参考。
ｉ
真实世界研究随机对照试验医院信息系统真实世界数据
ＲｅａＩＷｏｒｌｄＲｅｓｅａｒｃｈａｎｄＤｏｍｅｓｔｉｃＬｉｔｅｒａｔｕｒｅＲｅｖｉｅｗ
～
ＴｈｉｓｐａｐｅｒｓｅａｒｃｈｅｓｒｅｓｅａｒｃｈｌｉｔｅｒａｔｕｒｅｉｎｒｅｃｅｎｔｔｅｎｙｅａｒｓｆｒｏｍＣｈｉｎｅｓｅａｎｄＥｎｇｌｉｓｈｊｏｕｒｎａｌ
ｄａｔａｂａｓｅｓｔｏｅｘｐｏｕｎｄｉｔｓｔｈｅｏｒｙｂａｓｅｄｏｎｒｅａｌｗｏｒｌｄｒｅｓｅａｒｃｈｃｏｎｃｅｐｔ，ｄｉｆｅｒｅｎｃｅｆｒｏｍＲＣＴ，ｄｅｓｉｇｎｔｙｐｅ，
ｒｅａｌｗｏｒｌｄｒｅｓｅａｒｃｈ；ｒａｎｄｏｍｉｚｅｄｃｏｎｔｒｏｌｌｅｄｔｒｉａｌ；ｈｏｓｐｉｔａｌｉｎｆｏｒｍａｔｉｏｎｓｙｓｔｅｍ；ｒｅａｌｗｏｒｌｄｄａｔａ
真实世界研究（ｒｅａｌｗｏｒｌｄｒｅｓｅａｒｃｈ，ＲＷＲ）在１９６６年被提出 ¨］，但直到１９９３年由Ｋａｐｌａｎ教授在其论文雷米普利治疗高血压病的研究中正式提出后才逐渐受到重视ｌ。美国国会于２００７年将ＲＷＲ作为医疗卫生改革的主导方向，随后各发达国家都陆续开展了ＲＷＲ，用于评价医疗卫生干预措施的成本和效果。２０１１年在首届中国实效研究和循证医学高峰会议上，中国学者首次官方讨论ＲＷＲ。目前，国内关于ＲＷＲ的介绍多基于某一领域或侧重单个方面，使研究人员对ＲＷＲ的认识不够全面，因而在研究设计、方法应用和结果解释等方面尚不十分规范。

中医药真实世界研究的应用场景

ＡｂｓｔｒａｃｔＩｎｒｅｃｅｎｔｙｅａｒｓ，ｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ（ＲＷＳ）ｈａｓｂｅｃｏｍｅａｈｏｔｔｏｐｉｃｉｎｔｈｅｆｉｅｌｄｏｆｍｅｄｉｃａｌｒｅｓｅａｒｃｈ，ａｎｄｈａｓｂｅｅｎｗｉｄｅｌｙｃｏｎｃｅｒｎｅｄｉｎｔｈｅｆｉｅｌｄｏｆｔｒａｄｉｔｉｏｎａｌＣｈｉｎｅｓｅｍｅｄｉｃｉｎｅ（ＴＣＭ）．Ｈｏｗｅｖｅｒ，ｔｈｅｒｅｉｓｓｔｉｌｌｌａｃｋｏｆｓｙｓｔｅｍａｔｉｃｕｎｄｅｒｓｔａｎｄｉｎｇａｎｄｔｈｉｎｋｉｎｇａｂｏｕｔｔｈｅａｐｐｌｉｃａｔｉｏｎｖａｌｕｅａｎｄｐｏｓｉｔｉｏｎｉｎｇｏｆＲＷＳｉｎｔｈｅｆｉｅｌｄｏｆｃｌｉｎｉｃａｌｒｅｓｅａｒｃｈｏｆＴＣＭ．Ｔｈｉｓｐａｐｅｒｄｅｔａｉｌｅｄ９ａｐｐｌｉｃａｔｉｏｎｓｃｅｎａｒｉｏｓｏｆＲＷＳｉｎＴＣＭｂｙｓｕｍｍａｒｉｚｉｎｇｔｈｅｄｏｃｕｍｅｎｔｓａｎｄｒｅｌａｔｅｄｌｉｔｅｒａｔｕｒｅｉｓｓｕｅｄｂｙａｃａｄｅｍｉｃｏｒｇａｎｉｚａｔｉｏｎｓａｎｄｍｅｄｉｃａｌｍａｎａｇｅｍｅｎｔａｇｅｎｃｙａｔｈｏｍｅａｎｄａｂｒｏａｄ，ｃｏｍｂｉｎｉｎｇｗｉｔｈｔｈｅｃｈａｒａｃｔｅｒｉｓｔｉｃｓａｎｄｎｅｅｄｓｏｆＴＣＭ．Ｔｈｅ９ａｐｐｌｉｃａｔｉｏｎｓｃｅｎａｒｉｏｓｏｆＲＷＳａｒｅｓａｆｅｔｙｅｖａｌｕａｔｉｏｎｏｆＴＣＭ，ｄｉｓｃｏｖｅｒｙｏｆｃｌｉｎｉｃａｌｒｅｇｕｌａｒｉｔｙ，ｅｖａｌｕａｔｉｏｎｏｆｎｏｎｄｒｕｇｔｈｅｒａｐｙ′ｓｅｆｆｅｃｔ，ｅｖａｌｕａｔｉｏｎｏｎｐｒｅｖｅｎｔｉｖｅｔｒｅａｔｍｅｎｔｔｅｃｈｎｉｑｕｅｓ，ｅｎｄｐｏｉｎｔｏｕｔｃｏｍｅｓｒｅｓｅａｒｃｈ，ｅｖａｌｕａｔｉｏｎｏｆｉｎｔｅｒａｃｔｉｏｎｂｅｔｗｅｅｎＣｈｉｎｅｓｅａｎｄｗｅｓｔｅｒｎｍｅｄｉｃｉｎｅ，ｅｆｆｉｃａｃｙｅｖａｌｕａｔｉｏｎｏｆＣｈｉｎｅｓｅｈｅｒｂａｌｓｌｉｃｅｓ，ｔｈｅｏｐｔｉｍｉｚａｔｉｏｎｄｅｓｉｇｎｏｆｒａｎｄｏｍｉｚｅｄｃｏｎｔｒｏｌｌｅｄｔｒｉａｌｓａｎｄｔｈｅｆｏｒｍａｔｉｏｎｏｆｒｅｓｅａｒｃｈｈｙｐｏｔｈｅｓｅｓ．ＷｅａｉｍｔｏｐｒｏｖｉｄｅｒｅｆｅｒｅｎｃｅｆｏｒｕｓｉｎｇＲＷＳｉｎｔｈｅｆｉｅｌｄｏｆＴＣＭａｎｄｔｏａｃｃｅｌｅｒａｔｅｔｈｅｄｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔｏｆＲＷＳ．ＫｅｙＷｏｒｄｓＴｒａｄｉｔｉｏｎａｌＣｈｉｎｅｓｅｍｅｄｉｃｉｎｅ；Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｓｔｕｄｙ；Ａｐｐｌｉｃａｔｉｏｎｓｃｅｎａｒｉｏｓ；Ｒｅａｌｗｏｒｌｄｅｖｉｄｅｎｃｅ；Ｃｌｉｎｉｃａｌｔｒｉａｌｓ；Ｓａｆｅｔｙｅｖａｌｕａｔｉｏｎ；Ｓｔｕｄｙｍｅｔｈｏｄｏｌｏｇｙ；Ｅｖｉｄｅｎｃｅｂａｓｅｄｍｅｄｉｃｉｎｅ中图分类号：Ｒ２０３文献标识码：Ａｄｏｉ：１０．３９６９／ｊ．ｉｓｓｎ．１６７３－７２０２．２０１９．１２．００４

真实世界的研究

真实世界的研究真实世界的研究是指针对实际情况进行的科学研究，旨在理解和解决现实生活中的问题。

这类研究是在实地调研、实践操作的基础上展开的，以获取客观有效的数据和信息，并提出合理的结论和建议。

真实世界的研究通常以具体问题为导向，例如社会问题、经济问题、环境问题等。

研究方案和方法根据具体问题而异，可以采取问卷调查、实地观察、深入访谈、数据分析等等手段，以收集相关信息和数据，并进行分析和解释。

与实验室研究相比，真实世界的研究面临更多的挑战和复杂性。

因为真实世界的研究受到诸多干扰因素的影响，例如环境变量、个体差异和不可控因素等。

这些因素可能对研究结果产生影响，并使研究结果的解释和推广相对困难。

然而，真实世界的研究也具有其独特的优势。

首先，真实世界的研究能够提供关于现实生活的直接观察和真实经验。

这使得研究结果与实际情况更贴近，具有更高的外部有效性和实用性。

其次，真实世界的研究能够揭示现实生活中的复杂性和多样性，提供更加全面和深入的理解。

最后，真实世界的研究还能够为政策制定和社会实践提供有益的建议和指导。

要进行真实世界的研究，研究者需要具备系统性的思考能力和科学研究的方法论。

首先，研究者需要明确研究目标，并制定清晰的研究问题。

其次，研究者需要设计合适的研究方案和方法，以获取可靠的数据和信息。

在数据收集过程中，研究者应注意合理抽样和概念定义，以确保数据的可比性和可信度。

最后，研究者需要进行数据分析和结果解释，以形成科学的结论和建议。

总之，真实世界的研究是为了解决现实问题而展开的科学研究。

虽然面临诸多挑战，但真实世界的研究具有更高的外部有效性和实用性，能够为社会实践和政策制定提供有益的参考和指导。

因此，真实世界的研究在解决实际问题、促进社会进步中具有重要作用。

中药注射剂的真实世界研究

病学的研究成为上市后药品再评
价的主要研究方法。杜文民指出，真实世界研究
（ｅｌｗｒｄｓｕｙＲａ — ｏｌ — ｔｄ）是药物流行
病学发展的最新进展和研究思路，真实世界研究对用药不进行干预，完全针对实际的用药情况开展研究，结果最能反映实际用药的结
世界制药强国相比远远处于下风，
意识、加强护理工作等方面。而碰
￣ＡＲ况则应该立即停药，去除ＵＤ情
病因，使患者加强排泄、延缓吸收。此外，中药注射剂的不良反应以过敏性反应居多，对于这部分的患者可以及时酌情采取吸氧、开放
误区更是衍伸成为了中药注射剂危险性大，应该取消。 ”杜文民说。杜文民指出，由于早期中药注射剂的基础研究比较薄弱，不少中
开展的中药注射剂上市后再评价是对上市后的真实世界的情况进行评价，而真实世界的用药情况是非常复杂的，往往不能使用随机试验进行评价，所以药物流行
果，具有很大的实用性。而中药起源就是在实际的人群中，不断实践
药针剂中的药物吸收、分布代谢、血浆蛋白结合率等都不是很清楚，对药物相互作用的研究也有限，特别是当患者个体差异大，且临床联合用药时可能会引起不良反应。

真实世界研究方法与实践详解演示文稿

入选必须符合急性冠脉综合征诊断标准，但一种情况例外，患者住院1天内就
死亡，当时不符合标准，但死亡原因确定是由于急性冠脉综合征。
第二十二页，共62页。
GRACE研究
Global Registry of Acute Coronary Events
患者识别
前瞻性或回顾性识别
严格统一对入选标准的认识
的症状性冠状动脉疾病的患者分组：随机分为两组试验药物：阿托伐他汀80mg VS 普伐他汀40mg
疗程：18个月
结果：强化降脂治疗可以促进动脉粥样硬化的消退
ATPⅢ ，PROVE-IT， A to Z， TNT，IDEAL 早期使用、早期获益；长期使用、长期获益；强化降脂、更大获益
第九页，共62页。
涵，更能促进中医发展。如通心络胶囊与络病理论。
我们的经验: 松龄血脉康胶囊上市后再评价研究：（1）CER 研究；（2）
RCT研究；（3）理论提升-肝风病。传统中成药临床再评价研究具有更重要的意义。
3
第三页，共62页。
王国维《人间词话》
昨夜西风凋碧树，独上高楼，望尽天涯路
（经验时代）
衣带渐宽终不悔，为伊消得人憔悴
第二十五页，共62页。
GRACE研究成果
Global Registry of Acute Coronary Events
A comparison between B-type natriuretic peptide, global registry of acute coronary events (GRACE) score and their combination in ACS risk stratification.
CER, 即真实世界研究（The Real World Study）

真实世界研究方案撰写

真实世界研究方案撰写一、研究背景随着社会的发展，人们对真实世界的研究需求越来越大。

真实世界研究是指在真实的环境中进行的研究，其结果更具有代表性和可靠性。

因此，真实世界研究在医学、心理学、社会学等领域中得到了广泛的应用。

二、研究目的本研究旨在探究真实世界中的某一现象或问题，以期为相关领域的研究提供参考和借鉴。

三、研究内容1. 研究对象本研究的研究对象为真实世界中的某一现象或问题，如医学中的疾病治疗、心理学中的人际关系、社会学中的社会问题等。

2. 研究方法本研究采用定量研究和定性研究相结合的方法，具体包括问卷调查、实地观察、深度访谈等。

3. 研究步骤（1）确定研究问题：根据研究目的和研究对象，确定研究问题。

（2）文献综述：对相关领域的文献进行综述，了解已有研究成果和研究方法。

（3）研究设计：根据研究问题和研究方法，设计研究方案，包括样本选择、数据收集和数据分析等。

（4）数据收集：采用问卷调查、实地观察、深度访谈等方法，收集研究数据。

（5）数据分析：对收集到的数据进行统计分析和内容分析，得出研究结果。

（6）研究报告：根据研究结果，撰写研究报告，包括研究问题、研究方法、研究结果和结论等。

四、研究流程1. 确定研究问题2. 文献综述3. 研究设计4. 数据收集5. 数据分析6. 研究报告五、研究成果本研究的成果包括研究报告和相关论文，可为相关领域的研究提供参考和借鉴。

六、研究意义本研究的意义在于探究真实世界中的某一现象或问题，为相关领域的研究提供参考和借鉴，促进学术研究的发展。

同时，本研究也有助于推动相关领域的实践工作，提高社会效益。

真实世界研究方法

真实世界研究方法
真实世界研究（Real World Study，RWS）是一种在真实世界环境下收集与患者有关的数据（Real World Data，RWD），通过分析获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（Real World Evidence，RWE）的研究方法。

真实世界研究可以通过各种研究方法来进行，例如：
1. 历史研究：对过去的事件、现象、实践等进行探究和分析。

2. 横断面研究：对不同时间点或者不同地点的人群或者样本进行数据收集和分析，比如针对某个特定疾病的发生率、治疗方式、预后等方面的调查。

3. 纵向研究：对同一人群或样本在不同时间点的数据进行比较和分析，以观察变化和趋势。

4. 病例对照研究：对患有某种疾病的患者和健康人群进行对照研究，以探究疾病的危险因素、预后等方面的问题。

5. 队列研究：对特定人群进行长期跟踪，以研究他们在某些方面的变化和影响。

真实世界研究在医疗、社会学、心理学、市场营销等领域中广泛应用，可以为政策制定、临床实践、产品研发等方面提供重要参考和支持。

真实世界研究的方法学进展

ood & Drug Administration Magazine
【摘要】近年来，如何利用真实世界数据辅助临床试验评价药物的有效性和安全性，已经成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具挑战性的热点问题。本文简要介绍了国际主要监管机构发布的指南，并结合实例讨论该领域的难点和关注点。从统计学和流行病学角度，介绍了国内外监管机构、工业界和学术界成立的各项真实世界数据研究工作组及其在方法学研究的最新进展，以及真实世界数据 / 证据使用现况和存在的难点，为真实世界数据工作者提供启发和讨论的基础，以期更加科学、客观地使用合适的真实世界数据。
RWD 数据源和特定要素的相关性和可靠分的申请人以简单、统一的格式提供他们
性，以确定 RWD 支持监管决策的适用性。使用 RWE 的信息，包括使用 RWE 的
该指南还提供了 RWD 数据来源和潜在目的、使用 RWE 的临床研究设计、用于
应用的示例 [2]。
生成 RWE 的 RWD 数据来源 [5]。
来评价药物的有效性和安全性，已成为全 RWE 收集和分析的适当标准和方法的指
球相关监管机构、制药工业界和学术界共南草案 [1]。
同关注且具挑战性的热点问题。本文从
2017 年 8 月，FDA 发布了《使用
统计学和流行病学角度，对国内外有关真实世界证据以支持医疗器械监管决策》
RWE 和真实世界研究的方法学进展作简（Use of Real-World Evidence to Support
2018 年 7 月发布的《临床研究中使用
2. 欧洲药品管理局（European
电子健康档案数据指南》（Use of Electronic Medicines Agency，EMA）

上海市中老年人群药物流行病学研究-SDMES数据库分析

上海市中老年人群药物流行病学研究——SDMES数据库分析PharmacoepidemiologyEvaluation: Double challenge 9Sensitivityanalyses9ModelingBayesian9approachGuidelines are written for an idealized clinical environmentCommunity-based practice encounters “real life”situations药物流行病学研究方法真实世界研究(RWS)队列和病例对照研究病例报告和病例系列随机化纳入/ 排除标准患病人群治疗对照研究方案的治疗和随访结果?---RCT 设计---患病人群治疗的适应症进行治疗暴露对照专门的治疗和随访结果?---RWS 设计---关于真实世界研究的结论应该用于评价功效（efficacy用于决定有效性（effectivenessUsing Pharmacoepidemiology Study, Improve Adverse Drug ReactionMonitoringShanghai Drug Monitoring and Evaluative System（SDMES）UsingContent300，000 people community databaseHospitalsinpatientsdatabaseSpontaneousadverseeventsdatabase Phmacoepidemiology Study(Record linkage)研究方法研究方法研究方法研究方法研究方法研究方法研究结果267,875合计14,787崇明4,170闸北15,437嘉定6,172卢湾15,578普陀8,620松江15,911奉贤10,011浦东16,087青浦11,322宝山16,299闵行12,803虹口18,698杨浦13,058徐汇19,211金山14,552长宁19,707黄埔14,770静安20,682南汇有效调查表数量地区有效调查表数量地区合计5.18158.519.1658.1311.2960.90女5.89168.549.465.1410.1263.34男标准差均数标准差均数标准差均数身高体重年龄性别7.41162.879.8961.1710.8761.965.70%2.10%20.50%71.70%占总数的百分比14,1925,27450,835178,095数量合计3.40%1.50%12.20%39.50%占总数的百分比 6.00%2.60%21.60%69.80%性别内百分比8,4363,67030,38998,014数量女 2.30%0.60%8.20%32.20%占总数的百分比 5.30%1.50%19.00%74.20%性别内百分比5,7561,60420,44680,081数量男偏轻超重肥胖正常体重指数分类项目1020304050607080正常肥胖超重偏轻男女总体社区中老年人群居住状况特点社区中老年人群婚姻状况社区中老年人群文化程度状况特点社区中老年人群职业状况特点社区中老年人群家庭月人均收入”心血管疾病、脑血管疾病、呼吸道炎症、胃肠道疾病、胆结石排在前五位，肿瘤排在第六位社区中老年人群享受的保健制度100267,875合计1.95,217缺失值10098.1262,658上述合计1000.90.92,454不知道23.93.23.18,345半公费（劳保） 3.43.43.38,901公费99.14.1410,824全自费20.817.41745,655劳保94.92928.476,189合作医疗65.94241.2110,290医疗保险累积百分比有效值百分比百分比频数享受的保健制度社区中老年人群平时看病选择医院调查时的前30天看病或治疗特点想去医院看病而未去的原因分析一年内健康状况分析0.80%89.70%9.40%占总数的百分比1,900209,84822,067数量合计0.40%51.30%5.10%占总数的百分比0.80%90.30%8.90%性别内百分比1,020119,90511,823数量女0.40%38.50%4.40%占总数的百分比0.90%89.00%10.10%性别内百分比88089,94310,244数量男不知道否是一年内是否住院12202合计174发热640骨折及外伤1196其它疾病186肝炎、肝硬化723恶性肿瘤99老年性痴呆206前列腺疾病981胆结石99胰腺炎225胆囊炎1110胃肠道疾病128其它眼病378良性肿瘤1509呼吸道炎症139颈腰椎疾病394白内障1861脑血管疾病162泌尿系统结石604糖尿病2584心血管疾病例数疾病归属例数疾病归属例数疾病归属社区中老年人群有关药品不良反应发生情况占总数的百分比1,9751,793111,684数量合计0.90%0.90%54.50%占总数的百分比1.60%1.60%96.80%性别内百分比1,0461,04562,901数量女0.80%0.60%42.30%占总数的百分比1.80%1.50%96.70%性别内百分比92974848,783数量男不知道是否近三年有无因ADR住院1.70%1.60%96.70%近30天内健康状况分析0.50%9.30%58.00%32.20%占总数的百分比1,30023,358145,16980,599数量合计0.30%5.80%34.10%16.60%占总数的百分比0.50%10.20%60.10%29.30%性别内百分比70814,46985,36641,601数量女0.20%3.50%23.90%15.60%占总数的百分比0.50%8.20%55.20%36.00%性别内百分比5928,88959,80338,998数量男不知道不好一般良好30天内健康状况1.20%89.90%5.20%1.70%2.00%占总数的百分比2,802207,44612,0433,9324,503数量合计0.70%50.70%3.40%1.00%1.10%占总数的百分比 1.20%89.00%6.00%1.80%2.00%性别内百分比1,578116,8947,8172,3842,612数量女0.50%39.20%1.80%0.70%0.80%占总数的百分比 1.20%91.10%4.20%1.60%1.90%性别内百分比1,22490,5524,2261,5481,891数量男不知道没有1-6天7-15天大于15天30天内有几天卧床1.80%81.30%9.80%3.20%3.90%占总数的百分比4,182187,21722,5017,4178,959数量合计1.00%45.50%6.10%2.00%2.30%占总数的百分比 1.80%79.90%10.70%3.50%4.10%性别内百分比2,378104,76513,9644,6475,345数量女0.80%35.80%3.70%1.20%1.60%占总数的百分比 1.80%83.10%8.60%2.80%3.60%性别内百分比1,80482,4528,5372,7703,614数量男不知道没有1-6天7-15天大于15天30天内有几天身体状况不好。

真实世界研究

“真实世界研究”资料合集目录一、中医药辨治稳定性冠心病的病、证、症疗效用药规律的真实世界研究二、传统辟谷养生技术在健康人群中应用效果的交叉对照试验：一项真实世界研究三、运用真实世界研究方法研究原发性失眠症的临床用药规律四、槐杞黄颗粒辅助治疗儿童支气管哮喘疗效的真实世界研究五、受体阻滞剂对原发性高血压合并冠心病患者临床转归影响的真实世界研究六、中医领域真实世界研究现状分析中医药辨治稳定性冠心病的病、证、症疗效用药规律的真实世界研究稳定性冠心病（Stable Coronary Heart Disease，简称SCAD）是一种常见的心血管疾病，严重影响患者的生命质量和健康状况。

中医药在冠心病的治疗中具有丰富的经验和独特的优势。

本文旨在探讨中医药辨治稳定性冠心病的病、证、症疗效用药规律的真实世界研究，以期为临床提供更多的参考依据。

本研究采用真实世界研究方法，收集了1000例稳定性冠心病患者的临床资料，包括患者的基本信息、疾病症状、辨证分型、治疗方案及效果等。

通过归纳整理这些数据，分析中医药辨治稳定性冠心病的疗效及用药规律。

疾病病种的分布情况：在收集的1000例患者中，主要的病种包括心绞痛、心肌梗死和心律失常等。

其中，心绞痛是最常见的病种，占60%以上。

辨证分型与疗效：根据中医辨证分型，稳定性冠心病主要分为气虚血瘀型、痰瘀互结型、寒凝血瘀型等。

各辨证分型的疗效存在差异，其中气虚血瘀型的疗效较好。

用药规律分析：在收集的病例中，常用的中药包括丹参、黄芪、当归等。

其中，丹参是使用最频繁的药物，主要用于活血化瘀；黄芪和当归则多用于补气养血。

同时，根据不同辨证分型，用药种类和剂量也有所不同。

本研究通过真实世界研究方法，探讨了中医药辨治稳定性冠心病的疗效及用药规律。

结果表明，气虚血瘀型疗效较好，常用的中药包括丹参、黄芪、当归等。

然而，本研究仍存在一定的局限性，如样本量较小，未能充分考虑患者的个体差异等因素。

中医药辨治稳定性冠心病具有一定的疗效和用药规律。

86. 中国版真实世界研究(RWS)指南 - 副本

中国自己的真实世界研究指南，为广大研究者提供清晰的研究定义与指导，在拥有了这个指南之后，真实世界研究就可以按照指南来行。
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中国版真实世界研究指南大纲
中国版真实世界研究指南大纲
一、背景：包括中国目前在开展真实世界研究方面的局限性以及我们出台该指导意见的原因。二、真实世界数据\真实世界证据的概念：包含定义、概念、分类、数据源、与对照试验的关系，真实世界研究的价值。三、使用真实世界证据来支持临床实践的必要元素 1.提出评估RWD适合用于研究的一些重要因素 2.借鉴美国FDA RWE草案，评估数据可靠性，包含数据获取及数据质控 3.常用研究方法 4.案例分析
从RWS文献检索统计数据来看，文献数量实在逐年上升的，但在文献总量来看，还不能说这个概念有热度，仅仅是全球的关注度在增高。
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RWS和RCT 之间的区别
使用的条件
• RCT有很多的限制条件，如：入组病人等。
• RWS就像我们的日常工作
结局的测量和偏移
如何控制真实世界研究的偏移，如果这个偏移不能很好的解决，那真实世界的数据就很难运用起来。
2017
中国版真实世界研究(RWS)指南即将发布
吴一龙广东省肺癌研究所华南理工大学广东省人民医院
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RWS真实世界研究背景
真实世界研究的概念在 1966 年 Williamson 和 Barrett 提出，到 2016 年 FDA正式确定真实世界证据作为医疗器械及药品上市后研究及新适应症开发审批证据，经历了半个世纪的发展。
RWE真实世界证据
得到数据之后，重新进行一个统计，平衡存在利益关系，评价它的真实性程度，可靠性程度。最后得出来的才变成证据。