使用重组活化的第七凝血因子(rFVIIa)在第三级儿童医学中解析
凝血因子7与组织因子的结合位点
凝血因子7与组织因子的结合位点
《凝血因子7与组织因子的结合位点》
凝血因子7与组织因子的结合位点是指在凝血过程中，凝血因子7与组织因子之间发生结合的特定位置。
凝血因子7是一种重要的凝血蛋白，它在凝血过程中起着至关重要的作用。
而组织因子则是一种膜蛋白，在损伤的血管内皮上表达，能够激活凝血级联反应。
凝血因子7与组织因子的结合位点位于它们分子的特定区域上。
通过该结合位点，凝血因子7能够与组织因子发生特异性的蛋白质相互作用，从而形成复合物，促进凝血级联反应的进行。
这种结合位点的存在使得凝血过程能够迅速而准确地进行，确保血液能够有效地止血。
研究人员通过分子生物学和生物化学技术，已经成功地确定了凝血因子7与组织因子的结合位点的具体序列和结构。
这为进一步理解凝血过程的分子机制提供了重要的信息，也为设计和开发相关的药物和治疗手段提供了理论基础。
总而言之，凝血因子7与组织因子的结合位点是凝血过程中的关键环节，它的发现和研究对于深入理解凝血机制和开发相关治疗手段具有重要的意义。
血浆凝血因子Ⅶ活性测定
血浆凝血因子Ⅶ活性测定血浆凝血因子Ⅶ活性测定介绍：血浆凝血因子Ⅶ活性测定是对人体内血浆凝血因子Ⅶ，即促凝血酶原激酶原进行活性测定，凝血因子Ⅶ的半衰期最短(4～6h)，血浆含量较低(0.5～2mg/L)，故可作为肝病患者蛋白质合成功能减退的早期诊断指标。
血浆凝血因子Ⅶ活性测定正常值：正常值 2～4mg/mL血浆凝血因子Ⅶ活性测定临床意义：异常结果：凝血因子Ⅶ活性<34%的肝硬化患者93%在随访10月内死亡，故认为它是肝硬化患者预后好坏的早期预测指标，可更好识别肝移植候选人。
肝硬化患者凝血因子Ⅶ活性可明显下降，凝血因子Ⅶ缺乏可导致血小板活性的改变，结合血小板计数减少使出血时间延长，因此对有创诊断与治疗的肝硬化患者，还应该用凝血因子Ⅶ活性进行出血危险度的评估，而不能仅看血小板计数[13]。
除诊断之外，重组凝血因子Ⅶ可以有效地纠正肝病患者凝血异常，有利于有创性检查的进行。
需要检查的人群：有肝硬化症状的人群。
血浆凝血因子Ⅶ活性测定注意事项：不合宜人群：无检查前禁忌：检查前一天不吃过于油腻、高蛋白食物，避免大量饮酒。
血液中的酒精成分会直接影响检验结果。
体检前一天的晚八时以后，应禁食。
检查时要求：抽血时应放松心情，避免因恐惧造成血管的收缩、增加采血的困难。
血浆凝血因子Ⅶ活性测定检查过程：采用静脉采血进行检测。
静脉采血前要仔细检查针头是否安装牢固，针筒内是否有空气和水分。
所用针头应锐利、光滑、通气，针筒不漏气。
先用30g/L碘酊棉签自所选静脉穿刺处从内向外、顺时针方向消毒皮肤，待碘酊挥发后，再用75%乙醇棉签以同样方法拭去碘迹。
以左手拇指固定静脉穿刺部位下端，右手拇指和中指持注射器针筒，食指固定针头下座，使针头斜面和针筒刻度向上，沿静脉走向使针头与皮肤成30°角斜行快速刺入皮肤，然后以5°角向前穿破静脉壁进入静脉腔。
见回血后，将针头顺势探入少许，以免采血时针头滑出;但不可用力深刺，以免造成血肿，同时立即去掉压脉带。
凝血因子ⅷ 作用机制
凝血因子ⅷ作用机制摘要：一、凝血因子Ⅶ的基本概念二、凝血因子Ⅶ的作用机制三、凝血因子Ⅶ在临床应用中的重要性四、凝血因子Ⅶ缺乏症的治疗方法正文：凝血因子Ⅶ是一种重要的血液凝固因子，它在人体的止血过程中起着关键作用。
当血管受损出血时，凝血因子Ⅶ会被激活，与其他凝血因子共同参与血液凝固过程，起到止血和修复血管的作用。
凝血因子Ⅶ的作用机制主要体现在以下几个方面：1.激活凝血酶：凝血因子Ⅶ在激活过程中，首先会被酶原激活成活化凝血因子Ⅶ。
活化凝血因子Ⅶ与凝血酶原结合，形成凝血酶原酶复合物，进一步激活凝血酶原，生成凝血酶。
2.促进纤维蛋白形成：凝血酶使纤维蛋白原发生凝固，形成纤维蛋白网，从而堵塞血管破口，达到止血目的。
3.激活血小板：凝血因子Ⅶ激活后，可以促使血小板聚集在血管损伤处，进一步增加止血效果。
在临床应用中，凝血因子Ⅶ具有以下重要性：1.治疗出血性疾病：凝血因子Ⅶ缺乏症患者在受伤或手术后容易出现出血不止的现象。
通过补充凝血因子Ⅶ，可以有效控制出血，改善患者病情。
2.预防出血并发症：对于某些患有凝血因子异常的患者，如血友病、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症等，注射凝血因子Ⅶ可以预防出血并发症，提高生活质量。
3.术后止血：在手术过程中，补充凝血因子Ⅶ有助于减少出血，降低手术风险。
凝血因子Ⅶ缺乏症的治疗方法主要包括：1.替代治疗：对于凝血因子Ⅶ缺乏症患者，可通过注射凝血因子Ⅶ制剂（如重组凝血因子Ⅶa）来替代缺失的凝血因子，从而达到止血目的。
2.基因治疗：针对遗传性凝血因子Ⅶ缺乏症，基因治疗是一种潜在的治疗方法。
通过将正常凝血因子Ⅶ基因导入患者体内，有助于患者自身产生正常的凝血因子Ⅶ，从而改善止血功能。
3.药物治疗：针对某些原因导致的凝血因子Ⅶ活性降低，可以使用药物调节血脂、抗血小板聚集等，以改善凝血功能。
总之，凝血因子Ⅶ在人体止血过程中发挥着重要作用。
凝血因子知识点总结
凝血因子知识点总结一、凝血因子的分类凝血因子除了凝血酶外，主要可分为维生素K依赖性凝血因子和非维生素K依赖性凝血因子两类。
1. 维生素K依赖性凝血因子维生素K依赖性凝血因子主要包括凝血酶原、纤维蛋白原、凝血酶原激酶、第七、九和十凝血因子。
这些因子需要维生素K的参与才能正常进行凝血活动。
2. 非维生素K依赖性凝血因子非维生素K依赖性凝血因子主要包括因子八、因子五、因子十三、及织纤蛋白聚合酶等，它们不依赖于维生素K进行合成和活化。
二、凝血因子的作用凝血因子在凝血系统中发挥着重要的作用，协同作用才能够确保血液在受伤后迅速形成血栓，从而起到止血的作用。
以下是凝血因子在凝血系统中的具体作用：1. 凝血酶原凝血酶原是一种前体蛋白，通过凝血酶原激酶的作用转化为凝血酶。
凝血酶是血液凝块形成的关键酶，它能够将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，从而使血液形成凝块，起到止血作用。
2. 纤维蛋白原纤维蛋白原是一种血浆蛋白，它在凝血过程中通过凝血酶的作用转化为纤维蛋白。
纤维蛋白能够聚集在血栓形成处，形成纤维网络，最终形成血栓，停止出血。
3. 钙离子钙离子是凝血过程中一个不可或缺的离子，它参与了许多凝血因子的蛋白合成和激活的环节，调节血液凝固的过程。
4. 血浆凝血酶原激酶血浆凝血酶原激酶是凝血过程中的一种酶类，它能够将凝血酶原转化为凝血酶，从而启动凝血级联反应。
5. 组织因子组织因子是一种细胞膜结合型蛋白质，它能够诱导凝血级联反应的起始，是血栓形成过程中的重要因子。
6. 因子八、因子五、因子十三这些凝血因子在凝血系统中发挥着重要的辅助作用，它们相互协同作用，促进了血液凝固的过程。
因子八和因子五能够与凝血酶形成复合物，促进纤维蛋白的形成和稳定。
因子十三能够使形成的纤维蛋白网变得更加稳定。
7. 织纤蛋白聚合酶织纤蛋白聚合酶也是在凝血级联反应中发挥重要作用的酶类，它能够帮助纤维蛋白形成聚集，增强血栓的可靠性和稳定性。
三、凝血因子的合成与激活凝血因子的合成主要发生在肝脏，产生的前体蛋白通过细胞内、细胞外的复杂激活环节得以激活，进而参与凝血反应。
凝血因子名词解释
凝血因子名词解释凝血因子是指参与血液凝固过程的一组蛋白质，它们相互作用，在受伤时帮助止血。
凝血因子的功能是在伤口部位形成凝块，防止过多的出血。
以下是对一些常见凝血因子的详细解释：1. 纤维蛋白原（Fibrinogen）：纤维蛋白原是血浆中含量最高的凝血因子之一，它在凝血过程中转变为纤维素，形成凝块结构，起到止血的作用。
2. 凝血酶原（Prothrombin）：凝血酶原是另一种重要的凝血因子，它可以转化为凝血酶，是凝血反应的关键酶。
凝血酶能够将纤维蛋白原转化为纤维蛋白，进一步促进血液凝固。
3. 凝血酶（Thrombin）：凝血酶是由凝血酶原转化而来的酶，它是凝血过程中最重要的酶。
凝血酶具有多种功能，包括将纤维蛋白原转化为可溶性的纤维蛋白，促进血小板聚集，以及激活其他凝血因子。
4. 血浆前凝血酶原激活物（Factor XII）：血浆前凝血酶原激活物是凝血过程中的一个重要因子，它在受伤时会被活化，并开始启动凝血反应。
血浆前凝血酶原激活物的主要作用是激活其他凝血因子，引发凝血级联反应。
5. 血浆凝血因子VIII（Factor VIII）和IX（Factor IX）：血浆凝血因子VIII和IX是凝血过程中的另外两个关键因子。
这两个因子相互作用，形成一个复合物，然后被血浆凝血酶激活，最终促进纤维蛋白原的转化。
6. 血浆凝血因子V（Factor V）和X（Factor X）：血浆凝血因子V和X是参与凝血过程中的另外两个重要因子。
血浆凝血因子V能够与血浆凝血因子X相互作用，促进凝血反应的进行。
7. 血浆凝血因子ⅩⅢ（Factor XIII）：血浆凝血因子ⅩⅢ是凝血过程中的最后一个凝血因子。
它参与着纤维蛋白的交联，使血块更加稳定，从而更好地修复伤口。
凝血因子的正常运作对于维持人体的正常止血功能至关重要，任何凝血因子的缺陷或异常都可能导致出血或凝血异常的发生。
因此，对凝血因子的研究不仅有助于理解止血机制，还有助于治疗凝血相关疾病，以及指导临床上的血液凝固检测和诊断。
重组人凝血因子viii临床试验技术指导原则
重组人凝血因子viii临床试验技术指导原则1. 前言重组人凝血因子VIII (rFVIII) 是一种用于治疗血友病的生物制剂。
随着现代生物技术的发展，rFVIII的制备和应用在临床上越来越得到推广和应用。
为了确保rFVIII的安全性和有效性，需要对其进行临床试验。
本文将介绍重组人凝血因子VIII临床试验的技术指导原则。
2. 试验设计在进行rFVIII的临床试验前，需要进行试验设计。
试验设计应包括研究目的、研究假设、试验方案、筛选标准、样本容量和统计学分析等内容。
在试验设计中应注重保证试验的安全性和有效性，并充分考虑试验过程中可能出现的意外情况。
3. 研究对象研究对象应为符合研究诊断标准的血友病患者。
在进行临床试验前需要对研究对象进行筛选，排除可能影响试验结果的干扰因素。
例如，排除存在严重心血管、肝肾等器官功能损伤的患者，以及其他需要使用抗凝药物等干扰试验结果的患者。
4. 试验药物rFVIII是一种生物制剂，其质量和纯度对试验结果有着至关重要的影响。
因此在试验中需要选择高质量、高纯度的rFVIII。
严格按照制药厂家提供的方法和标准进行使用，并采取适当的保存和管理措施，确保药品的质量和稳定性。
5. 试验方案在对研究对象进行试验前，需要明确试验方案。
试验方案应基于试验设计，详细阐述试验过程中的操作步骤、药物使用方法和剂量控制、监测指标和频率、试验停止规则等内容。
同时应规定试验过程中可能出现的意外事件的处理方法和责任分工。
6. 试验监测临床试验中需要对试验对象进行监测。
监测内容应涵盖试验过程中的安全性和有效性。
安全性监测包括药物不良反应的监测、不良事件的上报和处理、以及安全指标的评价。
有效性监测包括基础指标、分型指标和量化指标的测定。
监测应按照试验方案规定的频率进行，并采取适当的监测手段和方法。
7. 计划停止/终止试验临床试验应当遵循道德和科学伦理规范，确保试验的安全和有效性。
在试验过程中，如发现严重不良事件或试验药物不能达到预期疗效时，应考虑计划停止试验。
常见出血性疾病的实验室诊断策略答案-华医网继续教育答案
常见出血性疾病的实验室诊断策略1.下列关于血友病，说法错误的是（）参考答案：A2.A型血友病是哪种凝血因子缺乏所致（）参考答案：A3.对凝血因子敏感性最高的激活剂是（）参考答案：A4.对于儿童血友病患者，建议在首次接受凝血因子产品后的前20个暴露日每（）个暴露日检测1次参考答案：A5.基于APTT检测的凝血因子是（）参考答案：A6.APTT结果不明原因超出正常对照至少多久，患者有相关症状、体征或临床医生需要进一步了解APTT延长的原因时，可启动APTT纠正试验（）参考答案：E7.vonWillebrand因子（vWF）是（）的核心因子，vWF功能异常导致vWD。
参考答案：A8.vWF生物合成是在哪里（）参考答案：C9.血小板减低是哪一型vWD的常见特征（）参考答案：D10.专家组推荐无论是否有出血表现，VWF水平<（）IU/ml即可确诊为1型VWD参考答案：A11.vWFpp/vWF:Ag比率在正常人群中为（）参考答案：C12.vWD最常见的是哪个类型（）参考答案：A13.免疫性血小板减少症以（）为主要特点参考答案：A14.出血评分≥（）分，诊断为重型ITP参考答案：D15.ITP诊断要点错误的是（）参考答案：C16.成人原发免疫性血小板减少症的诊断中，外周血涂片检查的临床意义是（）参考答案：B17.ITP一线治疗首选药物是（）参考答案：A18.ITP患者出血症状评分≥（）分应给予治疗参考答案：B19.积分>（）分者，符合显性DIC诊断参考答案：D20.科学和标准化委员会（SSC）确定了脓毒症早期阶段DIC，称为（）参考答案：A21.DIC的发病原因是（）参考答案：E22.DIC的临床表现是（）参考答案：E23.脓毒症相关DIC常出现（）参考答案：A24.（）是DIC的首选抗凝疗法参考答案：B25.MNPT的测定条件是（）参考答案：D26.以下哪个不属于ISI的计算方法（）参考答案：A27.PT延长的临床意义是（）参考答案：C28.有关初级止血说法不正确的是（）参考答案：C29.下列哪个不属于TT延长的临床意义（）参考答案：B30.APTT是指（）参考答案：B31.肝素诱导的血小板减少需要与一些疾病相鉴别，除外以下哪项（）参考答案：D32.肝素诱导的血小板减少最常见的是哪个类型（）参考答案：A33.肝素诱导的血小板减少常见发生于使用普通肝素治疗后的（）参考答案：A34.根据4T评分系统，血小板相对降低30%～50%，评（）参考答案：C35.根据4T评分系统，（）分为高度怀疑参考答案：B36.肝素诱导的血小板减少，血小板减少定义为血小板计数至少下降（）参考答案：B37.血友病的遗传特征是（）参考答案：A38.关于血友病，说法错误的是（）参考答案：A39.血友病患者最主要的治疗手段是（）参考答案：C40.血友病A是缺乏哪种凝血因子（）参考答案：B41.血友病B是缺乏哪种凝血因子（）参考答案：C42.血友病A以（）为特征参考答案：C43.实验室建立相应的校准程序文件，规定校准物，溯源性，校准方法，及校准周期等，应至少（）个月进行一次校准参考答案：A44.出凝血实验分析，要严格按照说明书的要求保存试剂，必须加盖，不使用时置于（）℃冰冻保存的试剂，不能反复冻融参考答案：A45.血栓和止血常见的失控原因不包括（）参考答案：C46.出凝血检验的质控物至少检测（）天，至少使用（）个检测结果的均值作为质控图的中心线参考答案：B47.血细胞分析复检样本的数量每日在100份以下时，至少配备（）人参考答案：B48.出凝血实验分析中质量控制，室内质控包括（）参考答案：E49.动态平衡的维持不需要满足（）参考答案：C50.创伤性凝血病早期使用凝血酶原复合物和静脉注射（）mg维生素K1以紧急逆转维生素K依赖的口服抗凝药参考答案：A51.创伤性凝血病的出血表现主要包括（）参考答案：E52.关于创伤性凝血病血栓预防，下列说法错误的是（）参考答案：B53.创伤性凝血病的检测手段不包括（）参考答案：C54.纤溶指数是MA后（）min或（）min血凝块消融速度参考答案：D55.随访6个月尿液检查仍异常者需要继续随访（）参考答案：E56.尿液正常的HSP患儿随访时间为（）参考答案：C57.以下关于过敏性紫癜的说法正确的是（）参考答案：E58.下列不符合关节型过敏性紫癜临床表现的是（）参考答案：C59.过敏性紫癜与血小板减少性紫癜的主要区别是（）参考答案：C60.HSP诊断的必需条件是（）参考答案：A61.关于家族性原发性血小板增多症的说法不正确的是（）参考答案：C62.关于原发性血小板增多症说法错误的是（）参考答案：D63.原发性血小板增多症血象检查不包括（）参考答案：B64.原发性血小板增多症骨髓活检的说法错误的是（）参考答案：D65.关于ET预后的说法不正确的是（）参考答案：D66.原发性血小板增多症骨髓涂片的说法错误的是（）参考答案：D67.新生儿弥散性血管内凝血，实验室检查可见（）参考答案：C68.新生儿弥散性血管内凝血高凝期实验室检查描述错误的是（）参考答案：E69.新生儿弥散性血管内凝血的基本症状为（）参考答案：E70.新生儿弥散性血管内凝血最主要的临床表现是（）参考答案：A71.新生儿弥散性血管内凝血，实验室检查描述错误的是（）参考答案：B72.新生儿弥散性血管内凝血消耗性低凝期实验室检查描述错误的是（）参考答案：A包含的内容，错误的是（）参考答案：B74.急性DIC主要的临床表现是（）参考答案：D75.对于没有出血的患者，只要血小板计数≥（）/μL，我们便不会常规预防性输注血小板和凝血因子参考答案：D76.血管内凝血和纤溶事件的发生顺序，正确的是（）参考答案：A77.非恶性血液病：每日计分1次，≥（）时可诊断为DIC参考答案：E78.恶性肿瘤与慢性DIC相关的例外情况是（）参考答案：E79.抗凝系统组成不包括（）参考答案：C80.一期止血过程指（）参考答案：A81.（）是揭示动脉粥样硬化、血栓形成乃至于代谢综合征机制的重要途径参考答案：A82.血小板与vWF、内皮下胶原组织的结合称为（）参考答案：A83.血小板与血小板的结合称为（）参考答案：C84.血小板聚集的受体是膜糖蛋白（）参考答案：A85.血凝学筛选实验中，用（）监查口服抗凝治疗-香豆素/华法令等药物参考答案：B86.关于LA（狼疮抗凝物）测定的意义叙述错误的是（）参考答案：D87.血凝学筛选实验中，（（用于手术前测定内源性途径的凝血因子参考答案：A88.血凝学筛选实验中FIB的参考范围是（）参考答案：B89.vWF功能通过（）来测定参考答案：C90.（）是D二聚体的标准检测方法参考答案：A91.是预防性输注的最佳时间是（）参考答案：A92.关于获得性血友病A叙述正确的是（）参考答案：C93.关于血友病的描述叙述有误的是（）参考答案：C94.Utrecht方案的FVIII/IX剂量为（）参考答案：B95.关于血友病预防性治疗叙述有误的是（）参考答案：E96.血友病患者以下部位的出血率最高（）参考答案：A。
注射用重组人凝血因子VIIa说明书
注射用重组人凝血因子VIIa说明书注射用重组人凝血因子VIIa可预防在外科手术过程中或有创操作中的出血。
下面是店铺整理的注射用重组人凝血因子VIIa说明书，欢迎阅读。
注射用重组人凝血因子VIIa商品介绍通用名：注射用重组人凝血因子VIIa生产厂家: 丹麦诺和诺德公司批准文号：注册证号S2*******药品规格：60KIU(1.2mg)/支药品价格：￥7432元注射用重组人凝血因子VIIa说明书【药品名称】【商用名】诺其【通用名】注射用重组人凝血因子VIIa【英文名】Recombinant Human Coagulation Factor VIIa for Injection【主要成分】重组人凝血因子VIIa【性状】为冻干制剂，为白色疏松体，无融化迹象。
按标示量加入灭菌注射用水溶解后应为澄清无色液体、无味、无肉眼可见异物、无浑浊和沉淀。
【适应症】用于下列患者群体的出血发作及预防在外科手术过程中或有创操作中的出血。
凝血因子VIII或IX抑制物>5BU的先天性血友病患者;预计对注射凝血因子VIII或凝血因子IX，具有高记忆应答的先天性血友病患者;获得性血友病患者;先天性因子VII缺乏症患者;具有GpIIb-IIIa和/或HLA抗体和既往或现在对血小板输注无效或不佳的血小板无力症患者。
【用法用量】伴有抑制物的血友病A或B或获得性血友病用量：应在出血发作开始后尽早给予诺其。
静脉推注给药，推荐起始剂量为90ug/每公斤体重。
初次注射诺其后可能需再次注射。
疗程和注射的间隔将随出血的严重性、所进行的有创操作或外科手术而不同。
用药间隔：初间隔2-3小时，以达到止血效果。
如需继续治疗，一旦达到有效的止血效果，只要治疗需要，可增至每隔4、6、8或12小时给药。
轻度至中度出血发作(包括门诊治疗)：门诊治疗中，早期干预的剂量设定为90ug/每公斤体重，可有效地治疗轻度至中度关节、肌肉和粘膜与皮肤出血。
间隔3小时给药1-3次以达到止血效果，再注射1次以维持止血作用。
重组人凝血因子viii-fc融合蛋白
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注射用重组人凝血因子VIII(1)
2.围手术期管理的给药
1.小手术：例如拔牙，所需的凝血因子VIII水平30%-60%（手术前和手术后） 给药频率24小时重复一次，至少治疗1天，直至愈合
3.大手术：例如颅内、腹腔内或胸腔内或关节置换手术 ,所需的凝血因子VIII水平80%-100% 给药频率8-24小时重复一次，直到伤口充分愈合，然后继续治疗至少7天，以维持
1.使用方法
打开药瓶上的保护盖
揭开药瓶适配器塑料外罩上的 纸质盖板，将药瓶适配器卡在 瓶盖的上方。
握紧注射器的针简，将注射器 帽从末端取下。
现在拔出并且丢弃药瓶适配 器塑料外罩
. 顺时針旋转，将预充式注射 器连接至药瓶适配器的接口上
顺时针旋转将注射去推杆 连接至预充式注射器的螺 绞橡胶塞中Βιβλιοθήκη .通过向下推动注射推杆缓慢注射
感谢您的聆听
THANK YOU FOR LISTENING
轻轻旋转药瓶，直至药瓶壁上所有粉未都 己经溶解
.向下推动注射推杆，将所有空气推回药瓶 中，同时将药瓶和注射器上下翻转（颠 倒），所以，此时药瓶应该位于注射器上 方
缓慢平稳地拉回注射推杆，将所有溶 液吸回注射器之中
通过逆时针旋转将注射器推杆一同从药 瓶适配器上取下。将注射器连接至提供 的输液装置上，并且通过静脉注射给予
2.中度：更广泛的关节积血、肌肉出血或血肿，所需的凝血因子VIII水平30%-60% 给药频率12-24小时重复一次，治疗3-4天或更久，直至疼痛和急性失能得到控制
3.重度：颅内、腹腔内或胸腔内出血、中枢神经系统出血、咽后或腹膜后区域或髂腰肌鞘 内出血、危及生命或肢体的出血事件,所需的凝血因子VIII水平60%-100% 给药频率8-24小时重复一次，直至出血得到控制
05 不良反应
注射用重组人凝血因子Ⅶa的认识
3. 市场前景与挑战
1. 随着科技的不断发展，市场前景广阔，但同时也面临着技术 更新换代的挑战。
2. 在全球化的背景下，企业需要面对来自世界各地的竞争，这 既是市场前景的展现，也是挑战的存在。
3. 环保和可持续发展成为全球共识，为市场带来了新的机遇， 但也对企业提出了更高的要求和挑战。
感谢观看!
2. 在表达和纯化技术中 ，我们通常使用大肠杆菌 作为宿主细胞，通过诱导 表达来获得目标蛋白。
3. 纯化技术主要包括亲和 层析、凝胶过滤等方法，这 些方法可以有效地从复杂的 细胞裂解液中分离出目标蛋 白。
3. 质量控制与安全性评估
1. 质量控制是确保产品或服 务达到预期标准的过程，包括 对原材料、生产过程和最终产 品的检查。
2. 基因工程技术的应用，使 得重组人凝血因子Ⅶa的表达 和纯化过程得以优化，大大 提高了其生产效率和质量。
3. 基因工程的引入，使得重 组人凝血因子Ⅶa的质量控制 和安全性评估成为可能，确 保了其在临床应用中的安全 性和有效性。
2. 表达和纯化技术
1. 表达和纯化技术是生物 工程中非常重要的一环，它 涉及到基因的表达、蛋白质 的纯化等多个步骤。
1 改善，可以更好地
参与日常活动，享 受生活。
2. 心理健康的影响
3. 社会功能恢复：
：良好的医疗环境和
患者在治疗后能够重
医护人员的关心，可
新融入社会，恢复正
以帮助患者保持良好
常的工作和社交，这
2
的心理状态，减少焦
3 对提高生活质量有着
虑和抑郁。
重要影响。
3. 不良反应及处理措施
3. 若在使用注射用重组人凝血因子Ⅶa后出现发热、头疼等
3
症时向 医生报告情况，以便得到专业的医疗指导。
凝血因子使用说明
临床凝血因子使用说明凝血因子Ⅰ（FⅠ）FⅠ又称为纤维蛋白原，是一种由肝脏合成的凝血因子，广泛存在于血浆中。
纤维蛋白原在凝血过程中具有重要作用，可以促进血液凝固和纤维蛋白的形成，从而形成稳定的纤维蛋白单体，达到止血的目的。
纤维蛋白原同时也是体内重要的急性时相反应蛋白，升高可见于炎症、创伤和妊娠等情况。
降低见于肝硬化、弥漫性血管内凝血、重症肝炎等，也可由于血浆中出现肝素、FDP 或罕见的异常纤维蛋白原血症所致的假性降低。
凝血因子Ⅱ（FⅡ）FⅡ又称为凝血酶原，是由肝脏合成的维生素 K 依赖因子之一。
凝血酶原在凝血机制中起着中心的作用。
在激活的因子 V 和由血小板或其他细胞提供的磷脂表面存在的条件下，被激活的因子 X 激活形成凝血酶。
凝血酶原活动度（PTA）可用于判断肝细胞坏死的严重程度及预后。
测定凝血酶原时间可以反映肝脏合成功能、储备功能、病变严重程度及预后。
凝血因子Ⅲ（FⅢ）FⅢ又称为组织因子（TF），是唯一不存在于健康人血浆中的凝血因子，广泛存在于各种组织中，如脑、胎盘和肺组织。
在某些病理情况下如急性冠脉综合征、炎症性疾病、癌症以及脓毒症，TF 暴露于血液中与其他凝血因子（主要为 FⅦ）相互作用，激活外源性凝血通路，导致急性血管内血栓的形成。
此外，有研究证实，TF 可调节信号转导、细胞凋亡、基因和蛋白表达、细胞增殖、血管生成和肿瘤转移。
凝血因子Ⅳ（FⅣ）FIV又称为Ca2+，存在于血浆中，与其他的二价金属离子，如Mg2+和Zn2+，共同参与凝血过程，是凝血过程必不可少的辅因子。
凝血因子 V（FV）FV 又称为促凝血球蛋白原或易变因子，是具有促凝和抗凝双重作用的凝血因子。
FV 作为 FXa 的辅因子，对促进「凝血级联」反应的凝块形成极为重要。
还可作为活化蛋白 C 的辅因子参与 FⅧa 灭活，发挥其抗凝作用。
遗传性凝血因子 V 缺陷症（FVD）是一种罕见的出血性疾病，FV 的活性水平与疾病的严重程度无明显关系。
凝血因子详解
凝血因子详解浆与组织中直接参与凝血的物质，统称为凝血因子（blood clotting factors）。
此外，还有前激肽释放酶、高分子激肽原以及来自血小板的磷脂等直接参与凝血过程。
多数凝血因子在肝脏合成，其中凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ的生成需要维生素K的参与，故这几个因子也被称为维生素K依赖因子，除因子Ⅳ与磷脂外，其余已知的凝血因子都是蛋白质，而且因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ、Ⅺ、Ⅻ以及前激肽释放酶都是蛋白酶。
这些蛋白酶都属于内切酶，即每一种酶只能水解某两种氨基酸所形成的肽键，因此只能对某一条肽链进行有限的水解。
通常在血液中，因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ、Ⅺ、Ⅻ都是无活性的酶原，必须通过有限水解在其肽链上一定部位切断或切下一个片段，以暴露或形成活性中心，这些因子才成为有活性的酶，这个过程称为激活。
被激活的酶，称为这些因子的“活性型”，习惯上于该因子代号的右下角加一“a”字来表示。
如凝血酶原被激活为凝血酶，即由因子Ⅱ变成因子Ⅱa。
因子Ⅶ是以活性型存在于血液中，但必须有因子Ⅲ（即组织凝血激酶）同时存在才能起作用，而在正常时因子Ⅲ只存在于血管外，所以通常因子Ⅶ在血流中也不起作用。
凝血因子分型因子I：纤维蛋白原，是一个大分子糖蛋白，由肝脏合成，是血液中含量最好的凝血因子（2-4g/L），凝血系统中，纤维蛋白原是处于核心地位的蛋白质，凝血酶将纤维蛋白原转化为纤维蛋白是凝血过程的最终结果。
因子II：凝血酶原（凝血素），由肝脏合成，其生产依赖维生素K。
其被活化后转化成为具有蛋白水解活性的凝血酶，凝血酶的主要作用是使纤维蛋白原转化为纤维蛋白，从而使血液凝固。
凝血酶原在血液中的含量仅次于凝血因子I，相对于是纤维蛋白原凝固所需要的凝血酶原，正常血浆中含有过量的凝血酶原，凝血酶原必须具备正常浓度的20%-40%才能确保止血。
凝血酶原被转化为凝血酶后，在凝血过程中的作用非常关键，因此凝血酶也是临床抗凝干预的主要目标。
因子III：组织因子（TF）（也称为凝血酶活酶），组织凝血活酶是一种高分子质量的脂蛋白，是全部凝血因子中唯一不存在于正常人血浆内的成分，其分子量的大小取决于所来源的组织，范围45000道尔顿-1000000道尔顿，广泛存在于全身的组织细胞中，包括血管内皮细胞、血小板、白细胞、脑组织、肺脏、以及胎。
2023血友病合并抑制物诊断与治疗中国指南(完整版)
2023血友病合并抑制物诊断与治疗中国指南（完整版）一、概述抑制物是血友病患者接受外源性凝血因子VIIl/lX(FVIIl/F IX)输注后产生的抗FVIIl/FIX同种中和抗体。
抑制物是血友病治疗过程中最严重、最棘手的并发症。
中华医学会血液学分会血栓与止血学组、中国血友病协作组千2018年制订了《凝血因子VIIl/lX抑制物诊断与治疗中国指南》。
此后，又分别对国内同行和血友病患者进行了抑制物诊治现状的专项调查，结果表明有关人员对千血友病合并抑制物的认知水平有了较大提高，也有不尽如人意之处。
近年的研究揭示了血友病合并抑制物的发病机制，同时新药的不断涌现也为抑制物患者出血的预防及治疗提供了更多的选择。
为进一步提高对血友病合并抑制物的认识，作到发现及时、处理规范，特制订此指南供国内同行参考。
二、基本概念详见《凝血因子V!Il/lX抑制物诊断与治疗中国指南(2018版）汃三、推荐等级根据GRADE方法，本指南推荐等级如下：1级推荐：相当千”指南推荐＂，代表该推荐对患者的安全性及获益明显高千风险和负担。
1B级：该推荐至少有—项观察性或干预性研究的数据支持，且该推荐在大多数渭况下适用千大多数患者；1C级：该推荐缺乏此类证据支持，但是仍然对患者的安全或获益很重要。
2级推荐：相当于”指南建议”，用千表示较弱的推荐，该建议可能会随着更新证据的出现发生改变。
2B级：病例登记或研究数据支持该建议；2C级：无前述数据支持。
四、FV!Il/FIX抑制物（同种抗体）的危险因素抑制物发生的危险因素包括遗传因素和非遗传因素。
遗传因素主要有疾病严重程度、种族和家族史、基因突变类型等。
F8基因突变类型是最重要的抑制物产生危险因素。
与重型血友病A(HA)患者产生抑制物密切相关的主要突变类型包括大片段缺失、无义突变、22号内含子倒位，其次为小片段缺失和插入、错义突变等。
不同类型的基因突变导致抑制物产生的风险差异，可能与体内存在FVIll抗原量有关。
重组人凝血因子VIIa及其临床应用
4
20世纪60年代，凝血瀑布模型用于解释凝血因子的激活过程
1964年Davie、Ratnoff和McFarlane 提出凝血瀑布学说，认为凝血是一系列 酶解反应过程
早期瀑布模型逐渐完善，成为我们学习的 凝血生理学基础
1. Macfarlane RG. Nature 1964;202:498–499; 2. Davie EW & Ratnoff OD. Science 1964;145:1310–1312.
25
血友病小鼠出血模型中，药理剂量的FVIIa为TF非依赖作用
无法与TF结合的FVII变异体与 野生型鼠FVIIa同等有效
mFIXgla-egf1FVIIa mFVIIa WT小鼠 血友病B
TF高表达和低表达的小鼠间失血量无差异
HB, haemophilia B，血友病B; mFVIIa, chimeric FVIIa molecule，嵌合FVIIa分子; TF, tissue factor，组织因子; WT, wildtype，野生型; Ab-induced haemophilia, 抗体诱导的血友病 Feng D, et al. Blood 2014;123:1764–1766. Keshava S, et al. J Thromb Haemost 2016;14:546–550.
1. Hedner U & Kisiel W. J Clin Invest 1983;71:1836–1841; 2. Telgt DSC et al. Thromb Res 1989;56:603–609; 3. Brinkhous KM et al. Proc Natl Acad Sci U S A 1989;86:1382–1386; 4. Hedner U et al. Blood Coagul Fibrinolysis 1990;1:145–151; 5. Diness V et al. Thromb Res 1990;59:921–929; 6. Diness V et al. Thromb Res 1992;67:233–241; 7.Hoffman M & Monroe DM. Thromb Res 2010;125(Suppl. 1):S16–S18.
重组人凝血因子viii临床试验技术指导原则
重组人凝血因子VIII临床试验技术指导原则介绍什么是重组人凝血因子VIII•重组人凝血因子VIII是一种通过基因重组技术制备的治疗血友病A的药物。
血友病A是一种由于凝血因子VIII缺乏或功能异常引起的遗传性疾病。
•重组人凝血因子VIII通过补充缺乏的凝血因子VIII，恢复病人正常的血液凝固功能，减少或预防出血，提高生活质量。
临床试验技术指导原则的重要性•重组人凝血因子VIII作为一种新型药物，需要经过临床试验来评估其疗效和安全性。
临床试验技术指导原则的制定对于确保试验的科学性、规范性和可靠性至关重要。
•临床试验技术指导原则能够指导临床试验的设计、实施、监管和数据分析，提供科学的依据和方法，确保试验结果的准确性和有效性。
试验设计与实施试验目的和研究问题•在制定试验设计和实施试验时，首先要明确试验的目的和研究问题。
例如，是评估重组人凝血因子VIII的疗效、安全性，还是比较不同剂量或不同给药方式的效果差异。
•目的和研究问题的明确能够指导试验的设计、数据收集和分析，避免试验结果的歧义和偏差。
受试者招募和纳入标准•受试者的招募和纳入标准是试验设计和实施的关键环节。
招募范围、招募方式、纳入标准等需要根据试验的目的和研究问题来确定。
•受试者的数量和质量对试验结果的准确性和可靠性至关重要。
在招募和纳入受试者时，需要充分考虑因素如性别、年龄、病情严重程度等，并制定合理的纳入标准。
试验组和对照组的选择•试验组和对照组的选择是试验设计的重要环节。
常见的选择有随机对照试验、非随机对照试验等。
根据试验目的和研究问题选择合适的对照组设计。
•试验组和对照组的选择需要考虑可行性、伦理和病人的利益等因素。
合理选择可以减少误差和偏差，提高试验结果的可靠性。
试验指标和观察指标•试验指标和观察指标是评估试验结果的重要依据。
根据试验目的和研究问题选择合适的指标。
•试验指标可以包括主要指标和次要指标。
主要指标是试验结果评估的重点，次要指标是用于辅助分析和评估试验效果的。
凝血因子
凝血因子凝血因子是参与血液凝固过程的各种蛋白质组分。
它的生理作用是，在血管出血时被激活，和血小板粘连在一起并且补塞血管上的漏口。
这个过程被称为凝血。
它们部分由肝生成。
可以为香豆素所抑制。
为统一命名，世界卫生组织按其被发现的先后次序用罗马数字编号，有凝血因子Ⅰ，Ⅱ，Ⅲ，Ⅳ，Ⅴ，Ⅶ，Ⅷ，Ⅸ，Ⅹ，Ⅺ，Ⅻ，Ⅻi等，因子XIII以后被发现的凝血因子，经过多年验证，认为对于凝血功能，无决定性的影响，不再列入凝血因子的编号。
因子VI 事实上是活化的第五因子，已经取消因子VI的命名。
主要凝血因子因子I，纤维蛋白原因子II, 凝血素因子III, 凝血酶原酶因子IV, 钙(Ca2+) 因子因子V, 促凝血球蛋白原，易变因子因子VII, 转变加速因子前体，促凝血酶原激酶原，辅助促凝血酶原激酶因子VIII, 抗血友病球蛋白A (AHG A), 抗血友病因子A （AHFA),血小板辅助因子I, 血友病因子VIII 或A,因子IX, 抗血友病球蛋白B (AHG B)，抗血友病因子B (AHF B)，血友病因子IX 或 B因子X, STUART(-PROWER)-F, 自体凝血酶原C因子XI, ROSENTHAL因子，抗血友病球蛋白C因子XII, HAGEMAN因子，表面因子因子XIII, 血纤维稳定因子辅助凝血因子FITZGERALD因子FLETCHER因子(激肽释放酶原)von-Willebrand-因子被取消资格的凝血因子因子VI, 促凝血球蛋白:其实是活化后的第五因子。
这些因子共同作用，会导致凝血。
如果一种或多种凝血因子缺失，会导致“血友病”: 血液病，血友病。
同义语缩写符号血浆浓度在血清中贮存稳定性参与凝血途径Ⅰ纤维蛋白原Fg 2000-4000 无稳定共同Ⅱ凝血酶原200 有10%-12% 稳定共同Ⅲ组织凝血激酶TF 外源Ⅴ前加速素5-10 无不稳定共同Ⅶ前转变素 2 有稳定外源Ⅷ抗血友病因子AHG 〈10 无不稳定内源Ⅸ血浆凝血激酶PTC 3-4 有较稳定内源ⅩStuart Power因子6-8 有稳定共同Ⅺ血浆凝血激酶前质PTA 4 有稳定内源Ⅻ接解因子HF 2.9 有稳定内源PK 激肽释放酶原PK 1.5-5.0 有稳定内源HMWK 高分子量激肽原HMWK 7 有稳定内源ⅩⅢ纤维蛋白稳定因子FSF 25 无稳定共同二、凝血因子在肝病中的临床应用通常认为PT延长代表凝血因子Ⅱ、Ⅴ、Ⅶ、Ⅹ的活性低于正常或抗凝物质的存在。
活化凝血因子表示
活化凝血因子表示
活化凝血因子是一类重要的血浆蛋白，它们能够参与血液凝固的过程，维护身体正常的止血功能。
在人体的凝血系统中，活化凝血因子被分为两类：内源性凝血因子和外源性凝血因子。
在下文中，我们将分别介绍这两类凝血因子的特点和功能。
1. 内源性凝血因子
内源性凝血因子源于人体本身，包括以下几种：
Ⅰ型纤维蛋白原：用于形成纤维蛋白（纤维素）的原料，参与细胞外基质的形成和细胞的迁移。
Ⅱ型凝血酶原：能够被Ⅹa和Ⅸa两种凝血酶活化，形成加速凝血的Ⅱ型凝血酶。
ⅤIII因子：由Ⅴ因子和Ⅷ因子组成，与血小板结合，参与凝血反应的过程。
ⅩI因子：参与凝血酶-抗凝血酶系统的平衡调节。
ⅩIII因子：参与血栓的稳定和形成。
2. 外源性凝血因子
外源性凝血因子是细菌等外界因素导致的血液凝固反应，也被称为组织因子，包括以下几种：
Ⅶ因子：与Ⅸa和Ⅹa形成复合物，参与凝血反应的启动。
ⅩⅠ因子：是一种重要的凝血酶-抗凝血酶调节因子，能够抑制凝血酶的活性。
Ⅲ因子：是外膜细胞的特殊分子，参与凝血酶形成的过程。
总之，活化凝血因子是人体凝血系统中不可或缺的成分。
它们参与血液凝固的生理过程，维持身体正常的止血功能。
而凝血因子的失调或缺陷会导致血液凝固疾病的出现，如血栓症、出血性疾病等，因此活化凝血因子的研究对于人体健康具有重要的意义。
重组人凝血酶泽
重组人凝血酶泽全文共四篇示例，供读者参考第一篇示例：重组人凝血酶泽（rFVIIa）是一种人工合成的凝血因子，在医学领域被广泛应用于治疗出血性疾病。
它是通过基因工程技术制备的人类凝血酶的一种衍生物，具有较高的纯度和生物活性，能够快速有效地促进血液凝结，阻止出血并促进伤口愈合。
rFVIIa的制备过程包括以下几个主要步骤：通过基因重组技术将人类凝血酶的基因序列插入表达载体中，然后在细胞培养基中培养表达该基因的重组表达细胞，使其表达和分泌rFVIIa。
接着通过经过精确纯化的技术，从细胞培养基中提取和提纯rFVIIa，最终得到高纯度的重组人凝血酶泽。
重组人凝血酶泽具有许多优点，首先是其对于出血性疾病的治疗效果显著。
它能够在短时间内迅速促进血液凝结，有效止血，并且对于一些难以控制的严重出血情况也有很好的疗效。
rFVIIa是一种非常安全的治疗药物，因为它是通过基因工程技术合成的，不存在传染病风险，而且在临床应用中已经得到了广泛验证，在治疗中具有较高的安全性和耐受性。
重组人凝血酶泽的生物利用度高，可以迅速达到治疗浓度，使疗效更加可靠。
除了在出血性疾病的治疗中，rFVIIa还被广泛用于其他医疗领域。
它可用于手术中预防和控制术中出血，减少术后并发症的发生。
rFVIIa 还可用于治疗妊娠期出血、创伤性出血、围术期出血等情况，在多种临床应用中展现出其出色的疗效和安全性。
尽管重组人凝血酶泽在治疗中表现出色，但在临床应用中仍需注意一些潜在的风险和副作用。
长期使用高剂量的rFVIIa可能会导致血栓形成和血栓栓塞等不良反应，因此在使用过程中需要仔细监测患者的凝血功能指标，避免发生血栓并发症。
对于那些有出血风险或患有特定疾病的患者，使用rFVIIa时需要谨慎斟酌，以避免不良后果的发生。
第二篇示例：重组人凝血酶泽（rFVIIa）是一种用于控制出血的药物，也被广泛应用于手术、创伤、产科、重症监护、心血管疾病等领域。
它是通过转基因技术将人体内的凝血酶原基因导入大肠杆菌中，通过发酵培养获得的一种蛋白质。
矿产
矿产资源开发利用方案编写内容要求及审查大纲
矿产资源开发利用方案编写内容要求及《矿产资源开发利用方案》审查大纲一、概述
㈠矿区位置、隶属关系和企业性质。
如为改扩建矿山, 应说明矿山现状、
特点及存在的主要问题。
㈡编制依据
(1简述项目前期工作进展情况及与有关方面对项目的意向性协议情况。
(2 列出开发利用方案编制所依据的主要基础性资料的名称。
如经储量管理部门认定的矿区地质勘探报告、选矿试验报告、加工利用试验报告、工程地质初评资料、矿区水文资料和供水资料等。
对改、扩建矿山应有生产实际资料, 如矿山总平面现状图、矿床开拓系统图、采场现状图和主要采选设备清单等。
二、矿产品需求现状和预测
㈠该矿产在国内需求情况和市场供应情况
1、矿产品现状及加工利用趋向。
2、国内近、远期的需求量及主要销向预测。
㈡产品价格分析
1、国内矿产品价格现状。
2、矿产品价格稳定性及变化趋势。
三、矿产资源概况
㈠矿区总体概况
1、矿区总体规划情况。
2、矿区矿产资源概况。
3、该设计与矿区总体开发的关系。
㈡该设计项目的资源概况
1、矿床地质及构造特征。
2、矿床开采技术条件及水文地质条件。
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使用重組活化的第七凝血因子(rFVIIa)在第三級兒童醫學中心的全面回顧高雄長庚紀念醫院小兒血液腫瘤科蕭志誠醫師背景：重組活化的第七凝血因子是為了治療血友病合併抗體的患者而研發的一種血液凝固製劑，但陸續有不少的病例報告確立了它在非血友病患者的治療角色。
然而，這些個案報告不能明確規範重組活化第七凝血因子使用的適應症範圍，因此我們統計我們醫院這六年中(2000-2005)使用重組活化第七凝血因子的臨床經驗。
方法：在多倫多病童醫院，凡是使用重組活化第七凝血因子，都必須經由輸血部門作電腦登錄，因此可由病人名單中得知當時使用重組活化第七凝血因子的適應症及臨床數據。
結果：這六年中共有111人共使用了7,016,400 ug的重組活化第七凝血因子，其中23人是先天性出血性疾病，包括10位血友病患者合併抗體，平均用量每人每天的用量為24945 ug，平均使用11天，最主要使用於肌肉骨骼出血、顱內出血及開刀前後的出血問題；7位先天性第7因子缺乏症，6位血小板功能異常者(5位Glanzmann’s thrombathenia，1位Bernard Soulier Syndrome)。
這23位病人重組活化第七凝血因子的總使用量占總量的79.9%.。
而其餘88人無先天性出血性疾病，包括10位骨髓移植患者，皆因肝功能異常及INR延長，而造成的腸胃道出血及手術出血，且對傳統血液製劑(platelets, fresh frozen plasma, cryoprecipitate)治療無效者；13位血小板低下症患者，其血小板低於2萬，對輸血及免疫治療無效，而正在出血的病人；15位因猛爆性肝臟衰竭而必須做肝臟移植的病人，其中9位只於開刀當日給予，另6位使用於開刀前後多日，最常者10天；37位病人是在做心肺繞道手術或ECMO當日給予少量重組活化第七凝血因子；11位INR延長(1.2<INR<3)對FFP或維他命K無效；1位原因不明的硬腦膜下出血，1位白血病兒童因antiphospholipid抗體而造成的APTT延長，為了執行脊髓鞘穿刺而給予；和1位Wilms’ 腫瘤合併後天性V on Willebrand’s疾病而造成的APTT延長，為了執行腎臟切片而給予。
總之，這六年來每年重組活化第七凝血因子的用量，已經增加了10倍。
結論：血友病的病人因為需多次反覆治療，因此使用了大量的重組活化第七凝血因子，而非血友病的病人雖然不常使用而且只用小劑量，但此部分的使用量顯然正大幅成長之中，似乎已經造成了不小的臨床及經濟問題。
摘譯自Pediatr Blood Cancer 2008;50:1013–17.使用活化第七因子治療急性腦出血的效果及安全性成大醫院小兒血液腫瘤科鄭兆能摘譯腦出血是中風的病人中最難治療的，先前同作者在2005年時，於NEJM發表了recombinant activated factor VII (rFVIIa, Novoseven®)在腦出血病人的Phase II的報告，結論是在腦出血後四小時內給予Novoseven®可以侷限血塊變大的程度、減少死亡率、改善腦出血後90天的功能性預後，產生血栓的副作用稍微增加。
這篇是延續的Phase III的臨床試驗。
研究方法：排除出血後昏迷指數就小於5分、預計24小時內要手術清除血塊、以及有其他危險因素存在或原本已有失能的病人；在自發性腦出血後4小時內，隨機分配病人成三組，對照組、接受低劑量組(20ug/kg)及標準劑量組80ug/kg，研究測量的結果(end point)是90天後依照modified Rankin scale(分成6級)的功能評估中死亡(第6級)或嚴重失能(severe disability)(第5級)的比率。
血塊大小的變化是以發生出血時、24小時、72小時所做的電腦斷層檢查，利用特殊軟體所計算。
結果：共收案841位病人，對照組(n=268)、低劑量組(n=276) 、標準劑量組(n=297)，接受標準劑量的病人在血塊變大的程度明顯較低(三組平均血塊增加的體積分別是26%、18%、11%，p<0.001)；比起對照組，低劑量組血塊變大的程度少2.6ml、標準劑量組少3.8ml。
不過，即使如此，出血後90天的死亡或嚴重失能的比率並無顯著差異。
此外，發生血管栓塞副作用的比率三組也都差不多；然而，動脈栓塞的比率在標準劑量組比起對照組似乎較高(9% vs 4%, p=0.04)討論：這個Phase III的結果與Phase II的結果並不一致，作者探討可能的原因有隨機分配的三組病人並不平均、治療組的動脈栓塞比率較高影響預後、有些年紀較大的病人是因其他原因的失能或死亡、以及整體的腦出血預後因照顧技術進步在這次對照組改善很多(Rankin scale 4-6: 69% vs 46%)。
其中在病人的不平均上，標準劑量治療組中腦室內出血比率佔41%(對照組是29%)，腦室出血是已知的預後不良因子，先前的研究也發現腦室出血會讓Novoseven®的效果大打折扣。
結論：Novoseven®可以侷限血塊變大的程度但是無法減低死亡或嚴重失能的比率。
然而，是否在某些特定腦出血(subgroup)的病人有臨床上的效果，仍值得進一步研究。
摘譯自N Eng J Med 2008;358:2127-37.兒童再生不良性貧血之cyclosporin A反應及依賴性: 一多醫學中心回溯性研究及長期觀察追蹤台中榮民總醫院兒童醫學部小兒血液腫瘤科吳孟哲張德高目的免疫抑制治療(Immunosuppressive therapy, IST) 使用抗胸腺球蛋白(ATG) 及cyclosporin A (CyA) 是兒童再生不良性貧血缺乏HLA吻合捐贈者之標準治療。
五年存活率可達超過80%，然而反應往往有15~20%是有藥物依賴性(CyA dependence)。
設計與方法從1991年1月至1999年12月，42位接受免疫抑制治療(IST) 之再生不良性貧血孩童收案進入本研究。
他們的資料經詳細分析，且針對藥物依賴性(CyA dependence)之發生率，CyA和G-CSF減量之速度，以及藥物累積劑量對後續產生MDS/AML之影響，做詳盡分析。
結果整體十年存活率達83%。
藥物依賴性(CyA dependence) 在免疫抑制治療(IST)有反應者中佔了18%。
十年可停用CyA之機率為60.5%；CyA緩慢減量(slow CyA tapering schedule) 用於84%病童；十年之累積復發率為16%。
復發之危險與快速停用CyA (rapid CyA tapering) 有關：60% v.s. 緩慢減量組(slow CyA tapering group) 僅7.6%, p = 0.001. MDS/AML之十年累積發生率為8%，且與G-CSF累積劑量及二次免疫抑制治療(second IST) 有顯著關聯性。
結論這個長期追蹤研究發現免疫抑制治療(IST) 使用CyA緩慢減量(slow CyA tapering schedule) 是一有效治療，且使用CyA緩慢減量者其復發率較低。
摘譯自Br J Haematol 2008;140:197-205Mechanism of and obstacle to iron cardiomyopathy in thalassemia地中海型貧血鐵沈積造成心肌病變的機轉及過程中國醫藥大學附設醫院兒童血液腫瘤科巫康熙1. 導論1) 地中海型貧血：掌管甲型或乙型血紅素的基因出現突變造成的一種血液性疾病。
2) 嚴重的地中海型貧血：常會造成鐵質的過度堆積，造成組織病變，甚至造成心肌病變。
3) 長期輸血：也會造成心肌細胞的鐵質過度堆積，進而造成腔室擴大，減少心肌收縮力，甚至出現心律不整。
4) 因此，早期的心肌病變偵測非常重要。
2. 介紹1) 乙型地中海型貧血是一種血紅素有缺陷的血液疾病，患者常須接受長期的輸血治療。
2) 長期輸血的副作用，會使鐵質過度堆積在內分泌組織、肝臟組織以及心肌細胞。
3) 為了清除過多的鐵質堆積，患者會另外接受螯合劑治療，可以延長生命和生活品質，然而螯合劑會有心毒性。
4) 傳統的心肌功能偵測包含心電圖、Holter偵測、心臟超音波等，然而對於心肌鐵質堆積的偵測效果並不理想。
5) 現在，連續的continuous deferoxamine (DFO)注射、口服deferiprone (L1)、或是兩者的結合，已被證實可以有效的保存改善開始衰竭的心臟。
3. 鐵質堆積心肌病變的病生理學3.1重型地中海型貧血患者的正常心肌生理●因為長期處於輕微的慢性貧血狀態，患者的生理代償提高心輸出量，長期下來造成腔室擴大及心肌肥大。
●在提高心輸出量同時，為了維持平均血壓在正常範圍內，身體須代償降低血管阻力，因而使週邊血管擴張。
●然而，因為慢性貧血出現的身體代償並不一定一直有效，有些患者長期下來會出現左邊心臟的衰竭、運動時呼吸困難、咳嗽、疲倦、肺濕鑼音、以及心臟出現奔馬雜音。
●輸血目的在於增加正常有作用的血紅素濃度。
3.2 鐵質沉澱的病理學:●在心臟裡，鐵會以3個形式存在：labile cellular iron、ferritin和hemosiderin。
●而其中labile cellular iron毒性最強，labile cellular iron會先形成自由基造成損傷，進而減弱在細胞膜和粒線體上進行的呼吸功能，最後造成心肌收縮力的減心臟的傳導系統的損傷、心肌的肥大、心臟腔室擴大、心包膜積水、病灶的心肌的變性。
●鐵質過量會出現的其他症狀包括︰慢性肺動脈高壓、右心室異常、冠狀動脈浸潤、心包膜炎、瓣膜疾病。
3.3 氧化損傷和non-transferrin-bound-iron結合iron-mediated造成的心臟毒性。
●一般生理狀況：一氧化氮進入的紅血球，並與血紅素裡對血鐵質結合→接著轉換到93 cysteine的β- chain→需要時一氧化氮則從紅血球細胞膜釋放出來→使得血管舒張。
●地中海型貧血病人：在地中海型貧血內，cysteine 93中的β- chain會被氧化，造成一氧化氮的釋放被抑制，進而造成肺高壓。
●β-地中海型貧血中，細胞質內鐵離子的增加→鐵的貯存和運送蛋白質飽和，並出現自由鐵離子池→心肌對於進行氧化還原的鐵以及伴隨產生的氫氧根十分敏感，受到損傷之後→造成肌肉細胞死，鐵中介的氧化所造成的壓力引起脂肪過氧化反應，造成粒線體傷害，膜的破壞與功能損傷。
●鐵攝取主要透過non-transferrin-bound-iron(NTBI)的攝取。
(1) NTBI在細胞質催化氧化反應→導致氧化產物的累積。