随机对照试验PPT课件

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盲法 盲法的目的——是克服可能来自研究人员或受试者的主观因
素所导致的偏倚，减少期望性偏倚或测量性偏倚，从而有 助于临床试验获得一个可靠的、无偏倚的研究结果。
从设盲水平一般可分为单盲、双盲。 单盲——是指对受试者设盲，指仅仅是研究对象在研究过程
中既不知自己属于哪一组（试验组或对照组），也不知道 自己所被应用的干预措施是哪种药物或哪种针刺方法，研 究者却知道某一研究对象的分组情况。 双盲——是指研究过程中，研究执行者和受试者均不知道谁 属于试验组、谁属于对照组。 三盲——将研究者划分为临床观察人员、结局评价人员和数 据分析人员三种类型，在双盲的基础上使数据分析人员不 知道何种组别接受的是哪类干预措施的时候，被称为“三 盲”，而如果同时结局评价人员也被设盲的话，也可被认 为是“四盲”。
随机对照试验（RCT）
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临床研究设计方案及其特点
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试验设计原则
• 实验设计三原则
– 随机：保证受试者情况在各组间的均衡性； – 对照：去除随机变异和其他非研究因素的影响
，凸显研究药物的效果； – 重复：充足的样本量，保证能检出的确存在的
差异；
• 临床试验要求相同
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随机化的含义： 随机化——是临床试验中抽取或分配研究 对象的重要方式。
前—后对照试验的设计要点：是同一批受试对象在试验 的两个或多个不同阶段分别接受不同的试验性措施或对照 措施，且所研究的病种应是慢性复发性疾病。
通常依据随机化原则确定哪一阶段应用何种措施，通过比 较分析不同阶段的结果，获得相应结论。
设计模式：第二阶段
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（三）交叉试验 1. 设计模式
设计模式有两种：一种是随机分配的称为随机交叉试验， 另一种则是非随机分配的非随机交叉试验。主要区别在于 是否采用随机的方法进行分配，前者可以减少人为的偏倚 以及措施带来的顺序效应。不过无论哪种分组方法，每位 研究对象都先后接受两种不同的干预措施，且都经过两个 通常是相等的治疗期。
通常包括两种方式：随机抽样和随机分组 随机抽样——是为了使目标人群中的合格 研究对象都有均等的被选择机会，且避免 选择性偏倚，使抽样所得样本对总体而言 具有代表性。 随机分组——是对随机抽样的样本或连续 的非随机抽样的样本应用随机化的原则进 行分组的方法，使研究对象有同等的机会 进入试验组或对照组。
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实用性 RCT是测量干预效果 (effectiveness)的试验，主 要目的是 effectiveness, 是指在常规条件或实际临床情 况下 , 干预产生的作用。
解释性 RCT是测量干预效力 (efficacy)的试验 ,以解释 干预的特异性作用机理为目的, 重点强调的是 efficacy, 是指在理想条件下干预产生的特异性作用。
同期对照
历史对照
前-后对照
交叉对照
配对对照 （二）按干预措施的性质分类：
安慰对照 空白对照 阳性对照 模拟对照 相互对照
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安慰对照： 安慰对照包括安慰剂对照、假操作对照等。 安慰剂——是指外观、色泽、气味、颜色、形状以及用法 和给药途径，均与试验用药完全相一致，但无 明显药理作用的制剂。 安慰剂多由淀粉、糊精、食用色素、苦味剂等做成。 假操作——是指对照组受试者表面上接受了与试验组相同 的操作，但这些操作（包括针灸、手术等）却 没有被真正实施。 安慰对照的目的：在于克服对照组受试者由于心理因素导 致的偏倚。 临床试验中，安慰对照只有在符合伦理并且可行的情况下 才可以应用。当疾病已有公认有效的治疗方法时，通常不 允许用安慰对照的方法。
终止试验准则 8.随机化 顺序产生：用于产生随机分配顺序的方法包括任何限制的
细节如模块化分层
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报告随机试验所含的项目核对表（续1）
9.随机化 分配隐蔽：用于实施随机分配顺序的方法如有限的容器或中心 电话说明分配干预前顺序是否是隐蔽的
10.随机化 实施：谁产生的分配顺序谁登记的受试者谁将受试者分组 11.盲法掩饰：受试者实施干预和评估结果的人是否不知道分组情况如果
2.引言 背景：科学背景和原理的解释 3.方法 受试者：受试者的适合标准以及资料收集的环境和地点 4.干预：各组干预措施的准确资料以及实际实施的方法和时间 5.目的：特殊的目的和假设 6.结果：明确定义主要和次要结果的测量方法如果可行的话说明用
于提高测量质量的方法如多重观察评估人员的培训等 7.样本量：样本量是如何确定的如果可行的话解释任何期间分析和
百度文库
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随机化准备
• 病人的代表性：明确诊断 • 纳入和排除标准： • 征得医师和病人同意随机化 • 在临床试验中的一些要求：
– 试验开始前应准备好随机安排表（随机数字表 ）
– 随机安排表应可以重现 – 必须严格遵照随机安排表
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常用的随机化方法
简单随机化 区组随机化 分层随机化
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对照的类别
（一）按临床研究设计方案分类
纳入标准可以聚焦于特别的临床组群 ,或者伴有宽泛的诊断 人群 。定义研究对象可以通过概念的表述,而非规范的统一 诊断分类来表达 。如何精确而详细地表述研究对象 ,如何概 念化研究组群的代表性, 对于研究者来说应是一个挑战
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报告随机试验所含的项目核对表
1.文题和摘要：受试者是如何分配干预的如随机分配随机或随机指 派
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（一）随机同期对照试验 1.设计模式
随机对照试验的设计要点：是按照研究对象的筛选标准 （包括诊断、纳入和排除标准）将合格的受试者随机分配至 各组，试验组接受试验性措施，对照组接受对照措施。这类 研究采用盲法，观察的效应期相同，并对相应的结果记录进 行统计分析。
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（二）前—后对照试验
1. 设计模式
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解释性试验比较严格限制纳入标准 , 尽可能纳入同质人群, 如同一诊断的 、同一病情的 、同一年龄范围的人群。尽可 能减少有影响的变量 ,排除接受了其他治疗的人群 ,排除伴 有并发症的人群 ,尽可能保障受试者的依从性, 允许推论来 自小样本。
实用性试验则尽可能反映出临床实际中有变化的异质性人群, 有较少的排除标准。纳入对象时常为临床实际所对应的真实 的广谱人群, 包括依从性不好的人群 、合并症患者或者使用 过其他药物的研究对象。