SiRNA的发展历史,原理,应用的最新进展和发展趋势 PPT课件
磁共振临床应用及进展ppt课件
血容量（CBV）、脑血流量（CBF）、平 均通过时间（MTT）等来达到无创伤性测 量脑灌注的MR技术。
精品课件
❖ 脑血容量（CBV） 是指在指定区域脑组 织内
的血容量，通常以mL/100 g脑组织来示。
❖ 脑血流量（CBF） 指每单位时间内通过指定区
域脑组织的血液体积，通常用mL均通过时间（MTT）指血流通过一个指定区
域脑组织所需的平均时间，通常用s来表示。
❖ 达峰时间（TTP）指对比剂团达到兴趣区所用
的时间。
精品课件
临床应用
❖ 急性脑梗死缺血半暗带和梗死核心评估； ❖ 肿瘤的组织学评价、分级； ❖ 对脑肿瘤治疗后效果的评估； ❖ 肿瘤复发和放疗坏死的鉴别。
精品课件
一、磁共振功能成像
❖ 磁共振扩散加权成像（Diffusion Weighted Imaging ,
DWI）
❖ 扩散张量成像(Diffusion Tensor Imaging, DTI）
❖ 磁共振灌注加权成像(Perfusion Weighted Imaging ,
PWI ）
❖ 磁共振波谱成像（MR spectroscopy，MRS）
精品课件
磁共振扩散加权成像（DWI）
❖ DWI是利用活体组织中水分子的弥散运动， 反映组织和细胞微观结构和功能的一种 MR成像技术。
❖ 水分子的运动包括细胞内、细胞外、跨 细胞运动及微循环灌注；
❖ 细胞外运动及微循环灌注是组织DWI受限 的主要原因。
精品课件
磁共振扩散加权成像
❖ 弥散系数（diffusion coefficient，D）： 单个水分子单位时间内随机弥散的平均范 围 ( mm２/s) 。
siRNA与癌症治疗
04
的最新进展
针对特定癌症类型的最新研究
肺癌
研究显示，sirna可靶向肺癌细胞中的致癌基因， 抑制其表达，从而抑制肿瘤生长。
乳腺癌
sirna被用于沉默乳腺癌细胞中致癌基因的表达， 降低肿瘤细胞的增殖和转移能力。
结直肠癌
sirna被用于抑制结直肠癌细胞中致癌基因的表达， 降低肿瘤细胞的生长和扩散。
联合治疗策略的探索
特性
sirna具有高度的特异性，能够针对特定的基因进行调控。此外，sirna还具有稳 定性、易于合成和低毒性的特点，使其成为一种有前途的生物治疗手段。
SIRNA的作用机制
识别
sirna通过碱基配对与mRNA结合，特异性地识别并 抑制特定基因的表达。
沉默
sirna与mRNA结合后，引发rna降解，从而在转录后 水平抑制特定基因的表达。
胞的抗原表达，增强肿瘤细胞对免疫细胞的识别和杀伤敏感性。
SIRNA在癌症治疗中
03
的挑战和前景
克服生物屏障
稳定性和保护
在体内环境中，sirna容易受到核酸酶的降解，因此需要采 取措施来保护sirna不被降解。
穿透细胞膜
sirna需要通过细胞膜才能进入细胞，但细胞膜对sirna的通透 性较低，因此需要寻找有效的方法来提高sirna的细胞膜穿透能
调节
sirna可以调节细胞内多种基因的表达，包括致癌基因 和抑癌基因，因此对癌症治疗具有重要意义。
SIRNA的优点和局限性
优点
sirna具有高度的特异性，能够针对 特定的基因进行调控；同时，sirna 还具有稳定性、易于合成和低毒性的 特点。
局限性
sirna的作用机制较为复杂，目前对其 作用机制的理解尚不完全；此外， sirna的体内稳定性、细胞摄取率和靶 向特异性等方面仍需进一步改进。
SiRNA的发展历史,原理,应用的最新进展和发展趋势
如Brummelkamp 等建立了突变体K-ras V12 的 siRNA 表达系统pSUPER-K-ras V12 ,通过转染人胰 腺癌CAPAN-1 细胞系,观察其抑制内源K-ras V12 的表达,结果显示pSUPER-K-ras V12能显著降低Kras V12的mRNA 表达水平,而对照组cyclin D1 的表 达水平没有影响;构建突变体K-ras V12 的siRNA病 毒载体转染CAPAN-1 细胞能明显抑制细胞克隆的 生长,以及阻止裸鼠肿瘤的形成,而对照组细胞生长 良好并产生克隆,体内裸鼠实验5周内均长出肿瘤, 因此证明了siRNA 具有明显的特异性和抑制肿瘤 生长作用,为肿瘤研究提供了新的技术方案[21] 。
C、 使用Dicer酶切长片断dsRNA产生siRNA
使用T7RNA聚和酶体外转录,产生长片断的dsRNA，
然后使用Dicer酶消化，产生短的siRNA
产生的为siRNA的混合物，因此沉默效果较好
该方法方便、简单、需要时间短，容易操作适用于
快速而便宜的表型功能缺失研究
可对产生的siRNA进行标记
siRNA序列设计
根据文献报道，使用确定的siRNA序列 许多网站提供siRNA设计软件，只需输入靶定基 因序列，即可提供候选siRNA序列；比如Ambion公
司,武汉晶赛
B、体外转录合成短的siRNA
T7 RNA 聚和酶体外转录DNA，直接产生小片 断的siRNA， 快速、灵活，适用于siRNA序列的筛选以及化 学合成siRNA价格昂贵时 siRNA可进行标记 可重复性差，不适用于长期研究和需要大量单 一siRNA序列的研究
Tat，RT NS3,NS5B pol Fusion protein E6，E7 Capsid P53 K-RAS V-12 K-ras Bcr/abl
SiRNA研究进展
SiRNA研究进展摘要：小分子干扰RNA是外源性双链RNA 的加工产物，在细胞内能介导RNA干扰效应，识别特异性mRNA，沉默同源基因表达。
其特异性和高效性显示出很高的实用价值，siRNA已成为许多疾病潜在的治疗手段。
对于siRNA的应用，尽管还需要在减少非特异反应,发掘高效递送载体，应对新的基因变异等方面进行深入研究，但其可望在抗病毒、肿瘤治疗和癌症治疗等许多领域发挥治疗作用。
关键词：小分子干扰RNA，RNA干扰，基因治疗，递送载体Abstract: Small interfering RNA ( siRNA ) is the processing product of exogenous double strand RNA( dsRNA ). siRNA mediate the RNA interference( RNAi ) , induce the degradation o f endogenous mRNA with homology showing high specificity and thus generate excited potential of therapeutic application . Although the obstacles including reduce non-specific effect establish high-efficient delivery system and facing the new mutation are needed to harnessed , recent preclinical studies suggest that siRNA hold great promise for the treat ment of various diseases.Key words:SiRNA, RNAi, gene therapy, delivery carriers1 SiRNA简介及RNAi作用机理SiRNA是一种小RNA分子（21-25核苷酸），由Dicer（RNAase Ⅲ家族中对双链RNA 具有特异性的酶）加工而成。
siRNA和RNAi(PPT课件)
基因沉默
转基因沉默分为转录水平的基因沉默 (Transcriptional Gene Silencing, TGS) 和转录 后水平的基因沉默(Post-transcriptional Gene Silencing, PTGS)两种：
2006年诺贝尔生理学或医学奖颁发给2位美国科 学家：Andrew Z.Fire和Craig C．Mello，以表 彰其在RNA干扰——双链RNA引发的基因沉默领 域所做出的杰出贡献。
此后dsRNA介导的RNAi现象陆续发现于真菌、 果蝇、拟南芥、锥虫、水螅、涡虫、斑马鱼等多 种真核生物中，并逐渐证实植物中的转录后基因 沉默（posttranscriptional gene silencing， PTGS）、共抑制（cosuppression）及RNA介导 的病毒抗性、真菌的抑制（quelling）现象均属 于RNAi在不同物种的表现形式。
RNAi的发现简史 RNAi的作用机制和特征 siRNA的制备方法 siRNA的设计原则 RNAi的应用 RNAi实验举例
RNAi是与靶基因序列同源的双链RNA (dsRNA)所诱导的一种特异性基因沉默现象。 它是真核生物中存在的一种抗病毒入侵、 抑制转座子活动、调控基因表达的监控机制， 具有重大生物学意义。
mRNA
正义RNA
无抑制（污染
） （反向互补）反义RNA 抑制微弱 双链RNA 抑制强烈
蛋白质
Negative contrபைடு நூலகம்l
uninjected
antisense RNA
injected dsRNA
Effects of mex-3 RNA interference on levels of the endogenous mRNA. Nomarski DIC micrographs show in situ hybridization of 4-cell stage embryos. (A) Negative control showing lack of staining in the absence of the hybridization probe. (B) Embryo from uninjected parent showing normal pattern of endogenous mex-3 RNA (purple staining). (C) Embryo from parent injected with purified mex-3 antisense RNA. These embryos (and the parent animals) retain mex-3 mRNA, although levels may be somewhat less than wild type. (D) Late 4-cell stage embryo from a parent injected with dsRNA corresponding to mex-3 ; no mex-3 RNA is detected. (Templates used for interfering RNA and in situ probes were largely non-overlapping.)
siRNA
siRNA的扩增
依赖RNA聚合酶（ RDRP）
缺少保护mRNA的结合蛋白时， RDRP结合mRNA，
并以其为模板，扩增出双链RNA，经Dicer切割等步骤 产生siRNA（见P336图8-45-b）
mRNA的结合蛋白完好时，将体内与之配对的siRNA
作为扩增引物，以mRNA 为模板，扩增出双链RNA， 经Dicer切割等步骤产生siRNA （见P336图8-45-c）
siRNA
加工长链 dsRNA形成 21-23 nt 小片段
Dicer 结构(P334图)
1.两个RNase Ⅲ结构域：形成二聚体结构，各催化 剪切一条链，产生双链断裂。 2.PAZ结构域:结合双链RNA的3 ˊ端2个不配对 的核苷酸。 3.双链RNA结合域，解旋酶结构域等
（2）R2D2的装配（P333图）
A control: not stained B: wt C: wt + antisense RNA D: wt + ds RNA
Mex-3 mRNA detection in embryos by in situ hybridization
1999年，Hamilton（汉米尔顿）等首次在PTGS植株中发现 了长度为25nt的RNA中间产物。
2006年，安德鲁·法厄与克雷格·梅洛（Craig C. Mello） 由于在RNAi机制研究中的贡献获得诺贝尔生理及医学奖。
siRNA 结构
二、siRNA的生物合成
步骤：
Dicer将dsRNA切割成siRNA
组装复合物 形成有活性的沉默复合体RISC
(1)Dicer 切割
long dsRNA
3.基因治疗（抗病毒、抗肿瘤治疗）
RNAi能使目标蛋白的mRNA发生特异性降解，它具有抵抗病毒入 侵，抑制转座子活动；可以抑制肿瘤的生长。 【1】基因治疗的一种新的方式 【2】特异性的破坏治病性的病毒RNA，如HIV和HBV等 【3】特异性的下调与癌症发生相关的基因的表达量——抑制癌症
siRNA和miRNA简介
• SIRNA和MIRNA的基本概念 • SIRNA和MIRNA的生物合成与功能 • SIRNA和MIRNA在疾病诊断和治疗
中的应用 • SIRNA和MIRNA的挑战与前景
01
SIRNA和MIRNA的基本概念
SIRNA的定义和特性
总结词
sirna是一种小干扰核酸，具有调节基 因表达的作用。
SIRNA和MIRNA的发现历程
总结词
sirna和mirna的发现经历了漫长的研究历程。
详细描述
sirna的发现可以追溯到1998年，当时Fire等人发现注射了sirna的线虫在短时间内死亡。 随后，人们逐渐认识到sirna具有调节基因表达的作用。而mirna的发现则可以追溯到 1993年，当时Lee等人发现了第一个mirna lin-4。随着研究的深入，人们逐渐认识到 mirna在生物体内的广泛存在和重要作用。
THANKS
感谢观看
mirna可以用于神经性疾病的治疗，通过调 节神经细胞相关基因的表达，改善神经功能 和认知能力。
SIRNA和MIRNA的联合应用
联合诊断
sirna和mirna可以联合应用于疾病诊断 ，通过检测不同基因的表达水平，提高 诊断的准确性和可靠性。
VS
联合治疗
sirna和mirna可以联合应用于疾病治疗， 通过不同途径调节基因表达，增强治疗效 果，降低副作用。
03
SIRNA和MIRNA在疾病诊断和 治疗中的应用
SIRNA在疾病诊断和治疗中的应用
癌症诊断
sirna可以用于癌症诊断，通过检 测癌症相关基因的表达水平，有 助于早期发现肿瘤。
病毒性疾病治疗
sirna可以用于治疗病毒性疾病， 通过抑制病毒基因的表达，降低 病毒复制，缓解病情。
siRNA和miRNA简介
小干扰RNA（small interfering RNA; siRNA） 和微小RNA的异同点
与
的 作 用 机 制 ：
miRNA
siRNA
miRNA与siRNA的区别：
miRNA 产生： 细胞内RNA的固有组 分之一（正常） 内源转录本 发夹状pre-miRNA 单链 siRNA RNAi的活性形式，病毒感染和人工插入 dsRNA之后诱导而产生（异常） 转基因或病毒ＲＮＡ（外源） 长dsRNA 双链，3‘端有2个非配对碱基， 通常为UU 完全互补 较高，一个突变即引起RNAi 沉默效应的改变 RNAi途径 降解靶mRNA 抑制转座子活性和病毒感染 在转录后水平发挥作用，影 响mRNA的稳定性
miRNA调节方式的优点
与蛋白水平的调节相比，更加节省能量
与转录水平调节相比，miRNA调节更迅速，而且是可逆的 内含子所编码的miRNA是一种对基因组资源的高效利用
microRNA基因组分布
60%独立表达 15% 成簇表达 25%的miRNAs位于内含子
植物与动物miRNA的区别
A control: not stained B: wt C: wt + antisense RNA D: wt + ds RNA
Mex-3 mRNA detection in embryos by in situ hybridization
RNAi机制
Dicer
RISC
碱基互补
酶解
加工长链 dsRNA形成 21-23 nt 小片段
miRNA的研究起始于时序调控小RNA（stRNAs）。1993年， Lee等在秀丽隐杆线虫（Caenorhabditis elegan）中发现了第 一 个 可 时 序 调 控 胚 胎 后 期 发 育 的 基 因 lin-4 。 2002 年 ， Reinhart等又在线虫C.elegan中发现第二个异时性开关基因 let-7。2001年10月《science》报道了三个实验室从线虫、果 蝇和人体克隆的几十个类似C.elegan的lin-4的小RNA基因， 称为microRNA。随后多个研究小组在包括人类、果蝇、植 物 等 多 种 生 物 物 种 中 鉴 别 出 数 百 个 miRNAs 。 对 一 部 分 miRNAs的研究分析提示：miRNAs参与生命过程中一系列的 重要进程，包括发育进程，造血过程，器官形成，凋亡，细 胞增殖，甚至是肿瘤发生 。
西罗莫司药学特点及其在肾移植中的应用ppt课件
分布:西罗莫司的平均分布容积为12L / kg， 97％的药物与白蛋白结合。西罗莫司浓 度最高的是红细胞（95％）。其次是血 浆（3％），淋巴细胞（1％）和粒细胞 （1％）。通常血液/血浆比例约为30 。
在动物研究中，在心脏，肠道，肾脏，
肝脏，脾脏，肌肉，肺和睾丸中发现高 浓度。组织/血液比通常> 20 。达峰时间： 口服溶液：1至3小时；片剂：1至6小时 [2]。
因此， mTORi作为肾移植术后的初始给 药方案是否利大于弊还需要更多的临床 证据支持。
西罗莫司在肾移植中的应用
二、mTORi作为转换药物 1、早期转换：通常为主动转换，少有被动转换，优势在于可以降低由CNI引起的移植受者肾功能损 害、降低肿瘤发生率、降低高血压等心血管风险。 1.1主动转换适用于预防CNI引起的肾损害、巨细胞病毒/BK病毒感染高危受者、合并严重心血管疾病 受者、肿瘤高危受者，对于免疫高危受者，建议联合使用CNI类药物。转换适合时机为切口愈合后、 GFR>40mL/min 1.2目前临床采用两联方案较少，mTORi早期转换方案应谨慎采用。早期转换为SRL+MPA+GC（CNI 慢撤除或直接撤除）方案是可行的，建议SRL谷浓度控制在4~10μg/L。 1.3临床应谨慎采用四联免疫抑制方案，且在应用需要时对CNI和MPA类药物进行相应的减量，避免免 疫抑制过度的情况发生。
易发生高甘油三酯血症、高胆固醇血症、高血糖
可发生咽炎、咳嗽、哮喘、上呼吸道感染、肺纤维 化等
诱发淋巴瘤和其他恶性肿瘤、尤其是皮肤癌、应减 少在阳光下和紫外线下接触
头痛、失眠、情绪不稳定、焦虑，偶有心悸、晕厥、 房颤、心动过速等 恶心、呕吐、腹泻，严重者出现消化性溃疡 血小板减少、白细胞减少、血红蛋白降低 切口愈合不良、蛋白尿、痤疮、皮疹、听力障碍、 白内障等
sirna的研发流程-概述说明以及解释
sirna的研发流程-概述说明以及解释1.引言1.1 概述siRNA（小干扰RNA）是一种小分子RNA分子，可以通过特定的机制干扰靶向基因的表达。
它的发现引起了生物医学领域的广泛兴趣，并被认为是一种潜在的基因治疗工具。
siRNA研发流程是指通过一系列的实验和分析，寻找并设计出具有高效靶向特异性和生物活性的siRNA分子的过程。
在siRNA研发流程中，研究人员首先需要确定目标基因，即希望通过干扰其表达来达到治疗或研究目的的基因。
然后，他们会使用计算方法和实验证据来设计符合一定准则的siRNA分子。
这些准则包括具有特异性的核苷酸序列、稳定性和生物活性等方面的要求。
接下来，在合成和制备阶段，siRNA分子会通过化学合成或基因工程技术来制备。
这一步骤要求高纯度的siRNA产物，并确保其质量符合要求。
此外，可以使用化学修饰或封血清转染等方法来改善siRNA的稳定性和递送效率。
在合成和制备阶段完成后，siRNA分子将进入体外和体内评估阶段。
这些评估会涉及到诸如靶向特异性、RNA干扰效率和细胞毒性等方面的实验。
通过这些评估，研究人员可以确定哪些siRNA分子具有较好的生物活性和特异性。
最后，研究人员会通过进一步的实验和分析，确定最优siRNA分子并进行进一步的研究或应用。
这些实验可以包括体内动物实验和临床前研究等。
总之，siRNA研发流程是一个复杂而系统的过程，需要通过一系列的实验和分析来确定最佳的siRNA分子。
通过这个流程，研究人员可以为基因治疗和疾病研究提供强有力的工具，为未来的siRNA研究和应用铺平道路。
文章结构部分是对整篇文章的框架进行说明，让读者可以清晰地了解文章的分章节和论述顺序。
在本篇文章中，主要分为引言、正文和结论三个部分。
引言部分（1.引言）主要包括概述、文章结构和目的三个小节。
在概述部分（1.1 概述）可对siRNA的研发进行简要介绍，指出该领域的重要性和研究的现状。
文章结构部分（1.2 文章结构）即本部分，用于说明整篇文章的组织结构，阐明各个章节的内容和顺序，以引导读者阅读。
麻醉学领域的前沿技术与研究进展培训ppt课件
06
并发症预防与处理措施介绍
术后恶心呕吐预防和治疗措施
风险评估
根据患者的年龄、性别 、手术类型等因素，评 估术后恶心呕吐的风险 。
预防措施
采用多模式预防策略， 包括术前禁食指导、麻 醉药物选择、术后镇痛 等。
治疗措施
针对已经出现的术后恶 心呕吐，给予止吐药物 、补液等治疗。
术后认知功能障碍风险评估和干预措施
19世纪的发展
19世纪中期，随着化学工业的发展，合成麻醉药物开始出现，如乙醚、氯仿等。同时 ，气管插管、静脉输液等技术也开始应用于麻醉实践。
现代麻醉学的建立
20世纪初，随着医学科学的发展，麻醉学逐渐成为一个独立的学科。现代麻醉学不仅 关注麻醉药物和技术的研究，还涉及疼痛治疗、重症医学等多个领域。
未来趋势与挑战
体外循环技术
通过建立体外循环，维持全身血液灌注和氧合，减轻心脏负担，保 护心肌功能。
肺功能恢复策略
机械通气策略
根据患者病情和肺功能状况，选择合适的机械通气模式和参数设 置，以维持良好的氧合和通气功能。
肺保护性通气
采用小潮气量、低吸气压力等肺保护性通气策略，以减少机械通气 对肺组织的损伤。
药物治疗
使用抗炎、抗氧化等药物，减轻肺部炎症反应和氧化应激损伤，促 进肺功能恢复。
包括超声引导下神经阻滞、外 周神经阻滞等，常用药物有利 多卡因、罗哌卡因等。
神经阻滞在围术期疼痛管理中 具有重要地位，尤其适用于术 后剧烈疼痛的患者。大量研究 表明，神经阻滞能够显著降低 术后疼痛评分，减少阿片类药 物用量，提高患者满意度。
05
器官保护与功能恢复策略分享
脑保护策略
低温脑保护
通过降低脑部温度，减少脑代谢和氧耗，从而减轻缺血缺氧性脑 损伤。
SiRNA讲稿
3、 在研究基因时，可通过短期的抑制 干细胞某个基因的表达来得知其功能。
结
论
siRNA与RNAi技术真正能应用于日常生 活为时尚早，还需要科学家们进一步广 泛深入细致持久的研究。 尽管如此，我们依然可以预测，与其它 基因技术一样， siRNA与RNAi技术将 在不久的将来会在基因治疗和基因应用 中发挥极大的作用，并将给整个生物理 论带来巨大而深远的影响
病毒的蛋白质复制途径可能有多种， RNAi RNAi是否能像人们期待的那么有效？
2.如果siRNA可以永久地关闭或者删除 DNA片断，而不仅仅是短期的抑制它。 那么动物细胞全能性受抑制的程度可能 远远高于过去人们所想象的。 干细胞的可塑性可能是由于可以产生特 异的siRNA或其前体。干细胞通过细胞 内的RNAi机制在发育过程中关闭或开放 基因的表达，从而指导着细胞的定向分 化。其中的siRNA有可能来自DNA的内 含子。
作用机理
siRNA还能够通过某种不太明了的机制 永久地关闭或者删除DNA片断，以在非 常大的程度上控制染色质的形成，而不 是仅仅暂时地抑制它们的活动。
我们的推测
动植物和人体的病原体中有一些是RNA病毒， 如导致艾滋病的HIV和SARS的冠状病毒都是 RNA病毒。 有些RNA病毒在复制过程的一定阶段中会产生 双链RNA。如果宿主体内有分解这种双链 RNA的酶，就可将双链RNA切割成许多小的 片段，这种小片段会与病毒RNA基因组的同源 部分结合，使病毒基因失去复制功能，也就不 能危害宿主。所以RNAi是自然界生物长期进 化形成的一种防御机制。
干细胞与细胞分化
RNAi已被证实能引导植物干细胞的分化， 因而研究者认为RNAi也可能参与指导人 的干细胞的分化。由于RNAi在基因表达 调控中发挥重要的作用，对RNAi微小的 干扰就可能导致肿瘤的发生。 干细胞和肿瘤细胞都有共同的特性，例 如可塑性和自身更新的特性。这说明它 们可能有类似的细胞内分子机器。
siRNA讲座PPT
100
80
60
40
20
0
Activity of Randomly Selected siRNAs
14
SMARTselection TM 技术
100
Nature Biotechnology (2004) 22:326-330
Silencing efficiency
90 80 70 60 50 40 30 20 10 0 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10
7
siRNA的结构
Sense strand
Anti-sense strand
Core region of the siRNA (19 nucleotides long) Overhang (2 nucleotides long)
8
RNAi 机制
mRNA
பைடு நூலகம்
mRNA
mR NA
9
RNAi 机制
RNAi过程借用了天然 的miRNA作用途径 siRNA miRNA 可以降解 mRNA或抑制mRNA 翻译成蛋白质 miRNA
•如何做到? • 如果RNA双链的末端 GC含量较高，则不利 于RISC解链。
•设计标准: • 反义链的5‘ 端多利用 A/U, 3' 端多利用G/C
28
链偏好性：利用链偏好性进行设计
Functional siRNAs and miRNAs Exhibit Strand Bias
• 防止正义链进入RISC，导致脱 靶效应的方法
191
201
211
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大约 25% siRNA产生了 错误的表型推断
siRNA的应用研究进展
siRNA的应用研究进展RNA干扰（RNA interference，RNAi）是近年来生命科学领域最为重大的发现之一。
它是指小分子双链RNA可以特异性地降解同源mRNA,从而抑制或关闭特定基因表达的现象。
人们只要知道了某种疾病的致病基因，就可以设计出针对该基因mRNA的小分子干扰RNA（Small interfering RNA，siRNA），抑制或封闭该致病基因的表达，从而达到治疗疾病的目的。
显然，在理论上，通过siRNA 可以治疗所有的疾病，包括肿瘤、传染病、遗传性疾病等等，因而siRNA受到学术界普遍的关注，是目前最为热门的生命科学研究领域，也是未来最有发展前途的新药开发领域。
因为siRNA在生物功能研究、疾病治疗和新药研发方面具有非常重大的应用价值，2002年，著名的美国《科学》杂志将其评为世界十大科技成果之首。
2006年，发现RNA干扰现象的美国科学安德鲁·法厄被授予诺贝尔生理及医学奖。
一般地，科学家从成果发表到获得诺贝尔医学奖需要等待20多年以上的时间，但安德鲁·法厄从发现RNA干扰现象到获得诺贝尔医学奖只用了8年的时间，是迄今为止获得诺贝尔医学奖最快的科学家，这充分证明了国际科学界对RNA干扰成果的认可。
一、siRNA载体的应用分析如上所述，作为抑制基因表达的有效工具，siRNA具有非常广泛的应用。
目前，几乎所有的分子生物学实验室和核酸药物开发厂商，都会用到siRNA作为研究手段。
但是，siRNA不能单独应用，它必须与运载工具也就是载体搭配才能转运到机体组织和细胞内发挥作用。
因而，siRNA的应用领域就是其载体的应用领域。
具体地说，siRNA与载体结合可用于以下研究：1、基因功能研究：由于siRNA具有很好的特异性和有效的干扰活力，可以使特定基因沉默，获其功能丧失或降低突变，因此可以作为功能基因组学的一种强有力的研究工具。
已有研究表明siRNA能够在哺乳动物中抑制特定基因的表达，而且抑制基因表达的时间可以控制在发育的任何阶段，产生类似基因敲除的效应。