中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南2020年版 ppt课件
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中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南(2020年版)
第2 位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法
治愈。随着新药不断问世及检测手段的提高，
MM 的诊断和治疗得以不断改进和完善。本次指
南修订中增加了达雷妥尤单抗联合治疗部分及相
关注意事项，在难治复发性MM 部分增加了嵌合
抗原受体T 细胞免疫疗法，强调自体造血干细胞
移植对于适合移植患者仍然具有不可替代的地位。
肾功能正常［肌酐清除率＞40ml/min或血清肌酐水平＜177umol/L（2.0mg/dl）］ 肾功能不全［肌酐清除率≤40ml/min或血清肌酐水平≥177umol/L（2.0mg/dl）］
中国多发性骨髓瘤诊治指南（2020 年修订）
本次指南修订中增加了达雷妥尤单抗联合治疗部 分及相关注意事项，在难治复发性MM 部分增加了嵌合 抗原受体T 细胞（chimeric antigen receptor T cell， CAR-T）免疫疗法，强调自体造血干细胞移植 （autologous hematopoietic stem cell transplantation， ASCT）对于适合移植患者仍然具有不可替代的地位。 本文是对该指南分析解读，供同行学习
·标准与讨论·
中国医师协会血液科医师分会
中华医
学会血液学分会
中国医师协会多发性
骨髓瘤专业委员会
通信作者：黄晓军，北京大学人民医院 北京大学
血液病研究所 国家血液系统疾病临床医学研究中
心100ห้องสมุดไป่ตู้44，Email：xjhrm@
【提要】 多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细
胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统
【关键词】 多发性骨髓瘤； 指南； 诊断； 治疗
一：临床表现
骨髓瘤相关器官功能损害 “CRAB”症状 C——血钙增高 R——肾功能损害（轻链管型肾病，蛋白尿，肌酐清除率下降） A——贫血（常为单纯正细胞正色素性贫血，少数伴白细胞、血小板减 少） B——骨病（骨痛、局部肿块、病理性骨折） 其他——免疫力下降、高粘滞血症、淀粉样病变等
多发性骨髓瘤的治疗与探索PPT课件
加强跨学科合作，推动转化医学发展
基础与临床结合
多学科团队协作
加强基础研究与临床实践的紧密结合，推 动研究成果向临床应用转化。
组建包括生物学家、化学家、药学家、临 床医生等在内的多学科团队，共同开展多 发性骨髓瘤的研究与治疗工作。
资源共享与整合
成果转化与推广应用
建立资源共享平台，整合各方优势资源， 提高研究效率和治疗水平。
加强与企业、科研机构的合作，推动多发 性骨髓瘤治疗领域的技术创新和成果转化 。
06
总结：当前挑战与未来发展机遇
对现有治疗方案进行总结评价
化疗方案
目前多发性骨髓瘤主要采用化疗 方案，如MPT、VAD等，虽然有
一定疗效，但副作用较大。
免疫治疗
免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂等 免疫治疗药物在多发性骨髓瘤治 疗中显示出较好疗效，但仍存在 部分患者不耐受或复发等问题。
营养支持和运动处方制定
营养支持
为患者提供合理的饮食建议，确 保摄入足够的热量和营养素，维
持良好的营养状态。
运动处方制定
根据患者病情和身体状况，制定合 适的运动处方，如散步、瑜伽、太 极等，提高患者体能，缓解疲劳。
运动中的注意事项
提醒患者在运动过程中注意安全， 避免过度劳累，定期进行运动效果 评估和调整运动处方。
01
02
03
04
药物靶点筛选
利用生物信息学、蛋白质组学 等技术手段，筛选潜在的药物
靶点。
药物设计与合成
针对筛选出的药物靶点，进行 药物设计与合成，开发新型药
物。
临床前研究
对新药进行临床前药效学、药 代动力学及安全性评价等研究
。
临床试验
开展多中心、随机、双盲、安 慰剂对照的临床试验，验证新
(医学课件)多发性骨髓瘤ppt演示课件
(MRD)，有可望达到治愈。
.
65
其他治疗
贫血及出血： EPO；新鲜血。 感染： 早期发现感染源、抗菌素足量、静脉、广谱 肾功能不全： 去诱因 、化疗 、纠肾衰 高尿酸血症： 补液、碱化尿液、别嘌呤醇 高粘滞血症： 化疗、血浆置换800-1200ml/1-2日
. 66
预 后
自然病程：3-6个月 常规化疗：3年左右 新药及骨髓移植：明显改善生存期
.
50
临床表现
• 肾功能损害机制 • 游离轻链沉积于肾小管上皮细胞，使肾小管细 • • •
胞变性，功能受损 高血钙引起多尿、少尿 尿酸过多，高尿酸血症肾病 静脉肾盂造影可引起或加重肾功能损害
.
51
实验室检查
• 一、血象 1. 贫血：正常细胞正常色素性。RBC缗钱状叠迭， 2. 3.
可伴有少数幼粒、幼红细胞 血沉： 晚期有全血细胞减少
.
2
从中获得的信息有哪些？
下车时腰痛：突然发生急性疼痛 腰痛后患者腰部活动受限了 张大爷脚肿、骑车行驶2里路就累了
.
3
提出问题
1、患者病史有何特点？ 2、症状？ 3、腰痛可见于哪些疾病？ 4、水肿的原因有哪些？ 5、乏力可见于哪些疾病？ 6、应该进一步询问哪些病史？进一步需作哪些 检查？体格检查时应该重点注意哪些内容？ 7、据现有资料你觉得诊断可能是哪个系统疾病？
肝病及结缔组织病，骨髓中浆细胞比例增高， 均为成熟浆细胞且形态正常，无骨质破坏表现
.
33
第三幕
张大爷的腰痛查出原因了，原来是腰椎骨折了，并 进一步找到真正的元凶：多发性骨髓瘤（MM），鉴于MM 是一种恶性肿瘤，就先瞒着大爷吧，跟家属交代病情： 虽然疾病不可治愈，但完全可以通过化疗延长其寿命， 况且针对MM的化疗方案都很温和，不良反应少见。现在 医学真是发达，还有专门减轻骨痛的药物，经过化疗配 合使用磷酸盐，20天后张大爷肾功能恢复正常，IgA值 明显下降，人也有劲了，带着腰托支具高高兴兴出院了， 一周后再见……
(医学课件)多发性骨髓瘤课件ppt演示课件
4
.
浆细胞
•
浆细胞(plasma cell),又称效应B细胞. B淋巴细胞 在抗原刺激下分化增殖而形成的一种不再具有分 化增殖能力的终末细胞。浆细胞在体内主要分布 在淋巴结和脾脏.浆细胞还可见于消化管和呼吸道 固有膜的结缔组织内. • 浆细胞具有合成,贮存抗体即免疫球蛋白 (immunoglobulin,Ig)的功能,参与体液免疫反 应.
12
.
（一）骨髓瘤细胞对骨髓和其他 组织器官的浸润与破坏
• • 4、髓外侵润 ①器官肿大 如淋巴结、肾和肝脾肿大。 ②神经损害 胸、腰椎破坏压迫脊髓所致截瘫较常见，其 次为神经根受累。脑神经瘫痪较少见。多发性神经病变， 呈双侧对称性远端感觉和运动障碍。如同时有多发性神经 病变、器官肿大、内分泌病、单株免疫球蛋白血症和皮肤 改变者，称为POEMS综合症。 ③髓外骨髓瘤 孤立性病变位于口腔及呼吸道等软组织中。 ④浆细胞白血病 系骨髓瘤细胞侵润外周血所致，浆细胞 超过2.0×109/L时即可诊断，大多属IgA型，其症状和 治疗同其他急性白血病。
7
流行病学
.
• 我国MM发病率约为1/10万，低于西方工业发达 国家（约4/10万）。发病年龄大多在50~60岁 之间，40岁以下者较少见，男女之比为3：2。
8
.
【病因和发病机制】
• 病因不明，遗传、环境因素、化学物质、病毒感 染、慢性炎症及抗原刺激等可能与发病有关。 • 细胞因子白介素-6（IL-6）是促进B细胞分化成 浆细胞的调节因子。进展性MM患者骨髓中IL-6 异常升高，提示以IL-6为中心的细胞因子网络失 调导致骨髓瘤细胞增生。
14
.
（二）骨髓瘤细胞分泌单株免疫球蛋白（monoclonal immunoglobulin,M蛋白）引起的全身紊乱
多发性骨髓瘤指南.PPT
血常规、BUN/肌酐、电解质、LDH、Ca2+/白蛋白 血清游离轻链、β2-微球蛋白、24小时尿总蛋白、血清免疫球蛋白 定量分析、SPEP、SIFE 24小时尿总蛋白、蛋白电泳（UPEP）和免疫固定电泳（UIFE） 骨骼检查 单侧骨髓穿刺活检、骨髓免疫组化和（或）骨髓流式细胞术检查、 细胞遗传学检查、FISH ：del 13、del17、t(4;14)、t(11;14)、 t(14;16)、1q21 扩增
多发性骨髓瘤临床实践指南
多发性骨髓瘤
• 多发性骨髓瘤是一种肿瘤浆细胞病，其特 征是骨髓微环境中恶性浆细胞的克隆性增 生，血液或尿中存在单克隆蛋白，以及伴 随的器官功能障碍。
• 1、初诊MM的诊断 • 2、分型、分期 • 3、治疗
诊断
• 初诊MM的诊断依据患者病史、临床表现及实验
室检查确定。
• 初诊评估：
• 99 %以上的MM患者增殖的浆细胞分泌单克隆性Ig 或其多肽亚单位。 非分泌性MM(NSM) < 1 %。在分泌性MM中,45 %的只分泌完整的Ig 分子,30 %患者分泌完整Ig 分子和FLC ,25 %的患者只分泌FLC。
• 血清FLC 对浆细胞疾病具有预后预测价值，包括 单克隆意义未明免疫球蛋白增多症、冒烟型（无 症状）骨髓瘤、活动性骨髓瘤、免疫球蛋白轻链 淀粉样变性和孤立性浆细胞瘤。淀粉样变、不分 泌骨髓瘤也可以进行血清FLC 的定量检测。
• 免疫球蛋白( Ig) 由2 条重链 和2 条轻链由二硫 键连结构成。重链有γ、α、μ、δ、ε5 种,但各类 Ig(G、A、M、D、E) 的轻链均相同, 分为κ( Kappa) 、λ(Lambda) 2 个型别。κ只有1 型,λ则有 λ1 、λ2 、λ3 、λ6。每个Ig 分子上只有一个型别 的轻链,而不可能是κλ或λxλy 。当代谢失调和多发 性骨髓瘤时,血中出现大量游离轻链(FLC) ,并由尿 中排出,即尿本周蛋白。
多发性骨髓瘤临床实践指南
多发性骨髓瘤
• 多发性骨髓瘤是一种肿瘤浆细胞病，其特 征是骨髓微环境中恶性浆细胞的克隆性增 生，血液或尿中存在单克隆蛋白，以及伴 随的器官功能障碍。
• 1、初诊MM的诊断 • 2、分型、分期 • 3、治疗
诊断
• 初诊MM的诊断依据患者病史、临床表现及实验
室检查确定。
• 初诊评估：
• 99 %以上的MM患者增殖的浆细胞分泌单克隆性Ig 或其多肽亚单位。 非分泌性MM(NSM) < 1 %。在分泌性MM中,45 %的只分泌完整的Ig 分子,30 %患者分泌完整Ig 分子和FLC ,25 %的患者只分泌FLC。
• 血清FLC 对浆细胞疾病具有预后预测价值，包括 单克隆意义未明免疫球蛋白增多症、冒烟型（无 症状）骨髓瘤、活动性骨髓瘤、免疫球蛋白轻链 淀粉样变性和孤立性浆细胞瘤。淀粉样变、不分 泌骨髓瘤也可以进行血清FLC 的定量检测。
• 免疫球蛋白( Ig) 由2 条重链 和2 条轻链由二硫 键连结构成。重链有γ、α、μ、δ、ε5 种,但各类 Ig(G、A、M、D、E) 的轻链均相同, 分为κ( Kappa) 、λ(Lambda) 2 个型别。κ只有1 型,λ则有 λ1 、λ2 、λ3 、λ6。每个Ig 分子上只有一个型别 的轻链,而不可能是κλ或λxλy 。当代谢失调和多发 性骨髓瘤时,血中出现大量游离轻链(FLC) ,并由尿 中排出,即尿本周蛋白。
中国多发性骨髓瘤诊治指南(2020年修订)
定义及背景 诊断标准、分型、分期 鉴别诊断 预后评估与危险分层 疗效评估 治疗与随访
疗效评估
✓参考2016年IMWG疗效标准，分为传统的疗效标准和MRD疗效标准，在治疗 中先进行传统的疗效评估，在临床研究中当患者进入完全缓解后再进行 MRD疗效评估。
✓微小缓解（minimal response，MR）、疾病稳定（stable disease，SD）仅用 于难治复发或临床试验中患者的疗效评估。
定义及背景 诊断标准、分型、分期 鉴别诊断 预后评估与危险分层 疗效评估 治疗与随访
鉴别诊断
✓MM需与可出现M蛋白的下列疾病鉴别：意义未明的单克隆丙种球蛋白病 （MGUS）、华氏巨球蛋白血症、AL型淀粉样变性、孤立性浆细胞瘤（骨 或骨外）、POMES综合征。
✓此外，还需与反应性浆细胞增多症、转移性癌的溶骨性病变、浆母细胞性淋 巴瘤、单克隆免疫球蛋白相关肾损害（MGRS）等鉴别，其中MGRS是由于 单克隆免疫球蛋白或其片段导致的肾脏损害，其血液学改变更接近MGUS， 但出现肾功能损害，需要肾脏活检证明是M蛋白或其片段通过直接或间接作 用所致。
诊断标准
（二）有症状（活动性）多发性骨髓 瘤诊断标准（需满足第1条及第2条， 加上第3条中任何1项）
分型
✓依照M蛋白类型分为：IgG型、IgA型、IgD型、IgM型、IgE型、轻链型、双 克隆型以及不分泌型。进一步可根据M蛋白的轻链型别分为κ型和λ型。
Durie-Salmon分期系统
国际分期系统（ISS)及修订的国际分期系统（R-ISS)
传统的IMWG疗效标准
4. 部分缓解（partial response，PR）：（1）血清M 蛋白减少≥50%，24 h尿M蛋白减 少≥90%或降至<200 mg/24h；（2）若血清和尿中M 蛋白无法检测，要求受累与非受 累血清FLC之间的差值缩小≥50%；（3）若血清和尿中M蛋白以及血清FLC都不可测 定，且基线骨髓浆细胞比例≥30%时，则要求骨髓内浆细胞数目减少≥50%；（4）除 了上述标准外，若基线存在软组织浆细胞瘤，则要求可测量病变最大垂直径乘积之和 （sum of products of greatest diameters，SPD）缩小≥50%。以上血清学和尿M蛋白指 标均需连续2次评估，同时应无新的骨质病变发生或原有骨质病变进展的证据。 5.MR（仅用于难治/复发MM的评价）：血清M蛋白减少25%~49%并且24 h尿轻链减 少50%~89%。若基线存在软组织浆细胞瘤，则要求可测量病变SPD缩小25%~49%。 溶骨性病变的数量和大小没有增加（可允许压缩性骨折的发生）。 6. SD：不符合CR、VGPR、PR、MR 及疾病进展（progressive disease，PD）标准。 同时无新的骨质病变或原有骨质病变进展的证据。
多发性骨髓瘤病症PPT演示课件
放疗会对周围正常组织造成一定的 损伤，导致一些副作用，如疲劳、 皮肤反应、口干等。医生会给予相 应的对症治疗和护理。
手术和其他治疗方法
手术治疗
对于部分早期、局限性多发性骨髓瘤患者，手术是一种有效的治 疗方法。通过手术切除肿瘤组织，达到根治的目的。
免疫治疗
利用人体自身的免疫系统来攻击癌细胞。通过激活或增强免疫细胞 的功能，使其能够识别和杀死癌细胞。
感染
由于免疫系统受损，多发性骨髓瘤患者容易感染。预防感染的措施包括保持良好的个人卫 生，避免接触感染源，以及及时接种疫苗。
风险评估和监测
疾病分期和预后评估
根据多发性骨髓瘤的分期和预后评估，可以预测患者发生并发症的 风险。常用的评估工具包括国际分期系统和预后评分系统。
实验室检查
定期进行血液学、生物化学和免疫学检查，以监测疾病活动和并发 症的发生。这些检查可以帮助及时发现并处理潜在的问题。
虽然现有的治疗方法可以延长患者的 生存期，但仍然存在许多挑战，例如 疾病的复发和耐药性的出现。因此， 需要开发更有效的治疗方法来提高患 者的生存率和生活质量。
多发性骨髓瘤患者需要接受长期的治 疗和管理，因此需要加强患者教育和 心理支持，帮助患者更好地应对疾病 和治疗带来的挑战。
对患者和社会的意义和影响
副作用，如恶心、呕吐、脱发、免疫力下降等。医生会采取相应的措施
来减轻患者的痛苦。
放疗
放疗原理
利用高能射线或粒子束照射肿瘤 部位，破坏癌细胞的DNA结构， 使其失去增殖能力，从而达到治
疗目的。
放疗方式
根据肿瘤的大小、位置和患者的身 体状况，医生会选择不同的放疗方 式，如外部照射、内部照射等。
放疗副作用
影像学检查
X线检查
手术和其他治疗方法
手术治疗
对于部分早期、局限性多发性骨髓瘤患者，手术是一种有效的治 疗方法。通过手术切除肿瘤组织，达到根治的目的。
免疫治疗
利用人体自身的免疫系统来攻击癌细胞。通过激活或增强免疫细胞 的功能，使其能够识别和杀死癌细胞。
感染
由于免疫系统受损，多发性骨髓瘤患者容易感染。预防感染的措施包括保持良好的个人卫 生，避免接触感染源，以及及时接种疫苗。
风险评估和监测
疾病分期和预后评估
根据多发性骨髓瘤的分期和预后评估，可以预测患者发生并发症的 风险。常用的评估工具包括国际分期系统和预后评分系统。
实验室检查
定期进行血液学、生物化学和免疫学检查，以监测疾病活动和并发 症的发生。这些检查可以帮助及时发现并处理潜在的问题。
虽然现有的治疗方法可以延长患者的 生存期，但仍然存在许多挑战，例如 疾病的复发和耐药性的出现。因此， 需要开发更有效的治疗方法来提高患 者的生存率和生活质量。
多发性骨髓瘤患者需要接受长期的治 疗和管理，因此需要加强患者教育和 心理支持，帮助患者更好地应对疾病 和治疗带来的挑战。
对患者和社会的意义和影响
副作用，如恶心、呕吐、脱发、免疫力下降等。医生会采取相应的措施
来减轻患者的痛苦。
放疗
放疗原理
利用高能射线或粒子束照射肿瘤 部位，破坏癌细胞的DNA结构， 使其失去增殖能力，从而达到治
疗目的。
放疗方式
根据肿瘤的大小、位置和患者的身 体状况，医生会选择不同的放疗方 式，如外部照射、内部照射等。
放疗副作用
影像学检查
X线检查
中国骨髓瘤诊治指南(完整版)-PPT
研究
IFM 2005/011
GIMEMA 2
HOVON 65 MM/GMMG-HD4 3
BD vs BAD(n=240 vs 242)
BTD vs TD(n=226 vs 234)
PAD vs VAD(n=308 vs 305)
诱导后疗效（移植前评估）
CR
5.8% vs 1.4%*
21% vs 6%*
西安杨森制药有限公司，多发性骨髓瘤简介
MM分期：Durie-Salmon分期体系
分期
Durie-salmon 分期
I期
Hb> 100g/L血清钙≤3.0mmol/L（12 mg/dL）骨骼X线：骨骼结构正常或孤立性骨浆细胞瘤血清骨髓瘤蛋白产生率低IgG<50g/LIgA<30g/L本周蛋白<4 g/24小时瘤细胞数＜0.6×1012/m2体表面积
GEM05MAS65研究：
VMP：硼替佐米+马法兰+泼尼松；VTP：硼替佐米+沙利度胺+泼尼松
诱导治疗：疗效评估
诱导治疗期间每个疗程复查M蛋白定量及相关的血液学指标；血清游离轻链可用于早期疗效判定及非分泌型骨髓瘤疗效判定。骨骼事件相关检查每6个月1次；如果疾病进程中出现新的骨相关事件，根据需要检查一般在化疗2~4个疗程后对疾病进行疗效评价，达到MR及以上疗效时可用原方案继续治疗，直到获得最大程度的缓解进入平台期；不建议在治疗有效的患者变更治疗方案。未获得MR的患者，应该变更治疗方案
中国多发性骨髓瘤诊治指南
多发性骨髓瘤的治疗
MM的治疗原则
无症状骨髓瘤或Durie-Salmon分期Ⅰ期患者不建议化疗（除非进行临床试验），至少每3个月复查相关指标，直至出现症状后再治疗有症状的MM患者应积极治疗年龄≤65岁，适合自体干细胞移植者，避免使用烷化剂和亚硝基脲类药物所有适合临床试验者，应优先考虑进入临床试验
IFM 2005/011
GIMEMA 2
HOVON 65 MM/GMMG-HD4 3
BD vs BAD(n=240 vs 242)
BTD vs TD(n=226 vs 234)
PAD vs VAD(n=308 vs 305)
诱导后疗效（移植前评估）
CR
5.8% vs 1.4%*
21% vs 6%*
西安杨森制药有限公司，多发性骨髓瘤简介
MM分期：Durie-Salmon分期体系
分期
Durie-salmon 分期
I期
Hb> 100g/L血清钙≤3.0mmol/L（12 mg/dL）骨骼X线：骨骼结构正常或孤立性骨浆细胞瘤血清骨髓瘤蛋白产生率低IgG<50g/LIgA<30g/L本周蛋白<4 g/24小时瘤细胞数＜0.6×1012/m2体表面积
GEM05MAS65研究：
VMP：硼替佐米+马法兰+泼尼松；VTP：硼替佐米+沙利度胺+泼尼松
诱导治疗：疗效评估
诱导治疗期间每个疗程复查M蛋白定量及相关的血液学指标；血清游离轻链可用于早期疗效判定及非分泌型骨髓瘤疗效判定。骨骼事件相关检查每6个月1次；如果疾病进程中出现新的骨相关事件，根据需要检查一般在化疗2~4个疗程后对疾病进行疗效评价，达到MR及以上疗效时可用原方案继续治疗，直到获得最大程度的缓解进入平台期；不建议在治疗有效的患者变更治疗方案。未获得MR的患者，应该变更治疗方案
中国多发性骨髓瘤诊治指南
多发性骨髓瘤的治疗
MM的治疗原则
无症状骨髓瘤或Durie-Salmon分期Ⅰ期患者不建议化疗（除非进行临床试验），至少每3个月复查相关指标，直至出现症状后再治疗有症状的MM患者应积极治疗年龄≤65岁，适合自体干细胞移植者，避免使用烷化剂和亚硝基脲类药物所有适合临床试验者，应优先考虑进入临床试验
多发性骨髓瘤的诊断和治疗PPT课件
我院自2000年以来，新诊断MM 75 例 确诊为轻链型者为 16 例，（占 21%） 所以我们建议对存在下列临床情况者，必须做 血清蛋白免疫固定电泳和血、尿的本-周蛋白 电泳，以防漏诊
持续、无法解释的腰背痛伴身高变矮和广泛骨质疏 松（特别是男性和绝经期前妇女）。 提示脊髓和神经根压迫的症状，如背痛、下肢酸软 乏力、肢体麻木、知觉减退、大小便失常、瘫痪。 提示存在高粘滞综合征：头痛、头晕、眼花、视力 下降、眼底检查示视网膜静脉扩张伴渗血、出血。 肾功能损害尚未找到原因者（尤其老年人特发肾综 时）。 反复或持续感染、典型的正色素性贫血、未明原因 的出血和血钙增高者。
如细胞学标准两项同时存在，或细胞学标准中任一项加上 其他三项任何一项都可确诊为MM
在临床实践中，由于部分轻链型MM患者
血清丙种球蛋白不增高甚至降低 血沉降不加快或仅轻度加快 免疫球蛋白常规定量测定IgG、IgA、IgM均减低 血清蛋白电泳未出现高而基底窄的尖峰
因此，这部分病人往往多次住院尚未能确诊。
初始治疗方案选择
年较轻，拟行ASCT/Allo-SCT者选VAD方案。 肾功能重度衰竭者，选用VAD方案。 GFR＜30ml/min的患者不应使用含有马法仑的方案。 GFR＜40-50ml/min时，马法仑的剂量应减半。 GFR在10-50ml/min时， CTX应减少25%； ＜10ml/min时，CTX的剂量应减半。 VAD3-4疗程后早期自体外周血干细胞移植中位生存期 65个月，晚期为64个月。
MM的治疗策略——临床流程
骨髓瘤 二磷酸盐 化疗 标准化疗 大剂量马法兰 平台期 C-VAMP/VAD
中国骨髓瘤诊治指南疗效评估ppt课件
CR
PR
时间（月）
TTP：至疾病进展时间；TNT：至下次治疗时间
PR
时间（月）
Harousseau JL,et al.Blood. 2010;116(19):3743-50.
针对初治不适合移植的MM患者： 获得CR的患者的TFI显著更长
VMP组中不同缓解程度的TFI*
HR=0.42 (95% CI： 0.30-0.60)， P=0.0001
诱导后疗效（移植前评估）
CR
5.8% vs 1.4%*
CR / nCR
14.8% vs 6.4%*
≥VGPR
37.7% vs 15.1%*
移植后疗效（巩固治疗前评估）
CR
8.7% vs 16.1%*
CR / nCR
35.0% vs 18.4%*
≥VGPR
54.3% vs 37.2%*
*具有统计学差异；NE：未评估
San Miguel JF, et al. N Engl J Med. 2008 ;359(9):906-17.
初治非移植的MM患者接受VMP方案治疗能 显著提高患者生存率，降低死亡风险
VISTA研究：中位随访36.7个月数据
中位随访36.7个月数据
存活患者（%）
VMP组 对照组
危险患者数 对照组 VMP组
总缓解率（%）
APEX研究1年随访结果显示：复发/难治性MM患者接受硼替 佐米单药治疗能获得显著更高的缓解率
P<0.0001
• 中位随访1年的结果显示：硼替佐米单药治疗复发/难治性MM患者，相比地 塞米松能显著提高缓解率，达38%
Richardson P, Blood. 2007;110:3557-3560.
PR
时间（月）
TTP：至疾病进展时间；TNT：至下次治疗时间
PR
时间（月）
Harousseau JL,et al.Blood. 2010;116(19):3743-50.
针对初治不适合移植的MM患者： 获得CR的患者的TFI显著更长
VMP组中不同缓解程度的TFI*
HR=0.42 (95% CI： 0.30-0.60)， P=0.0001
诱导后疗效（移植前评估）
CR
5.8% vs 1.4%*
CR / nCR
14.8% vs 6.4%*
≥VGPR
37.7% vs 15.1%*
移植后疗效（巩固治疗前评估）
CR
8.7% vs 16.1%*
CR / nCR
35.0% vs 18.4%*
≥VGPR
54.3% vs 37.2%*
*具有统计学差异；NE：未评估
San Miguel JF, et al. N Engl J Med. 2008 ;359(9):906-17.
初治非移植的MM患者接受VMP方案治疗能 显著提高患者生存率，降低死亡风险
VISTA研究：中位随访36.7个月数据
中位随访36.7个月数据
存活患者（%）
VMP组 对照组
危险患者数 对照组 VMP组
总缓解率（%）
APEX研究1年随访结果显示：复发/难治性MM患者接受硼替 佐米单药治疗能获得显著更高的缓解率
P<0.0001
• 中位随访1年的结果显示：硼替佐米单药治疗复发/难治性MM患者，相比地 塞米松能显著提高缓解率，达38%
Richardson P, Blood. 2007;110:3557-3560.
多发性骨髓瘤PPT演示课件
手术干预时机及方式
手术时机
手术在多发性骨髓瘤治疗中的地位相对较低，主要用于处理并发症或缓解症状。如病理性骨折、脊髓 压迫等情况下，可考虑手术治疗。
手术方式
手术方式包括病灶刮除术、骨水泥填充术、骨折内固定术等。对于脊柱病变的患者，可采用椎板切除 术或椎体成形术等手术方式。手术前后需配合化疗和/或放射治疗以提高治疗效果。
04
并发症预防与处理
感染防控措施
01
02
03
疫苗接种
推荐患者接种流感疫苗和 肺炎球菌疫苗，以降低感 染风险。
个人防护
教育患者保持良好的个人 卫生习惯，如勤洗手、戴 口罩等。
环境清洁
保持患者居住环境的清洁 和通风，定期消毒。
出血风险评估及应对
出血风险评估
根据患者的血小板计数、 凝血功能等指标，评估出 血风险。
未来发展趋势预测
个体化精准治疗
未来多发性骨髓瘤的治疗将更加注重个体化精准治疗，根 据患者的基因突变、免疫状态等特征制定个性化的治疗方
案。
多学科协作诊疗
随着对多发性骨髓瘤认识的不断深入，未来多学科协作诊 疗将成为常态，包括血液科、肿瘤科、放射科等多个学科
的专家将共同参与患者的诊断和治疗。
创新药物和治疗技术的不断涌现
多发性骨髓瘤
汇报人：XXX
2024-01-11
目 录
• 疾病概述 • 诊断与鉴别诊断 • 治疗原则与方法 • 并发症预防与处理 • 患者教育与心理支持 • 研究进展与未来展望
01
疾病概述
定义与发病机制
定义
多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，以持续 的脊柱疼痛、进行性贫血、高钙血症和肾功能损害为特征。
发病机制
中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南(2020年版)
C 校正血清钙＞2.75mmol/Lc R 肾功能损害（肌酐清除率＜40ml/min或肌酐＞177umol/L） A 贫血（Hb低于正常下限20g/L或小于100g/L） B 溶骨性破坏，通过影像学检查（X线片、CT或PET-CT）显示
1处或多处溶骨性病变
有症状（活动性）多发性骨髓瘤诊断标准
8
（2）无靶器官损害表现，但出现以下1项或多项指标异常（sLiM） [ S ] 骨髓单克隆浆细胞比例≥60%d [ Li ] 受累/非受累血清游离轻链比≥100e [M ] MRI检查出现＞1处5mm以上局灶性骨质破坏
传统的IMWG 疗效标准
21
9.CR 后复发：符合以下之一： （1）免疫固定电泳证实血或尿M 蛋白再次出现； （2）骨髓浆细胞比例≥5%； （3）出现以上PD 的标准之一。
15
意义未明的单克隆丙种球蛋白病（MGUS） 华氏巨球蛋白血症
AL 型淀粉样变性 孤立性浆细胞瘤（骨或骨外）
POMES 综合征 反应性浆细胞增多症
转移性癌的溶骨性病变
浆母细胞性淋巴瘤
单克隆免疫球蛋白相关肾损 害（MGRS）：MGRS是由于单克隆免疫球蛋 白或其片段导致的肾脏损害，其血液学改变更接近MGUS，但出现肾功能 损害，需要肾脏活检证明是M蛋白或其片段通过直接或间接作用所致。
中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南（24020年版）
共识更新
5
二、诊断标准
6
（一）无症状（冒烟型）骨髓瘤诊断标准 （需满足第3 条+ 第1 条/第2 条）
• 1.血清单克隆M 蛋白≥30 g/L，24 h 尿轻链≥0.5 g • 2.骨髓单克隆浆细胞比例10%~59% • 3.无相关器官及组织的损害（无SLiM-CRAB等终末器官损害表现）
1处或多处溶骨性病变
有症状（活动性）多发性骨髓瘤诊断标准
8
（2）无靶器官损害表现，但出现以下1项或多项指标异常（sLiM） [ S ] 骨髓单克隆浆细胞比例≥60%d [ Li ] 受累/非受累血清游离轻链比≥100e [M ] MRI检查出现＞1处5mm以上局灶性骨质破坏
传统的IMWG 疗效标准
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9.CR 后复发：符合以下之一： （1）免疫固定电泳证实血或尿M 蛋白再次出现； （2）骨髓浆细胞比例≥5%； （3）出现以上PD 的标准之一。
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意义未明的单克隆丙种球蛋白病（MGUS） 华氏巨球蛋白血症
AL 型淀粉样变性 孤立性浆细胞瘤（骨或骨外）
POMES 综合征 反应性浆细胞增多症
转移性癌的溶骨性病变
浆母细胞性淋巴瘤
单克隆免疫球蛋白相关肾损 害（MGRS）：MGRS是由于单克隆免疫球蛋 白或其片段导致的肾脏损害，其血液学改变更接近MGUS，但出现肾功能 损害，需要肾脏活检证明是M蛋白或其片段通过直接或间接作用所致。
中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南（24020年版）
共识更新
5
二、诊断标准
6
（一）无症状（冒烟型）骨髓瘤诊断标准 （需满足第3 条+ 第1 条/第2 条）
• 1.血清单克隆M 蛋白≥30 g/L，24 h 尿轻链≥0.5 g • 2.骨髓单克隆浆细胞比例10%~59% • 3.无相关器官及组织的损害（无SLiM-CRAB等终末器官损害表现）
中国多发性骨髓瘤诊治指南(2020年修订)
传统的IMWG疗效标准
7.PD：符合以下1项即可（以下所有数据均与获得的最低数值相比）：（1）血清M蛋白升高≥25%（升 高绝对值≥5 g/L）或M蛋白增加≥10 g/L（基线血清M蛋白≥ 50 g/L时）；（2）尿M蛋白升高≥25%（升高 绝对值≥200 mg/24 h）；（3）若血清和尿M蛋白无法检出，则要求受累与非受累血清FLC之间的差值增 加≥25%，且绝对值增加>100 mg/L；（4）若血清和尿中M蛋白以及血清FLC都不可测定，则要求骨髓浆 细胞比例升高≥25%且绝对值增加≥10%；（5）出现新的软组织浆细胞瘤病变：原有1个以上的可测量病 变SPD从最低点增加≥50%；或原有的≥1cm病变的长轴增加≥50%；（6）循环浆细胞增加≥50%（在仅有 循环中浆细胞作为可测量病变时应用，绝对值要求至少200个细胞/μl）。 8.临床复发：符合以下1项或多项：（1）出现新的骨病变或者软组织浆细胞瘤（骨质疏松性骨折除外）； （2）明确的（可测量病变SPD增加50%且绝对值≥1 cm）已有的浆细胞瘤或骨病变增加；（3）高钙血症 （>2.75 mmol/L）；（4）血红蛋白浓度下降≥20 g/L（与治疗或非MM因素无关）；（5）从MM治疗开 始，血肌酐上升≥176.8 μmol/L（2 mg/dl）并且与MM相关；（6）血清M蛋白相关的高黏滞血症。 9.CR后复发：符合以下之一：（1）免疫固定电泳证实血或尿M蛋白再次出现；（2）骨髓浆细胞比例 ≥5%；（3）出现以上PD的标准之一。
诊断所需的检测项目
诊断标准
✓综合参考美国国家综合癌症网络（NCCN）及国际骨髓瘤工作组 （IMWG）的指南，诊断无症状（冒烟型）骨髓瘤和有症状（活动性）骨髓瘤 的标准如下。 （一）无症状（冒烟型）骨髓瘤诊断标准（需满足第3条+ 第1条/第2条） 1.血清单克隆M蛋白≥30 g/L，24 h尿轻链≥0.5 g 2.骨髓单克隆浆细胞比例10%~59% 3.无相关器官及组织的损害（无SLiM-CRAB等终末器官损害表现）
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2020/11/13
中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南（22020年版）
• 你怎么称呼老师？ • 如果老师最后没有总结一节课的重点的难点，你
是否会认为老师的教学方法需要改进？ • 你所经历的课堂，是讲座式还是讨论式？ • 教师的教鞭 • “不怕太阳晒，也不怕那风雨狂，只怕先生骂我
笨，没有学问无颜见爹娘 ……” • “太阳当空照，花儿对我笑，中国小多发鸟性骨说髓瘤早诊断早和治早疗指…南（…202”0年版）
2020/11/13
三： 的分型
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根据免疫球蛋白类型：IgG型、IgA型、IgD型、 IgM型、IgE型、轻链型、双克隆型及不分泌型
根据轻链类型：κ型、λ型
2020/11/13
四：分期
12
• 分期
分期 I期
II期 III期
亚型 A亚型 B亚型
2020/11/13
Durie-Salmon分期体系 分期标准 满足以下所有条件： 1.血红蛋白＞100g/L；2.血清钙≤2.65mmol/L (11.5mg/dL)；3.骨骼X平片：骨骼结构正常或 骨型孤立性浆细胞瘤；4.血清骨髓瘤蛋白产生率 低：(1)IgG＜50g/L;(2)IgA＜30g/L；(3)本周蛋白＜ 4g/24h 不符合I期和III期的所有患者 满足以下一个或多个条件 1.血红蛋白＜85g/L；2.血清钙＞2.65mmol/L (11.5mg/dL)；3.骨骼检查中溶骨病变大于3处；4.血清 骨髓瘤蛋白产生率高：(1)IgG＞70g/L;(2)IgA＞50g/L； (3)本周蛋白＞12g/24h
注：SLiM-CRAB 表现具体参见“有症状（活动性）多发性骨髓瘤 诊断标准”部分
2020/11/13
（二）有症状（活动性）多发性骨髓瘤诊断标准
9
（需满足第1条及第2条，加上第3条中任何一项）
1.骨髓单克隆浆细胞比例≥10%和/或组织活检证明有浆细胞瘤 2.血清和/或尿出现单克隆M蛋白a 3.骨髓瘤引起的相关表现 （1）靶器官损害表现（CRAB）b
治愈。随着新药不断问世及检测手段的提高，
MM 的诊断和治疗得以不断改进和完善。本次指
南修订中增加了达雷妥尤单抗联合治疗部分及相
关注意事项，在难治复发性MM 部分增加了嵌合
抗原受体T 细胞免疫疗法，强调自体造血干细胞
移植对于适合移植患者仍然具有不可替代的地位。
【关键词】 多发性骨髓瘤； 指南； 诊断； 治疗
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（2）无靶器官损害表现，但出现以下1项或多项指标异常（sLiM） [ S ] 骨髓单克隆浆细胞比例≥60%d [ Li ] 受累/非受累血清游离轻链比≥100e [M ] MRI检查出现＞1处5mm以上局灶性骨质破坏
注：a无血、尿M蛋白量的限制，如未检测出M蛋白（诊断不分泌型MM），则需骨髓瘤单克隆浆 细胞≥30%或活检为浆细胞瘤并需要免疫组化等证实κ或λ轻链限制性表达；b其他类型的终末器官 损害也偶有发生，且需要治疗，若证实这些脏器的损害与骨髓瘤相关，可进一步支持诊断和分 类；c校正血清钙（mmol/L）=血清总钙（mmol/L）-0.025×血清白蛋白浓度（g/L）+1.0 （mmol/L），或校正血清钙（mg/dL）=血清总钙（mg/dL）-血清白蛋白浓度（g/L）+4.0 （mg/dL）；d浆细胞克隆性可通过流式细胞学、免疫组化、免疫荧光的方法鉴定其轻链κ、λ限 制性表达，骨髓浆细胞比例优先于骨髓细胞涂片和骨髓活检方法，在穿刺和活检比例不一致时， 选用浆细胞比例高的数值；e建议使用英国The Binding Site Group（Birmingham，UK）的检测技术， 需要受累轻链数值至少≥100mg/L
中国医师协会血液科医师分会
中华医
学会血液学分会
中国医师协会多发性
骨髓瘤专业委员会
通信作者：黄晓军，北京大学人民医院 北京大学
血液病研究所 国家血液系统疾病临床医学研究中
心100044，Email：
【提要】 多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细
胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统
第2 位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法
本次指南修订中增加了达雷妥尤单抗联合治疗部 分及相关注意事项，在难治复发性MM 部分增加了嵌合
中国多发性骨髓瘤诊治指南（2020 年修订） ·标准与讨论·
抗原受体T 细胞（chimeric antigen receptor T cell， CAR-T）免疫疗法，强调自体造血干细胞移植 （autologous hematopoietic stem cell transplantation， ASCT）对于适合移植患者仍然具有不可替代的地位。 本文是对该指南分析解读，供同行学习
2020/11/13
中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南（25020年版）
一：临床表现
骨髓瘤相关器官功能损害 “CRAB”症状 C——血钙增高 R——肾功能损害（轻链管型肾病，蛋白尿，肌酐清除率下降） A——贫血（常为单纯正细胞正色素性贫血，少数伴白细胞、血小板减 少） B——骨病（骨痛、局部肿块、病理性骨折） 其他——免疫力下降、高粘滞血症、淀粉样病变等
C 校正血清钙＞2.75mmol/Lc R 肾功能损害（肌酐清除率＜40ml/min或肌酐＞177umol/L） A 贫血（Hb低于正常下限20g/L或小于100g/L） B 溶骨性破坏，通过影像学检查（X线片、CT或PET-CT）显示
1处或多处溶骨性病变
2020/11/13
有症状（活动性）多发性骨髓瘤诊断标准
2020/11/13
中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南（26020年版）
共识更新
2020/11/13
7
Байду номын сангаас
二、诊断标准
8
（一）无症状（冒烟型）骨髓瘤诊断标准 （需满足第3 条+ 第1 条/第2 条）
• 1.血清单克隆M 蛋白≥30 g/L，24 h 尿轻链≥0.5 g • 2.骨髓单克隆浆细胞比例10%~59% • 3.无相关器官及组织的损害（无SLiM-CRAB等终末器官损害表现）
中国多发性骨髓瘤诊治指南
2020版
2020/11/13
中国多发性骨髓瘤诊断和治疗指南（21020年版）
前言
多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种克隆浆细胞 异常增殖的恶性疾病，多发于老年，目前仍无法治愈。随着新 药不断问世及检测手段的提高，MM 的诊断和治疗得以不断改 进和完善。每2~3 年1 次的中国MM 诊治指南的更新对于提高 我国MM 的诊治水平具有重要意义。