《临床科研设计》PPT课件
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医学科研的设计入门ppt课件
36
观察性研究
横断面调查 病例对照研究 队列研究
37
横断面调查研究
目标人群
随机抽样
调查
被调查对象
疾病状态 暴露状态
图 6－3 横断面研究设计方案示意图
38ห้องสมุดไป่ตู้
病例对照研究
39
观察性研究的优缺点
横断面研究：优点：可以估计患病率，可 以得到多个研究结果；缺点：患病率较低 时，不适合用横断面调查，不能估计发病 率。
16
对照原则（五）
⑵不均衡的处理：应用多因素统计方法对不 均衡因素进行调整基础上再进行组间比较。 （混杂因素两段调整）
⑶例：在对某滴眼液治疗角膜炎的Ⅱ期临床试验中需
对“就诊时已发病天数”进行均衡性检验。
试验组 对照组 P值
均 数 3.77
6.70 <0.05
标准差 5.67 57.66 <0.01
重复原则 随机化原则 对照原则
11
实验设计的三个基本原则
重复原则 对照原则 随机化原则
12
对照原则（一）
对照的意义 没有对照，没有比较，没 有鉴别；设立合理的对照组 1、鉴别处理因素与非处理因素的作用 2、控制和减少试验误差 3、对比作用与实验条件监控作用
合理对照的原则：各组例数相等 各组间均衡可比
21
第三节 样本大小的估计
样本大小估计的前提条件（决定参数） 允许误差：δ研究者提出的希望发现或允 许控制的样本与总体或两样本间差别大小; 如 =|X1-X2|, =|X-|, =|p-|; α和β 大小 已知σ或π 单双侧、设计类型、指标类型
22
样本大小的估计方法
凭经验估计（约定俗成）
正常值范围估计（100 人以上） 肿瘤调查（万人以上，几千人） 人口普查（10%，5%）
观察性研究
横断面调查 病例对照研究 队列研究
37
横断面调查研究
目标人群
随机抽样
调查
被调查对象
疾病状态 暴露状态
图 6－3 横断面研究设计方案示意图
38ห้องสมุดไป่ตู้
病例对照研究
39
观察性研究的优缺点
横断面研究：优点：可以估计患病率，可 以得到多个研究结果；缺点：患病率较低 时，不适合用横断面调查，不能估计发病 率。
16
对照原则（五）
⑵不均衡的处理：应用多因素统计方法对不 均衡因素进行调整基础上再进行组间比较。 （混杂因素两段调整）
⑶例：在对某滴眼液治疗角膜炎的Ⅱ期临床试验中需
对“就诊时已发病天数”进行均衡性检验。
试验组 对照组 P值
均 数 3.77
6.70 <0.05
标准差 5.67 57.66 <0.01
重复原则 随机化原则 对照原则
11
实验设计的三个基本原则
重复原则 对照原则 随机化原则
12
对照原则（一）
对照的意义 没有对照，没有比较，没 有鉴别；设立合理的对照组 1、鉴别处理因素与非处理因素的作用 2、控制和减少试验误差 3、对比作用与实验条件监控作用
合理对照的原则：各组例数相等 各组间均衡可比
21
第三节 样本大小的估计
样本大小估计的前提条件（决定参数） 允许误差：δ研究者提出的希望发现或允 许控制的样本与总体或两样本间差别大小; 如 =|X1-X2|, =|X-|, =|p-|; α和β 大小 已知σ或π 单双侧、设计类型、指标类型
22
样本大小的估计方法
凭经验估计（约定俗成）
正常值范围估计（100 人以上） 肿瘤调查（万人以上，几千人） 人口普查（10%，5%）
临床医学科研设计PPT课件
3. 根据研究目的选择适当的受试对象
纳入对象及标准、排除临对床象医学及科标研方准法（13） 4. 设计合理的对照 5. 抽样与分组尽可能采用随机化 6. 盲法的应用
单盲：研究对象（病人） 双盲：研究对象和研究执行者（病人和医生） 三盲：研究对象、研究执行者和资料不分知道析研者究对
（病人、医生和研究者） 象是处理组还
评价指标
指运用科学的方法制定标临准床医，学科用研这方法些（17） 标准去评价各种临床科研活动，就是鉴定 课题实施后所获得的结果、结论、观点等。
是否反映客观实际而具有真实性？ 是否能得以重复而具有可靠性？ 是否可在临床推广而具有适应性？
拟 解 决 关 键
评价内容：
临床医学科研方法（29）
1. 临床意义的评价对疾病的病因、诊断、
临床医学科研方法（4）
☆研究对象的复杂性 ☆涉及到医德和伦理学问题 ☆建立实验动物模型的必要性 ☆内容广泛，涉及学科众多
临床医学科研主临床要医学内科研容方法（5） （ DME ）
★设计（design） ★测量（measurement） ★评价（evaluation）
临床科研设计原则
（四原则）
1. 对照原则：
的各种问题与现象，就是观察指标的选择。 1. 指标选择要求 ▣目的性 ▣客观性 ▣准确性 ▣可测量性
临床指标 临床医学科研方法（16） 硬指标：死亡、病残、存活、痊愈 软指标：减轻、好转、恶化
生理学指标：生理、生化指标如血糖、
心功能
生活质量指标：健康问卷、测试生活质量 卫生经济学指标：费用测算指标、综合 益
2.选择最恰当的设计方案:
◆病因分析：随机对照试验（RCT）、队列研究 ◆诊断试验：随机对照试验 ◆治疗评价：随机对照试验、序贯试验 ◆疾病预后研究：队列研究、随机对照试验 ◆罕见病介绍：病例报告、病例分析
临床科研设计基础知识ppt课件
临床科研设计 ——基础知识
水舞青风 2016年12月
•完整最新ppt
•1
设计一个临床研究，就是以临床研究数据为主线讲述一个破绽尽 可能小的“故事”，来证明被提出的研究选题！
•完整最新ppt
•2
什么是临床研究？
•
临床研究是以人为研究对象，尤其是以患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐明
疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾病的本
研究对象研究因素效应指标研究对象a研究对象b非研究因素临床研究的基本原则均衡随机研究对象研究因素效应指标研究对象a研究对象b随机对照试验研究对象分组依据队列研究处理因素随访观察结局事件不发生结局事件发生结局事件不发生平行组对照示意图结局结局试验组对照组样本目标人群结局机对照临床试验的基本原理时间方向洗脱期试验组试验组对照组对照组交叉对照示意图未发生结局未发生结局nowfuture发生结局列研究原理示意图研究对象研究因素效应指标研究对象a研究对象b研究对象分组依据病例对照研究诊断试验调查方向
•完整最新ppt
•8
科学性原则
•针对选题有合适的方法进 行科学的研究设计，尽量 能体现科学性原则。
•科研假设有一定的理论或实践依据。
•完整最新ppt
•9
可行性原则
• 有能力和有条件开展研究，工作量适中。 • 对于研究生来讲，一方面是否有足够的资源驾驭这样的研究，另一 方面研究生学位论文的工作量需要达到一定规模。
•干预措施 的结局
•25
例3：霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究
•完整最新ppt
•26
预后研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
可疑的影响 预后的因素
水舞青风 2016年12月
•完整最新ppt
•1
设计一个临床研究，就是以临床研究数据为主线讲述一个破绽尽 可能小的“故事”，来证明被提出的研究选题！
•完整最新ppt
•2
什么是临床研究？
•
临床研究是以人为研究对象，尤其是以患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐明
疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾病的本
研究对象研究因素效应指标研究对象a研究对象b非研究因素临床研究的基本原则均衡随机研究对象研究因素效应指标研究对象a研究对象b随机对照试验研究对象分组依据队列研究处理因素随访观察结局事件不发生结局事件发生结局事件不发生平行组对照示意图结局结局试验组对照组样本目标人群结局机对照临床试验的基本原理时间方向洗脱期试验组试验组对照组对照组交叉对照示意图未发生结局未发生结局nowfuture发生结局列研究原理示意图研究对象研究因素效应指标研究对象a研究对象b研究对象分组依据病例对照研究诊断试验调查方向
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•8
科学性原则
•针对选题有合适的方法进 行科学的研究设计，尽量 能体现科学性原则。
•科研假设有一定的理论或实践依据。
•完整最新ppt
•9
可行性原则
• 有能力和有条件开展研究，工作量适中。 • 对于研究生来讲，一方面是否有足够的资源驾驭这样的研究，另一 方面研究生学位论文的工作量需要达到一定规模。
•干预措施 的结局
•25
例3：霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究
•完整最新ppt
•26
预后研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
可疑的影响 预后的因素
《医学科研设计》PPT课件
第四章、医学科研设计
整理课件ppt
1
•概念
指为验证研究假设，对整个研究过程事先作出周密 合理的安排。
•类型
1. 调查设计
客观反映事物的实际情况，未施加任何干预措施。
例如：拟调查了解和比较甲、乙两地环境条件对食 管癌死亡率水平的影响。
（1）研究因素——两地环境条件， 是客观存在的。
（2）混杂因素——两地性别、年龄构成等不同，在 调查时不能平衡。
2.受试对象
主要是受试对象的选择问题
(1)动物的选择 应注意种类、品系、年龄、性别等。
(2)病例的选择 要考虑：1）对处理效应敏感的患者；
2）处理措施对患者无害； 3）规定适宜进入试验的患者（或对象）
的标准。
整理课件ppt
6
3.实验效应 主要是指标的选择
(1)客观性 (2)精确性
准确度：观察值与真值的接近程度。 精密度：观察值之间的离散程度。 (3)灵敏性 (4)特异性
是根据研究目的而施加的特定试验措施。
例如：某种降压药的疗效试验。
• 要求: (1)抓住实验中的主要因素
任何实验效应都是多种因素（包括已知的和
未知的）作用结果，我们不能也不必要把所知的一
切有关因素多放在一次或几次实验之中。
整理课件ppt
4
(2)找出非处理因素
非处理因素：指与研究目的无关，但能影响实 验结果的各种因素。
Mini 法 ⑶
525 415 508 444 500 460 390 432 420 227 268 443
整理课件ppt
14
自身对照简单易行，但若实验前后某些环境因素 或自身条件发生变化，并能影响实验结果，则自身对 照就难以说明问题。
例：1976年某单位报告了果胶驱铅的疗效观察。 30名铅中毒的工人脱离现场后住院治疗，治疗前测得 尿铅的均数为0.116mg/L，血铅均数为1.81mg/L。服用 20天后再测，尿铅均数降为0.087mg/L，血铅均数降为 0.73mg/L。说明果胶有较好的驱铅作用。
整理课件ppt
1
•概念
指为验证研究假设，对整个研究过程事先作出周密 合理的安排。
•类型
1. 调查设计
客观反映事物的实际情况，未施加任何干预措施。
例如：拟调查了解和比较甲、乙两地环境条件对食 管癌死亡率水平的影响。
（1）研究因素——两地环境条件， 是客观存在的。
（2）混杂因素——两地性别、年龄构成等不同，在 调查时不能平衡。
2.受试对象
主要是受试对象的选择问题
(1)动物的选择 应注意种类、品系、年龄、性别等。
(2)病例的选择 要考虑：1）对处理效应敏感的患者；
2）处理措施对患者无害； 3）规定适宜进入试验的患者（或对象）
的标准。
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6
3.实验效应 主要是指标的选择
(1)客观性 (2)精确性
准确度：观察值与真值的接近程度。 精密度：观察值之间的离散程度。 (3)灵敏性 (4)特异性
是根据研究目的而施加的特定试验措施。
例如：某种降压药的疗效试验。
• 要求: (1)抓住实验中的主要因素
任何实验效应都是多种因素（包括已知的和
未知的）作用结果，我们不能也不必要把所知的一
切有关因素多放在一次或几次实验之中。
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4
(2)找出非处理因素
非处理因素：指与研究目的无关，但能影响实 验结果的各种因素。
Mini 法 ⑶
525 415 508 444 500 460 390 432 420 227 268 443
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14
自身对照简单易行，但若实验前后某些环境因素 或自身条件发生变化，并能影响实验结果，则自身对 照就难以说明问题。
例：1976年某单位报告了果胶驱铅的疗效观察。 30名铅中毒的工人脱离现场后住院治疗，治疗前测得 尿铅的均数为0.116mg/L，血铅均数为1.81mg/L。服用 20天后再测，尿铅均数降为0.087mg/L，血铅均数降为 0.73mg/L。说明果胶有较好的驱铅作用。
临床医生与科研PPT幻灯片课件
构的特色。比如：美国休斯顿MD安德森癌症中 心，新病人入组临床研究的比例超过60%。该 院的病人一入院，医生就会对其情况进行评价 ，然后纳入合适的临床研究分组，采取相应的 治疗措施。医生在完成临床工作的同时，也完 成了科研工作。
3
临床工作需要科研化
• 实际上医疗机构是医学科学研究最重要的主 体，是研发和转化的主体。
• （一）具有承担基础研究课题或者其他从事基础研究的经历； • （二）具有高级专业技术职务（职称）或者具有博士学位，或
者有2名与其研究领域相同、具有高级专业技术职务（职称）的 科学技术人员推荐。 • 从事基础研究的科学技术人员具备前款规定的条件、无工作单 位或者所在单位不是依托单位的，经与在基金管理机构注册的 依托单位协商，并取得该依托单位的同意，可以依照本条例规 定申请国家自然科学基金资助。依托单位应当将其视为本单位 科学技术人员，依照本条例规定实施有效管理。 • 申请人应当是申请基金资助项目的负责人。
• 延续和拓展以往的研究 • 建立和融入适合自己的科研团队 • 遇到“失败”，冷静思考，积极对待 • 处理好医疗与科研的关系
16
• 主动发现问题的意识 • 关注临床问题和科研思路的转化 • 善于收集和整理临床数据的习惯 • 注意储存珍贵的临床样本资源和病例信息
如：临床标本、资料、患者随访信息
17
遵循科研规律，守住学术道德底线
国家重大科研仦器研制 项目（自由申请） 联合基金项目
9
医学部简介
• 2009年成立医学科学部，被誉为中国的 NIH，负责组织拟定医学科学领域的发展战
略、优先资助领域和项目指南；负责受理、 评审和管理各类医学科学基金项目；负责专 家评审系统的组织与建设；承担重要科学问 题的咨询。
• 医学科学部主要资助针对机体细胞、组织、 器官和系统的形态、结构、功能及发育异常 以及疾病发生、发展、转归、诊断、治疗和 预防等开展的基础研究和应用基础研究。 10
3
临床工作需要科研化
• 实际上医疗机构是医学科学研究最重要的主 体，是研发和转化的主体。
• （一）具有承担基础研究课题或者其他从事基础研究的经历； • （二）具有高级专业技术职务（职称）或者具有博士学位，或
者有2名与其研究领域相同、具有高级专业技术职务（职称）的 科学技术人员推荐。 • 从事基础研究的科学技术人员具备前款规定的条件、无工作单 位或者所在单位不是依托单位的，经与在基金管理机构注册的 依托单位协商，并取得该依托单位的同意，可以依照本条例规 定申请国家自然科学基金资助。依托单位应当将其视为本单位 科学技术人员，依照本条例规定实施有效管理。 • 申请人应当是申请基金资助项目的负责人。
• 延续和拓展以往的研究 • 建立和融入适合自己的科研团队 • 遇到“失败”，冷静思考，积极对待 • 处理好医疗与科研的关系
16
• 主动发现问题的意识 • 关注临床问题和科研思路的转化 • 善于收集和整理临床数据的习惯 • 注意储存珍贵的临床样本资源和病例信息
如：临床标本、资料、患者随访信息
17
遵循科研规律，守住学术道德底线
国家重大科研仦器研制 项目（自由申请） 联合基金项目
9
医学部简介
• 2009年成立医学科学部，被誉为中国的 NIH，负责组织拟定医学科学领域的发展战
略、优先资助领域和项目指南；负责受理、 评审和管理各类医学科学基金项目；负责专 家评审系统的组织与建设；承担重要科学问 题的咨询。
• 医学科学部主要资助针对机体细胞、组织、 器官和系统的形态、结构、功能及发育异常 以及疾病发生、发展、转归、诊断、治疗和 预防等开展的基础研究和应用基础研究。 10
【临床科研设计】科研设计的基本原则与三要素PPT
随机化抽样 (sampling)：增加研究对象代表性 随机化分组 (Grouping )： 意义：增加可比性，排除非研
究因素的影响。 随机化是数据统计的前提条件
随机化抽样 (randomized sampling )
普查 目标人群
抽样
总体μ和ρ
代表性？
样本
？推 论
结果
调查实施
随机化抽样的方法
均衡原则：
即各处理组非实验因素的条件基本一致，以消除其影响。
有效的对照：比较的两组除了研究因素外，非研究因素的 分布在实验组和对照组相同。
实验组：F + F11 + F12 + …＋ F1n
Y1
对照组：F + F21 + F22 + … ＋F2n
Y2
F因素的效应：△Y=Y1-Y2 条件是：F11=F21, 且F12=F22, ….. F1n=F2n
括研究因素的强度、频率、给药时间和方法，测 量方法等。
如年龄、吸烟的调查
吸烟的标准
Never smokers were defined as subjects who had never smoked or had smoked fewer than 100 cigarettes in his or her lifetime. Former smokers reported a history of smoking but had stopped at least 1 year before being diagnosed with lung cancer (or 1 year before enrollment in the study, for control subjects). Current smokers were currently smoking or had stopped smoking less than 1 year before being diagnosed with lung cancer (or less than 1 year before enrollment in the study, for control subjects).
究因素的影响。 随机化是数据统计的前提条件
随机化抽样 (randomized sampling )
普查 目标人群
抽样
总体μ和ρ
代表性？
样本
？推 论
结果
调查实施
随机化抽样的方法
均衡原则：
即各处理组非实验因素的条件基本一致，以消除其影响。
有效的对照：比较的两组除了研究因素外，非研究因素的 分布在实验组和对照组相同。
实验组：F + F11 + F12 + …＋ F1n
Y1
对照组：F + F21 + F22 + … ＋F2n
Y2
F因素的效应：△Y=Y1-Y2 条件是：F11=F21, 且F12=F22, ….. F1n=F2n
括研究因素的强度、频率、给药时间和方法，测 量方法等。
如年龄、吸烟的调查
吸烟的标准
Never smokers were defined as subjects who had never smoked or had smoked fewer than 100 cigarettes in his or her lifetime. Former smokers reported a history of smoking but had stopped at least 1 year before being diagnosed with lung cancer (or 1 year before enrollment in the study, for control subjects). Current smokers were currently smoking or had stopped smoking less than 1 year before being diagnosed with lung cancer (or less than 1 year before enrollment in the study, for control subjects).
医学科研设计全 套PPT课件
一、选题的意义 1.科研的战略性决策 • 要夺得科学王冠的明珠就要有一个明确 的战略性的选择 • 每项科研工作的起点 • 关系到科研工作方向正确与否，成果可 及与否，水平高低等关键性的决策
2.贯穿全部科研工作的主导思想，指导科 研工作各项设计安排的主线 • 研究对象、方法、观察指标的选择 • 资料处理的方式 • 结果的分析与讨论
四、步骤 1.选题—提出问题和分析问题 2.收集情报，明确主攻方向 3.提出假说—提出对有关问题的假定 答案
4.具体设计一些实验观察内容和方法，验 证假说 5.具体规定收集资料（数据）的基本轮廓 及拟用的统计分析方法和表达方式
第二章 科研选题
科学研究—运用科学的方法，产生新知识 的具有创造性或创新性的活动。
（二）个人选题 • 广大医务工作者可根据自己的业务专长， 工作特点，结合医疗卫生工作的实际需 要选定国家计划外的科研题目 • 从科研工作特点来看国家题目也要通过 个人选题来落实和完成
• 作为方法学和科研工作能力，个人选题 是十分重要的 • 正确运用选题的方法和途径，会使我们 科研选题不断扩大，从而保持科研工作 的连续性 • 扩大选题的途径
（1）随时注意新题目的线索 （2）查阅文献中注意学科领域的空白 （3）改变选题的组合因素 1 2 3
处理因素 对 象 指 标 放射线 大白鼠 睾丸 染色体 苯 人 淋巴细胞 染色体 镉 大白鼠 骨髓细胞 染色体
（4）开辟新领域，扩大选题范围
五、选题的说明（开题报告，科研课题申 请表格）
• 立题依据（研究意义，国内外研究现状分析） • 研究方案 （1）研究目标，研究内容和拟解决的关键问题 （2）拟采取的研究方法、技术路线、实验方案和 可行性分析 （3）本项目特色和创新之处 （4）预期的研究进展和成果
3.临床科研设计——随机对照试验
处理因素
研究对象
效应指
随机、均衡原则
随机原则
•是指采用随机的方式，使每个受试对象 均有同等的机会被抽取或分配到实验组和 对照组。
• 随机抽样 • 随机分组 • 实验顺序随机
随机分组的作用
1、避免主观因素的参与 2、控制系统的误差 3、对于实验中意想不到的因素起平衡作用 4、随机化是统计推断的基础
• 6.自身对照
• 自身对照是在同一受试对象的不同时间、不 同部位或对称部位、不同器官采取不同处理 措施的对照，对其效果进行观察和对比分析 。自身对照的特点是既节省病例数，又易控 制实验条件，因此很适合有些不便于另设对 照组的中医临床研究。一般用于慢性疾病， 如高血压、神经系统性疾病。
• 7.相互对照
科学性
• 科学性原则是控制误差和偏倚的重要措施：
–随机 –对照 –均衡 –重复 –盲法
处理因素
研究对象
非处理因素
效应指标 解释专业问题
处理因素
研究对象
效应指标
研究对象A
研究对象B
处理因素 + 非处理因素 非处理因素
对照原则
对照原则
• 对照即在研究过程中，确立可供相互比较的 组别，其目的在于控制各种混杂因素、鉴别 处理因素与非处理因素的差异，消除和减小 实验误差，提高研究结果的真实性和可靠性 。对照的种类有很多，可根据研究目的和内 容加以选择。
临床科研设计(3) ——随机对照试验
季聪华
随机对照试验
• 随机对照试验的基本概念 • 随机对照试验的基本原则 • 随机对照试验三要素的设计 • 随机对照试验的统计分析 • 随机对照试验的其它类型
随机对照试验的概念
• 随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是在 人群中进行的、前瞻性的、用于评估医学干预措施效果的 实验性对照研究。
医学科研设计ppt课件
改变选题的组合因素，编制新的题目。
运用多学科或学科间配合的途径，在更高的层
次上研究既往提出的问题或开辟新的研究。
四、题目的结构--具体而明确
基本结构形式
研究方法学在题目中的地位
基本结构形式 M题目应当明确、具体，能反映研究的 主要内容。 M题目的基本结构形式与所要研究的课 题方面有关。
医学科学研究的特点
1、探索性和创新性 2、继承性和积累性 3、个人独立思考和集体性 4、研究对象特殊
5、医学科研方法困难
6、医学科研的内容复杂
医学科研的目的
1、提高诊断水平 2. 提高治疗效果
3. 改善预后
4. 疾病病因的宏观研究
提高诊断水平
临床医生的日常工作：疾病诊断 诊断试验的概念: 应用各种实验室检测技术、医疗仪器检查以及 对病人进行病史采集和体格检查等，目的在于对疾 病作出诊断，所采用方法称为诊断试验。
疾病，促进身心康复，提高人口素质的策略和措施 的科学研究。
医学科研面临的机遇和挑战
疾病谱发生较大变化
致病因素发生多样化
现代医学模式发生了很大转变 人类认识自我和保护自我的努力延续今，能够在基 因水平方面认识生命、改变生命，甚至复制生命， 但不能挽救恶性肿瘤、艾滋病和先天遗传缺损等病 人的生命。
临床实践工作中，面对患者及其家属的问题：疾病是否复发？ 是否有后遗症？能活多久？等，为做出确切回答，医生必须 在掌握真实、可靠证据的基础上，对患者的预后做出客观判 断。
疾病病因的宏观研究
正确地认识病因是选择特异性诊断和进行有针对性 防治的基础。 临床医生直接面对病人，可以及时获得最新的病因
进行研究，从而填补国内空白，引进新的医学科学技术。
临床医生如何进行临床科研ppt课件
从宏观方面研究临床医学是以整个人体及其有关 的发病因素和阶段作为研究对象，以临床观察、 实验检查、调查研究和统计分析为主要手段，需 要应用流行病学、医学统计学等方法，近年来逐 渐为临床工作者所重视。
9
医学科研类型（按照性质）
1、基础研究（Basic research）： 是发现自然规 律和发展科学理论为目标的研究（又分为：纯基础 研究、应用基础研究） 特点：着重于知识的深度,特异性及针对性不明显， 但对科学的根本性进步影响深远。 e.g. 细胞结构的研究：核酸性质的研究。研究周 期较长，成果短期内效益不显著。
例如观察对新生儿注射乙肝疫苗预防乙型肝炎发病的 效果
18
医学科研类型(按照资料获取手段)
①调查性研究
特征：研究因素是客观存在的，如职业、地域、 民族等；对研究对象不施加干预（即处理因素） 进行被动观察取得资料。
研究者为了解人群的健康状况(疾病的分布、患病 率、发病率、病死率和死亡率的水平和消长)，研 究环境因素的致病或保护作用，必须结合专业进 行周密的调查设计。
22
⑤文献资料的综合研究
这类研究带有综合既往资料和部分自己的实验
观察与调查研究的混合性质的题目。在自己研究、
观察结果的基础上，针对文献资料中某个或多个问
题进行深入探讨分析，以及对已有的方法、技术的
应用与改进提出意见。
⑥理论性研究：数学模型构造
23
如何着手临床科研
24
科学研究 的 基本框架
15
②临床试验
临床试验是对新的诊断方法和新的治疗手段的评价 （包括药物、器械、治疗手段等），一般局限于对病 人身心无损伤的试验，可以是短期观察，也可以是中 远期追踪观察
临床试验研究的内容很广泛，包括了病因学、诊断学、 防治和预后诸领域的研究
9
医学科研类型（按照性质）
1、基础研究（Basic research）： 是发现自然规 律和发展科学理论为目标的研究（又分为：纯基础 研究、应用基础研究） 特点：着重于知识的深度,特异性及针对性不明显， 但对科学的根本性进步影响深远。 e.g. 细胞结构的研究：核酸性质的研究。研究周 期较长，成果短期内效益不显著。
例如观察对新生儿注射乙肝疫苗预防乙型肝炎发病的 效果
18
医学科研类型(按照资料获取手段)
①调查性研究
特征：研究因素是客观存在的，如职业、地域、 民族等；对研究对象不施加干预（即处理因素） 进行被动观察取得资料。
研究者为了解人群的健康状况(疾病的分布、患病 率、发病率、病死率和死亡率的水平和消长)，研 究环境因素的致病或保护作用，必须结合专业进 行周密的调查设计。
22
⑤文献资料的综合研究
这类研究带有综合既往资料和部分自己的实验
观察与调查研究的混合性质的题目。在自己研究、
观察结果的基础上，针对文献资料中某个或多个问
题进行深入探讨分析，以及对已有的方法、技术的
应用与改进提出意见。
⑥理论性研究：数学模型构造
23
如何着手临床科研
24
科学研究 的 基本框架
15
②临床试验
临床试验是对新的诊断方法和新的治疗手段的评价 （包括药物、器械、治疗手段等），一般局限于对病 人身心无损伤的试验，可以是短期观察，也可以是中 远期追踪观察
临床试验研究的内容很广泛，包括了病因学、诊断学、 防治和预后诸领域的研究
临床科研设计方案ppt课件
RCT的新发现
❖ 既往认为有效的治疗措施经RCT证实无效 ❖ 病理生理机制推论有效的治疗措施，经RCT证
实无效或有害 ❖ 其它类型的研究设计方案可能夸大或缩小治疗
措施的真实效果 ❖ 单个RCT试验的局限
二、应用范围
❖ 治疗性、预防性研究 ➢探讨某一干预措施的确切疗效，为正确的 医疗决策提供科学依据
第二节 交叉对照试验
一、定义 是将研究对象随机地分为两组，分 别接受试验药物和对照药物，进行治疗。当 试验期终结时，即停用试验药物而进入消洗 期；当规定的消洗期结束后，则进入后一阶 段的试验，前一阶段接受试验药物的试验组 则改为对照组的药物，而在前一阶段接受对 照药物的对照组，则在后一阶段接受试验药 物，如此两组研究对象则构成了前后交叉。
随机化分组
简单随机化法(simple randomization) 分层随机法(stratified randomization) 整群随机法(cluster randomization)
设立对照
原因
不能预知的结局 霍桑效应（Hawthorne effect） 安慰剂效应（placebo effect） 潜在的未知因素的影响
× × √ √
结局评估 或
数据分析 者
× × ×
√
四、设计模式
试验组 随访观察
研究人群随机分组
对照组 随访观察
有效
无效 有效
目标人群
无效
RCT随机设计模式示意 图
结果分析模式
RCT试验的数据可整理成以下四格表
RCT试验的治疗结果分析 表
分组 有效 无效 合计
试验组
a
b
对照组
c
d
合计
a＋c
《医学科研设计》课件
研究者需采取必要的措施，确保受试者的个人信 息和医疗记录得到保密，防止信息泄露和滥用。
在研究过程中，应避免对受试者造成不必要的困 扰和伤害，尊重他们的尊严和人格。
05 医学科研设计的实际应用
临床研究
总结词
临床研究是医学科研设计中最重要的应用之一，旨在评估药物、设备或治疗方法的疗效 和安全性。
详细描述
医学科研设计的原则
科学性原则
研究设计应基于充分的科学理论和证据 ，确保研究的科学性和可靠性。
伦理原则
研究设计应遵循伦理原则，保护受试 者的权益和安全，避免任何形式的伤
害和侵犯。
实用性原则
研究设计应考虑实际应用的需要，确 保研究结果能够为临床实践提供指导 。
创新性原则
研究设计应注重创新，探索新的方法 和思路，推动医学科学的进步和发展 。
《医学科研设计》ppt课件
目录
• 医学科研设计概述 • 医学科研设计的基本要素 • 医学科研设计的主要类型 • 医学科研设计的伦理问题 • 医学科研设计的实际应用 • 医学科研设计案例分析
01 医学科研设计概述
定义与特点
定义
医学科研设计是对医学研究过程 进行科学规划和安排的一种方法 ，旨在确保研究的科学性、可靠 性和有效性。
性和数据的可靠性。
04 医学科研设计的伦理问题
伦理审查
01
伦理审查是医学科研设计中的 重要环节，旨在确保研究符合 伦理原则，保护受试者的权益 和安全。
02
在进行医学科研项目前，必须 通过伦理审查委员会的审查， 确保研究方案符合伦理标准和 法律法规。
03
伦理审查的内容包括研究目的 、方法、风险和受益等方面， 以及是否充分尊重受试者的知 情同意权和隐私权。
在研究过程中，应避免对受试者造成不必要的困 扰和伤害，尊重他们的尊严和人格。
05 医学科研设计的实际应用
临床研究
总结词
临床研究是医学科研设计中最重要的应用之一，旨在评估药物、设备或治疗方法的疗效 和安全性。
详细描述
医学科研设计的原则
科学性原则
研究设计应基于充分的科学理论和证据 ，确保研究的科学性和可靠性。
伦理原则
研究设计应遵循伦理原则，保护受试 者的权益和安全，避免任何形式的伤
害和侵犯。
实用性原则
研究设计应考虑实际应用的需要，确 保研究结果能够为临床实践提供指导 。
创新性原则
研究设计应注重创新，探索新的方法 和思路，推动医学科学的进步和发展 。
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目录
• 医学科研设计概述 • 医学科研设计的基本要素 • 医学科研设计的主要类型 • 医学科研设计的伦理问题 • 医学科研设计的实际应用 • 医学科研设计案例分析
01 医学科研设计概述
定义与特点
定义
医学科研设计是对医学研究过程 进行科学规划和安排的一种方法 ，旨在确保研究的科学性、可靠 性和有效性。
性和数据的可靠性。
04 医学科研设计的伦理问题
伦理审查
01
伦理审查是医学科研设计中的 重要环节，旨在确保研究符合 伦理原则，保护受试者的权益 和安全。
02
在进行医学科研项目前，必须 通过伦理审查委员会的审查， 确保研究方案符合伦理标准和 法律法规。
03
伦理审查的内容包括研究目的 、方法、风险和受益等方面， 以及是否充分尊重受试者的知 情同意权和隐私权。
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阿拉巴马 1950 普遍人群 34767 20
6
英国
1950 青年
32282 20 76
Medanapulle 1950 普通人群 10877 16-21 20
南印度
1968 普通人群 115000 7.5 -32
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66
表2 8次卡介苗预防试验中偏倚控制 情况分析（是否满意）
地区
北美 芝加哥 乔治亚 波多黎各 阿拉巴马 英国 Medanapulle 南印度
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15 15
研究实例：
“复方三七0”治疗100例病毒性肝炎 临床资料
住院患者100（男74，女26）例，年龄15 岁以下9例，16-45岁87例，46岁以上4例； 病程最长5年，最短半年。 诊断标准：病毒性肝炎防治方案。
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16 16
治疗方法 自拟复方三七0：
西药：甲硝哒唑 中药：白芍、当归、茯苓 对照组：西药对照组
临床科研设计
心脏杂志编辑部 第四军医大学流行病学教研室 孙长生
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11
一、必要性 二、设计类型 三、基本组成 四、基本原理 五、主要注意事项 六、设计参考格式
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22
必要性
临床科研的特点 1.研究对象的个体差别大 2.临床情况复杂，非研究因素多 3.观察指标多属软指标 4.实施困难(样本量、依从性、医学伦理)
分组
结核病危险 因素分析
随访
是
是
是
否
是
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
是
是
是
否
是
是
否
是
是
否
是
是
是
否
是
否
是
否
否
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诊断 (盲法)
是 （是） 是 （是） 否 （否） 否 （否） 否 （可疑） 是 （是） 否 （可疑） 否 （是）
77
设计类型
不同的问题要用不同研究方法去解决， 没有哪种方法处处适用。
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88
一、描述性研究 个案报告 病例分的 现况调查
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25 25
基本原理（基本方法） 对照 随机 盲法
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26 26
盲法：
好处：客观，观察分析结果时免受主观 意识影响。 原则：能盲尽量盲，盲比不盲好，但不 宜盲时不要盲。 用途：各类研究
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27 27
主要注意事项：
代表性 可比性 力避偏性
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28 28
代表性：
组别
人数
复方三七0组 100 中药对照组 50 西药对照组 30 安慰剂对照 20
有效
人数 ％
96
96.0
30
60.0
22
73.3
0
0.0
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19 19
组间比较（P值）
复方三七0组
中药 对照组
<0.001
西药 对照组
<0.01
安慰剂 对照组
<0.001
中药对照组
>0.05 <0.001
西药对照组
中药对照组 安慰剂对照组
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17 17
疗效标准
临床治愈：主要症状消失，肝功正常： ALT:<40u, HBsAg（-），HBeAg（-）， 随访1年无异常。
基本治愈：自觉症状消失，肝功正常或一 项轻度异常HBsAg（-）。
无 效：诸症不减，肝功能仍异常。
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18 18
复方三七0治疗100例病毒性肝炎
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13 13
效应
观察指标和判定标准（决定先进性） 现况调查：疾病诊断标准、相关因素定义 病例对照：暴露定义，强度分级标准 队列研究：疾病诊断标准 预后研究：结局的标准 临床试验：治愈、显效、有效、无效标准 诊断试验：阳性、阴性的标准
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14 14
二、基本原理
也是基本方法 是科学性的集中体现
3
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55
表1 8次卡介苗人群预防接种试验结果
试验 地区
开始 年份
对象
人数
随访 保护率 年限 (％)
北美
1935 儿童与青年 3008 9-11 80
芝加哥
1937 幼儿
3318 12-23 75
乔治亚
1947 儿童
4839 20 -56
波多黎各 1949 儿童与青年 77972 18-20 29
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22 22
背景资料：
病毒性肝炎包括甲型、乙型和其它 甲型肝炎：100％自愈 乙型肝炎 急性：90％自愈,10％转为慢性
慢性：自愈率较低。 急性病毒性肝炎中约60％~70％为甲型肝炎
30％~40%为乙型肝炎
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23 23
根据背景资料，你想到什么问题？
受试对象各组构成是否相当（可比性）？
仔细观察结果表， 发现安慰剂组20人中 一人都未能自愈？这说明受试对象是作 者按自己的意愿选择的久治不愈的慢性 乙肝患者。复方三七0组是否作者也是有 意选择的？
怎样才能使各组构成彼此相近？
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24 24
最好的办法是随机化分组。
随机是另一个重要原理 随机有二层含义： 随机抽样：各类型研究均应如此 随机化分组：适用于实验性研究
11 11
研究对象：
受试对象(决定科学性） 诊断标准、纳入、排除标准 基本特征 分组方法
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12 12
不同类型研究的对象和分组是不同的
现况研究：一般人群或抽样 调查时不分组 病例对照研究：按是否患病分为病例组和对照组 队列研究：未出现结局者，按暴露与否，分为暴 露组和对照组 诊断评价研究：怀疑患有某病，需做诊断和鉴别 诊断者，进入研究时不分组。 临床试验：同质患者，随机化分组
二、分析性研究 病例对照研究 队列研究
三、实验性研究 干预性研究 临床试验 诊断评价试验
论证强度
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99
基本组成
研究因素 研究对象 效应
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10 10
研究因素
拟解决的问题：（决定创新性、实用性） 调查危险因素 评价一个诊断试验的诊断价值 评价药物、措施的治疗效果
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33
论文的质量保证
论文写作的基本要求 创新性（先进性） 科学性（真实性） 实用性（实践性） 可读性（规范性）
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44
真实性与主观愿望之间存在距离
临床研究设计与效果评价 （考核同一种疗法）
研究设计
效果评价 显著 中等 不显著
无对照组 非随机分组
24 7
1
10 3
2
随机对照试验(双盲) 0 1
<0.001
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20 20
结 论：
组成复方三七0的中药组方和西药甲硝哒 唑治疗病毒性肝炎都是有效的，复方三 七0治疗病毒性肝炎的效果更佳。
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21 21
分 析：
本文设有对照组，而且是多个，有利于 把问题说得更清楚，设有对照组，这应 是一个基本原理。 设有对照组，且做了认真的统计学分析， 就能判定复方三七0的疗效吗？
样本要能代表目标人群（靶人群） 如何保证代表性：
一段时间内的连续病例 随机抽样 样本量大 多中心