国外干细胞研发企业及其相关产品(1)

国外干细胞研发企业及其相关产品（一）

中国科学院上海科技查新咨询中心毛开云

关键字：干细胞 Osiris Therapeutics Inc StemCells Inc产品

1.Osiris Therapeutics公司

Osiris Therapeutics公司于1992年在美国马里兰州成立，其技术基础是凯斯西储大学Arnold Caplan教授领导的研究小组开发的干细胞技术。Osiris公司主要从事从成人骨髓中获取间充质干细胞的研究。近年来，公司已经成长为一个国际领先的干细胞公司，专注于开发和销售用于炎症、整形外科和心血管领域应用的干细胞产品。目前，该公司的产品已经证实具有修复不同种类组织的能力，并为多种疾病，如炎症性疾病、心脏病、糖尿病和关节炎等的创新疗法的开发提供了机遇。

目前，Osiris公司已经开发出两种相对成熟的干细胞产品——Prochymal和Chondrogen，并进行了大量的临床试验，并获得了良好的临床效果。

Prochymal®是一种提取自骨髓的成体间充质干细胞（MSC），具有控制炎症，促进组织再生并阻止疤痕形成的作用。目前Prochymal®在三种疾病治疗中，进入或已经完成了III期临床试验，包括类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvCD）新诊断的急性GvCD和克罗恩病（Crohn’s Disease）。同时，该药也能够用于心脏病发作后的心肌组织修复，保护患1型糖尿病患者体内的胰岛细胞，以及为患有肺部疾病的病人进行肺部组织修复。这三个领域也都已经进入临床II期试验阶段。值得一提的是，Prochymal®在1型糖尿病治疗中的效果和安全性已经得到美国FDA的认可，2010年5月4日，FDA授权Prochymal®作为孤儿药，进入1型糖尿病的临床治疗中，Osiris公司享有7年独家销售权。此外，Osiris公司还与Genzyme公司开展合作研究，使Prochymal能够用来应对核恐怖主义和其他与放射性物质相关的紧急事件，用于治疗这些事件引起的急性症状（图1）。

Chondrogen®主要用于治疗关节炎类疾病，目前，利用这种药物进行膝关节炎治疗的I期临床试验已经完成，临床II期试验病人的招募工作也已经结束。

Osiris公司生产的另外一种新产品Osteocel-XC，主要用于治疗病灶区骨再生，2010年初已经完成临床前试验。

图 1 Osiris公司干细胞产品的临床试验进度

2.StemCells公司

StemCells公司总部位于美国加州，主要关注干细胞疗法的开发。研发领域包括中央神经系统、肝脏和胰脏的干细胞研究。在从成人脑组织中获取人类神经干细胞的技术领域，StemCells公司处于世界领先地位。2009年4月，StemCells公司收购了英国的Stem Cell Science公司，巩固了该公司在人类神经干细胞技术领域的领先地位，拓宽了公司专有的细胞技术，并为公司带来了更多的专家和基础设施，从而得以开展用于药物开发和筛选的细胞水平分析，同时也将业务范围拓展到英国剑桥。

目前，StemCells公司已经开发出人类神经干细胞，并从肝脏和胰脏中获得了一系列的罕见候选干细胞。该公司拥有超过40项美国专利，在全世界共拥有超过170项个人专利。

该公司的产品HuCNS-SC®是一种分离自胎儿脑部的高度纯化的人类神经干细胞，临床前试验证实，这种细胞可以直接移植进入中枢神经系统中，能够分化为神经元和神经胶质细胞，能够在体内存活长达一年的时间，而且不会形成肿瘤或发生任何副反应。目前，这种产品在两种严重神经系统紊乱疾病的临床治疗中已经进入了临床试验阶段。2009年1月，StemCells公司完成了该产品治疗神经元腊样脂褐质症（Neuronal Ceroid Lipofuscinosis，NCL），一种儿童脑部异常疾病的I期临床试验。2009年11月，该公司又开展了HuCNS-SC®治疗家族性脑中叶硬化（Pelizaeus-Merzbacher Disease，PMD），一种主要影响幼儿的髓鞘异常疾病的I期临床试验。该研究在加州大学旧金山分校（UCSF）儿童医院开展。

参考文献：

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