创新药从研发到上市流程教材PPT(82张)
创新药物研发及上市流程解析
创新药物研发及上市流程解析第一章：引言药物研发是医药产业的核心，是各家医药企业竞争的焦点。
随着科技的发展和人们对健康的需求日益提高，医药企业对创新药物的需求也越来越大。
本文将针对创新药物研发的流程和上市的流程进行详细解析。
第二章：药物研发的流程药物的研发过程包括药物发现、临床前研究和临床试验三个阶段。
1.药物发现药物发现是指从天然产物或化学合成中筛选出一些化合物，确定其具有治疗作用并进行初步的应用前研究的过程，可以采用多种方法进行筛选。
2.临床前研究临床前研究是指对已选定的化合物与治疗对象之间的相互作用进行进一步的研究，研究内容包括药物的药理学、毒理学、代谢动力学等方面的研究。
3.临床试验临床试验是将药物应用于人体进行的研究，主要用于判断药物的安全性、有效性和剂量等。
第三章：创新药物上市的流程创新药物上市的流程包括三个阶段：新药申报、新药审批和新药上市。
1.新药申报新药申报是指制药企业向监管机构递交新药申请材料的过程，申报材料包括药物的研发历程、药理学、临床试验结果等。
2.新药审批新药审批是指监管机构对申请材料进行审核和评估的过程，主要包括新药的安全性、有效性、质量控制等方面的考核，并给出批准或拒绝的决定。
3.新药上市新药上市是指新药获得监管机构批准后，企业将其投入市场销售的过程。
在新药上市后，企业需向监管机构提交销售和使用数据，并进行后续药物监测和评估。
第四章：创新药物的研发和上市面临的挑战创新药物的研发和上市需要高额的投资和长时间的研发周期，并且面临着很多风险和挑战。
例如，药物的研发周期长，成功率低，投资巨大；药物审批时间长，申请材料复杂；新药上市后需面对激烈的市场竞争等。
第五章：结论创新药物的研发和上市流程复杂，需要企业加大科研投入、确定研发策略，并与监管机构密切合作，共同推进药物研发和上市的进程。
在此基础上，药物产业未来仍将迎来更加广阔的机遇和挑战。
创新药研发的流程
创新药研发的流程第一阶段：药物发现药物发现是创新药研发的起点，主要是通过化学合成、分离纯化、药物库筛选及基因工程等手段，从千万个化合物中筛选出潜在的药物候选物。
该阶段通常由学术机构、制药公司或生物技术公司等实验室进行。
研究人员会通过计算机模拟、高通量筛选等方法进行药物候选物的预寻找，然后进入实验室进行验证和优化。
第二阶段：药物开发药物开发阶段将候选药物进行进一步的研究和发展，并确定最佳的药物配方。
主要包括以下几个环节：1.体外药理学研究：通过体外实验验证候选药物的药物活性、选择性和毒性等。
有效的药物候选物将会继续进行下一步实验。
2.动物实验研究：将通过体外实验得到的有效药物候选物进行动物实验验证。
这些实验可以帮助研究人员确定药物的毒理学、代谢学、药代动力学和效力等参数，以及预测其体内疗效。
3.药物剂型研发：确定最佳的药物配方、剂型和给药途径等。
在这个过程中，研究人员将优化药物的溶解度、稳定性、生物可及性和吸收特性等。
第三阶段：临床试验临床试验是药物研发的关键阶段，经历了临床前期研究、临床试验设计、实施和监管、结果分析和报告等过程。
临床试验分为三个阶段：1.临床前期研究：研究人员首先会进行小规模的试验，评估药物的安全性和活性。
这些试验主要在健康志愿者身上进行，并收集药物在人体内的代谢、排泄等数据。
2.临床试验设计、实施和监管：在临床试验设计中，研究人员制定研究方案，包括研究目的和假设，试验组和对照组的选择，以及评估药效和安全性的指标等。
在试验期间，临床试验将由医生和研究人员来实施，并由监管机构进行监督和审核。
3.结果分析和报告：临床试验结束后，研究人员将整理和分析收集到的试验数据，并根据结果撰写临床试验报告。
这些报告会被用于后续审批和上市注册过程。
第四阶段：上市注册总结：创新药研发是一个复杂和昂贵的过程，通常需要数年甚至更长时间才能完成。
该过程包括药物发现、药物开发、临床试验和上市注册等各个环节。
新药研制与开发PPT课件
高通量筛选
虚拟筛选
02
03
组合化学
利用高通量技术从大量化合物库 中筛选出具有活性的先导化合物。
基于计算机模拟技术预测化合物 与靶点的相互作用，提高筛选效 率。
通过化学合成方法制备具有结构 多样性的化合物库，增加发现机 会。
候选药物优化策略
结构优化
01
通过化学修饰、构效关系分析等手段提高候选药物的活性及选
新药分类
中药、天然药物注册分类，化学 药品注册分类，生物制品注册分 类。
国内外新药研发现状
国内新药研发现状
近年来我国新药研发虽取得显著进展 ，但创新能力仍显不足，药品研发低 水平重复现象比较严重，存在“多、 小、散、乱”的状况。
国外新药研发现状
发达国家由于药品研发基础好、技术 先进，在新药研发领域处于领先地位 ，其研发的新药数量和质量都远高于 我国。
保密技术运用
采用加密技术、访问控制技术等手段， 确保商业秘密不被泄露。
泄密应急处理
制定泄密应急预案，及时采取补救措 施，降低损失。
市场推广策略制定
市场调研
产品定位
了解目标市场、竞争对手、客户需求等信 息，为制定推广策略提供依据。
根据产品特点和市场需求，明确产品的目 标用户和市场定位。
推广渠道选择
营销策略制定
辅料选择
选择适宜的辅料，提高制剂的稳 定性和生物利用度，同时降低不 良反应的发生。
处方优化
通过对比实验和数据分析，对制 剂处方进行优化，提高产品质量 和生产效率。
质量标准建立及稳定性考察
1 2
质量标准制定
根据药物的性质和临床需求，制定合理的质量标 准，包括鉴别、检查、含量测定等项目。
一类创新药上市流程
一类创新药上市流程创新药是指具有全新的治疗方式、新发现的活性成分或者具备新的药物效果的药物。
上市是指该药物经过临床试验和监管部门的审核后，在市场上合法销售和使用。
一类创新药上市涉及以下几个关键步骤：1. 研发和临床试验：在药物上市之前，需要进行一系列的研发和临床试验。
这包括从实验室试验开始，逐步转化为动物试验和人体试验。
研发过程通常需要数年时间，其中包括药物的化学合成、纯化和稳定性测试。
2. 申请新药临床试验批准：研发单位需要向监管机构提交新药临床试验申请，以获得批准开始进行人体试验。
申请需要提供药物的理化性质、研究计划、潜在风险和预期疗效等详细信息。
3. 临床试验阶段：在获得临床试验批准后，药物将进入三个临床试验阶段：I 期、II期和III期。
这些试验将评估药物的安全性、药代动力学特性、药效学等指标，并与对照组进行比较。
这需要招募大量测试对象，并进行长期的跟踪观察。
4. 新药上市申请：当临床试验获得积极结果后，研发单位需要向监管部门提交新药上市申请。
该申请包括对药物的详细描述、研究数据、质量控制标准、药物使用说明书等内容。
监管机构将对申请进行严格审核，并最终决定是否批准上市。
5. 药物注册和批准：一旦新药上市申请获得批准，研发单位需要根据监管部门的要求进行药物注册。
这包括制定药品品种名称、规格、生产工艺、质量控制方法等，并提交相关文件，如药品说明书、包装等。
监管部门将对注册文件进行审查，并发放药物批准证书。
6. 市场上市：获得药物批准证书后，研发单位可以正式投入生产和销售。
他们需要与药品生产企业合作，确保药物按照规定质量标准生产，并进行市场推广和销售。
总之，一类创新药上市的流程涉及研发、临床试验、申请上市、药物注册和批准等多个环节。
这个过程是漫长和复杂的，需要符合监管部门的要求，并确保药物的安全性和疗效。
创新药研发流程ppt课件
有关物质、残留溶剂、I类重金属检测方法等。
需以附件形式提交关键研究批次（包括用于安全性研究、稳定性研究、临
床前研究等）的分析数据。
另结合原料药的相关研究信息，附件形式提交杂质质谱分析结果。
提供稳定性研究概述，列明稳定性研究的批次、批号、考察条件、（已完
成）考察时间、考察项目变化趋势以及初步结论。列明初步的包装储存条
➢ For example Ivosidenib (AG-120)
Ivosidenib (AG-120)是由Agios Pharmaceuticals研发的一款IDH1抑制剂。 拟用于治疗胆管癌和复发、难治性急性髓性白血病。目前美国FDA已经授予 Ivosidenib 孤儿药以及快速审评资格。2018年7月20正式美国上市。
列出可能与制剂性能相关的原料药的晶型、溶解度、渗透性、粒度等，理
原料药关键理化特性 化性质。
如可能，请列明不同介质（如不同的PH）中的具体溶解度数据。
项目
方法
限度
原料药质量控制
关键批次分析数据 原料药稳定性总结
2020/6/10
简述方法，如HPLC
对于涉及安全的关键项目需列出具体的检查方法和方法学验证总结，例如
对于涉及安全性以及制剂学特性的关键项目需列出具体的检查方法和方法
学验证总结，比如有关物质检查、溶出度、释放度检查等。
需以附件形式提交关键研究批次（包括用于安全性研究、稳定性研究、临
床前研究等）的分析数据。
另结合原料药的相关研究信息，附件形式提交杂质质谱分析结果。
提供稳定性研究概述，列明稳定性研究的批次、批号、考察条件、（已完
➢ IND申请
受理号
原料药受理号： 制剂受理号：
申请人 化合物名称
创新药物研发过程介绍
创新药物研发过程介绍1.药物发现阶段：这一阶段主要包括药物靶标的发现和筛选药物候选化合物。
药物发现可以通过多种途径，例如基于现有知识的药物设计、高通量筛选和天然产物筛选等。
研究人员会通过计算机模拟、分子对接和化学合成等技术，寻找与特定疾病相关的分子靶标，并设计出合适的化合物进行筛选。
2.药物开发阶段：在药物发现阶段找到潜在药物候选化合物后，药物开发阶段主要关注药物合成、药物性质评估、药效学和毒理学研究等。
研究人员会合成多个候选化合物，并对其进行物理化学性质、稳定性和药代动力学等方面的评估。
然后，这些候选化合物会进行体外和体内药效学研究，确定其药物作用机理和活性。
同时，毒理学研究也是不可或缺的一环，用于评估药物的安全性。
3.临床试验阶段：在药物开发阶段通过初步的评估后，合适的候选化合物会进入临床试验阶段。
这个阶段通常分为三个阶段：临床前试验、临床I期试验、临床II期试验和临床III期试验。
临床前试验主要包括药代动力学、毒理学和药效学研究等，用于初步评估药物的安全性和有效性。
临床I期试验是在一小组健康志愿者身上进行的，旨在评估药物在人体内的药代动力学特性、耐受性和安全性。
临床II期试验是在患者身上进行的，主要用于评估药物的安全性和疗效，并且收集更多的数据来确定药物的剂量和给药方案。
临床III期试验是在大规模患者身上进行的，旨在评估药物的安全性和有效性。
这个阶段的结果将用于药物注册申请。
4.上市和监管阶段：当临床试验阶段顺利完成后，研发机构将提交药物注册申请。
当申请获得批准后，药物将开始批量生产，并进行质量控制和药物监管。
此外，在整个研发过程中，还有一些重要的非临床试验阶段，包括药物的毒理学研究、药物的合成和制备、临床试验结果统计和分析、药物安全性监测和药物质量控制等环节，这些都是保证药物质量和安全的重要环节。
总体而言，创新药物的研发过程是一个复杂且耗时的过程，需要经过多个阶段的科学研究和临床试验，以确保药物的安全性和有效性。
2024年创新药物研发过程介绍PPT课件
加强与伦理委员会和监管机构的沟通，确保试验的顺利进行 。
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市场环境挑战及拓展思路
市场竞争
深入了解市场需求和竞争态势，制定差异化的研发策略。
加强与产业链上下游企业的合作，形成竞争优势。
2024/2/29
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市场环境挑战及拓展思路
融资渠道拓展
寻求多元化的融资渠道，包括政府资金、风险投资、产业基金等。
观察指标
主要关注药物的疗效、剂量反应关系、安全性等。
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III期临床试验
01
研究目的
确证新药在目标患者群体中的疗 效和安全性，为药品注册提供充 分依据。
试验设计
02
03
观察指标
采用大规模、多中心、随机、双 盲、安慰剂或阳性药物对照的方 法。
主要关注药物的疗效、安全性、 生活质量等，同时收集药物经济 学数据。
长期毒性试验
观察药物在长时间连续给予后对实验动物的毒性反应，评估药物 的潜在危害。
特殊毒性试验
包括生殖毒性、遗传毒性、致癌性等特殊毒性试验，全面评估药 物的安全性。
13
药代动力学研究
研究药物在体内的分布情况，包 括药物在各组织器官中的浓度。
研究药物及其代谢产物在体内的 排泄途径和排泄速率，了解药物 的消除过程。
创新药物研发过程介绍PPT课件
2024/2/29
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目录
2024/2/29
• 创新药物研发概述 • 药物发现与筛选 • 临床前研究 • 临床试验 • 生产与质量控制 • 创新药物研发挑战与对策
2
01
创新药物研发概述
Chapter
2024/2/29
3
创新药物定义与分类
创新药物的研发和上市流程
创新药物的研发和上市流程第一阶段：基础研究创新药物的研发通常开始于基础研究阶段，主要目的是发现新的疾病靶点、了解疾病的发病机制并寻找治疗方法。
在这个阶段，研究人员可能会进行分子生物学、细胞生物学、药物化学等实验，以验证其潜在的药物活性和安全性。
第二阶段：候选化合物筛选在基础研究的基础上，研究人员将开始筛选具有潜在药效的候选化合物。
这通常涉及到化学合成和药物设计，以生成大量新化合物，然后进行体外和体内实验来评估它们的活性、药代动力学和毒理学特性。
筛选之后，可能只有少数候选化合物进入下一阶段。
第三阶段：临床试验候选化合物进入临床试验之前必须经过严格的安全性和有效性评估。
临床试验通常分为三个阶段：1.第一期临床试验：目的是评估药物的安全性和耐受性，通常使用健康志愿者进行。
这一阶段还会探索药物的药代动力学特征和剂量选择。
2.第二期临床试验：在第一期试验获得一定安全性和初步有效性证据之后，将扩大研究对象范围，纳入患有特定疾病的患者进行试验。
该阶段的目标是评估药物在治疗疾病方面的有效性。
3.第三期临床试验：此阶段通常是最大规模的试验，涉及到大量患者，以进一步评估药物的有效性、安全性和不良反应。
该试验还为药物注册提供了充分的证据。
第四阶段：药物注册和审批在完成临床试验并获得正面结果后，药物开发者需要提交注册申请给相关的药物监管机构，如食品药品监管部门。
该申请需要包括大量的临床试验数据、化学和制药数据、药物安全性信息等。
监管机构将会评估药物的质量、安全性和有效性，以确保它符合上市的标准和要求。
第五阶段：市场准入和上市一旦药物获得监管机构的批准，就可以开始在市场上销售和广泛使用了。
药物上市后，药物开发者还需要进行监测和报告药物使用中的不良反应，同时持续进行后期研究和监测，以进一步了解药物的风险和效益。
总结起来，创新药物的研发和上市流程包括基础研究、候选化合物筛选、临床试验、药物注册和审批以及市场准入和上市。
这个过程通常需要多年时间和大量的研究资源，同时还需要符合安全性、有效性和监管要求。
关于创新药物的研发和上市流程
关于创新药物的研发和上市流程创新药物的研发和上市流程是一个复杂而漫长的过程，涉及到多个环节和多个参与方。
以下是一个大致的概述：1.基础研究阶段：该阶段是研发新药物的起点，通常由学术或研究机构负责进行。
研究人员首先进行激发新药物研发的想法和构思，然后开展实验室研究，例如通过细胞培养或动物实验等方式，检验新药物的活性和有效性。
2.临床前研究阶段：一旦通过基础研究证明新药物有潜力，就会进入临床前研究阶段。
这些研究主要是在非人类模型（如小鼠、大鼠）或细胞模型上进行的，用于评估新药物的毒性、药代动力学和药效学等特性。
3.临床试验阶段：在经过临床前研究阶段的验证后，新药物将进入人体试验。
临床试验是研究新药物在人体中安全性和有效性的阶段，通常分为三个阶段：a.临床试验阶段Ⅰ：该阶段主要是为了评估新药物的安全性和耐受性。
通常在健康志愿者身上进行，以确定新药物的最佳剂量和给药途径。
b.临床试验阶段Ⅱ：这一阶段扩大了受试者的范围，包括患有目标疾病的患者。
主要目的是确定新药物的疗效、剂量反应关系和剂量范围。
c.临床试验阶段Ⅲ：在较大规模的患者队列中进行的，该阶段是评估新药物的安全性和有效性的最后一步。
研究人员将与当前最佳治疗方法进行比较，以证明新药物的相对优势。
4. 新药上市申请：一旦完成临床试验，研发公司将根据试验结果和其他证据提交新药上市申请（New Drug Application，NDA）。
该申请需要提供关于新药物的所有先前数据以及详细的临床试验数据，以证明其质量、安全性和有效性。
5.审批和监管：审批过程由监管机构（如美国食品药品监督管理局FDA）负责。
监管机构对新药的申请进行审查，对其成分、安全性、疗效和生产过程进行评估。
审批过程通常需要大约12到18个月的时间。
6.药物上市和后期监测：一旦新药获得批准，研发公司可以将其推向市场。
然而，监管机构可能会要求进行后期监测研究，以跟踪新药的安全性和有效性，以及发现任何未知的副作用。
创新药研发的流程
创新药研发的流程第一阶段：发现和验证1.识别疾病目标：首先，需要确定需要治疗的疾病目标，通常是通过疾病的研究和了解来确定。
2.发现潜在的治疗方法：通过研究和实验，寻找可能具有治疗效果的化合物或分子。
3.体外试验：在细胞培养中使用候选药物进行初步测试，以评估其对疾病目标的作用是否有效。
4.动物试验：在动物模型中进行实验，评估候选药物的安全性和有效性。
第二阶段：药物研发和优选5.药物化学优选：进一步优化候选药物的结构和活性，以提高其选择性、效力和稳定性。
6.活性筛选：通过对大规模化合物库的筛选，寻找更具活性和选择性的候选药物。
7.体内药物代谢和药效学：评估候选药物在动物体内的药物代谢和效能，以进一步评估其药代动力学和药效学特性。
第三阶段：临床前研究8.临床前安全性评估：通过动物试验，评估候选药物的安全性和毒性潜力。
9.药物溶解度、稳定性和制剂优化：对候选药物的溶解度、稳定性和制剂进行优化，以确保其在体内合适的吸收和发挥作用。
10.安全性和毒性研究：在动物模型中进行进一步的安全性和毒性研究，以确定药物的最大耐受剂量和潜在的不良反应。
第四阶段：临床试验11.临床试验设计：设计一个临床试验方案，包括试验目的、试验设计、患者招募标准和试验结束标准等。
12.临床试验阶段：分为三个阶段进行。
a.临床试验阶段Ⅰ：在健康志愿者身上进行试验，以评估药物的安全性、耐受性、代谢和药动学特性。
b.临床试验阶段Ⅱ：在较小的疾病患者样本中测试药物的有效性和副作用。
c.临床试验阶段Ⅲ：在大规模的患者群体中进行试验，评估药物的临床疗效和安全性。
13.申请审批：根据临床试验结果，向药品监管机构提交申请，以获得批准上市的许可。
第五阶段：注册和市场推广14.新药注册：根据国家监管机构的要求，提交提交注册材料，并进行审核和审批流程。
15.市场推广：成功注册后，药品公司将进行市场推广和宣传，以确保药物的成功销售和使用。
16.后期监测：药品上市后，需要进行后期监测和安全性评估，以评估药物在实际使用中的效果和安全性。
新药从研发到上市需经过哪些流程？
新药从研发到上市需经过哪些流程？10 年时间，花费10亿美元，研发一款新药，无论是利益的驱动，还是拯救万千患者的成就感，药企的这一行为都值得我们尊敬。
一款新药从研发到上市都需要经过哪些流程？每一步又有哪些经验可以借鉴？本文以小分子药物为例，试着做了一个梳理，希望能对你有所帮助。
一、临床前研究1、研究开发（一般2-3年）实验室研究，寻找治疗特定疾病的具有潜力的新化合物（1）药物靶点的发现及确认这是所有工作的起点，只有确定了靶点，后续所有的工作才有展开的依据。
（2）化合物的筛选与合成根据靶点的空间结构，从虚拟化合物库中筛选一系列可匹配的分子结构，合成这些化合物，它们被称为先导化合物。
（3）活性化合物的验证与优化不是所有先导化合物都能符合要求，在这个阶段需要通过体外细胞试验验证，初步筛选出活性高、毒性低的化合物，并根据构效关系进行结构优化，这些化合物称为药物候选物。
同时也存在一个化合物对目标A 靶点没有作用，却有可能对其他的B 靶点、C 靶点有非常好活性的情况，暂且不表。
2、临床前实验（一般2-4年）这一阶段目的，一是评估药物的药理和毒理作用，药物的吸收、分布、代谢和排泄情况（ADME）。
二是进行生产工艺、质量控制、稳定性等研究（CMC）。
第一部分的实验需要在动物层面展开，细胞实验的结果和活体动物实验的结果有时候会有很大的差异。
这一步的目的是确定药物的有效性与安全性。
第二部分需要在符合GMP要求的车间完成。
（1）药理学研究包括：药效学、药动学（2）毒理学研究急毒、长毒、生殖毒性，致癌、致畸、致突变情况（3）制剂的开发总不能弄点化合物就直接往嘴里倒吧，制剂开发是药物应用的一个重要环节。
比如有的药口服吸收很差，就需要开发为注射剂。
有的药在胃酸里面会失去活性，就需要开发为肠溶制剂。
有的化合物溶解性不好，这也可以通过制剂来部分解决这个问题。
还有的需要局部给药，就需要通过制剂开发成雾化剂、膏剂等。
二、临床试验审批 Investigational New Drug（IND）三、临床试验（一般3-7年）人体试验共分三期：•Ⅰ期临床20-100例，正常人，主要进行安全性评价。
《课件-创新药研发及上市申报流程》
宣传资料准备
准备面向医生和消费者的宣传 资料和广告，确定推广计划。
申请上市许可证
1
审批流程
2
监管机构将对申请进行审查，如果通 过，药品将被批准上市。
上市许可证申请
准备所有必需的文件和材料，向当地 监管机构提交上市许可证申请。
药品标签和说明书
1 药品标签设计
设计药品包装和标签，确保信息准确、完整、可读性强。
知识产权保护
确保药物在研发和生产过 程中不侵犯他人的知识产 权。
数据收集及分析
数据收集
收集所有临床试验相关数据及文件，并确保完 整性和准确性。
数据分析
分析数据进行科学统计，并形成数据汇报，为 上市申报做准。
上市准备工作
审批文档准备
准备全套申报文件和审核报告 并进行评审、修改及整理。
质量控制
对药品进行严格检验和质控， 确保满足全球质量标准。
2 说明书编写
撰写详细、准确、客观的说明书，确保药品使用的安全、有效。
创新药研发及上市申报流 程
创新药研发及上市申报是一项复杂的过程，需要团队的紧密协作和大量资源 的支持。本课件将详细介绍流程中的各个阶段，帮助您更好地了解和掌握。
研发初期
1 市场调研
明确潜在市场需求与研发目标，确定可行性。
2 药物分子设计
研发合适的药物分子，进行分子筛选、合成和活性评估。
3 预说服性安全性评价
评估药物的毒性、致癌性、致畸性及安全剂量，为下一步研究提供参 考。
4 技术鉴定
对药物产生的任何影响进行技术评估，并确定实验室需要的技术设备。
临床前研究
药理学及毒理学研究
评估药物的药效和毒性，确定 适当的安全剂量。
动物实验
中国药物研发PPT课件
2014年全球销售排名前10的药物里，生物药就占了7个
排名 药物
1 Humira
2 Sovaldi
3 Remicade
4
Enbrel
5 Lantus
6 Rituxan
7 Avastin
8 Advair
9 Herceptin
10 Januvia
适应症
自身免疫疾病 丙肝
自身免疫疾病 自身免疫疾病
糖尿病 血液肿瘤
吗啉硝唑
贝达药业 杭州
埃克替尼
三生制药 沈阳
特比澳
微芯生物 深圳
西达本胺
康弘药业 成都
康柏西普
和黄药业 上海
-
绿叶制药 烟台
-
歌礼生物 杭州
-
数字统计包括化药1类和生物药1类
已批临床创新药 19 5 21 1 1 1 1 5 2 1
报临床创新药 5 1 1 3 1 1 1 1
15
生物药在国际新药市场中占有重要地位
全球仿制药企业
Teva Actavis Mylan Hospira Gedeon
Krka Impax Stada Hikma
6.7% 6.9% 5.9% 7.4% 11.9% 8.5% 13.9% 2.8% 3.1%
印度仿制药企业
Dr. Reddy‘s Lupin SUN
Ranbaxy Glenmark Wockhardt
国内 新药
✓ License-out
✓ 国际临床开发
工业化生产
? CMO
国际销售
? 国际获批上市
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先声药业：多种模式的国际研发合作
双方签订“抗肿瘤药 AL6802的联合研究”的合 同，先声药业享有其专利 在中国的全部权利。
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临床研究 Clinical development
新药申请 NDA
上市销售 Market launch
新药研发流程-FDA
新药研发的风险与不可预测性
I期
II 期
III 期
IND 提交 NDA 提交
10,000 个 化合物
250 个 化合物
5年
1.5 年
20 – 100 名志 愿者
—Science Translational Medicine 5 (171）
新药研发不同阶段成功的机率
基础研究 或药物发 现前研究
发现
100%
临床前
临床I期
临床II期
临床III期
FDA 批准 上市
7%
<1%
药物发现前研究（Pre-discovery）
➢疾病的选择和认识
(Understanding the disease)
即应当具备“全球
2类：境内外均未上市的改良型新药。指在已知活性成新份”的的物基质础结上构，，对
其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行二优是化强，调且药具物有具明有显
临床优势的药品。
临床价值
3类：境内申请人仿制境外上市但境内未上市原研药品的药品。该类药 品应与原研药品的质量和疗效一致。
原研药品指境内外首个获准上市，且具有完整和充分的安全性、有效性 数据作为上市依据的药品。
创新药从研发到上市
吴家虎
我国新旧药品注册分类比较-旧版
➢1.未在国内外上市销售的药品：
（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂； （2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及其制剂； （3）用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其制剂； （4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物； （5）新的复方制剂； （6）已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。
➢4.改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制 剂。
➢5.改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。 ➢6.已有国家药品标准的原料药或者制剂
—《药品注册管理办法》（2007版）
新旧药品注册分类比较-新版
1用类的：化境合内物外，均且未具上有市临的床创价新值药的。药指品含。有新的结构明确对 强的于 调、创 “具新 创药 新有， 性药一 ”理是 ，作
4类：境内申请人仿制已在境内上市原研药品的药品。该类药品应与原 研药品的质量和疗效一致。
5类：境外上市的药品申请在境内上市
—总局关于发布化学药品注册分类改革工作方案的公告
（2016年第51号）
创新药研发的流程
药物发现前研究 Prediscovery 药物发现 drug discovery
临床前研究 Preclinical development
实际应用中两种方法会结合运用
➢ 2.改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。
通常所说的创 新药就是1.1类 新药
➢3.已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：
（1）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂； （2）已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，但不改变给药途径的制剂 （3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂； （4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症。
保守估计目前所有的药物治疗大概只覆盖了约700个药物靶标， 在未来最少还有近10倍左右的药物靶标未被发现。
人类基因组研究将有助于更多药物靶标的发现。
生物靶标的识别(Target identification)
这个阶段也称为靶标发现和靶标选择。 常用的方法是以靶标为基础或作 用的通路。科学家通过各种方法来分离和识别特定的靶标，从而更好 地理解靶标的功能以及与疾病之间的关系。然后设计或分离出与靶标 相互作用的化合物。人类基因组测序是基于靶标方法的主要驱动力。 用细胞测试和动物模型观察与疾病有关的生理反应，如血液测试或心 脏功能。化合物的测试和评价也是基于这些生理反应。如果化合物能 够影响或改变生理反应，则继续研究下去。靶标和作用机制的鉴别会 在先导化合物（lead compound)研究到一定阶段后再进行。
5 Compounds 5 个化合物
100 – 500名 志愿者
6年
1,000 – 5,000 名志愿者
1 个FDA 审批药
物
2年
2年
$323.5MM
$414.7MM
$858.8MM
$120.6MM
*PhRMA 2003研发费用；根据34名成员数据得出的平均值；不包括IV费用和“非分类”费用 （ $MM ）
This model provides a map for creating an open, collaborative, and coordinated system for drug development in the 21st century. Collaborative activities include basic science and therapeutic target discovery (orange and green), therapeutic discovery and nonclinical research (blue), regulatory science (purple), and clinical research (pink)— all of which impinge on a single goal: Patient access to modern therapeutic strategies. Dotted lines are work-arounds or alternative pathways.
➢生物靶标的识别
(Target identification)
➢生物靶标的验证
(Target validation)
疾病的选择和认识（Understanding the disease)
在基础研究中，科学家们努力寻找特定疾病中发生作用的细胞 和基因，以及针对特定生物参数和功能的化学或生物物质，希 望能够发现其具有类似药物的作用