新药理5新药药效学-新药研究与开发共111页
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新药研究与开发
工艺优化
通过实验探究和优化合成条件 、试剂和反应条件，提高合成 的效率和产率。
生产放大
将实验室规模的合成工艺放大 至中试或工业生产规模，确保 工艺的可靠性和可重复性。
知识产权保护
对具有创新性和实用性的合成 工艺进行专利申请，保护知识
产权。
药物质量控制与标准化
质量标准制定
根据相关法规和指导原则，制定药物的质量 标准和控制方法。
抗病毒等。
体外药效学评价
02
利用细胞培养、组织切片等手段，在实验室内评估药物对靶点
的抑制或激活作用。
计算机模拟药物筛选
03
利用计算机模拟技术，预测药物与靶点的相互作用，筛选潜在
的候选药物。
药物安全性评价
01
02
03
急性毒性评价
评估药物在短时间内大量 给ห้องสมุดไป่ตู้后对动物产生的毒性 反应。
长期毒性评价
观察药物在长时间内多次 给药对动物产生的毒性反 应，包括致癌性、致畸性 和生殖毒性等。
伦理
新药研究必须遵循伦理原则，保护受试者的权益和安全。伦理审查是确保新药研究符合伦理要求的重要手段。伦 理委员会负责对新药研究的科学性、安全性、公正性和伦理性进行审查，确保研究符合国际医学伦理标准和法律 法规的要求。
02
新药靶点发现与验证
靶点筛选与验证
靶点筛选
通过高通量测序、基因组学、蛋白质 组学等技术，从大量基因或蛋白质中 筛选出潜在的药物作用靶点。
新药研究与开发
目录
• 新药研究概述 • 新药靶点发现与验证 • 药物设计与合成 • 临床前药效学评价 • 新药临床试验与审批 • 新药市场推广与监管
01
新药研究概述
新药研究的定义与重要性
通过实验探究和优化合成条件 、试剂和反应条件，提高合成 的效率和产率。
生产放大
将实验室规模的合成工艺放大 至中试或工业生产规模，确保 工艺的可靠性和可重复性。
知识产权保护
对具有创新性和实用性的合成 工艺进行专利申请，保护知识
产权。
药物质量控制与标准化
质量标准制定
根据相关法规和指导原则，制定药物的质量 标准和控制方法。
抗病毒等。
体外药效学评价
02
利用细胞培养、组织切片等手段，在实验室内评估药物对靶点
的抑制或激活作用。
计算机模拟药物筛选
03
利用计算机模拟技术，预测药物与靶点的相互作用，筛选潜在
的候选药物。
药物安全性评价
01
02
03
急性毒性评价
评估药物在短时间内大量 给ห้องสมุดไป่ตู้后对动物产生的毒性 反应。
长期毒性评价
观察药物在长时间内多次 给药对动物产生的毒性反 应，包括致癌性、致畸性 和生殖毒性等。
伦理
新药研究必须遵循伦理原则，保护受试者的权益和安全。伦理审查是确保新药研究符合伦理要求的重要手段。伦 理委员会负责对新药研究的科学性、安全性、公正性和伦理性进行审查，确保研究符合国际医学伦理标准和法律 法规的要求。
02
新药靶点发现与验证
靶点筛选与验证
靶点筛选
通过高通量测序、基因组学、蛋白质 组学等技术，从大量基因或蛋白质中 筛选出潜在的药物作用靶点。
新药研究与开发
目录
• 新药研究概述 • 新药靶点发现与验证 • 药物设计与合成 • 临床前药效学评价 • 新药临床试验与审批 • 新药市场推广与监管
01
新药研究概述
新药研究的定义与重要性
药理学与新药研发
药物代谢和 动力学研究 的意义：为 新药研发提 供重要的药 理学依据， 指导药物剂 量和给药方 案的设计。
临床Байду номын сангаас验设计和实施
临床试验的目的：验证新药的安全性和有效性 临床试验的设计：包括试验对象、试验方法、试验周期等 临床试验的实施：遵循伦理原则，确保受试者的权益和安全 临床试验的数据分析：对试验数据进行统计和分析，评估新药的疗效和安全性
药理学与新药研 发的未来发展
创新药物的研究与开发
新药研发的趋势：个性化医疗、精准医疗、生物制药等 创新药物的研究方法：基因编辑、人工智能、大数据等 创新药物的开发流程：靶点发现、药物筛选、临床研究、上市申请等
创新药物的市场前景：满足未满足的临床需求，提高药物疗效，降低副作用等
转化医学与精准医疗的结合
转化医学：将基础医学研究成果转化为临床应用的科学
精准医疗：根据患者的基因、环境和生活方式等因素制定个性化治疗方案
结合意义：提高新药研发的针对性和有效性，降低研发成本和风险
发展趋势：随着基因测序、生物信息学和人工智能等技术的发展，转化医学与精准医 疗的结合将越来越紧密，为新药研发带来更多机遇和挑战。
人工智能和大数据技术的应用
的安全性和有效性
上市后监测阶段：监测药 物的长期安全性和有效性， 及时调整药物的使用范围
和剂量
新药研发的挑战和前景
挑战：药物研发周期长，成本高，成功率低 挑战：药物研发需要多学科交叉，需要多方合作 前景：随着科技的发展，新药研发技术不断进步，成功率有望提高 前景：新药研发市场巨大，具有广阔的发展前景
定义：新药研发是指从 发现新的药物靶点到最 终将药物推向市场的全
过程。
流程：包括药物发现、 临床前研究、临床试验、 药品注册和上市后监测
新药理5新药药效学-新药研究与开发111页PPT
新药理5新药药效学-新药研究与开发
•
6、黄金时代是在我们的前面，而不在 我们的 后面。
•
7、心急吃不了热汤圆。
•
8、你可以很有个性，但某些时候请收 敛。
•
9、只为成功找方法，不为失败找借口 (蹩脚 的工人 总是说 工具不 好)。
•
10、只要下定决心克服恐惧，便几乎 能克服 任何恐 惧。因 为，请 记住， 除了在 脑海中 ，恐惧 无处藏 身。-- 戴尔． 卡耐基 。
谢谢你的阅读
❖ 知识就是财富 பைடு நூலகம் 丰富你的人生
71、既然我已经踏上这条道路，那么，任何东西都不应妨碍我沿着这条路走下去。——康德 72、家庭成为快乐的种子在外也不致成为障碍物但在旅行之际却是夜间的伴侣。——西塞罗 73、坚持意志伟大的事业需要始终不渝的精神。——伏尔泰 74、路漫漫其修道远，吾将上下而求索。——屈原 75、内外相应，言行相称。——韩非
•
6、黄金时代是在我们的前面，而不在 我们的 后面。
•
7、心急吃不了热汤圆。
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8、你可以很有个性，但某些时候请收 敛。
•
9、只为成功找方法，不为失败找借口 (蹩脚 的工人 总是说 工具不 好)。
•
10、只要下定决心克服恐惧，便几乎 能克服 任何恐 惧。因 为，请 记住， 除了在 脑海中 ，恐惧 无处藏 身。-- 戴尔． 卡耐基 。
谢谢你的阅读
❖ 知识就是财富 பைடு நூலகம் 丰富你的人生
71、既然我已经踏上这条道路，那么，任何东西都不应妨碍我沿着这条路走下去。——康德 72、家庭成为快乐的种子在外也不致成为障碍物但在旅行之际却是夜间的伴侣。——西塞罗 73、坚持意志伟大的事业需要始终不渝的精神。——伏尔泰 74、路漫漫其修道远，吾将上下而求索。——屈原 75、内外相应，言行相称。——韩非
新药理5 新药药效学-新药研究与开发课件
❖为何研究“新药药效 学”
新药理5 新药药效学-新药研究与开
３
发
新药
❖按照我国药品管理法规定，“新药” 是指未在中国市场销售的药品．
❖其中包括以往没有作为药用过的化 学物质.
新药理5 新药药效学-新药研究与开
３
发
药效学
❖新药药效学的研究内容主要是发现 新药和评价新药 。
❖药效学是研究药物的生化、生理效 应及机制以及剂量和效应之间的关 系
３
发
❖ 掌握药物在体内的
❖ 作用部位、有效浓度、持续时间、 代谢特征
❖ 对于指导临床选择合适的
❖ 适应证、剂量、给药途径及剂型， 避免和减少毒副作用等具有重要的 理论和实践意义。
❖ 因此，药理学是基础医学、药学和 临床医学研究的纽带和桥梁。
新药理5 新药药效学-新药研究与开
３
发
❖何谓“新药”
❖何谓“药效学”
３
近交系动物 （inbred animal）
❖ 近交系动物是指杂种动物经过相当于20代全同胞兄
妹单线连续繁殖，各条染色体上的基因趋于纯合， 品系内个体差异趋于零。
❖ 个体之间极为一致，对实验反应一致，实验数据标
准差较小，在实验中实验组和对照组都只需少量的 动物。
❖ 隐性基因纯合性状得以暴露，可以获得大量先天性
畸形及先天性疾病的动物模型，如糖尿病、高血压
等。这些动物家系清楚，取材方便，是进行基因连
锁分析、遗传学、生理学和胚胎生物学研究的理想
实验材料。
新药理5 新药药效学-新药研究与开
３
发
封闭群动物(closed colony)
❖ 又称远交群(outbred stock)。是一个长时期 与外界隔离，雌雄个体之间能够随机交配的
新药理5新药药效学-新药研究与开发PPT111页
39、没有不老的誓言，没有不变的承 诺，踏 上旅途 ，义无 反顾。 40、对时间的价值没有没有深切认识 的人， 决不会 坚韧勤 勉。
1、最灵繁的人也看不见自己的背脊。——非洲 2、最困难的事情就是认识自己。——希腊 3、有勇气承担命运这才是英雄好汉。——黑塞 4、与肝胆人共事，无字句处读书。——周恩来 5、阅读使人充实，会谈使人敏捷，写作使人精确。——培根
新药理5新药药效学-新药研究与开发
36、“不可能”这个字(法语是一个字 )，只 在愚人 的字典 中找得 到。--拿 破仑。 37、不要生气要争气，不要看破要突 破，不 要嫉妒 要欣赏 ，不要 托延要 积极， 不要心 动要行 动。 38、勤奋，机会，乐观是成功的三要 素。(注 意：传 统观念 认为勤 奋和机 会是 出，乐 观是成 功的第 三要素 。
新药药效学研究课件
和甩尾为指标.
反应% =
实验(shíyàn)潜伏期 - 对照潜伏期
x100%
中断照射时间
(2) 小鼠热板法: 55度的金属热板上, 以踢腿, 舔后足, 跳跃
作为指标,
新药药效学研究
第二十八页，共五十一页。
例1. 镇痛药
2. 电刺激法 (1)齿髓刺激法: 麻醉下用电钻在牙髓上打孔, 慢性埋藏电极,
不同强度(qiángdù)电刺激, 以咀嚼,舔舌, 抬高鼻子,头前伸, 摆头等为指标 (2) 小鼠足跖刺激法 (3)小鼠尾刺激法
新药药效学研究
第十三页，共五十一页。
药物(yà owù )与受体的相互作用
激动剂（Agonist）：既有亲和力又有内在活性
完全激动剂
高亲和力和高内在活性，如吗啡
等。
部分(bùfen)激动剂
高亲和力和低内在活性，如镇痛
新等）
拮抗剂（Antagonist）：只有高亲和力而无内在活
性的药物，如纳洛酮等。
新药药效学研究
第十四页，共五十一页。
药物(yà owù )与受体的相互作用
①直接改变细胞膜的通透性和离子转运，导致膜电位和胞内离子浓度 的改变。
②通过细胞内第二信使影响生理生化功能。
③调节 DNA转录，改变蛋白质合成。
受体的数目和反应性可因药物(yàowù)的作用或浓度而改变。
新药药效学研究
第十五页，共五十一页。
(1)研究方法 a.药效应在体内外两种以上实验方法获得证明，其中一种必须是整体
的正常动物或动物病理模型。“体外实验简单,体内实验确实”
b.实验模型必须能反映药物(yàowù)作用的本质。与治疗指征 的关联性
新药药效学研究
第二十页，共五十一页。
反应% =
实验(shíyàn)潜伏期 - 对照潜伏期
x100%
中断照射时间
(2) 小鼠热板法: 55度的金属热板上, 以踢腿, 舔后足, 跳跃
作为指标,
新药药效学研究
第二十八页，共五十一页。
例1. 镇痛药
2. 电刺激法 (1)齿髓刺激法: 麻醉下用电钻在牙髓上打孔, 慢性埋藏电极,
不同强度(qiángdù)电刺激, 以咀嚼,舔舌, 抬高鼻子,头前伸, 摆头等为指标 (2) 小鼠足跖刺激法 (3)小鼠尾刺激法
新药药效学研究
第十三页，共五十一页。
药物(yà owù )与受体的相互作用
激动剂（Agonist）：既有亲和力又有内在活性
完全激动剂
高亲和力和高内在活性，如吗啡
等。
部分(bùfen)激动剂
高亲和力和低内在活性，如镇痛
新等）
拮抗剂（Antagonist）：只有高亲和力而无内在活
性的药物，如纳洛酮等。
新药药效学研究
第十四页，共五十一页。
药物(yà owù )与受体的相互作用
①直接改变细胞膜的通透性和离子转运，导致膜电位和胞内离子浓度 的改变。
②通过细胞内第二信使影响生理生化功能。
③调节 DNA转录，改变蛋白质合成。
受体的数目和反应性可因药物(yàowù)的作用或浓度而改变。
新药药效学研究
第十五页，共五十一页。
(1)研究方法 a.药效应在体内外两种以上实验方法获得证明，其中一种必须是整体
的正常动物或动物病理模型。“体外实验简单,体内实验确实”
b.实验模型必须能反映药物(yàowù)作用的本质。与治疗指征 的关联性
新药药效学研究
第二十页，共五十一页。
新药研究药效学课件
是指在给药途径不变的情况下改变剂 型的制剂
九类
仿制药
是指注册申请我国已批准上市销售的中 药或天然药物
申报资料项目及说明
申报资料项目
一、综述资料：
1.药品名称。 2.证明性文件。 3.立题目的与依据。 4.对主要研究结果的总结及评价。 5.药品说明书样稿、起草说明及最新参考文献 6.包装、标签设计样稿。
2、观察指标： 1）溃疡面积（溃疡两径相等者用公式： π
r2，两径不相等者：
π r1r2 ）或溃疡体积（用溃疡凹面能盛生理盐水的量来计
算）、溃疡愈合率； 2）溃疡指数（轻重程度。长径大于1mm者，直接测量长度，每1mm为1分，宽
径大于 1mm 计分加倍；若长径宽径均小于 1mm ，按溃疡点计，每点计 0.5 分。每动物 累计总分即溃疡指数。）、溃疡发生率（发生情况。溃疡发生的动物数占
六类 未在国内上市销售的中药、天然药物复方制 剂
6.1中药复方制剂 应在传统医药理论指导下组方 6.1.1来源于古代经典名方的中药复方制剂 6.1.2主治为证候的中药复方制剂 6.1.3主治为病证结合的中药复方制剂等
6.2天然药物复方制剂 应在现代医药理论指导下组方，其适 应症用现代医学术语表述
胃溃疡
1、动物模型 1）应激性胃溃疡模型：如束缚、冷冻、饥饿、烫伤等。 2）幽门结扎法溃疡模型：结扎幽门。 3）药物性溃疡模型：利血平、吲哚美辛、阿司匹林。 4）化学性溃疡模型：乙酸、无水乙醇、盐酸、氢氧化 钠。 以上溃疡模型，除乙酸溃疡模型，其他均为急 性溃疡模型，前者通常作为观察药物对溃疡的愈合 作用，后者则作为观察药物对溃疡发生情况及程度 的影响。
24.过敏性（局部、全身和光敏毒性）、溶血性和局部 （血管、皮肤、粘膜、肌肉等）刺激性、依赖性等 主要与局部、全身给药相关的特殊安全性试验资料 和文献资料。 25.遗传毒性试验资料及文献资料。 26.生殖毒性试验资料及文献资料。 27.致癌试验资料及文献资料。 28.动物药代动力学试验资料及文献资料。
九类
仿制药
是指注册申请我国已批准上市销售的中 药或天然药物
申报资料项目及说明
申报资料项目
一、综述资料：
1.药品名称。 2.证明性文件。 3.立题目的与依据。 4.对主要研究结果的总结及评价。 5.药品说明书样稿、起草说明及最新参考文献 6.包装、标签设计样稿。
2、观察指标： 1）溃疡面积（溃疡两径相等者用公式： π
r2，两径不相等者：
π r1r2 ）或溃疡体积（用溃疡凹面能盛生理盐水的量来计
算）、溃疡愈合率； 2）溃疡指数（轻重程度。长径大于1mm者，直接测量长度，每1mm为1分，宽
径大于 1mm 计分加倍；若长径宽径均小于 1mm ，按溃疡点计，每点计 0.5 分。每动物 累计总分即溃疡指数。）、溃疡发生率（发生情况。溃疡发生的动物数占
六类 未在国内上市销售的中药、天然药物复方制 剂
6.1中药复方制剂 应在传统医药理论指导下组方 6.1.1来源于古代经典名方的中药复方制剂 6.1.2主治为证候的中药复方制剂 6.1.3主治为病证结合的中药复方制剂等
6.2天然药物复方制剂 应在现代医药理论指导下组方，其适 应症用现代医学术语表述
胃溃疡
1、动物模型 1）应激性胃溃疡模型：如束缚、冷冻、饥饿、烫伤等。 2）幽门结扎法溃疡模型：结扎幽门。 3）药物性溃疡模型：利血平、吲哚美辛、阿司匹林。 4）化学性溃疡模型：乙酸、无水乙醇、盐酸、氢氧化 钠。 以上溃疡模型，除乙酸溃疡模型，其他均为急 性溃疡模型，前者通常作为观察药物对溃疡的愈合 作用，后者则作为观察药物对溃疡发生情况及程度 的影响。
24.过敏性（局部、全身和光敏毒性）、溶血性和局部 （血管、皮肤、粘膜、肌肉等）刺激性、依赖性等 主要与局部、全身给药相关的特殊安全性试验资料 和文献资料。 25.遗传毒性试验资料及文献资料。 26.生殖毒性试验资料及文献资料。 27.致癌试验资料及文献资料。 28.动物药代动力学试验资料及文献资料。
新药研究与开发ppt课件
.
19
19
12
.
Alimta 合成
13
. 14
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2014 年市场情况
15
.
2015年1-3季度
16
.
世界肺癌大会（WCLC）
17
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第十六届世界肺癌大会（WCLC）已于2015年9月6日如 期举行。作为肺癌领域最大的国际会议之一，WCLC云 集了世界范围内的优秀临床医生和科学研究者，一起 于为期4天的会议中探讨和交流领域内的最新研究进展。
9
.
研发背景
Alimta是普林斯顿大学化学系教授 Edward C. Taylor 和礼来公司（Eli Lilly）合作研发出来的， 被美国FDA批准作为恶性胸膜间皮瘤的一线药 物和非小细胞肺癌一线和二线标准用药，2005 年在中国上市。
石全（Chuan Joe Shih）博士 泰勒 Homer Pearce
当地时间9月8日，吉林省肿瘤医院院长程颖教授发表 了［吉非替尼联合/不联合培美曲塞一线治疗EGFR（表 皮生长因子）突变的东亚晚期NSCLC患者的开放性、Ⅱ期研 究］的口头报告。此项研究（暨JMIT研究）是一项随 机、多中心、开放、平行对照的II期研究，以EGFR活 化突变的东亚人群为研究对象。
18
培美曲塞通过运载叶酸的载体和细胞膜上的叶酸结合蛋白运输系统 进入细胞内。一旦培美曲塞进入细胞内，它就在叶酰多谷氨酸合成 酶的作用下转化为多谷氨酸的形式。多谷氨酸存留于细胞内成为胸 苷酸合成酶和甘氨酰胺核苷酸甲酰转移酶的抑制剂。多谷氨酸化在 肿瘤细胞内呈现时间 - 浓度依赖性过程，而在正常组织内浓度很低。 多谷氨酸化代谢物在肿瘤细胞内的半衰期延长，从而也就延长了药 物在肿瘤细胞内的作用时间。
3
临床药理学--新药的研制与开发 ppt课件
ppt课件
11
【新药的分类】
1、未在国内外上市销售的药品 2、改变给药途径且尚未在国内外上市的制剂。 3、已在国外上市销售但未在国内上市的药品。 4、改变已上市盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），
不改变其药理作用的原料药及其制剂。 5、改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的
制剂。 6、已有国家药品标准的原料药或者制剂
ppt课件
19
新药研制与开发过程
1、临床前研究:药物的发现、研制、筛选、药效、 毒性的研究。
2、临床研究: 在人体内进行试验（分四期）。
ppt课件
20
药物研发的质量控制
药学研究 药理、药效研究
毒理研究 临床研究 药品生产 药品流通
药物研究监 督管理办法
GLP规范
GCP、GCLP规范 GMP规范 GSP规范
影响的试验； 5、过敏性、溶血性和局部刺激性等特殊安全性试验； 6、依赖性试验。
ppt课件
25
1、临床药效学 2、临床药物动力学 3、毒理学(不良反应） 4、药物临床试验 5、药物相互作用
ppt课件
3
【临床药理学的职能】
1、对新、老药物的临床评价 2、对药物不良反应进行检测 3、承担临床药理教学与培训 4、开展药学服务、指导合理用药
ppt课件
4
【学习临床药理学的意义】
1、适应当前药学教育转型的要求 药师的主要职责已由药品管理向合理用药转变， 即“从面向药品到面向病人”的转变。
适应症。
ppt课件
13
2、改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂
（1）已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂 的剂型，但不改变给药途径的制剂；
中药新药研究与开发PPT课件
各环节的研究工作必须符合《世界医学 大会赫尔辛基宣言》（即公正、尊重人格、 力求使受试者最大程度受益和尽可能避免伤 害）的要求。
43
GCP 内容
消费者权益的保障： 知情同意书 伦理委员会
44
GCP 内容
伦理委员会由医药相关专业人员、非医 药专业人员、法律专家及来自其他单位的人 员，至少五人组成，并有不同性别的要求 。
药理毒理研究
＊药理毒理研究资料综述。
＊主要药效学试验及文献资料。
＊一般药理研究的试验及文献资料。
＊急性毒性试验及文献资料。
＊长期毒性试验及文献资料。
＊过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特殊安全性试验 研究和文献资料。
＊复方制剂中多种成份药效、毒性、药代动力学相互影响的试验及文献资料。
审批过程。
13
国家政策导向
•
国家鼓励研制新药，对创制的新药
及治疗疑难危重疾病的新药实行加快审
批（艾滋病、癌症等）。
14
药品标准
• 国家药品标准，指国家为保证药品质量制
定的质量指标，检验方法以及生产工艺等技术 要求，包括《中华人民共和国药典》《药品注 册标准和其它药品标准》
注册标准，国家药监局批准给申请人特定 药品标准。
※ 直接接触药品的包装材料和容器的选择依据及质量标准。
40
药理毒理研究资料
※ 药理毒理研究资料综述。 ※ 主要药效学试验及文献资料。 ※ 一般药理研究的试验及文献资料。 ※ 急性毒性试验及文献资料。 ※ 长期毒性试验及文献资料；依赖性试验及文献资料。 ※ 过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特
生产企业必须执行 有待转正
15
中药、天然药物注册分类
43
GCP 内容
消费者权益的保障： 知情同意书 伦理委员会
44
GCP 内容
伦理委员会由医药相关专业人员、非医 药专业人员、法律专家及来自其他单位的人 员，至少五人组成，并有不同性别的要求 。
药理毒理研究
＊药理毒理研究资料综述。
＊主要药效学试验及文献资料。
＊一般药理研究的试验及文献资料。
＊急性毒性试验及文献资料。
＊长期毒性试验及文献资料。
＊过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特殊安全性试验 研究和文献资料。
＊复方制剂中多种成份药效、毒性、药代动力学相互影响的试验及文献资料。
审批过程。
13
国家政策导向
•
国家鼓励研制新药，对创制的新药
及治疗疑难危重疾病的新药实行加快审
批（艾滋病、癌症等）。
14
药品标准
• 国家药品标准，指国家为保证药品质量制
定的质量指标，检验方法以及生产工艺等技术 要求，包括《中华人民共和国药典》《药品注 册标准和其它药品标准》
注册标准，国家药监局批准给申请人特定 药品标准。
※ 直接接触药品的包装材料和容器的选择依据及质量标准。
40
药理毒理研究资料
※ 药理毒理研究资料综述。 ※ 主要药效学试验及文献资料。 ※ 一般药理研究的试验及文献资料。 ※ 急性毒性试验及文献资料。 ※ 长期毒性试验及文献资料；依赖性试验及文献资料。 ※ 过敏性、溶血性和局部刺激性等主要与局部、全身给药相关的特
生产企业必须执行 有待转正
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中药、天然药物注册分类
生物制药 第十六章 新药研究与开发
重要性和局限性： 重要性和局限性： 发现研制新药及对药物进行再评价； A. 发现研制新药及对药物进行再评价； B. 为新药的临床研究奠定基础； 为新药的临床研究奠定基础； C. 补充临床研究的不足； 补充临床研究的不足； 揭示药效的物质基础， D. 揭示药效的物质基础， 开展作用机制及配伍规律研究； 开展作用机制及配伍规律研究； E. 药效学研究的局限性
临床研究与NDA 三、临床研究与NDA 主要任务： 主要任务： A、照GCP的要求和规定是在人体上确证新药的 GCP的要求和规定是在人体上确证新药的 按照GCP 疗效和毒性。 疗效和毒性。 B、临床研究是评价侯选药物能否成为一个新药的 最终的标准，这一阶段称为New 最终的标准，这一阶段称为New drug application, NDA. 新药临床试验分为Ⅰ 新药临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。
2、药效学研究的基本内容 试验设计：根据与原则、 （1）试验设计：根据与原则、设计方案 （2）试验方法：体外实验和体内实验 试验方法： （3）药效学实验的动物模型 药效学实验的指标：特异性、敏感性、 （4）药效学实验的指标：特异性、敏感性、 重现性、客观性、指标的量化（定性，半定量， 重现性、客观性、指标的量化（定性，半定量， 定量） 定量）
药学研究： 1、药学研究： 化学原料药要确证药物的化学结构； 化学原料药要确证药物的化学结构；多组分 药物，确定其主要药效成分的结构。 药物，确定其主要药效成分的结构。在此基 础上进行制备工艺、制剂处方、 础上进行制备工艺、制剂处方、药物理化常 纯度检查、含量测定、 数、纯度检查、含量测定、质量稳定性等研 究。
新药生产：第一类化学药品及第一、 3、新药生产：第一类化学药品及第一、二类中药 批准后一律为试生产，试生产期为2 批准后一律为试生产，试生产期为2年。其他各类 新药一般批准为正式生产。 新药一般批准为正式生产。 新药的补充申请：增加规格、改进生产工艺、 4、新药的补充申请：增加规格、改进生产工艺、 改变包装等。 改变包装等。 新药保护：一类新药12 12年 三类为8 5、新药保护：一类新药12年，二、三类为8年， 五类为6 四、五类为6年。
新药理5新药药效学-新药研究与开发PPT课件
业的合法权益。
新药研发的风险与投资
01
02
03
04
风险评估与管理
对新药研发过程中可能 出现的风险进行评估和 管理，降低风险对项目 的影响。
投资回报分析
对新药研发项目的投资 回报进行评估，确保项 目的经济可行性。
融资渠道
为新药研发项目提供多 元化的融资渠道，包括 政府资助、企业自筹、 风险投资等。
合作与联盟
通过与其他企业和研究 机构的合作与联盟，共 同分担新药研发的风险 和成本，提高项目的成 功率。
05
新药的药效学研究展望
新药药效学研究的未来发展方向
精准医疗
随着基因组学、蛋白质组学和代 谢组学等研究的深入，新药药效 学研究将更加精准，针对特定基 因型或表型的患者进行个性化治 疗。
免疫疗法
免疫疗法是新药研发的重要方向， 通过调节人体免疫系统来治疗疾 病，具有广阔的应用前景。
数据分析
对实验数据进行统计分析，运用统计学方法对实验结果进行科学评估。数 据分析应包括数据的描述性统计、方差分析、回归分析等方法的应用。
结果解读
根据数据分析结果，结合实验目的和评价指标，对药物的药效 进行评价和解读，为药物的进一步研究和开发提供科学依据。
04
新药的研发过程与管理
新药研发的流程与阶段
新药理5新药药效学新药研究与开发ppt课件 Nhomakorabea目录
• 新药药效学概述 • 新药的发现与筛选 • 新药的药效学评价 • 新药的研发过程与管理 • 新药的药效学研究展望
01
新药药效学概述
新药药效学的定义与重要性
定义
新药药效学是新药研究与开发过程中， 对药物作用机制、药效特性以及药物 与机体相互作用的研究。
新药研发的风险与投资
01
02
03
04
风险评估与管理
对新药研发过程中可能 出现的风险进行评估和 管理，降低风险对项目 的影响。
投资回报分析
对新药研发项目的投资 回报进行评估，确保项 目的经济可行性。
融资渠道
为新药研发项目提供多 元化的融资渠道，包括 政府资助、企业自筹、 风险投资等。
合作与联盟
通过与其他企业和研究 机构的合作与联盟，共 同分担新药研发的风险 和成本，提高项目的成 功率。
05
新药的药效学研究展望
新药药效学研究的未来发展方向
精准医疗
随着基因组学、蛋白质组学和代 谢组学等研究的深入，新药药效 学研究将更加精准，针对特定基 因型或表型的患者进行个性化治 疗。
免疫疗法
免疫疗法是新药研发的重要方向， 通过调节人体免疫系统来治疗疾 病，具有广阔的应用前景。
数据分析
对实验数据进行统计分析，运用统计学方法对实验结果进行科学评估。数 据分析应包括数据的描述性统计、方差分析、回归分析等方法的应用。
结果解读
根据数据分析结果，结合实验目的和评价指标，对药物的药效 进行评价和解读，为药物的进一步研究和开发提供科学依据。
04
新药的研发过程与管理
新药研发的流程与阶段
新药理5新药药效学新药研究与开发ppt课件 Nhomakorabea目录
• 新药药效学概述 • 新药的发现与筛选 • 新药的药效学评价 • 新药的研发过程与管理 • 新药的药效学研究展望
01
新药药效学概述
新药药效学的定义与重要性
定义
新药药效学是新药研究与开发过程中， 对药物作用机制、药效特性以及药物 与机体相互作用的研究。
新药研究和开发的科学原理
新药研究和开发的科学原理药物是人们预防、治疗、改善疾病的一种重要手段，而新药的研究和开发则是肩负着着重大责任的医学工作者用科学手段解决医学难题的艰巨而又重要任务，因此，新药研究和开发是药学领域中的一个重要研究方向。
那么，新药研究和开发的科学原理是什么呢？一、新药的研究和开发目标新药的研发目标是在检测到某个疾病基础上，创造出一种安全有效的药物来针对该疾病。
因此，研究和开发新药的第一步即是寻找有疗效的化合物，并在各个阶段对其进行测试。
二、新药的筛选与确认在新药的开发过程中，需要对众多的化合物进行筛选。
药物筛选是从已有的药物库中或者自然界中筛选出对正在研究的疾病具有疗效的化合物。
现代药物开发中，高通量筛选可以将数以万计的化合物快速挑选出有可能具有效果的化学物质，然后再进行更深入的研究和确定，同时要保证新药的毒副作用和耐受性，确保在临床实践中安全有效地使用，长期的药物安全性和有效性后续评价也是非常重要的。
三、新药的设计和合成设计和合成新药是新药发现的主要过程之一，这个环节包括药效学、毒副作用、稳定成分、代谢和转化、给药途径和药性等很多方面的考虑，对化学结构进行合理设计，生物化学手段合成化合物，并对其药效学进行实验验证，对制剂药物进行优化和改进。
四、新药的机制研究新药一旦通过实验室的筛选、确认、合成等多个环节获得后，还需要进行新药的机制研究。
如，在发现新药物候选目标基础上，通过药物动力学和药物效应等实验方法进行分析，探索其工作原理和作用途径。
该过程还涉及干扰素组学、蛋白质组学、基因组学等生物学课题的支持。
五、临床药物开发在所有药物开发的阶段中，临床药物开发是最重要的，这是因为它直接关系到一种药物是否能够广泛使用。
该阶段涉及到安全性、疗效性、药动学和药代动力学等多个测试和证明这些数据的临床试验，同时考虑到功效等多个因素进行统计和分公进行数据分析，以确定疗效与毒副作用之间的关系和处理。
药物领域的初步安全性和有效性的经验证,后续在药理学和临床试验中会进行更加详细和深入的研究。