常用的临床医学研究具体方法

理，以估计每个处理因素与考虑中的几个较重要的非处理
因素各自对研究结果的独立作用。对结果的分析有一定的
参考价值。
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• （5）临床试验对象个体差异大
•
临床试验个体对试验因素的反应，由于个体存在差异，
即或患者的年龄、性别、病情相同，对试验的药物反应也
有差异（个体间变异），因一个人的某项测定值总有波动，
种一种不能治疗头痛的药，用拉丁方实验设计处理200例头痛
患者，那些服了实际上无治疗效果的药的病人生成服药后头痛
减轻者为数不少。服有效药与无效药的治疗效果竟然没有区别。
主要的研究方面）。
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•
临床科研是对疾病的病因、诊断、治疗、预后的
研究。疾病的病因比较复杂，往往是多种因素引起的，
通常用病例对照研究与队列研究的方法进行探索与验
证。疾病的诊断方法很多，有物理-影像学的：X光、
CT、超声波、各种内窥镜探查与造影，有生化的各
种试验，有血清学与免疫学的各种检查。然而，这些
• 第五章 常用的临床科学研究 的具体方法
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一、概述
•
当代临床医学正在经历由经验型向科学型的发
展，临床疾病的自然规律，有关病因、诊断、治疗
Baidu Nhomakorabea
的规律，应从病人的群体中去探讨、去取得，而过
去临床上诊断、治疗病人往往只凭个人的经验或前
人的经验，这有很大的局限性，不够准确与精确，
如中医的发展就面临这样的困境。现代医学的发展，
要求临床医学从由“经验型”向“科学型”发展，
要求对疾病作出“概率化”的诊断，科学的治疗与
决策，精确的预后判断，这就需要群体的研究方法。
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• 临床医师在工作实践中碰到的主要问题 是：病人患的是什么病，是什么原因引起的？ 诊断的依据有哪些？诊断的准确度如何？这 种疾病在人群发生的概率是多大？患病后的 结局是什么？如何治疗？如何决策？治疗措 施的作用机理是什么？治疗措施的确切效果 如何？临床科研的主要任务就是帮助临床医 师去准确、精确、具体地回答上述这些问题。
物尼莫地平（研究因素）外，病人的性别、年龄、
职业、营养状态、性格、神经类型、伴随疾病、
蛛网膜下腔出血的程度与部位、原发性疾病（颅
内肿瘤、脑外伤、高血压等）的性质与程度，医
院的医疗条件，医务人员的素质、服务态度，内
外科处理的方式等多种因素影响着药物的疗效。
对于这些非研究因素的影响应该考虑到，并尽可
能在设计时加以控制。
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• （4）临床试验除随机对照治疗试验是实验性研究 外，多数是观察性研究。
•
观察性研究不能随机分配研究对象，难以控制复杂的
非研究因素，为了得到比较真实可靠的研究结果，常模拟
实验性研究，如配比的方法，使其在组与组之间基本达到
均衡，但很多观察性研究不能用配比方法，在结果分析时
发现各组间存在不均衡时，可采用多因素分析方法加以处
所得资料的统计分析结论是有科学依据的，是可靠的，因
此应尽量按科学的试验设计进行临床试验。
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• （2）临床试验存在医学伦理学问题
•
开展临床科研，进行治疗试验，医德是一个很敏感的问
题，某种新疗法或措施在动物实验的基础上，若不经过小范 围的人群试验就推广应用，这不仅是不负责任的态度，而且 可能给使用者的生命与健康带来很大的危害。由于研究对象 是人体，首先必须在不损害人体健康的原则下进行研究工作， 凡是动物实验尚未证实是有效的、无害的药剂和疗法是不允 许轻易在人体上作试验的。
这是很多原因造成的，是控制不了的变异。
• （6）临床试验实际上多数是小样本试验
•
临床试验由于多数采用小样本试验，组间比较时必须
严格控制各种条件，受试对象必须确定个体变异小的，即
严格规定研究总体的范围，并在试验设计中引入分层的方
法。但是，实际执行是相当困难的。
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• （7）临床试验观察指标中存在大量的软指标，影响 结果的可靠性。
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•
在临床上可以广泛开展的是以病人为研究对象、
能结合医疗实践活动进行的临床科学研究。
•
临床科学研究是按科学的实验方法，研究疾病临
床阶段的规律而进行的各种临床试验过程。包括以下
几方面：
•
1、研究某一疾病的病因或机理，寻求早期诊断指
标；
•
2、根据病因或临床转归等制定疾病的临床分型；
•
3、研究影响疗效的因素及疗效对比（目前，这是
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二、临床科研中需注意的问题
（1）临床试验设计困难
•
医学科学研究中的临床试验是最困难的。由于不允许
人为造成特定的病态，且通常抽样的随机分布也不充分，
因此很难达到统计学的实验设计要求，提出严格的试验设
计方案。如果不按统计学要求进行临床试验，所得数据又
无法用统计方法分析。
•
如果试验因素及水平数比较少，且抽样的随机性较好，
视为非研究因素。由于非研究因素很多、也很复杂，有
些是已知的，有些是未知的；有些是可测量的，有些无
法测量，对于这些非研究因素在实验设计时难以加以完
全的控制，这些因素或多或少地影响研究结果，会存在
一定的偏倚。对研究结果应有清醒的认识。
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•
例如《尼莫地平（Nimodipine）对蛛网膜下
腔出血后脑血管痉挛保护作用的研究》，除了药
•
病人的临床症状是诊断疾病、衡量治疗的重要内容，但症
状作为观察指标难以客观、定量测定，如疼痛、头晕、恶心等，
不能定量测定的指标叫“软”指标。对那些缺乏诊断测量方法
的症状，一般只凭医生和病人间的回答作为判断的根据，偏差
是很大的，因为病人的感觉不仅在程度上缺乏共同的标尺，而
且病人的心理作用也影响他们的回答。有人对几种头痛药和一
诊断方法的灵敏度、特异度、误诊率、漏诊率、预测
价值等，均要通过“诊断试验”进行评价。疾病的治
疗可采用药物、手术、理疗、放疗、针灸等方法进行，
而这些措施的确切效果如治愈率、有效率与副作用等
均需用“治疗试验”进行观察。疾病的预后如康复概
率、生存率、致残率、复发率等，要用前瞻性随访研
究加以测定。
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•
临床试验要维护病人的权益，应贯彻“知情后同意”的
原则，在签署“同意书”后，才能正式进行临床试验研究，
而且病人有权随时退出所进行的临床试验。
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• （3）临床试验影响结果的因素多，且不易控制
•
为使临床试验的研究过程切实可行，使研究结果得
到较明确的结论，设计时，在众多影响结果的因素中只
宜选择一个或少数几个重要因素作为研究内容，其他的