随机对照试验案例
4.1随机对照试验案例
• 为了避免上述因素，在临床测试一种新药 的疗效时，就必须精心设计试验方案，进 行对照试验。在对照临床试验中，一组病 人接受新药治疗，其他组——对照组—— 可以有不同的形式然后比较不同组的结果。
• 案例1（坏血病的研究） • 17世纪初期，长期在海上航行的水手经常患坏血 病。坏血病的症状是牙龈肿大出血，皮肤出现青 灰色的斑点。英国海军部试图考察坏血病的起因。 他们怀疑这是因为水手体内缺少柑橘类水果中的 某种成分造成的。当此想法提出时，刚好有4艘 军舰要远航。 • 为了调查水手是否由于缺少柑橘类的水果而 导致坏血病，海军设计了一次试验：随机地安排 一艘军舰上的水兵每天喝柑橘，另外3艘军舰不 供应柑橘。 •
•
第三批是随机选取对照组。这批试验共有4次 手术。随机选取的方式可以是掷硬币，如果硬 币正面朝上就将病人选入试验组做手术，否则 放入对照组不做手术。这次试验的结果如下：
• 设计方法 试验次数 显著有效 中等有效 无效 • 4 0 1 3 • 所占比例 0％ 25％ 75％
• 分析： • 第一批试验说明有75％的手术显著有效， 21.9％的手术中等有效，看来手术是值得做 的。 • 第二批试验结果是66.7％的手术显著有效， 20％中等有效，13.3％的手术无效。这次 试验结果与无对照组的试验结果差别不大。 • • 第三批试验结果显示“静脉吻合分流术” 试验几乎没有什么价值。
• 得到的结果如下： • 试验人数 试验后的发病率 试验组 20万 28/100000 对照组 20万 71/100000 • • 试验结果显示，疫苗将小儿麻痹症 • 的发病率从降低到。由于71和28 • 的差别超出了随机性本身所解释 • 的范围，所以宣布疫苗是成功的。
•
案例3中的随机对照试验又称为随机对 照双盲试验，双盲之一是指儿童自己不知 道是在实验组还是在对照组，也就是说不 知道自己被注射的是疫苗还是安慰剂，甚 至是不知道有安慰剂，这就有效地避免了 潜在的心理影响。另一盲是指医生不了解 他诊断的病人是在对照组还是在实验组， 这就避免了医生对疫苗的主观看法带来的 可能影响。在可能的场合，随机对照双盲 试验可以最大限度地避免心理因素的影响。
临床随机对照试验的统计分析报告
临床随机对照试验的统计分析报告随机对照试验是一种广泛应用于医学研究领域的实验设计，用于评估新的治疗方法、药物或其他干预措施的疗效。
本篇报告将以一项针对某种新药治疗骨质疏松症的临床随机对照试验为例，详细介绍试验设计、数据收集、统计分析以及结果解读。
一、试验设计本次试验采用了单盲、随机对照的设计方案。
研究对象共招募了500名年龄在50岁以上的骨质疏松症患者，随机分为两组：实验组和对照组。
实验组接受新药治疗，对照组则给予安慰剂。
两组在性别、年龄、骨质疏松程度等方面进行匹配，以降低干扰因素的影响。
二、数据收集在试验开始前，研究人员对所有参与者进行基线数据的收集。
包括患者个人信息、骨密度、血液生化指标等。
治疗过程中，每个月对患者进行一次随访，并记录相关临床状况和药物剂量。
三、统计分析1. 描述性统计分析在数据收集完成后，首先对各组基线数据进行描述性统计分析。
包括计算平均数、标准差、中位数、四分位数等。
以了解两组在基线上的差异情况。
2. 治疗效果比较针对试验的主要目标，即治疗效果的比较，我们采用了多种统计方法进行分析。
例如，对两组在特定时间点上的骨密度变化进行t检验，以判断新药是否具有显著的疗效。
此外，还可采用秩和检验等非参数方法，用于比较两组间其他指标的差异。
3. 不良事件分析在试验过程中，研究人员记录并统计了患者出现的不良事件。
通过计算发生率、相对风险等指标，评估新药的安全性。
此外，也对不同严重程度的不良事件进行了比较分析。
四、结果解读根据统计分析的结果，我们得出以下结论：1. 骨密度：实验组治疗12个月后，平均骨密度增加了10%，而对照组平均只增加了2%，差异显著（p<0.05）。
2. 治疗效果：实验组的治疗有效率达到80%，显著高于对照组的40%，差异具有统计学意义（p<0.01）。
3. 安全性：两组在不良事件发生率方面无显著差异，均在可接受范围内。
综上所述，本次临床随机对照试验结果表明，新药在治疗骨质疏松症中表现出显著的疗效，且安全性良好。
《随机对照临床试验》课件
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进行评估。
伦理审查过程需遵循国际和国内 伦理准则，如赫尔辛基宣言和世
界医学协会医学伦理准则。
知情同意
知情同意是临床试验中受试者自愿参 与并签署同意书的过程，确保受试者 了解试验的目的、风险、权益和保障 措施。
知情同意过程需遵循自愿、无强迫的 原则，确保受试者的自主选择权。
知情同意书应包含试验目的、研究内 容、受试者权益、风险和保障措施等 关键信息，并确保受试者充分理解。
、卡方检验等。
结果解释与报告
对统计分析结果进行解释，撰写 研究报告并按照规范进行报告。
03
随机对照临床试验的伦理与法规
伦理审查
伦理审查是确保临床试验符合道 德和法律标准的重要环节，旨在
保护受试者的权益和安全。
伦理审查通常由独立的伦理委员 会或机构进行，对试验方案的科 学性、安全性、公正性和可行性
05
随机对照临床试验的应用与前景
药物研发与审批
药物研发
随机对照临床试验是药物研发过程中必不可少的一环，用于 评估新药的有效性和安全性，为药物审批提供科学依据。
药物审批
通过随机对照临床试验的数据，监管机构可以对新药进行审 批，决定是否批准上市。这些数据对于保障公众健康和药物 安全具有重要意义。
医学教育与培训
医学教育
随机对照临床试验是医学教育中一个重要的教学内容，有助于医学生和医生了 解临床研究的方法和原则，提高临床思维和决策能力。
医生培训
通过学习随机对照临床试验的设计、实施和结果分析，医生可以获得更好的临 床研究技能，提高临床实践水平。
临床实践与决策制定
临床实践
随机对照临床试验的结果可以指导临床医生在实践中选择更有效的治疗方案，提 高患者的治疗效果和生活质量。
43独立对样本t检验例题
【案例1】某医生随机抽取正常人和脑病患者各11例，测定尿中类固醇排出量(mg ／d1)，结果如下表。
该医生根据此资料算得正常人尿中类固醇排出量的均数1x＝4.266mg ／d1，标准差s l = 0.985mg ／d1；脑病患者尿中类固醇排出量的均数2x＝5.732mg ／d1，标准差s l = 1.626mg ／d1，配对t 检验结果，t ＝—3.098，P <0.05，故认为脑病患者尿中类固醇排出量高于正常人。
表1 正常人和脑病患者尿中类固醇排出量(mg ／d1)测定结果分组 尿中类固醇排出量(mg ／d1) 正常人 2.90 5.41 5.48 4.60 4.03 5.10 4.97 4.24 4.37 3.05 2.78 脑病患者 5.28 8.79 3.84 6.46 3.79 6.64 5.89 4.57 7.7l 6.02 4.06 【问题】(1)该资料属于何种设种方案?(2)该医生的统计处理是否正确?为什么?(3)问脑病患者尿中类固醇排出量与正常人有无差别？【案例2】25例糖尿病患者随机分成两组，甲组单纯用药物治疗，乙组采用药物治疗合并饮食疗法，二个月后测空腹血糖(mmol/L)如表5-2 所示，问两种疗法治疗后患者血糖值是否相同？甲组血糖值：8.4，…，15.2，共12例。
乙组血糖值：5.4，…，18.7，共13例。
【案例3】为研究国产新药阿卡波糖胶囊的降血糖效果，某医院用40名II 型糖尿病病人进行同期随机对照试验。
试验者将这些病人随机等分到试验组(用阿卡波糖胶囊)和对照组(用拜唐苹胶囊)，分别测得试验开始前和8周后的空腹血糖，算得空腹血糖下降值见下表。
试验组和对照组空腹血糖下降值(mmol/L)试验组X1 -0.70 -5.60 2.00 2.80 0.70 3.50 4.00 5.80 7.10 -0.50 (n1=20) 2.50 -1.60 1.70 3.00 0.40 4.50 4.60 2.50 6.00 -1.40 对照组X2 3.70 6.50 5.00 5.20 0.80 0.20 0.60 3.40 6.60 -1.10 (n2=20) 6.00 3.80 2.00 1.60 2.00 2.20 1.20 3.10 1.70 -2.00【案例3】分别测得15名健康人和13名Ⅲ度肺气肿病人痰中α1抗胰蛋白酶含量(g/L)如下表，问健康人与Ⅲ度肺气肿病人α1抗胰蛋白酶含量是否不同？表2 健康人与Ⅲ度肺气肿患者α1抗胰蛋白酶含量(g/L)健康人 Ⅲ度肺气肿患者 2.7 3.6 2.2 3.4 4.1 3.7 4.3 5.4 2.6 3.6 1.9 6.8 1.7 4.7 0.6 2.9 1.9 4.8 1.3 5.61.5 4.11.7 3.31.3 4.31.31.9为研究国产四类新药阿卡波糖胶囊的降血糖效果，某医院用40名II型糖尿病病人进行同期随机对照试验。
循证医学(3)
案例一：1989年的一项震惊整个医学界的 研究实例——
在产科经常使用的226种方法中，临床试验 或系统评价证明： 20%有效或疗效大于副作用 30%是有害或疗效可疑 50%缺乏随机试验证据
循证医学
案例二： 从1950s起，医学教科书推荐利多卡因为心
肌梗塞后各类室性心律失常的首选药。 从1960s-1990s的9项8745人的随机对照试
• 该文首次提出循证医学的概念，标志循证医学 的诞生，表明一种新的医学实践模式正在兴起。
４、循证医学先驱人物
• （１）Archie Cochrane • 英国医师 • 主要著作及贡献：
Archie Cochrane （1909-1988ciency: Random Reflections on Health Services》中明确提出：“由 于资源终将有限，因此应该使用已 被恰当证明有明显效果的医疗保健 措施”，“应用随机对照试验证据 之所以重要，是因为它比其他任何 证据更为可靠。” --《疗效与效益， 健康服务中的随想》
1、循证医学的产生与随机对照试验的 问世和临床研究方法学的发展密切相
关
（7）1898年，丹麦医师Fibiger通过半随机对照试验验证血清治疗白喉的效 果。
（8）1904年，丹麦医师Pearson研究了接种肠热病疫苗与生存率之间的相关 关系，开创了将多个研究资料合并，进行统计学再分析的先例。
（9）1907年，Goldberger鉴定伤寒菌尿症的文献，制定特定标准来选择、 提取供分析的资料，而后进行统计学分析，成为Meta-分析的雏形。
验研究结果证明，该治疗无效甚至可能 是有害的。
循证医学
启示：经验是不可靠的； 医学干预，不管新旧，都应接受严格的 科学评估； 应停止使用无效的干预措施，预防新的 无效措施引入医学实践。 所有的医学干预都应基于严格的研究证 据之上。
8.1随机对照试验
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
只要比别人更努力，相信自己一定会成功 !
3．为了检测某种疫苗对治疗某种疾病的疗效， 采用随机对照的研究方案，对每一个参加 试验的对象①方法决定是否将他编入试验 组，随机形成试验组和对照组，给对照组 的成员注射生理盐水，在试验中称为②， 它的作用是③. 答案 ①用类似投掷硬币或者随机抽样； ②安慰剂；③避免试验人员和参加者的心 理作用影响试验结果
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
只要比别人更努力，相信自己一定会成功 !
第 8章
统计与概率
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
只要比别人更努力，相信自己一定会成功 !
8．1 随机对照试验
引例（坏血病的研究）17世纪初期，长期在海上航行的水手经 常患坏血病。英国海军部试图考察坏血病的病因。他们怀疑这 是因为水手缺乏水果造成的。当时想法提出时，刚好有四艏军 舰要远航，海军部随机安排了一艘军舰上的士兵明天喝柑橘汁， 另外3艘不提供
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
只要比别人更努力，相信自己一定会成功 !
方法点评 随机对照试验要做到随机抽取样 本，确定合理的样本容量；将抽取到的样本 随机分组：试验组和对照组；对对照组要合 理使用安慰剂；保证试验人员不知道对象是 来自试验组还是对照组，同时保证参加试验 的对象不知道自己是分到试验组还是对照组， 排除试验人员和参加试验的对象的心理因素 的影响．
练习： 1．在班会课上，优秀班干部的评选，哪种方 式 更 能 体 现 学 生 的 正 确 观 点 ( )． A．采用无记名投票 B．抛硬币看正面朝上的多少 C．采用记名投票 D．举手表决 答案 A
课题：选修2-3
8.1随机对照试验
试验设计案例
试验设计案例
为了验证新药对高血压的治疗效果，我们进行了一项随机对照试验。
试验对象为200名患有高血压的患者，他们被随机分为两组，一组接受新药治疗，另一组接受常规治疗。
在试验开始前，我们对所有患者进行了详细的健康检查，并记录了他们的基本信息和病情情况。
在试验过程中，我们严格按照试验设计方案进行操作。
对实验组患者进行了定期随访和药物管理，同时对照组患者进行了相同的随访和治疗。
在试验结束后，我们对所有患者进行了再次健康检查，并对治疗效果进行了全面评估。
通过对试验结果的统计分析，我们得出了以下结论，实验组患者的血压平均下降了20%，而对照组患者的血压平均下降了10%。
同时，实验组患者的不良反应发生率为5%，而对照组患者的不良反应发生率为10%。
这些数据表明，新药对高血压的治疗效果明显优于常规治疗，并且在安全性上也有一定的优势。
在试验过程中，我们遵循了严格的伦理原则和法律法规，保障了患者的权益和安全。
我们对试验设计方案进行了充分的讨论和论证，确保了试验的科学性和可靠性。
通过本次试验，我们为高血压的治疗提供了新的临床证据，为患者的健康提供了更多的选择。
总的来说，本次试验设计案例充分展现了科学的严谨性和可靠性。
通过对试验对象的严格管理和数据的准确统计，我们得出了明确的结论，为临床实践提供了重要的参考。
希望我们的工作能够为医学研究和临床实践提供有益的借鉴，为患者的健康和生活质量贡献力量。
以上就是本次试验设计案例的全部内容，希望对您有所帮助。
如果您对本文档有任何疑问或意见，欢迎随时与我们联系，谢谢！。
实验流行病学研究案例
实验流行病学研究案例
实验流行病学研究是一种相对于观察性流行病学研究来说更加
严谨的研究设计，可以控制其他影响因素，从而更加准确地评估风险因素和疾病之间的关系。
下面介绍一些实验流行病学研究案例：
1. 疫苗试验：对于某些传染病，比如乙肝、流感等，疫苗是预防重要手段之一。
在进行疫苗试验时，通常会将研究对象随机分为接种疫苗和接种安慰剂两组，然后对比两组人的疾病发生率，评估疫苗的有效性。
2. 药物试验：药物试验也是一种实验流行病学研究设计，用于评估药物的安全性和有效性。
通常会将研究对象随机分为药物组和安慰剂组，然后对比两组人的疾病发生率或治疗效果，评估药物的作用。
3. 随机对照试验：这种实验设计是目前最为常见的实验流行病学研究设计，用于评估某个因素与某种疾病之间的关系。
在随机对照试验中，将研究对象随机分为实验组和对照组，两组人的其他特征应该相似，然后评估两组人之间的疾病发生率或其他指标，从而判断该因素是否与疾病有关。
4. 社区干预试验：这种实验设计是针对某些公共卫生问题，比如肥胖、吸烟等，通过干预措施来降低该疾病的发生率。
在社区干预试验中，通常会选择一些具有代表性的社区作为研究对象，然后对其中一部分社区进行干预，比如宣传教育、改善环境等，对比干预前后两组社区的疾病发生率或其他指标，评估干预措施的效果。
以上是一些实验流行病学研究案例，这些研究设计可以帮助我们
更加准确地评估某个因素与某种疾病之间的关系，也可以用于评估干预措施的效果。
随机对照试验方法在医学研究中的应用
随机对照试验方法在医学研究中的应用一、引言医学研究的目标是改进人类健康，而随机对照试验方法则是医学研究中最为经典的研究设计之一。
随机对照试验方法在医学研究中的应用得到了广泛的认可，因为它能够消除其他可能影响结果的诸多因素，从而判断出研究对象中特定的影响因素。
这篇文章的目的就是介绍随机对照试验方法在医学研究中的应用。
二、随机对照试验的优势在医学研究中，随机对照试验方法的主要优势在于其能够减少样本的大小误差，从而提高研究结果的可靠性和精确性。
在随机对照试验中，研究对象被随机分配到受试组和对照组中，目的是最大可能地消除与结果相关的其他因素（如个体差异）的影响。
三、随机对照试验的实施流程随机对照试验的实施流程一般分为以下几个步骤：1.制定研究计划及确定研究中的参与者: 为了确保研究的有效性，必须在研究开始前制定详细的研究计划，确定研究的参与者，并获取参与者的同意。
2.随机分组：参与者被随机分配到受试组和对照组。
随机分组需要在两组之间消除干扰，使得其能够有所区分，同时为研究者提供与精确数据分析相配的样本大小。
3.创造统一的测试条件：为了确保研究数据的准确性，需要创造统一的测试条件，使得两组参与者的测试结果一致。
4.对照组的添加：在对照组中不接受任何干预或处理，以便相对的受试组能够更加准确地减少变量的影响，直接比较干预前和干预后的效果。
5.测试及数据分析：研究者要对受试组和对照组的测试结果进行统计分析。
使用科学严谨的方法分析数据，以获取结论。
四、随机对照试验的应用案例随机对照试验方法已经被广泛地应用到医学研究领域中。
以下是几个应用随机对照试验方法的实际案例：1.乳腺癌研究：随机对照试验方法用于评估早期乳腺癌的治疗方法。
比如，通过将患者随机分配到手术组和非手术组来比较手术与非手术治疗方法的有效性。
2.糖尿病管理：随机对照试验方法也被用于评估糖尿病管理的有效性。
例如，将病人随机分配到两个研究组，一组采用药物治疗，另一组采用运动和饮食调节，以比较哪种治疗方案更有效。
临床试验样本量估算
样本量估算（二）：随机对照试验（两组均数）比较的样本量计算方法2020-07-16 18:54“样本量估算周一见”系列每周一呈现，敬请关注，本周展示的是医学研究最常见的两组均数比较样本量比较方法。
一、研究实例随机对照试验研究:探讨中西医结合治疗治疗女性膀胱过度活动症。
采用完全随机的方法将研究对象分为两组（中西医结合组和西医组），结局指标为排尿症状的评分预计西医对照组排尿症状评分的平均值为7.08±1.36分，中西医结合治疗组使用药物后预计降低1.2分，二者方差相似。
双侧检验，α为0.05，两组样本量比值1:1（即两组病例数相等），把握度（检验效能）1-β=90%，求需要多少样本量？二、样本量估算方法•案例解析:本案例比较的是某药物A治疗女性膀胱过度活动症，其结局指标为排尿症状评分，为定量数据，定量结局往往探讨的是2组或多组均数有无统计学差异。
本例为2组均数的比较。
•计算公式•n代表每组样本量。
•Zα和Zβ需要查表。
一般α为0.05，且Z值为双侧，则Z0.05=1.96;β为单侧，把握度（检验效能）为0.9时，Zβ=1.28，把握度（检验效能）为0.8时，Zβ=0.84，一般把握度0.9较多见，但需要更多样本量。
本例中Zα和Zβ分别等于1.96和1.28。
•σ代表标准差，本例中σ=1.36。
•δ代表差值，即治疗组与对照组平均值的差值，本例中δ=1.2。
三、直接利用公式计算样本量四、PASS操作计算样本量1. 打开PASS 15软件后，在左侧菜单栏中找到Means---TwoIndependence Means---T-Test(Inequality)---Two-Sample T-Tests Asuming EqualVariance （方差齐）、Two-Sample T-Tests AllowingUnequal Variance（方差不齐）。
2.这个研究中，把握度为90%，即Power=0.90；α为0.05，即Alpha=0.05；两组样本量比值1:1，即Group Allocation为Equal(N1=N2)；μ1=5.88；μ2=7.08；标准差σ=1.36；其他为默认，点击Calculate。
双盲、双模拟、多中心随机对照临床试验
莫沙必利治疗功能性消化不良双盲、双模拟、多中心随机对照临床试验一、试验背景枸橼酸莫沙必利是新开发的消化道促动力药物。
具有以下三个特点：（1）选择性5－羟色胺（5-HT4）受体激动剂；（2）作用部位在上消化道，促进上消化道运动；（3）无多巴胺D2受体拮抗作用，具有更好的作用选择性。
该药为XX制药有限公司新近开发的二类西药，奉国家药品监督管理局委托（批件号： 2001XXXXXX，）由复旦大学附属中山医院临床药理基地负责组织XX 医院、XX医院、XX医院、XX医院、XX医院共六家临床药理基地进行II期临床试验研究，用于功能性消化不良患者，观察莫沙必利的疗效及安全性。
二、试验目的评价莫沙必利治疗功能性消化不良的疗效及不良反应。
三、本方案设计依据：1.国家药品监督管理局 2001XXXXXXt临床研究批件；2•《新药审批办法》等有关规定；3. 《新药临床试验管理规范》；4. 莫沙必利的作用与用途；5. 莫沙必利的药效学、毒理学研究资料。
四、试验场所：1.负责单位：复旦大学附属中山医院；负责人：王吉耀教授；电话：021-********-XXXX ；地址：上海市医学院路 136号；邮编：200032。
2.参加单位：XX医院；负责人：XXX教授。
五、病例选择：（一）入选标准： 1. 年龄在 18-65 岁之间； 2. 具有早饱或上腹饱张症状持续 8 周以上； 3. 试验前4 周经胃镜检查排除胃肠肿瘤、消化性溃疡；4. 超声检查排除肝胆道系统疾病；5. 试验前72 小时内已停用影响本试验的抗胆碱药物，解痉药和其他胃动力药； 6. 病人知情同意接受本试验。
（二）排除标准： 1. 妊娠或哺乳期妇女； 2. 伴有其他严重疾病患者包括肝、肾、心血管疾病； 3. 合并精神疾病或严重神经官能症患者； 4. 不能表达主观不适症状者。
（三）脱落病例处理： 1 、脱落的定义：所有填写了知情同意书并筛选合格进入随机化试验的受试者，无论何时何因退出，只要没有完成方案所规定的观察周期的受试者，均为脱落病例，未满一个疗程症状消失自行停药者，不作为脱落病例。
随机对照临床试验
根据预期效应大小、统计学要求和可行性，计算所需的样本量。样本量大小直接影响研究结果的可靠性和说服力。
试验分组与随机化方法
分组方法
将研究对象随机分配到试验组和对照组，确保两组之间的可比性。常用的分组方法有简单随机分组、 分层随机分组和簇随机分组等。
随机化方法
采用适当的随机化方法，确保研究对象在分组过程中具有相同的机会被分配到试验组或对照组。常用 的随机化方法包括随机数字表法和计算机随机化法等。
对照原则
01
对照组的设置是为了与试验组进行比较，以评估干预措施的效 果。
02
对照组可采用安慰剂对照、空白对照或标准治疗对照等，根据
研究目的和研究问题选择合适的对照方式。
对照组应与试验组保持相似，除了干预措施之外，其他所有非
03
研究因素应尽可能一致。
盲法原则
盲法原则是指在试验过程中，参与试验的人员应尽可 能不知道哪些对象属于试验组，哪些属于对照组，以
外部有效性问题
由于随机对照临床试验通常在特定的医疗机构或人群中进行，因此 其结果可能不适用于其他人群或环境。
伦理考虑
01
患者权益保护
在试验过程中，必须确保患者的 知情同意权、隐私权和安全权得 到充分保护。
02
03
避免不必要伤害
公平原则
在试验设计阶段，应充分考虑干 预措施的安全性和有效性，避免 给患者带来不必要的伤害。
随机对照临床试验通过随机分配 和对照设置，减少了潜在的偏倚 和偏差，提供了评估干预措施效 果的可靠证据。
指导医疗实践
基于随机对照临床试验的结果， 医生可以做出更科学的决策，为 患者提供最佳治疗方案。
促进医学进步
通过不断进行随机对照临床试验， 研究人员可以评估新的干预措施， 推动医学领域的进步和创新。
简述随机对照临床试验设计模式
简述随机对照临床试验设计模式随机对照临床试验，这个名字听起来有点高大上，其实就是一种让医学研究变得更靠谱的方式。
想象一下，咱们在做饭的时候，调料放得不够均匀，结果做出来的菜味道可就大相径庭。
试想一下，如果一个新药的效果就像这道菜一样，得先把各种因素都考虑进去，才能让结果更真实。
哎，这时候随机对照试验就登场了，像一个厨师，把每种调料都分配得妥妥帖帖。
随机对照试验的“随机”二字就很有意思。
它像是掷骰子，完全凭运气。
参加试验的人，基本上是随便挑选的，谁知道下一个被选上的是谁？就像玩抽奖，一下子就能把不同的人聚在一起。
这可不仅仅是为了好玩，关键是让所有参与者的特征尽量相似，比如年龄、性别、健康状况等等，这样一来，结果才不会被某个特别的群体给搞歪了。
然后，有了“对照”这一说法。
对照组就像一个平行宇宙，试验组的人在使用新药，而对照组的人则是“听天由命”，可能是用安慰剂，可能是不干啥。
这样一来，研究者就可以对比新药的效果到底如何，看看它是不是名副其实的“神药”。
如果新药真能治病，那它的表现得比对照组好得多，这样研究才有意义。
再来说说实验的设计，这可真是门大学问。
你得提前想好怎么分组、给药量、观察时间等等，就像盖房子一样，得有个蓝图。
设计得好，才能把这些复杂的变量控制得当，结果就能更加靠谱。
试想一下，万一你设计的时候没考虑周全，最后出来的结果就像一碗杂烩，没法下口。
在数据收集方面，这就像你去超市购物，得把所有的收据都收好。
试验过程中，研究者会不断收集各种数据，比如患者的症状变化、生活质量、甚至是副作用的发生情况。
这些数据就像是一份详细的购物清单，得整理得明明白白，才能分析得心中有数。
然后，咱们得谈谈统计分析，哈哈，这可不是大家在咖啡店里随便聊聊就能搞定的。
研究者得动起脑筋，运用各种统计方法，看看新药到底是不是比安慰剂强。
就像打扑克一样，手里的牌得好好分析，才能决定下一步该怎么走。
统计分析的结果不仅影响研究的结论，还直接关系到新药的上市与否，真是一场大考验。
随机对照试验英语论文的评价实例
对文献回顾的评价
1、前人的相关研究是否被找到并描述出来：Evidence from the noncancer field suggests that prevention is most likely to be successful if a ‘highrisk’ group is targeted for treatment; the strongest evidence relates to cognitive behavioural interventions used to prevent anxiety or depressive disorders . 2、相关理论是否被找到并描述出来：There is some evidence that such treatment might carry a slight risk of worsening depression in some patients. In addition, it is not known whether a psychological intervention could benefit ,or even hinder adjustment , in cancer patients considered to be at low risk of developing anxiety or depressive disorders. 3、是否全面描述了文献中的空白之处:同问题的创新。 4、文献回顾是否全面：references included 32 papers . 5、文献是否是最近期的：1980-2008第一个研究目的、问题或假设：Our design is congruent with a model of service provision that delivers a brief psychological intervention to all high-risk patients with specialist referral only when necessary. In the light of current knowledge ,it does not seen to be appropriate to recommend our intervention for low-risk patients.
临床试验随机对照
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设计要点
1.研究对象来源（随机抽样） 2.诊断、纳入、排除标准 3.设对照组 4.随机化分组
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5.盲法实验（单盲、双盲、三盲） 6.样本大小 7.治疗方法 8.观察指标与判定标准
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诊断标准、 纳入标准、排除标准（举例）
例1：全军急性菌痢治疗研究协作方案，要求： （1）急性菌痢（按全军菌痢防治方案标准）
宫颈注射剂
试药与安慰剂均由制药厂制造，包装同、
名称同、批号不同
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手术效果观察指标：
未扩宫率=未扩宫人数/手术人数
未扩宫的定义：7号吸刮头可直接进入
子宫腔。
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观察项目：
年龄、职业、孕次、产次、怀孕
天数、子宫位置。
手术时间、手术前后的心率与血压
人流综合征症状
手术扩宫效果
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各组均衡性检验的结果
随机对照临床试验
（Randomized controlled trial,RCT）
1
必要性
设计要点
资料整理与分析 论文评价原则 实例
2
必要性
评价药物和干预措施最佳的设计方案，设 计严谨，论证强度高。
评价药物不能靠推理，
3
抗病毒药阿糖胞苷对播散性带状疱疹的作用
观察指标 病毒播散6天的患 者数 阿糖胞苷 对照 (n=20) (n=19) 5 0 P 0.03
住院天数
死亡
9.4
1
5.6
0
0.1
>0.2
4
冠心平预防冠心病的随机试验的结果
观察指标 血清胆固醇水平平均变化（％） 非致死性心肌梗死数（1/1000） 致死及非致死性心肌梗死数 （1/1000） 总死亡人数（1/1000） 安慰剂组 +1 7.2 8.9 5.2 冠心平组 -9 5.8 7.4 6.2
随机对照临床试验
随机对照临床试验随机对照临床试验(1/5): 概述随机对照试验是测试医学⼲预措施效果最严谨、最可靠的科学⽅法。
这是⼏百年来医学积攒的智慧，是科学逻辑和⽅法在医学实践中的应⽤，是医学实践之所以能站到科学肩膀之上的理由。
随机对照试验的研究证据已渗透到了临床实践的所有⾓落。
否定对随机对照试验的信念，⼀个⼈就站到了现代科学医学的对⽴⾯，他将失去思考和⾏动的罗盘，他的信念将会与现代医学格格不⼊。
随机对照试验是最严谨的流⾏病学研究设计，是测试医学⼲预效果的⾦标准。
本⽂介绍了随机对照试验的起源、发展、定义、原理、⽅法及设计的变异，并⽐较了观察和实验研究的特征和区别。
各种研究类型都可以⽤来测试疗效，只是适⽤的阶段不同。
早期探索适合⽤简单快速的研究类型，进⼀步论证需要更严谨的研究，确认疗效需要随机对照试验。
值得注意的是，预期的疗效越⼩，需要的设计就越严谨，需要的样本量也越⼤。
疗效特别显著时，⽆对照的研究就⾜以确认其存在。
⼤型随机对照试验只是⽤来确认微⼩疗效的存在，不可过于强调它的地位。
⽬录第⼀节概述⼀、定义⼆、发展简史三、研究实例四、基本框架五、常见名词和概念第⼆节随机对照试验设计的原理第三节随机对照试验的⽴题第四节追踪随访和资料收集第五节统计分析和疗效估计第六节样本量的⼤⼩和估计第七节随机对照试验设计的变异第⼋节随机对照试验中的质量控制第九节随机对照试验中的伦理问题第⼗节随机对照试验与实验研究。
第⼀节. 概述⼀、定义随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）是⼀种常⽤的流⾏病学研究设计，是在⼈群中进⾏的、前瞻性的、对医学⼲预措施效果的测试。
它⾸先把研究对象随机分配到不同的⽐较组，每组施加不同的⼲预措施，然后通过适当时间的随访观察，⽐较组间重要临床结局发⽣频率的差别，以定量估计不同措施的作⽤或效果的差别。
除对照和随机分组外，随机对照试验通常还会采⽤分组隐匿、安慰剂、盲法、提⾼依从性和随访率、使⽤维持原随机分组分析等控制偏倚的措施。
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为了避免上述因素，在临床测试一种新药的疗效时，就必须精心设计试验
方案，进行对照试验。在对照临床试验中，一组病人接受新药治疗，其他 组——对照组——可以有不同的形式然后比较不同组的结果。
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课堂预习
阅读课本P2-5内容，思考以下问题：
1.什么是对照组？什么是试验组？ 2.什么是随机对照试验？ 3.为什么试验组要随机抽取呢？ 4.安排试验的基本原则是什么？ 5.随机对照试验的特点是什么？ 6.什么是“安慰剂”？为什么要使用安慰剂？
问题2：为什么试验组要随机抽取呢？
在科研工作中，显然不可能将全部希望研究的对象纳入研究，实际上只能从中选 择一定的样本，所选择的样本必须具有总体代表性，这就需要采用随机抽样方法。 试验组随机抽取可主动控制及消除某些已知或未知的偏倚因素的干扰，使研究的结 果具有良好的真实性
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问题3：什么是随机对照试验？
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3
由于人们在得了狂犬病之后必死无疑，死亡率百分之百，而巴斯德治疗的狂犬
病人却活了下来，因此不难得出结论，巴斯德的疗法是卓有成效的。但是这个著名 的试验也是一个很不寻常的事例。能够起死回生的灵丹妙药极为罕见。
药物通常只是用来减轻、消除症状，减少病痛，降低死亡的危险。对绝大多数
疾病来说，药物疗效并不是非此即彼、要么有效要么无效没有中间状态那么简单。 这时候，要判别药物的疗效，就困难得多。
4.1随机对照试验案例
2014 02
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复习准备 1.如何从总体中抽取样本？
要将总体”搅拌均匀“，即使每个个体有同样的机会被抽中！
2.随机抽样有哪几种基本的抽样方法？
简单随机抽样、系统抽样、分层抽样.
3.如何用样本估计总体？
用样本的有关情况去估计总体的相应情况,这种估计大体分为两类，一类是用样 本频率分布估计总体分布，一类是用样本的某种数字特征（例如平均数、方差等） 去估计总体的相应数字特征。
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案例分析
案例1（坏血病的研究）17世纪初期，长期在海上航行的水手经常患坏血病。坏 血病的症状是牙龈肿大出血，皮肤出现青灰色的斑点。英国海军部试图考察坏血病 的起因。他们怀疑这是因为水手体内缺少柑橘类水果中的某种成分造成的。当此想 法提出时，刚好有4艘军舰要远航。为了调查水手是否由于缺少柑橘类的水果而导致 坏血病，海军设计了一次试验：随机地安排一艘军舰上的水兵每天喝柑橘，另外3艘 军舰不供应柑橘。
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新课引入
在一般人的心目中，要试验一种药物的疗效，是很简单的一件事。只要找一批病 人，对他们用药，看看能不能把他们的病治好，不就得了？在以前，医生的确是用这 种办法做临床试验的，有时也能够有很明确的结果。
1885年7月6日，巴斯德做了一次被认为是历史上最著名的临床试验，给一位9岁的 男孩注射了狂犬病疫苗。这名男孩在两天前被一头狂犬严重咬伤。在随男孩便康复回家了。第二年3月1日， 巴斯德向法国科学院报告了他对狂犬病的治疗结果，呼吁建立狂犬病疫苗中心。到 1890年，世界各国许多地方都建立了狂犬病治疗中心。
案例分析
P6习题1第3题
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随机选取试验组的对照试验称为随机对照试验。通过随机抽样及随机分配的方 法主动控制及消除某些已知或未知的偏倚因素的干扰，使研究的结果具有良好 的真实性
问题4：安排试验的基本原则是什么？ 随机选择试验组成为安排试验的基本原则 问题5：由案例2，你能否体会到“随机化原则”的重要性和必要性？
问题6：有案例3，说明什么是“安慰剂”？为什么要使用安慰剂？
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有很多因素会影响到人们对药物疗效的认定。许多疾病都能够自愈，例如感冒、
失眠症，不必治疗也会痊愈。甚至像癌症这样的所谓“不治之症”，也有一部分 病人会自愈。还有许多疾病的状况受病人的心理因素的影响很大，给病人服用并 无药效的假药（“安慰剂”），也会出现一定的疗效，有时能达到30％甚至更高。 有些慢性病，病情自己会时好时坏。而像心急梗死、中风这种能致命的疾病，其 死亡率与年龄、性别、生活习惯等多种因素有关，波动很大，难以对个体做出预 测。还有一些疾病的病情好坏，取决于病人的自述或医生的主观判断，其结果很 容易受到病人或医生的主观愿望的影响而出现偏差。
试验的结果是：航行还没结束，没有提供柑橘的水手多数得了坏血病，而提供柑 橘汁的军舰没有发现坏血病。最后，提供柑橘汁的军舰不得不把携带的柑橘分给其 他的军舰，以帮助他们顺利返航。
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问题1：在这个案例中，什么是试验组，什么是对照组？
试验组由随机选择出的对象构成，试验组的成员要接受某种特殊的待遇或治疗， 而对照组由那些没有接受这种特殊待遇的对象构成，一个好的试验设计都应当有一个 试验组和一个对照组。
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问题7：某减肥药的广告称，其减肥的有效率高达75%，在同类药物中减肥效果是最好 的，你能对75%这个数据提出一些质疑吗？
答：可以提出类似的质疑：如：数据是否来源于有效地试验？该药在多少人身上做过 试验？试验组是怎样产生的？是“方便”样本吗？是“有利”样本吗？有无对照组？ 对照组是如何产生的？是否是科学的随机对照试验？