儿童急性淋巴细胞白血病的治疗

all化疗方案

All化疗方案简介All化疗方案是一种用于治疗急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，简称ALL）的综合治疗方案。

ALL是一种由恶性淋巴母细胞性前体细胞克隆引起的白血病。

ALL是儿童和成人中最常见的白血病类型之一，但治疗和预后因年龄和其他相关因素而异。

All化疗方案是通过使用不同类型的药物和治疗方法来攻击白血病细胞，以达到消除白血病细胞、预防复发和提高患者生存率的目标。

治疗目标All化疗方案的治疗目标包括：1.消除白血病细胞：通过使用化疗药物，杀死白血病细胞，达到完全缓解（Complete Remission，CR）的状态。

2.预防复发：通过清除残留的白血病细胞，预防白血病的复发。

3.提高患者生存率：通过全面综合的治疗方案，提高患者的生存率和生活质量。

4.最小化副作用：尽量减少治疗过程中的不良反应和副作用。

治疗方案All化疗方案通常包括以下几个阶段：诱导疗法诱导疗法是治疗的第一阶段，旨在迅速清除血液和骨髓中的白血病细胞。

常用的化疗药物包括：•维生素A衍生物（如阿昔单胺）•均等地用于儿童和成人的大剂量糖皮质激素（如泼尼松）•其他抗癌药物（如环磷酰胺、长春新碱）一线复发/加诊治疗如果患者在诱导疗法后出现白血病细胞的复发，需要采用一线复发/加诊治疗。

常用的治疗方法包括：•进一步增加化疗药物剂量•使用其他抗癌药物进行联合化疗•干细胞移植等治疗手段剩余治疗剩余治疗是为了进一步巩固患者的缓解状态，减少复发风险而进行的治疗。

通常的治疗周期为2-3年，包括：•低剂量的化疗药物维持治疗•放射治疗（持续2-3周）•抗癌药物（如6-巯基嘌呤、硫唑嘌呤）等中枢神经系统预防治疗ALL患者往往在中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）中有白血病细胞的侵犯。

为了预防和治疗CNS侵犯，需要进行中枢神经系统预防治疗。

常用的治疗方法包括：•腰椎穿刺：通过腰椎穿刺，将化疗药物直接注入脊髓液中以清除CNS 中的白血病细胞。

儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范

儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范（2018年版）一、概述急性淋巴细胞白血病（Acute lymphoblastic leukemia，ALL）是急性白血病的一种类型，是儿童最常见的恶性肿瘤。

主要起源于B系或T系淋巴祖细胞，白血病细胞在骨髓内异常增生和聚集并抑制正常造血，导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少;白血病细胞也可侵犯髓外组织，如脑膜、性腺、胸腺、肝、脾，或淋巴结、骨组织等，引起相应病变。

儿童ALL一般专指前体细胞性白血病，成熟类型不仅免疫表型独特，而且常有独特的细胞遗传学特点以及独特的治疗方案和预后。

因此本规范不涉及成熟类型的淋巴细胞白血病。

近年来ALL疗效有明显提高，5年生存率可以达到80%以上。

二、适用范围经形态学、免疫表型、细胞遗传学、分子遗传学等检查确诊的儿童和青少年ALL。

不包括婴儿白血病。

三、ALL诊断（一）临床表现发热、贫血、出血和白血病细胞脏器浸润包括肢体疼痛、肝脾淋巴结、中枢神经系统、皮肤、睾丸、胸腺、心脏、肾脏以及唾液腺浸润症状等是急性淋巴细胞白血病重要的临床特征。

但个体间可存在较大差异，不能仅凭临床表现做出诊断。

1. 一般情况：起病大多较急，少数缓慢。

早期症状有：面色苍白、精神不振、乏力、食欲低下，鼻衄或齿龈出血等；少数患儿以发热和类似风湿热的骨关节痛为首发症状，少数晚期患者可呈现恶液质状况。

2. 出血：以皮肤和黏膜出血多见，表现为紫癜、瘀斑、鼻衄、齿龈出血，消化道出血和血尿。

偶有颅内出血，为引起死亡的重要原因之一。

3. 贫血：出现较早，并随病情发展而加重，表现为苍白、虚弱无力、活动后气促、嗜睡等，查体时发现面色、甲床、眼睑结膜不同程度的苍白。

4. 发热：约50～60%的患者首发症状为发热，热型不定。

发热主要原因是白血病本身所致，这种发热用抗生素治疗无效，在诱导治疗72小时内缓解；其次是感染所致。

5. 感染：起病时常伴有感染，最常见的感染有呼吸道感染如扁桃体炎、气管炎和肺炎；消化道感染如胃肠炎；少数患儿发病时即有较严重的感染如脓毒血症。

大剂量甲氨蝶呤治疗儿童急性淋巴细胞性白血病

大剂量甲氨蝶呤治疗儿童急性淋巴细胞性白血病急性淋巴细胞性白血病（ALL）是小儿时期最常见的恶性肿瘤性疾病，近30年来，ALL的治疗发展迅速，长期无事生存率（EFS）明显提高，而巩固及维持疗的主要药物甲氨蝶呤（MTX）更是受到更多的观注。

作为预防髓外白血病及白血病复发的重要药物，大剂量甲氨蝶呤（HDMTX）已经被肿瘤治疗广泛接受，本文对HDMTX的药理、副作用、亚叶酸钙解救及进展作简略综述。

标签：大剂量甲氨蝶呤；急性淋巴细胞性白血病；儿童；髓外白血病1儿童急性淋巴细胞性白血病治疗现状白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤，1.0 g/m2称为HDMTX，不同剂量MTX进入细胞膜的方式有差异，形成的MTXPG聚集量和链长度也不同。

2.2.1不同浓度下细胞膜对MTX转运方式不同有试验证实[3]MTX胞外浓度20 μmol/L时，药物可直接由血扩散方式进入细胞内，并抑制游离MTX由胞内向胞外流动，克服由于RFC功能下降引起的耐药，另外，这一浓度可抑制DHFR 的代偿增高，因此HDMTX会明显增高细胞内MTX浓度。

Evans等报道[4-5]在HDMTX治疗过程中，血浆MTX浓度>16 μmol/L的ALL患儿，其治疗失败的危险性降低，提示达到胞外高浓度MTX的重要性。

2.2.2 HDMTX增加MTXPG的形成尽管有体外试验表明[6]使用低浓度MTX长时间暴露的方式可以达到相应有效的胞内浓度，但在Synold等所作[4]体内试验中，证实HDMTX治疗中MTXPG聚集量和长链MTXPG数量比小剂量MTX多，说明长链MTXPG是由于高血浆浓度所致，而不是长时间暴露所致，这一点对T系ALL和高危B系ALL进行HDMTX治疗的有指导意义。

Gajjar等报告[7]诱导治疗8 d内外周血肿瘤细胞是否消失与EFS明显相关。

基于此认识，Masson等[8]在初诊ALL患儿入院后，先不进行常规的缓解诱导治疗，而是随机给予96 h HDMTX或小剂量MTX的单个药物治疗，结果发现HDMTX组患者外周血肿瘤细胞数在24 h内减少，并且4 d内完全清除；此外还发现DNA合成的抑制程度与长链MTXPG数量有关，从而证实了胞外MTX浓度和抗白血病效应呈正相关。

急性淋巴细胞白血病的预后评估与治疗方案选择

急性淋巴细胞白血病的预后评估与治疗方案选择急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，简称ALL）是一种常见的儿童恶性肿瘤，也可见于成年人。

该病发展迅速，对患者的生存具有严重威胁。

因此，对于ALL的预后评估以及治疗方案的选择至关重要。

本文将对急性淋巴细胞白血病的预后评估与治疗方案选择进行探讨。

一、预后评估急性淋巴细胞白血病的预后评估主要依据以下几个方面的因素：1. 肿瘤特征：包括染色体异常、基因突变、免疫表型等，这些特征可以通过流式细胞术、核酸杂交、PCR等检测手段来获取。

2. 患者特征：包括患者年龄、性别、白细胞计数等。

儿童ALL和成人ALL的预后差异较大，一般来说，儿童ALL的预后要好于成人ALL。

3. 治疗反应：患者对化疗的反应情况也是评估预后的重要指标。

通过监测患者的骨髓形态学、细胞遗传学以及最小残留病情况等指标来评估治疗反应。

综合以上因素，一般将ALL的预后分为标准危险组、中危险组和高危险组，根据预后评估结果，可对治疗方案进行个体化调整。

二、治疗方案选择根据ALL的预后评估结果，可以进行相应的治疗方案选择。

一般来说，治疗ALL的方案包括化疗、放疗及干细胞移植。

1. 化疗：化疗是ALL的主要治疗手段，其目的是彻底消除白血病细胞。

化疗方案通常采用多药联合应用，包括糖皮质激素、鞘内注射化疗药物、靶向治疗等。

根据预后评估结果，可进行方案的精确调整，以提高患者的治疗反应。

2. 放疗：放疗主要适用于有中枢神经系统浸润的ALL患者，以预防或治疗中枢神经系统的复发。

3. 干细胞移植：对于高危ALL患者，干细胞移植是一种有效的治疗手段。

干细胞移植可以来源于患者自身的造血干细胞（自体移植）或其他体外供者的造血干细胞（异体移植）。

除了上述常规治疗手段外，近年来，CAR-T细胞治疗成为治疗ALL的新选择。

CAR-T细胞疗法通过改造患者自身的T细胞使其具有识别和杀伤白血病细胞的能力，已在临床上取得一定的疗效。

儿童白血病的诊疗指南

免疫治疗和靶向治疗
免疫治疗
通过增强或调节身体的免疫系统来攻击癌细胞，例如使用抗体药物或细胞疗法。
靶向治疗
使用针对特定白血病细胞标记物的药物，直接攻击白血病细胞，而不损害正常细胞。
干细胞移植
自体移植
使用患者自己的干细胞进行移植，通常在巩固治疗后进行，以增强患者的免疫系统和造血功能。
异体移植
使用供体的干细胞进行移植，通常在维持治疗后进行，以替换患者的造血系统并增强抗癌能力。
06
最新研究和发展方向
新药和新治疗策略
靶向治疗
针对特定基因突变或蛋白质的药物，更精确地治疗白血病。
免疫疗法
利用免疫系统攻击白血病细胞，如CAR-T 细胞疗法等。
干细胞移植
使用供体或自体干细胞移植来重建免疫系统，治疗白血病。
基因组学和精准医疗研究
基因组测序
研究白血病的基因组变异，以提供个性化治疗。
儿童白血病的诊疗指南
汇报人：XXX
2023-11-20
CONTENTS
• 引言 • 类型和诊断 • 治疗策略和方法 • 并发症的预防和处理 • 预后和长期管理 • 最新研究和发展方向 • 结论和建议
01
引言
目的和背景
目的
为医生提供儿童白血病的诊断和治疗指南，提高诊疗质量和效果。
背景
儿童白血病是一种常见的血液肿瘤疾病，严重影响患儿的健康和生命。
低钾血症
肿瘤细胞溶解可导致低钾血症，应密切监测电解质水平，及时补钾。
出血和凝血障碍
血小板减少
化疗药物可能导致血小板减少，从而增加出血风险，应定期监测血小板计数，及时输注血小板。
VS
凝血功能障碍
白血病细胞可分泌促凝物质，导致凝血功能障碍，应密切监测凝血指标，及时补充凝血因子。

儿童白血病的分型与治疗方案研究

心理支持的重要性
缓解焦虑和恐惧
儿童白血病患者及其家庭常常面临巨大的心理压力，包括焦虑、恐惧、无助等。提供心理支持可以帮助他们缓解这些负面情绪，增强治疗信心。
促进身心康复
心理支持不仅有助于患者心理健康，还能促进身体康复。积极的心态和良好的心理状态可以提高患者的免疫力，有助于更好地应对治疗过程中的各种挑战。
个性化治疗策略的完善
每个儿童白血病患者的病情和生理特征都是独特的，因此我们需要进一步完善个性化治疗策略。通过深入研究患者的基因变异、免疫状态等特征，我们可以制定更精准的治疗方案，提高患者的生存率和生活质量。
跨学科合作与综合治疗
儿童白血病的治疗需要涉及多个学科领域的知识和技术，如医学、生物学、遗传学等。未来，我们需要加强跨学科合作，整合各方面的资源和技术优势，为患者提供综合性的治疗方案和支持。同时，关注患者的心理和社会需求也是未来研究的重要方向之一。
形态学特征
肿瘤细胞呈髓系原始细胞样，核浆比例高，核仁明
显。
免疫学特征
表达髓系免疫标记，如 CD13、CD33、CD117等
。
遗传学特征
常见t(8;21)(q22;q22)、 inv(16)(p13.1q22)等染色
体异常。
慢性髓系白血病
形态学特征
肿瘤细胞呈成熟粒细胞样，核分叶减少，核浆比例低。
风险管理和防范措施
预防感染
保持患者生活环境清洁，避免接触感染源，及时接种疫苗。
预防出血
避免剧烈运动和外伤，使用软毛牙刷等减少口腔和牙龈出血。
营养支持
提供均衡的饮食，补充必要的营养素，以增强患者的免疫力。
心理支持
提供心理咨询和支持，帮助患者和家属应对疾病带来的心理压力。

儿童急性淋巴细胞白血病治疗方案演进

儿童急性淋巴细胞白血病治疗方案演进【关键词】儿童急性淋巴细胞白血病儿童急性淋巴细胞性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）是儿童时期最常见的恶性肿瘤，从上世纪50年代开始，儿童ALL 化疗药物间不断优化组合，化疗方案不断更新，并且依照不同危险度分组来选择合适的化疗方案，儿童ALL的治疗效果得到极大提高。

到上世纪90年代，发达国家儿童ALL的5年无事生存率（event free survival，EFS）达到70%～80%，总体治愈率近80%，最新的研究结果表明不久的将来儿童ALL的治愈率可达90%以上。

儿童ALL的治疗效果之所以能够取得如此明显的进步，主要归功于以下四方面工作：（1）更准确的危险度分型，按型选用化疗方案；（2）化疗药物合理组合，在保证疗效的同时，对危险度较低的儿童ALL病人降低了治疗强度并控制整个治疗时间，从而减少药物毒性；（3）改进了庇护所预防措施，采用全身大剂量甲氨蝶呤（HD MTX，5 g/m2）结合鞘内注射，减少髓外复发同时，使相当一部分患儿可以免除以往颅脑预防性放疗，即使需要放疗者也降低了放疗剂量，从而减少了治疗相关死亡率和放疗的远期毒副作用，提高了生存质量；（4）强有力的支持治疗，减少了化疗相关死亡的发生。

1 化疗方案的变更在儿童ALL的治疗发展过程中，以下两个中心的化疗方案对整个儿童ALL的治疗方案有着深远的影响。

1.1 美国St. Jude儿童研究医院方案St. Jude儿童研究医院30年间4个时期的化疗方案经历了以下变更［1］：（1）联合化疗开创期（时期Ⅰ，1962～1966）——联合化疗（combination chemotherapy）优于顺序性单药化疗（sequential administration of single agents），化疗药物剂量足量优于半量，通过这一调整病人的血液学缓解时间得到延长，但是这一阶段亚临床脑膜白血病的防治尚未取得进展，当时高怡瑾，2000年于复旦大学上海医学院（原上海医科大学）获儿科学博士学位。

急性淋巴细胞白血病化疗方案

急性淋巴细胞白血病化疗方案一、概述急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。

化疗是治疗急性淋巴细胞白血病的主要手段之一。

化疗方案的选择需根据患者的年龄、疾病分期、白细胞计数、遗传学特性等因素综合考虑。

二、化疗方案诱导化疗：目的：快速减少白血病细胞数量，缓解白血病症状。

常用药物：长春新碱、泼尼松、环磷酰胺等。

巩固化疗：目的：进一步清除残留的白血病细胞，防止复发。

常用药物：甲氨蝶呤、6-巯基嘌呤等。

异基因造血干细胞移植：对于部分高危患者，可考虑进行异基因造血干细胞移植，以达到根治的目的。

移植前需进行预处理，包括免疫抑制治疗和放疗等。

药物治疗：除了化疗药物外，还包括靶向药物、免疫调节药物等。

根据患者的具体情况选择合适的药物治疗。

DVP方案：适用于成人标准风险ALL的诱导治疗。

药物组成：柔红霉素（D）、长春新碱（V）、泼尼松（P）。

POMP方案：适用于儿童ALL的诱导治疗。

药物组成：泼尼松（P）、长春新碱（O）、甲氨蝶呤（M）、泼尼松（P）。

VDCP方案：适用于成人高危ALL的诱导治疗。

药物组成：柔红霉素（V）、长春新碱（D）、环磷酰胺（C）、泼尼松（P）。

其他方案：根据患者的具体情况和疾病特点，还可能选择其他化疗方案，如Hyper-CVAD、Mini-Hyper等。

三、注意事项化疗过程中需定期监测血常规、肝肾功能等指标，及时发现并处理化疗药物的不良反应。

化疗期间应注意营养支持、预防感染等措施，提高患者的免疫力和生活质量。

根据患者的疾病变化和治疗效果，及时调整化疗方案，以达到最佳治疗效果。

四、总结急性淋巴细胞白血病的化疗方案需要根据患者的具体情况进行个体化选择。

在治疗过程中，需要密切监测患者的病情变化和治疗效果，及时调整治疗方案，以期达到最佳的治疗效果。

同时，也需要注意化疗药物的不良反应和预防措施，保障患者的安全和健康。

《儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范（2018年版）》要点

《儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范（2018年版）》要点急性淋巴细胞白血病（ALL）是急性白血病的一种类型，是儿童最常见的恶性肿瘤。

为进一步提高儿童白血病诊疗规范化水平，保障医疗质量与安全。

近期，国家卫生健康委员会组织制定了《儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范（2018年版）》。

以下为新版诊疗规范中关于儿童急性淋巴细胞白血病化学治疗部分内容。

系统化疗1化疗原则目前国际上儿童ALL的治疗原则相似，本建议提供的治疗方案各医院根据各自情况选择应用。

允许对所采用的方案进行微调，区域中心或大的医疗中心可在原则不变的基础上提出合理修改，但必须有合理的修改理由。

2化疗前准备（1）病史需包括：过去健康状况、家族中肿瘤性疾病史及有关接触有害理化因素的生活社会环境。

（2）专科体检：如皮肤、黏膜、骨骼、肝、脾、淋巴结大小；CNS体征；睾丸大小质地；身长、体重、体表面积。

（3）实验室检查：诊断时（必须输血前）的血常规，包括WBC 及血小板计数，血红蛋白，WBC 分类（包括幼稚细胞计数），骨髓检查：如细胞形态学和组织化学、免疫分型染色体核型分析（G 显带或R 带以及FISH分析）、融合基因检测；血液生化检查：肝功能（谷丙转氨酶、直接胆红素）及输血前性病筛查：乙肝、丙、肝抗体、梅毒、艾滋病毒检查；肾功能（尿素氮、肌酐、尿酸）；电解质及血淀粉酶测定；乳酸脱氢酶；凝血功能；酌情红细胞G6PD 酶活性测定；心脏功能检查：ECG、UCG、心肌酶测定等；PPD 试验或干扰素释放试验。

（4）影像学检查：胸部X线正侧位片；腹部B超，观察有无肿大的淋巴结及其他病灶；头颅与脊髓 MRI 平扫增强，检查脑实质、脑膜及脊髓有无浸润（可选做，但怀疑 CNSL时必须做）。

（5）其他：对患儿进行营养状态及体能状态评估，积极改善机体状况，酌情输红细胞、血小板及其他支持治疗。

化疗前行 PICC 插管或植入输液港。

积极清除感染和潜伏感染灶如龋齿等。

病情解释及心理疏导。

儿童急性淋巴细胞白血病诊疗指南

2次CAM的d3。
(三)方案释义
4．巩固治疗：大剂量MTX
LR：2 g／(m2·d)，IR：5 g／(m2·d)，静脉滴注，d8、 d22、d36、d50；
6-MP：25 mg／(m2·d)，口服，d1—56；
LR：鞘注MTX，IR：三联鞘注，d8、d22、d36、d50，共4次。
水化、碱化，足量四氢叶酸钙(CF)解救：每次15 mg／ m2，静脉注射3次，分别于42、48、54 h；或者42 h 按每次15 mg／m2解救，48 h及以后按MTX血药浓度解救。Βιβλιοθήκη 分型 2.免疫学分型：
WHO2008分型标准，分为前体B-ALL、前体T-ALL； FAB分型中的L3型（Burkitt型）归入成熟B细胞肿瘤。 1）前体B-ALL：TdT、CD34、HLA-DR、CD19、cytCD79a阳性，多数 CD10阳性，CD22、CD24和CD20多有不同程度的表达，CD45可阴性。伴t(4;11)(q21;q23)/MLL-AF4+的患者CD10和CD24阴性。成熟B-ALL表达单一轻链的膜IgM和CD19、CD20、CD22及CD10、BCL6， TdT和CD34阴性。 2)前体T-ALL：TdT、CD34、cytCD3和CD7阳性；CD1a、CD2、CD4、 CD5、CD8有不同程度表达，多数T细胞受体克隆性重排阳性。
(9)MRD水平：在具备技术条件的中心可以检测MRD。一般认为，诱导缓解治疗结束(化疗第33天)MRD≥1×10-4，或巩固治疗开始前(第12周)MRD≥1×10-3的患儿预后差。
(三)临床危险度分型
在上述危险因素的基础上进行儿童ALL的临床危险度分型，一般分为3型：
1．LR：不具备上述任何一项危险因素者。 2．IR：具备以下任何1项或多项者： (1)诊断时年龄≥10岁或<1岁； (2)诊断时外周血WBC≥50×109／L； (3)诊断时已发生CNSL和(或)TL； (4)免疫表型为T系ALL； (5)t(1；19)(q23；p13)／E2A-PBX1阳性； (6)初诊危险度为LR，在诱导缓解治疗第15天骨髓原始及幼稚

急性淋巴细胞白血病的治疗方案与预后评估

急性淋巴细胞白血病的治疗方案与预后评估急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）是一种常见的儿童和成人恶性血液病。

治疗急性淋巴细胞白血病的方案通常包括化疗、放疗和干细胞移植等治疗手段，同时还需要对患者的预后进行评估。

本文将就急性淋巴细胞白血病的治疗方案和预后评估进行探讨。

一、急性淋巴细胞白血病的治疗方案急性淋巴细胞白血病的治疗方案根据患者的年龄、疾病的分期和临床特点而定。

通常包括以下几个方面的治疗：1. 化疗：化疗是急性淋巴细胞白血病治疗的主要手段。

化疗方案通常采用多种抗白血病药物的联合应用，如VXLD（Vincristine、Dexamethasone、L-Asparaginase、Daunorubicin）方案和Hyper CVAD （Cyclophosphamide、Vincristine、Doxorubicin、Dexamethasone）方案等。

化疗旨在通过干扰白血病细胞的增殖和分化，达到治疗和缓解疾病的目的。

2. 放疗：对于有中枢神经系统累及的患者，放疗是必要的治疗手段。

通过放疗可以减轻或消除白血病细胞在脑脊髓液中的存在，预防中枢神经系统的复发。

3. 干细胞移植：对于高危患者或治疗失败的患者，干细胞移植是一种有效的治疗选择。

干细胞移植可以重建患者的造血系统，提供正常的造血功能，促进患者康复。

二、急性淋巴细胞白血病的预后评估急性淋巴细胞白血病的预后评估主要通过以下几个指标进行：1. 分子生物学指标：通过检测白血病细胞中的基因和染色体异常，可以评估疾病的风险程度和预后情况。

常用的分子生物学指标包括BCR-ABL融合基因、TEL-AML1融合基因等。

2. 基线血象指标：基线血象指标是对急性淋巴细胞白血病预后进行初步评估的重要指标。

包括白细胞计数、血小板计数、红细胞计数等。

3. 骨髓象检查结果：骨髓象检查可以直接评估患者的病情和预后。

根据骨髓象检查结果可以确定患者的完全缓解情况以及疾病的程度。

儿童急性淋巴细胞性白血病治疗方案

儿童急性淋巴细胞性白血病治疗方案摘要：近年儿童急性淋巴细胞性白血病（ALL）的无瘤生存率（DFS）已达80%以上，白血病的研究，对患者的预后因素有了较清晰的了解，可较准确评估患者复发的几率，从而对预后较佳患者减低化疗的强度。

但复发几率较高者，仍采用强烈化疗。

在世界各地不断有新方案进行临床研究，以下将几个较大型或具代表性的治疗方案作比较，希望可为我国ALL的治疗方案作参考。

关键词：儿童；急性淋巴细胞性白血病；治疗方案急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童期最常见恶性肿瘤，其发病率是急性髓系白血病的5倍以上。

自20世纪80年代以来，儿童ALL生存率已有显著提高和改善，目前欧美发达国家ALL5年总生存率已达78% ~85%[1]，ALL治愈率（至少10年无病生存率）达80%，资料还显示不久的将来ALL治愈率将接近90%[2]。

国内医疗条件较好的单位持续完全缓解（CR）率也达80%，表明儿童ALL是完全可治愈的疾病。

近20年来，以危险因素分型的规范化治疗和中枢神经系统（CNS）白血病预防是ALL治疗成功关键。

1、诱导治疗无论何种型别的ALL，90%以上在诱导结束时可达到CR，约<5%的ALL诱导治疗失败。

Silverman等[3]对774例儿童ALL研究发现，23例诱导治疗后未缓解，再次诱导后21例CR，但5年无病生存率仅为16%，而1个月内达CR者，其5年无病生存率达82%。

目前诱导治疗通常包括每周1次长春新碱，3、4次；每日口服泼尼松或地塞米松；门冬酰胺酶6~12次；柔红霉素或多柔比星3次左右。

高危ALL或年龄接近成年人者至少需要4种以上化疗药物联合强方案治疗，在尽短时间内减少肿瘤负荷才有可能防止耐药性和提高生存率；而对标危患儿，过度治疗可能增加化疗相关并发症和病死率。

由于地塞米松半寿期长，血-脑脊液屏障透过率高，在诱导治疗和缓解后使用有助于防治CNS白血病，但应注意肿瘤细胞裂解。

无论采用哪种缓解方法，大多方案的完全缓解（CR）率均在95%以上。

儿童急性白血病诊疗常规

急性白血病诊疗常规急性白血病是造血系统的恶性疾病，是小儿恶性肿瘤中发病率首位，亦是儿童时期的主要死亡原因之一。

小儿白血病90％以上为急性白血病，其中急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）约占2/3；急性髓性细胞白血病（AML）占1/3。

近20年来，小儿白血病的疗效有了很大进步，目前国内外先进治疗组用化疗方法已使ALL的5年无病生存率达70—80％。

AML化疗及造血干细胞移植的效果可达40－50％。

【病因和发病机制】病因尚未明确，目前认为与以下因素有关。

1.化学因素：长期接触苯及其衍生物人群白血病发病率高于一般人群，发病潜伏期可长达10－30年。

接触杀虫剂等化学物质也可诱发白血病的发生。

随着工业发展和污染的加剧，白血病在发展中国家的发病率也有所上升。

2.环境因素：染发剂、吸烟、非离子辐射等也可增加白血病的易感性。

3.化/放疗因素：一些抗肿瘤的细胞毒药物如氮芥、美法仑、环磷酰胺及拓扑异构酶Ⅱ抑制剂如鬼臼乙叉苷、替尼泊甙、阿霉素、米托蒽醌等都有致白血病作用。

另外各种电离辐射也可诱发白血病，白血病的发生取决于人体吸收辐射的剂量。

4.遗传因素：有染色体畸变的人群白血病的发病率高于正常人。

如Down综合征、Bloom综合征、Fanconi综合征、共济失调－毛细血管扩张综合征、Wiskott-Aldrich综合征等患者的白血病发病率较高。

10岁以下的同卵双生儿如果有一个患急性白血病（通常是ALL），则另一个一年内发生率为20％～25％。

如果家庭中有一个成员发生白血病时，近亲发病率比一般人高3至5倍。

￥【诊断】（一）症状1．起病多较急，发热常为首见症状，热型不定。

2．贫血为进行性加重，常见乏力、苍白、气促等。

3．出血为常见的早期症状，皮肤出血点或淤斑、口腔黏膜出血及鼻出血，也可有消化道出血及尿血，严重者可有颅内出血。

4．血病细胞浸润表现：（1）70%-80%的病人有不同程度的肝脾、淋巴结的肿大。

Ph+急性淋巴细胞白血病

Ph+急性淋巴细胞白血病的治疗进展周晨燕朱易萍母得志四川大学华西第二医院儿科 610041急性淋巴细胞性白血病（ALL）是儿童常见的恶性肿瘤性疾病。

随着儿童ALL （cALL）治疗水平的提高，儿童ALL的疗效已取得令人满意的结果，完全缓解（CR）率在95%以上，长期生存率达80-85%，但Ph+ ALL一直是儿童ALL治疗失败的主要问题，它限制了儿童ALL疗效的进一步提高[1]。

1．Ph+急性淋巴细胞白血病的临床特征Ph染色体是美国宾西法尼亚大学 Nowell等在1960年发现并命名的，是由于9号和22号染色体发生平衡易位，导致位于22号染色体上的BCR基因和来自9号染色体上的c-ABL原癌基因发生异常融合而产生BCR/ABL融合癌基因，编码一个分子量为210Kd的大分子蛋白，称p210BCR/ABL（简称p210）[2]。

由于在BCR 基因上断裂点位置不同，形成的BCR/ABL蛋白分子量仅为185Kd，称为p185BCR/ABL(简称p185, 或p190)。

他们均属受体酪氨酸激酶家族，因可自身磷酸化而具有持续的酪氨酸激酶活性，在体外可使细胞发生肿瘤性转化[3]。

Ph染色体最早在慢性髓细胞性白血病（CML）中发现,为慢性髓细胞性白血病(CML)的标志性染色体,见于约 98%的CML患者。

随后，在急性淋巴细胞性白血病中亦发现Ph染色体。

成人约20-30%的ALL患者Ph阳性，50岁以上者高达50%以上。

儿童ALL中约2%～5%患者Ph阳性[4]。

伴有（9；22）/BCR-ABL异常的ALL是临床预后极差的一种白血病。

在儿童中，Ph+ ALL以年长儿为多，且发病时外周血白细胞计数高，贫血较少，形态学分型多为L型，免疫学表现主要为B系 ALL,其原始淋巴细胞经常共表达髓系抗2原，伴有CD34表达是一个预后不良的表现[5]。

Heerema等报道在儿童 Ph+ ALL中超二倍体(>50)的发生率为13%，具有超二倍体的染色体核型常常提示预后良好[6]。

儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规范

儿童急性淋巴细胞白血病诊疗规（年版）一、概述急性淋巴细胞白血病（，）是急性白血病的一种类型，是儿童最常见的恶性肿瘤。

主要起源于系或系淋巴祖细胞，白血病细胞在骨髓异常增生和聚集并抑制正常造血，导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少;白血病细胞也可侵犯髓外组织，如脑膜、性腺、胸腺、肝、脾，或淋巴结、骨组织等，引起相应病变。

儿童一般专指前体细胞性白血病，成熟类型不仅免疫表型独特，而且常有独特的细胞遗传学特点以及独特的治疗方案和预后。

因此本规不涉及成熟类型的淋巴细胞白血病。

近年来疗效有明显提高，年生存率可以达到以上。

二、适用围经形态学、免疫表型、细胞遗传学、分子遗传学等检查确诊的儿童和青少年。

不包括婴儿白血病。

三、诊断（一）临床表现发热、贫血、出血和白血病细胞脏器浸润包括肢体疼痛、肝脾淋巴结、中枢神经系统、皮肤、睾丸、胸腺、心脏、肾脏以及唾液腺浸润症状等是急性淋巴细胞白血病重要的临床特征。

但个体间可存在较大差异，不能仅凭临床表现做出诊断。

. 一般情况：起病大多较急，少数缓慢。

早期症状有：面色苍白、精神不振、乏力、食欲低下，鼻衄或齿龈出血等；少数患儿以发热和类似风湿热的骨关节痛为首发症状，少数晚期患者可呈现恶液质状况。

. 出血：以皮肤和黏膜出血多见，表现为紫癜、瘀斑、鼻衄、齿龈出血，消化道出血和血尿。

偶有颅出血，为引起死亡的重要原因之一。

. 贫血：出现较早，并随病情发展而加重，表现为苍白、虚弱无力、活动后气促、嗜睡等，查体时发现面色、甲床、眼睑结膜不同程度的苍白。

. 发热：约～的患者首发症状为发热，热型不定。

发热主要原因是白血病本身所致，这种发热用抗生素治疗无效，在诱导治疗小时缓解；其次是感染所致。

. 感染：起病时常伴有感染，最常见的感染有呼吸道感染如扁桃体炎、气管炎和肺炎；消化道感染如胃肠炎；少数患儿发病时即有较严重的感染如脓毒血症。

几乎任何病原体都可成为感染源，如真菌（念珠菌、曲霉菌、卡氏肺囊虫等）、病毒（单纯疱疹病毒、水痘病毒、巨细胞病毒等）都可导致感染。

ALL治疗方案

ALL治疗方案ALL治疗方案引言急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，简称ALL）是一种常见的儿童恶性疾病，也可发生在成年人。

ALL的治疗方案通常包括化疗、放疗和干细胞移植等多种治疗手段。

本文将介绍ALL治疗方案的基本原则、化疗药物、放疗技术和干细胞移植等内容。

ALL治疗方案的基本原则ALL治疗的基本原则是综合治疗，即采用多种治疗手段联合使用，以提高疗效并减少复发。

ALL治疗的具体方案应根据患者的年龄、病情严重程度、基因异常等因素来确定。

一般而言，ALL的治疗方案包括：1. 初诊治疗：主要包括诱导缓解治疗和后续的巩固治疗。

2. 高风险治疗：对于高风险组患者，需要进行更加强化的治疗，以降低复发率。

3. 预防中枢神经系统浸润：ALL往往会累及中枢神经系统，因此需要进行预防性中枢神经系统放疗。

化疗药物化疗是ALL治疗的主要手段，通过使用多种化疗药物来杀灭白血病细胞。

常用的化疗药物包括：- 氟达拉滨（Fludarabine）：抑制白血病细胞DNA合成，阻止细胞分裂和增殖。

- 甲氨蝶呤（Methotrexate）：抑制二氢叶酸还原酶，干扰细胞代谢和DNA复制。

- 咪脱肩（Mitoxantrone）：通过干扰DNA复制和DNA修复机制，杀灭白血病细胞。

- 因托泊酯（Etoposide）：通过阻断细胞分裂，诱导白血病细胞凋亡。

化疗药物的具体使用方式和剂量需要根据患者的具体情况来确定，在治疗过程中可能需要根据病情的变化进行调整。

放疗技术放疗在ALL治疗中主要用于预防和治疗中枢神经系统浸润。

常用的放疗技术包括：1. 全脑放疗（Whole Brain Radiation Therapy，WBRT）：通过照射整个颅脑器官，来杀灭潜在的白血病细胞。

2. 脑脊液照射（Craniospinal Irradiation，CSI）：照射颅脑和脊椎的鞍区，以预防或治疗中枢神经系统浸润。

放疗的剂量和照射方式也需要根据患者的具体情况来确定。

小儿急性淋巴细胞性白血病怎样治疗？

小儿急性淋巴细胞性白血病怎样治疗？*导读：本文向您详细介绍小儿急性淋巴细胞性白血病的治疗方法，治疗小儿急性淋巴细胞性白血病常用的西医疗法和中医疗法。

小儿急性淋巴细胞性白血病应该吃什么药。

*小儿急性淋巴细胞性白血病怎么治疗？*一、西医*1、治疗1.治疗原则：近20年来，由于新的抗白血病药物不断出现，新的化疗方案和治疗方法不断改进，ALL的预后明显改善。

现代的治疗已不是单纯获得缓解，而是争取长期存活，最终达到治愈，并高质量生活。

其目的是尽量杀灭白血病细胞，清除体内的微量残留白血病细胞，防止耐药的形成，恢复骨髓造血功能，尽快达到完全缓解，尽量少损伤正常组织，减少治疗晚期的后遗症。

2.支持治疗：应注意休息。

进食高热量、高蛋白食物，维持水、电解质平衡。

3.对症治疗：注意口腔、鼻咽部、肛门周围皮肤卫生，防止粘膜溃疡、糜烂、出血，一旦出现要及时地对症处理。

一般说来，真菌感染可用制霉菌素、克霉唑、咪康唑等;病毒感染可选择Ara-c、病毒唑。

粒细减少引起感染时可给予白细胞、血浆静脉输入以对症治疗。

显著贫血者可酌情输注红细胞或新鲜全血;自身免疫性贫血可用肾上腺皮质激素，丙酸睾丸酮或蛋白同化激素等。

有严重的出血时可用肾上腺皮质激素，输全血或血小板。

急性白血病(尤其是早粒)，易并发DIC，一经确诊要迅速用肝素治疗，当DIC合并纤维蛋白溶解时，在肝素治疗的同时，给予抗纤维蛋白溶解药(如对羧基苄胺、止血芳酸等)。

必要时可输注新鲜血或血浆。

对白细胞计数很高的病人在进行化疗时，可因大量白细胞被破坏、分解，使血尿酸增高，有时引起尿路被尿酸结石所梗阻，所以要特别注意尿量，并查尿沉渣和测定尿酸浓度，在治疗上除鼓励病人多饮水外，要给予嘌呤醇10mg/kg·d，分三次口服，连续5～6天;当血尿酸59um01/L时需要大量输液和碱化尿液。

4.ALL化疗包括诱导缓解治疗、缓解后巩固治疗、CNSL预防性治疗、再诱导治疗、维持和定期强化治疗。

急性淋巴细胞白血病治疗方案

急性淋巴细胞白血病治疗方案
一、概述
说到白血病，相信大家所有人都是很吃惊的，因为在大家的心里都感觉此病就是癌症，是治不好的。

也确实白血病放松以后，也真的是给患者和患者的家庭带来严重的伤害，白血病是一种非常典型的血液疾病，治疗难度很大，很多人都认为它是一种不治之症。

白血病分为很多种类型，其中急性淋巴细胞白血病就是很常见的，下面就为大家介绍一下急性淋巴细胞白血病的治疗方案。

二、步骤/方法：
1、急性淋巴细胞白血病首先是需要做化疗，这种治疗方法在白血病的治疗中是比较常见的，一般是采用化疗药物注射到患者体内，杀死恶性细胞，这样可以延长患者的生命。

这种治疗方法可以很好的控制患者的病情，减少癌细胞的扩散。

2、急性淋巴细胞白血病的第二种治疗方法就是药物疗法。

大家也都知道，中医博大精深，也有一些治疗白血病的药物，不过因为中药通常发挥疗效要慢，针对急性淋巴细胞白血病的治疗，应该在后期的巩固治疗中使用，中药也是患者进行巩固治疗的最先选择。

3、急性淋巴细胞白血病最后一种治疗方法就是做骨髓移植。

目前骨髓移植是治疗淋巴细胞白血病最好的方法，不过这种治疗方法有很大局限性，只能在患者病情稳定的情况下进行，而且要想找到跟患者相匹配的骨髓也很困难，治疗费用特别的昂贵，还有骨髓移植后的排异反应，也是在做手术时候应该考虑的。

三、注意事项：
急性淋巴细胞白血病患者在治疗时一定要满怀信心，应该积极配合医生的治疗，另外患者在日常生活中还应该适当的进行一下锻炼，最好做些舒缓的运动，不要太剧烈，这样也是有利于治疗的。

儿童急性淋巴细胞白血病指南(2024版)解读PPT课件

靶向治疗药物研究进展
1 2 3
酪氨酸激酶抑制剂
针对BCR-ABL融合基因阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者有效。
单克隆抗体药物
通过特异性结合白血病细胞表面的抗原，诱导细胞凋亡或增强机体对白血病细胞的免疫杀伤作用。
其他小分子靶向药物
针对特定的信号转导通路或基因突变进行干预，达到治疗ALL的目的。
营养支持方案制定和调整
01
02
03
04
营养风险评估
对患儿进行营养风险评估，确定营养支持需求。
营养支持途径选择
根据患儿病情和胃肠道功能情况，选择肠内或肠外营养支持
途径。
营养支持配方制定
根据患儿年龄、体重、病情等因素，制定个性化的营养支持
配方。
营养支持效果监测
在营养支持过程中，密切监测患儿营养状况改善情况，及时
早期经验性抗感染治疗
在确诊感染前，根据临床经验选用广谱抗生素进行早期治疗。
目标性抗感染治疗
在明确感染病原体后，根据药敏试验结果选用敏感抗生素进行针对性治疗。
抗感染治疗疗程
根据感染严重程度、病原体种类和患儿免疫状态等因素，合理确定抗感染治疗疗程。
抗感染药物不良反应监测
在抗感染治疗过程中，密切监测药物不良反应，及时调整用药方案。
其他并发症
针对可能出现的其他并发症，如电解质紊乱、肝功能损害等，及时给予相应处理措施。
06 支持性护理与康复指导
家庭环境优化建议
01
保持室内空气清新，定期开窗通风，避免患儿长时间处于封闭环境中。
02
家庭环境应整洁、卫生，避免患儿接触有毒有害物质，如油漆、农药等。
03