流行病学――第十一章 临床疗效和疾病预后研究
临床疗效和疾病预后研究-临床
疗效评价方法
临床试验
通过随机、双盲、对照等原则设计的临床试 验来评价疗效。
患者报告结果
通过问卷调查等方式收集患者对治疗效果的 主观评价。
观察性研究
基于实际临床场景，收集患者治疗数据进行 评价。
生物标志物检测
利用生物标志物变化来客观反映治疗效果。
疗效影响因素分析
01
患者因素
年龄、性别、基因型、合并症等对 患者疗效的影响。
数据处理
02
包括数据清洗、整理、转换和缺失值处理等步骤，以确保数据
质量。
数据分析方法
03
运用描述性统计、推断性统计等方法对数据进行分析，以揭示
变量之间的关系和规律。
统计学原理在临床研究中的应用
假设检验
通过设立假设并进行检验，判断试验组与对 照组之间是否存在统计学差异。
方差分析
用于比较多个组之间的均值差异，以评估不 同干预措施的效果。
和准确性。
B
C
D
真实世界研究
基于大数据和电子病历等资源开展真实世 界研究，评估干预措施在实际临床环境中 的效果和安全性。
移动医疗与远程监测
利用智能设备和传感器对患者进行实时监 测和干预，提高临床研究的便捷性和可及 性。
05 结果展示与讨论
临床疗效结果展示
主要疗效指标
详细描述研究的主要疗效 指标，如治愈率、有效率、 生存率等，并提供具体的 数据支持。
临床疗效和疾病预后研究-临床
目录
• 引言 • 临床疗效研究 • 疾病预后研究 • 临床研究方法与技术应用 • 结果展示与讨论 • 结论与总结
01 引言
研究背景与意义
临床疗效和疾病预后是医学研究 的核心内容，直接关系到患者的 生存质量和医疗资源的合理利用。
临床疗效及疾病预后研究ppt课件
科学研究证据
阿司匹林对急性心肌梗死的疗效
阿司匹林对冠心病心肌梗死的疗效直至80年代初期仍有较大 争论。
欧美等多国组织了多中心临床试验，观察了17000 例病人，结果证实口服阿司匹林 (162．5mg／d×4 周)可显著降低AMI患者发生心肌梗死后35天的病 死率，减少非致命再梗死。
1988年，ISIS-2多中心临床试验结果发表以后，在世界范围 内开始广泛使用阿司匹林治疗AMI，使用率高达70％-80％， AMI临床治疗水平无疑大大提高。
随机≠随便
盲的原则
减少信息偏倚
重复原则
二、临床疗效研究的特点
首选临床试验。 （一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循 四大原则 （二）研究对象具有特殊性 （三）要考虑医学伦理学问题
（四）要科学评价临床疗效
二、临床疗效研究的特点
首选临床试验。 （一）具有实验性研究的特性：设计时应遵循 四大原则
（二）研究对象具有特殊性
（8）资料收集与分析 治疗随访 资料分析：定量资料选择均数及t检验或方差分
析，分类资料选择χ2检验及计算率差或率比等
出现结局 a c a+c 未出现结局 合计 b a+b d c+d b+d a+c+b+d
实验组 对照组 合计
应先明确试验组、对照组某事件发生率 有多大，然后进行统计学检验看两组疗效差 异有无统计学意义。还可计算以下指标。 ① 相对危险度 （relative risk，RR）
2、特点
3、实验步骤 （1）制定实验计划 （2）确定研究人群 选择研究对象的原则：
受试者应能获得健康效益
诊断标准明确，应有入选和排除标准
尽可能选择症状和体征明显的研究对象
流行病学――临床疗效和疾病预后研究
流行病学――临床疗效和疾病预后研究一、概述1．预后的概念预后（prognosis）是对疾病结局的概率预测，也就是指发病后疾病未来过程的一种预先估计。
疾病的预后不仅是简单的治愈及死亡，尚包括并发症、致残、恶化、复发、缓解、迁延、存活期限（如五年存活率）及生存质量等病情发生某种变化或达到新的稳定状态的情况。
2．预后研究是关于疾病各种结局发生概率及其影响因素的研究。
实际上，是指疾病发生后的临床进程和转归状况，是对疾病病程发展为不同后果和结局（包括好转、痊愈、复发、恶化、伤残、并发症、死亡等）的预测。
了解疾病的自然史对预后研究具有重要作用。
3．预后因素的研究1）目前尚无特殊治疗措施的疾病，如癌症、病毒感染性疾病、原因不明疾病等，主要研究其自然转归；2）有有效治疗措施的疾病，应注重研究其实施措施后的转归。
共同之处，研究影响预后的各种因素，包括共同因素和特殊因素、危险因素和保护因素。
4．研究和评价疾病预后的目的和意义（1）研究疾病对人类的危害性（2）探索影响疾病预后的主要因素（3）研究改善疾病预后的措施（4）为临床决策提供依据（5）改善疾病的结局二、疾病的预后研究1．疾病的自然史（natural history of disease）指不受任何治疗措施的干预时疾病从发生、发展到结局的全部过程。
包括：生物学发病期(biologic onset)临床前期(pre-clinical duration of disease)临床期(clinical duration of disease)结局(outcome)2．预后因素（prognostic factors）（1）人口学特征（2）心理因素和体质因素（3）依从性（4）特异因素3．影响预后的因素早期诊断，及时治疗：普查（筛查），定期健康体检，医院常规检查患者病情患者身体素质：年龄，性别，营养状况、免疫状况、合并症疾病特点医疗条件社会、家庭因素4．疾病预后的研究方法（1）描述性研究（2）分析性研究（3）病例对照研究（4）队列研究（历史性，前瞻性）三、预后因素的评价（一）预后判断的误差1.选择偏倚一项预后研究中所观察到的病例，仅是样本，而研究目的是将结论推至它的总体。
临床疗效和疾病预后分析
临床疗效和疾病预后分析疾病是人类健康的威胁，而临床疗效和疾病预后分析是评估治疗效果和预测疾病发展趋势的重要手段。
通过对疾病治疗过程中的观察和数据分析，医生和研究人员可以获得宝贵的信息，以指导治疗方案的制定和病情预测。
本文将从不同角度探讨临床疗效和疾病预后分析的相关问题。
一、临床疗效的评估临床疗效的评估是对疾病治疗效果进行客观评价的过程。
一般来说，我们可以从多个角度来评估临床疗效，包括症状缓解、体征改善、生活质量提高等方面。
同时，还需要结合病情的发展趋势和治疗过程中的不良反应情况进行综合评估。
在进行临床疗效评估时，医生需要全面了解患者的病情，并结合患者的个体差异和治疗情况进行判断。
临床疗效评估需要依据科学的方法和标准，避免主观性的干扰，并确保评估结果的可靠性和准确性。
二、疾病预后的分析疾病预后分析是对疾病发展趋势进行预测的过程。
预后分析可以帮助医生和患者了解疾病的可能发展情况，从而制定更有效的治疗方案和做出更合理的护理安排。
疾病预后分析可以利用多种方法，包括统计学分析、模型建立和数据挖掘等。
通过对大量的病例数据进行分析和比较，可以找出不同影响因素之间的关系，并建立预测模型。
预后分析还可以通过对个体患者的病历资料和临床表现的分析，结合医生的经验和专业知识，进行个体化的预后评估。
疾病预后分析的目的是为了提供科学的依据和参考，帮助医生和患者做出更明智的决策。
然而，需要注意的是，疾病的预后是一个复杂的过程，受多种因素的影响，因此预后结果并不是绝对准确的，只能作为参考。
三、影响临床疗效和疾病预后的因素临床疗效和疾病预后的结果受多种因素的影响。
首先，疾病本身的特征和严重程度对治疗效果和预后结果有很大的影响。
一些疾病如心脏病、恶性肿瘤等，由于其病理特点和发展趋势的复杂性，其治疗效果和预后结果往往较为不确定。
其次，患者个体差异也是影响临床疗效和疾病预后的重要因素。
不同患者的生理状况、心理状态和抗拒程度等不同，会对治疗效果和预后结果产生不同的影响。
第十一章 临床疗效和疾病预后研究
床试验分组情况，研究对象不知道自己在试验组 还是对照组，一般需要给予对照组安慰剂。 优点：研究者可以更好地观察了解研究对象， 在必须时可以及时恰当地处理研究对象可能发 生的意外问题，使研究对象的安全得到保障 缺点：避免不了研究者方面带来的主观偏倚， 易造成试验组和对照组的处理不均衡
P P
1 2
2
2
临床试验设计
☻连续变量样本大小的计算：HIV病毒负 荷、血糖、血压、血脂和胆固醇等计量 资料
2Z Z N 2 d
2
2
σ：为估计的标准差； d：为两组主要评价指标均值之差
临床试验设计
☻5.确定试验的观察期限 在进行临床试验 设计时必须明确观察的时间，包括研究的 起点和终点。根据不同研究目的及试验本 身特点，所确定的观察期限应符合疾病规 律以及干预措施对机体的作用规律。
临床试验设计
一般选择研究对象需要遵循以下原则： ☻被选对象应确能从实验中受益 ☻选择症状体征明显的对象 ☻尽可能不选孕妇作为研究对象 ☻选择依从性好的人群
临床试验设计
☻3.选择研究现场
医院，根据不同临床试验目的选择具备一定条 件的医院开展。
根据相关临床试验的要求，考虑到合格对象的 收集、样本的代表性等问题，很多临床试验需 要由几个独立的临床中心合作进行，这类临床 试验被称为“多中心临床试验”。
☻在开始实施一项临床试验前，应该制定周密 合理的试验方案，其内容应包括试验背景、 试验方案、组织和实施程序、结果评价指标 和方法等。一般在临床试验开始后，没有特 殊情况不能对试验方案做任何改动，尤其是 在新药的临床试验中。
基本原则
☻随机、对照、盲法 是临床试验的三
临床疗效和疾病预后的研究
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Epidemiology
临床疗效和疾病预后的研究是制作临床证据的一种方
法，在临床上开展这方面的研究需要充分了解临床科研
设计的特点、临床科研设计应遵循的基本原则及常用的 设计方案的优缺点等问题。
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Epidemiology
一、临床科研设计的特点
晶状体后纤维增生症的病因探讨。
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Epidemiology
（三）盲法原则
1、单盲临床设计:
是指在研究中，只有研究者知道具体的分组情 况，而患者却不知道自己分组情况的一种盲法。
2、双盲临床设计:
是指在临床研究中，研究者和患者都不知道研 究的分组情况的一种盲法设计方法。
3、三盲临床设计:
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Epidemiology
⑸交叉设计对照
交叉设计是随机对照设计的一个特殊例子。整个
试验分为两个阶段，即先将研究对象随机分为研究和 对照两组。设计的第一阶段研究组接受治疗，对照组 接受安慰剂。此阶段结束后，两组人员均休息一段时 间后再进入第二阶段，此时，原先的两组实行对换， 使之每位研究对象均兼作研究对象的对照。
由于对照组的病人没有得到应有的治疗，因此 具有医德问题；
由于研究设计严格，患者入选前要书写知情同 意书，入选后病人可以拒绝治疗，因此试验的 实施具有一定难度。
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Epidemiology
随机对照试验设计模式
随机分组 T N Ne R C |O| D （无效） |O| D（无效） D （有效）
研究病种：
伴心血管危险因素的高血压
研究目标：
临床疗效与疾病预后研究
失访偏倚（withdraw
bias）
– 在研究过程中，由于观察时间较长，研究对象中
有人因种种原因退出研究队列，使研究者无法继
续随访他们，到研究终止时，能够分析结果的人
数远远少于研究设计时确定的观察人数，影响结
果的真实性，由此产生的偏倚称为失访偏倚。通
常要求失访率不应超过10%。
迁移性偏倚（migration
• 疾病预后研究是指对疾病发展的不同结局的预测、频率以及影响因
素的研究。 • 研究意义： – 克服凭临床经验判断预后的局限性； – 了解疾病自然史、病程和危害程度，帮助医生做出治疗决策； – 可以进行预后预测标志物的研究； – 研究影响疾病预后的各种因素，有助于改善并干预疾病的结局。
一、疾病预后
• 疾病预后研究主要回答以下问题：
由此造成的偏倚称存活队列偏倚。
测量偏倚（measurement
bias）
– 研究过程中对某些指标进行检测，由于实验仪器 或试剂的质量不好及操作人员的操作误差造成的 偏倚称为测量偏倚。 – 预后研究时，由于调查表的设计有缺陷、记录不 完整、调查员的询问方式和态度不同等均可导致 测量偏倚。
主要内容
二、常用统计分析方法
• 根据需要和条件选择资料分析方法
– 单因素分析方法 – 多因素分析方法
• 多元线性回归 • Logistic回归 • Cox模型
主要内容
概述
预后研究设计与实施 预后评估常用指标 生存分析
一、生存分析的概述
• 生存分析（survival analysis):是指同时分析暴露因素对结局发 生的风险及其发生时间两个变量的影响的一种统计分析方法。
• 人群卫生保健措施的效果评价 ：
– 如健康教育的效果；对疾病危险因素采取预防干
11疾病预后研究与其评价精品PPT课件
（三）预后因素
1．预后因素与危险因素的区别
预后因素(prognosistic factors)是指影响病人群 体疾病结局的因素，能用来正确的预测疾病结果 事件的发生。
危险因素(risk factors)是指导致人群发病率增 高的因素。危险因素可以是不良预后因素，也可 成为良好预后因素。
定义: 指某年龄组人口因某病死亡者的预期寿命
与实际死亡年龄之差的总和，即死亡所造成的寿
命损失。
预期 寿命
PYLL ❖ 疾病负担测量
的一个直接指标
e
= aidi
❖ 人群健康水平的
i =1
一个重要指标
年龄组
某年龄组 的死亡人
数
剩余年龄 ai= e-(i+0.5)
应用
❖用于计算每个病因引起的寿命减少年数，及比较不同原因 所致的寿命减少年数 ❖用于将某一地区（县）和另一标准地（或省）相比较 ❖作为筛选确定重点卫生问题或重点疾病的指标 ❖适用于防治措施效果的评价和卫生政策的分析
⑺病人的依从性
⑻危险因素作用强度
对于多因素慢性病，危险因素的作用强度往往也影 响预后。如肺癌的主要危险因素有吸烟、空气污染、职业 暴露石棉（砷及其化合物、氯甲醚等）、电离辐射等，某 病人若是由于多个危险因素共同作用下发生肺癌，则预后 较差。
二、预后研究
预后研究包括预后评定、健康相关生命 质量研究与预后因素研究3个方面。 （一）评价预后指标
3
1c
3
0.00 1.00 0.75
4
1d
2
0.50 0.50 0.38
5
1c
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【医学ppt课件】临床疗效和疾病预后研究
广西医科大学公共卫生学院
GUANGXI MEDICAL UNIVERSITY
广பைடு நூலகம்医科大学
Guangxi Medical University
第一节、临床疗效研究
临床疗效研究的重要性 临床疗效研究的特点 临床疗效研究的方法
广西医科大学公共卫生学院
GUANGXI MEDICAL UNIVERSITY
广西医科大学
广西医科大学公共卫生学院
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果胶驱铅
1976年某单位报告了果胶驱铅的疗效观察。 30名铅中毒工人脱离现场后住院治疗，治 疗前测得尿铅的均数0.116mg/L，血铅均数 为1.81mg/L。服用20天后再测，尿铅均数 降为0.087mg/L，血铅均数将为0.73mg/L。 说明果胶有较好的驱铅作用。
美国的药品有效性研究
1966年，美国FDA决定对美国1938年-1962年 上市的所有药品(大约有4000种)进行药品有效性 研究。
全国研究委员会的研究结果是那样的令人触目 惊心。评价的4000种药物中，有2000种被认为是 “确切有效”的，760种被认为是“无效的制 剂”，大约600种药品被禁止继续在市场上销售， 其余的药物被认为“或许有效”或“可能有效”。
Guangxi Medical University
临床疗效研究的重要性
临床医生开展高质量的临床试验对 临床疗效分析具有重要意义。
临床疗效研究主要是帮助临床医生 寻找有效的治疗措施，提高疾病的 治愈率，降低伤残率和病死率，促 进患者恢复健康或提高生存质量。
广西医科大学公共卫生学院
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广西医科大学公共卫生学院
临床流行病学与循证医学-疾病预后的研究、评价与循证实践
第十一章疾病预后的研究、评价与循证实践临床问题⏹死亡或存活？存活时间？⏹治愈？是否复发？⏹转变成慢性？并发症？预后的定义⏹指某种疾病的可能结局或后果，包括痊愈、复发、恶化、伤残、并发症、死亡等⏹出现某种结局的可能性大小⏹预后的结果通常以概率表示，如治愈率、复发率、5年生存率，死亡率等预后研究的内容⏹疾病的各种结局发生和概率⏹影响预后的因素疾病预后研究的意义⏹了解疾病的发展趋势和后果，帮助临床决策⏹了解影响预后的因素,研究改善预后的方法⏹评价治疗措施的效果疾病的自然史⏹指无任何干预措施状态下，疾病从发生、发展到结局的整个过程。
❑生物学发展期 ❑亚临床期❑临床期❑结局临床病程⏹首次出现症状体征到最后结局⏹可采取医疗干预改变病程、使预后改变⏹病程早期和晚期进行干预的效果往往不同预后因素⏹影响疾病预后的因素都称为预后因素⏹预后因素与危险因素不同❑危险因素：作用于健康人，能增加患病的危险性❑预后因素：存在于患病病人，影响疾病的结局。
可能影响预后的因素⏹早期诊断和及时治疗：如肿瘤⏹疾病本身的特点：性质、病程、类型⏹患者的病情:严重程度、进程⏹患者特征：年龄、性别、身体素质⏹医疗条件、治疗方法⏹社会因素疾病预后的评定指标⏹病死率: 病程短易于死亡的疾病；⏹治愈率: 病程短不易引起死亡的疾病；⏹缓解率: 疾病治疗后进入临床消失期；⏹复发率: 疾病缓解或痊愈后又重新发作；⏹致残率: 发生肢体或器官功能丧失；⏹生存率: 用于长病程致死性疾病⏹生存时间失访：终检值、截尾数据⏹死于其他疾病⏹观察到截止时尚存活，即未出现观察终点的情况⏹失访截尾(删失)数据或终检值(censored data)两种错误的做法：⏹错误1：丢弃截尾数据，只考虑确切数据。
（损失了信息）⏹错误2：将截尾数据当作确切数据处理。
（低估了生存时间的平均水平）。
生存资料的主要特点⏹有研究变量⏹有生存时间：一般不呈正态分布⏹有结局：含有截尾数据编号结局存活时间因素1因素2(死亡=1，存活=0)(月)(年龄)(分期) 1112341203045231405034135202预后研究的方法⏹预后评定：❑描述性研究❑队列研究⏹预后因素研究❑病例对照研究❑回顾性或前瞻性队列研究 ❑随机对照临床试验研究对象预后因素有无随访预后（死亡）是a否b是c否d队列研究设计（Cohort study)预后研究的注意事项（1）⏹队列研究的起始点❑必须有明确的标准 ❑常用起点：⏹确诊日期⏹发病日期：明确的发病症状或体征，如心梗⏹治疗日期⏹手术日期预后研究的注意事项（2）⏹研究对象的来源和分组：❑代表性：研究人群与目标人群一致 ❑分组具有可比性⏹治疗措施的评价尽量采用RCT ⏹分层分析、多因素分析预后研究的注意事项（3）⏹随访和失访❑失访率越低越好❑采取积极的措施加强随访❑估计可能的失访原因和对结果的影响预后研究的分析方法1.生存率估计：①直接法②间接法：Kaplan-Meier,寿命表法2.预后因素的分析生存曲线⏹单一的生存率不能全面反映预后的规律⏹生存曲线：❑❑生存率为纵坐标时间为横坐标生存曲线⏹根据生存率绘制的曲线❑ Kaplan-Meier生存曲线 ❑寿命表法生存曲线⏹直观的比较生存率、生存时间动脉瘤 AIDS慢粒老人1.8.6.4.212345year间接法:寿命表法⏹应用概率论的乘法定律⏹常用于大样本、长期的研究⏹可校正失访的影响⏹是假设的队列，不是实际的生存率⏹估计的准确性受样本量的影响，早期的估计值较可靠间接法:Kaplan-Meier法⏹由Kaplan和Meier于1958年提出，直接用概率乘法定理估计生存率，故称乘积极限法（product-limit method），是一种非参数法，适用于小样本和大样本。
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流行病学――第十一章临床疗效和疾病预后研究一、名词解释1．双盲法2．沾染3．自然史4．标准对照5．随机对照试验二、单选题1．有关安慰剂的使用哪项论述不正确?A．使用目的是为了排除非特异性效应的干扰B．安慰剂常用没有任何药理作用的物质C．可用于研究那些目前尚无有效药物治疗的疾病作对照D．安慰剂的外观和剂型与试验药物不同E．安慰剂和试验药要同步应用2．在临床疗效试验中，进行样本量估计时，所需样本量随下列指标的变化情况正确的是A．某种指标在人群中发生的频率越低，所需样本量越大B．某种指标在人群中发生的频率越低，所需样本量越小C．所需样本量与某种指标在人群中发生的频率无关D．数值越大，所需样本量越大E．1－数值越大，所需样本量越小3．在临床疗效试验中，进行样本量估计时，所需样本量随下列指标的变化情况正确的是A．实验组与对照组要比较的数值差值d越大，所需样本量越大B．实验组与对照组要比较的数值差值d越大，所需样本量越小C．所需样本量与实验组与对照组要比较的数值差值d无关D．实验组与对照组要比较的数值差值d越大，用单侧检验计算样本量E．差值d和某种指标在人群中发生的频率越大，样本量越小4．在临床疗效试验中，进行样本量估计时，所需样本量随下列指标的变化情况正确的是A．检验的显著性水平（第Ｉ类错误的概率）越大，所需样本量越大B．检验的显著性水平越大，所需样本量越小C．检验的显著性水平（第Ⅱ类错误的概率）越大，所需样本量越大D．检验的显著性水平越大。
越小，所需样本量越小E．所需样本量与检验的显著性水平和无关5．在研究抗心律不齐药物的药效时，选择研究对象正确的是A．最好选择近期心律不齐频繁发作的病人B．最好不要选择近期心律不齐频繁发作的病人C．可用孕妇作为研究对象D．样本量越大，结果越能说明问题E．病人的年龄和性别对研究结果影响不大6．关于单盲法描述不正确的是A．单盲法简便，容易进行B．单盲法是指观察者不知道分组情况和研究对象接受处理情况C．单盲法是指研究对象不知道分组情况和研究对象接受处理情况D．单盲法对受试者的健康和安全有利E．单盲法可以去除来自研究对象的偏倚7．目前进行疾病预后研究的主要方法是A．现况调查B．病例对照研究C．生存分析D．生态学研究E．数理研究8．下列哪项不是临床试验中采用盲法原则观察结果的优点? A．可克服来自患者的主观因素的影响B．可克服来自亲属的主观因素的影响C．可克服来自医生、护士等观察者主观因素的影响D．可克服来自研究分析资料人员的主观因素的影响E．可克服实验室人员实验过程中的主观因素的影响三、多选题1．在临床疗效实验中常用的随机化分组方法有哪些?A．单纯随机化B．区组随机化C．分层随机化D．多阶段抽样E．分层整群抽样2．关于双盲法描述正确的是A．双盲法是指研究对象和观察者不知道分组情况和研究对象接受处理情况B．双盲法是指观察者和资料分析者不知道分组情况和研究对象接受处理情况C．双盲法不适用于危重病人D．双盲法可以消除资料分析者带来的偏倚E．双盲法得到的研究结果准确，没有任何偏倚3．关于三盲法描述正确的是A．三盲法是指除观察者外都不知道分组情况和研究对象接受的处理情况B．三盲法是指受试对象、观察者和资料分析者不知道分组情况和研究对象接受的处理情况C．三盲法使科研的安全性得到了保证D．三盲法能消除资料分析者带来的主观因素的影响E．三盲法能保证结果的正确和研究对象的依从性4．在随机对照试验中，控制选择性偏倚的方法A．严格掌握研究对象的人选标准B．采用随机分组的方法C．仪器和试剂标准化D．使用盲法E．采用随机抽样的方法5．在随机对照试验中，常见的偏倚和影响结果的因素有A．选择性偏倚B．测量偏倚C．干扰和沾染D．依从性E．混杂偏倚6.关于随机对照试验和非随机对照试验叙述正确的是A．随机对照试验必须随机分组并设对照B．非随机对照试验不一定随机分组也不一定设对照C．随机对照试验比非随机对照试验省时省力D．非随机对照试验所得结果不如随机对照试验的结果可靠E．随机对照试验正因为设立了严格的对照，所以结果才可靠四、简答题1．简述临床疗效试验的特点。
2．临床试验选择研究对象的原则是什么?3．临床试验常用的对照形式有哪些?4．简述随机对照试验的偏倚及其控制。
5．简述预后研究中常见的偏倚及其控制。
6．疾病预后研究的意义。
7．常见的影响疾病预后的因素有哪些?五、论述题1．随机对照试验的实验步骤。
2.请分析比较临床疗效研究和疾病预后研究两者间异同点及内在联系。
参考答案一、名词解释1．双盲法研究对象和观察者都不知道分组情况，也不知道研究对象接受的处理措施，称为双盲法。
2．沾染指对照组的患者额外的接受了试验药物，从而人为的造成一种夸大对照组疗效的现象。
3．自然史指在没有任何干预的情况下，疾病自然发生和演变的过程。
4．标准对照以现行最有效的或临床上最常用的药物或治疗方法作为对照，用以判断新药或新疗法是否优于现行的药物或疗法。
5．随机对照试验将研究人群随机分为实验组与对照组，将研究者所控制的措施给予试验人群，随访并比较两组人群的结果，以判断措施的效果。
二、单选题1.D2.A3.B4.B5.A6.B7.C8.B三、多选题1.ABC2.AC3.BD4.ABE5.ABCD6.ABD四、简答题1．简述临床疗效试验的特点。
（1）具有实验性研究的特点：在设计时需遵循对照、随机化、盲法及重复的原则；（2）研究对象具有特殊性：临床疗效试验的研究对象是人，个体的差异不仅影响疾病的表现，也可能影响疗效；（3）要考虑医学伦理学问题；（4）要科学评价临床疗效，包括试验的真实性、重复性及实用性。
2．临床试验选择研究对象的原则是：（1）被选的对象应该能从试验中受益；（2）尽可能选择症状和体征明显的研究对象；（3）尽可能不用孕妇作为研究对象；（4）尽量选择依从性好的作为研究对象。
3．临床试验常用的对照形式有：（1）标准对照；（2）安慰剂对照；（3）交叉对照；（4）相互对照；（5）自身对照。
4．简述随机对照试验的偏倚及其控制。
（1）选择偏倚防止的方法就是严格掌握研究对象的人选标准，并使用随机抽样和随机分组的方法；（2）测量偏倚防止的方法主要在于仪器和试剂的标准化和操作者的规范；（3）干扰和沾染防止的方法是使用盲法并严格按治疗方案进行，不要随意增加和减少药物种类；（4）提高依从性的方法是尽量缩短研究时间，试验开始后做好宣传工作，多提醒研究对象按时服药定期检查，与病人家属搞好关系。
5．预后研究中常见的偏倚及其控制。
常见的偏倚主要有：①失访偏倚；②迁移性偏倚；③零点偏倚；④集合偏倚；⑤测量偏倚。
控制方法：随机化、限制、配比、分层、多因素分析。
6．疾病预后研究的意义。
①克服凭临床经验判断预后的局限性；②了解疾病的自然史、病程和疾病的危害程度，帮助临床医生做出治疗决策；③研究影响疾病预后的各种因素，有助于改善并干预疾病的结局；④评价疾病的防治效果，从而促进治疗水平的提高。
7．①患者的机体状况；②疾病本身的特点；③患者的病情；④医疗干预效果；⑤医院内感染；⑥社会、家庭因素。
本考题的要点是全面了解影响预后的因素有哪些，答题时根据所学到的知识从患者本身的生理特征、疾病所具有的特点、患病的不同时期、治疗的效果、患者周围的影响因素等方面综合考虑。
因为影响预后的因素是多方面的，所以在学习时应进行联想并进行推理，回答问题时尽可能全面。
五、论述题1．随机对照试验的实验步骤。
（1）制定实验计划：包括明确实验目的、确定实验对象的具体要求和来源、确定研究因素和观察指标、如何进行资料收集、采用何种统计分析方法。
（2）确定研究人群：选择研究对象时应注意四条原则，可参考简答第四题。
（3）样本含量计算：样本量受四条因素的影响，即指标在人群中的发生频率、实验组与对照组的差异、检验的显著性水平和单双侧检验。
（4）严格地随机分组：根据实验的目的选择合适的对照形式，临床试验常用标准对照，然后将确定的研究对象严格地随机分配到实验组和对照组。
（5）盲法的应用：根据实验的目的选择盲法，包括单盲、双盲和三盲。
（6）资料的收集与分析：根据资料的类型正确选择统计分析的方法。
2.疾病预后与临床治疗效果研究两者间是密切相关的，治疗效果好，疾病的预后则好，反之则差。
因此，在进行临床疗效研究时，可以疾病的预后作为观察指标评价治疗的效果。
两者间相同点：①研究前必须进行严谨的实验设计；②研究对象是病人；③必须进行一定时间的随访观察；④统计分析比较后才能得出正确结果。
两者间不同点：①临床疗效研究主要研究干预措施的效果，而预后研究则主要观察疾病的不同结局；②进行预后研究的同时，还能了解疾病的自然史㈠临床疗效研究则不能；③研究疾病预后时，常考虑多种影响预后的因素；而临床疗效研究则主要考虑各影响因素在实验组和对照组中分布是否均衡，即组间的可比性；④临床疗效研究根据资料的性质，选择不同的统计分析方法；预后研究常用生存分析的方法。
[分析]：本考题的要点是全面了解对本章掌握的程度，所以在学习时，应在掌握每节主要内容后，分析并对比两者间的内在联系和异同点。
分析比较时应尽可能全面，可从实验设计、研究的目的、研究对象的选择、研究持续的时间、统计分析方法，影响研究结果的因素等方面考虑。