药品注册管理专业知识讲解
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Ⅲ期临床试验： 治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证该药物对目
标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注 册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法 对照试验。
Ⅳ期临床试验：新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考
察在广泛使用条件下，药物的疗效和不良反应，评价在普通或特殊人群中 其使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究概述——新药研究程序
临床研究与NDA阶段
一般临床试验所需最低病例组数
药品分类
中药及天然药 物新药
化学药物新药
I期临床试 验
20-30
20-30
Ⅱ期临床 试验
100
100
Ⅲ期临床 试验
300
300
治疗生物制品
20
新药
预防用生物制
20
品新药
100
300
300
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
主要内容
• 新药研究概述 • 药物非临床研究质量管理 • 药物临床试验质量管理 • 药品注册管理
新药研究概述
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究管理的主要目的是通过在新药研究过程中，严 格贯彻实施相关的法律、法规、政策、制度，严格控制与约 束药学技术人员，使之以科学的态度运用医药科学专业技术， 保证药物在临床前研究阶段、临床研究阶段及申报注册阶段 各项资料真实、规范、完整，从而保证新药研究的质量和水
平，从根本上保证人体用药的安全、有效、经济、合理。
国家鼓励研究和创制新药并保护公民、法人和其他组织研究、 开发新药的合法权益。
——《药品管理法》
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新药研究概述——新药概念
“是否在国内生产过”
“是否已在国内上市销售”√
新药，是未曾在中国境内上市销售的药品。 ——《药品管理法实施条例》
只有真正意义上的新药才能领取新药证书，而改变剂 型（靶向制剂、缓释、控释制剂等特殊剂型除外）、改 变给药途径以及增加新的适应症等情况只按照新药程序 办理，不发给新药证书。
——《药品注册管理办法》2007
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新药研究概述——新药分类
中药、天然药物新药（9）
化学药品新药（6）
•充分研究
•100-300患 者研究(II期
)
•探索研究
•临床数 据分析
•注册
•大量候选
药物的合 •健康志愿者 成
研究I期
•候选药物测试310,000患者 (III期)
•制剂开 发
•发现
•项目组 与计划
•化合物 合成
•筛选
•候选 化合
物
•早 期案 例性 研究
•动物 安全
性研 究
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各类制造业R&D投入比较
做临床的费用高达3～5亿美元 进入Ⅱ期临床时还有4/5的淘汰率 10个品种上市只有3个可以盈利
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新药研究概述——新药研究程序
新药发现与筛选阶段 临床前研究与IND阶段 临床研究与NDA阶段
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新药研究概述——新药研究程序
药理毒理研究，包括药效学、一般药理学、药代动力学及毒理 学研究等。
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新药研究概述——新药研究程序
临床研究与NDA阶段
临床研究阶段的候选药物在国外称为“新药的申请” （new drug application, NDA）
临床研究必须经SFDA批准后实施，并严格执行《药 物临床试验质量管理规范》（GCP）的规定。临床研究 在临床前研究的基础上，经过严密的试验设计，按设立 对照、随机分组和盲法观察的原则进行试验，考察药物 对人体的疗效（有效性）与毒副作用（安全性），并继 续进行相应的药学、药理、毒理方面的工作，最终确定 是否能以新药的形式上市试用。
生物制品新药
治疗用生物制品（15） 预防用生物制品（15）
《药品注册管理办法》2007
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新药研究概述——新药研究特点
知识技术密集，多学科渗透 研究投入高 研究周期长 研究风险大 潜在效益高
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新药开发：高投入，周期长
– 一个有价值的新药，往往需要花费10－12年 的时间，平均耗资大约在10亿美元左右
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新药研究概述——新药研究程序
临床研究与NDA阶段
I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对
于药物的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。
Ⅱ期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价该药物对目
标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给 药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的， 采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。
（Good Laboratory Practice,GLP）
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药物非临床研究质量管理
GLP认证管理
申报资料
申 请 机 构
核发GLP认 证批件
SFDA
制定现场检查方案
省
认
级
证
检查通知
药 监 部 门
分派观察员
检 查 组
Βιβλιοθήκη Baidu
现场检查
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临床前研究与IND阶段
临床前研究的任务是系统评价新的候选药物，确 定其是否符合进入人体临床试验的要求。这一阶段药 物在国外统称为“申请作为临床研究用新药”
（investigational new drug,IND）
药学研究，包括候选药物的合成工艺、提取方法、理化性质及 纯度、剂型选择、处方筛选、制备工艺、检验方法、质量标准、 稳定性考察研究等。中药制剂还包括原药材的来源、加工及炮 制等；生物制品还包括菌毒种、细胞株、生物组织等起始原材 料的质量标准、保存条件、遗传稳定性的研究等。
500
Ⅳ期临床 试验
2000
2000 ——
——
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药物非临床研究质量管理
指用于毒性试验的动物、植物、微生物以及器官、
组织、细胞、基因等。
药物非临床研究是新药研究的基础 阶段，主要通过实验系统试验的方式， 对药物进行药理学、毒理学测试，从 而获得有关数据，为进一步的药物临 床研究提供依据。其主要目的是获得 有关药物安全性、有效性、质量可控 性等《方药面物的非数临床据研资究料质。量管理规范》
标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注 册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法 对照试验。
Ⅳ期临床试验：新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考
察在广泛使用条件下，药物的疗效和不良反应，评价在普通或特殊人群中 其使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究概述——新药研究程序
临床研究与NDA阶段
一般临床试验所需最低病例组数
药品分类
中药及天然药 物新药
化学药物新药
I期临床试 验
20-30
20-30
Ⅱ期临床 试验
100
100
Ⅲ期临床 试验
300
300
治疗生物制品
20
新药
预防用生物制
20
品新药
100
300
300
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主要内容
• 新药研究概述 • 药物非临床研究质量管理 • 药物临床试验质量管理 • 药品注册管理
新药研究概述
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究管理的主要目的是通过在新药研究过程中，严 格贯彻实施相关的法律、法规、政策、制度，严格控制与约 束药学技术人员，使之以科学的态度运用医药科学专业技术， 保证药物在临床前研究阶段、临床研究阶段及申报注册阶段 各项资料真实、规范、完整，从而保证新药研究的质量和水
平，从根本上保证人体用药的安全、有效、经济、合理。
国家鼓励研究和创制新药并保护公民、法人和其他组织研究、 开发新药的合法权益。
——《药品管理法》
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究概述——新药概念
“是否在国内生产过”
“是否已在国内上市销售”√
新药，是未曾在中国境内上市销售的药品。 ——《药品管理法实施条例》
只有真正意义上的新药才能领取新药证书，而改变剂 型（靶向制剂、缓释、控释制剂等特殊剂型除外）、改 变给药途径以及增加新的适应症等情况只按照新药程序 办理，不发给新药证书。
——《药品注册管理办法》2007
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究概述——新药分类
中药、天然药物新药（9）
化学药品新药（6）
•充分研究
•100-300患 者研究(II期
)
•探索研究
•临床数 据分析
•注册
•大量候选
药物的合 •健康志愿者 成
研究I期
•候选药物测试310,000患者 (III期)
•制剂开 发
•发现
•项目组 与计划
•化合物 合成
•筛选
•候选 化合
物
•早 期案 例性 研究
•动物 安全
性研 究
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
各类制造业R&D投入比较
做临床的费用高达3～5亿美元 进入Ⅱ期临床时还有4/5的淘汰率 10个品种上市只有3个可以盈利
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究概述——新药研究程序
新药发现与筛选阶段 临床前研究与IND阶段 临床研究与NDA阶段
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究概述——新药研究程序
药理毒理研究，包括药效学、一般药理学、药代动力学及毒理 学研究等。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究概述——新药研究程序
临床研究与NDA阶段
临床研究阶段的候选药物在国外称为“新药的申请” （new drug application, NDA）
临床研究必须经SFDA批准后实施，并严格执行《药 物临床试验质量管理规范》（GCP）的规定。临床研究 在临床前研究的基础上，经过严密的试验设计，按设立 对照、随机分组和盲法观察的原则进行试验，考察药物 对人体的疗效（有效性）与毒副作用（安全性），并继 续进行相应的药学、药理、毒理方面的工作，最终确定 是否能以新药的形式上市试用。
生物制品新药
治疗用生物制品（15） 预防用生物制品（15）
《药品注册管理办法》2007
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究概述——新药研究特点
知识技术密集，多学科渗透 研究投入高 研究周期长 研究风险大 潜在效益高
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药开发：高投入，周期长
– 一个有价值的新药，往往需要花费10－12年 的时间，平均耗资大约在10亿美元左右
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
新药研究概述——新药研究程序
临床研究与NDA阶段
I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对
于药物的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。
Ⅱ期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价该药物对目
标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给 药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的， 采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。
（Good Laboratory Practice,GLP）
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
药物非临床研究质量管理
GLP认证管理
申报资料
申 请 机 构
核发GLP认 证批件
SFDA
制定现场检查方案
省
认
级
证
检查通知
药 监 部 门
分派观察员
检 查 组
Βιβλιοθήκη Baidu
现场检查
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
临床前研究与IND阶段
临床前研究的任务是系统评价新的候选药物，确 定其是否符合进入人体临床试验的要求。这一阶段药 物在国外统称为“申请作为临床研究用新药”
（investigational new drug,IND）
药学研究，包括候选药物的合成工艺、提取方法、理化性质及 纯度、剂型选择、处方筛选、制备工艺、检验方法、质量标准、 稳定性考察研究等。中药制剂还包括原药材的来源、加工及炮 制等；生物制品还包括菌毒种、细胞株、生物组织等起始原材 料的质量标准、保存条件、遗传稳定性的研究等。
500
Ⅳ期临床 试验
2000
2000 ——
——
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
药物非临床研究质量管理
指用于毒性试验的动物、植物、微生物以及器官、
组织、细胞、基因等。
药物非临床研究是新药研究的基础 阶段，主要通过实验系统试验的方式， 对药物进行药理学、毒理学测试，从 而获得有关数据，为进一步的药物临 床研究提供依据。其主要目的是获得 有关药物安全性、有效性、质量可控 性等《方药面物的非数临床据研资究料质。量管理规范》