201112 患者报告结局_PRO_在临床疗效评价体系中的应用与思考(T)
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２．１ 某 些 治 疗 效 果 只 有 患 者 本 人 知 道 对于一些特殊疾病的治疗，患者是唯一的数据来源。
以止痛药品为例，疼痛的严重和缓解程度是测量的基础， 但这些通过 观 察 和 身 体 测 量 ，很 难 得 到 结 果 。 从 临 床 观 察者那里反应 出 的 问 题 远 远 少 于 患 者 本 身 的 问 题 ，他 们 往往低估问题的严重性，而高估治疗的有效性［８］。 ２．２ 患 者 感 受 是 疗 效 评 价 的 终 点 目 标
自 １９９０ 年 起 ，就 有 研 究 表 明 ，系 统 地 关 注 患 者 对 健 康照护结局和行为改变的 反 馈，能 够 促 进 治 疗 效 果 。 ［１０］ 根据ＩＢＭ 刊物报道［１１］，以 患 者 为 中 心 的 方 式 能 够 对 健 康有促进作用，减少费 用 和 额 外 的 开 支；提 高 照 护 的 效 率、质量和安全性；甚 至 缩 减 医 疗 的 财 政 预 算。 对 于 长 期接受治疗的 慢 性 病 患 者，ＰＲＯ 无 疑 被 认 为 是 最 为 精 确的疗效评价工具。 ３ ＰＲＯ 的发展
从２０世 纪 ７０ 年 代 开 始，人 们 对 生 命 质 量 关 注，促 成了大批量表的产生，成为 ＰＲＯ 研究的开端。进 入 ８０ 年代，ＰＲＯ 正式进入临床试验，成为测评终点结局的 重 要指标。
２００２年法国的 ＭａＰｉ研 究 所 在 国 际 互 联 网 上 将 近 ４７０份 ＰＲＯ 和生 存 质 量 量 表 进 行 收 集 并 归 类，创 建 了 ＰＲＯ 和生存 质 量 量 表 数 据 库［１２］，并 不 断 更 新，目 前 收 录 的 量 表 数 已 近 ７００ 余 份 。
１．３ ＰＲＯ 与 ＨＲＱＬ 的关系 ＦＤＡ 曾对 ＨＲＱＬ 下 过 定 义：ＨＲＱＬ（ｈｅａｌｔｈ ｒｅｌａｔ－
ｅｄ ｑｕａｌｉｔｙ ｏｆ ｌｉｆｅ）是一个 涉 及 多 领 域 的 概 念，它 能 够 表 达患者对疾病 及 治 疗 方 式 的 总 体 感 觉；ＰＲＯ 作 为 一 种 量表测 评 形 式，远 比 ＨＲＱＬ 的 范 围 涉 及 的 要 广。 而 ＨＲＱＬ 则是 ＰＲＯ 必要的组成部分，是健康 状 况 无 法 取 代 的 。 ［６］ ２ ＰＲＯ 的价值所在
ＰＲＯ 能够在短 短 的 几 十 年 间，逐 步 被 人 们 重 视 并 得到认可 是 有 一 定 原 因 的。 伦 敦 白 皮 书 “Ｏｕｒ Ｈｅａｔｈ， Ｏｕｒ Ｃａｒｅ，Ｏｕｒ Ｓａｙ ”提出健康和社会服务机 构应 该 更 多地为患者和用药者的需要、选择和喜好负责 。 ［７］ 针 对 长期慢性病患者，要想 让 其 学 会 自 我 照 护，尽 量 减 少 疾 病 带 来 的 不 利 和 不 便 ，直 接 来 自 患 者 的 感 受 和 意 愿 便 是 工 作 开 展 的 起 点 ，也 是 疗 效 评 价 最 重 要 环 节 。
一般情况下，从患 者 那 里 收 集 到 的 信 息，不 是 最 及 时，最新的。在临床中，医 护 人 员 一 般 会 通 过 询 问 来 获 取 患 者 感 受 ，如 ：“你 晚 上 咳 嗽 吗 ？”“你 晚 上 睡 的 好 吗 ？” 而 在 临 床 试 验 中 ，临 床 评 估 应 用 正 式 的 特 制 问 题 和 规 范 的访谈技巧，能够减 少 测 评 错 误，还 能 确 保 连 续 性。 自 填式问卷直接交付于 患 者，避 免 第 三 者 的 干 扰，因 此 受 到许多访谈者的青睐。因为它能够直接捕捉到患者对 治 疗 的 感 知 ，没 有 旁 人 的 参 与 ，比 观 察 者 报 告 更 为 可 靠 。 但另一方面，如果量 表 中 的 一 些 概 念 不 易 被 患 者 理 解， 测量结果也会因个人理解差异而受到影响。尽管这样， 如果使用的量表设计 精 良，具 有 足 够 信 效 度，大 部 分 测 评 专 家 还 是 得 到 了 满 意 的 结 果 。 在 调 查 研 究 中 ，运 用 好 的量表绝对是适合的选择。
从２００７ 年 １ 月 起，国 际 社 会 药 物 经 济 和 结 局 研 究 （ＩＳＰＯＲ）健康科学 政 策 委 员 会 建 议ＩＳＰＯＲ 理 事 会ＩＳ－ ＰＯＲ 特 别 小 组 利 用 现 有 的 量 表 提 出 他 们 的 修 改 方 案［１３］。ＰＲＯ 开发者和使用 者 们 每 ６ 周 一 次 讨 论，并 于
ＰＲＯ 可以通过 测 评 得 知 患 者 渴 望 的 治 疗 效 果，以 及他们最关注的部 分。 当 ＰＲＯ 用 于 终 点 结 局 研 究 时， 它能提供的信息远大于临床医生或生理测量所得的信 息 。 这 一 点 是 不 容 忽 视 的 ，因 为 临 床 测 得 的 状 态 改 善 并 不意味着患者的功能或感受也得到了相应的改观。从 患者的角度，其很愿意 参 与 到 诊 疗 过 程 中 来，特 别 是 当 治疗方案有变动的时候 。 ［９］ ２．３ 正 式 的 评 估 可 能 比 非 正 式 的 访 谈 要 更 可 靠
临床决策研究 医 学 与 哲 学（临 床 决 策 论 坛 版）２０１１年 １２月 第 ３２卷 第 １２期 总 第 ４４３期
患者报告结局（ＰＲＯ）在临床 疗效评价体系中的应用与思考＊
吕宏梅① 张岩波②△
摘要：现代医疗模式的转变，使得患者对疾病的直接感受，对疗 效 的 评 价，成 为 临 床 决 策 和 药 物 安全性评价的重要指标。而 ＰＲＯ 量 表 的 问 世，使 患 者 有 机 会 真 正 参 与 到 医 疗 过 程 中 来 ，也 为 临床疗效评价及药物管理 提 供 了 珍 贵 资 料。 本 文 将 通 过 什 么 是 ＰＲＯ、ＰＲＯ 的 价 值 以 及 ＰＲＯ 的发展近况来对 ＰＲＯ 做一个初步的介绍，以便为后来的研究者提供可能的帮助。 关 键 词 ：患 者 报 告 结 局 ，量 表 评 价 ，体 系 研 究 中 图 分 类 号 ：Ｒ－０５ 文 献 标 识 码 ：Ａ 文 章 编 号 ：１００２－０７７２（２０１１）１２－０００１－０３ Ｔｈｅ Ａｐｐｌｉｃａｔｉｏｎ ｏｆ Ｐａｔｉｅｎｔ Ｒｅｐｏｒｔｅｄ Ｏｕｔｃｏｍｅ （ＰＲＯ）ｉｎ ｔｈｅ Ｃｌｉｎｉｃａｌ Ｅｆｆｅｃｔｓ Ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ Ｓｙｓｔｅｍ ＬＶ Ｈｏｎｇ－ｍｅｉ，ＺＨＡＮＧ Ｙａｎ－ｂｏ．Ｓｈａｎｘｉ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｕｎｉｖｅｒｓｉｔｙ，Ｔａｉｙｕａｎ０３０００１，Ｃｈｉｎａ Ａｂｓｔｒａｃｔ：Ｗｉｔｈ ｔｈｅ ｔｒａｎｓｆｏｒｍａｔｉｏｎ ｏｆ ｍｅｄｉｃａｌ ｍｏｄｅｌ，ｔｈｅ ｄｉｒｅｃｔｌｙ ｆｅｅｌ ｏｆ ｄｉｓｅａｓｅ ｆｒｏｍ ｐａｔｉｅｎｔｓ， ｔｈｅ ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ ｏｆ ｔｒｅａｔｍｅｎｔ ｒｅｓｐｏｎｓｅ ｆｒｏｍ ｐａｔｉｅｎｔｓ ｂｅｃｏｍｅ ｔｈｅ ｉｍｐｏｒｔａｎｔ ｉｎｄｅｘｅｓ ｏｆ ｃｌｉｎｉｃ ｄｅｃｉｓｉｏｎ－ｍａｋｉｎｇ ａｎｄ ｄｒｕｇ ｓａｆｅｔｙ ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ．Ｔｈｅ ａｐｐｅａｒａｎｃｅ ｏｆ ｔｈｅ ｓｃａｌｅ ｏｆ ＰＲＯ，ｍａｋｅ ｐａｔｉｅｎｔｓ ｈａｖｅ ａ ｃｈａｎｃｅ ｔｏ ｒｅａｌｌｙ ｉｎｖｏｌｖｅ ｉｎ ｍｅｄｉｃａｌ ｔｒｅａｔｍｅｎｔ ｐｒｏｃｅｓｓ．Ａｌｓｏ ｐｒｏｖｉｄｅ ａ ｌｏｔ ｏｆ ｖａｌｕａｂｌｅ ｉｎｆｏｒｍａｔｉｏｎ ｆｏｒ ｔｈｅ ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ ｏｆ ｃｌｉｎｉｃａｌ ｅｆｆｅｃｔｓ ａｎｄ ｔｈｅ ｄｒｕｇ ｍａｎａｇｅｍｅｎｔ．Ｔｈｉｓ ａｒ－ ｔｉｃｌｅ ｗｉｌｌ ｇｉｖｅ ａ ｐｒｅｌｉｍｉｎａｒｙ ｉｎｔｒｏｄｕｃｅ ｔｈｒｏｕｇｈ ｔｈｒｅｅ ａｓｐｅｃｔｓ：ｗｈａｔ ｉｓ ＰＲＯ，ｔｈｅ ｖａｌｕｅ ａｎｄ ｄｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔ ｏｆ ＰＲＯ ｉｎ ｏｒｄｅｒ ｔｏ ｐｒｏｖｉｄｅ ａｓｓｉｓｔａｎｔ ｉｎｆｏｒｍａｔｉｏｎ ｆｏｒ ｔｈｅ ｌａｔｅｒ ｒｅｓｅａｒｃｈｅｒｓ． Ｋｅｙ Ｗｏｒｄｓ：ｐａｔｉｅｎｔ ｒｅｐｏｒｔｅｄ ｏｕｔｃｏｍｅｓ（ＰＲＯ），ｓｃａｌｅ ｖａｌｕａｔｉｏｎ，ｓｙｓｔｅｍ ｓｔｕｄｙ
Ｍｅｄｉｃｉｎｅ ａｎｄ Ｐｈｉｌｏｓｏｐｈｙ（Ｃｌｉｎｉｃａｌ Ｄｅｃｉｓｉｏｎ Ｍａｋｉｎｇ Ｆｏｒｕｍ Ｅｄｉｔｉｏｎ），Ｄｅｃ ２０１１，Ｖｏｌ．３２，Ｎｏ．１２，Ｔｏｔａｌ Ｎｏ．４４３
１
患 者 报 告 结 局（ＰＲＯ）在 临 床 疗 效 评 价 体 系 中 的 应 用 与 思 考 ——— 吕 宏 梅 等 医 学 与 哲 学（临 床 决 策 论 坛 版）２０１１年 １２月 第 ３２卷 第 １２期 总 第 ４４３期
在 临 床 研 究 中 ，通 过 测 评 患 者 对 自 身 疾 病 症 状 及 其 对 日 常 生 活 所 造 成 的 影 响 所 持 的 态 度 ，来 决 定 治 疗 方 案 以及作为评 价 疗 效 的 工 具 已 经 越 来 越 普 遍 。 ［１－２］ 而 临 床研究领域关键人物也开始认识到了 ＰＲＯ 测评日益增 长的价 值［３］。２００６ 年 ２ 月 美 国 ＦＤＡ（Ｆｏｏｄ ａｎｄ Ｄｒｕｇ Ａｄｍｉｎｉｓｔｒａｔｉｏｎ）发布了关于 ＰＲＯ 应用于新药研制和疗 效评价的指南草案［４］，意 味 着 ＰＲＯ 正 成 为 评 价 疗 效 和 药物安全性的重要组成部分。而患者也终于能够参与 到 治 疗 方 案 的 制 定 中 来 ，甚 至 有 可 能 参 与 到 药 物 安 全 性 和药价的制定过 程 中。 那 到 底 什 么 是 ＰＲＯ，ＰＲＯ 为 何 受 到 如 此 重 视 ，将 走 向 何 方 ？ 本 文 对 此 做 以 下 阐 述 。 １ 什么是 ＰＲＯ １．１ ＰＲＯ 的概念及内容
① 山 西 医 科 大 学 山 西 太 原 ０３０００１ ② 山 西 医 科 大 学 卫 生 统 计 教 研 Biblioteka Baidu 山 西 太 原 ０３０００１ ＊基金项 目：山 西 省 科 技 基 础 条 件 平 台 建 设 项 目，项 目 编 号：
２０１００９１０１８
１．２ ＰＲＯ 的分类 １．２．１ 普适性量表：普 适 性 量 表 一 般 没 有 特 殊 的 年 龄 限 制 、不 针 对 某 种 疾 病 ，亦 不 是 为 某 种 治 疗 方 式 而 制 定 。 它 们 包 含 了 多 重 的 概 念 ，试 图 更 广 泛 地 涉 及 到 患 者 群 体 和普通人群。事实上，对 于 特 殊 疾 病 患 者 群 体，普 适 性 量 表 会 包 含 一 些 与 其 疾 病 不 相 关 的 内 容 ，无 疑 也 会 错 过 一些特别重要的部分。 １．２．２ 特 异 性 量 表 ：特 异 性 量 表 一 般 是 有 针 对 性 的 ，它 可以是针对某种疾病、特 定 患 者，也 可 以 是 表 述 功 能 状 况的。特异性量表因他们特定的内容对健康状况的特 殊 变 化 有 更 好 的 反 应 ，而 在 临 床 上 获 得 更 好 的 反 响 。
２００９ 年 第 １４ 次 会 议 上 明 确 了 修 改 草 案 。 ２００８年，欧洲药品管 理 局 （ＥＭＡ）发 布 了 生 物 指 标
患 者 结 局 报 告 （ｐａｔｉｅｎｔ ｒｅｐｏｒｔｅｄ ｏｕｔｃｏｍｅ，ＰＲＯ）是 指 直 接 来 自 于 患 者 对 自 身 健 康 状 况 、功 能 状 态 以 及 治 疗 感 受 的 报 告 ，其 中 不 包 括 医 护 人 员 及 其 他 任 何 人 员 的 解 释。ＰＲＯ 数据 是 通 过 一 系 列 标 准 化 的 问 卷 收 集 而 来 的 ，这 些 问 卷 作 为 测 评 工 具 ，由 明 确 的 概 念 框 架 构 成 ，其 中 包 括 了 症 状 、功 能 （活 动 限 制 ）、健 康 形 态／健 康 相 关 生 命质量（ＨＲＱＬ）或生 命 质 量 以 及 患 者 期 望 等 各 个 层 面 的内容 。 ［５］
以止痛药品为例，疼痛的严重和缓解程度是测量的基础， 但这些通过 观 察 和 身 体 测 量 ，很 难 得 到 结 果 。 从 临 床 观 察者那里反应 出 的 问 题 远 远 少 于 患 者 本 身 的 问 题 ，他 们 往往低估问题的严重性，而高估治疗的有效性［８］。 ２．２ 患 者 感 受 是 疗 效 评 价 的 终 点 目 标
自 １９９０ 年 起 ，就 有 研 究 表 明 ，系 统 地 关 注 患 者 对 健 康照护结局和行为改变的 反 馈，能 够 促 进 治 疗 效 果 。 ［１０］ 根据ＩＢＭ 刊物报道［１１］，以 患 者 为 中 心 的 方 式 能 够 对 健 康有促进作用，减少费 用 和 额 外 的 开 支；提 高 照 护 的 效 率、质量和安全性；甚 至 缩 减 医 疗 的 财 政 预 算。 对 于 长 期接受治疗的 慢 性 病 患 者，ＰＲＯ 无 疑 被 认 为 是 最 为 精 确的疗效评价工具。 ３ ＰＲＯ 的发展
从２０世 纪 ７０ 年 代 开 始，人 们 对 生 命 质 量 关 注，促 成了大批量表的产生，成为 ＰＲＯ 研究的开端。进 入 ８０ 年代，ＰＲＯ 正式进入临床试验，成为测评终点结局的 重 要指标。
２００２年法国的 ＭａＰｉ研 究 所 在 国 际 互 联 网 上 将 近 ４７０份 ＰＲＯ 和生 存 质 量 量 表 进 行 收 集 并 归 类，创 建 了 ＰＲＯ 和生存 质 量 量 表 数 据 库［１２］，并 不 断 更 新，目 前 收 录 的 量 表 数 已 近 ７００ 余 份 。
１．３ ＰＲＯ 与 ＨＲＱＬ 的关系 ＦＤＡ 曾对 ＨＲＱＬ 下 过 定 义：ＨＲＱＬ（ｈｅａｌｔｈ ｒｅｌａｔ－
ｅｄ ｑｕａｌｉｔｙ ｏｆ ｌｉｆｅ）是一个 涉 及 多 领 域 的 概 念，它 能 够 表 达患者对疾病 及 治 疗 方 式 的 总 体 感 觉；ＰＲＯ 作 为 一 种 量表测 评 形 式，远 比 ＨＲＱＬ 的 范 围 涉 及 的 要 广。 而 ＨＲＱＬ 则是 ＰＲＯ 必要的组成部分，是健康 状 况 无 法 取 代 的 。 ［６］ ２ ＰＲＯ 的价值所在
ＰＲＯ 能够在短 短 的 几 十 年 间，逐 步 被 人 们 重 视 并 得到认可 是 有 一 定 原 因 的。 伦 敦 白 皮 书 “Ｏｕｒ Ｈｅａｔｈ， Ｏｕｒ Ｃａｒｅ，Ｏｕｒ Ｓａｙ ”提出健康和社会服务机 构应 该 更 多地为患者和用药者的需要、选择和喜好负责 。 ［７］ 针 对 长期慢性病患者，要想 让 其 学 会 自 我 照 护，尽 量 减 少 疾 病 带 来 的 不 利 和 不 便 ，直 接 来 自 患 者 的 感 受 和 意 愿 便 是 工 作 开 展 的 起 点 ，也 是 疗 效 评 价 最 重 要 环 节 。
一般情况下，从患 者 那 里 收 集 到 的 信 息，不 是 最 及 时，最新的。在临床中，医 护 人 员 一 般 会 通 过 询 问 来 获 取 患 者 感 受 ，如 ：“你 晚 上 咳 嗽 吗 ？”“你 晚 上 睡 的 好 吗 ？” 而 在 临 床 试 验 中 ，临 床 评 估 应 用 正 式 的 特 制 问 题 和 规 范 的访谈技巧，能够减 少 测 评 错 误，还 能 确 保 连 续 性。 自 填式问卷直接交付于 患 者，避 免 第 三 者 的 干 扰，因 此 受 到许多访谈者的青睐。因为它能够直接捕捉到患者对 治 疗 的 感 知 ，没 有 旁 人 的 参 与 ，比 观 察 者 报 告 更 为 可 靠 。 但另一方面，如果量 表 中 的 一 些 概 念 不 易 被 患 者 理 解， 测量结果也会因个人理解差异而受到影响。尽管这样， 如果使用的量表设计 精 良，具 有 足 够 信 效 度，大 部 分 测 评 专 家 还 是 得 到 了 满 意 的 结 果 。 在 调 查 研 究 中 ，运 用 好 的量表绝对是适合的选择。
从２００７ 年 １ 月 起，国 际 社 会 药 物 经 济 和 结 局 研 究 （ＩＳＰＯＲ）健康科学 政 策 委 员 会 建 议ＩＳＰＯＲ 理 事 会ＩＳ－ ＰＯＲ 特 别 小 组 利 用 现 有 的 量 表 提 出 他 们 的 修 改 方 案［１３］。ＰＲＯ 开发者和使用 者 们 每 ６ 周 一 次 讨 论，并 于
ＰＲＯ 可以通过 测 评 得 知 患 者 渴 望 的 治 疗 效 果，以 及他们最关注的部 分。 当 ＰＲＯ 用 于 终 点 结 局 研 究 时， 它能提供的信息远大于临床医生或生理测量所得的信 息 。 这 一 点 是 不 容 忽 视 的 ，因 为 临 床 测 得 的 状 态 改 善 并 不意味着患者的功能或感受也得到了相应的改观。从 患者的角度，其很愿意 参 与 到 诊 疗 过 程 中 来，特 别 是 当 治疗方案有变动的时候 。 ［９］ ２．３ 正 式 的 评 估 可 能 比 非 正 式 的 访 谈 要 更 可 靠
临床决策研究 医 学 与 哲 学（临 床 决 策 论 坛 版）２０１１年 １２月 第 ３２卷 第 １２期 总 第 ４４３期
患者报告结局（ＰＲＯ）在临床 疗效评价体系中的应用与思考＊
吕宏梅① 张岩波②△
摘要：现代医疗模式的转变，使得患者对疾病的直接感受，对疗 效 的 评 价，成 为 临 床 决 策 和 药 物 安全性评价的重要指标。而 ＰＲＯ 量 表 的 问 世，使 患 者 有 机 会 真 正 参 与 到 医 疗 过 程 中 来 ，也 为 临床疗效评价及药物管理 提 供 了 珍 贵 资 料。 本 文 将 通 过 什 么 是 ＰＲＯ、ＰＲＯ 的 价 值 以 及 ＰＲＯ 的发展近况来对 ＰＲＯ 做一个初步的介绍，以便为后来的研究者提供可能的帮助。 关 键 词 ：患 者 报 告 结 局 ，量 表 评 价 ，体 系 研 究 中 图 分 类 号 ：Ｒ－０５ 文 献 标 识 码 ：Ａ 文 章 编 号 ：１００２－０７７２（２０１１）１２－０００１－０３ Ｔｈｅ Ａｐｐｌｉｃａｔｉｏｎ ｏｆ Ｐａｔｉｅｎｔ Ｒｅｐｏｒｔｅｄ Ｏｕｔｃｏｍｅ （ＰＲＯ）ｉｎ ｔｈｅ Ｃｌｉｎｉｃａｌ Ｅｆｆｅｃｔｓ Ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ Ｓｙｓｔｅｍ ＬＶ Ｈｏｎｇ－ｍｅｉ，ＺＨＡＮＧ Ｙａｎ－ｂｏ．Ｓｈａｎｘｉ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｕｎｉｖｅｒｓｉｔｙ，Ｔａｉｙｕａｎ０３０００１，Ｃｈｉｎａ Ａｂｓｔｒａｃｔ：Ｗｉｔｈ ｔｈｅ ｔｒａｎｓｆｏｒｍａｔｉｏｎ ｏｆ ｍｅｄｉｃａｌ ｍｏｄｅｌ，ｔｈｅ ｄｉｒｅｃｔｌｙ ｆｅｅｌ ｏｆ ｄｉｓｅａｓｅ ｆｒｏｍ ｐａｔｉｅｎｔｓ， ｔｈｅ ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ ｏｆ ｔｒｅａｔｍｅｎｔ ｒｅｓｐｏｎｓｅ ｆｒｏｍ ｐａｔｉｅｎｔｓ ｂｅｃｏｍｅ ｔｈｅ ｉｍｐｏｒｔａｎｔ ｉｎｄｅｘｅｓ ｏｆ ｃｌｉｎｉｃ ｄｅｃｉｓｉｏｎ－ｍａｋｉｎｇ ａｎｄ ｄｒｕｇ ｓａｆｅｔｙ ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ．Ｔｈｅ ａｐｐｅａｒａｎｃｅ ｏｆ ｔｈｅ ｓｃａｌｅ ｏｆ ＰＲＯ，ｍａｋｅ ｐａｔｉｅｎｔｓ ｈａｖｅ ａ ｃｈａｎｃｅ ｔｏ ｒｅａｌｌｙ ｉｎｖｏｌｖｅ ｉｎ ｍｅｄｉｃａｌ ｔｒｅａｔｍｅｎｔ ｐｒｏｃｅｓｓ．Ａｌｓｏ ｐｒｏｖｉｄｅ ａ ｌｏｔ ｏｆ ｖａｌｕａｂｌｅ ｉｎｆｏｒｍａｔｉｏｎ ｆｏｒ ｔｈｅ ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ ｏｆ ｃｌｉｎｉｃａｌ ｅｆｆｅｃｔｓ ａｎｄ ｔｈｅ ｄｒｕｇ ｍａｎａｇｅｍｅｎｔ．Ｔｈｉｓ ａｒ－ ｔｉｃｌｅ ｗｉｌｌ ｇｉｖｅ ａ ｐｒｅｌｉｍｉｎａｒｙ ｉｎｔｒｏｄｕｃｅ ｔｈｒｏｕｇｈ ｔｈｒｅｅ ａｓｐｅｃｔｓ：ｗｈａｔ ｉｓ ＰＲＯ，ｔｈｅ ｖａｌｕｅ ａｎｄ ｄｅｖｅｌｏｐｍｅｎｔ ｏｆ ＰＲＯ ｉｎ ｏｒｄｅｒ ｔｏ ｐｒｏｖｉｄｅ ａｓｓｉｓｔａｎｔ ｉｎｆｏｒｍａｔｉｏｎ ｆｏｒ ｔｈｅ ｌａｔｅｒ ｒｅｓｅａｒｃｈｅｒｓ． Ｋｅｙ Ｗｏｒｄｓ：ｐａｔｉｅｎｔ ｒｅｐｏｒｔｅｄ ｏｕｔｃｏｍｅｓ（ＰＲＯ），ｓｃａｌｅ ｖａｌｕａｔｉｏｎ，ｓｙｓｔｅｍ ｓｔｕｄｙ
Ｍｅｄｉｃｉｎｅ ａｎｄ Ｐｈｉｌｏｓｏｐｈｙ（Ｃｌｉｎｉｃａｌ Ｄｅｃｉｓｉｏｎ Ｍａｋｉｎｇ Ｆｏｒｕｍ Ｅｄｉｔｉｏｎ），Ｄｅｃ ２０１１，Ｖｏｌ．３２，Ｎｏ．１２，Ｔｏｔａｌ Ｎｏ．４４３
１
患 者 报 告 结 局（ＰＲＯ）在 临 床 疗 效 评 价 体 系 中 的 应 用 与 思 考 ——— 吕 宏 梅 等 医 学 与 哲 学（临 床 决 策 论 坛 版）２０１１年 １２月 第 ３２卷 第 １２期 总 第 ４４３期
在 临 床 研 究 中 ，通 过 测 评 患 者 对 自 身 疾 病 症 状 及 其 对 日 常 生 活 所 造 成 的 影 响 所 持 的 态 度 ，来 决 定 治 疗 方 案 以及作为评 价 疗 效 的 工 具 已 经 越 来 越 普 遍 。 ［１－２］ 而 临 床研究领域关键人物也开始认识到了 ＰＲＯ 测评日益增 长的价 值［３］。２００６ 年 ２ 月 美 国 ＦＤＡ（Ｆｏｏｄ ａｎｄ Ｄｒｕｇ Ａｄｍｉｎｉｓｔｒａｔｉｏｎ）发布了关于 ＰＲＯ 应用于新药研制和疗 效评价的指南草案［４］，意 味 着 ＰＲＯ 正 成 为 评 价 疗 效 和 药物安全性的重要组成部分。而患者也终于能够参与 到 治 疗 方 案 的 制 定 中 来 ，甚 至 有 可 能 参 与 到 药 物 安 全 性 和药价的制定过 程 中。 那 到 底 什 么 是 ＰＲＯ，ＰＲＯ 为 何 受 到 如 此 重 视 ，将 走 向 何 方 ？ 本 文 对 此 做 以 下 阐 述 。 １ 什么是 ＰＲＯ １．１ ＰＲＯ 的概念及内容
① 山 西 医 科 大 学 山 西 太 原 ０３０００１ ② 山 西 医 科 大 学 卫 生 统 计 教 研 Biblioteka Baidu 山 西 太 原 ０３０００１ ＊基金项 目：山 西 省 科 技 基 础 条 件 平 台 建 设 项 目，项 目 编 号：
２０１００９１０１８
１．２ ＰＲＯ 的分类 １．２．１ 普适性量表：普 适 性 量 表 一 般 没 有 特 殊 的 年 龄 限 制 、不 针 对 某 种 疾 病 ，亦 不 是 为 某 种 治 疗 方 式 而 制 定 。 它 们 包 含 了 多 重 的 概 念 ，试 图 更 广 泛 地 涉 及 到 患 者 群 体 和普通人群。事实上，对 于 特 殊 疾 病 患 者 群 体，普 适 性 量 表 会 包 含 一 些 与 其 疾 病 不 相 关 的 内 容 ，无 疑 也 会 错 过 一些特别重要的部分。 １．２．２ 特 异 性 量 表 ：特 异 性 量 表 一 般 是 有 针 对 性 的 ，它 可以是针对某种疾病、特 定 患 者，也 可 以 是 表 述 功 能 状 况的。特异性量表因他们特定的内容对健康状况的特 殊 变 化 有 更 好 的 反 应 ，而 在 临 床 上 获 得 更 好 的 反 响 。
２００９ 年 第 １４ 次 会 议 上 明 确 了 修 改 草 案 。 ２００８年，欧洲药品管 理 局 （ＥＭＡ）发 布 了 生 物 指 标
患 者 结 局 报 告 （ｐａｔｉｅｎｔ ｒｅｐｏｒｔｅｄ ｏｕｔｃｏｍｅ，ＰＲＯ）是 指 直 接 来 自 于 患 者 对 自 身 健 康 状 况 、功 能 状 态 以 及 治 疗 感 受 的 报 告 ，其 中 不 包 括 医 护 人 员 及 其 他 任 何 人 员 的 解 释。ＰＲＯ 数据 是 通 过 一 系 列 标 准 化 的 问 卷 收 集 而 来 的 ，这 些 问 卷 作 为 测 评 工 具 ，由 明 确 的 概 念 框 架 构 成 ，其 中 包 括 了 症 状 、功 能 （活 动 限 制 ）、健 康 形 态／健 康 相 关 生 命质量（ＨＲＱＬ）或生 命 质 量 以 及 患 者 期 望 等 各 个 层 面 的内容 。 ［５］