实验流行病学

（二）定义
观察是指对自然现象或过程的“袖手旁观”， 而实验是指对研究对象有所“介入”或“安 排”，即在一定的条件下，研究者有意改变一 个或多个因素，并前瞻性地观察其效应的研究。
实验流行病学是将满足实验目的的研究对象 随机分成实验组（或不同水平的实验组）和对 照组，由研究者人为控制给予实验组人群实验 措施（或称干预措施），对照组（或几组）不 给予该措施或仅给予安慰剂，随访并比较两组 （或多组）人群的疾病或健康结局，从而判断 该实验措施是否有效及效果大小的研究方法。
（一）明确研究目的 （二）确定研究类型和设计类型 （三）选择实验现场 （四）选择研究对象 （五）确定干预措施 （六）确定样本含量 （七）预试验的作用
选择实验现场
1. 现场人口相对稳定，流动性小，并有足够数 量 2. 研究疾病在该地区有较高而稳定的发病率 3. 评价疫苗的免疫学效果时，应选择近期内未 发生该疾病流行的地区 4. 较好的医疗卫生条件 5. 领导重视，群众愿意接受，有较好的协作条 件
样本大小计算公式
N Z
2P 1 P
Z P11 P1 P21 P2 2 P1 P2 2
N
2
Z
Z
2 2
d2
第二节 临床试验
一、临床试验的主要类型
（一）随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）
（二）非随机同期对照试验 （三）交叉设计试验
第二节 临床试验
继续监测
迁移
失访（结局不知） 结局可知
失访（结局不知）
图6-2 社区随机对照试验研究的结构示意图
（三）临床试验（clinical trial）
研究对象
（病人）
实验组 (干预组）
有效 无效
对照组
有效 无效
图 临床试验研究的结构示意图
第一节 实验流行病学研究概述
三、实验流行病学研究的基本原则 1. 随机
健康状况改变情况等）的差别，从而判断干预措施的效果。
研究对象 （未患病者）
实验组 (干预组）
有效 无效
图6-1
对照组
有效
无效
个体分组试验研究的结构示意图
（二）社区试验 (community trial)
社区试验
选择社区
测定基线值 建立监测系统
随机选择实验组和对照组
对照组（无干预）
实验组（有干预）
迁移
五、实验流行病学研究的优缺点
（二）缺点 1. 设计和实施要求高，结果的分析较复杂； 2. 研究费时、费钱、费力； 3. 如果对研究对象有关条件控制过严，可能影
响实验结果推论到总体； 4. 研究对象的依从性容易受到影响； 5. 长期随访，失访难以避免； 6. 有时涉及医德和伦理问题。
六、实验流行病学的设计和实施
第一节 实验流行病学研究概述
四、实验流行病学研究的三个基本要素
1.研究因素 2.研究对象 3.实验效应
五、实验流行病学研究的优缺点
（一）优点 1. 为前瞻性研究，需追踪观察结局，无回忆偏倚； 2. 通过随机分配，可平衡混杂，提高可比性； 3. 由于实验组和对照组是同步比较，因此，外来
因素的干扰对两组同时起作用，对实验结果的 影响较小，检验假设能力强于队列研究； 4. 有助于了解疾病的自然史； 5. 可获得一种干预与多种结局的关系。
目的是保证试验组和对照组有较好的可 比性，即两组之间除了所研究的处理因素外， 其他的因素相同或者相近。 2. 对照
合理的对照组可以科学客观地评价临床 试验干预措施的效果，增强研究的说服力。 3. 盲法
随机化分组 将研究对象随机分配到实验组和对照组中。
常用方法有三种： （1）简单随机分组 （2）分层随机分组 （3）整群随机分组
研究对象
实验组 (干预组）
对照组
有效 无效 有效 无效
ห้องสมุดไป่ตู้
流行病学实验研究的结构示意图
（三）实验流行病学研究的特点
1. 是前瞻性研究 ，必须有明确的观察起止点； 2. 必须有明确的由研究者所控制的一种或多种 干预措施； 3. 研究对象必须是来自同一个合格总体的抽样 人群，并且被随机地分配到两组中； 4. 须有较严格的平行的对照组； 5. 研究的本质是实验而非观察。
实验流行病学研究
主要类型
按研究场所分： （一）现场试验(field trial) （二）社区试验(community trial) （三）临床试验(clinical trial)
实验流行病学研究
主要类型
按有无对照组或是否随机分配分： （一）真试验 （二）类试验(quasi-trial)
1. 不设对照组的类试验 2. 设对照组的类试验
选择研究对象
（1）选择对干预措施有效的对象 （2）注意研究对象的代表性 （3）选择预期发病率较高的对象 （4）选择干预对其无害的对象 （5）选择依从性好、能将实验坚持到底的人
群
六、实验流行病学的设计和实施
（六）确定样本含量 影响样本量大小的主要因素
1. 干预措施实施前、后研究人群中研究事件 （疾病或死亡）的发生率 2. I型（α）错误出现的概率 3. II型（β）错误出现的概率 4. 单侧检验或双侧检验 5. 分组数量
第一节 实验流行病学研究概述
一、简介
（一）概述
实验流行病学研究应用领域不断扩展，除 了常用于生物制品预防效果和药物或新疗法的 治疗效果评价外，还广泛地应用于恶性肿瘤、 冠心病、糖尿病、先天畸形、尿石症、意外伤 害等非传染病和原因不明疾病的危险因素、防 治和病因研究。此外，也常被用于评价预防保 健措施效果和保健工作质量等。
第六章
实验流行病学研究
实验流行病学研究简介
实验流行病学研究，即实验流行病学 (experimental epidemiology)，是将满足 实验目的的人群随机地分为实验组和对照组 （或不同水平试验组），由研究者有控制地给 予实验组人群实验措施或干预措施，随访并比 较两组（或多组）人群的疾病或健康结局，从 而判断该措施是否有效及效果大小。
类实验常用于研究对象数量大，范围广且实际情况不允许 将研究对象进行随机化分组的情况。
（一）现场试验（field trial）
是以尚未患所研究疾病但是将来可能患病的人群为研究对 象，随机将研究对象分为实验组和对照组，将所研究的干预措 施给予实验组对象，对照组不给予干预措施或给予安慰剂，随 访观察一段时间并比较两组的研究结局（如发病率、感染率、