随机对照试验案例
4.1随机对照试验案例
• 为了避免上述因素，在临床测试一种新药 的疗效时，就必须精心设计试验方案，进 行对照试验。在对照临床试验中，一组病 人接受新药治疗，其他组——对照组—— 可以有不同的形式然后比较不同组的结果。
• 案例1（坏血病的研究） • 17世纪初期，长期在海上航行的水手经常患坏血 病。坏血病的症状是牙龈肿大出血，皮肤出现青 灰色的斑点。英国海军部试图考察坏血病的起因。 他们怀疑这是因为水手体内缺少柑橘类水果中的 某种成分造成的。当此想法提出时，刚好有4艘 军舰要远航。 • 为了调查水手是否由于缺少柑橘类的水果而 导致坏血病，海军设计了一次试验：随机地安排 一艘军舰上的水兵每天喝柑橘，另外3艘军舰不 供应柑橘。 •
•
第三批是随机选取对照组。这批试验共有4次 手术。随机选取的方式可以是掷硬币，如果硬 币正面朝上就将病人选入试验组做手术，否则 放入对照组不做手术。这次试验的结果如下：
• 设计方法 试验次数 显著有效 中等有效 无效 • 4 0 1 3 • 所占比例 0％ 25％ 75％
• 分析： • 第一批试验说明有75％的手术显著有效， 21.9％的手术中等有效，看来手术是值得做 的。 • 第二批试验结果是66.7％的手术显著有效， 20％中等有效，13.3％的手术无效。这次 试验结果与无对照组的试验结果差别不大。 • • 第三批试验结果显示“静脉吻合分流术” 试验几乎没有什么价值。
• 得到的结果如下： • 试验人数 试验后的发病率 试验组 20万 28/100000 对照组 20万 71/100000 • • 试验结果显示，疫苗将小儿麻痹症 • 的发病率从降低到。由于71和28 • 的差别超出了随机性本身所解释 • 的范围，所以宣布疫苗是成功的。
•
案例3中的随机对照试验又称为随机对 照双盲试验，双盲之一是指儿童自己不知 道是在实验组还是在对照组，也就是说不 知道自己被注射的是疫苗还是安慰剂，甚 至是不知道有安慰剂，这就有效地避免了 潜在的心理影响。另一盲是指医生不了解 他诊断的病人是在对照组还是在实验组， 这就避免了医生对疫苗的主观看法带来的 可能影响。在可能的场合，随机对照双盲 试验可以最大限度地避免心理因素的影响。
临床随机对照试验的统计分析报告
临床随机对照试验的统计分析报告随机对照试验是一种广泛应用于医学研究领域的实验设计，用于评估新的治疗方法、药物或其他干预措施的疗效。
本篇报告将以一项针对某种新药治疗骨质疏松症的临床随机对照试验为例，详细介绍试验设计、数据收集、统计分析以及结果解读。
一、试验设计本次试验采用了单盲、随机对照的设计方案。
研究对象共招募了500名年龄在50岁以上的骨质疏松症患者，随机分为两组：实验组和对照组。
实验组接受新药治疗，对照组则给予安慰剂。
两组在性别、年龄、骨质疏松程度等方面进行匹配，以降低干扰因素的影响。
二、数据收集在试验开始前，研究人员对所有参与者进行基线数据的收集。
包括患者个人信息、骨密度、血液生化指标等。
治疗过程中，每个月对患者进行一次随访，并记录相关临床状况和药物剂量。
三、统计分析1. 描述性统计分析在数据收集完成后，首先对各组基线数据进行描述性统计分析。
包括计算平均数、标准差、中位数、四分位数等。
以了解两组在基线上的差异情况。
2. 治疗效果比较针对试验的主要目标，即治疗效果的比较，我们采用了多种统计方法进行分析。
例如，对两组在特定时间点上的骨密度变化进行t检验，以判断新药是否具有显著的疗效。
此外，还可采用秩和检验等非参数方法，用于比较两组间其他指标的差异。
3. 不良事件分析在试验过程中，研究人员记录并统计了患者出现的不良事件。
通过计算发生率、相对风险等指标，评估新药的安全性。
此外，也对不同严重程度的不良事件进行了比较分析。
四、结果解读根据统计分析的结果，我们得出以下结论：1. 骨密度：实验组治疗12个月后，平均骨密度增加了10%，而对照组平均只增加了2%，差异显著（p<0.05）。
2. 治疗效果：实验组的治疗有效率达到80%，显著高于对照组的40%，差异具有统计学意义（p<0.01）。
3. 安全性：两组在不良事件发生率方面无显著差异，均在可接受范围内。
综上所述，本次临床随机对照试验结果表明，新药在治疗骨质疏松症中表现出显著的疗效，且安全性良好。
《随机对照临床试验》课件
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进行评估。
伦理审查过程需遵循国际和国内 伦理准则，如赫尔辛基宣言和世
界医学协会医学伦理准则。
知情同意
知情同意是临床试验中受试者自愿参 与并签署同意书的过程，确保受试者 了解试验的目的、风险、权益和保障 措施。
知情同意过程需遵循自愿、无强迫的 原则，确保受试者的自主选择权。
知情同意书应包含试验目的、研究内 容、受试者权益、风险和保障措施等 关键信息，并确保受试者充分理解。
、卡方检验等。
结果解释与报告
对统计分析结果进行解释，撰写 研究报告并按照规范进行报告。
03
随机对照临床试验的伦理与法规
伦理审查
伦理审查是确保临床试验符合道 德和法律标准的重要环节，旨在
保护受试者的权益和安全。
伦理审查通常由独立的伦理委员 会或机构进行，对试验方案的科 学性、安全性、公正性和可行性
05
随机对照临床试验的应用与前景
药物研发与审批
药物研发
随机对照临床试验是药物研发过程中必不可少的一环，用于 评估新药的有效性和安全性，为药物审批提供科学依据。
药物审批
通过随机对照临床试验的数据，监管机构可以对新药进行审 批，决定是否批准上市。这些数据对于保障公众健康和药物 安全具有重要意义。
医学教育与培训
医学教育
随机对照临床试验是医学教育中一个重要的教学内容，有助于医学生和医生了 解临床研究的方法和原则，提高临床思维和决策能力。
医生培训
通过学习随机对照临床试验的设计、实施和结果分析，医生可以获得更好的临 床研究技能，提高临床实践水平。
临床实践与决策制定
临床实践
随机对照临床试验的结果可以指导临床医生在实践中选择更有效的治疗方案，提 高患者的治疗效果和生活质量。
43独立对样本t检验例题
【案例1】某医生随机抽取正常人和脑病患者各11例，测定尿中类固醇排出量(mg ／d1)，结果如下表。
该医生根据此资料算得正常人尿中类固醇排出量的均数1x＝4.266mg ／d1，标准差s l = 0.985mg ／d1；脑病患者尿中类固醇排出量的均数2x＝5.732mg ／d1，标准差s l = 1.626mg ／d1，配对t 检验结果，t ＝—3.098，P <0.05，故认为脑病患者尿中类固醇排出量高于正常人。
表1 正常人和脑病患者尿中类固醇排出量(mg ／d1)测定结果分组 尿中类固醇排出量(mg ／d1) 正常人 2.90 5.41 5.48 4.60 4.03 5.10 4.97 4.24 4.37 3.05 2.78 脑病患者 5.28 8.79 3.84 6.46 3.79 6.64 5.89 4.57 7.7l 6.02 4.06 【问题】(1)该资料属于何种设种方案?(2)该医生的统计处理是否正确?为什么?(3)问脑病患者尿中类固醇排出量与正常人有无差别？【案例2】25例糖尿病患者随机分成两组，甲组单纯用药物治疗，乙组采用药物治疗合并饮食疗法，二个月后测空腹血糖(mmol/L)如表5-2 所示，问两种疗法治疗后患者血糖值是否相同？甲组血糖值：8.4，…，15.2，共12例。
乙组血糖值：5.4，…，18.7，共13例。
【案例3】为研究国产新药阿卡波糖胶囊的降血糖效果，某医院用40名II 型糖尿病病人进行同期随机对照试验。
试验者将这些病人随机等分到试验组(用阿卡波糖胶囊)和对照组(用拜唐苹胶囊)，分别测得试验开始前和8周后的空腹血糖，算得空腹血糖下降值见下表。
试验组和对照组空腹血糖下降值(mmol/L)试验组X1 -0.70 -5.60 2.00 2.80 0.70 3.50 4.00 5.80 7.10 -0.50 (n1=20) 2.50 -1.60 1.70 3.00 0.40 4.50 4.60 2.50 6.00 -1.40 对照组X2 3.70 6.50 5.00 5.20 0.80 0.20 0.60 3.40 6.60 -1.10 (n2=20) 6.00 3.80 2.00 1.60 2.00 2.20 1.20 3.10 1.70 -2.00【案例3】分别测得15名健康人和13名Ⅲ度肺气肿病人痰中α1抗胰蛋白酶含量(g/L)如下表，问健康人与Ⅲ度肺气肿病人α1抗胰蛋白酶含量是否不同？表2 健康人与Ⅲ度肺气肿患者α1抗胰蛋白酶含量(g/L)健康人 Ⅲ度肺气肿患者 2.7 3.6 2.2 3.4 4.1 3.7 4.3 5.4 2.6 3.6 1.9 6.8 1.7 4.7 0.6 2.9 1.9 4.8 1.3 5.61.5 4.11.7 3.31.3 4.31.31.9为研究国产四类新药阿卡波糖胶囊的降血糖效果，某医院用40名II型糖尿病病人进行同期随机对照试验。
循证医学(3)
案例一：1989年的一项震惊整个医学界的 研究实例——
在产科经常使用的226种方法中，临床试验 或系统评价证明： 20%有效或疗效大于副作用 30%是有害或疗效可疑 50%缺乏随机试验证据
循证医学
案例二： 从1950s起，医学教科书推荐利多卡因为心
肌梗塞后各类室性心律失常的首选药。 从1960s-1990s的9项8745人的随机对照试
• 该文首次提出循证医学的概念，标志循证医学 的诞生，表明一种新的医学实践模式正在兴起。
４、循证医学先驱人物
• （１）Archie Cochrane • 英国医师 • 主要著作及贡献：
Archie Cochrane （1909-1988ciency: Random Reflections on Health Services》中明确提出：“由 于资源终将有限，因此应该使用已 被恰当证明有明显效果的医疗保健 措施”，“应用随机对照试验证据 之所以重要，是因为它比其他任何 证据更为可靠。” --《疗效与效益， 健康服务中的随想》
1、循证医学的产生与随机对照试验的 问世和临床研究方法学的发展密切相
关
（7）1898年，丹麦医师Fibiger通过半随机对照试验验证血清治疗白喉的效 果。
（8）1904年，丹麦医师Pearson研究了接种肠热病疫苗与生存率之间的相关 关系，开创了将多个研究资料合并，进行统计学再分析的先例。
（9）1907年，Goldberger鉴定伤寒菌尿症的文献，制定特定标准来选择、 提取供分析的资料，而后进行统计学分析，成为Meta-分析的雏形。
验研究结果证明，该治疗无效甚至可能 是有害的。
循证医学
启示：经验是不可靠的； 医学干预，不管新旧，都应接受严格的 科学评估； 应停止使用无效的干预措施，预防新的 无效措施引入医学实践。 所有的医学干预都应基于严格的研究证 据之上。
8.1随机对照试验
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
只要比别人更努力，相信自己一定会成功 !
3．为了检测某种疫苗对治疗某种疾病的疗效， 采用随机对照的研究方案，对每一个参加 试验的对象①方法决定是否将他编入试验 组，随机形成试验组和对照组，给对照组 的成员注射生理盐水，在试验中称为②， 它的作用是③. 答案 ①用类似投掷硬币或者随机抽样； ②安慰剂；③避免试验人员和参加者的心 理作用影响试验结果
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
只要比别人更努力，相信自己一定会成功 !
第 8章
统计与概率
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
只要比别人更努力，相信自己一定会成功 !
8．1 随机对照试验
引例（坏血病的研究）17世纪初期，长期在海上航行的水手经 常患坏血病。英国海军部试图考察坏血病的病因。他们怀疑这 是因为水手缺乏水果造成的。当时想法提出时，刚好有四艏军 舰要远航，海军部随机安排了一艘军舰上的士兵明天喝柑橘汁， 另外3艘不提供
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
只要比别人更努力，相信自己一定会成功 !
方法点评 随机对照试验要做到随机抽取样 本，确定合理的样本容量；将抽取到的样本 随机分组：试验组和对照组；对对照组要合 理使用安慰剂；保证试验人员不知道对象是 来自试验组还是对照组，同时保证参加试验 的对象不知道自己是分到试验组还是对照组， 排除试验人员和参加试验的对象的心理因素 的影响．
练习： 1．在班会课上，优秀班干部的评选，哪种方 式 更 能 体 现 学 生 的 正 确 观 点 ( )． A．采用无记名投票 B．抛硬币看正面朝上的多少 C．采用记名投票 D．举手表决 答案 A
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
试验设计案例
试验设计案例
为了验证新药对高血压的治疗效果，我们进行了一项随机对照试验。
试验对象为200名患有高血压的患者，他们被随机分为两组，一组接受新药治疗，另一组接受常规治疗。
在试验开始前，我们对所有患者进行了详细的健康检查，并记录了他们的基本信息和病情情况。
在试验过程中，我们严格按照试验设计方案进行操作。
对实验组患者进行了定期随访和药物管理，同时对照组患者进行了相同的随访和治疗。
在试验结束后，我们对所有患者进行了再次健康检查，并对治疗效果进行了全面评估。
通过对试验结果的统计分析，我们得出了以下结论，实验组患者的血压平均下降了20%，而对照组患者的血压平均下降了10%。
同时，实验组患者的不良反应发生率为5%，而对照组患者的不良反应发生率为10%。
这些数据表明，新药对高血压的治疗效果明显优于常规治疗，并且在安全性上也有一定的优势。
在试验过程中，我们遵循了严格的伦理原则和法律法规，保障了患者的权益和安全。
我们对试验设计方案进行了充分的讨论和论证，确保了试验的科学性和可靠性。
通过本次试验，我们为高血压的治疗提供了新的临床证据，为患者的健康提供了更多的选择。
总的来说，本次试验设计案例充分展现了科学的严谨性和可靠性。
通过对试验对象的严格管理和数据的准确统计，我们得出了明确的结论，为临床实践提供了重要的参考。
希望我们的工作能够为医学研究和临床实践提供有益的借鉴，为患者的健康和生活质量贡献力量。
以上就是本次试验设计案例的全部内容，希望对您有所帮助。
如果您对本文档有任何疑问或意见，欢迎随时与我们联系，谢谢！。
实验流行病学研究案例
实验流行病学研究案例
实验流行病学研究是一种相对于观察性流行病学研究来说更加
严谨的研究设计，可以控制其他影响因素，从而更加准确地评估风险因素和疾病之间的关系。
下面介绍一些实验流行病学研究案例：
1. 疫苗试验：对于某些传染病，比如乙肝、流感等，疫苗是预防重要手段之一。
在进行疫苗试验时，通常会将研究对象随机分为接种疫苗和接种安慰剂两组，然后对比两组人的疾病发生率，评估疫苗的有效性。
2. 药物试验：药物试验也是一种实验流行病学研究设计，用于评估药物的安全性和有效性。
通常会将研究对象随机分为药物组和安慰剂组，然后对比两组人的疾病发生率或治疗效果，评估药物的作用。
3. 随机对照试验：这种实验设计是目前最为常见的实验流行病学研究设计，用于评估某个因素与某种疾病之间的关系。
在随机对照试验中，将研究对象随机分为实验组和对照组，两组人的其他特征应该相似，然后评估两组人之间的疾病发生率或其他指标，从而判断该因素是否与疾病有关。
4. 社区干预试验：这种实验设计是针对某些公共卫生问题，比如肥胖、吸烟等，通过干预措施来降低该疾病的发生率。
在社区干预试验中，通常会选择一些具有代表性的社区作为研究对象，然后对其中一部分社区进行干预，比如宣传教育、改善环境等，对比干预前后两组社区的疾病发生率或其他指标，评估干预措施的效果。
以上是一些实验流行病学研究案例，这些研究设计可以帮助我们
更加准确地评估某个因素与某种疾病之间的关系，也可以用于评估干预措施的效果。
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A
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为了避免上述因素，在临床测试一种新药的疗效时，就必须精心设计试验
方案，进行对照试验。在对照临床试验中，一组病人接受新药治疗，其他 组——对照组——可以有不同的形式然后比较不同组的结果。
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6
课堂预习
阅读课本P2-5内容，思考以下问题：
1.什么是对照组？什么是试验组？ 2.什么是随机对照试验？ 3.为什么试验组要随机抽取呢？ 4.安排试验的基本原则是什么？ 5.随机对照试验的特点是什么？ 6.什么是“安慰剂”？为什么要使用安慰剂？
问题2：为什么试验组要随机抽取呢？
在科研工作中，显然不可能将全部希望研究的对象纳入研究，实际上只能从中选 择一定的样本，所选择的样本必须具有总体代表性，这就需要采用随机抽样方法。 试验组随机抽取可主动控制及消除某些已知或未知的偏倚因素的干扰，使研究的结 果具有良好的真实性
A
9
问题3：什么是随机对照试验？
A
3
由于人们在得了狂犬病之后必死无疑，死亡率百分之百，而巴斯德治疗的狂犬
病人却活了下来，因此不难得出结论，巴斯德的疗法是卓有成效的。但是这个著名 的试验也是一个很不寻常的事例。能够起死回生的灵丹妙药极为罕见。
药物通常只是用来减轻、消除症状，减少病痛，降低死亡的危险。对绝大多数
疾病来说，药物疗效并不是非此即彼、要么有效要么无效没有中间状态那么简单。 这时候，要判别药物的疗效，就困难得多。
4.1随机对照试验案例
2014 02
A
1
复习准备 1.如何从总体中抽取样本？
要将总体”搅拌均匀“，即使每个个体有同样的机会被抽中！
2.随机抽样有哪几种基本的抽样方法？
简单随机抽样、系统抽样、分层抽样.
3.如何用样本估计总体？
用样本的有关情况去估计总体的相应情况,这种估计大体分为两类，一类是用样 本频率分布估计总体分布，一类是用样本的某种数字特征（例如平均数、方差等） 去估计总体的相应数字特征。
A
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案例分析
案例1（坏血病的研究）17世纪初期，长期在海上航行的水手经常患坏血病。坏 血病的症状是牙龈肿大出血，皮肤出现青灰色的斑点。英国海军部试图考察坏血病 的起因。他们怀疑这是因为水手体内缺少柑橘类水果中的某种成分造成的。当此想 法提出时，刚好有4艘军舰要远航。为了调查水手是否由于缺少柑橘类的水果而导致 坏血病，海军设计了一次试验：随机地安排一艘军舰上的水兵每天喝柑橘，另外3艘 军舰不供应柑橘。
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2
新课引入
在一般人的心目中，要试验一种药物的疗效，是很简单的一件事。只要找一批病 人，对他们用药，看看能不能把他们的病治好，不就得了？在以前，医生的确是用这 种办法做临床试验的，有时也能够有很明确的结果。
1885年7月6日，巴斯德做了一次被认为是历史上最著名的临床试验，给一位9岁的 男孩注射了狂犬病疫苗。这名男孩在两天前被一头狂犬严重咬伤。在随男孩便康复回家了。第二年3月1日， 巴斯德向法国科学院报告了他对狂犬病的治疗结果，呼吁建立狂犬病疫苗中心。到 1890年，世界各国许多地方都建立了狂犬病治疗中心。
案例分析
P6习题1第3题
A
11
A
12
随机选取试验组的对照试验称为随机对照试验。通过随机抽样及随机分配的方 法主动控制及消除某些已知或未知的偏倚因素的干扰，使研究的结果具有良好 的真实性
问题4：安排试验的基本原则是什么？ 随机选择试验组成为安排试验的基本原则 问题5：由案例2，你能否体会到“随机化原则”的重要性和必要性？
问题6：有案例3，说明什么是“安慰剂”？为什么要使用安慰剂？
A
4
有很多因素会影响到人们对药物疗效的认定。许多疾病都能够自愈，例如感冒、
失眠症，不必治疗也会痊愈。甚至像癌症这样的所谓“不治之症”，也有一部分 病人会自愈。还有许多疾病的状况受病人的心理因素的影响很大，给病人服用并 无药效的假药（“安慰剂”），也会出现一定的疗效，有时能达到30％甚至更高。 有些慢性病，病情自己会时好时坏。而像心急梗死、中风这种能致命的疾病，其 死亡率与年龄、性别、生活习惯等多种因素有关，波动很大，难以对个体做出预 测。还有一些疾病的病情好坏，取决于病人的自述或医生的主观判断，其结果很 容易受到病人或医生的主观愿望的影响而出现偏差。
试验的结果是：航行还没结束，没有提供柑橘的水手多数得了坏血病，而提供柑 橘汁的军舰没有发现坏血病。最后，提供柑橘汁的军舰不得不把携带的柑橘分给其 他的军舰，以帮助他们顺利返航。
A
8
问题1：在这个案例中，什么是试验组，什么是对照组？
试验组由随机选择出的对象构成，试验组的成员要接受某种特殊的待遇或治疗， 而对照组由那些没有接受这种特殊待遇的对象构成，一个好的试验设计都应当有一个 试验组和一个对照组。
A
10
问题7：某减肥药的广告称，其减肥的有效率高达75%，在同类药物中减肥效果是最好 的，你能对75%这个数据提出一些质疑吗？
答：可以提出类似的质疑：如：数据是否来源于有效地试验？该药在多少人身上做过 试验？试验组是怎样产生的？是“方便”样本吗？是“有利”样本吗？有无对照组？ 对照组是如何产生的？是否是科学的随机对照试验？