第二十三章 基因治疗——复习测试题
基因治疗药物的最新进展考核试卷
A.基因克隆
B.基因编辑
C.基因转移
D.药物化学
2.基因治疗的主要目标包括哪些？（）
A.替换异常基因
B.修复损伤的基因
C.添加缺失的基因
D.提高药物代谢
3.以下哪些是基因治疗药物的常见载体？（）
A.病毒载体
B.非病毒载体
C.蛋白质载体
D.化学物质载体
4.以下哪些疾病领域正在进行基因治疗的研究？（）
A.一些遗传性视网膜病变
B.血友病
C.遗传性代谢病
D.心肌病
17.基因治疗药物的临床试验设计应考虑以下哪些因素？（）
A.疾病自然史
B.受试者选择
C.随访时间
D.终点指标
18.以下哪些是基因治疗药物的非病毒载体？（）
A.脂质体
B.聚合物
C.胞吞体
D.纳米粒子
19.基因治疗药物的免疫调节策略包括以下哪些？（）
7.基因组学
8.冷藏、避光、防潮
9.基因抑制
10.美国
四、判断题
1. ×
2. ×
3. ×
4. ×
5. ×
6. √
7. ×
8. ×
9. ×
10. √
五、主观题（参考）
1.基因治疗通过替换、修复或抑制异常基因来治疗疾病。策略包括基因替换、基因修复、基因添加和基因抑制。应用场景如遗传性疾病、某些癌症和罕见病。
A.造血干细胞
B.心肌细胞
C.神经细胞
D.皮肤细胞
9.基因治疗药物研发过程中，以下哪个环节最为关键？（）
A.目标基因的选择
B.基因载体的优化
C.安全性评估
D.所有上述选项
生物药品的个性化治疗与基因检测技术考核试卷
17.生物药品的个性化治疗在临床上实施时，以下哪些措施是必要的？（）
A.对患者进行基因检测
B.定期评估治疗效果
C.跟踪患者的长期预后
D.对患者进行健康教育
18.以下哪些是生物药品个性化治疗的前景？（）
A.有助于提高药物研发的成功率
B.可以减少不必要的临床试验
C.可能导致药品价格的下降
6.基因检测技术在药物研发过程中没有任何作用副作用。（）
8.个性化治疗只需要考虑患者的基因型，无需考虑其他因素。（）
9.生物药品的生产成本低于化学药品。（）
10.未来的医疗发展趋势是个性化医疗和精准医疗。（）
五、主观题（本题共4小题，每题5分，共20分）
C.长期的治疗周期
D.患者隐私保护问题
15.以下哪些情况下，生物药品的个性化治疗可能被推荐？（）
A.传统治疗效果不佳
B.患者对标准治疗反应差
C.患者有遗传性疾病家族史
D.患者要求使用最新治疗方法
16.基因检测技术对医疗领域的影响包括以下哪些？（）
A.推动个性化医疗的发展
B.提高疾病诊断的准确性
C.增加医疗服务的成本
A.疾病诊断
B.基因检测
C.药物生产
D.药物配送
12.哪个基因与许多药物代谢相关联，是药物基因组学中最重要的基因之一？（）
A. TP53
B. CFTR
C. CYP2D6
D. BRCA1
13.以下哪种情况下，最需要考虑生物药品的个性化治疗？（）
A.疾病症状轻微
B.患者对标准治疗方案反应良好
C.患者对标准药物出现严重副作用
A.原料的选择
B.高度精细的纯化
C.疫苗的病毒培养
基因治疗临床试验生物技术考核试卷
1.基因治疗的主要目的是通过改变或修复患者的______来实现治疗。
（）
2.目前最常用的基因编辑技术是______。
（）
3.基因治疗临床试验分为______期、______期、______期和______期。
（）
4.在基因治疗中，______是常用的非病毒载体。
A.临床试验申请
B.预试验审查
C.临床试验方案审查
D.药品注册申请
（以下为其他题型，请根据实际需求添加）
二、多选题（本题共20小题，每小题1.5分，共30分，在每小题给出的四个选项中，至少有一项是符合题目要求的）
1.基因治疗可以用于治疗以下哪些类型的疾病？（）
A.遗传性疾病
B.肿瘤
C.心血管疾病
D.感染性疾病
A.患者选择标准
B.随机化分组方法
C.对照组设置
D.数据分析方法
19.以下哪些是基因治疗临床试验中常用的生物学评估方法？（）
A.细胞培养
B.动物实验
C.体外实验
D.临床试验
20.以下哪些是基因治疗临床试验中，研究者需要向患者说明的内容？（）
A.试验目的
B.试验过程
C.预期风险和收益
D.患者的权利和义务
A. I期
B. II期
C. III期
D. IV期
15.以下哪种载体在基因治疗中应用较少？（）
A. Adenovirus
B. Lentivirus
C. AAV
D. HBV
16.以下哪个不是基因治疗临床试验的生物指标？（）
A.基因表达
B.蛋白表达
C.细胞增殖
基因操作复习题.docx
《基因操作技术》复习题一、名词解释1.基因/转录：2.PCR/cDNA：3.转化子/重组子：4.基因表达/多克隆位点：5.DNA重组/基因操作：6•延伸(PCR) /退火(PCR)：二、填空题1 •将重组DNA分子导入植物受体细胞的常用方法有_________ 和基因枪法。
2.将重组DNA分子导入植物受体细胞的常用方法有农杆菌介导法和__________ o3.真核生物一般以______ 做为起始密码子。
4.真核生物多肽链合成的第一个氨基酸一般为 _________ o5.切割和连接DNA分子所使用的酶分别是_______ 和_______ 。
6.运送目的基因进入受体细胞的载体一般选用病毒或 ______ ,后者的形状成_____ o7. ______________________________ 核酸序列分析的方法，主要有和o8.将人胰岛素基因分别导入大肠杆菌与酵母菌，从两者中生产的胰岛素在功能和________ 序列上是相同的。
9.热激法把质粒转化到大肠杆菌中的热激条件是________ °C _______ mine10.T4DNA连接酶的酶连条件是 ________ °C过夜。
11. ____________________________ Fermentas快切酶酶切的条件是°C, 15分钟。
12.蓝白筛选时，________ 色菌落是阳性菌落，________ 色菌落是阴性菌落。
13.酶的用量一般是—u L/U,甘油不能超过反应体系的________ %三、单选题1 •下列不属于基因运载体所必须具有的条件是()A.具有某些标志基因B.具有环状的DNA分子C.能够在宿主细胞内复制D.具有多种限制性内切酶切点2.基因治疗是指( )A.对有基因缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的B.把健康的外源基因导入到有基因缺陷的细胞中表达，达到治疗疾病的目的C.运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变恢复正常D.运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的3.下列关于基因工程成果的概述，不正确的是（）A.在医药卫生方面，主要用于诊断治疗疾病B.在农业上主要是培育高产、稳产、品质优良和具有抗性的农作物C.在畜牧养殖业上培育出了体型巨大、品质优良的动物D.在环境保护方面主要用于环境监测和对污染环境的净化4.科学家将B ■干扰素基因进行定点突变导入人肠杆菌表达，使干扰素第十七位的半胱氨酸，改变成丝氨酸，结果大大提高了B ■干扰素的抗病毒活性，并且提高了储存稳定性。
基因诊断与基因治疗
第二十一章基因诊断与基因治疗测试题一、A型选择题1．内源基因的变异并不包括A．基因结构突变B．基因重排C．病原体基因侵人体内D．基因表达异常E．基因扩增2．病原体基因侵人人体主要引起哪种疾病？A．遗传病B．肿瘤C．心血管疾病D．传染病E．高血压3．内源基因结构突变发生在生殖细胞可引起哪种疾病？A．遗传病B．肿瘤C．心血管疾病D．传染病E．高血压4．下列何种方法不是基因诊断的常用技术方法A．核酸分子杂交B．基因测序C．细胞培养D．RFLP分析E．PCR5．目前认为最为确切的基因诊断方法是A．核酸分子杂交B．基因测序C．细胞培养D．RFLP分析E．PCR6．下列哪种方法不是目前基因治疗所采用的方法A．基因缺失B．基因矫正C．基因置换D．基因增补E．自杀基因的应用7. 目前基因治疗中选用最多的基因载体是A．质粒B．噬菌体C．脂质体D．逆转录病毒E．腺病毒相关病毒8．下列哪种方法不属于非病毒介导基因转移的物理方法？A．电穿孔B．脂质体介导C刀NA直接注射法D．显微注射E．基因枪技术9．下列哪种方法属于非病毒介导基因转移的化学方法？A．电穿孔B．基因枪技术C．DNA直接注射法D．显微注射E．DEAE一葡聚糖法10．利用正常机体细胞中不存在的外源基因所表达的酶催化药物前体转变为细胞毒性产物而导致细胞死亡的基因治疗方法是A．基因灭活B．基因矫正C．基因置换D．基因增补E．自杀基因的应用11．利用特定的反义核酸阻断变异基因异常表达的基因治疗方法是A．基因灭活B．基因矫正C．基因置换D．基因增补E．自杀基因的应用12．通过目的基因的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷基因的功能或加强原有功能的基因治疗方法是A．基因灭活B．基因矫正C．基因置换D．基因增补E．自杀基因的应用13．将变异基因进行修正的基因治疗方法是A．基因灭活B．基因矫正C．基因置换D．基因增补E．自杀基因的应用二、B型选择题A．遗传病B．肿瘤C．心血管疾病D．传染病E．高血压1．病原体侵人人体主要引起哪种疾病？2．内源基因结构突变发生在生殖细胞所引起的疾病是A．基因灭活B．基因矫正C．基因置换D．基因增补E．自杀基因的应用3．将变异基因进行修正的基因治疗方法是4．将正常基因经体内基因同源重组原位替换致病基因的基因治疗方法是5．利用特定的反义核酸阻断变异基因异常表达的基因治疗方法是三、X型选择题1．内源基因的结构突变包括A．点突变B．基因重排C．基因扩增D．基因表达异常2．基因诊断的常用技术方法有A．细胞培养B．基因测序C．PCRD．核酸分子杂交3．目前基因治疗的方法有A．基因矫正B．基因置换C．基因增补D．应用自杀基因4．在目前基因治疗中常选用的基因载体是A．质粒B．腺病毒C．逆转录病毒D．腺病毒相关病毒5．以核酸分子杂交为基础的基因诊断方法有A．限制性核酸内切酶酶谱分析法B．DNA限制性片段长度多态性分析法C．基因序列测定D．等位基因特异寡核着酸探针杂交法四、填空题1．基因变异致病的主要类型是和。
(完整word版)基因工程练习试题带答案
基因工程练习题一、单项选择题1．在基因工程中，切割载体和含有目的基因的DNA片段中,一般需使用A。
同种限制酶 B.两种限制酶 C。
同种连接酶 D。
两种连接酶2．基因工程常用的受体有①大肠杆菌②枯草杆菌③结核杆菌④动植物细胞A.①②③④B.①②③C.②③④ D。
①②④3．有关基因工程的叙述正确的是A。
限制酶只在获得目的基因时才用B.重组质粒的形成是在细胞内完成的C。
质粒都可作为载体 D.蛋白质的结构成分为合成目的基因提供资料4．下列哪项不是基因工程中经常使用的用来运载目的基因的载体A。
细菌质粒 B.噬菌体 C。
动植物病毒 D.细菌核区的DNA5．基因工程是在DNA分子水平上进行设计施工的。
在基因操作的基本步骤中，不进行碱基互补配对的是A。
人工合成目的基因 B.目的基因与运载体结合C.将目的基因导入受体细胞 D。
目的基因的检测表达6．不是基因工程方法生产的药物是A。
干扰素 B.白细胞介素 C.青霉素 D。
乙肝疫苗7．在基因工程中用来修饰改造基因的工具是A.限制酶和连接酶B.限制酶和水解酶C。
限制酶和运载酶 D。
连接酶和运载酶8．下列哪项叙述不是运载体必须具备的条件A.具有某些标记基因 B。
决定宿主细胞的生存C.能够在宿主细胞中复制 D。
有一个或多个限制酶切点9．水母发光蛋白由236个氨基酸构成，其中有三种氨基酸构成发光环,现已将这种蛋白质的基因作为生物转基因的标记。
在转基因技术中,这种蛋白质的作用A.促使目的基因导入宿主细胞中B.促使目的基因在宿主细胞中复制C.使目的基因容易被检测和选择D.使目的基因容易成功表达10．应用基因工程技术诊断疾病的过程中必须使用基因探针才能达到检测疾病的目的。
这里的基因探针是指A.用于检测疾病的医疗器械B。
用放射性同位素或荧光分子等标记的DNA分子C。
合成β-球蛋白的DNAD。
合成苯丙氨酸羟化酶的DNA片段11．基因工程第一步的一种方法是把所需的基因从供体细胞内分离出来，这要利用限制性内切酶。
全新第八版生物化学重点总结和期末复习试题
第一章蛋白质的结构与功能1.20种基本氨基酸中,除甘氨酸外,其余都是L-α-氨基酸.2.支链氨基酸(人体不能合成:从食物中摄取):缬氨酸亮氨酸异亮氨酸3.两个特殊的氨基酸：脯氨酸：唯一一个亚氨基酸甘氨酸：分子量最小，α-C原子不是手性C原子，无旋光性.4.色氨酸：分子量最大5.酸性氨基酸：天冬氨酸和谷氨酸碱性氨基酸：赖氨酸、精氨酸和组氨酸6.侧链基团含有苯环：苯丙氨酸、酪氨酸和色氨酸7.含有—OH的氨基酸：丝氨酸、苏氨酸和酪氨酸8.含有—S的氨基酸：蛋氨酸和半胱氨酸9.在近紫外区（220—300mm）有吸收光能力的氨基酸：酪氨酸、苯丙氨酸、色氨酸10.肽键是由一个氨基酸的α—羧基与另一个氨基酸的α—氨基脱水缩合形成的酰胺键11.肽键平面：肽键的特点是N原子上的孤对电子与碳基具有明显的共轭作用。
使肽键中的C-N键具有部分双键性质，不能自由旋转，因此。
将C、H、O、N原子与两个相邻的α-C 原子固定在同一平面上，这一平面称为肽键平面12.合成蛋白质的20种氨基酸的结构上的共同特点：氨基都接在与羧基相邻的α—原子上13.是天然氨基酸组成的是：羟脯氨酸、羟赖氨酸，但两者都不是编码氨基酸14.蛋白质二级结构的主要形式：①α—螺旋②β—折叠片层③β—转角④无规卷曲。
α—螺旋特点：以肽键平面为单位，α—C为转轴，形成右手螺旋，每3.6个氨基酸残基螺旋上升一圈，螺径为0.54nm，维持α-螺旋的主要作用力是氢键15.举例说明蛋白质结构与功能的关系①蛋白质的一级结构决定它的高级结构②以血红蛋白为例说明蛋白质结构与功能的关系：镰状红细胞性贫血患者血红蛋白中有一个氨基酸残基发生了改变。
可见一个氨基酸的变异（一级结构的改变），能引起空间结构改变，进而影响血红蛋白的正常功能。
但一级结构的改变并不一定引起功能的改变。
③以蛋白质的别构效应和变性作用为例说明蛋白质结构与功能的关系：a.别构效应，某物质与蛋白质结合，引起蛋白质构象改变，导致功能改变。
基因诊断与基因治疗课时作业 Word版含解析
[课时作业]·达标一、选择题1.下列与基因诊断有关的一组物质是()A.蛋白质、核酸B.放射性同位素、蛋白质C.荧光分子、核酸D.放射性同位素、糖类2.对肿瘤的论述错误的是()A.与肿瘤相关的基因包括原癌基因、抑癌基因等B.肿瘤的形成是遗传因素与环境因素相互作用的结果C.肿瘤的发生只是基因表达与调控水平出现了变化D.基因芯片技术对肿瘤能进行早期诊断3.下列关于基因诊断的叙述，不正确的是()A.基因诊断具有更准确、快速、灵敏、简便等特征B.基因诊断应用放射性同位素或荧光分子等标记的DNA分子做探针C.基因诊断的技术原理是DNA分子杂交技术D.科技发展、技术进步使基因诊断已能完成对所有疾病的诊断和检测4.下列不属于基因芯片技术应用的是()A.发现疾病的相关基因B.用于传染病的检测C.基因芯片技术应用引起医学行为的改变D.用于检测心理疾病5.肿瘤是21世纪人类最主要的杀手，它是一种由环境因素与遗传因素相互作用的复杂性疾病，下列有关癌细胞的叙述，不正确的是()A.癌变的内在因素是致癌因子激活原癌基因B.减少癌细胞的营养供应可以抑制癌细胞的增殖C.所有癌细胞中的DNA含量都相同D.用化学药剂抑制肿瘤细胞的DNA复制，可使其停留在间期6.下列关于基因治疗的叙述中错误的是()A.通过导入目的基因来实现对缺陷基因的抑制、替换或修补B.基因治疗也可用于基因的改造，提高人类“优秀”基因的频率C.基因治疗最终要通过对目的基因的调控表达实现D.基因治疗过程中需要载体的参与7.对恶性肿瘤进行基因诊断的过程为()①将DNA转到一种特制的尼龙膜上②构建基因探针③从人体的尿液或血清等体液中获得少量的脱落细胞，提取DNA，经热处理成单链DNA④将探针与尼龙膜上的DNA分子结合⑤对单链DNA进行PCR扩增⑥将扩增获得的DNA热处理得到大量的DNA单链A.②①③⑤④⑥B.②③⑤⑥①④C.②③⑤⑥④①D.①②⑤⑥③④8.基因治疗的步骤为()①治疗基因的表达②选择治疗基因③将治疗基因转入患者体内④选择运输治疗基因的载体A.②③①④B.②③④①C.③④②①D.②④③①9.基因敲除主要是应用DNA同源重组原理，将同源DNA片段导入受体细胞，使同源DNA片段在原有位置替代了靶基因片段，从而达到基因敲除的目的。
263《基因治疗和人类基因组计划》(选学)练习
B2.6.3基因治疗与人类基因组计划8.（多项）在“人类基因组”计划实施过程中，科学家研究表明，人类蛋白质有61%与果蝇同源，43%与线虫同源，46%与酵母菌同源，这一事实从分子水平上不能说明A.一个基因制造一种蛋白质B.C.生物之间存在或远或近的亲缘关系D.生物之间差异巨大6.与“阿波罗登月计划”相提并论的“人类基因组计划”的主要任务是测定人体基因组序列。
“测序”是指测定（）A. DNA的碱基排列顺序B. 信使RNA的碱基排列顺序C. 转运RNA的碱基排列顺序D. 组成蛋白质的氨基酸的排列顺序30. 如图所示是某家族系谱图，据查体I1内不含乙病的致病基因（甲病基因用A或a表示，乙病基因用B或b表示）（13分）。
（1）控制遗传病甲病的基因位于________染色体上，属于_________性基因；控制遗传病乙病的基因位于____________染色体上，属于__________性基因；（2）I1的基因型是____________，I2的基因型是____________；（3）I1能产生_________种精子细胞，I1产生的精子细胞中含a的精子细胞占_________；（4）从理论上分析，I1与I2又生了一个女孩，这个女孩可能有_________种基因型；（5）若Ⅱ3与Ⅱ4婚配，他们生一个患甲病的孩子的几率为_________，生一个患乙病的男孩的几率为_________；（6）若Ⅱ3与Ⅱ4婚配，生了一个同时患两种疾病的男孩，他们的第二个小孩是正常男孩的几率是__________。
例2 阅读下列报道，回答问题：2000年6月26日，科学家公布了人类基因工作草图，这是人类基因组研究的重大成果，这一成果被誉为是人类“生命天书”的破译，是人类科学史上的重要里程碑。
继2002年6月26日公布“基因工作草图”以后，经过几个月的努力，科学家于2001年2月12日宣布，人类基因组共有32亿对碱基。
包含了3～4万个基因。
2019云南玉溪教师资格考试生物专业知识：高中生物《基因治疗》模拟题
2019云南玉溪教师资格考试生物专业知识：高中生物《基因治疗》模拟题1.基因治疗给无数的遗传病患者带来希望，下列关于基因治疗的论述正确的是( )。
A.基因治疗可以治愈所有的遗传病B.基因治疗就是对有遗传缺陷细胞进行基因修复C.基因治疗分为体内基因治疗和体外基因治疗，体外基因治疗操作简单，效果可靠D.基因治疗时可用经过修饰的病毒或农杆菌的质粒作载体1.【答案】D。
解析：通过基因治疗可使因基因出现缺陷的疾病得到根治，但对于染色体数目异常导致的疾病不能得到治疗，A错误;基因治疗是指把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，而不是对有遗传缺陷的细胞进行基因修复，B错误;体外基因治疗虽然效果可靠，但操作复杂，C错误;基因治疗时可用经过修饰的病毒或农杆菌的质粒作运载体，D正确。
故选D。
2.基因治疗是指( )。
A.把健康的外源基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥作用，达到治疗疾病的目的B.对有缺陷的细胞进行修复，从而使其恢复正常，达到治疗疾病的目的C.运用人工诱变的方法，使有基因缺陷的细胞发生基因突变回复正常D.运用基因工程技术，把有缺陷的基因切除，达到治疗疾病的目的2.【答案】A。
解析：A、基因治疗是把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥功能，达到治疗疾病的目的，A正确;B、基因治疗只是把正常基因导入病人体内，并没有对有基因缺陷的细胞进行修复，B错误;C、人工诱变具有不定向性，并且是多害少利的，因此运用人工诱变的方法，不一定能够使有基因缺陷的细胞发生基因突变回复正常，C错误;D、基因治疗是把正常基因导入病人体内，达到治疗疾病的目的，并没有切除基因，D错误。
故选A。
3.应用基因工程技术诊断疾病的过程中，必须使用基因探针才能检测疾病的目的。
用基因探针诊断疾病所利用的原理是( )。
A.DNA分子能够自我复制B.目的基因能够导入到受体细胞中C.基因是有遗传效应的DNA片段D.DNA分子杂交3.【答案】D。
生物：1.2《基因诊断与基因治疗》测试(新人教版选修2)
第2节基因诊断与基因治疗1.下列不属于基因芯片技术的应用是（）A.发现疾病的相关基因B.用于传染病的检测C.基因芯片技术应用引起医学行为的改变D.用于检测心理疾病2.下列有关PCR技术的叙述，不正确的是（）A.PCR技术是利用碱基互补配对的原理B.PCR技术需在体内进行C.PCR技术可用于基因诊断，判断亲缘关系等D.PCR技术经过变性、复性、延伸三个阶段3.基因诊断所利用的原理是（）A.基因突变B.基因重组C.DNA分子杂交D.染色体变异4.下列疾病可进行基因诊断的是（）①SARS疑似患者②坏血病③艾滋病④肿瘤⑤血友病⑥苯丙酮尿症⑦甲状腺肿大⑧组织水肿A.①②③⑥⑦B.①③④⑤⑥C.②④⑥⑦⑧D.①⑤⑥⑦⑧5.某基因芯片上载有碱基序列ATCGGC的探针，则可检测下列哪些碱基序列（）①TAGCCG ②ATCGGC ③UAGCCG ④TUGCCGA.①②B.①③C.②③D.③④6.观察肿瘤细胞切片，下列有关切片中细胞的叙述中，正确的是（）A.所有细胞经减数分裂增殖B.所有细胞中都可见染色单体C.所有细胞中都能合成蛋白质D.所有细胞中DNA含量相同7.对恶性肿瘤进行基因诊断的过程为（）①将DNA转到一种特种的尼龙膜上②构建基因探针③从人体的尿液或血清等体液中获得少量的脱落细胞，提取DNA，经热处理成单链DNA ④将探针与尼龙膜上的DNA分子结合⑤对单链DNA进行PCR扩增⑥将扩增获得的DNA热处理得到大量的DN A单链A.②①③⑤④⑥B.②③⑤⑥①④C.②③⑤⑥④①D.①②⑤⑥③④8.21世纪被认为是生物学的世纪，目前可以用放射性同位素（如32P）、荧光分子等标记的DNA分子做探针，利用DNA分子杂交的原理，鉴定被检测标本上的遗传信息。
以下与DNA探针有关的叙述中，不正确的是（）A.DNA探针可用于病毒性肝炎的诊断B.DNA探针可用于遗传性疾病的诊断C.DNA探针可用于改造变异的基因D.DNA探针可用于检测饮用水病毒含量9.基因治疗的步骤为（）①治疗基因的表达②选择治疗基因③将治疗基因转入患者体内④选择运输治疗基因的载体A.②③①④B.②③④①C.③④②①D.②④③①10.ada缺乏症状不是被选为第一个基因治疗试验的原因是（）A.这种疾病是由单个基因的缺陷导致，基因治疗成功的可能性高B.这种疾病是由多个基因的缺陷导致，基因治疗成功的可能性高C.基因调控很简单，总是“开启状态”，不象许多基因，调控很复杂D.ada的数量无需精确调控，即使很少量的酶也能受益，即使数量很多也能忍受11.应用基因工程技术诊断疾病的过程中必须使用基因探针才能达到检测疾病的目的。
基因治疗考试试题及答案解析
基因治疗考试试题及答案解析
一、A型题（本大题16小题．每题1.0分，共16.0分。
每一道考试题下面有A、
B、C、D、E五个备选答案。
请从中选择一个最佳答案。
）
第1题
肿瘤基因治疗常用基本策略应除外：
A 病因性治疗
B 辅助性治疗
C 免疫性治疗
D 联合化疗
E 自杀基因疗法
【正确答案】：D
【本题分数】：1.0分
第2题
基因治疗的研究对象应除外：
A 心血管疾病
B 遗传病
C 肿瘤
D 脑水肿
E 感染性疾病
【正确答案】：D
【本题分数】：1.0分
第3题
逆转录病毒载体系统的缺点是：
A 感染细胞量大
B 稳定性较好
C 病毒滴度较高
D 只能整合至分裂相的细胞
E 转染谱广
【正确答案】：D
【本题分数】：1.0分
【答案解析】
[解题思路] 逆转录病毒载体系统的特点。
逆转录病毒载体系统的特点包括转染谱广、感染细胞量大、稳定性较好、病毒滴度较高，D选项与E选项矛盾，故E 选项是正确答案。
第4题
重组人生长激素不用于治疗：
A 烧伤、创伤
B 骨折、骨质疏松
C 巨人症
D 肌肉萎缩症
E 出血性溃疡
【正确答案】：C
【本题分数】：1.0分
第5题
脂质体介导的基因转移方法的优点是：
A 导入靶细胞较慢
B 易被溶酶体中核酸酶降解
C 方法简便易行
D 转染率相对较低
E 缺乏细胞选择
【正确答案】：C
【本题分数】：1.0分
第6题
重组人表皮生长因子不用于：。
高三生物复习计划基因工程练习题
精选文档课后限时练 (三十六 )基因工程(计时： 45 分钟满分：100分)一、选择题 (本大题共8 小题，每题 5 分，共 40 分 )1．天然的玫瑰没有蓝色花，这是因为缺乏控制蓝色色素合成的基因B，而开蓝色花的矮牵牛中存在序列已知的基因 B 。
现用基因工程技术培养蓝玫瑰，以下操作正确的选项是()A ．提取矮牵牛蓝色花的mRNA ，经逆转录获取互补的DNA ，再扩增基因BB．利用限制性核酸内切酶从开蓝色花矮牵牛的基因文库中获取基因BC．利用 DNA 聚合酶将基因 B 与质粒连结后导入玫瑰细胞D．将基因 B 直接导入大肠杆菌，而后感染并转入玫瑰细胞分析本题考察基因工程及其应用的有关知识。
获取目的基因 B ，可先提取矮牵牛蓝色花的mRNA ，经逆转录获取互补的DNA ，再经 PCR 技术扩增， A 项正确；基因文库建立时是将目的基因与载体连结起来，形成重组载体，再导入受体菌中储藏和扩增，提取目的基因时不需使用限制酶， B 项错误；连结目的基因与质粒的酶是DNA 连结酶， C 项错误；将目的基因导入植物细胞，常用农杆菌转变法，不使用大肠杆菌， D 项错误。
答案A2．(2013 全·国信息卷 )在基因工程中，可依照受体细胞的种类及其生理特征来选择适合的载体，既能高效地携带目的基因进入受体细胞，又能方便地进行检测。
已知有以下几类含有不一样标志基因的质粒，不行做为侵入大肠杆菌的载体的是(已知青霉素可杀死细菌，四环素不可以杀死大肠杆菌)()A. B.C. D.分析 A 质粒携带目的基因能否进入大肠杆菌，可用含有青霉素的培养基培养大肠杆菌，假如大肠杆菌不死亡，说明这些大肠杆菌已含有了 A 质粒上的标志基因表达出的性状，进一步说明目的基因已被携带进入大肠杆菌细胞内。
B 质粒因为抗四环素标志基因对大肠杆菌无影响，所以不可以用于对目的基因能否进入大肠杆菌的检测。
C 和 D 质粒上的标志基因均可显然指示目的基因能否进入大肠杆菌细胞内。
基因治疗中基因传递的可行方法
安乡县辅警招聘考试题目汇总2023（满分100分时间120分钟）姓名：________________ 准考证号：_______________一、单选题（每题只有一个正确答案，答错、不答或多答均不得分）1.下列有关需求的表述，不正确的是（）。
A.互补商品的价格越高，数量越少，消费者购买本商品的数量就越少B.对消费者需求量影响最大的是消费者的偏好C.替代商品的价格越高，数量越少，消费者对本商品的需求量就越大D.奢侈品的需求较富有弹性，而低档商品的需求较缺乏弹性【答案】：B2.在一定时期内，流通中所需要的货币量与（）无关。
A.流通中的商品总量B.同一货币的流通速度C.银行利率与储蓄D.商品的价格【答案】：C3.《论语·为政》中，孔子所说的“而立”之年指的是：（）岁。
A.30B.40C.50D.20【答案】：A4.垄断利润是（）A.资本家获得的超额利润；B.垄断组织获得的超过平均利润的高额利润C.垄断组织获得的一般利润；D.垄断组织获得的平均利润；【答案】：B—1 —5.不少农民习惯“跟风种地”，去年市场什么农产品走俏，今年就种什么，结果往往事与愿违。
“跟风种地”的失败，从哲学上看，是因为他们没有（）。
A.从变化发展着的实际出发B.坚持普遍联系的原则C.坚持一分为二的原则D.抓住事物的主要矛盾【答案】：A6.公文对印刷的要求是“双面印刷、页码套正、两面误差不得超过2mm”，这体现了公文具有（）。
A.突破性B.新颖性C.适用性D.严密性【答案】：D7.古筝是极富中国特色的民族拨弦乐器，早在战国时期就在秦国流行，所以又被称为“秦筝”。
下列名曲中通常由古筝演奏的是（）。
A.春江花月夜B.渔舟唱晚C.十面埋伏D.二泉映月【答案】：B8.人类发展指数是衡量联合国各成员国经济社会发展水平的指标，是对传统的GNP指标挑战的结果。
下列不属于人类发展指数指标的是（）A.收入水平B.成人识字率C.人均GDP的对数D.预期寿命【答案】：A9.古代宫殿大门前成对得石狮一般都就是:（）A.左雄右雌B.左雌右雄—2 —【答案】：A10.五代十国是中国历史上的一段大分裂时期。
第二十三章基因治疗——复习测试题
第二十三章基因治疗——复习测试题第二十三章基因治疗——复习测试题（一）选择题A型题1. 全世界第一例基因治疗成功的疾病是A. β地中海贫血B. 血友病C. 重症联合免疫缺陷症D. 高胆固醇血症E. 糖尿病2. 理论上讲，基因治疗最理想的策略是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫调节E. 导入“自杀基因”3. 目前基因治疗所采用的方法中，最常用的是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫调节E. 导入“自杀基因”4. 利用反义核酸阻断基因异常表达的基因治疗方法是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因矫正D. 基因失活E. 免疫调节5. 将白细胞介素-2基因导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的表达水平，进行抗肿瘤辅助治疗。
这种基因治疗方法是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因矫正D. 基因失活E. 免疫调节6. 下列哪种方法不是目前基因治疗所采用的方法A. 基因缺失B. 基因置换C. 基因替代D. 基因失活E. 免疫调节7. 基因治疗的基本程序中不包括A. 选择治疗基因B. 选择载体C. 选择靶细胞D. 将载体直接注射体内E. 将治疗基因导入靶细胞8. 下列哪种方法不属于非病毒介导基因转移的物理方法A. 电穿孔法B. 脂质体法C. DNA直接注射法D. 显微注射法E. 基因枪技术9. 下列哪种方法属于非病毒介导基因转移的化学方法A. 电穿孔法B. 基因枪技术C. DNA直接注射法D. 显微注射E. DEAE-葡聚糖法10. 将外源治疗性基因导入哺乳动物细胞的方法不包括A. 显微注射法B. 电穿孔法C. 脂质体法D. CaCl2法E. 病毒介导的基因转移11. 目前在基因治疗的临床实施中，最常使用的载体是A. 逆转录病毒载体B. pBR322C. λ噬菌体D. pUC18E. YAC12. 逆转录病毒载体的特点中不包括A. 容量约10kbB. 有潜在危险性C. 基因转移效率较高D. 只感染分裂状态的细胞E. 感染细胞后产生高滴度病毒13. 腺病毒载体的特点中不包括A. 所获病毒滴度高B. 外源基因可瞬时高表达C. 外源基因长期稳定表达D. 基因组结构复杂E. 能感染分裂或非分裂状态的细胞14. 腺相关病毒载体的特点中不包括A. 容量相对小B. 优先整合于宿主染色体19q位点上C. 外源基因稳定表达D. 安全性好E. 只感染分裂状态的细胞15. 单纯疱疹病毒载体的特点中不包括A. 容量小于10kbB. 可感染神经细胞C. 外源基因不能长期表达D. 载体的毒副作用大E. 基因组结构复杂16. 在基因治疗时，目前哪一种细胞不能作为靶细胞A. 淋巴细胞B. 肿瘤细胞C. 生殖细胞D. 肝细胞E. 造血细胞17. HIV感染的靶细胞是A. 红细胞B. B淋巴细胞C. CD4+T细胞D. CD8+T细胞E. 神经细胞18. 恶性肿瘤的基因治疗方案中，目的基因导入体内最常用的给药途径是A. 瘤内注射B. 静脉注射C. 皮下注射D. 肌肉注射E. 骨髓移植19. 目前临床基因治疗方案中，针对的疾病最多的是A. 癌症B. 单基因遗传病C. 心血管疾病D. 糖尿病E. 艾滋病20. 目前下列哪类疾病基因治疗效果最确切A. 单基因遗传病B. 多基因遗传病C. 恶性肿瘤D. 感染性疾病E. 心血管疾病B型题A. 遗传病B. 肿瘤C. 心血管疾病D. 传染病E. 高血压21. 病原体侵入人体主要引起哪种疾病22. 内源基因结构突变发生在生殖细胞所引起的疾病是A. 基因矫正B. 基因替代C. 基因置换D. 反义核酸技术E. 基因敲除23. 对致病基因的异常碱基进行纠正，保留正常部分的技术方法是24. 目前基因治疗中最常用的方式是25. 用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因的技术方法是A. 质粒B. 逆转录病毒C. 腺病毒D. 腺相关病毒E. 单纯疱疹病毒26. 目前基因治疗最常用的载体27. 基因工程中最常用载体A. 苯丙氨酸羟化酶基因B. 次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶基因C. 腺苷脱氨酶基因D. 酪氨酸酶基因E. 1-磷酸半乳糖尿苷转移酶基因28. 苯丙酮尿症的治疗性基因可以是29. 半乳糖血症的治疗性基因可以是30. 重症联合免疫缺陷症的治疗性基因可以是X型题31. 基因治疗采用的策略包括A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 基因敲除E. 免疫调节32. 目前基因治疗常使用的病毒载体有A. 逆转录病毒B. 腺病毒C. 腺相关病毒D. 流感病毒E. 肝炎病毒33. 在基因治疗过程中，将外源基因导入哺乳动物细胞的化学方法有A. 磷酸钙沉淀法B. DEAE-葡聚糖法C. 脂质体转染法D. 氯化钙法E. 电穿孔法34. 在基因治疗过程中，将外源基因导入哺乳动物细胞的物理方法有A. 显微注射B. 电穿孔C. DNA直接注射D. 基因枪技术E. 氯化钙法35. 逆转录病毒载体的特点包括A. 宿主细胞类型广泛B. 能随机整合到宿主染色体中，有可能造成插入突变C. 只能转染和整合分裂状态的靶细胞D. 外源基因插入容量约10 kbE. 重组病毒滴度最高36. 腺病毒载体的特点包括A. 既可感染分裂细胞也可感染非分裂细胞B. 不能整合到宿主染色体中，所以安全性较好C. 外源基因插入容量约7-8 kbD. 外源基因可得到瞬时高表达E. 重组病毒滴度非常高37. 用于基因治疗的靶细胞必须满足的条件A. 体细胞B. 取材方便C. 含量比较丰富D. 易于在体外人工培养E. 可长期在体外培养传代38. 下列细胞可作为基因治疗的靶细胞有A. 造血细胞B. 肝细胞C. 生殖细胞D. 肌细胞E. 肿瘤细胞39. 基因失活的技术包括A. 反义RNAB. 核酶C. RNA干扰D. 肽核酸E. 细胞内抗体40. 基因治疗可用于A. 遗传病B. 免疫缺陷C. 恶性肿瘤D. 心血管疾病E. AIDS（二）名词解释1. 基因治疗（gene therapy）2. 基因置换（gene replacement）3. 基因矫正（gene correction）4. 基因增补（gene augmentation）5. 基因失活（gene inactivation）6. 免疫调节（immune adjustment）7. 反义核酸（antisense nucleic acid）8. RNA干扰（RNA interference）9. 直接体内疗法（in vivo）10. 间接体内疗法（ex vivo）（三）简答题1. 什么是基因治疗?2. 简述基因治疗的策略。
高考生物(中图版)一轮复习提能检测23234基因与性状转基因生物和转基因食品(高考)
(4)剖析基因的数目：一平等位基因只发生基因分别，起码两平等位基因才发生基因重组。
5.【解题指南】
1.知识贮备：(1)无性生殖不存在基因重组；
(2)只需存在细胞分裂，就有可能存在基因突变。
2.解题重点：差异有性生殖和无性生殖，扦插属于无性生殖，种子产生后辈属于有性生殖，
细胞中，则有可能遗传给它的子代，A错误。大部分基因突变对生物体是有害的，C错误。
基因突变是不定向的，不是适应环境的改变，D错误。
7.【分析】选A。用限制性内切酶切割的是目的基因和载体，故A错。
8.【分析】选B。转基因技术的实质是基因重组，转基因作物的成功培养是转基因技术的丰
硕成就之一。转基因技术拥有“双刃剑”效应，既能够造福人类，也可能在使用不妥时给人
的分别规律；染色体移接属于染色体变异中的易位，能在显微镜下察看到；同源染色体非姐
妹染色单体间发生交错交换后产生四种配子，基因型为AB、Ab、aB、ab。
12.【分析】选D。图甲所示属于同源染色体非姐妹染色单体之间的交错交换，属于基因重
2.(易错题)某种群中发现一突变性状，连续培养到第三代才选出能稳固遗传的纯合突变类
型，该突变为()
A．显性突变(d→D)
B．隐性突变(D→d)
C．显性突变和隐性突变
D．人工诱变
3.以下对于基因突变的说法正确的选项是()
A．基因突变是生物变异的根本根源,有益的变异对生物是有益的、并且是定向的变异
B．假如植物的枝芽在发育初期发生基因突变，能够经过生殖细胞传达给后辈
的产量和质量降落，这说了然____________________。
在此中也发现了很少量的个体质量好，产量高，这说了然变异是____________。
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第二十三章基因治疗——复习测试题（一）选择题A型题1. 全世界第一例基因治疗成功的疾病是A. β地中海贫血B. 血友病C. 重症联合免疫缺陷症D. 高胆固醇血症E. 糖尿病2. 理论上讲，基因治疗最理想的策略是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫调节E. 导入“自杀基因”3. 目前基因治疗所采用的方法中，最常用的是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫调节E. 导入“自杀基因”4. 利用反义核酸阻断基因异常表达的基因治疗方法是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因矫正D. 基因失活E. 免疫调节5. 将白细胞介素-2基因导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的表达水平，进行抗肿瘤辅助治疗。
这种基因治疗方法是A. 基因置换B. 基因替代C. 基因矫正D. 基因失活E. 免疫调节6. 下列哪种方法不是目前基因治疗所采用的方法A. 基因缺失B. 基因置换C. 基因替代D. 基因失活E. 免疫调节7. 基因治疗的基本程序中不包括A. 选择治疗基因B. 选择载体C. 选择靶细胞D. 将载体直接注射体内E. 将治疗基因导入靶细胞8. 下列哪种方法不属于非病毒介导基因转移的物理方法A. 电穿孔法B. 脂质体法C. DNA直接注射法D. 显微注射法E. 基因枪技术9. 下列哪种方法属于非病毒介导基因转移的化学方法A. 电穿孔法B. 基因枪技术C. DNA直接注射法D. 显微注射E. DEAE-葡聚糖法10. 将外源治疗性基因导入哺乳动物细胞的方法不包括A. 显微注射法B. 电穿孔法C. 脂质体法D. CaCl2法E. 病毒介导的基因转移11. 目前在基因治疗的临床实施中，最常使用的载体是A. 逆转录病毒载体B. pBR322C. λ噬菌体D. pUC18E. YAC12. 逆转录病毒载体的特点中不包括A. 容量约10kbB. 有潜在危险性C. 基因转移效率较高D. 只感染分裂状态的细胞E. 感染细胞后产生高滴度病毒13. 腺病毒载体的特点中不包括A. 所获病毒滴度高B. 外源基因可瞬时高表达C. 外源基因长期稳定表达D. 基因组结构复杂E. 能感染分裂或非分裂状态的细胞14. 腺相关病毒载体的特点中不包括A. 容量相对小B. 优先整合于宿主染色体19q位点上C. 外源基因稳定表达D. 安全性好E. 只感染分裂状态的细胞15. 单纯疱疹病毒载体的特点中不包括A. 容量小于10kbB. 可感染神经细胞C. 外源基因不能长期表达D. 载体的毒副作用大E. 基因组结构复杂16. 在基因治疗时，目前哪一种细胞不能作为靶细胞A. 淋巴细胞B. 肿瘤细胞C. 生殖细胞D. 肝细胞E. 造血细胞17. HIV感染的靶细胞是A. 红细胞B. B淋巴细胞C. CD4+T细胞D. CD8+T细胞E. 神经细胞18. 恶性肿瘤的基因治疗方案中，目的基因导入体内最常用的给药途径是A. 瘤内注射B. 静脉注射C. 皮下注射D. 肌肉注射E. 骨髓移植19. 目前临床基因治疗方案中，针对的疾病最多的是A. 癌症B. 单基因遗传病C. 心血管疾病D. 糖尿病E. 艾滋病20. 目前下列哪类疾病基因治疗效果最确切A. 单基因遗传病B. 多基因遗传病C. 恶性肿瘤D. 感染性疾病E. 心血管疾病B型题A. 遗传病B. 肿瘤C. 心血管疾病D. 传染病E. 高血压21. 病原体侵入人体主要引起哪种疾病22. 内源基因结构突变发生在生殖细胞所引起的疾病是A. 基因矫正B. 基因替代C. 基因置换D. 反义核酸技术E. 基因敲除23. 对致病基因的异常碱基进行纠正，保留正常部分的技术方法是24. 目前基因治疗中最常用的方式是25. 用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因的技术方法是A. 质粒B. 逆转录病毒C. 腺病毒D. 腺相关病毒E. 单纯疱疹病毒26. 目前基因治疗最常用的载体27. 基因工程中最常用载体A. 苯丙氨酸羟化酶基因B. 次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转移酶基因C. 腺苷脱氨酶基因D. 酪氨酸酶基因E. 1-磷酸半乳糖尿苷转移酶基因28. 苯丙酮尿症的治疗性基因可以是29. 半乳糖血症的治疗性基因可以是30. 重症联合免疫缺陷症的治疗性基因可以是X型题31. 基因治疗采用的策略包括A. 基因置换B. 基因替代C. 基因失活D. 基因敲除E. 免疫调节32. 目前基因治疗常使用的病毒载体有A. 逆转录病毒B. 腺病毒C. 腺相关病毒D. 流感病毒E. 肝炎病毒33. 在基因治疗过程中，将外源基因导入哺乳动物细胞的化学方法有A. 磷酸钙沉淀法B. DEAE-葡聚糖法C. 脂质体转染法D. 氯化钙法E. 电穿孔法34. 在基因治疗过程中，将外源基因导入哺乳动物细胞的物理方法有A. 显微注射B. 电穿孔C. DNA直接注射D. 基因枪技术E. 氯化钙法35. 逆转录病毒载体的特点包括A. 宿主细胞类型广泛B. 能随机整合到宿主染色体中，有可能造成插入突变C. 只能转染和整合分裂状态的靶细胞D. 外源基因插入容量约10 kbE. 重组病毒滴度最高36. 腺病毒载体的特点包括A. 既可感染分裂细胞也可感染非分裂细胞B. 不能整合到宿主染色体中，所以安全性较好C. 外源基因插入容量约7-8 kbD. 外源基因可得到瞬时高表达E. 重组病毒滴度非常高37. 用于基因治疗的靶细胞必须满足的条件A. 体细胞B. 取材方便C. 含量比较丰富D. 易于在体外人工培养E. 可长期在体外培养传代38. 下列细胞可作为基因治疗的靶细胞有A. 造血细胞B. 肝细胞C. 生殖细胞D. 肌细胞E. 肿瘤细胞39. 基因失活的技术包括A. 反义RNAB. 核酶C. RNA干扰D. 肽核酸E. 细胞内抗体40. 基因治疗可用于A. 遗传病B. 免疫缺陷C. 恶性肿瘤D. 心血管疾病E. AIDS（二）名词解释1. 基因治疗（gene therapy）2. 基因置换（gene replacement）3. 基因矫正（gene correction）4. 基因增补（gene augmentation）5. 基因失活（gene inactivation）6. 免疫调节（immune adjustment）7. 反义核酸（antisense nucleic acid）8. RNA干扰（RNA interference）9. 直接体内疗法（in vivo）10. 间接体内疗法（ex vivo）（三）简答题1. 什么是基因治疗?2. 简述基因治疗的策略。
3. 简述基因治疗的基本程序。
4. 基因治疗选择靶细胞时应注意些什么？5. 简述目前恶性肿瘤的基因治疗策略。
（四）论述题1. 基因治疗中常用的病毒载体有哪几种？各有何优缺点？2. 试述如何设计某疾病的基因治疗方案。
3. 试述基因治疗目前的问题和解决途径。
参考答案与提示（一）选择题（二）名词解释1. 是指把基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。
2. 指用正常的基因原位置换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。
3. 指将致病基因的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留。
4. 即基因替代将正常基因转移到患者的宿主细胞，并不去除致病基因，正常基因异位替代致病基因在体内表达出功能正常的蛋白质。
5. 通过在DNA、mRNA、蛋白质等水平上干扰某些致病基因的转录、翻译等环节，从而封闭该基因的表达。
6. 将免疫相关基因（如抗体、抗原或细胞因子基因等）导入体内，提高患者机体免疫力，达到预防和治疗疾病的目的。
7. 是一种与靶DNA或RNA具有互补序列的核酸片段，通过与靶DNA或RNA结合而封闭它们的表达。
8. 指由短双链RNA介导的，在mRNA水平关闭同源序列的表达或使其沉默的过程。
RNA干扰是一种典型的转录后基因调控方式，又称为转录后基因沉默。
9. 将外源基因直接导入体内的组织或器官，使其进入相应的细胞并进行表达，从而达到治疗疾病的目的。
10. 在体外将外源基因导入靶细胞内，再将这种基因修饰过的细胞回输体内，使带有外源基因的细胞在体内表达相应产物以达到治疗疾病的目的。
（三）简答题1.基因治疗（gene therapy）是指把基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。
2. 基因治疗的策略包括基因矫正、基因置换、基因替代、基因失活、免疫调节等。
3. 基因治疗的一般程序包括(1)选择治疗基因；(2)选择基因治疗的靶细胞；(3)将治疗性基因导入细胞；(4)外源基因的筛检(5)将外源基因导入体内。
4. 理论上讲，无论何种细胞均具有接受外源DNA的能力。
除了由于伦理问题，禁止将生殖细胞作为靶细胞外，其它的体细胞还必须满足下列条件才可能作为基因治疗的靶细胞(1)取材方便；(2)在人体内含量比较丰富；(3)易于在体外人工培养；(4)能够长期在体外培养传代。
5. 目前恶性肿瘤的基因治疗采用的策略主要包括(1)抑制和杀伤肿瘤细胞。
(2)肿瘤细胞的基因修饰。
(3)调节和增强机体的免疫功能。
（四）论述题1. 答题要点见表1。
2.(1)选择该病的致病基因或与该病发生密切相关的基因，作为治疗性基因。
(2)根据治疗基因的特点选择合适的治疗方法。
(3)选择理想的靶细胞。
(4)选择高效、特异、安全的载体，将治疗基因导入靶细胞内。
(5)外源基因的表达与检测。
(6)疗效观察。
3. 现阶段基因治疗还存在许多理论和技术上的问题，有待进一步研究和解决，主要表现在(1)需要更多的切实有效的治疗基因。
这有赖于人类基因组计划，尤其是功能基因组学的发展。
(2)缺乏高效特异的基因导入系统。
解决这个问题的关键是载体构建。
(3)治疗基因表达缺乏可调控性，实现可调控性表达的最理想方式是模拟人体内基因本身的调控形式，如采用特异的调控元件控制基因表达的时空性。