【CN109701026A】唐氏综合征治疗组合物及其应用【专利】

(19)中华人民共和国国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号 (43)申请公布日 (21)申请号 201910129225.X

(22)申请日 2019.02.21

(71)申请人 四川大学华西第二医院

地址 610000 四川省成都市武侯区人民南

路3段20号

(72)发明人 孙华钦　刘燕燕　林子媛　

(74)专利代理机构 成都天嘉专利事务所(普通

合伙) 51211

代理人 张恒

(51)Int.Cl.

A61K 45/06(2006.01)

A61K 38/18(2006.01)

A61K 31/09(2006.01)

A61P 25/28(2006.01)

(54)发明名称

唐氏综合征治疗组合物及其应用

(57)摘要

本发明公开了唐氏综合征治疗组合物及其

应用，属于生物技术领域。本申请针对唐氏综合

征，提出了TGF -β通路蛋白和Wnt信号抑制剂在

制备治疗唐氏综合征组合物上的应用，

同时提出了治疗唐氏综合征的组合物，该组合物包括TGF -

β通路蛋白和Wnt信号抑制剂。该组合物对唐氏

综合征模型具有明显的治疗效果，且组合物中包

括的试剂均是小分子量蛋白或者药物，对胚胎的

作用效果好，

便于进行推广使用。权利要求书1页 说明书7页 附图6页CN 109701026 A 2019.05.03

C N 109701026

A

权　利　要　求　书1/1页CN 109701026 A

1.TGF-β通路蛋白和Wnt信号抑制剂在制备唐氏综合征治疗组合物上的应用。

2.如权利要求1所述的TGF-β通路蛋白和Wnt信号抑制剂在制备唐氏综合征治疗组合物上的应用，其特征在于：所述TGF-β通路蛋白为TGF-β1、TGF-β2、TGF-β3、ACTIVIN、NODAL、SMAD2、SMAD3、SMAD4或者HSP90。

3.如权利要求1所述的TGF-β通路蛋白和Wnt信号抑制剂在制备唐氏综合征治疗组合物上的应用，其特征在于：所述Wnt信号抑制剂为ICG-001、Adavivint、Wogonin、ETC-159、EMT inhibitor-1、Pyrvinium pamoate、CCT251545、iCRT 14、Hexachlorophene、 IWP-L6、FH535、LF3、WIKI4、PRI-724、KYA1797K、iCRT3、KY02111、KY1220、 Isoquercitrin、IWP-O1、IWP-2、IWP-4、 iCRT3、Gigantol、JW74、Triptonide、LGK-974、XAV-939、IWR-1-endo 、Wnt-C59、indomethacin或者PNU-74654。

4.如权利要求1～3中任一项所述的TGF-β通路蛋白和Wnt信号抑制剂在制备唐氏综合征治疗组合物上的应用，其特征在于：所述TGF-β通路蛋白的浓度为8-10ng/ml。

5.如权利要求1～3中任一项所述的TGF-β通路蛋白和Wnt信号抑制剂在制备唐氏综合征治疗组合物上的应用，其特征在于：所述Wnt信号抑制剂的浓度10-100 µg/ml。

6.唐氏综合征治疗组合物，包括TGF-β通路蛋白和Wnt信号抑制剂。

7.如权利要求6所述的唐氏综合征治疗组合物，其特征在于：所述TGF-β通路蛋白为TGF-β1、TGF-β2、TGF-β3、ACTIVIN、NODAL、SMAD2、SMAD3、SMAD4或者HSP90。

8.如权利要求6所述的唐氏综合征治疗组合物，其特征在于：所述Wnt信号抑制剂为ICG-001、Adavivint、Wogonin、ETC-159、EMT inhibitor-1、Pyrvinium pamoate、CCT251545、iCRT 14、Hexachlorophene、 IWP-L6、FH535、LF3、WIKI4、PRI-724、KYA1797K、iCRT3、KY02111、KY1220、 Isoquercitrin、IWP-O1、IWP-2、IWP-4、 iCRT3、Gigantol、JW74、Triptonide、LGK-974、XAV-939、IWR-1-endo 、Wnt-C59、indomethacin或者PNU-74654。

9.如权利要求6所述的唐氏综合征治疗组合物，其特征在于：所述TGF-β通路蛋白的浓度为8～10ng/ml。

10.如权利要6所述的唐氏综合征治疗组合物，其特征在于：所述Wnt信号抑制剂的浓度10～100 µg/ml。

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