中国罕见病药品可及性现状及解决建议

中国罕见病药品可及性现状

及解决建议

文/邵文斌 李杨阳 王菲 朱逸婧 肖磊 通讯作者/黄如方

【摘要】当前，中国罕见病患者面临最大的困难是药品的可及性问题。在国家《第一批罕见病目录》纳入的121 种罕见病中，有74 种罕见病在美国、欧盟或日本等地有以之为适应证的治疗产品上市销售。但在上述罕见病当中，9 种罕见病在中国境内无药，22 种罕见病在国内有治疗药品但存在超适应证使用情况，13 种罕见病涉及的所有治疗药品均未纳入我国医保支付范围，部分已纳入医保范围的药品仍面临市场准入障碍。全球范围内，许多发达国家和发展中国家已将罕见病纳入公共治理范畴，大量实践经验表明，从国家层面系统解决罕见病药品的可及性问题，不仅能显著提升全民健康获得感，还可以促进产业发展，同时对医疗保障基金影响是有限且可控的。建议我国尽快制定“罕见病国家行动计划”，围绕罕见病的基础研究、药品研发、仿制与生产和医疗保障，构建可持续的创新和发展生态环境。

【关键词】罕见病；孤儿药；可及性；政策建议

China Food & Drug Administration Magazine 5.加强患者及患者组织在各项罕见病事务中的参与患者及患者组织是罕见病事业发展中一个非常重要的利益方，从全球来看，患者组织在罕见病科研、临床实验、药品研发、医患教育、社会倡导等方面都发挥了不可或缺的作用。建议在未来的“罕见病国家行动计划”中，进一步加强患者及患者组织在各项罕见病决策中的参与，真正做到“以患者为中心”。作者简介邵文斌，艾昆纬（IQVIA）企业管理咨询有限公司中国区，副总裁李杨阳，艾昆纬（IQVIA）企业管理咨询有限公司中国区，管理咨询业务，总监王菲，艾昆纬（IQVIA）企业管理咨询有限公司中国区，管理咨询业务，咨询顾问朱逸婧，艾昆纬（IQVIA）企业管理咨询有限公司中国区，管理咨询业务，助理咨询顾问肖磊，上海四叶草罕见病家庭关爱中心，资深顾问，北京大学公共卫生学院公共卫生硕士在读通讯作者：黄如方，上海四叶草罕见病家庭关爱中心（又名罕见病发展中心，CORD），主任，研究方向：罕见病、疾病卫生经济学、社会学，卫生新闻传播等

虑到大多数罕见病药品生产企业都是中小型企业，也是成本敏感型企业，建议政府借鉴在抗癌药引进实践中的成功经验，进一步对创新罕见病药品的引进给予适当的税收优惠和差异化检验要求：一是对罕见病药品的进口实施零关税；二是进一步降低罕见病药品本地化生产环节的增值税税负；三是对进口化学药改为凭企业检验结果通关，不再逐批强制检验。3.支持本土罕见病药品的创新研发和仿制建议政府对创新突破性疗法的罕见病新药或首仿企业给予不同程度的生产、流通环节的增值税税负减免、药品注册费减免、市场独占期保护、优先审评券等政策优惠。对本土罕见病药品的注册上市申请，适当放宽对临床试验的人数要求、试验终点的评估方式等。对本土罕见病药品的准入评估，提供罕见病药品创新加分项，在医保支付标准的制定上提供5~20%的“创新性溢价”和“罕见病适应证溢价”。4.成立国家罕见病医疗保障专项基金

基于《第一批罕见病目录》，应梳理有明确诊疗规范、有明确治疗药品但尚未在中国上市治疗药品的罕见病子目录，优先考虑将此类罕见病的治疗药品纳入报销范围，并且对这些罕

见病药品的医保报销，实施分类管理，将药品分为竞争性药

品和非竞争性药品。针对非竞争性罕见病治疗药品（专利药，独家企业生产），由国家罕见病医疗保障专家委员会采取单独专项罕见病药品价格谈判、差异化评估、定点报销、定期审核、动态调整、风险共担的方式进行准入管理，以保证药品的可及与可负担。本文参考文献请扫描

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