真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)解读

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【CMDE】发布医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则的通告2024年第3号—欧迪特医学

医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则本指导原则旨在规范和合理引导真实世界数据在医疗器械临床评价中的应用，为申请人开展真实世界研究以及监管部门技术审评提供技术指导。

本指导原则是供注册申请人和技术审评人员使用的指导性文件，但不包括注册审批所涉及的行政事项，亦不作为法规强制执行，需在遵循相关法规和强制性标准的前提下使用本指导原则。

如果有能够满足相关法规要求的其他方法，也可以采用，但是需要提供详细的研究资料和验证资料。

本指导原则是在现行法规和标准体系以及当前认知水平下制定的，随着法规和标准的不断完善，以及科学技术的不断发展，本指导原则的相关内容也将进行适时调整。

一、适用范围本指导原则适用于医疗器械真实世界研究，不适用于按医疗器械管理的体外诊断试剂真实世界研究。

本指导原则在《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》的基础上，结合目前积累的经验，进一步细化医疗器械真实世界研究设计和统计分析的一般要求。

在当前发展阶段，真实世界证据在医疗器械临床评价中，主要作为已有临床证据的补充。

二、常见真实世界研究类型及其应用情形(一)试验性真实世界研究实效性随机对照试验（pragmatic Randomized Controlled Trial, pRCT）是试验性真实世界研究的一种常见类型。

pRCT是指在真实或接近真实医疗环境下，采用随机、对照的设计比较临床实践中不同干预措施的治疗结果的研究，其主要目的是评估干预措施在常规临床实践中的效果。

pRCT融合了随机化和真实世界数据优势，较好地控制了偏倚，其研究结果可为干预措施效果评价提供较高质量的真实世界证据。

pRCT研究人群入选标准通常较广泛，人群代表性更好，但人群异质性通常较高，为保证统计分析具有足够的检验效能，pRCT所需样本量相对较大，适合需要生成在更广泛人群和临床情形中的临床证据的应用情形。

例如，实效性随机对照试验可提供器械在不同亚组患者人群中的安全性、有效性数据，为器械受益风险评估提供更多有效信息。

医疗器械临床评价技术指导原则202407

医疗器械临床评价技术指导原则202407一、引言医疗器械的临床评价是指通过对医疗器械的使用效果、安全性以及临床价值进行评价，为其上市前的注册、审批提供依据。

医疗器械的临床评价技术指导原则则是在该背景下制定的，旨在为开展医疗器械的临床评价工作提供指导。

二、评价目标医疗器械的临床评价的目标是评估该器械在临床使用中的安全性、有效性以及临床应用价值。

具体来说，目标包括：1.评估医疗器械在治疗、预防、诊断等方面的疗效；2.评估医疗器械的使用安全性，包括使用时可能存在的不良反应、使用时可能引发的潜在风险等；3.评估医疗器械的临床应用价值，包括对患者的益处以及对医疗体系的价值。

三、评价内容医疗器械的临床评价主要包括以下内容：1.基础研究：对医疗器械的技术性能进行研究，如材料性能、结构设计等；2.医学数据分析：对已有的临床数据进行分析，包括对相应的疗效数据、安全性数据进行整理和分析；3.临床试验：开展针对特定医疗器械的临床试验，评估其在现实临床环境中的疗效和安全性；4.相关经济评估：对医疗器械的使用成本以及对医疗系统的经济效益进行评估；5.临床专家评估：邀请相关领域的临床专家对医疗器械进行评估和鉴定。

四、评价流程医疗器械的临床评价是一个系统复杂的过程，一般包括以下流程：1.研究设计：制定研究设计，确定评价目标、研究对象、随机分组等；2.数据收集：收集相关的医学数据，包括患者基本信息、临床指标、疗效数据、安全性数据等；3.数据分析：对收集到的数据进行整理和分析，根据需要进行统计学分析，评估疗效和安全性；4.结果解释：根据数据分析的结果，解释医疗器械在临床使用中的疗效和安全性；5.评估报告撰写：根据评估结果撰写评估报告，提出评估意见和建议。

五、参与者和角色医疗器械的临床评价需要多个参与者协同工作，主要包括：1.研究者：负责设计和执行临床评价的研究；2.临床研究协调员：协调和管理临床研究的各项工作，包括数据收集、质量保证等；3.临床专家：对医疗器械进行评估和鉴定，提出专业意见；4.监管机构：负责对医疗器械的临床评价工作进行监督和审核；5.患者及其代表：参与评价过程，提供患者的反馈和需求。

《医疗器械临床评价技术指导原则》详细解读

《医疗器械临床评价技术指导原则》详细解读该指导原则旨在规范医疗器械的临床评价工作，确保医疗器械的安全性、有效性和可靠性，保障患者的生命健康。

该指导原则内容包括总则、
临床评价的工作机制和方法、临床评价报告的内容和要求等。

总则部分主要规定了医疗器械临床评价的原则和目的。

其中明确指出，医疗器械临床评价是指通过比较试验、观察研究等方法，评估医疗器械安
全性、有效性以及适应性等指标的过程。

该原则强调了科学性、严谨性和
客观性，并提出了评价结果应该具有可信度和应用性等要求。

临床评价的工作机制和方法部分主要介绍了医疗器械临床评价的主要
方法和步骤。

其中提到了比较试验、观察研究和特殊试验等方法，着重强
调了临床试验应该具备科学性、合理性和规范性等特点。

此外还介绍了研
究人员的选择、样本容量的确定、数据的收集和统计分析等技术要求。

临床评价报告的内容和要求部分主要规定了医疗器械临床评价报告的
内容和编写要求。

该部分明确了报告的基本结构和要素，包括引言、研究
方法、结果和讨论等。

要求报告应该清晰明确、客观公正，并提供充足的
科学依据，以支持评价结论的可靠性和科学性。

此外，该部分还要求报告
应该经过专业审查和科学评估，确保评估结果的可信度和可靠性。

总体而言，《医疗器械临床评价技术指导原则》对医疗器械的临床评
价提出了科学、客观和可信的要求，规范了临床评价的工作机制和方法，
并指导了报告的编写。

通过遵循该指导原则，可以更好地评估医疗器械的
安全性和有效性，为患者提供更好的医疗保障。

医疗器械临床评价指导原则

医疗器械临床评价指导原则医疗器械的临床评价是保障患者安全和治疗效果的重要环节。

在进行医疗器械的临床评价过程中，需要遵循一系列指导原则，以确保评价结果的准确性和可靠性，为患者提供更好的医疗服务。

临床评价应该以科学性为前提。

评价过程中应遵循科学的方法和规范，确保评价结果客观、可靠。

评价者应具有相关专业知识和临床经验，能够根据患者的具体情况和治疗需求，进行科学合理的评价。

评价过程应注重实用性和可操作性。

评价结果应能够为临床决策提供有益参考，帮助医生选择最适合患者的医疗器械。

评价指标和方法应具有一定的操作性，便于医务人员在临床实践中应用。

评价过程中应注重安全性和风险评估。

医疗器械的临床评价需要全面考虑其安全性和风险性，确保患者在使用过程中不会造成不良反应或并发症。

评价者应对医疗器械的安全性进行全面评估，及时发现和排除潜在风险。

评价过程中应注重数据的准确性和可靠性。

评价结果应基于充分的临床数据和证据，确保评价结论客观、科学。

评价者应遵循数据采集、分析和解释的科学原则，避免主观臆断和数据造假。

评价过程应注重持续改进和监测。

医疗器械的临床评价是一个持续的过程，评价者应定期监测评价结果的有效性和可靠性，并不断改进评价方法和指标，提高评价水平和效果。

医疗器械的临床评价需要遵循科学性、实用性、安全性、数据准确性和持续改进等原则，确保评价结果的准确性和可靠性，为患者提供更好的医疗服务。

只有严格遵循评价指导原则，才能有效保障医疗器械的安全性和治疗效果，提升医疗质量和患者满意度。

希望各相关医疗机构和评价者能够严格遵循评价指导原则，共同推动医疗器械临床评价工作的规范化和科学化发展。

《医疗器械临床评价技术指导原则》重点内容

《医疗器械临床评价技术指导原则》重点内容一、《指导原则》重点内容梳理《指导原则》进一步厘清了临床评价和临床证据相关概念，阐述临床试验、临床数据、临床评价以及临床证据之间的关系。

同时，明确临床评价主要是为回答：“医疗器械在按照要求使用时，应能够达到其预期性能；与预期受益相比，其已知的、可预见的风险以及副作用已被降至最低且可被接受”的要求。

这一规定是基于《医疗器械安全和性能基本原则》对医疗器械的要求。

因此，在进行临床评价前，注册申请人应先根据《医疗器械安全和性能基本原则》进行医疗器械风险识别与控制，与风险管理文件相互参照，以确认临床评价的范围。

《指导原则》对临床评价相关概念进行重新定义，明确指出临床评价是一个持续进行的活动，并要求注册申请人需在产品全生命周期中进行周期性审核并更新临床证据。

医疗器械全生命周期临床评价是《指导原则》反复强调的一个概念。

在设计开发阶段，临床评价需确定上市前产品评价所需的临床数据，判断是否需要开展临床试验以及需要观察的临床终点。

产品上市后，随着产品安全性、临床性能和/或有效性信息的不断更新，需周期性的进行临床评价。

持续开展临床评价使注册申请人可根据相关法规要求，对产品风险受益的重大变化，或者需对禁忌证、警告、预防措施或说明书等方面进行变更时，向监管机构申请变更注册、说明书更改告知等事项。

以往注册申请人只是将临床评价视为上市前的一个注册要求，对于产品上市后的临床数据收集并不在意。

但从科学角度看，上市前的临床评价并不足以完全对申报产品的安全性和有效性合理评价，有些罕见不良事件并不能在注册前研究中发现。

此外，许多医疗器械是不断地通过上市后改进完成产品升级换代。

若没有上市后临床数据的支撑，有些产品的升级换代工作可能难以开展。

根据多年实践经验，《指导原则》梳理了临床评价的流程，帮助注册申请人重新理性看待临床评价过程。

临床评价路径的选择不再是以前简单的yes/no的选择，而是先识别需要临床数据支持的安全和性能基本原则；然后识别与产品及其适用范围相关的可用的临床数据；接着根据产品在适用范围下的安全性、临床性能和/或有效性的论证需要，评价临床数据的适宜性和贡献；随后在上述流程的基础上，根据安全性、临床性能和/或有效性剩余问题的解决需要，产生新的临床数据；最后汇总所有临床数据，得出产品安全性、临床性能和/或有效性的结论。

《医疗器械临床评价技术指导原则》详细解读

表格中所列的二类免临床医疗器械类别占二类免临床产品总数的 80.7%
5
临床评价—— 《医疗器械监督管理条例》
第十七条第一类医疗器械产品备案，不需要进行临床试验。申请第二类、第三类医疗器械产品注册，应当进行临床试验；但是，有下列情形之一的，可以免于进行临床试验：
（一）工作机理明确、设计定型，生产工艺成熟，已上市的同品种医疗器械临床应用多年且无严重不良事件记录，不改变常规用途的；（二）通过非临床评价能够证明该医疗器械安全、有效的；（三）通过对同品种医疗器械临床试验或者临床使用获得的数据进行分析评价，能够证明该医疗器械安全、有效的。免于进行临床试验的医疗器械目录由国务院食品药品监督管理部门制定、调整并公布。
3
2002年：322种
540种 2002年至今目录增补的产品数以千计
免于进行临床试验的第三类医疗器械类别
编码数量编码对应的产品类别
6863 6846 6815 18 16 13 口腔科材料植入材料和人工器官注射穿刺器械
有源or 无源
无源
无源无源无源无源有源有源有源
Series1, Series1, 6 Series1, 6826, Series1, 免临床试验的三类医疗器械分类 6864, 2, 3% 1, 1% 2, 2% 6854, 3, 4% Series1, 6840, 3, 4% Series1, 6825, 3, 4%
Series1, 6815, 13, 16%
手术室、急救室、诊疗室设备及器具有源为主
6826
6864 6823
2
2 1
物理治疗及康复设备
医用卫生材料及敷料医用超声仪器及有关设备
有源无源有源

医疗器械临床评价技术指导原则

医疗器械临床评价技术指导原则医疗器械临床评价技术指导原则(2024第14号通告)是中国国家食品药品监督管理局发布的指导原则。

它为医疗器械临床评价提供了指导，以确保医疗器械在使用前经过科学、严谨的评价，确保其安全有效性和可靠性。

以下将对该指导原则进行详细解析。

该指导原则首先明确了临床评价的重要性。

它强调，医疗器械应通过临床评价来证明其在治疗、诊断或预防疾病等方面的安全有效性。

这是确保患者安全和医疗器械质量临床使用的必要步骤。

指导原则接下来详细介绍了临床评价的步骤和程序。

首先，它要求医疗器械生产企业应建立临床评价计划，并根据产品特性和目的设计相应的临床评价方案。

这些方案应包括研究设计、样本量、观察指标等内容，以便能够全面、准确地评价医疗器械的安全有效性。

该指导原则还强调了临床评价的科学性和规范性。

它要求临床评价应符合伦理学、法律法规的要求，尊重患者权益，保护其安全和隐私。

同时，评价应按照良好的临床实践指南进行，确保数据的准确性和可靠性。

此外，指导原则还要求在临床评价过程中应注意风险评估和临床可用性评价。

医疗器械生产企业应评估使用医疗器械可能带来的风险，并提供相应的风险控制措施。

同时，评价还应考虑医疗器械在临床实际应用中的可行性、可接受性和适应性。

除了介绍临床评价的步骤和要求，指导原则还提供了一些具体的技术指导。

它对临床评价研究设计、样本量计算、数据采集和分析等方面提供了详细的建议和指导。

这些技术指导有助于确保临床评价的科学性和准确性。

总体而言，医疗器械临床评价技术指导原则(2024第14号通告)是一份十分重要的文件。

它为医疗器械临床评价提供了系统、科学、规范的指导，帮助医疗器械生产企业确保产品的安全有效性和可靠性。

同时，它也为监管部门提供了强有力的依据，以保障患者的安全和权益。

医疗器械临床评价技术指导原则---(2015年第14号)

医疗器械临床评价技术指导原则---(2015年第14号)关于发布医疗器械临床评价技术指导原则的通告（2015年第14号）为指导医疗器械临床评价工作，根据《医疗器械监督管理条例》（国务院令第650号）和《医疗器械注册管理办法》（国家食品药品监督管理总局令第4号），国家食品药品监督管理总局组织制定了《医疗器械临床评价技术指导原则》，现予发布。

特此通告。

附件：医疗器械临床评价技术指导原则食品药品监管总局2015年5月19日附件医疗器械临床评价技术指导原则一、编制目的医疗器械临床评价是指注册申请人通过临床文献资料、临床经验数据、临床试验等信息对产品是否满足使用要求或者适用范围进行确认的过程。

本指导原则旨在为注册申请人进行临床评价及食品药品监督管理部门对临床评价资料的审评提供技术指导。

二、法规依据（一）《医疗器械监督管理条例》（国务院令第650号）；（二）《医疗器械注册管理办法》（国家食品药品监督管理总局令第4号）；（三）医疗器械临床试验质量管理相关规定。

三、适用范围本指导原则适用于第二类、第三类医疗器械注册申报时的临床评价工作，不适用于按医疗器械管理的体外诊断试剂的临床评价工作。

如有针对特定产品的临床评价技术指导原则发布，则相应产品临床评价工作应遵循有关要求。

四、基本原则临床评价应全面、客观，应通过临床试验等多种手段收集相应数据，临床评价过程中收集的临床性能和安全性数据、有利的和不利的数据均应纳入分析。

临床评价的深度和广度、需要的数据类型和数据量应与产品的设计特征、关键技术、适用范围和风险程度相适应，也应与非临床研究的水平和程度相适应。

临床评价应对产品的适用范围（如适用人群、适用部位、与人体接触方式、适应症、疾病的程度和阶段、使用要求、使用环境等）、使用方法、禁忌症、防范措施、警告等临床使用信息进行确认。

注册申请人通过临床评价应得出以下结论：在正常使用条件下，产品可达到预期性能；与预期受益相比较，产品的风险可接受；产品的临床性能和安全性均有适当的证据支持。

医疗器械临床评价技术指导原则

附件1医疗器械临床评价技术指导原则第一部分：主要定义和概念一、前言《医疗器械安全和性能基本原则》提出了与医疗器械安全和性能相关的要求，部分条款特别提出，医疗器械在按照要求使用时，应能够达到其预期性能；与预期受益相比，其已知的、可预见的风险以及副作用已被降至最低且可被接受。

由于医疗器械及其技术的多样性，使注册申请人和监管机构在判断现有证据是否足以证明产品对安全和性能基本原则的符合性时面临较大挑战。

一些技术已使用多年，其安全性、临床性能和/或有效性已得到充分认知。

另一方面，许多产品采用了尚未应用于患者的新技术。

此外，产品的适用范围和临床应用可能有较大差异，终端用户范围较广，使用经验多样，均可影响临床结果。

考虑到医疗器械相关情况的复杂性，当证明产品对安全和性能基本原则的符合性时，需基于个案分析以评估临床证据是否可接受。

因此，了解医疗器械如何完成符合性评估，以及临床评价在此过程中所起的作用是非常重要的。

二、适用范围本部分主要介绍临床评价和临床证据相关概念，阐述临床试验、临床数据、临床评价以及临床证据之间的关系。

本部分的定义和概念，用于医疗器械对安全和性能基本原则的符合性的建立和保持，不适用于按照医疗器械管理的体外诊断试剂。

本部分是医疗器械临床评价通用指导原则体系的一部分，与《医疗器械临床评价等同性论证技术指导原则》《决策是否开展医疗器械临床试验技术指导原则》《医疗器械临床试验设计指导原则》《接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则》《医疗器械注册申报临床评价报告技术指导原则》等文件相互引用。

三、定义和概念（一）临床试验定义：为评价医疗器械的安全性、临床性能和/或有效性，在一例或多例受试者中开展的系统性的试验或研究。

解释：临床试验包括可行性试验、为获得上市批准而进行的试验，以及在上市批准后开展的试验。

（二）临床数据定义：在医疗器械临床使用过程中产生的安全性、临床性能和/或有效性信息。

解释：临床数据的来源包括：1.申报产品上市前和上市后临床试验数据；2.同品种医疗器械上市前和上市后的临床试验数据；3.已发表和/或未发表的申报产品或同品种医疗器械的临床经验数据；4.其他来源的临床经验数据，如登记研究、不良事件数据库和病历数据等。

医疗器械临床评价指导原则

医疗器械临床评价指导原则医疗器械临床评价是评估医疗器械在实际临床应用中安全性和有效性的过程。

在进行医疗器械临床评价时，需要遵循一些指导原则，以确保评价结果的可靠性和科学性。

以下是一些关键的指导原则：1. 研究设计的合理性在进行医疗器械临床评价时，研究设计的合理性至关重要。

研究设计应该符合科学原则，能够有效地回答评价的研究问题。

合适的研究设计可以最大限度地减少偏倚，提高评价结果的可信度。

2. 样本选择的代表性样本选择的代表性对评价结果的可靠性有着重要影响。

样本应该能够充分代表目标人群，以确保评价结果的泛化性和适用性。

在选择样本时，需要考虑到样本的大小、分布和特征等因素。

3. 数据收集的科学性数据收集是医疗器械临床评价中至关重要的一环。

数据应该通过科学的方法进行收集，并且应该具有充分的可靠性和有效性。

在数据收集过程中，需要严格控制各种可能的干扰因素，以确保评价结果的准确性。

4. 数据分析的合理性对于收集到的数据，需要进行合理的数据分析。

数据分析应该符合统计学原则，能够有效地从数据中提取有意义的信息。

在进行数据分析时，需要选择合适的统计方法，并且应该进行适当的数据处理和解释。

5. 结果解读的科学性评价结果的解读应该基于科学事实和数据证据。

解读结果时，应该避免主观臆断和误导性解释，应该尽可能客观、准确地呈现评价结果。

同时，需要对结果的可靠性和置信度进行适当的评估和说明。

6. 结论的科学性和客观性评价的结论应该基于科学的证据和数据，而不应该受到主观因素的干扰。

结论应该客观、准确地总结评价结果，并且应该根据实际情况提出合理的建议和改进建议。

结论应该能够为医疗器械的进一步临床应用提供有益的参考。

医疗器械临床评价需要遵循一系列科学的指导原则，以确保评价结果的可靠性和科学性。

只有在严格遵循这些指导原则的前提下，才能够得出真实有效的评价结论，为医疗器械的安全性和有效性提供科学依据。

希望未来在医疗器械临床评价领域的研究和实践中，能够更加注重指导原则的遵循，提高评价工作的质量和水平。

医疗器械临床评价技术指导原则---(2015第14号)

关于发布医疗器械临床评价技术指导原则的通告（2015年第14号）为指导医疗器械临床评价工作，根据《医疗器械监督管理条例》（国务院令第650号）和《医疗器械注册管理办法》（国家食品药品监督管理总局令第4号），国家食品药品监督管理总局组织制定了《医疗器械临床评价技术指导原则》，现予发布。

特此通告。

本指导原则旨在为注册申请人进行临床评价及食品药品监督管理部门对临床评价资料的审评提供技术指导。

三、适用范围本指导原则适用于第二类、第三类医疗器械注册申报时的临床评价工作，不适用于按医疗器械管理的体外诊断试剂的临床评价工作。

如有针对特定产品的临床评价技术指导原则发布，则相应产品临床评价工作应遵循有关要求。

五、列入《免于进行临床试验的医疗器械目录》产品的临床评价要求对于列入《免于进行临床试验的医疗器械目录》（以下简称《目录》产品，注册申请人需提交申报产品相关信息与《目录》所述内容的对比资料和申报产品与已获准境内注册的《目录》中医疗器械的对比说明。

医疗器械临床评价技术指导原则

医疗器械临床评价技术指导原则医疗器械临床评价是指对新型医疗器械进行安全性和有效性评价的一项重要工作。

它通过临床试验等手段，对医疗器械的性能、安全性、效果等进行评估，为医疗器械的上市和临床应用提供科学依据。

为了确保医疗器械临床评价工作的科学性和可操作性，制定了一系列的技术指导原则。

首先，医疗器械临床评价技术指导原则应该高度符合伦理原则和专业道德要求。

在评价过程中，应确保患者的知情同意，并遵循隐私保护规定，保护患者的权益和隐私。

评价人员应具备相关专业知识和技能，并严格履行职业道德，确保评价工作的公正性和客观性。

其次，医疗器械临床评价技术指导原则应该遵循科学性原则。

评价工作需要基于科学的方法和严密的研究设计进行，确保研究结果的有效性和准确性。

评价研究应具备良好的样本选取原则和随机分组原则，以减少实验误差和偏差。

评价结果应具有可靠性和可重复性，能够为医疗器械的上市和临床应用提供科学依据。

第三，医疗器械临床评价技术指导原则应该注重病种适应性和多中心协作。

在评价过程中，应根据医疗器械的特点和临床应用需求，选择适当的病种进行评价研究。

同时，应推广多中心协作的评价模式，通过多个医疗机构的合作，提高评价工作的有效性和可靠性。

第四，医疗器械临床评价技术指导原则应充分考虑市场需求和患者需求。

评价工作应着眼于市场需求和患者需求，选择有实际临床应用价值的医疗器械进行评价。

评价工作应注重医疗器械的实用性和经济性，促进有价值的医疗器械进入市场。

第五，医疗器械临床评价技术指导原则应强调风险评估和安全管理。

医疗器械评价工作应充分考虑潜在的风险和安全问题，对医疗器械的使用风险进行科学评估，并制定相应的风险控制措施和安全管理规范。

评价工作应注重对不良事件和不良反应的积极监测和及时处理，以保障患者的安全和权益。

综上所述，医疗器械临床评价技术指导原则需要遵循伦理原则、科学性原则、病种适应性和多中心协作原则、市场需求和患者需求原则以及风险评估和安全管理原则。

真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)

真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）本指导原则旨在初步规范和合理引导真实世界数据在医疗器械临床评价中的应用，为申请人使用医疗器械真实世界数据申报注册以及监管部门对该类临床数据的技术审评提供技术指导。

本指导原则中提及的医疗器械包括体外诊断试剂。

本指导原则是供申请人和审查人员使用的技术指导文件，不作为法规强制执行，应在遵循相关法规的前提下使用本指导原则。

真实世界数据和真实世界研究处于快速发展阶段，本指导原则基于现有认知水平制定，需根据科学发展不断完善和修订。

一、概述（一）真实世界数据与证据本指导原则所述真实世界数据是指传统临床试验以外的，从多种来源收集的各种与患者健康状况和/或常规诊疗及保健有关的数据。

围绕相关科学问题，综合运用流行病学、生物统计学、循证医学等多学科方法技术，利用真实世界数据开展的研究统称为真实世界研究。

真实世界研究通过系统性收集真实世界数据，运用合理的设计和分析方法，开展前瞻或回顾性研究。

真实世界证据指的是，通过分析真实世界数据，形成医疗器械使用、风险/收益相关的临床证据，可能作为有效的科学证据用于监管决策。

由于真实世界数据来源不同，数据质量可能存在较大差异，并非所有的真实世界数据都能产生有效的真实世界证据。

（二）真实世界研究的优势与局限性相比于传统临床试验，一般来说，真实世界研究在现实环境下开展，对纳入患者限定相对更少，样本量可能较大，更可能获得长期临床结局，研究结果的外推性可能较好。

真实世界研究可使用多种数据，如医院病历数据、登记数据、医疗保险数据等。

真实世界研究还可用于观察罕见严重不良事件，回答罕见疾病诊疗相关问题，评价临床结局在不同人群、不同医疗环境、不同使用方法之间的差异等。

真实世界研究的局限性包括但不限于，真实世界数据来源众多，数据质量有待评价；真实世界研究通常存在较多的偏倚和混杂（包括选择偏倚、信息偏倚、混杂等），研究结论可能存在挑战。

二、常见真实世界数据来源常见的真实世界数据包括但不限于登记数据、医院病历数据、区域健康医疗数据、医疗保险数据、健康档案、公共监测数据、患者自报数据、移动设备产生的数据等。

医疗器械临床评价技术指导原则

医疗器械临床评价技术指导原则1.临床评价的目标：医疗器械的临床评价需要明确评价的目标，包括安全性、有效性、适应性、可操作性和预期效果等。

根据医疗器械的特点和临床需求，合理确定具体的评价目标。

2.评价方法与设计：选择合适的评价方法和研究设计，确保评价结果的可靠性和有效性。

常用的评价方法包括临床试验、对照研究、前瞻性观察研究等。

研究设计应考虑到研究对象、评价指标、样本大小和研究时间等因素。

3.实验室评价和临床对照：医疗器械的临床评价需要结合实验室评价和临床对照。

实验室评价主要包括医学物理性能评价、生物相容性评价、材料性能评价等，为临床评价提供基础数据。

临床对照可以采用传统手术、药物治疗或其他医疗器械作为对照组，评价新的医疗器械的安全性、有效性和优越性。

4.临床试验的合理性：对于需要进行临床试验的医疗器械，应根据产品的特点合理选择试验样本群体和试验对象。

试验样本应具有代表性，能够反映出产品在实际临床中的应用情况。

试验对象应符合试验的入选和排除标准，确保试验结果的可靠性和有效性。

5.数据采集和分析：临床评价需要进行合理的数据采集和分析。

数据采集应确保数据的准确性和完整性，采用适当的数据采集工具和方法。

数据分析应选择合适的统计方法，对数据进行合理的描述和推断，以评价医疗器械的安全性、有效性和质量。

6.道德和法律问题：临床评价需要遵守科学伦理和法律法规的要求。

医疗器械的临床试验需要经过伦理委员会的审批，并严格遵守伦理审查和知情同意的原则。

同时，临床评价需要符合国家和地区的法律法规，确保评价过程的合法性和规范性。

医疗器械临床评价技术指导原则的目的是为了确保医疗器械的安全性、有效性和质量，保障临床使用的安全和效果。

在具体的临床评价过程中，仍需根据不同的医疗器械类型和应用场景，结合具体的技术指南和法规要求，制定详细的评价方案和实施步骤。

同时，维护医疗器械临床评价的透明度和公正性，保护患者和用户的权益，对于提高医疗器械的研发和应用水平具有重要的意义。

医疗器械临床评价技术指导原则---(2015年第14)

特此通告。

本指导原则旨在为注册申请人进行临床评价及食品药品监督管理部门对临床评价资料的审评提供技术指导。

三、适用范围本指导原则适用于第二类、第三类医疗器械注册申报时的临床评价工作，不适用于按医疗器械管理的体外诊断试剂的临床评价工作。

如有针对特定产品的临床评价技术指导原则发布，则相应产品临床评价工作应遵循有关要求。

《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》

2021年4月一、概述 (1)二、真实世界数据来源及现状 (2)(一) 真实世界数据常见的主要来源 (2)(二) 真实世界数据应用面临的主要挑战 (7)三、真实世界数据适用性评价 (9)(一) 真实世界数据的数据治理和数据管理 (9)(二) 源数据的适用性评价 (10)(三) 经治理数据的适用性评价 (11)四、真实世界数据治理 (15)(一) 个人信息保护和数据安全性处理 (16)(二) 数据提取 (16)(三) 数据清洗 (17)(四) 数据转化 (18)(五) 数据传输和存储 (18)(六) 数据质量控制 (18)(七) 通用数据模型 (19)(八) 真实世界数据治理计划书 (21)五、真实世界数据的合规性、安全性与质量管理体系 (22)(一) 数据合规性 (22)(二) 数据安全管理 (22)(三) 质量管理体系 (23)六、与监管机构的沟通 (23)参考文献 (25)附录1 词汇表 (27)附录2 中英文词汇对照表 (30)一、概述真实世界证据是药物有效性和安全性评价证据链的重要组成部分，其相关概念和应用参见《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。

而真实世界数据则是产生真实世界证据的基础，没有高质量的适用的真实世界数据支持，真实世界证据亦无从谈起。

真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。

并非所有的真实世界数据经分析后就能产生真实世界证据，只有满足适用性的真实世界数据经恰当和充分地分析后才有可能形成真实世界证据。

目前真实世界数据的数据记录、采集、存储等流程缺乏严格的质量控制，可能存在数据不完整，数据标准、数据模型和描述方法不统一等问题，对真实世界数据的有效使用形成了障碍。

因此，如何使收集的真实世界数据能够成为或经治理后能够成为满足临床研究目的所需的分析数据，以及如何评估真实世界数据是否适用于产生真实世界证据，是使用真实世界数据形成真实世界证据支持药物监管决策的关键问题。

关于真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)的解读

关于真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）的解读医疗器械临床评价技术指导原则（试行）是2019年12月31日国家医药监督管理局颁布的一项重要指导文件，该指导原则规定了医疗器械临床评价中真实世界数据（RWD）的应用，对于提高医疗器械的质量、疗效和安全性具有重要意义。

RWD是指从临床实践中获取的大量患者的健康数据，包括电子病历、医疗图像、生命体征监测和生物样本等等。

相对于传统随机对照试验（RCT）中的高度规范化和严格控制条件，RWD反映了更加真实的临床实践，因此具有更加高效、经济、优质的评价效果。

在医疗器械的研发、注册和上市前后的多个环节，RWD都可以发挥重要作用。

临床实验是医疗器械的必要前提，而RWD可以作为实验设计的依据，可以减少重建实验的误差，使实验结果更加精确。

在新药申请和审批阶段，将RWD数据纳入试验结果的评价标准，可以使审批过程更加高效和客观。

此外，医疗器械的监测和质量控制是医疗保障的重要一环，RWD可以作为医疗安全监控和医疗改进质量控制的重要参考数据。

然而，RWD在医疗器械的临床评价中的应用还存在一定挑战和问题。

首先，RWD在数据质量和数据源的可靠性方面存在一定的不确定性，需要经过专业的数据分析来进行初步筛选和清理，保证数据的有效性和可靠性。

其次，RWD来源的数据种类和数量较多，需要有专业的技术和人员支持，才能进行大规模数据分析。

最后，RWD的法律、隐私和伦理问题也需要得到很好的解决，保护患者隐私和权益。

为此，医疗器械临床评价技术指导原则（试行）推出了相应的技术指导，要求医疗器械企业在应用RWD技术时，要严格遵循科学和法律的规定，确保数据的真实性、可信度和合法性。

同时，在数据获取、分析和评价等方面，要采用有效的技术手段，需要专业的技术人员进行数据管理、清理和分析，做到全面、准确和可靠。

总之，医疗器械临床评价技术指导原则（试行）对于RWD在医疗器械评价中的应用提出了相应的技术和管理要求，这对于我国医疗器械的研发、审批和监管等方面都有着重要的意义。

医疗器械临床评价技术指导原则

医疗器械临床评价技术指导原则医疗器械临床评价技术指导原则⼀、编制⽬的医疗器械临床评价是指注册申请⼈通过临床⽂献资料、临床经验数据、临床试验等信息对产品是否满⾜使⽤要求或者适⽤范围进⾏确认的过程。

本指导原则旨在为注册申请⼈进⾏临床评价及⾷品药品监督管理部门对临床评价资料的审评提供技术指导。

⼆、法规依据（⼀）《医疗器械监督管理条例》（国务院令第650号）；（⼆）《医疗器械注册管理办法》（国家⾷品药品监督管理总局令第4号）；（三）医疗器械临床试验质量管理相关规定。

三、适⽤范围本指导原则适⽤于第⼆类、第三类医疗器械注册申报时的临床评价⼯作，不适⽤于按医疗器械管理的体外诊断试剂的临床评价⼯作。

如有针对特定产品的临床评价技术指导原则发布，则相应产品临床评价⼯作应遵循有关要求。

四、基本原则临床评价应全⾯、客观，应通过临床试验等多种⼿段收集相应数据，临床评价过程中收集的临床性能和安全性数据、有利的和不利的数据均应纳⼊分析。

临床评价的深度和⼴度、需要的数据类型和数据量应与产品的设计特征、关键技术、适⽤范围和风险程度相适应，也应与⾮临床研究的⽔平和程度相适应。

临床评价应对产品的适⽤范围（如适⽤⼈群、适⽤部位、与⼈体接触⽅式、适应症、疾病的程度和阶段、使⽤要求、使⽤环境等）、使⽤⽅法、禁忌症、防范措施、警告等临床使⽤信息进⾏确认。

注册申请⼈通过临床评价应得出以下结论：在正常使⽤条件下，产品可达到预期性能；与预期受益相⽐较，产品的风险可接受；产品的临床性能和安全性均有适当的证据⽀持。

五、列⼊《免于进⾏临床试验的医疗器械⽬录》产品的临床评价要求对于列⼊《免于进⾏临床试验的医疗器械⽬录》（以下简称《⽬录》）产品，注册申请⼈需提交申报产品相关信息与《⽬录》所述内容的对⽐资料和申报产品与已获准境内注册的《⽬录》中医疗器械的对⽐说明。

具体需提交的临床评价资料要求如下：（⼀）提交申报产品相关信息与《⽬录》所述内容的对⽐资料；（⼆）提交申报产品与《⽬录》中已获准境内注册医疗器械的对⽐说明，对⽐说明应当包括《申报产品与⽬录中已获准境内注册医疗器械对⽐表》（见附1）和相应⽀持性资料。

真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)

一、引言（一）背景与目的随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，并为药物临床研究普遍采用。

RCT严格控制试验入组、排除标准和其它条件，并进行随机化分组，因此能够最大限度地减少其它因素对疗效估计的影响，使得研究结论较为确定，所形成的证据可靠性较高。

但RCT有其局限性：一是RCT的研究结论外推于临床实际应用时面临挑战，如严苛的入排标准使得试验人群不能充分代表目标人群，所采用的标准干预与临床实践不完全一致，有限的样本量和较短的随访时间导致对罕见不良事件探测不足等；二是对于某些疾病领域，传统RCT难以实施，如某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病；三是传统RCT或需高昂的时间成本。

因此，在药物研发和监管领域如何利用真实世界证据（Real World Evidence，RWE）评价药物的有效性和安全性，已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具有挑战性的问题。

一是需要从概念上厘清真实世界证据的定义、范畴和内涵。

二是真实世界数据（Real World Data，RWD）是否适用于回答临床所关注的科学问题，所生成的真实世界证据能否或如何起到充分的支撑作用，涉及诸多亟待商榷和解决的问题，包括数据来源、数据标准、数据质量、数据共享、数据的基础建设等，也对指南的制定提出了迫切需求。

三是利用真实世界数据的方法学有待规范。

真实世界证据源于对真实世界数据的正确和充分分析，所采用的分析方法主要是因果推断方法，涉及较复杂的模型、假设甚至人工智能和机器学习方法的应用等，对相关人员提出了更高的要求。

四是真实世界证据的适用范围有待明确。

真实世界证据与传统RCT提供的证据均可以是药物监管决策证据的组成部分，支持监管决策形成综合、完整而严谨的证据链，从而提高药物研发和监管的科学性和效率。

因此，需要根据药物研发和监管的现实情况明确真实世界证据的适用范围，并能够随现实情况变化进行调整。