临床试验设计.ppt
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临床医学技术培训PPT临床研究与临床试验设计
将受试对象随机分配到试验组和对照组， 适用于两组间比较。
将受试对象按一定条件配成对子，再随机 分配到试验组和对照组，适用于两组间比 较且要求严格控制非处理因素的影响。
析因设计
序贯设计
研究多个处理因素对结果的影响及因素间 的交互作用。
根据已积累的结果调整后续试验方案，适 用于需要动态调整的情况。
试验设计的优化与改进
临床医学技术培训PPT 临床研究与临床试验设 计
： 2023-12-30
目 录
• 临床研究概述 • 临床试验设计基础 • 临床研究中的数据收集与分析 • 临床试验中的伦理与法规问题 • 临床研究与试验设计的挑战与对策 • 案例分析与讨论
临床研究概述
01
定义与目的
定义
临床研究是以人体为研究对象， 通过科学的方法和手段，探讨疾 病的病因、诊断、治疗、预防及 康复等方面的研究。
受试者选择
根据新药适应症和入选标 准，选择符合条件的受试 者进行试验。
试验过程
包括基线评估、给药、随 访和终点评估等环节，确 保试验数据的准确性和完 整性。
案例二：某医疗器械临床研究实践分享
01
研究目的
评估医疗器械的安全性和有效性 ，为医疗器械注册提供科学依据
。
03
受试者选择
根据医疗器械的适应症和入选标 准，选择符合条件的受试者进行
团队成员构成
包括临床研究医师、护士、统计师、药师等多学科专业人员，确保团 队的专业性和综合性。
团队培训与管理
定期开展临床研究相关培训，提高团队成员的专业素养和研究能力； 建立完善的管理制度，确保团队的高效运转和项目的顺利实施。
团队成果展示
积极展示团队在临床研究方面取得的成果和经验，促进学术交流与合 作。
《临床试验》课件
试验结果的统计分析可以采用多种方法，如描述 统计、假设检验和回归分析等。
数据可视化
通过数据可视化技术，如图表、图形和统计图等， 直观呈现试验结果，便于理解和分析。
试验报告和出版
试验结果应当及时、准确地进行报告和出版，以便其他研究人员和医学界了解和借鉴。科学期刊和学术 会议是试验结果报告的主要渠道。
临床试验中值得注意的问题和挑战
样本选择
样本选择的合理性和代表性对试验结果的可靠性和推广应用具有重要影响。
遵循纳入标准
试验对象应当严格符合研究的纳入标准，以确保结果的可靠性和一致性。
风险和利益平衡
评估试验的风险和利益，确保在伦理和法律框架内进行。
发展历程
2
期，当时医生通过试验不同治疗方法 来改善患者的健康。
随着医学的进步和科学方法的应用，
临床试验的设计和执行逐渐规范化，
成为现代医学研究的重要组成部分。
3
现代临床试验
现代临床试验包括随机分组、双盲设 计和统计方法，以保证试验结果的可 信度和科学性。
临床试验的分类及设计
分类
临床试验可以根据目的、研究对象和研究设计 进行分类，常见分类包括干预性试验、观察性 试验和前瞻性试验。
伦理审查和知情同意
伦理审查
知情同意
临床试验必须经过伦理审查委员会的审查和批准， 确保试验符合伦理道德规范和患者权益保护。
研究对象必须在充分理解试验目的、风险和利益 的前提下，签署知情同意书，参与临床试验。
招募研究对象的流程和方法
1
流程
招募研究对象的流程包括制定招募计划、开展宣传和筛选、进行入组评估和签署 知情同意书等步骤。
单盲法、双盲法和三盲法是常见的盲法设 计，可以提高试验数据的可信度和科学性。
数据可视化
通过数据可视化技术，如图表、图形和统计图等， 直观呈现试验结果，便于理解和分析。
试验报告和出版
试验结果应当及时、准确地进行报告和出版，以便其他研究人员和医学界了解和借鉴。科学期刊和学术 会议是试验结果报告的主要渠道。
临床试验中值得注意的问题和挑战
样本选择
样本选择的合理性和代表性对试验结果的可靠性和推广应用具有重要影响。
遵循纳入标准
试验对象应当严格符合研究的纳入标准，以确保结果的可靠性和一致性。
风险和利益平衡
评估试验的风险和利益，确保在伦理和法律框架内进行。
发展历程
2
期，当时医生通过试验不同治疗方法 来改善患者的健康。
随着医学的进步和科学方法的应用，
临床试验的设计和执行逐渐规范化，
成为现代医学研究的重要组成部分。
3
现代临床试验
现代临床试验包括随机分组、双盲设 计和统计方法，以保证试验结果的可 信度和科学性。
临床试验的分类及设计
分类
临床试验可以根据目的、研究对象和研究设计 进行分类，常见分类包括干预性试验、观察性 试验和前瞻性试验。
伦理审查和知情同意
伦理审查
知情同意
临床试验必须经过伦理审查委员会的审查和批准， 确保试验符合伦理道德规范和患者权益保护。
研究对象必须在充分理解试验目的、风险和利益 的前提下，签署知情同意书，参与临床试验。
招募研究对象的流程和方法
1
流程
招募研究对象的流程包括制定招募计划、开展宣传和筛选、进行入组评估和签署 知情同意书等步骤。
单盲法、双盲法和三盲法是常见的盲法设 计，可以提高试验数据的可信度和科学性。
IIV期临床试验PPT
随机分组
将受试者随机分配到试验组和对 照组，以减少偏差和误差，提高 试验的公正性和客观性。
试验实施
受试者筛选
制定严格的入选标准和排除标准，确保受试者的代表 性和试验结果的可靠性。
试验操作规范
制定详细的试验操作规程，包括给药方式、剂量、疗 程等，确保试验的一致性和准确性。
试验过程管理
对试验过程进行全面监控，确保受试者的权益和安全 得到保障，及时处理不良反应和严重不良事件。
CHAPTER
06
未来展望
持续改进临床试验的设计和实施
优化试验设计
进一步改进临床试验的设计，提高试验的严 谨性和科学性，降低试验误差。
完善伦理审查
加强伦理审查机制，确保受试者的权益和安 全得到充分保障。
提高实施效率
通过技术和管理创新，提高临床试验的实施 效率，缩短试验周期。
探索新的技术和方法
创新生物标志物
02
此外，iiv期临床试验还涉及流行病学研究和疫苗开发等领域。这些研究有助于 了解疾病的传播方式、预防措施和治疗策略，从而降低疾病对公众健康的影响 。
03
例如，在新冠病毒大流行期间，iiv期临床试验对于评估疫苗的有效性和安全性 至关重要。这些试验不仅有助于加速疫苗的研发和审批，还为全球范围内的疫 苗接种计划提供了科学依据。
VS
批准过程通常涉及多个阶段的临床试 验，其中iiv期临床试验是关键的一环 。在这一阶段，研究人员将评估新药 或疗法在更大规模人群中的疗效、安 全性和耐受性。
对现有疗法的改进或替代
iiv期临床试验不仅有助于发现新药或疗法，还可以评估现有疗法的疗效和安全性。通过比较不同疗法的效果，研究人员可以 确定哪些疗法更有效或更安全。
iiv期临床试验的参与者
中医药临床试验的设计与方法培训ppt课件
经费使用与管理
严格按照经费预算和财 务管理规定使用经费， 确保经费的合理使用和 有效管理。
数据收集、整理与
05
分析方法
数据收集表格设计
1 2
表格设计原则
确保数据准确性、完整性和一致性，便于数据录 入和整理。
表格内容
包括患者基本信息、病史、诊断、治疗过程、实 验室检查结果等。
3
表格格式
采用电子化表格，如Excel等，以便于数据管理 和分析。
优缺点
优点为实施相对容易，费用较低；缺点为可能存在选择偏倚，结果论 证强度相对较低。
单臂试验设计
概念
01
单臂试验（Single-arm Trial）是指仅设置一个试验组，不进行
随机分组和设立对照组的临床试验。
设计要点
02
明确研究目的和入选标准；选择合适的样本量；注重数据分析
和解释。
优缺点
03
优点为简单易行，费用较低；缺点为无法直接比较不同治疗方
中医药临床试验应以中医 药理论为指导，结合现代 科学技术和方法进行设计 和实施。
辨证论治
中医药治疗强调个体化治 疗，即根据患者的具体病 情、体质等因素进行辨证 施治。
综合评价
中医药临床试验应综合评 价药物的疗效、安全性、 经济性等多方面因素。
伦理与法规要求
伦理要求
保护受试者的权益和安全是临床试验的首要任务。必须遵守医学伦理原则，如尊 重、有利、不伤害和公正。
智能化和大数据技术的应用将助力中医药临床试验
随着人工智能和大数据技术的不断发展，未来这些技术将在中医药临床试验中发挥重要作用，提高试验 效率和质量。
THANKS.
中医药临床试验的设计 与方法培训ppt课件
严格按照经费预算和财 务管理规定使用经费， 确保经费的合理使用和 有效管理。
数据收集、整理与
05
分析方法
数据收集表格设计
1 2
表格设计原则
确保数据准确性、完整性和一致性，便于数据录 入和整理。
表格内容
包括患者基本信息、病史、诊断、治疗过程、实 验室检查结果等。
3
表格格式
采用电子化表格，如Excel等，以便于数据管理 和分析。
优缺点
优点为实施相对容易，费用较低；缺点为可能存在选择偏倚，结果论 证强度相对较低。
单臂试验设计
概念
01
单臂试验（Single-arm Trial）是指仅设置一个试验组，不进行
随机分组和设立对照组的临床试验。
设计要点
02
明确研究目的和入选标准；选择合适的样本量；注重数据分析
和解释。
优缺点
03
优点为简单易行，费用较低；缺点为无法直接比较不同治疗方
中医药临床试验应以中医 药理论为指导，结合现代 科学技术和方法进行设计 和实施。
辨证论治
中医药治疗强调个体化治 疗，即根据患者的具体病 情、体质等因素进行辨证 施治。
综合评价
中医药临床试验应综合评 价药物的疗效、安全性、 经济性等多方面因素。
伦理与法规要求
伦理要求
保护受试者的权益和安全是临床试验的首要任务。必须遵守医学伦理原则，如尊 重、有利、不伤害和公正。
智能化和大数据技术的应用将助力中医药临床试验
随着人工智能和大数据技术的不断发展，未来这些技术将在中医药临床试验中发挥重要作用，提高试验 效率和质量。
THANKS.
中医药临床试验的设计 与方法培训ppt课件
药品临床试验方案设计与总结报告课件PPT
02
伦理原则
遵循伦理原则，保障原则
遵守相关法律法规和指导原则，确保试验的合法性和合 规性。
02 药品临床试验方案设计
试验目的与假设
总结词
明确、具体、可行
详细描述
试验目的应清晰明确，具体可行，并能够支持药品研发的目标。假设应基于科 学依据，具有可验证性，并能够为试验结果提供明确的判断标准。
对药品的风险和效益进行分析，为药 品上市提供依据。
根据不良事件和不良反应的发生情况 ，对药品的安全性进行评估。
研究局限性与展望
研究局限性
分析试验的局限性，如样本量、试验设计、数据质量等方面 的问题。
展望
提出对未来研究的建议和展望，如进一步开展临床研究的方 向、改进试验设计等。
05 药品临床试验案例分析
已有药品的拓展适应症临床试验是为了验 证药品在新的适应症上的疗效和安全性。 这一阶段的试验需要针对新的适应症进行 设计，并对已有数据进行分析和验证，以 支持药品在新的适应症上的应用。
案例三：国际多中心临床试验
总结词
全球性、协作性、一致性
详细描述
国际多中心临床试验是为了评估药品在全球 范围内的疗效和安全性，确保药品在不同地 区和国家都能得到一致的疗效和安全性评价 。这一阶段的试验需要遵循国际通用的试验 设计和实施标准，加强协作和沟通，确保数 据的可比性和一致性。
目的
确保药品在上市前具备安全性和 有效性，为药品注册和上市提供 科学依据。
药品临床试验的阶段与分类
阶段
药品临床试验通常分为I、II、III、IV 四个阶段。
分类
根据试验目的，药品临床试验可分为 探索性试验和确证性试验。
药品临床试验的基本原则
01
临床试验优秀PPT讲义
❖ 二 保护受试者的权益并保障其安全.
GCP的适用范围
❖ 各期药物临床试验I、II、III、IV期及人体生 物利用度或生物等效性试验.
为保证临床试验的质量,应该遵守哪三个原则
❖ 伦理原则 ❖ 科学原则 ❖ 相关法规原则.
何为SOP
❖ 标准操作程序Standard Operation Procedure ,SOP,就是将某一事件的标准操作 步骤和要求以统一的格式描述出来,用来指导 和规范日常的工作.药物临床试验中的SOP为 有效地实施和完成某一临床试验中每项工作 所拟定的标准和详细的书面规程
❖ IV期临床试验：新药上市后由申人自主进行的应用 研究阶段.其目的是考察在广泛使用条件下的药物的 疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用 的利益与风险关系；改进给药剂量等.
三类和四类药的临床研究要求
❖ 进行人体药代动力学研究,至少一00对随机对 照临床试验.多个适应症的,每个主要适应症病 例数不少于六0对.
❖ 三、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药 品：
❖ 四、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基或者金 属元素,但不改变其药理作用的原料药及其制剂.
❖ 五、改变国内已上市销售药品的剂型,但不改变给药 途径的制剂.
❖ 六、已有国家药品标准的原料药或者制剂.
I-IV期临床试验的目的
❖ I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全 性评价试验.耐受性和药代动力学,给药剂量初 评.
❖ 三新药临床前药理学、毒理学、动物体内药效动学及药动学 的研究.
❖ 四在人体内的药动学、安全性及疗效以及市场应用经验的研 究,如注明己上市的国家以及所有上市后累计经验的重要资料 如处方、剂量、用法和不良反立等. 研究者手册是新药资料概要,可作为研究者指南,向研究者 提供对新药可能出现的危险、药物过量和不良反应以及临床 试验中可能需要的特殊检查、观察和预防措施的正确解释.
GCP的适用范围
❖ 各期药物临床试验I、II、III、IV期及人体生 物利用度或生物等效性试验.
为保证临床试验的质量,应该遵守哪三个原则
❖ 伦理原则 ❖ 科学原则 ❖ 相关法规原则.
何为SOP
❖ 标准操作程序Standard Operation Procedure ,SOP,就是将某一事件的标准操作 步骤和要求以统一的格式描述出来,用来指导 和规范日常的工作.药物临床试验中的SOP为 有效地实施和完成某一临床试验中每项工作 所拟定的标准和详细的书面规程
❖ IV期临床试验：新药上市后由申人自主进行的应用 研究阶段.其目的是考察在广泛使用条件下的药物的 疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用 的利益与风险关系；改进给药剂量等.
三类和四类药的临床研究要求
❖ 进行人体药代动力学研究,至少一00对随机对 照临床试验.多个适应症的,每个主要适应症病 例数不少于六0对.
❖ 三、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药 品：
❖ 四、改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基或者金 属元素,但不改变其药理作用的原料药及其制剂.
❖ 五、改变国内已上市销售药品的剂型,但不改变给药 途径的制剂.
❖ 六、已有国家药品标准的原料药或者制剂.
I-IV期临床试验的目的
❖ I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全 性评价试验.耐受性和药代动力学,给药剂量初 评.
❖ 三新药临床前药理学、毒理学、动物体内药效动学及药动学 的研究.
❖ 四在人体内的药动学、安全性及疗效以及市场应用经验的研 究,如注明己上市的国家以及所有上市后累计经验的重要资料 如处方、剂量、用法和不良反立等. 研究者手册是新药资料概要,可作为研究者指南,向研究者 提供对新药可能出现的危险、药物过量和不良反应以及临床 试验中可能需要的特殊检查、观察和预防措施的正确解释.
临床试验方案撰写(共40张PPT)
• 流程图： -- 志愿者招募 -- 受试者入选 -- 术前检查 -- 手术过程 -- 术后观察
• 受试者编号及检查顺序（随机分组表） • 试验数据记录及处理
• 提前退出病人的处理
LOGO
LOGO
6. 受试者的选择
• 纳入标准
• 排除标准 • 剔除标准
LOGO
6.1 纳入标准
（三）临床评价标准； 临床试验质控措施：试验前检查临床试验病房必须符合规范化要求，保证抢救设备齐全； （五）临床试验人员姓名、职务、职称和任职部门；
LOGO
14.各方承担的职责
• 实施者职责为
• 承担临床试验的医疗机构职责
LOGO
14.1 实施者的职责（I）
• 与医疗机构共同设计、制定临床试验方案，签署双方同意的医疗 器械临床试验方案及合同；
LOGO
LOGO
排除标准（例：）
• 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道肿瘤、炎症性肠病等 ；
• 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾病者； • 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能力者； • 对本产品不耐受者；
• 妊娠或哺乳期妇女；
• 最近3个月参加过其它临床试验； • 据研究者判断可能干扰试验结果或增加患者风险； • 研究者判断依从性不好，不能严格执行方案。
1. 首页
• 项目名称:简明扼要准确地概括 – 试验产品
– 目标：疗效评价、安全性评价 • 试验方法：随机、对照、盲法，多中心
• 方案号、版本号、日期 • 产品名称、规格型号
• PI（研究单位）、 Sponsor（申办者）、CRO
• 试验类别 • 试验负责人签字
LOபைடு நூலகம்O
如OMOM氩气高频电刀临床试验方案首页：
• 受试者编号及检查顺序（随机分组表） • 试验数据记录及处理
• 提前退出病人的处理
LOGO
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6. 受试者的选择
• 纳入标准
• 排除标准 • 剔除标准
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6.1 纳入标准
（三）临床评价标准； 临床试验质控措施：试验前检查临床试验病房必须符合规范化要求，保证抢救设备齐全； （五）临床试验人员姓名、职务、职称和任职部门；
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14.各方承担的职责
• 实施者职责为
• 承担临床试验的医疗机构职责
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14.1 实施者的职责（I）
• 与医疗机构共同设计、制定临床试验方案，签署双方同意的医疗 器械临床试验方案及合同；
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排除标准（例：）
• 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道肿瘤、炎症性肠病等 ；
• 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾病者； • 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能力者； • 对本产品不耐受者；
• 妊娠或哺乳期妇女；
• 最近3个月参加过其它临床试验； • 据研究者判断可能干扰试验结果或增加患者风险； • 研究者判断依从性不好，不能严格执行方案。
1. 首页
• 项目名称:简明扼要准确地概括 – 试验产品
– 目标：疗效评价、安全性评价 • 试验方法：随机、对照、盲法，多中心
• 方案号、版本号、日期 • 产品名称、规格型号
• PI（研究单位）、 Sponsor（申办者）、CRO
• 试验类别 • 试验负责人签字
LOபைடு நூலகம்O
如OMOM氩气高频电刀临床试验方案首页：
临床试验I期的设计ppt课件
2024/1/25
26续Biblioteka 例：多次用药剂量(根据爬坡试验确定)
组别
第1组
剂量/日
500 mg
剂量说明 选次大耐受量
人数
6-8人
用药次数 每日1次
用药时间
7天
备注
第2组(备选) 670 mg
最大耐受量 6-8人
每日1次 7天
第1组无ADR 时选用
2024/1/25
第2组(备选) 330 mg
治疗量范围 6-8人
2024/1/25 其他非口服固体制剂：可免临床研究
3
临床试验分期
I期：初步的临床药理学及人体安全性评价阶段
耐受性程度、药代动力学
II期：治疗作用初步评价阶段
随机盲法对照，评价安全性、有效性
III期：治疗作用确证阶段
在较大范围内考察疗效、安全性，评价利益与风险关系
IV期： 新药上市后申请人自主应用研究阶段
2024/1/25
28
耐受反应观察表
不适主诉
□无 □有
用药局部反应
□无 □有
皮疹
□无 □有
瘙痒
□无 □有
巩膜黄染
□无 □有
皮下出血
□无 □有
鼻衄
□无 □有
鼻塞
□无 □有
牙龈出血
□无 □有
头晕
□无 □有
心悸
□无 □有
胸闷
□无 □有
失眠
□无 □有
…….
2024/1/25
（如填写“有”，则需要再记录至不良事件表）
2024/1/25
30
症状定量：评价受试者的自我感觉、副作用
1. 问卷(questionnaire)：所用工具为量表(scales) - 根据测验的性质、用途而编制，经过标准化的统计学处理(信度、效 度及项目分析) - 量表结构明确，包括很多具体问题由受试者作答，并换算为数量值。 自陈量表(self-report inventory) 是非式：对问题回答“是”或“否” 二择一式：对两个内容相反的问题，让受试者选择其一 等级式：对某一问题分为不同等级作答
临床试验设计讲解精品PPT课件
人用药品注册技术国际协调会议(The International Conference on Harmonization of Technical Requirements for the Registration of Pharmaceuticals for Human Use,ICH).
3. 临床试验必须符合道德规范；
临床试验设计
临床试验的概念
临床试验可定义为在人为的条件控制下，以特 定的患病人群和(或)健康人群为受试对象，以发 现和证实干预措施对特定疾病的治疗或预防、 诊断的有效性和安全性以及为证实其有效性和 安全性相关的药物吸收、分布、代谢和排泄的 研究。
新药的安全性、有效性必须通过临床试验加以证实
临床试验在新药的开发、研究和审批中所占有的特殊 地位。
5. 在哪里进行临床试验
国家药品临床试验机构：具有药物临床试验资格 的机构
数量不等的具有资格的专业，详细信息可以从国 家食品药品监督管理局获得。
二、临床试验设计
临床试验设计的基本类型 临床试验设计的基本原则 多中心临床试验 盲法和双盲临床试验的操作步骤
2.1 临床试验设计的基本类型：
一、临床试验前的必要准备
临床试验必须符合法规要求； 临床试验需要符合相关指导原则要求； 临床试验必须符合道德规范； 需要作哪些临床试验； 在哪里进行临床试验。
1.临床试验必须符合法规要求
药品监督管理部门的批准 新药临床研究批件
2. 临床试验需要符合相关指导原则要求
《药品临床试验管理规范》(Good Clinical Practice, GCP) 是国内临床试验的重要指导原则。
目的：为新药Ⅱ期临床研究确定合适的剂量，为用药间隔 和疗程方案提供依据。
药物Ⅱ期临床试验
3. 临床试验必须符合道德规范；
临床试验设计
临床试验的概念
临床试验可定义为在人为的条件控制下，以特 定的患病人群和(或)健康人群为受试对象，以发 现和证实干预措施对特定疾病的治疗或预防、 诊断的有效性和安全性以及为证实其有效性和 安全性相关的药物吸收、分布、代谢和排泄的 研究。
新药的安全性、有效性必须通过临床试验加以证实
临床试验在新药的开发、研究和审批中所占有的特殊 地位。
5. 在哪里进行临床试验
国家药品临床试验机构：具有药物临床试验资格 的机构
数量不等的具有资格的专业，详细信息可以从国 家食品药品监督管理局获得。
二、临床试验设计
临床试验设计的基本类型 临床试验设计的基本原则 多中心临床试验 盲法和双盲临床试验的操作步骤
2.1 临床试验设计的基本类型：
一、临床试验前的必要准备
临床试验必须符合法规要求； 临床试验需要符合相关指导原则要求； 临床试验必须符合道德规范； 需要作哪些临床试验； 在哪里进行临床试验。
1.临床试验必须符合法规要求
药品监督管理部门的批准 新药临床研究批件
2. 临床试验需要符合相关指导原则要求
《药品临床试验管理规范》(Good Clinical Practice, GCP) 是国内临床试验的重要指导原则。
目的：为新药Ⅱ期临床研究确定合适的剂量，为用药间隔 和疗程方案提供依据。
药物Ⅱ期临床试验
临床试验设计讲解ppt课件
样本量计算
根据研究目的和研究问题，计算所需的 样本量，以确保试验结果的可靠性和精 确度。
VS
随机分组方法
采用适当的随机分组方法，以确保试验组 和对照组在可比性方面的一致性。
03
试验流程与伦理考虑
试验流程
试验准备
确定研究目的、选择研究场所、招募受试者 、制定试验方案等。
试验实施
按照试验方案进行试验，确保受试者权益和 安全。
对照措施
设置合理的对照措施，以评估干预措施的有效性和安 全性。
试验设计类型
前瞻性研究
01
对试验对象进行前瞻性观察和记录数据，以评估干预措施的效
果。
回顾性研究
02
对已有数据进行回顾性分析，以评估象随机分为试验组和对照组，以评估干预措施的效果
。
样本量与随机分组
临床试验的阶段
01
准备阶段
制定试验计划、伦理审查、招募受 试者等。
总结阶段
撰写试验报告、总结研究成果等。
03
02
实施阶段
进行试验操作、数据收集和分析等 。
随访阶段
对受试者进行长期随访，监测远期 疗效和安全性。
04
02
试验设计要素
试验对象
01
明确研究目的
在选择试验对象时，首先需要明 确研究目的，以便选择合适的试 验对象。
保留受试者
在试验过程中，受试者的脱落率是影响试验结果的重要因素。为了降低脱落率 ，研究者需要采取一系列措施，如定期与受试者沟通、提供必要的支持和帮助 、及时处理受试者的疑虑和问题等。
试验偏倚的避免
随机化
在临床试验中，随机化是避免偏倚的重要手 段。通过随机分配受试者到试验组和对照组 ，可以确保两组之间的可比性，从而减少潜 在的干扰因素对试验结果的影响。
临床试验的PPT课件
三、受试者工作特性曲线（ROC曲线)
用真阳性率和假阳性率作图所得出的曲线， 表示灵敏度和特异度之间的相互关系。 ROC曲线常被用来决定最佳临界点。
ROC曲线也可用来比较两种和两种以上诊 断试验的诊断价值，从而帮助临床医师对 诊断试验作出最佳选择。
ROC曲线是一种全面、准确评价诊断试验
非常有效的方法，并可以比较两种或多种 诊断试验的诊断价值，可通过计算ROC曲 线下的面积（AUCROC）来比较几种诊断试 验的诊断效率。 AUCROC越大，越接近1.0， 诊断的真实度越高， AUCROC越接近0.5，则 诊断的真实度越差。
的筛检试验。
二、用于筛检的诊断试验
诊断筛查试验的特点： 1、灵敏度和特异度较高 2、试验方法必须简便、快速和价廉 3、试验方法很安全 4、采用的筛检试验必须为患者所接受，
依从率高
三、筛查和早期诊断试验有效性的评判标准
1、是否有临床RCT证据证明早期诊断的确改善了生 存期或生命质量
2、病人如果被早期诊断，是否愿意依从治疗 3、应当有在不同人群和不同的筛查措施间进行比较 4、是否有能力和足够的资源进行这项筛查
1、住院、急诊病人或外地门诊病人复诊有 困难时，急需迅速作出诊断。
2、需要一种很灵敏的试验，但手中只有两 项或两项以上不太灵敏的试验，组合成平 行试验特别有用。
3、较单项试验提高了灵敏度和阴性预测值 使疾病漏诊减少，但降低特异度和阳性预 测值，故可能作出假阳性诊断。
系列试验适用情况：
1、不需迅速作出诊断，但需增加诊断的正确性。 2、当某些试验昂贵且有危险时，较简单安全的试验可先
联合灵敏度和特异度的计算方法：
（1）系列试验
（2）平行试验
第五节 疾病早期诊断
一、疾病早期诊断的意义 早期诊断是指临床出现症状之前的诊断，为临床前期诊 断，列入二级预防的范畴。
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真实性和可靠性
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2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的 ❖计数指标 ❖评价治疗措施
计量指标 ❖治疗措施
2. 确定研究因素
❖有效率
血压
（四）研究结果之二：
❖ 试验组中有2例在接种后的第14天即产生了 SARS抗体，第35天已经有超过50％的受试者出 现了抗体，第42天血清抗体检测阳性率则达到 了100％，试验结果令人满意。
（五）研究结论：
我国首创的SARS疫苗 一期临床实验安全可靠！
临床研究(clinic study)
观察性研究
随访并比较两组人群研的究发对病象（进或入死实亡） 情 况 或 健 康 状 况 有 无验差组别或及对差照别组大的小 ，
机会均等，从而 从而判断干预措施效提果高的两一组种的前可瞻比性、
实验性研究方法。 性或均衡性
13
1. 临床试验 clinical trial
在医院或其他医疗环境下进行的实验。 接受处理或某种预防措施的基本单位 与个体分组试验一样是个人，但不同 的是个体分组试验研究对象是尚未患 所研究疾病的个体，而临床试验的研 究对象是病人，包括住院和未住院的 病人。
临床试验设计 Design of Clinic Trial
我国SARS疫苗研究临床试验揭秘
疫苗研制
（一）研究目的：
❖ 评价疫苗的安全性 ❖ 评价疫苗免疫原性
（二）研究对象：
❖实行自愿报名、知情同意、遵从入选和 排除标准；
❖共筛选受试者36人，为21～40岁的健康 成人
（三）研究方法：
❖随机双盲试验设计
Z
Z
2 2
d2
σ：为估计的标准差； d：为两组主要评价指标均值之差
2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的 观察期限：
药物预防试验
2. 确定研究因素
慢性病试验
3. 选择研究对象
结局变量：发病 率、死亡率、伤
4. 估计样本含量
残率等
5. 确定实验结局和观
相关性 特异性
察
客观性
6. 主要评价指标
目的是评价临床治疗、预防措施的效果和 病因研究。
16
临床随机对照试验
randomized control test RCT 应用最广泛
2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的 暴露疾病
2. 确定研究因素
干预结局
3. 选择研究对象 4. 估计样本含量
通常一次实验只解 决一个问题。
5. 确定实验结局和观 察
6. 主要评价指标
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不同的研究目的
新药（设备） 不同的剂量 已有药物针对新的疾病类型 与“金标准”“标准疗法”比较 两种药物或者设备的相互比较
19
2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的
干预措施：药物、 疗法、手段
2. 确定研究因素
性质、强度和实
3. 选择研究对象
如：评价低剂量aspirin和vitamin E对妇女心血管疾病和肿瘤的危险和 益处
干预性研究
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NIH分类
预防试验（药物，维生素，疫苗， 矿物质以及生活方式）
筛选试验 诊断试验 治疗试验 生活质量试验
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临床科研设计分类
分类
设计方案
病因研究
随机对照试验、前瞻性队列研 究、病例对照研究
常用于对某种药物或治疗方法的效果 进行检验和评价。
14
临床试验
有效
实验组
(干预组）
无 效
研究对象
（病人）
有效
对照组
无
效
2.1 临床实验（Clinic Trial）
按实验方法，运用随机分配的原则将试验 对象（患者）分为试验组和对照组，给前 者某种治疗措施，不给后者这些措施或给 以安慰剂或常规治疗，经过一段时间后观 察两组的临床过程及转归，比较两组的治 愈率、好转率、病死率等指标，从而评价 干预措施的效果。
发生率
3. 选择研究对象
以往研究结果 预试验=0.01所需样本
4. 估计样本含量
I型错误量(=a大0).的1于0所概=需0率.0样5本
5.
确定实验结局和观
察
II型错误量(b大)于的=概0.率20 单 分双 组侧数单量检量侧比验检双验侧所检需验样少本
6. 主要评价指标
分组数量越多所需 样本量越大 23
临床疗效评估 诊断试验评估
随机对照试验、自身前后对照 、交叉研究
与标准诊断（金指标）相对照
预后和自然病程评估
队列研究
疾病在人群中的定量分布 横断面研究
特殊病例描述和介绍
病例报告、病例分析
1.1设实立验对(照介入，)同的分概来念自 总 体 的 随
析实性验调流查行病学是指将机来抽自样同人一群总体的
研究人群随机分为实验随组机和分对配照组到，实 研究者对实验组施加验某组种和干对预照措组施，后，
临床试验设计
非连续变量样本大小的计算： 所谓非连续变量是指计数资料
，如治愈率、有效率、感染率
、病死率等
N Z
2P 1 P Z P11 P1 P21 P2 2 P1 P2 2
临床试验设计
连续变量样本大小的计算：HIV 病毒负荷、血糖、血压、血脂和
胆固醇等计量资料
N
2
施方法
4. 估计样本含量
5. 确定实验结局和观 察
6. 主要评价指标
20
2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的
2. 确定研究因素
3. 选择研究对象
4. 估计样本含量
5. 确定实验结局和观
察
6. 主要评价指标
统一、明确的入 选条件和排除标 准 干预试验必须证 实确属对人体无 害 研究对象需症状、 体征明显，配合， 依从性好 特殊人群（老弱 幼孕）应排除
❖12名受试者接种16SU试验疫苗，12名 受试者接种32SU试验疫苗，12名受试 者接种对照疫苗。受试者一共接种两 针疫苗，中间间隔28天。定期接受随 访和相关的血、尿、胸片以及血清抗 体的检查。
（四）研究结果之一：
36位受试者均未出 现异常反应。试验组24 人中曾有5人出现轻微反 应——腹泻（对照组12 人中有2人也出现了腹泻， 两组的发生率没有明显 差别）；还有1例曾在接 种后12小时一过性地出 现了37.4℃的低热，但 很快恢复正常。
21Байду номын сангаас
2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的
选择研究对象的 主要原则
2. 确定研究因素
代表性
3. 选择研究对象
诊断标准 其他要点
4. 估计样本含量
设立对照组
5. 确定实验结局和观 察
6. 主要评价指标
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2.2 临床实验的设计
1. 明确实验研究目的
研究因素的有效 率和研究疾病的
2. 确定研究因素