临床试验常用名词
临床试验专业术语及名词解释
临床试验专业术语及名词解释临床试验是指在人体中进行的医学研究，旨在评估新治疗方法、药物或医疗器械的安全性、疗效和可行性。
以下是一些常见的临床试验专业术语及其解释：1. 受试者（Subject/Patient/Participant）：参与临床试验的个体，既可以是健康人也可以是患有特定疾病的患者。
2. 随机分组（Randomization）：将受试者随机分配到不同的治疗组或对照组，以减少研究结果的偏差。
3. 对照组（Control group）：接受安慰剂、标准治疗或其他对照条件的受试者组，用于与接受测试治疗的实验组进行比较。
4. 安慰剂（Placebo）：看起来与真实治疗相同但没有任何治疗效果的虚拟药物，用于对照组中。
5. 盲法（Blinding）：试验中将受试者、研究者或评估者保持不知道实验组与对照组信息的方法。
6. 直接观察（Observation）：研究者对受试者行为、症状和结果进行记录和观察。
7. 双盲试验（Double-blind study）：既对受试者也对研究者进行盲法，以消除主观偏见。
8. 安全性评估（Safety evaluation）：针对试验治疗方法或药物的潜在不良反应和副作用进行评估。
9. 疗效评估（Efficacy evaluation）：对试验治疗方法或药物的疗效进行评价，包括疾病缓解、生存率、生活质量等指标。
10. 统计分析（Statistical analysis）：通过数学和统计方法对试验数据进行分析，以评估治疗效果和结果的显著性。
11. 要约参与（Informed consent）：在试验开始之前，研究者向受试者提供详细的试验信息，并取得其明确同意参与研究的文件。
12. 疗效终点（Endpoint）：临床试验中用于评估治疗效果的主要指标，如生存率、疾病缓解率等。
以上只是临床试验中的一些常见专业术语和名词，临床试验的相关术语还有很多，具体要根据研究领域和试验设计来确定。
临床试验常用专业术语汇编
常用专业术语汇编偱证医学/医学统计学1. 循证医学（Evidence-based medicine）：“慎重、准确和明智地应用当前所能获得的最好研究依据，结合医生个人的专业技能和临床经验，同时考虑病人的价值和愿望，将三者完美地结合，制定出病人的治疗措施。
”证据是EBM的基石，循证决策、实践和后效评价循证决策的效果及再实践是EBM的核心。
EBM所指的证据主要指人体试验的研究结果，包括病因、诊断、预防、治疗、康复和预后等。
2. 霍桑效应：是指某些病人因喜欢，迷信或厌恶某经治医生或医院而产生正负两方面的影响。
例如在观察比较某种新药的疗效时，如果采用的不是盲法，患者知道自己用的是新药，从而对新药产生极大的期望，加上医生平时给予他的关照也较多，在询问患者病情改善情况时，患者可能会因此而向医生报告好的结果，而实际上药物本身的疗效并没有那么好。
3. 意向治疗分析：是指将受试者随机分入RCT中的任一组，不管他们是否完成了试验，或者是否真正接受了该组的治疗，都保留在原组进行结果分析。
这种分析方法最大限度地保留了随机化的信息，也有人翻译为“意愿治疗分析”、“即定治疗分析”、“打算治疗分析”、“意图治疗分析”。
4. 临床指引：是使用系统方法建立起来的对某一特定临床问题处理过程的描述，其作用是帮助医患双方正确选择诊断和治疗决策，以让病人能得到最适当的医疗照顾。
临床指引的制定有3种方法，即基于专家意见（expert opinion）、基于一致性方法（consensus methods）和基于证据方法(evidence-based methods).其中基于证据的临床指引就是汇总众多相关的系统评估结论，形成对某一个特定病的临床诊治规范，用于指导阶段性的临床行为。
5. 文献的批判性评估：是系统评估的一种方法，这种方法的实质是一种定性评分法，采用评分表来评价方案设计和方案分析的质量，获得分数最高的研究方案，其结论就最可信。
与Metn分析相比较，这一种定性评分法并不能得到基于统计学处理的结论，因此对期待解决的问题可能得不到明确的答案，但它耗时少，在不能采用定量分析方法时，不失为一个较好的定性方法。
药物临床试验相关名词解释
名词解释：1、GCP：全称“药物临床试验质量管理规范”。
是临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告。
2、SAE：全称“严重不良事件”。
临床试验过程中发生需住院治疗、延长住院时间、伤残、影响工作能力、危及生命或死亡、导致先天畸形等事件。
3、知情同意原则：完全告知、充分理解、自主选择1、不良事件与不良反应的区别：不良事件是病人或临床试验受试者接受一种药品后出现的不良医学事件，但并不一定与治疗有因果关系。
不良反应是指合格药品在正常用法用量下出现的与用药目的无关的有害反应。
2、无行为能力的患者，在无法定监护人在场的情况下，需要纳入研究，如何完成知情同意？等待法定代理人到场签署知情同意书后方可纳入研究。
3、告知知情同意如何体现过程？通过研究者的记录。
在获取知情同意书的当天，在原始记录上记录告知过程。
4、某些手术中的试验，如心脏支架手术，术中才能确定是否放支架，病人有清醒认知能力，但不适合签署“知情同意书”，此时应如何处理？术前告知，获得知情同意，术中确认条件符合纳入标准后再放置支架。
5、中国人有对患者隐瞒病情的传统，而知情同意书中一般都会明确告知患者病情，这可能违反家属的意愿。
如何解决这种矛盾？临床研究不同于临床医疗，存在未知的风险，因此强调尊重患者的自主决定权，必须充分告知后获得患者本人的同意。
如果患者本人有自主决定能力，家属不同意告诉患者真实的病情，无法获得患者本人的知情同意则不可以纳入研究。
1、知情同意：受试者在被告知所有可能影响其参加试验的决定的相关信息后，自愿肯定愿意参加试验的意愿的过程。
知情同意将通过由受试者签署并注明日期的书面知情同意书来提供文件证明。
特别注意：即使是筛选失败，不能入组的受试者也有知情同意权，因此研究者必须在筛选受试者前进行充分的告知并获取知情同意。
2、脱落：指的是签署知情同意书并筛选合格进入临床试验后，但没有完成临床试验全程访视的病例。
临床试验入门级专业术语整理汇总资料
临床试验术语临床试验代表含义: 指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。
Ⅰ临床研究代表含义: 首次在人体进行研究药物的周密试验计划，受试对象是少量（开放20~30例）正常成年健康自愿者。
目的是观察药物在人体内的作用机制。
Ⅱ临床研究代表含义: 在只患有确立的适应症的病患者（盲法不小于100对）上进行的研究，目的是找出最佳的剂量范围和考虑治疗可行性Ⅲ临床研究代表含义: 确定研究药物的有效性和安全性、受益和危害比率。
（试验组不小于300例。
）Ⅳ临床研究代表含义: 新药获准注册上市后的大型研究，检察普遍临床使用时的不良反应和毒性。
药品临床试验管理规范代表含义: 对临床试验的设计、实施和执行，监查、稽查、记录、分析和报告的标准。
该标准是数据和报告结果的可信和精确的保证；也是受试者权益、公正和隐私受保护的保证。
伦理委员会代表含义: 是指一个由医学，科学专业人员及非医学，非科学人员共同组成的独立体，其职责是通过对试验方案、研究者资格、设备、以及获得并签署受试者知情同意书的方法和资料进行审阅、批准或提出建议来确认临床试验所涉及的人类受试者的权益、安全性和健康受到保护，并对此保护提供公众保证。
申办者代表含义: 发起一项临床试验，并对该试验的启动、管理、财务和监查负责的公司、机构或组织。
研究者代表含义: 实施临床试验并对临床试验的质量及受试者安全和权益的负责者。
研究者必须经过资格审查，具有临床试验的专业特长、资格和能力。
协调研究者代表含义: 在多中心临床试验中负责协调参加各中心研究者工作的一名研究者。
监查员代表含义: 由申办者任命并对申办者负责的具备相关知识的人员，其任务是监查和报告试验的进行情况和核实数据。
合同研究组织代表含义: 一种学术性或商业性的科学机构。
申办者可委托其执行临床试验中的某些工作和任务，此种委托必须作出书面规定。
临床试验名词解释
临床试验名词解释临床试验是指以病人为研究对象，通过严格的方法和步骤来研究新药物、新治疗方法、新技术等对疾病的疗效和安全性的一种科学研究方法。
临床试验可以帮助医生和研究人员了解疾病的发展和治疗情况，提供有效的治疗方案，为改善患者的生活质量和寿命提供依据。
下面是临床试验中常见的一些名词解释：1. 随机化：随机化是指将参与临床试验的患者按一定的随机方法分组，使得每个患者的分组具有相同的概率。
通过随机化，可以减少因个体差异导致的实验结果偏差，保证试验结果的可信度。
2. 盲法：盲法是指在临床试验过程中，医生或患者不知道自己所处的治疗组别，以减少主观因素对试验结果的影响。
通常分为单盲、双盲和三盲试验，单盲是指医生知道治疗组别，患者不知道；双盲是指医生和患者都不知道治疗组别；三盲是指医生、患者和评价者都不知道治疗组别。
3. 安慰剂：安慰剂是指在临床试验中给予对照组的虚拟治疗方法，通常是一种与实验组药物或治疗方法在形状、颜色、味道等方面相似的药物或物质。
安慰剂的作用是控制实验组和对照组之间的心理因素，使试验结果更准确、可比较。
4. 剂量反应关系：剂量反应关系指药物对疾病的治疗效果与使用剂量之间的关系。
通常，药物剂量越高，治疗效果越强，但剂量过高可能会出现毒副作用。
通过剂量反应关系的研究，可以确定药物的最佳剂量，防止用药过量或不足。
5. 不良事件：不良事件是指临床试验中发生的任何与试验药物或治疗方法有关的有害或不良的效应，包括药物的毒副作用、过敏反应、融合和心理影响等。
监测和报告不良事件对于评估试验药物的安全性至关重要。
6. 有效性：有效性是指在临床试验中药物或治疗方法对疾病的治疗效果，即其能够产生预期的疗效。
有效性的评估通常通过疗效指标的改善来衡量，如生存率、生活质量、疾病指标等。
7. 安全性：安全性是指在临床试验中药物或治疗方法对患者的不良反应和风险。
安全性的评估主要包括药物的毒副作用、药物相互作用、过敏反应等。
临床试验相关名词解释
临床试验相关名词解释1．临床试验( Clinical Trial )：指任何在人体(病人或健康志愿者身上)进行药品的系统性研究，以证实或揭示研究药品的作用、不良反应及／或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定研究药品的疗效与安全性。
2．试验方案( Protoco1 )：叙述试验的背景、理论基础和目的，试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。
方案必须由参加试验的主要研究者、研究机构和申办者签章并注明日期。
3.研究者手册(Investigator ' s Brochure：是有关试验用药品在进行人体研究时已有的临床与非临床资料。
4．知情同意( Informed Consent )：指向受试者告知一项试验的各个方面情况后，受试者自愿确认其同意参加该项临床试验的过程，须以签名和注明日期的知情同意书作为文件证明。
5．知情同意书( Informed Consent Form )：是每位受试者表示自愿参加某一试验的文件证明。
研究者必须向受试者说明试验性质、试验目的、可能的受益和危险、可供选用的其他治疗方法以及符合《赫尔辛基宣言》规定的受试者的权利和义务等，使受试者充分了解后表达其同意。
6．伦理委员会( Ethics Committee )：由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的独立组织，其职责为核查临床试验方案及附件是否合乎道德，并为之提供公众保证，确保受试者的安全、健康和权益受到保护。
该委员会的组成和一切活动不应受临床试验组织和实施者的干扰或影响。
7．研究者( Investigator) ：实施临床试验并对临床试验的质量和受试者的安全和权益的负责者。
研究者必须经过资格审查，具有临床试验的专业特长、资格和能力。
在多中心临床试验中，由一名主要研究者对临床试验实施总负责，并作为各试验中心间的协调人。
8．协调研究者( Coordinating Investigator) ：在多中心临床试验中负责协调各参加中心的研究者的工作的一名研究者。
临床试验常用术语解释说明
临床试验常用术语解释说明临床试验是医学研究的重要环节，通过对人体进行观察和干预，评估新药、治疗方法或医疗设备的安全性和有效性。
在临床试验中，有许多常用术语，理解这些术语对于参与临床试验的研究人员和患者来说至关重要。
本文将对临床试验常用术语进行解释说明。
一、双盲试验双盲试验是指在试验中，被试者和研究人员均不知道其所接受的治疗是实验组药物还是对照组药物。
通过双盲设计，可以减少主观偏见和结果的歧义性，提高试验结果的可靠性。
二、安慰剂安慰剂是指在临床试验中用于对照组的一种无治疗或无效治疗的物质，通常是一种不含有效成分的药物。
安慰剂的作用是为了使实验组和对照组在观察结果时具有相同的心理和生理状态，以便更准确地评估新药的疗效。
三、随机对照试验随机对照试验是指将被试者随机分配到实验组和对照组的试验设计。
通过随机分组，可以保证实验组和对照组在性别、年龄和其他特征上的分布均匀，减少个体差异对试验结果的影响。
四、副作用副作用是指在使用药物或接受治疗时可能出现的不良反应或不良事件。
常见的药物副作用包括恶心、头痛、皮疹等，严重的副作用可能导致器官损害甚至生命危险。
临床试验中需要对药物的副作用进行监测和评估，确保试验的安全性。
五、伦理委员会伦理委员会是负责审查和监督临床试验伦理问题的独立组织。
伦理委员会的职责是保护试验参与者的权益和安全，确保试验设计符合伦理要求，并评估试验的科学性和社会价值。
六、知情同意知情同意是指试验参与者在充分知情的情况下，自愿同意参与临床试验并接受试验干预的过程。
知情同意是临床试验伦理要求的基础，试验参与者有权了解试验的目的、方法、可能的风险和福利，并根据自己的意愿决定是否参与。
七、盲法盲法是临床实验中一种常用的技术手段，通常分为单盲和双盲。
单盲指被试者不知道自己所接受的治疗是实验组还是对照组；双盲指既有被试者也有研究人员不知道治疗的真实情况。
盲法可以消除主观干扰，减少结果的误差。
八、登记试验登记试验是指将试验计划、设计、方法、样本量等信息在临床试验注册平台上注册并公开的过程。
临床试验常用术语缩写
专业术语缩略语英文全称中文全称ADE Adverse Drug Event 药物不良事件ADR Adverse Drug Reaction 药物不良反应AE Adverse Event 不良事件AI Assistant Investigator 助理研究者BMI Body Mass Index 体质指数CI Co—investigator 合作研究者COI Coordinating Investigator 协调研究者CRA Clinical Research Associate临床监查员(临床监察员)CRC Clinical Research Coordinator 临床研究协调者CRF Case Report Form 病历报告表CRO Contract Research Organization 合同研究组织ECRF 电子化病历报告表CSA Clinical Study Application 临床研究申请CTA Clinical Trial Application 临床试验申请CTX Clinical Trial Exemption 临床试验免责CTP Clinical Trial Protocol 临床试验方案CTR Clinical Trial Report 临床试验报告DSMB Data Safety and monitoring Board 数据安全及监控委员会EDC Electronic Data Capture 电子数据采集系统EDP Electronic Data Processing 电子数据处理系统FDA Food and Drug Administration 美国食品与药品管理局FR Final Report 总结报告GCP Good Clinical Practice 药物临床试验质量管理规范GLP Good Laboratory Practice 药物非临床试验质量管理规GMP Good Manufacturing Practice 药品生产质量管理规范IB Investigator’s Brochure研究者手册IC Informed Consent 知情同意ICF Informed Consent Form 知情同意书ECGElectrocardiogram心电图ICH International Conference on Harmonization 国际协调会IDM Independent Data Monitoring 独立数据监察IDMC Independent Data Monitoring Committee 独立数据监察委员会IEC Independent Ethics Committee 独立伦理委员会IND Investigational New Drug 新药临床研究IRB Institutional Review Board 机构审查委员会IVD In Vitro Diagnostic 体外诊断MA Marketing Approval/Authorization 上市许可证IVRS Interactive Voice Response System 互动语音应答系统MCA Medicines Control Agency 英国药品监督局MHW Ministry of Health and Welfare 日本卫生福利部NDA New Drug Application 新药申请NEC New Drug Entity 新化学实体NIH National Institutes of Health 国家卫生研究所(美国) PI Principal Investigator 主要研究者PL Product License 产品许可证PMA Pre—market Approval (Application）上市前许可(申请)PSI Statisticians in the Pharmaceutical Industry 制药业统计学家协会QA Quality Assurance 质量保证QC Quality Control 质量控制RA Regulatory Authorities 监督管理部门SA Site Assessment 现场评估SAE Serious Adverse Event 严重不良事件SAP Statistical Analysis Plan 统计分析计划SAR Serious Adverse Reaction 严重不良反应SD Source Data/Document 原始数据/文件SD Subject Diary 受试者日记Subject identification code (SIC）受试者识别代码SFDA State Food and Drug Administration 国家食品药品监督管理局SDV Source Data Verification 原始数据核准SEL Subject Enrollment Log 受试者入选表SI Sub—investigator 助理研究者SI Sponsor—Investigator 申办研究者SIC Subject Identification Code 受试者识别代码pd pharmacodynamics药物效应动力学SOP Standard Operating Procedure 标准操作规程pkpharmacokinetics药物代谢动力学SPL Study Personnel List 研究人员名单SSL Subject Screening Log 受试者筛选表T＆R Test and Reference Product 受试和参比试剂UAE Unexpected Adverse Event 预料外不良事件WHO World Health Organization 世界卫生组织Active Control 阳性对照、活性对照WHO-ICDRA WHO International Conference of Drug Regulatory Authorities WHO国际药品管理当局会议Unexpected adverse event （UAE)预料外不良事件Audit 稽查Audit Report 稽查报告Auditor 稽查员Blank Control 空白对照Blinding/masking 盲法/设盲Case History 病历Clinical study 临床研究Clinical Trial 临床试验Clinical Trial Report 临床试验报告Compliance 依从性Coordinating Committee 协调委员会Cross-over Study 交叉研究Double Blinding 双盲Endpoint Criteria/measurement 终点指标Essential Documentation 必需文件Exclusion Criteria 排除标准Inclusion Criteria 入选表准Information Gathering 信息收集Initial Meeting 启动会议Inspection 检察/视察Institution Inspection 机构检察Investigational Product 试验药物Investigator 研究者Monitor 监查员(监察员）Monitoring 监查（监察）Monitoring Plan 监查计划(监察计划)Monitoring Report 监查报告（监察报告)Multi-center Trial 多中心试验Non—clinical Study 非临床研究Original Medical Record 原始医疗记录Outcome Assessment 结果评价Patient File 病人档案Patient History 病历Placebo 安慰剂Placebo Control 安慰剂对照Preclinical Study 临床前研究Protocol 试验方案Protocol Amendments 修正案Randomization 随机Reference Product 参比制剂Sample Size 样本量、样本大小Seriousness 严重性Severity 严重程度Single Blinding 单盲Sponsor 申办者Study Audit 研究稽查Subject 受试者Subject Enrollment 受试者入选Subject Enrollment Log 受试者入选表Subject Identification Code List 受试者识别代码表Subject Recruitment 受试者招募Subject Screening Log 受试者筛选表System Audit 系统稽查Study Site 研究中心Test Product 受试制剂Trial Initial Meeting 试验启动会议Trial Master File 试验总档案Wash—out 洗脱Trial Objective 试验目的Triple Blinding 三盲Wash—out Period 洗脱期Alb白蛋白ALD（Approximate Lethal Dose）近似致死剂量ALP碱性磷酸酶Alpha spending function消耗函数ALT丙氨酸氨基转换酶Approval批准Analysis sets统计分析的数据集Approval批准ATR衰减全反射法Assistant investigator助理研究者AST天门冬酸氨基转换酶AUCss稳态血药浓度－时间曲线下面积Standard operating procedure （SOP)标准操作规程Case report form/ case record form（CRF)病例报告表病例记录表Clinical trial application （CTA）临床试验申请Clinical trial exemption (CTX)临床试验免责Clinical trial protocol (CTP）临床试验方案Contract research organization (CRO)合同研究组织Computer-assisted trial design (CATD）计算机辅助试验设计Source data （SD)原始数据Electronic data capture （EDC)电子数据采集系统Source data verification (SDV）原始数据核准Electronic data processing (EDP)电子数据处理系统Subject enrollment log受试者入选表Institution review board (IBR)机构审查委员会Intention—to –treat （ITT）意向性分析(－统计学）Interactive voice response system （IVRS)互动式语音应答系统Investigator’s brochure （IB）研究者手册Maximum Tolerated Dose (MTD)最大耐受剂量Principle investigator (PI)主要研究者Product license （PL)产品许可证Serious adverse event （SAE）严重不良事件Serious adverse reaction (SAR）严重不良反应。
临床试验入门级专业术语整理汇总
临床试验术语临床试验代表含义: 指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。
Ⅰ临床研究代表含义: 首次在人体进行研究药物的周密试验计划，受试对象是少量（开放20~30例）正常成年健康自愿者。
目的是观察药物在人体内的作用机制。
Ⅱ临床研究代表含义: 在只患有确立的适应症的病患者（盲法不小于100对）上进行的研究，目的是找出最佳的剂量范围和考虑治疗可行性Ⅲ临床研究代表含义: 确定研究药物的有效性和安全性、受益和危害比率。
（试验组不小于300例。
）Ⅳ临床研究代表含义: 新药获准注册上市后的大型研究，检察普遍临床使用时的不良反应和毒性。
药品临床试验管理规范代表含义: 对临床试验的设计、实施和执行，监查、稽查、记录、分析和报告的标准。
该标准是数据和报告结果的可信和精确的保证；也是受试者权益、公正和隐私受保护的保证。
伦理委员会代表含义: 是指一个由医学，科学专业人员及非医学，非科学人员共同组成的独立体，其职责是通过对试验方案、研究者资格、设备、以及获得并签署受试者知情同意书的方法和资料进行审阅、批准或提出建议来确认临床试验所涉及的人类受试者的权益、安全性和健康受到保护，并对此保护提供公众保证。
申办者代表含义: 发起一项临床试验，并对该试验的启动、管理、财务和监查负责的公司、机构或组织。
研究者代表含义: 实施临床试验并对临床试验的质量及受试者安全和权益的负责者。
研究者必须经过资格审查，具有临床试验的专业特长、资格和能力。
协调研究者代表含义: 在多中心临床试验中负责协调参加各中心研究者工作的一名研究者。
监查员代表含义: 由申办者任命并对申办者负责的具备相关知识的人员，其任务是监查和报告试验的进行情况和核实数据。
合同研究组织代表含义: 一种学术性或商业性的科学机构。
申办者可委托其执行临床试验中的某些工作和任务，此种委托必须作出书面规定。
临床试验常用术语解释说明
临床试验常用术语解释说明临床试验是医学研究中非常重要的一个环节，它是通过科学的方法来评估和比较不同医疗干预手段的有效性和安全性。
进行临床试验过程中，常常会涉及到一些专业术语，本文将对其中部分常用术语进行解释说明。
受试者：在临床试验中，受试者是指自愿参与研究、接受干预或接受评估的个体。
他们可以是患者、健康志愿者或者是人类外动物。
他们的参与对于临床试验的结果具有重要的影响。
随机分组：在临床试验中，随机分组是将受试者随机地分配到不同的干预组或对照组中。
通过随机分组，可以减少由于个体差异带来的结果偏差，提高实验的可靠性。
常见的随机分配方法包括随机数字表、随机数字产生器等。
对照组：在临床试验中，对照组是指接受安慰剂或标准治疗的受试者组。
对照组的作用是与干预组进行比较，评估干预手段的效果。
常见的对照组包括安慰剂对照组、未接受治疗对照组、标准治疗对照组等。
盲法：盲法是一种常用的临床试验技术，它的目的是减少个体认知和期望带来的主观偏差。
常见的盲法包括单盲法、双盲法和三盲法。
在单盲法中，受试者不知道自己所接受的是干预还是对照；在双盲法中，受试者和研究者都不知道所接受的是干预还是对照；在三盲法中，还增加了数据分析人员的“盲化”。
安慰剂：安慰剂是一种没有药理学活性的物质，用于对照组中。
它的作用是通过心理暗示和期望效应来改善症状，评估干预措施的真实效果。
常见的安慰剂包括糖丸、生理盐水等。
在使用安慰剂进行临床试验时，研究者需要向受试者解释清楚安慰剂的作用，并获得他们的知情同意。
剂量反应曲线：剂量反应曲线是一种用来评估干预措施剂量与效果之间关系的曲线。
通过建立剂量反应曲线，可以找到药物或治疗方法的最佳剂量范围，避免剂量过大或过小带来的不良反应或疗效差。
不良事件：在临床试验过程中，不良事件是指接受干预措施的受试者出现的不良反应或不良结果。
不良事件可以是轻微的不适感、小剂量引发的不良反应，也可以是严重的不良事件，如药物过敏反应、器官功能衰竭等。
临床试验相关名词解释
临床试验相关名词解释1．临床试验（Clinical Trial）：指任何在人体（病人或健康志愿者身上）进行药品的系统性研究，以证实或揭示研究药品的作用、不良反应及／或试验用药品的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定研究药品的疗效与安全性。
2．试验方案（Protoco1）：叙述试验的背景、理论基础和目的，试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。
方案必须由参加试验的主要研究者、研究机构和申办者签章并注明日期。
3.研究者手册（Investigator’s Brochure）：是有关试验用药品在进行人体研究时已有的临床与非临床资料。
4．知情同意（Informed Consent）：指向受试者告知一项试验的各个方面情况后，受试者自愿确认其同意参加该项临床试验的过程，须以签名和注明日期的知情同意书作为文件证明。
5．知情同意书（Informed Consent Form）：是每位受试者表示自愿参加某一试验的文件证明。
研究者必须向受试者说明试验性质、试验目的、可能的受益和危险、可供选用的其他治疗方法以及符合《赫尔辛基宣言》规定的受试者的权利和义务等，使受试者充分了解后表达其同意。
6．伦理委员会（Ethics Committee）：由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的独立组织，其职责为核查临床试验方案及附件是否合乎道德，并为之提供公众保证，确保受试者的安全、健康和权益受到保护。
该委员会的组成和一切活动不应受临床试验组织和实施者的干扰或影响。
7．研究者（Investigator)：实施临床试验并对临床试验的质量和受试者的安全和权益的负责者。
研究者必须经过资格审查，具有临床试验的专业特长、资格和能力。
在多中心临床试验中，由一名主要研究者对临床试验实施总负责，并作为各试验中心间的协调人。
8．协调研究者（Coordinating Investigator)：在多中心临床试验中负责协调各参加中心的研究者的工作的一名研究者。
临床试验相关名词解释
临床试验相关名词解释临床试验是医学研究中非常重要的一部分，它通过对患者或志愿者进行观察和实验，旨在评估新药、新疗法或新器械对人体的疗效和安全性。
在临床试验的过程中，存在许多与之相关的名词，本文将对一些常见的临床试验相关名词进行解释，以便更好地理解临床试验的过程和结果。
一、随机对照试验随机对照试验是最常见的一种临床试验设计，它通过将受试者随机分为实验组和对照组，来评估新治疗方法的疗效。
在试验中，实验组接受新治疗方法，对照组接受传统治疗方法或安慰剂，通过比较两组的治疗效果，可以客观地评估新治疗方法的优劣。
随机分组是为了避免潜在的偏倚因素对结果的影响。
二、双盲试验双盲试验是一种比较特殊的随机对照试验设计，旨在消除主观偏倚。
在双盲试验中，不仅受试者被随机分为实验组和对照组，同时研究人员也不知道自己所在的组别。
这样做的目的是避免研究人员在评估结果时的主观偏倚，确保结果的客观性和可靠性。
三、安慰剂对照试验安慰剂对照试验是一种常见的临床试验设计，用于评估新药或新疗法的疗效。
在试验中，实验组接受新药或新疗法，对照组接受安慰剂，通过比较两组的治疗效果，可以评估新药或新疗法相对于安慰剂的优劣。
安慰剂是一种没有治疗效果的物质，通过与实验组进行比较，可以排除患者自愈或心理效应对结果的影响，确保评估结果的可靠性。
四、盲法盲法是临床试验中常用的技术手段之一，旨在减少主观偏倚。
在盲法下，试验的某些环节或操作对受试者或研究人员保密，使得双方在试验过程中不知道某些关键信息。
主要分为单盲、双盲和三盲，其中双盲试验在双方都不知道具体组别的情况下进行，三盲试验是在研究分析人员也不知道具体组别的情况下进行。
盲法的使用可以减少主观偏倚，保证结果的客观性。
五、样本量样本量是临床试验中一个非常重要的指标，它指的是在试验中需要纳入的受试者数量。
样本量的大小在试验结果的可信度和推广性上起到决定性作用。
样本量的确定需要根据试验目的、试验设计、预期效应大小等多个因素综合考虑，一般由统计学家进行计算。
临床试验相关名词解释
临床试验相关名词解释临床试验是指在医学研究领域中对新药、新疗法、新器械等进行系统评估和验证的过程。
在临床试验过程中，会涉及到一些专业术语和名词。
下面将对一些临床试验相关名词进行解释。
1.受试者：在临床试验中，受试者是指被研究人员纳入试验群体，并接受试验药物或治疗的个体。
受试者的个数和特征会根据研究目的和要求进行选择。
2.随机分组：为了减少实验结果的偏差，临床试验常采用随机分组的方式将受试者分为实验组和对照组。
实验组接受新药或新疗法的干预，对照组接受传统治疗或安慰剂。
3.安慰剂：安慰剂是一种看似治疗药物，实际上不含有效成分的物质。
在临床试验中，安慰剂常用于对照组，用以与实验组进行比较，评估新药或新疗法的疗效。
4.盲法：盲法是为了减少实验结果的主观偏差而采用的方法。
单盲试验指受试者不知道自己属于实验组还是对照组；双盲试验指既有受试者不知道自己属于哪个组，同时研究人员也不知道受试者所属组别。
5.剂量反应关系：剂量反应关系是指药物剂量与其疗效关系的统计学分析。
在临床试验中，通过对不同剂量的药物进行观察和比较，可以确定药物的最佳治疗剂量。
6.安全性评价：安全性评价是对试验药物或疗法的安全性进行评估。
在临床试验过程中，研究人员会记录受试者的不良事件和副作用，及时发现和处理药物可能存在的安全问题。
7.终点指标：终点指标是评价药物或疗法疗效的主要指标。
常见的终点指标包括生存率、生活质量改善、疾病缓解程度等。
选择合适的终点指标可以更准确地评估药物或疗法的疗效。
8.伦理委员会：伦理委员会是负责对临床试验方案进行伦理审查和监督的专业机构。
临床试验必须经过伦理委员会的批准后才能进行，以保护受试者的权益和安全。
9.知情同意：知情同意是指研究对象在明确了解试验目的、过程、风险和益处后，自愿签署书面同意参与临床试验。
知情同意是保护受试者权益的重要措施。
10.药物监管机构：药物监管机构是负责监督和管理临床试验的政府或权威机构。
临床试验常用术语解释说明
临床试验常用术语解释说明临床试验常用术语解释说明临床试验代表含义: 指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物得系统性研究,以证实或揭示试验药物得作用、不良反应及/ 或试验药物得吸收、分布、代谢与排泄,目得就是确定试验药物得疗效与安全性。
Ⅰ临床研究代表含义: 首次在人体进行研究药物得周密试验计划,受试对象就是少量(开放20~30例)正常成年健康自愿者。
目得就是观察药物在人体内得作用机制。
Ⅱ临床研究代表含义: 在只患有确立得适应症得病患者(盲法不小于100 对)上进行得研究,目得就是找出最佳得剂量范围与考虑治疗可行性Ⅲ临床研究代表含义: 确定研究药物得有效性与安全性、受益与危害比率。
(试验组不小于300 例。
)Ⅳ临床研究代表含义: 新药获准注册上市后得大型研究,检察普遍临床使用时得不良反应与毒性。
药品临床试验管理规范代表含义: 对临床试验得设计、实施与执行,监查、稽查、记录、分析与报告得标准。
该标准就是数据与报告结果得可信与精确得保证; 也就是受试者权益、公正与隐私受保护得保证。
伦理委员会代表含义: 就是指一个由医学,科学专业人员及非医学,非科学人员共同组成得独立体,其职责就是通过对试验方案、研究者资格、设备、以及获得并签署受试者知情同意书得方法与资料进行审阅、批准或提出建议来确认临床试验所涉及得人类受试者得权益、安全性与健康受到保护,并对此保护提供公众保证。
申办者代表含义: 发起一项临床试验,并对该试验得启动、管理、财务与监查负责得公司、机构或组织。
研究者代表含义: 实施临床试验并对临床试验得质量及受试者安全与权益得负责者。
研究者必须经过资格审查,具有临床试验得专业特长、资格与能力。
协调研究者代表含义: 在多中心临床试验中负责协调参加各中心研究者工作得一名研究者。
监查员代表含义: 由申办者任命并对申办者负责得具备相关知识得人员,其任务就是监查与报告试验得进行情况与核实数据。
合同研究组织代表含义: 一种学术性或商业性得科学机构。
最新临床试验常用术语解释说明
临床试验常用术语解释说明临床试验代表含义: 指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/ 或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。
Ⅰ临床研究代表含义: 首次在人体进行研究药物的周密试验计划，受试对象是少量(开放20~30例)正常成年健康自愿者。
目的是观察药物在人体内的作用机制。
Ⅱ临床研究代表含义: 在只患有确立的适应症的病患者(盲法不小于100 对)上进行的研究，目的是找出最佳的剂量范围和考虑治疗可行性Ⅲ临床研究代表含义: 确定研究药物的有效性和安全性、受益和危害比率。
(试验组不小于300 例。
)Ⅳ临床研究代表含义: 新药获准注册上市后的大型研究，检察普遍临床使用时的不良反应和毒性。
药品临床试验管理规范代表含义: 对临床试验的设计、实施和执行，监查、稽查、记录、分析和报告的标准。
该标准是数据和报告结果的可信和精确的保证; 也是受试者权益、公正和隐私受保护的保证。
伦理委员会代表含义: 是指一个由医学，科学专业人员及非医学，非科学人员共同组成的独立体，其职责是通过对试验方案、研究者资格、设备、以及获得并签署受试者知情同意书的方法和资料进行审阅、批准或提出建议来确认临床试验所涉及的人类受试者的权益、安全性和健康受到保护，并对此保护提供公众保证。
申办者代表含义: 发起一项临床试验，并对该试验的启动、管理、财务和监查负责的公司、机构或组织。
研究者代表含义: 实施临床试验并对临床试验的质量及受试者安全和权益的负责者。
研究者必须经过资格审查，具有临床试验的专业特长、资格和能力。
协调研究者代表含义: 在多中心临床试验中负责协调参加各中心研究者工作的一名研究者。
监查员代表含义: 由申办者任命并对申办者负责的具备相关知识的人员，其任务是监查和报告试验的进行情况和核实数据。
合同研究组织代表含义: 一种学术性或商业性的科学机构。
申办者可委托其执行临床试验中的某些工作和任务，此种委托必须作出书面规定。
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第四期：上市後監測
postmarketing surveillance
4
5
Parallel design 平行設計
每位受試者一種治療 傳統統計方法即可
Crossover design 交叉設計
每位受試者可在不同的時段接受不同的治療 „Wash-out period‟ to prevent „carryover effect‟ Randomize on treatment sequence 順序 受試者即為自己的對照者 變異性降低，統計檢力較高 統計考量較多
財團法人醫藥品查驗中心 研究員 蒲若芳
依階段性的需求，可分為三期： 第一期：安全性
clinical pharmacology & toxicity 最高容忍劑量(MTD)、 吸收、分布、代謝及排泄（ADME) 交互作用 受其他因素影響之藥物動力學及藥效學 合適的病人群體（適應症） 臨床有效性之證實
15
A double-blind trial is one in which neither the subject nor any of the investigator or sponsor staff who are involved in the treatment or clinical evaluation of the subjects are aware of the treatment received. In a single-blind trial the investigator and/or his staff are aware of the treatment but the subject is not, or vice versa. In an open-label trial the identity of treatment is known to all.
29
Secondary endpoints
either supportive measurements related to the primary objective or measurements of effects related to the secondary objectives. Should pre-defined in the protocol The number of secondary variables should be limited.
“2 treatments, blocks of 2 patients assign” i.e.: 隨機數字0-4為AB組、5-9為BA組
0 5 2 7 8 4 3 7 4 1 6 8 3… AB BA AB BA BA AB AB BA AB AB AB AB AB…
11
Random permuted Blocks within Strata 分 層塊狀排列隨機分派
8
4. Patient Consent
• 同意書
5. Formal Entry on Trial
• Log sheet
6. Random Treatment Assignment
• 隨機分派
9
7. Documentation
• 各式流程文件、病患基本資料等
10
Simple randomization
28
Endpoints 試驗指標 Primary endpoints主要試驗指標
„target‟ variable, primary variable capable of providing the most clinically relevant and convincing evidence directly related to the primary objective of the trial 通常只有一個主要試驗指標；如果多個時，必須將第 一類誤差容許最大值(Type I error, α=0.05)平均分配至 多個指標。 通常primary endpoint為efficacy variable療效指標 should be specified in the protocol, along with the rationale for its selection
30Biblioteka 31在一個試驗中，通常要收集以下三種資料
Treatment – drug A or Drug B? Response – 有效還是沒效? Prognostic factors – 其他可能影響藥品治療效果的 因子
6
一般執行步驟
7
1. Patient Recruitment
• Representative of the disease
2. Check Eligibility
• Inclusion & exclusion criteria
3. Agreement to Randomize
• 醫師願意讓其病患參加隨機分派的試驗
27
Explanatory approach
“analysis of compliers only”; „per-protocol (PP); 遵循計畫書分析群體 „除了ITT的定義之外，另包括用藥順從性 (compliance)必須超過最低標準(如75%)，且治療 前後皆須具有主要試驗指標的測量，必須沒有重大 違反計劃書的情形等‟ 在non-inferiority/equivalence tests裡，納入分析 的受試者應正確地接受指派的治療，且接受各藥的 劑量及時間必須足以顯示療效，通常必須分別以 ITT及PP來分析；如果兩種分析結果在主要療效指 標差距大於可容忍限度(如10%)，研究者應加以解 釋及討論。
p1 100 p1 p2 (100 p2 ) n f ( , ) 2 ( p2 p1 )
20
β =0.05 α = 0.1 0.05 10.8 13.0
β = 0.1 8.6 10.5
β = 0.2 6.2 7.9
β =0.5 2.7 3.8
0.02 0.01
15.8 17.8
13.0 14.9
10.0 11.7
5.4 6.6
舉例來說，如果假設p1=90%、p2=95%、α = 0.05 、β = 0.1
90 10 95 5 n 10.5 578 2 (95 90)
21
quantitative measurements，如血壓值等
26
Pragmatic approach
“analysis by intention to treat”; ITT; 意圖治療分 析群體 „All eligible patients, regardless of compliance with protocol should be included in the analysis of results whenever possible.‟ „為所有具試驗資格且經隨機分派的受試者均力入 分析，然而未服用任何一劑試驗用藥或在隨機分派 後未具任何記錄者通常被排除於ITT分析之外‟ Preferred – more valid 在superior test中，法規單位要求ITT為主；因較 保守
Young 1-3 nodes (+)
B A B A A B A B A B B A . . .
Old 1-3 nodes (+)
B B A A A A B B B A A B . . .
Young >=4 nodes (+)
A A B B B A B A B A B A . . .
Old >=4 nodes (+)
( 2 1 )
Sample size =
2 1.82 n 13.0 337 2 0.5
23
24
Ineligible patients
現實上會有小部份因失誤而納入錯誤的病人 應該不要納入分析中
Non-compliance
病患未遵循治療計畫用藥 應盡量將下面兩種情形分別出來
i.e.: 隨機數字0-4為A組、5-9為B組 i.e.: 隨機數字1-2為A組、3-4為B組、5-6為C組、78為D組、9-0不計
0 5 2 7 8 4 3 7 4 1 6 8 3… A B A B B A A B A A B B A…
Random Permuted Blocks 塊狀排列隨機分派
2
第二期：療效
依階段性的需求，可分為三期： 第二期：療效
Initial clinical investigation for treatment effect 合適的病人群體（適應症） 臨床有效性之證實
3
第三期：具對照組的試驗
Full-scale evaluation of treatment 療效安全性 隨機分派之對照試驗(randomized controlled trial) 上市核可之樞紐試驗(pivotal trial)
需要四項資訊
μ1 – 對照組的平均值、及σ (SD) δ (μ2 - μ1) – 預期治療組比上對照組的差異 α 1-β
各組需要的個案數可由下列公式計算
2 2 n f ( , ) 2 ( 2 1 )
22
example:
μ1 = 9.0 and σ = 1.8 mg Clinical relevance difference δ = 0.5 mg (9.59.0) α = 0.05; 1-β = 0.95 2 2 Formula : n f ( , ) 2