临床试验设计的组成部分
药物临床试验方案设计
药物临床试验方案设计药物临床试验是新药研发过程中至关重要的一环，其设计合理与否直接影响着试验结果的可靠性和药物的临床应用。
因此，药物临床试验方案的设计是至关重要的。
在进行药物临床试验方案设计时，需要考虑以下几个方面：一、研究目的和科学问题。
研究目的是药物临床试验方案设计的出发点，是确定试验的目标和预期结果。
在制定研究目的时，需要明确研究的科学问题，包括药物的安全性、有效性、剂量反应关系等。
科学问题的明确定义有助于确定试验的主要观察指标和次要观察指标，从而为试验设计提供科学依据。
二、试验设计。
试验设计是药物临床试验方案设计的核心内容，包括试验类型、试验分组、试验方案、试验周期等。
在试验设计时，需要根据研究目的和科学问题选择合适的试验类型，如随机对照试验、交叉试验、开放试验等。
同时，还需要确定试验分组的设置，包括对照组、干预组、安慰剂组等。
试验方案的设计需要考虑到试验的可行性、科学性和伦理性，合理安排试验周期和观察时间，以确保试验结果的可靠性。
三、样本容量和招募计划。
样本容量的确定是药物临床试验方案设计中的关键步骤，直接影响试验结果的统计学意义和临床应用的可靠性。
在确定样本容量时，需要考虑试验的主要观察指标、预期效应大小、显著性水平、统计功效等因素，合理选择统计方法进行样本容量计算。
同时，还需要制定合理的招募计划，确保在规定的时间内完成样本的招募和入组。
四、试验执行和数据管理。
试验执行和数据管理是药物临床试验方案设计的重要环节，包括试验的实施流程、质量控制、不良事件监测和数据收集等。
在试验执行时，需要建立严格的质量管理体系，确保试验的严谨性和可控性。
数据管理需要建立完善的数据收集和管理系统，确保数据的准确性和完整性。
综上所述，药物临床试验方案设计是药物研发过程中不可或缺的一部分，合理的试验方案设计有助于确保试验结果的可靠性和药物的临床应用。
在进行药物临床试验方案设计时，需要充分考虑研究目的和科学问题，合理设计试验类型和分组，确定合理的样本容量和招募计划，建立严格的试验执行和数据管理体系，以确保试验的科学性和可靠性。
临床试验方案范本
临床试验方案范本临床试验方案范本引言临床试验是药物的研发和医疗实践中至关重要的环节之一。
一个完善的临床试验方案可以确保试验的科学性、可行性和可靠性，为研究人员提供明确的指导和规范，同时也能保障受试者的权益和安全。
本文将以临床试验方案范本为主题，探讨其构成要素和相关问题。
1. 背景和目的临床试验方案的背景和目的部分需要明确该研究的科学背景和研究目标。
背景部分需要阐述该研究的动机和相关的前期研究成果，使读者能够更好地理解该试验的意义和价值。
研究目的部分则需要明确试验的具体目标，如药物的疗效、副作用、安全性等，并给出具体的研究问题或假设。
2. 试验设计和方法试验设计和方法部分是整个临床试验方案的核心。
首先需要明确研究设计的类型，例如随机对照试验、非随机对照试验等。
然后需要详细描述研究的入选标准和排除标准，以及受试者的招募和分配情况。
接下来是试验的干预措施，包括药物的给药方式、剂量和频率等。
同时还需要明确试验的评价指标和数据收集方法，例如疗效指标的评估方法和不良事件的记录方式等。
3. 伦理考虑和受试者权益保护临床试验是涉及人体的研究活动，因此必须严格遵守道德和伦理规范，保证受试者的权益和安全。
在该部分，需要详细描述试验的伦理审查和受试者知情同意的程序，以及试验过程中的监测和安全监察措施。
另外还需要明确试验停止或修改的标准，以保证试验的安全性和可行性。
4. 数据分析和结果展示数据分析和结果展示部分是试验结果的重要组成部分。
首先需要明确选择合适的统计方法和分析指标，以保证数据的科学性和可解释性。
其次需要提供试验结果的展示方式，例如表格、图像等。
最后还需要对试验结果进行讨论和解释，分析可能的原因和潜在的机制。
5. 讨论和结论讨论和结论部分是对试验结果的深入解读和总结。
在该部分，需要对试验结果与前期研究结果进行对比和分析，并讨论其意义和局限性。
同时也可以进一步提出可能的改进措施和未来研究的方向。
结语临床试验方案范本是进行临床试验的重要指导文件，能够为研究人员提供科学性、可行性和可靠性的保障。
临床试验设计
临床试验设计随着医学科学的不断发展，临床试验在医学领域中的重要性日益凸显。
临床试验是一种通过观察和评估新的药物、疫苗、诊断方法或治疗策略在人体上的安全性和疗效来推动医学进步的研究方法。
一个良好设计的临床试验对于提供可靠的科学证据，以及指导医学实践和治疗决策至关重要。
本文将介绍临床试验设计的重要性和基本要素。
一、研究目的和研究问题每个临床试验都应该明确规定研究目的和研究问题。
研究目的应该界定所研究的主要目标，例如评估一种新的治疗方法的疗效或安全性。
研究问题是帮助实现研究目的的具体问题，可以是关于疾病、流行病学、患者人群、干预方法等方面的问题。
二、研究设计临床试验的研究设计应该是科学合理且符合伦理规范的。
常见的研究设计包括随机对照试验、队列研究、前瞻性研究等。
随机对照试验是最常用的临床试验设计，通过将患者随机分配到实验组和对照组来评估新干预方法的疗效。
队列研究通过指定人群并进行长期的追踪观察来评估干预方法的效果。
前瞻性研究是指在患者接受干预之前就开始收集相关数据，以评估干预方法对患者结局的影响。
三、病例选择和样本容量临床试验中的病例选择和样本容量的确定是保证研究结果有效性和可靠性的重要因素。
病例选择应基于研究问题和研究样本的代表性，包括适当的年龄范围、相关疾病的诊断标准等。
样本容量的确定需要考虑到预期的效应大小、统计显著水平和统计功效等因素。
一般来说，样本容量越大，研究结果的置信度就越高。
四、数据收集和数据分析数据收集的过程应该严格按照预定的研究方案进行，并确保数据的完整性和准确性。
数据分析应该选择适当的统计方法，包括描述统计学和推断统计学，以评估实验组和对照组之间的差异是否具有统计学意义。
五、伦理审查和知情同意临床试验涉及到人体，必须要经过伦理委员会的审查和批准。
伦理审查的目的是确保试验过程符合伦理要求和患者权益保护。
在试验前，所有参与者必须签署知情同意书，详细了解试验的目的、方法、风险和利益，并自愿参与。
临床试验方案撰写
临床试验方案撰写引言临床试验方案是在进行人体临床试验前必须编写的一份文档，用于规划研究的目标、设计试验流程、确定评估指标和数据分析方法，并详细描述试验的计划、流程和安排。
撰写一个完整的临床试验方案可以帮助研究者和审批机构清楚地了解试验的目的和操作流程，从而确保试验的科学性、可行性和伦理合规性。
本文将介绍临床试验方案的撰写要点和基本结构。
临床试验方案的基本结构1. 背景和目的在开始撰写临床试验方案之前，首先需要明确试验的背景和目的。
背景部分可以对研究领域的现状、相关文献和先前研究情况进行概述，以便读者能够了解试验的研究意义和可行性。
目的部分应明确试验的主要研究问题和目标，即试验的科学问题和预期结果。
2. 研究设计研究设计是临床试验方案的核心内容，它决定了试验的类型、样本规模、比较组设计和实施方法等。
常用的临床试验设计包括随机对照试验、队列研究、前瞻性研究等。
在设计部分，需要详细描述试验的设计原则、入选标准、排除标准、随机分组和盲法的使用、样本量计算等内容。
3. 研究对象研究对象部分需要明确试验的受试者信息，包括受试者的选取标准、人数、年龄范围、性别分布等。
同时，还需说明受试者的知情同意程序和伦理考虑。
4. 干预措施干预措施部分需要说明试验的核心干预措施，包括药物的给予方式、剂量和频次，非药物干预措施的方式和频次等。
对于药物试验，还需要详细描述药物的剂型、来源和贮存条件等。
5. 研究终点和评估指标研究终点是评估试验结果的关键指标，可以分为主要终点、次要终点和安全性终点等。
在终点和评估指标部分，需要明确措辞并给出评估方法和时间点。
6. 数据管理和统计分析数据管理和统计分析部分需要明确试验数据的收集、存储、管理和分析方法，包括数据收集表格的设计、数据录入和核对的规范、失访或中途退出受试者的处理等。
7. 患者安全和伦理考虑患者安全是临床试验中最重要的考虑因素之一，需要说明试验中的监测措施、副作用和不良事件的处理、中止试验的条件等。
临床试验设计计划书怎么写
临床试验设计计划书怎么写临床试验是评估新药物、治疗方法或医疗器械安全性和疗效的重要手段。
而临床试验设计计划书是制定和规划临床试验的关键文件，它详细描述了试验的目的、方法、样本容量、数据收集和分析等内容，是确保试验科学、规范和可靠的基础。
那么，临床试验设计计划书应该如何编写呢？首先，设计计划书应明确试验的目的和科学问题。
明确试验目的有助于确定研究假设和主要终点指标，为后续研究设计提供指导。
科学问题应该具有明确性和可解释性，能够回答研究者关心的问题，同时符合伦理要求。
其次，设计计划书需要详细描述试验设计和方法。
试验设计包括试验类型、分组方案、随机化方法、盲法和对照组选择等。
试验方法要包括疾病诊断标准、入选和排除标准、样本容量计算、数据采集和监测计划等。
这些细节的描述有助于确保试验的可靠性和可重复性。
第三，设计计划书应包括数据收集和分析计划。
数据收集计划应明确试验期间需要收集的数据类型、数据来源、数据收集工具和数据质量控制措施。
数据分析计划应描述主要和次要终点指标的分析方法、统计学假设检验、数据揭示和解释等。
这些计划有助于确保试验数据的准确性和可信度。
最后，设计计划书还应包括试验的安全性和伦理保障措施。
试验期间可能出现的不良事件和安全问题应提前预见并设计相应的监测和处理计划。
伦理保障措施包括试验伦理审查和知情同意程序，确保试验符合伦理要求、保护研究对象的权益和安全。
总之，临床试验设计计划书是一份极其重要的文件，对于确保试验的科学性、可靠性和伦理性至关重要。
编写时应明确试验目的和科学问题，详细描述试验设计和方法，包括数据收集和分析计划，并考虑试验的安全性和伦理保障措施。
只有编写出合理、完整的设计计划书，才能为后续的临床试验提供科学依据和指导，推动医学科研和临床实践的进步。
临床试验方案的基本内容
临床试验方案的基本内容一、引言临床试验是评估新药物、治疗方法或医疗器械安全性和有效性的重要手段。
本文旨在介绍临床试验方案的基本内容，包括试验目的、研究设计、样本选择、数据收集与分析等方面。
二、试验目的试验目的是明确研究的目标和科学问题，为试验提供明确的指导。
在试验方案中，应清晰地描述试验的主要目的、次要目的以及预期的研究结果。
三、研究设计研究设计是试验方案的核心部分，它决定了试验的可靠性和有效性。
常见的研究设计包括随机对照试验、前瞻性队列研究、回顾性病例对照研究等。
在试验方案中，应详细描述研究设计的选择理由、样本量计算、随机化方法等。
四、样本选择样本选择是试验方案中的重要环节，它直接影响试验结果的可靠性和推广性。
在试验方案中，应明确描述样本选择的原则、纳入与排除标准、样本的来源和招募方法等。
五、数据收集与分析数据收集与分析是试验方案中的关键步骤，它决定了试验结果的可信度和解释性。
在试验方案中，应详细描述数据收集的方法、数据管理与质量控制、主要终点指标和次要终点指标的选择，以及数据分析的方法和统计学假设等。
六、伦理考虑伦理考虑是临床试验不可或缺的内容，它关乎试验的道德性和病患的权益保护。
在试验方案中，应明确描述伦理委员会的审查与批准、知情同意的获取、试验期间的监测与安全性评估等伦理问题。
七、预期结果与风险评估预期结果与风险评估是试验方案中的重要内容，它有助于评估试验的可行性和安全性。
在试验方案中，应明确描述预期的主要结果和次要结果，以及可能存在的风险和不良事件，并提供相应的风险管理措施。
八、时间计划与预算时间计划与预算是试验方案中的实施计划和资源分配的重要内容。
在试验方案中，应详细描述试验的时间安排、各项任务的执行顺序和时间节点，以及试验所需的预算和资源来源。
九、参考文献参考文献是试验方案中的必要部分，它有助于评估试验的科学性和可靠性。
在试验方案中，应列出相关的参考文献，包括相关研究的文献、相关指南的文献等。
临床研究设计方案字体
临床研究设计方案字体一、临床研究设计方案的重要性临床研究设计方案是进行临床试验的基础和指导，对于确保研究质量、提高研究效率以及降低研究风险具有重要意义。
一个严谨、科学的临床研究设计方案可以帮助研究人员明确研究目标、选择合适的研究方法，并合理规划研究预算和人力资源。
二、临床研究设计方案的组成部分1.研究背景和目的：阐述研究背景、研究意义以及研究目标，为研究提供理论依据和实际需求。
2.研究对象和方法：明确研究对象、纳入和排除标准，选择合适的研究方法，如随机对照试验、队列研究等。
3.研究过程和时间安排：详细描述研究过程，包括各阶段的工作内容和时间节点。
4.数据收集和分析：阐述数据收集的方法、指标体系、质量控制措施，以及数据分析的方法和统计学处理。
5.研究成果的表达和应用：明确研究成果的表达方式，如论文、报告等，并提出研究成果在临床实践中的应用策略。
6.伦理审查和知情同意：说明伦理审查的必要性，知情同意的过程和文件，以确保研究的安全性和合法性。
三、编写临床研究设计方案的注意事项1.严谨的科学态度：确保研究设计方案符合科学原理和临床实际，遵循相关法规和指南。
2.明确的研究目标：研究目标应当具体、可衡量、可实现，有利于研究结果的评估和分析。
3.合理的Methodology：根据研究目的和资源，选择合适的研究方法，确保研究可行性。
4.细致的过程安排：详细规划研究过程，确保各个阶段顺利衔接，提高研究效率。
四、提高临床研究设计方案的可读性和实用性1.结构清晰：采用清晰的标题和层次结构，使读者容易理解研究内容。
2.语言简练：用简洁明了的文字描述研究内容，避免冗长和复杂的句子。
3.逻辑性强：确保研究设计方案的逻辑严密，避免矛盾和不合理之处。
4.附件完善：提供必要的附件，如研究问卷、数据收集表等，方便实际操作。
综上所述，临床研究设计方案是开展临床试验的核心环节。
设计临床试验方案的SOP
设计临床试验方案的SOP目的本标准操作程序（SOP）旨在提供一个在设计临床试验方案时遵循的规范指南，以确保试验的科学性、伦理性和可行性。
范围该SOP适用于设计临床试验方案的所有工作人员，包括研究者、研究团队成员和相关利益相关方。
定义- 临床试验：人体上进行的旨在评估医疗产品（药品、设备、治疗方法等）安全性和/或有效性的研究。
- 试验方案：描述临床试验目标、研究设计、方法和计划的文件。
- 研究者：主要负责设计和实施临床试验的个人。
操作步骤1. 确定试验目标：- 确定临床试验的主要目标和研究问题。
- 明确试验的终点（例如，安全性、疗效、生存率等）。
2. 定义人群和样本量：- 根据试验目标确定适合的人群。
- 根据统计学原理计算样本量。
3. 设计试验方法：- 确定试验类型（如随机化对照试验、非随机化试验等）。
- 制定入选和排除标准。
- 确定控制组和干预组的操作方法和流程。
- 确定随访期和数据收集方式。
4. 伦理考虑：- 遵循伦理委员会的要求和指导方针。
- 保护受试者的权益和安全。
- 保护数据的机密性和隐私。
5. 编写试验方案：- 编写完整的试验方案文件，包括试验目的、设计、方法、数据分析计划等内容。
- 保证试验方案符合相关法规和指导方针。
6. 试验方案评审和批准：- 提交试验方案给相关审批机构进行评审。
- 根据审批机构的意见进行修改和完善。
- 获得试验方案批准后启动试验。
相关文件- 本SOP的相关文件：- 临床试验方案模板- 统计学计算程序- 伦理委员会指导方针参考- 相关法律法规和指导文件- 临床试验设计的最佳实践指南。
临床试验设计要素、原则与评价
有效 无效 有效 无效
临床试验研究的结构示意图
一、 概 述
• 个体试验
• 社区试验
现场试验（
研究对象 (未患病者)
实验组 (干预组)
对照组
有效 无效
有效 无效
个体试验研究的结构示意图
二、 临床试验设计要素
临床试验 设计的要素
研究因素
研究对象 效应指标
二、 临床试验设计要素 研究因素（intervention） 选择研究因素应该注意的问题：
效的影响，而且节省了一半的研究对象。 ➢ 局限性：仅适用于病程长且病情稳定的疾病
的疗效评价
三、 临床试验设计的原则
有效
病人
试验组 随机分组 治疗后随访 判断结果
对照组
无效 有效
无效
图1 平行随机对照试验示意
A组1方案
无效
随机分组 病人
有效
B组2方案 无效
洗脱期 A组2方案 有效
无效
洗脱期 B组1方案 有效
三、 临床试验设计的原则
同期非随机对照临床试验： 该方法是由研究者指定而不是随机分配试
验组和对照组。 ➢ 优点：易被患者和医生接受，可以避免来自患
者的偏倚。 ➢ 局限性：不同病区或病房收治的患者，其基本
临床特征和主要预后因素的分布可能不均衡， 该方法易使临床试验的结论产生偏倚。
三、 临床试验设计的原则
➢ 研究因素的性质和强度 ➢ 研究因素的数量 ➢ 研究因素的标准化
二、 临床试验设计要素
研究对象（study participants）
➢ 目标人群（target population） 研究结果能够适用和推论到的人群
➢ 合格人群（ eligible population） 按照严格定义和计算纳入的合格对象人群
设计临床试验方案的SOP
设计临床试验方案的SOP目的本SOP旨在规范临床试验方案的设计流程，确保试验的科学性、可行性和符合伦理要求。
范围本SOP适用于所有设计临床试验方案的研究人员和相关工作人员。
定义- 临床试验方案：指规划和设计临床试验的文件，包括试验目的、研究设计、样本量计算、入选标准、排除标准等内容。
流程1. 确定试验目的和研究问题：- 明确试验的主要目的和研究问题，以及试验所期望得出的结论。
- 确定试验的主要终点指标和次要终点指标。
2. 研究设计和方法：- 根据试验目的选择适当的研究设计，如随机对照试验、非随机对照试验等。
- 描述试验的基本特征，如试验组、对照组、干预措施等。
- 详细说明试验的操作步骤和流程，包括随访时间、数据收集方法等。
3. 样本量计算：- 根据试验的主要终点指标和次要终点指标，进行样本量计算。
- 确定试验所需的最小样本量，以保证试验能够达到预期的统计效力。
4. 入选标准和排除标准：- 确定试验的入选标准，即符合哪些条件的研究对象可以参与试验。
- 确定试验的排除标准，即不符合哪些条件的研究对象应被排除在试验之外。
5. 伦理要求：- 确保试验设计符合伦理要求，如尊重研究对象的知情同意、保护研究对象的隐私等。
- 编写试验所需的伦理委员会申请书，并按要求提交给伦理委员会审查。
6. 文档撰写和审批：- 撰写完整的临床试验方案，包括试验目的、研究设计、样本量计算、入选标准、排除标准等内容。
- 经过相关人员的审阅和审批后，正式提交给相关部门或机构。
监督和质量控制- 相关质量控制措施应在临床试验进行过程中得到执行，以确保试验方案的准确性和可靠性。
- 监督人员应对试验方案进行审核和监督，及时发现和纠正潜在问题。
参考资料- 临床试验方案设计指南- 伦理委员会要求和相关法规。
临床试验设计的基本要素
临床试验设计的基本要素
1.研究目的和问题：明确研究的目的和问题，确定研究对象及其相应的指标。
2. 研究设计：选择合适的研究类型，如随机对照试验、队列研究、病例对照研究等，并确定研究的样本大小和分组设计。
3. 干预措施：明确干预措施，如药物治疗、手术干预、营养干预等，以及干预的剂量、频次、时间等细节。
4. 测量工具和指标：选择合适的测量工具和指标，如问卷调查、实验室检测、生物学指标等，并确保其可靠性和有效性。
5. 数据收集和分析：确定数据收集方式和时间，选择合适的数据分析方法，如描述性统计分析、方差分析、回归分析等，以实现研究目的。
6. 研究伦理：保证研究过程中的伦理合规性，如知情同意、隐私保护、研究过程监管等。
7. 质量控制和监测：确保研究过程中的质量控制和监测，如实验室检测的质量控制、数据收集的监督等，以减少误差和偏差。
8. 报告和公开：撰写清晰、准确的研究报告，公开研究成果，分享研究经验，促进学科发展。
- 1 -。
临床试验设计与数据处理(一)--临床试验设计的三要素
作者单位： !"!!#$
石家庄
河北医科大学卫生统计学教研室
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疑难病杂志 #<<# 年 1 月第 ! 卷第 # 期
D E*BB*$ ,&- F%78’ F,)， G(>()+ #<<#， H%’ I! 准是选择受试者
本身和制剂的质量、 被检者的消化吸收功能、 代谢和排 泄器官 的状态以及所用测试仪器、 测试方法都可能影响到测试结果。 所以， 该法的科学性、 可信性也不是绝对理想。今后 尚需研究 更加优良可信的评价依从性的方法。 !"!"#"6 在选择受试对象时还要充分尊重受试者的知情权。使 每个受试对象都了解试验的目的要求、 预期效果和潜在风险， 自 主决定是否参加试验。这也是提高依从性的一项重要措施。对 自愿参加试验、 符合入选条 件的对象要请其签署知情同意书。 同意书中必须申明受试者有随时退出试验的权利。 !"!"5 客观评价 临床 效应： 在临 床试 验设计 方案 中对 如何 客观真实地评价临 床效应 也应有明 确规定。 由于临 床效应 一般都是通过某些观测指标来反映的 ， 因此正确地选择观测 指标就成为客观评 价临床 效应的关 键所在。 选择观 测指标 要从以下几方面综合考虑。 !"!"5"! 指标的合理性。所谓是否 “合理 ” 就 是指所 选指标 是否能真实客观地 反映出 干预措施 的临床 效应。在 专业上 能否得到合理的解释。例如一次临床 试验， 目的是要考核某 药有无预防冠心病 的作用。由 于从专 业理论 上知道 高血脂 是发生冠心病的危险因素， 降低血脂可以减少冠心病发病的 危险。因此， 血脂作为评价预防冠心病效应的指标在专业上 是说得通的， 但如果临床试验目的是评价对冠心病患者有无 治疗效果， 用血脂作为效 应指标 就不合理 了， 因为血 脂的高 低与冠心病症状的改善程度 并无必然的联系。 !"!"5"# 指标的客观性。在临床试 验中应该 尽量选 择客观 性指标， 即通过测试仪器或工具获得观测结果的指标而避免 选用由研究者主观判 断观测 结果或 根据受试 对象主 诉获取 观测结果的主观性 指标。因为 前者的 可靠性 和可重 复性都 优于后者。在客观指标 中能做 到定量 测定的 又优于 只能定 性测定的。因为定量的 客观指 标能更 精细地 反映出 临床效 应的微小差别。如果必须应用主观 性指标， 要严格防止由于 研究者或受试对象的心理效应所带 来的主观偏性， 必要时应 采用盲法设计。 !"!"5"5 指标的灵敏 性和 特异 性。灵 敏性 （ )/&)*+*@*+A） 是指 所选用的指标对干 预措施 反应的灵 敏程度。 这在很 大程度 上决定于所用的检测方法和手 段。因此 ， 要尽可能选用最灵 敏的检测方法和最先 进的检 测仪器 以提高检 测结果 的灵敏 性。在 考 虑 指 标 灵 敏 性 的 同 时 还 要 兼 顾 指 标 的 特 异 性 （)8/$*B*$*+A） 、 即检测结 果的 专一 性， 以便 把假 阳性 结果 控制 在最低水平。最好是选用灵敏度高、 特异性又好的指标。 !"!"5"6 指标的精确性。精确性包括准确性 （,$$(.,$A） 和精 密性 （8./$*)*%&） 两个方面。前者是指观 测结果与真 实情况接 近的程度， 主要受系统误差的影响。后者是指观测结果的稳 定程度， 即重复观测时， 观察值与平均值 接近的程度， 属于随 机误差的范畴， 在临床试验中选择的指标在准确性和精密性 上都要有一定的保证。 除了以上四方面， 选择临床效应指标还要考虑到经济性 （检测成本是否在 受 试对 象所 能 承受 的范 围 之内 ） ， 损 伤性 （检测是否会对受试对象带 来损伤 及损伤 的严重 程度） 和快 速性 （是否能尽快得到检测结果） 。 （未完待续）
1--4期临床试验方案设计要点
1 I期临床试验方案设计要点I期；临床试验方案应包括依次进行的三部分，即单次给药耐受性试验方案、单次给药药代动力学试验方案、连续给药药代动力学试验方案。
I期临床试验方案应包括以下内容：⑴首页；⑵试验药物简介，包括中文名、国际非专利药名（INN）、结构式、分子式、分子量、理化性质、药理作用与作用机制、临床前药理与毒理研究结果、初步临床试验结果；⑶研究目的；⑷试验样品，包括样品名称、号、制剂规格、制剂制备单位及制备日期、批号、有效期、给药途径、储存条件、样品数量并附药检质量人用合格报告单；⑸受试者选择，包括志愿受试者来源、人选标准、排除标准、入选人数及登记表；⑹筛选前受试者签署知情同意书；⑺工期试验方案、病例报告表（CRFs）及知情同意书应报送医学伦理委员会审批，批准后才能开始I期临床试验⑻试验设计与研究方法（要点见后）；⑼观察指标（见后）；⑽数据处理与统计分析；⑾总结报告；⑿末页。
1．1 单次给药耐受性试验设计与研究方法要点①一般采用无对照开放试验，必要时设安慰剂对照组进行随机双官对照试验。
②最小初试剂量按Blackwell改良法计算并参考同类药物临床用量进行估算（见李家泰主编《临床药理学》第二版1998：298）。
③最大剂量组的确定（相当于或略高于常用临床剂量的高限）。
④剂量组常设5个单次给药的剂量组，最小与最大剂量之间设3组，剂量与临床接近的组人数8～10人，其余各组每组5～6人。
由最小剂量组开始逐组进行试验，在确前一个剂量组安全耐受前提下开始下一个剂量，每人只接受一个剂量，不得在同一受试者中在单决给药耐受性试验时进行剂量递增连续试验。
⑤方案设计时需对试验药物可能出现的不良反应有充分的认识和估计，方案应包括处理意外的条件与措施。
⑥与试验方案同时设计好病例报告表（Case Report forms,CRFs）、流程图（Chart）与各项观察指标。
1．2单次给药药代动力学试验设计与研究方法要点①剂量选择选择单次给药耐受性试验中全组受试者均能耐受的高、中、低3个剂量，其中，中剂量应与准备进行临床Ⅱ期试验的剂量相同或接近，3个剂量之间应呈等比或等差关系。
临床试验方案包含的主要内容
临床试验方案包含的主要内容临床试验方案是指在人体中进行的药物或治疗方法的试验计划。
它包含了以下主要内容：1. 研究背景和目的临床试验方案的第一部分通常是背景和目的。
这部分介绍研究开展的原因、背景和目的。
在这一部分，要明确研究目的和研究假设，以确保研究的目标明确。
2. 研究设计研究设计是临床试验方案的核心部分。
这部分对研究的总体设计和方法进行详细描述，包括研究类型、研究设计、研究人群、样本大小、研究时间、研究过程等。
在这一部分，要确保研究设计的合理性和可执行性，以及研究过程的严谨性。
3. 参与者招募和入选标准参与者招募和入选标准是临床试验方案的重要部分。
这部分介绍招募参与者的方法和标准，包括参与者的年龄、性别、病史、症状等。
在这一部分，要确保参与者的招募符合伦理标准和法律法规，并且参与者的权益得到保护。
4. 干预措施和实验组干预措施和实验组是临床试验方案的重要部分。
这部分介绍实验组和对照组的干预措施，包括药物治疗、手术治疗、心理治疗等。
在这一部分，要确保实验组和对照组的干预措施具有可比性，并且干预措施的安全性和有效性得到保证。
5. 数据收集和分析数据收集和分析是临床试验方案的重要部分。
这部分介绍数据收集和分析的方法和流程，包括数据收集工具、数据存储和管理、数据分析方法等。
在这一部分，要确保数据收集和分析的可靠性和准确性，并且数据的安全性得到保护。
6. 伦理标准和安全措施伦理标准和安全措施是临床试验方案的重要部分。
这部分介绍研究过程中遵循的伦理标准和安全措施，包括知情同意、隐私保护、风险评估和管理等。
在这一部分，要确保研究过程的伦理标准和安全措施得到严格遵守。
7. 计划和预算计划和预算是临床试验方案的重要部分。
这部分介绍研究计划和预算，包括研究经费的来源和分配、人员配备和管理等。
在这一部分，要确保研究计划和预算的合理性和可行性。
临床试验方案是一份重要的研究计划，它包含了研究背景和目的、研究设计、参与者招募和入选标准、干预措施和实验组、数据收集和分析、伦理标准和安全措施、计划和预算等主要内容。
临床试验机构的组织管理架构及其职能
临床试验机构的组织管理架构及其职能临床试验是新药开发的重要环节，对新药的疗效、安全性等进行评估，确保药品的质量和可靠性。
而临床试验机构是进行临床试验的承担者，其组织管理架构及职能的设计是确保试验质量和效果的关键。
一、临床试验机构的组织管理架构包括以下几个层次：1.领导层：主要包括机构的领导和主管人员，负责决策、制定机构发展战略、目标和规划等。
他们通常具备在临床试验领域具有丰富经验和深厚专业知识的背景，并具备领导和管理能力，以协调整个机构各个环节的协同工作。
2.组织机构：临床试验机构通常包括研究部、质量管理部、数据管理部、安全监测部、项目管理部、临床研究办公室等。
每个部门承担着不同的职能和责任，通过协同合作确保试验的顺利进行。
3.项目组：每个临床试验都会设立一个项目组，由项目负责人和相关研究人员组成。
项目负责人通常是临床试验的主要负责人，负责协调项目组成员之间的工作，确保试验的质量和进度。
项目组成员主要负责具体的数据采集、样本分析、数据解读等工作。
4.合作单位：临床试验机构通常会与医疗机构、科研机构、药企等建立合作关系。
这些合作单位可以提供试验场所、人员和设备等资源支持，并与临床试验机构共同承担试验的责任和义务。
二、临床试验机构的职能主要包括以下几个方面：1.设计和实施临床试验方案：临床试验机构在了解新药的研究背景、问题和目标的基础上，制定相应的试验方案。
包括确定试验的设计、样本量、入组和排除标准、终点指标等，并安排合适的研究人员进行试验。
2.试验人员的招募和培训：临床试验机构负责招募符合入组标准的试验对象，并为其提供必要的信息和知情同意。
同时，需要对参与试验的研究人员进行严格的培训，确保其了解试验的目的、方法和流程，并掌握相应的技能和操作规范。
3.试验结果的数据采集和管理：临床试验机构负责收集试验对象的相关数据，并建立完善的数据库进行管理。
确保数据的准确性和完整性，并使用适当的统计方法进行分析，生成可靠的试验结果和结论。
临床试验方案
④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器疾病；
⑤ 病人已签署知情同意书；
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6.2 排除标准
疾病类型、严重程度、诊断 严重心、肝、肾疾病患者 妊娠或哺乳病人 严重的合并症、并发症 试验药物禁忌症、过敏 最近3个月参加过其他临床试验 不具有法律能力或法律能力受到限制
编写研究方案需要较高的专业水平，由多方面 的专家参加，其中统计学方面的专家尤为必要。
必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期
GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
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临床试验研究方案的内容 （I）
1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验的
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5.试验设计
随机、对照、盲法 研究期间：冲洗期、安慰剂导入期、治疗
期 样本量、中心数
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6. 研究对象的选择 （受试对象的确定）
诊断正确
诊断方法：慢性纤维空洞型肺结核 ---“老 年慢性气管炎 ”
诊断标准：防止一过性的症状：抑郁、高血 压
先对病人近三天不用药的情况下进行血压测
研究者认为不适合参加该试验的任何其他情 况
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排除标准（例）
① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道 肿瘤、炎症性肠病等；
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者
临床试验设计的基本要素
临床试验设计的基本要素
临床试验是一种科学的研究方法，用于评估新药、新治疗方法或新诊断方法的安全性和有效性。
在进行临床试验时，需要考虑以下基本要素：
1. 研究目的：明确研究的目的和研究对象，例如研究某种药物的疗效和安全性，或者研究某种治疗方法的有效性。
2. 研究设计：选择合适的研究设计，例如随机对照试验、单盲试验、双盲试验等。
研究设计应该能够有效地回答研究问题，并且能够控制可能的偏倚。
3. 样本大小：确定样本大小是非常重要的，因为样本大小直接影响试验的统计功效和结果的可靠性。
样本大小的确定需要考虑多种因素，例如研究目的、研究设计、预期效应大小等。
4. 随访时间：确定随访时间是非常重要的，因为随访时间直接影响试验结果的可靠性和有效性。
随访时间应该足够长，以便能够观察到治疗效果的持续时间和可能的副作用。
5. 数据收集和分析：确定数据收集和分析方法是非常重要的，因为数据的质量和分析方法直接影响试验结果的可靠性和有效性。
数据收集应该是标准化的，以便能够进行比较和统计分析。
6. 伦理问题：在进行临床试验时，需要考虑伦理问题，例如研究对
象的知情同意、隐私保护、研究过程中的安全保障等。
研究应该符合伦理标准和法律法规。
临床试验设计的基本要素包括研究目的、研究设计、样本大小、随访时间、数据收集和分析、伦理问题等。
这些要素的合理选择和应用，能够保证试验结果的可靠性和有效性，为新药、新治疗方法或新诊断方法的临床应用提供科学依据。
临床实验方案的内容
临床实验方案的内容一、引言在医学研究领域，临床实验方案扮演着至关重要的角色。
本文将探讨临床实验方案的基本内容，包括目的、研究对象、方法、数据分析和伦理考虑等方面。
二、目的临床实验方案的首要内容是明确研究的目的。
这一部分应该清晰地阐述研究的目标，例如评估某种药物的疗效、探究某个病因的机制等。
同时，还要明确该研究的科学意义和临床价值。
三、研究对象在临床实验方案中，准确描述研究对象是至关重要的。
研究对象可以是人类患者、动物模型或细胞系等。
应该具体说明研究对象的特点，例如年龄、性别、病症等，并确定合适的样本量。
四、方法在方法部分，详细介绍研究的实施步骤和技术。
这包括如何收集样本、使用哪种测量工具、实验条件和操作步骤等。
此外，还要描述对照组设计、随机分组和盲法等实验设计的内容。
五、数据分析数据分析是临床实验方案中不可或缺的一部分。
在这一部分，应该明确指出研究将使用哪些统计方法来分析数据。
例如，如果是临床试验，需要说明使用的统计学假设检验、效应量计算和多组数据的比较方法等。
六、伦理考虑伦理问题是临床实验方案中必须要考虑的内容。
要确保研究符合伦理标准和法律法规，保护研究对象的权益和安全。
应该详细描述研究将遵循的伦理原则，包括知情同意、隐私保护和信息处理等方面。
七、安全考虑对于临床实验，安全问题至关重要。
这一部分应该明确记录实验过程中可能出现的风险和安全措施。
例如，需要详细描述可能的副作用、监测过程和紧急处理预案等。
八、结果预期在临床实验方案中，应该对结果做出预期。
这包括期望的主要发现、效应大小和统计学显著性等方面。
同时，要根据预期结果合理设置样本量，确保研究具有足够的统计能力。
九、讨论与结论最后，应该对临床实验方案进行讨论和结论。
讨论部分可以对研究的局限性、方法的优化以及未来研究的方向进行探讨。
结论部分要简明扼要地总结实验方案的主要内容和目标。
总结临床实验方案是医学研究的基石，它明确定义了研究的目的、对象、方法和伦理考虑等内容。
临床试验方案包括
临床试验方案包括1. 引言临床试验是评估新药或其他医疗干预措施在人体中的疗效和安全性的关键步骤。
为了确保试验的科学性和规范性，需要制定临床试验方案，以指导试验的设计和实施。
临床试验方案包括多个重要的组成部分，本文将对其中一些关键内容进行介绍和解释。
2. 研究目的和背景在临床试验方案中，研究目的和背景的描述是开展试验的基础。
研究目的应明确表达试验的主要目标，例如评估一种新药物的疗效或安全性。
背景则提供了该研究的依据和理论基础，解释为什么有必要进行这个试验，并综述相关研究的现状和进展。
3. 研究设计研究设计是临床试验方案中最关键的部分之一。
它描述了试验的类型、设计和实施过程。
常见的研究设计包括随机对照试验、非随机对照试验、队列研究等。
研究设计要考虑到试验的目的和问题，有效地控制偏倚，并能够产生可靠的结果。
4. 研究对象研究对象是指参与试验的人群或个体。
在临床试验方案中，需要清楚地定义研究对象的选取标准和排除标准。
例如，年龄、性别、疾病状态、治疗历史等都可以作为选择和排除研究对象的标准。
同时，还需要说明样本量的计算方法和理由，以保证研究结果的统计学有效性。
5. 干预措施干预措施是指试验中用于干预研究对象的药物、治疗方法或其他医疗干预手段。
在临床试验方案中，需要详细描述干预措施的特征、剂量和使用方式。
同时，还需要说明干预的原理和理论依据，以指导试验操作和结果解释。
6. 观察指标观察指标是衡量干预效果的主要指标。
在临床试验方案中，需要明确定义主要观察指标和次要观察指标，并解释其选择的理由。
观察指标可以是临床终点，如生存率、疾病复发率等；也可以是中间指标，如生物学标志物、生理指标等。
观察指标的选择应合理、可行，并具有临床意义。
7. 数据收集和分析数据收集和分析是临床试验方案中不可或缺的环节。
在临床试验中，需要定义数据收集的方法和时间点，并指明数据源和数据记录方式。
同时，还需要详细说明数据分析的方法和统计学假设，以保证数据的准确性和结果的可靠性。
临床试验的方案设计
临床试验的方案设计临床试验方案设计一\定义：试验方案（Protocol）：叙述试验的背景、理论基础和目的，以及试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。
方案必须由参加试验的主要研究者、研究机构和申办者签章并注明日期。
二、GCP第四章有关试验方案的叙述第十六条临床试验开始前应制定试验方案，该方案由研究者与申办者共同商定并签字，报伦理委员会审批后实施。
第十七条临床试验方案应包括以下内容：（一）试验题目；（二）试验目的，试验背景，临床前研究中有临床意义的发现和与该试验有关的临床试验结果、已知对人体的可能危险与受益，及试验药物存在人种差异的可能；（三）申办者的名称和地址，进行试验的场所，研究者的姓名、资格和地址;①符合GCP及《新药临床研究指导原则》中的技术要求、《药品注册管理办法》中的注册要求。
②应规定明确的诊断标准，以及观察疗效与不良反应的技术指标和判断指标为正常或异常的标准。
③必须设对照组进行盲法随机对照试验。
④病例数估计：SFDA规定的最低病例数要求，II期需进行盲法随机对照试验100对，即试验药与对照药各100例共计200 例o⑤明确规定病例入选标准、排除标准、退出标准。
（二）III期临床试验方案设计要点①按照《药品注册管理办法》规定应在新药申报生产前完成，在n期临床试验之后进行。
③对照试验：原则上与n期盲法随机对照试验相同，但ni 期临床的对照试验可以设盲也可以不设盲进行随机对照开放试验。
（三）w期临床试验方案设计要点①为上市后开放试验，可不设对照组。
②按SFDA最低病例数要求，病例数＞2000例。
（四）试验设计的类型，随机化分组方法及设盲的水平；（五）受试者的入选标准，排除标准和剔除标准，选择受试者的步骤，受试者分配的方法；（六）根据统计学原理计算要达到试验预期目的所需的病例数；（七）试验用药品的剂型、剂量、给药途径、给药方法、给药次数、疗程和有关合并用药的规定，以及对包装和标签的说明；（A）拟进行临床和实验室检查的项目、测定的次数和药代动力学分析等；（九）试验用药品的登记与使用记录、递送、分发方式及储藏条件；（十）临床观察、随访和保证受试者依从性的措施；（十一）中止临床试验的标准，结束临床试验的规定；（十二）疗效评定标准，包括评定参数的方法、观察时间、记录与分析；（十三）受试者的编码、随机数字表及病例报告表的保存手续；（十四）不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施、随访的方式、时间和转归;（十五）试验用药品编码的建立和保存，揭盲方法和紧急情况下破盲的规定；（十六）统计分析计划，统计分析数据集的定义和选择；（十七）数据管理和数据可溯源性的规定；（十八）临床试验的质量控制与质量保证；（十九）试验相关的伦理学；（二十）临床试验预期的进度和完成日期；（二十一）试验结束后的随访和医疗措施；（二十二）各方承担的职责及其他有关规定；（二十三）参考文献。
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临床试验设计的组成部分临床试验的目的是观察和论证某个或某些研究因素对研究对象所产生的效应或影响。
因此，在设计一项临床试验时应包括研究因素、研究对象和出现效应三个部分。
一、研究因素（一）研究因素的性质一般说来，研究因素是自外界强加给研究对象的。
从性质上说它们是生物、化学和物理等因素。
此外，在某些疾病，研究对象自己所具有的某些特征，如年龄、性别等也可作为研究因素。
随着医学的进展和医这模式转向“生物-社会-心理医学模式”，人们逐渐认识到除外界环境的物质因素外，病因尚包括人体内环境各种有害因素，如某些遗传因素，还包括体内外环境共同作用下产生的心理因素。
如目前已有不少资料表明，A型性格的人易患冠心病。
因而，可以认为人的心理状态可能是某些疾病的发病因素。
人的某些不良生活方式如吸烟、酗酒可能是某些疾病如肺癌、肝硬化的发病因素。
在设计一项临床试验时，研究人员应十分明确研究因素是什么，其性质为何？而且要求它们充分体现临床科研的本意。
（二）研究因素的强度任何性质的因素都有一个量的问题，在临床试验中称作研究因素的强度。
研究人员在设计一项临床试验时必须慎重考虑这个问题，即所使用的研究因素的次数，每次的剂量，疗程的数量以及研究因素的总量等。
如研究对象本身的某些特征也作为研究因素时，其中也有一个与强度相类似的问题，如年龄的大小。
在设计时要注意掌握研究因素的使用强度，过大则可使研究对象受到伤害或在临床实践上无法使用，过小则难以出现预期的效应。
如以观察药物疗效为例，使用的剂量应在最小有效剂量和最大不中毒剂量范围之内。
此外，在试验设计时还要充分考虑用药的途径，用药的时间间隔等。
这些均可对药物（研究因素）的强度产生影响。
（三）研究因素的实施方法一般说来，经过阅读文献和开展小规模的预试验就可以找出使用研究因素的适宜强度，并在此基础上制订出使用常规和制度。
在正式试验中一般不允许变动，称作标准化。
这样作的目的可使研究因素的强度始终一致，获得的资料可比，对论证研究因素与出现效应之间的关联较为有利。
但在临床实践中，由于病情的变化，使标准分方法有时难以实施。
在使用常规中，还应规定具体的使用方法。
以化学药物为例，应规定药名、生产厂家、批号、有效期限等。
由于中草药的情况复杂，在使用时要规定其种属、产地、收获季节、泡制方法、每日次数、每日剂量等。
临床试验实施过程中，拟订的标准化措施有时未被遵守，以致试验无法进行。
在疾病的症状有所缓解，体征有所改变或在试验的后期上述情况容易出现。
所以在设计中要规定及时发现和克服这种情况的方法。
二、研究对象在临床试验设计中选择研究对象是一个重要问题，应慎重对待。
临床上有时为了确定某项指标的正常值可选正常人作为研究对象。
但这是少数。
多数是选择某病患者作为研究对象。
此时应规定明确的诊断标准以选择患者，并避免将未患所研究疾病的人或患其他疾病者选入。
（一）应根据国际疾病分类和全国性学术会议规定的诊断标准来选择患者，因为这些标准具有权威性，还可比较同类的研究结果。
有时某些疾病尚无公认的诊断标准，研究人员可自行拟订。
此时应尽量采用客观指标，如病理组织学、微生物学、生物化学、免疫学、X线、内窥镜所见等。
为了解其灵敏度和特异度，研究人员要在患者身上进行多次检验。
符合诊断标准的患者也未必都选作研究对象，如患者年龄太大或过于体弱。
应根据研究工作的目的，在诊断标准的基础上制订入选标准。
此项标准应规定适当，如太高，将增加选择研究对象的困难，太低，又可影响研究工作的真实性。
例如在使用吲满酰胺治疗高血压的研究中，研究人中根据国际标准选择一批高血患者，从中选出82名原发性高血压患者作为初步的研究对象。
住院后先服安慰剂两周，发现18例患者因血压水平低于上述标准而被剔除。
这个例子说明应根据入选标准选择研究对象。
设计时还应规定排除标准，即有些患者虽符合诊断标准，但仍不能选作研究对象。
如该患者同时患另一种可影响本试验效果的疾病时，就不宜选作研究对象。
此外，选中的患者也不宜同时患其他病情险恶的疾病，因为这样的患者可在研究过程中死亡或因病情恶化而被迫退出。
再者已知研究对象对药物有不良反应时也不应将之选入。
如不应将曾患胃出血者选作抗炎药物试验的对象。
如用呋喃唑酮治疗消化性溃疡作双盲对照研究时，规定了研究对象入选标准为“因上腹痛或上消化道出血就诊，并经胃镜证实为活动性溃疡”的患者。
排除标准包括胃手术后吻合口溃疡，伴有严重肝病、胃癌和对呋喃唑酮过敏者。
又如在应用吲满酰胺治疗高血压研究中，入选的原发性高血压患者应无水肿、未患严重心绞痛、急性脑血管病等。
（二）选择研究对象时应注意的其他事项1．入选的研究对象确能从科研中受益如评价药物的疗效，研究人员应清楚地掌握该药的作用机理、适应证、禁忌证或敏感菌株等资料。
这样就可选入敏感菌株感染的患者，而使后者受益，从临床试验角度来说也可获得阳性结果。
有关选择新旧患者问题应具体分析。
一般说来在常见病、多发病的研究中要尽可能选择新发病患者作为研究对象，因为旧患者难以充分反映药物的疗效。
若检验或估计新药的特殊疗效，可选择经多种方法久治未愈的患者，这样可较易判断疗效，因其本身就是一个历史对象。
至于罕见病，因新病例数较少，在临床试验中不得不选入一些旧患者。
2．研究对象的代表性从临床试验出发，要求选入的研究对象在病型、病情以及年龄、性别等方面具备某病的特征，即代表性强。
这样，试验获得的结论将具有明显的实用价值。
若代表性差，科研结果的适用范围将受到限制。
如1967年美国退伍军人管理局抗高血压治疗试验中，只包括那些充分合作并能坚持治疗到底的未患继发性高血压和尿毒症的男性患者。
这项工作组织严密，结论获得公认。
但它只说明抗高血压药在最好条件下治疗高血压是有益的，或许不适用于一般高血压患者，如女性高血压患者。
若一项治疗措施的机理目前尚难肯定，或其机理不是单一的，可引起多种效应，此时应选择多质性的研究对象。
如根据个人的具体情况进行体育锻炼的降低冠心病发病率或死亡率的临床试验，其机理可能是增强心脏功能，减轻体重，健全了意志或其他未知的作用所致。
此时就要从不同性别、年龄、文化程度、职业和病型的患者中选择研究对象，否则就不能全面反映体育锻炼的效应。
3．选择依从性好的患者作研究对象为了获得准确的结果，研究人员通过观察和谈话以了解患者的情况，从中选择那些能够服从试验安排并坚持合作的患者作研究对象。
若不依从患者的数量较大，研究结果就会出现误差。
4．志愿者（volunteer）选作研究对象的问题值得商榷。
在我国，有些人出于崇高的目的和献身精神接受试验，这是值得称赞的。
但这是少数。
由于以下的理由，多种学者对这个问题持慎重态度，即志愿者多有难言的苦衷，如经济困难或自身患病求医心切等。
这些均可对研究结果产生影响，甚至可出现假阳性应答。
再者，志愿者代表性差。
三、估计参加试验的人数，即估计样本量其目的是协助研究人员正确估计本次试验所需的样本量，以便能得出有意义的结论。
估计样本量时，要遵循以下四项原则，以避免样本量过大或过小。
（一）四项原则1．试验中所用的研究因素的有效率。
有效率越高，样本量就可少些，反之就要多些。
2．临床试验设计要求的精确度。
要求的精确度越高，样本量就要多，反之就可少些。
3．第一型（α）错误出现的概率，即出现假阳性错误的概率。
如将无效的研究因素错误地判断为有效的危险率，以α表示。
α水平由研究人员自行确定，通常取0.05或0.01。
取0.01时，所需的观察人数比0.05时为多，即要求的显著性水平越高，样本量就越多。
4．第二型（β）错误出现的概率，即出现假阴性错误的概率。
如将有效的研究因素错误地判断为无效的概率，以β表示。
β水平也由研究人员自行确定，一般取β为0.2、0.1或0.05。
1-β称把握度，即有80%、90%或95%的把握度。
若将把握度订得高些，样本量就应多些。
（二）临床试验估计样本量的例子（录自耿贯一主编的《流行病学》1984年第2版）1．两样本率的比较单侧检验和双侧检验不同，可查本章末附表31-1到31-3。
例青霉素治疗慢性气管炎的近期控制率过去经验为20%。
现试用中草药治疗，以青霉素治疗为对照，要求该中草药的近期控制率达40%才值得推广使用，则每组最少要多少病例才能得出两者差别有统计学意义（设α=0.05，把握度1-β=80%）。
则P1=20，P2=40，S=40-20=20，题意要求中草药疗效较青霉素高，系单侧检验。
查附表33-1，得63。
即每组最少需63例，两组共需126例。
2．计量资料的配对比较（t检验）所需样本量配对有多种形式，最常用的是将病人按其特点的相似性配成对子或同一病人试验前后作配对，即自身对照。
这种配对比较由于可比性好，偏倚小，所需样本量较小。
例用某药治疗矽肺病人，其尿矽排出量治疗前后对比时，治疗后的排出量平均增加1.5mg/ml尿，s=2.5mg/ml尿。
假定该药确能使尿矽排出量增加，问二少须观察多少例病人才能使服药前后的尿排矽量的差别有统计学意义？（规定α=0.05,1-β=0.90）本例为配对比较，差数的均数为1.5，s=2.5,δ=μ/σ=1.5/2.5=0.60。
题意假定该药确能使尿矽排出量增加，故为单侧检验。
查附表31-3，得n=26，即26对。
但因此试验每个病人治疗前后即为一对，故也即26人。
四、效应指标临床试验是通过研究因素在研究对象身上产生效应来验证或说明研究成果的。
可以说临床试验基本的研究结果只有运用恰当兵指标才能表现出来。
因此，试验设计时研究人员应掌握一些能反映效应的指标，如发病率、死亡率、治愈率、缓解率、复发率、毒副作用、体征的改变和实验室测定结果等。
至于如具体选用哪些指标应考虑下述几方面。
（一）选择效应指标应注意的问题1．指标的关联性选用的指标须与临床试验所要回答的主要问题有密切的关系，即所选用的指标与本次试验的目的有本质上的联系，称作指标的关联性。
试验的目的不同，选用的指标亦不同。
例如比较强地松龙冲击加小剂量口服强地松与大剂量口服强地松两种疗法的疗效研究中，疗效制定指标为：①微小病变型肾病综合征的症状完全缓解；②反应时期：从开始治疗到缓解的第一天所需的天数；③复发；④病人有无初期反应（若无，则中断治疗和考虑其他疗法）。
在这项试验中使用统一的类固醇副作用判定标准作为评价副作用和合并症的指标。
随着医学的进展，某些现代效应指标可供选用，但它们未必能够确切地反映研究因素所引起的效应，解决试验所要阐明的问题。
例如曾有人在筛选治疗冠状动脉血栓形成的药物时采用抗凝为指标。
经实验后认识到抗血凝与冠状动脉形成血栓并无本质上的联系。
2．指标的客观性临床实践中，观察指标从性质上说可分为客观和主观指标两类。
客观指标是指那些不易受主观因素影响的，并能客观记录的指标，如心电图、血管造影、化验数据和微生物培养等。