临床试验设计完整版

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临床试验设计
3.选择研究现场 医院，根据不同临床试验目的选择具备一定条件的
医院开展。 根据相关临床试验的要求，考虑到合格对象的收集、
样本的代表性等问题，很多临床试验需要由几个独 立的临床中心合作进行，这类临床试验被称为“多 中心临床试验”。
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4.估计临样床本量试验设计
影响样本量大小的主要因素： ①干预措施实施前后研究人群中疾病的治愈率或有
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临床试验
研究对象 （病人）
随机化分组
实验组 对照组
图2 临床试验示意图
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有效应 无效应 有效应 无效应
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临床试验常用于评价某种药物或治疗方法 的效果，有时也用于评价新的诊断方法发 现病人的能力。
通常，临床试验的干预措施不属于一级预 防，因为它的目的不是防止疾病的发生， 而是改善或提高疾病的诊断和治疗效果。
效率
②第Ⅰ类错误概率α
③ “把握度” ④单/双侧检验 ⑤分组情况
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临床试验设计
非连续变量样本大小的计算：所谓 非连续变量是指计数资料，如治愈 率、有效率、感染率、病死率等
N Z 2 P 1 P Z P 1 P P 1 2 1 2 P 1 P 2 1 P 2 2
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临床试验设计
1.明确研究目的 研究要解决什么问题？是考核新的诊断、 治疗方法还是评价一种或几种新药？ 通常一次临床试验只解决一个问题。
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临床试验设计
2.确定研究对象
选择合适的研究对象，包括试验组和对 照组。选择研究对象应制订严格的纳入和 排除标准 ，这些标准应以书面形式明确 规定，并严格执行。
临床试验的主要类型
交叉设计试验即在试验过程中将研究对象随 机分为两组，在第一阶段，一组人群给予治 疗措施，另一组则为对照组，治疗措施结束 后，两组对换进行第二阶段试验。
此类设计仍需要在两阶段试验中设立一定时 间长度的洗脱期
主要用于评价慢性易复发疾病，如哮喘。
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临床试验设计步骤及其基本原则
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临床试验设计
一般选择研究对象需要遵循以下原则： 选择对干预措施有效的对象 选择预期发病率较高的对象 选择干预对其无害的对象 选择能将实验坚持到底的对象 选择依从性好的人群
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临床试验设计
所有研究对象对研究知情认可．即了 解研究目的，研究过程，可能的收益 和危害等。研究对象必须签订《患者 知情同意书》。
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３.临床试验(clinical trial) 研究对象基本单位是病
人个体。在药物的III-IV期临床试验效果评价中，
通常，研究者将研究对象随机分为实验组和对照
组，给予实验组某种干预措施（新药或新疗法），
给予对照组安慰剂或现有的或传统的治疗方法，
然后通过一系列临床、实验室或物理检查指标，
流行病学实验研究
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流行病学实验研究概述
定 义 ： 流 行 病 学 实 验 （ epidemiological experiment ） 研 究 ， 也 即 实 验 流 行 病 学 (experimental epidemiology)，是将满足实验 目的的人群随机地分为实验组和对照组（或不 同水平试验组），由研究者有控制地给予实验 组人群实验措施或称干预措施，随访并比较两 组（或多组）人群的疾病或健康结局，从而判 断该措施是否有效及效果大小。
在开始实施一项临床试验前，应该制定周密 合理的试验方案，其内容应包括试验背景、 试验方案、组织和实施程序、结果评价指标 和方法等。一般在临床试验开始后，没有特 殊情况不能对试验方案做任何改动，尤其是 在新药的临床试验中。
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基本原则
随机 对照 盲法
以上是临床试验的三个基本原则，在下面 的临床试验设计中将分别对这些原则进 行具体阐述。
随访观察并比较两组相应的疾病或健康状态差异，
从而评价干预措施的效果精品课件
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４. 类试验(quasi-trial)又称半试验(semitrial)：
一个完全的流行病学实验必须具备前瞻性、 合理设置对照、干预措施和随机化分组四 个基本特征，如果一项实验研究缺少一个 或几个基本特征，这种实验研究叫类试验。 根据是否设立对照组可将类试验分为两类：
临床试验设计
连续变量样本大小的计算：HIV病毒负荷、 血糖、血压、血脂和胆固醇等计量资料
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临床试验的主要类型
非随机同期对照试验是指对照组与试验组的 对象同时进入研究，但是研究对象进入哪一 组并非随机分配。这样的方法简便易行，易 为研究对象和观察者所接受，有时是出于满 足伦理学要求，但是这样的研究设计试验组 和对照组对象的均衡性往往较差，较易影响 临床试验的结论。
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临床试验的主要类型
随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是临床试验中应用最广的一 种。将对象随机分为试验组和对照组，或 多种比较组，分别接受试验措施和对照措 施。对照组是产生试验组对象的总体人群 的一个随机样本，代表性较好。但是，在 实际的工作中完全随机往往难以实现。
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特征
1. 前瞻性 2. 有明确的由研究者所控制的干预措施 3. 随机分配 4. 对照 5. 实验而非观察
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流行病学实验研究的主要类型
１. 现场试验
现场试验(field trial)是以尚未患所研究疾 病但是将来可能患病的个体作为研究对 象，随机地将研究对象分为实验组和对 照组，实验组给予某种干预措施，对照 组不给予干预措施或给予安慰剂（图1）。
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源自文库
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随机化分组 研究对象
(未患病者)
实验组 对照组
图1 现场试验示意图
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发病 不发病 发病 不发病
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２.社区干预实验(community intervention trial)， 也 叫 社 区 干 预 项 目 （ community intervention program，CIP）或者社区实验(community trial)， 其研究对象基本单位是社区人群而不是个体。有 些实验研究不适合以个体为单位来进行，而更适 合于以社区或某一地理区域为单位来划分实验组 和对照组，如食盐加碘预防地方性甲状腺肿、自 来水加氟预防龋齿等。