常用临床科研设计方案(新版)ggg2012
临床医学常见科研设计方案
临床医学常见科研设计方案在临床医学领域，科研设计方案是进行科学研究的重要依据，它旨在明确研究目标、提出科学问题、确定研究方法、收集和分析数据，并从中得出结论。
本文将介绍五种常见的临床医学科研设计方案，包括横断面研究、前瞻性队列研究、病例对照研究、随机对照试验和系统评价。
一、横断面研究横断面研究也被称为截面研究，它是通过观察研究对象在特定时间点上的数据来研究疾病的流行病学特征和相关因素。
研究者可以通过对一组病例进行调查，收集相关数据，如年龄、性别、症状、病史等。
然后，通过统计分析，可以得到人群中特定因素的患病率、分布情况等信息。
二、前瞻性队列研究前瞻性队列研究是在特定时间点开始追踪研究对象，并随访一段时间，以观察其暴露因素和结果之间的关系。
研究者可以从一个或多个参加者群体，如人群健康调查等，选择符合特定标准的人群，并进行长期的观察和数据收集。
通过比较不同暴露因素和结果的发生率，可以得出暴露因素对结果的影响程度。
三、病例对照研究病例对照研究是通过比较病例组和对照组之间的差异来研究某种暴露因素与特定疾病之间的关系。
研究者可以从疾病注册系统或医院病案系统中选取一组已确诊的病例，并选择与病例组相近的人群作为对照组。
然后，通过回顾性地比较两组的暴露状况，分析暴露因素和疾病之间的关联性。
四、随机对照试验随机对照试验是一种通过随机分组、干预和对照来评估某种干预措施对结果的影响的研究设计。
研究者可以从一群符合特定标准的人群中随机选择一部分人作为干预组，给予特定干预措施，而将另一部分人作为对照组，不给予干预。
通过对两组进行比较，可以评估干预对结果的影响。
五、系统评价系统评价是通过系统地搜集、评价和分析多个独立研究的结果，以回答特定的研究问题。
系统评价可以包括横断面研究、前瞻性队列研究、病例对照研究和随机对照试验等不同类型的研究。
研究者可以通过系统性的文献搜索和筛选，提取相关研究的数据，并进行合并分析，以得出更具统计学意义和临床应用价值的结论。
临床科研设计方案
临床科研设计方案背景在医疗领域，临床科研是极为重要的一项工作，不仅可以为疾病的治疗提供理论和实践支持，也可以为医疗技术的发展和推广提供科学依据。
随着医疗科技的不断进步，临床科研的重要性愈发凸显。
然而，临床科研需要进行科学规划和设计才能得以实施。
本文将介绍一种通用的临床科研设计方案，以帮助科研人员制定出高质量的科研计划。
设计方案第一步：定义研究问题在设计任何研究之前，首先需要明确研究的问题是什么。
该步骤的目标是确保研究具有明确的目标和方向，并且能回答特定的科学问题。
例如，我们可能有一个研究问题：“研究某种药物对老年痴呆症的治疗效果是否有效？”。
在这个问题的基础上，我们可以构建出更具体的研究假设和研究设计。
第二步：制定研究计划接下来，需要进一步制定研究计划，该计划需要包括以下几个方面：•研究的参与者•研究所需的样本量•研究的时间框架和时间表•研究中需要使用的方法和工具•研究结果的统计分析方法在设计研究计划时，需要考虑到研究的严谨性和实用性，同时需要确保研究的安全性和道德合规性。
第三步：实施研究计划一旦研究计划制定完毕，就需要实施它。
这包括：•为研究招募参与者•收集和记录数据•进行调查或实验•分析数据研究人员需要严格遵守研究计划，并且在研究过程中不断进行监测和评估，以确保研究的顺利进行。
第四步：分析研究结果一旦研究完成，就需要对研究结果进行统计分析，并根据分析结果撰写研究报告。
该报告通常包括研究的背景、目的和假设、研究方法和数据收集、统计分析结果及其解释、结论和建议。
在撰写研究报告时，需要确保报告的清晰、简洁、准确，并且包含足够的细节，使得研究结果可以被其他人理解和重现。
结论在医学领域，临床科研是一项重要的工作，需要进行科学规划和设计才能得以实施。
本文介绍了通用的临床科研设计方案，包括定义研究问题、制定研究计划、实施研究计划和分析研究结果四个步骤。
希望本文能够帮助广大科研人员制定高质量的科研计划，并为医疗技术的发展和推广提供科学依据。
(住院医生)临床论文常用的临床科研设计方案
过去
现在
将来
暴露因素或
回顾性 患者或对照
干预措施
前瞻性
研究对象
疗效或结局
按论证强度
级别
特点
常用设计方案
一级设计方案 二级设计方案
•前瞻性研究设计方案 •同期对照 •偏倚因素及研究措施可以被主动控制
•随机对照试验 •交叉试验
•前瞻性研究设计方案 •有对照 •偏倚因素及研究措施不能被主动控制
• 队列研究 •前-后对照试验
• 源于多种专业部门和人员的多源性的 临床资料：病史、体检、实验室、特 殊检查结果
1
保证临床科研质量的因素
• 正确的选题立题 • 合理的科研设计方案 • 正确的实施方法 • 正确的统计分析方法 • 控制偏倚、机遇、混杂的影响
常用设计方案 简介与抉择
设计方案分类
• 根据研究起始点时有无研究结果
– 前瞻性研究 – 回顾性研究
例：研究某大工厂吸烟与肺癌关系，随访 20年，比较两组肺癌发生情况
肺癌（a）
吸烟者
全厂 职工
无肺Ca 者
（？）
无肺癌（b）
观察20年 肺癌（c）
不吸烟者
无肺癌（d）
样本指向
吸是 烟否
肺癌
有无
a
b
c
d
两组发生肺癌的相对危险度： RR=[a/(a+b)]/[c/(c+d)]
例：乙型肝炎病毒与原发性肝癌病因学研究
• Will changing from a margarine（人造黄 油） high in saturated fats to one high in polyunsaturated fats significantly affect serum cholesterol concentrations?
临床医学常见科研设计方案
➢如何取长补短，综合二者优点呢？
多阶段复合设计研究
➢巢式病例对照研究（Nested case –control study) ➢病例队列研究（Case–cohort study) ➢病例病例研究（Case–only study) ➢病例交叉研究（Case cross over study) ➢随访患病率研究（Follow-up study prevalence study) ➢两阶段病例对照研究（Two phases case-control study)
交叉设计试验（Cross over design trial ）
设计模式：
阳性
休止期
后给B措施
阳性
先给A措施
合格的实 验对象
随机 分配
甲组
先给B措施
乙组
阴性 阳性
休止期
后给A措施
阴性
特点：
1. 节省样本含量 2. 尽可能的消除个体差异 3. 交叉试验仅适用于慢性病、且不易根治并需要药物维持
治疗的某些疾病的研究
2. 选择研究对象的重要原则
（1）研究对象能从临床试验中获益 （2）研究对象的代表性 （3）研究对象的依从性
3. 目标人群
源人群
合格人群
研究对象
全部高血 压患者
一般定 义要求
严格定义 要求
接受试验 的高血压
科研过程中常见的几个问题
2. 贯彻随机化原则
随机在科研设计过程中非常重要，贯彻随机原则可 以很好的避免选择偏倚，使组间更具有可比性。 随机抽样：分层抽样>系统抽样>单纯随机抽样>整群抽样
临床医学研究常用设计方案
临床医学研究常用设计方案
1.随机对照试验：将患者按照一定的随机方法分为两组，一组接受新
的治疗方法，另一组接受常规治疗方法，比较两组的疗效和安全性。
2.前瞻性队列研究：选择一组患者进行观察，收集他们的暴露信息和
结果信息，然后分析暴露因素与结果之间的关系。
3.病例对照研究：选择一组已经发病的患者作为病例组，再选择一组
没有发病的患者作为对照组，比较两组暴露因素的分布情况，以及暴露因
素与发病风险之间的关系。
4.横断面研究：在一定的时间点上，选择一组患者进行观察，收集他
们的暴露信息和结果信息，然后分析暴露因素与结果之间的关系。
5.回顾性队列研究：选择一组已经存在的队列，通过回顾性的方式收
集队列成员的暴露信息和结果信息，然后分析暴露因素与结果之间的关系。
6.资料库研究：利用已经存在的医疗资料库进行研究，通过检索和分
析已有的医疗记录来寻找暴露因素和结果之间的关系。
7.交叉研究：在一段时间内，将患者分为两组，一组先接受新的治疗
方法，然后再接受常规治疗方法，另一组则相反，比较两种治疗方法的疗
效和安全性。
8.综合研究：将多种研究方法结合起来，比如将随机对照试验与前瞻
性队列研究相结合，以获得更准确和全面的研究结果。
除了以上常见的设计方案，临床医学研究还可以根据具体研究目的和
研究对象的特点，采用更为复杂和灵活的设计方案，以满足研究的需要。
无论采用何种设计方案，都需要严格遵循科学的研究方法和伦理原则，以
确保研究的可靠性和可信度。
临床医学研究设计方案的选择应根据具体研究问题的特点和需要，结合实际情况进行灵活调整。
临床科研设计方案
临床科研设计⽅案临床科研设计⽅法科学研究运⽤科学的⽅法、产⽣新知识的具有创造性或创新性的活动研究课题的选择和确⽴科研选题，是整个科学研究带有⽅向性的关键决策。
爱因斯坦就认为：在科学研究⽅⾯“提出⼀个问题往往⽐解决⼀个问题更重要。
因为解决⼀个问题也许仅是⼀个数字或实验上的技能⽽已。
⽽提出⼀个新的问题、新的可能性，从新的⾓度去看旧的问题，却需要有创造性的想象⼒，⽽且标志着科学的真正进步。
”因此，选题能集中体现作者的学科信息、科学思维、学术⽔平和实验能⼒。
科研选题，不仅决定了预期成果的⽔平，更关系到科研的成败。
国内外由于选题的失误，导致整个课题失败的例⼦很多，⽽同⽔平或低⽔平重复性研究的例⼦就更多了，造成了时间、财⼒和⼈⼒的巨⼤浪费。
因此，科研⼯作者必须严肃、认真地进⾏科研选题。
⼀选题的范围当前，由于疾病谱的变化，医学模式和医疗⽬的的改变，⼈类对于⽣活质量和健康⽔平追求更加强烈。
⼈类对疾病和环境的认识，疾病发⽣发展的病理过程，治疗思路和⽅法都正在发⽣着剧烈的变⾰，顺应这种潮流，选择在医药卫⽣保健事业中有重要意义或迫切需要解决的关键问题。
⼆选题的种类从研究的不同发展阶段可分为：1 基础研究：以增强科学技术知识，解决未知领域的理论问题为⽬的，探索医学领域中，带有全局性的⼀般规律的科学研究。
有纯基础研究和应⽤基础研究。
这类研究特点⼀般不以具体应⽤为⽬的，探索性强，⾃由度⼤，风险⾼。
由于未知因素多，在课题设计上要求⽐较原则，对研究⼿段要求⾼。
他们的重要成果常常对整个医学领域甚⾄⽣命科学产⽣深刻的影响。
2 应⽤研究：以应⽤为⽬的，针对医学实践中的某⼀具体的问题进⾏研究并提出解决问题的⽅案、⽅法或药物。
如临床各科疾病的预防、诊疗、康复研究。
这类研究特点是采⽤基础研究提供的理论和成果，解决具体的问题，因此实⽤性强，理论和⽅法⽐较成熟，风险较⼩，在课题设计上要求技术路线清晰，⽅法具体可⾏。
⽬前这类研究是招标的主体，也是重点资助的领域。
临床科研设计方案
临床科研设计方案摘要临床科研是指通过严谨的设计，收集临床数据，并进行统计和分析，以达到探究疾病发病机制、探究新的治疗策略和方法、优化临床实践等目的的研究过程。
本文将针对临床科研的设计方案进行探讨，包括研究问题的确定、样本的选择、数据采集方法的选择、分析方法的选择等方面，以期能够提高临床科研设计的水平，进一步推动临床科研的发展。
研究问题的确定在进行临床科研之前，首先需要确定研究目的和研究问题。
研究问题需要具备以下几个方面的特点：1.明确、具体：研究问题需要明确、具体，不能是过于模糊的问题。
比如，“影响肥胖症发生的因素”就过于模糊，应该考虑更加具体的研究问题，比如“高胆固醇饮食是否会导致肥胖症发生率的增加”。
2.有研究价值：研究问题需要有一定的研究价值，对临床实践具有参考意义。
比如“头孢类抗生素联合庆大霉素治疗骨髓炎是否优于单用头孢类抗生素治疗”就是一个具有研究价值的问题。
3.可行性：研究问题需要具备一定的可行性，研究过程和结果需要有一定的可靠性和可重复性。
样本的选择在设计临床科研的时候，样本选择是一个非常重要的环节。
样本选择需要充分考虑到研究的目的和问题以及研究对象的特点。
以下几个方面需要特别注意：1.样本数量：样本数量需要充分考虑到研究问题的复杂度和实际情况，不宜过于简单或过于复杂。
一般情况下，样本数量应该在50到200之间最为合适。
2.样本来源：选择样本的来源需要具备一定的代表性，能够充分反映研究对象的特点、情况和存在的问题。
可选择的来源有医院、社区、学校、工厂等。
3.可控性：在选择样本的时候需要尽可能地保证样本的可控性，减少干扰因素对研究结果的影响。
比如，在进行两组不同的治疗策略比较研究时，需要尽可能的保证两组样本的基线特征趋于一致。
数据采集方法的选择在进行临床科研的过程中，数据采集是非常重要的环节。
以下几个方面需要关注：1.数据采集工具：根据研究问题的不同，可以选择不同的数据采集工具，比如问卷调查、临床观察、电子病历等。
临床科研设计方案
临床科研设计方案一、研究背景临床医学是解决人类健康问题的重要领域。
随着现代科技的不断发展，越来越多的治疗方法被提出，临床研究也越来越多。
临床研究具有严谨的科学性和实用性，是医学领域的重要组成部分。
然而，研究设计的合理性和科学性对于临床研究结果的有效性具有关键性的影响。
本文旨在介绍临床科研设计方案的制定。
二、研究设计2.1 研究目的本次研究的目的是研究某种治疗方法的疗效和安全性，旨在为该治疗方法在临床应用提供更多的科学依据。
2.2 研究问题本次研究的问题是通过比较两个不同组的患者，分析比较这两组患者在治疗效果和安全性方面的差异。
2.3 研究样本本次研究的样本来自于某医院的门诊患者和住院患者，研究对象为符合本研究治疗标准的患者。
样本数量为200例。
2.4 研究方案本次研究采用随机对照试验设计方式，将研究对象分为两组。
其中一组为实验组，采用新的治疗方法进行治疗，另外一组为对照组，采用传统的治疗方法进行治疗。
通过对两组患者的治疗效果和安全性进行比较，评估新的治疗方法的疗效和安全性。
2.5 研究指标本次研究的指标分为主要指标和次要指标。
主要指标为患者的治疗效果，即治愈率和有效率；次要指标为患者的安全性，包括不良反应率、住院时间、死亡率等。
2.6 研究方法本次研究采用数字化数据采集方式，将患者的治疗效果和安全性等数据进行收集，并采用SPSS等软件对数据进行分析和处理。
三、研究实施3.1 研究流程本次研究的流程包括：资料准备、研究组织、患者招募、随机分组、治疗方案实施、数据收集、数据分析和研究结果汇报。
3.2 研究质量控制为了保证研究的可靠性和科学性，本研究在招募患者和治疗实施过程中，设置了一系列的质量控制措施。
包括建立符合国际标准的治疗方案，对实验组患者进行讲解和指导，对治疗效果和安全性数据进行严格收集和审核等。
四、研究结果和分析通过对本次研究数据进行分析，得出以下结果：实验组治愈率为85.5%，有效率为98.5%；对照组治愈率为72%、有效率为94.5%。
临床科研设计方案
临床科研设计方案临床科研设计方案1. 引言在临床科研中，设计一个合理的研究方案对于获得准确可靠的研究结果非常重要。
本文档旨在提供一个标准的临床科研设计方案，帮助研究者规划和组织科研项目，并确保科研设计的科学性和严密性。
2. 研究问题在开始设计临床科研方案之前，首先需要明确研究的目的和问题。
明确研究问题有助于将研究方向和方法与实际需求相结合，确保研究项目的科学性和实用性。
3. 研究设计3.1 研究类型根据研究问题的不同，可以选择不同的研究类型，如前瞻性研究、回顾性研究、随机对照试验等。
选择适合的研究类型对于获得准确的研究结果非常重要。
3.2 研究对象研究对象可以是人、动物或细胞等，根据研究问题的需要进行选择。
在选择研究对象时需要考虑研究对象的可操作性、可获取性以及伦理问题。
3.3 样本大小在确定研究对象后，需要确定研究样本的大小。
样本大小的确定需要考虑到研究的功效分析和统计学方法，在保证统计结果可靠的前提下尽量控制样本量。
3.4 数据采集在研究过程中，需要设计合理的数据采集方法。
数据采集可以通过问卷调查、实验观察、临床检测等方式进行。
在设计数据采集过程中需要考虑数据的准确性和完整性。
3.5 研究指标研究指标是评价研究效果的重要指标。
在设计研究方案时需要明确研究指标，根据研究问题选择适合的主要和次要研究指标。
3.6 数据分析在数据采集完成后，需要进行数据分析。
数据分析可以使用统计学方法进行，根据研究问题选择合适的统计学方法进行数据分析，并对分析结果进行解释。
4. 伦理考虑在临床科研设计方案中，伦理考虑是非常重要的一部分。
研究者需要遵循伦理原则，确保研究中的研究对象的权益和安全。
研究方案中应包括伦理委员会的批准和知情同意书的签署等内容。
5. 时间计划在设计临床科研方案时，需要制定一个合理的时间计划。
时间计划可以帮助研究者合理安排研究进程，确保科研项目按时完成。
时间计划应包括研究的起始时间、项目阶段和每个阶段的预计时间等。
临床医学研究常用设计方案
即需要调查96人。
PPT学习交流
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（2）对率做抽样调查时双侧检验的样本量公式：
n=[Zα/22Pq]/ δ2
式（4-2）
P：估计率；q=1－P；α=0.05；Zα/2=1.96≈2；δ：容许误差
设：α=0.05，δ=0.1×P，则得：
n=400[（1－p）/p]=400×q/p 式（4-3）
※该计算公式适用于患病率大于10％的横断面调查
队列研究
+++
病例对照研究
+
描述性研究
±
随机对照试验（RCT）++++
交叉试验
++
前后对照试验
+
病例对照研究
+
描述性研究
±
队列研究
+++
预后研究
病例对照研究
+
描述性研究
±
PPT学习交流
4
3. 按因果联系 强度分类
实验性研究
强度排列 1随机对照试验 2交叉对照研究 3前后对照研究 4单病例随机对照试验 5非随机对照试验 6历史性对照研究 7序贯试验
观察性研究
8队列研究 9病例对照研究 10现况调查
时间性
前瞻性
回顾性 横断面
11叙述性研究（病例分析 ）12个案报告
不确定
PPT学习交流
5
第二节 病例分析和个案报告
一、病例分析（case analysis）
（一） 概念和特点
➢病例分析：临床医生对一组相同疾病的临床资料，包括诊断、 治疗、预后等内容进行整理、统计分析并最终得出结论的过程。
的最大容许误差，样本均数( x)和总体均数（）之间最大的
临床研究的常用设计方案
临床研究的常用设计方案
还有队列研究，这就好比跟着两队人走，看他们以后的发展。
把一群有某个特征或者接受了某种暴露因素（比如说抽烟或者接触了某种化学物质）的人组成一队，再找一群没有这个特征或者暴露因素的人组成另一队，然后就跟着观察，看看他们以后生病的情况有啥不一样。
病例对照研究就有点反过来了。
先找一堆生病的人（病例组），再找一堆没生病的人（对照组），然后回头去看看他们过去都经历过啥，是不是接触过某些可能导致生病的东西，像侦探破案一样，从结果找原因。
横断面研究就像是给一群人在某个时间点拍个大合影。
一下子观察好多人，看看在这个时候他们的健康状况、疾病状态和各种相关因素都是啥样的，能给我们一个这个时间点上的健康状况的“快照”。
最后还有自身前后对照研究，这就像自己和自己比。
先测量一下自己没接受某个干预之前的情况，然后接受干预之后再测一次，看看自己有啥变化，就像看自己减肥前后的区别一样。
这些设计方案各有各的妙处，在不同的临床研究问题里都能派上大用场呢。
常用临床科研设计方案 ppt课件
验
2019/11/15
常用临床科研设计方案
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（6）观察内容
②观测指标：应尽量选用计量指标，与
终点指标一致，要明确无误（如痊愈、
死亡、病残、有效、无效等）。为避免
随 测量性偏倚，两组在诊断标准方面要一
机 致，对两组的访视应同样重视，在询问
对 症状、体征检查及实验室检查方面要同
照 试
等对待。
验
2019/11/15
照
试
验
2019/11/15
常用临床科研设计方案
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（6）观察内容
①干预措施：试验的干预措施要设计
清楚。例如，试验药物的剂型、用量、
用法、疗程等等；在盲法试验时，对
照组使用的药物或安慰剂，应与试验
随 机 对 照 试
药物在剂型、外观、剂量、用法与疗 程上保持一致。在试验中如果出现了 药物不良反应，应规定是否减低剂量 或停药的明确指证。
C |O|
D（有效） D (无效） D (有效） D (无效）
随机对照试验设计模式
常用临床科研设计方案
9
2 、 资料整理模式及效果评价
试验组 对照组
结果 ＋－ ab cd
合计 a+b c+d
合计
a+ c b+ d a+b + c+d
求相对危险比：〔a/（a＋b）〕/〔c/（c＋d）〕，求X2
观察结果的指向
常用临床科研设计方案
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（四）主要优缺点
1、优点
（1）由于采用了随机分组和同期对照，可
以避免与时间变化有关的许多偏倚，可
以消除、控制或平衡许多已知或未知的
偏倚。
随 机
临床科研设计方案
临床科研设计方案研究背景临床科研是医学领域中十分重要的一部分，它的目的在于发现疾病的机制、探究新的治疗手段、评价治疗效果等方面。
而临床科研设计方案是临床科研中至关重要的一步，它直接决定了研究的可靠性、有效性和实用性。
在进行临床科研设计方案时，需要考虑研究的目的、研究对象、研究方法以及数据收集方式等多个方面。
下面将针对这些方面进行详细的介绍和讨论。
研究目的研究目的是临床科研设计方案中必须明确的重要部分，它决定了研究的方向和目标。
在进行研究目的的确定时，需要充分考虑研究的实际意义、现实需求和科研发展方向等诸多因素。
临床科研的一大目的是探寻疾病的本质和机制，包括疾病发病机制、进展机制、治疗机制和预防机制等。
在确定研究目的时，需要充分考虑研究主题的新颖性、重要性以及现有研究的不足之处。
除了探究疾病本身的机制外，临床科研还可以聚焦于找到新的治疗手段、评价治疗效果和探索药物的副作用等方面。
在制定研究设计方案时，需要充分考虑这些方面的具体需求和实现步骤。
研究对象研究对象是临床科研设计方案中另一个非常重要的方面，它决定了研究的可执行性和实用性。
在选择研究对象时，需要考虑研究目的、研究的受众群体、研究的实际可行性等多个方面。
常见的临床研究对象包括人类病人、动物模型、细胞和分子等。
其中，人类病人是最普遍也是最重要的研究对象，因为人类病人才是真正意义上的疾病患者，他们的生理状态和临床表现与疾病的本质密切相关。
在选择研究对象时，需要充分考虑受众群体的实际需求和临床疾病的特点。
例如，在针对某种新型疾病进行研究时，需要选择有关疾病的特定人群作为研究对象，以保证研究的可靠性和有效性。
研究方法研究方法是临床科研设计方案中至关重要的一环，它决定了研究的可行性和方法的可靠性。
在制定研究方法时，需要考虑研究目的、研究对象、数据收集方式、数据分析和处理方式等多个因素。
常见的临床科研方法包括病例对照研究、队列研究、交叉研究、实验室研究和临床试验等。
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注意事项
1、试验组与对照组执行观察的同步性 2、试验观察指标与判断标准的同一性 3、试验期限的一致性 4、试验期间的确定要合适
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二、交叉试验
（一）概述
临床试验常用的RCT试验是选用两组病例，使用两种不 同的处理措施，然后在两组病例之间进行疗效的比较，每 一个病例只接受一种处理措施，这属于患者间的比较 (between patients comparison)。但是，在某些情况下，为了 更确切地进行处理措施的比较，而又不增加样本数量，可 对同一患者分别使用两种或两种以上的处理措施，除了有 患者间的比较外，还让患者作自身比较，这就是交叉对照 (intersection control)的基本出发点。
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随机对照试验
2.RCT还可应用于疾病的预防和群体干预性研究中从方法学
角度来看，RCT是前瞻性研究的一个特例，是群体研究方法
中的一种科学性很强的试验性研究。 3.在特定的条件下，随机对照试验也可以用于病因学因果关 系的研究。应用的前提是：拟研究的可能致病因素，对人体 尚无确切的危险性证据，但它又不能排除与疾病的发生有关。 如果从实验中证明了某一因素对人体有害的话，就不能允许 将该因素做人体致病效应的随机对照试验。
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随机对照试验
（7）依从性(compliance)
每一受试者遵从治疗方案而接受干预的程度， 称为受试者的依从性。为保证获得良好的试验效 果及达到研究的目的，试验设计中要采取措施， 确保研究的参与人员和被研究对象具有对试验措 施的良好依从性。
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随机对照试验
（三）适用范围
1. 应用RCT最多的还是临床治疗性或预防性的研究，有
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研究实例
试验结论
拜新同治疗伴有各种心血管危险因素的高血 压患者，均可长期严格控制血压；单药降压有 效率高达73.3%，有更好的药物经济学利益； 可使高血压患者心脑血管事件的发生率降低 50%；减少高血压患者糖尿病的发生；阻止颈 动脉内膜中膜增厚；延缓冠状动脉钙化；不影 响血糖和学脂的代谢；保护肾功能。
(4) RCT一般均有严格的诊断标准，对研究对象
的纳入和排除都有严格的规定。
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随机对照试验
2、缺点
(1) 病例的选择有时会有一定局限性，不能代
表某些疾病的全体。因此，对于整个疾病的规律 而言，其代表性及外在的真实性有局限性。 (2) 安慰剂使用不当，或研究某种有害致病危 险因子若主动暴露于人体，则会违背医德的原则。 (3) 随访时间较长，研究对象容易流失，就会 影响结果的真实性。复杂，耗费人力、物力。
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二、交叉试验
(二) 试验设计
1、交叉试验的设计模式
交叉试验设计根据决定受试者进入试验组或对照组的先 后顺序的方法，分为两种类型，一种是采用随机的方法对 受试者入组的先后顺序进行安排，称为随机交叉试验；另 一种由研究者安排（非随机），称为非随机交叉试验。前 者可减少人为的偏倚以及药物的顺序效应。但是，不论分 组方法如何，每组病例都必须接受两种不同的治疗措施， 甲组先执行方案A，乙组先执行方案B，两组同期进行， 然后交换进行观察各个时期的效果。研究中即保证了有组 间对照，同时又有自身对照。
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随机对照试验
（3）样本含量的确定
（4）随机化分组 它可使每一个研究对象均有完全均等的机会分配到 试验组或对照组，可使除研究因素以外的其他非研究因素在两组间均 衡，增强两组的可比性，以避免各种偏倚的产生。
（5）盲法设计(blind design) 盲法设计的目的是为了避免来自受试者及 研究者任何一方产生的观察偏倚。 （6）观察内容 ①干预措施：试验的干预措施要设计清楚。例如，试验药物的剂型、 用量、用法、疗程等等；在盲法试验时，对照组使用的药物或安慰剂， 应与试验药物在剂型、外观、剂量、用法与疗程上保持一致。在试验 中如果出现了药物不良反应，应规定是否减低剂量或停药的明确指证。
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随机对照试验
(3) 研究设计中应用盲法观察和分析方法，有利 于临床和统计学分析，试验结果的比较能够客观 和真实。特别是设计严格完善的大型多中心随机 对照试验，其结论的真实性包括内在真实性 (internal validity)及外在真实性(external validity)，都 将是有保障和可靠的。
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二、交叉试验
交叉试验(cross-over design，COD)，是RCT 的一种特殊类型，是将合格的研究对象分成 两组（如A、B组），使用两种不同的处理 措施，如第一阶段A组为试验组，B组为对 照组，第二阶段两组交替，B组为试验组， A组为对照组，两个阶段之间要间隔一个洗 脱期，最后将结果进行对比分析。
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随机对照试验
（二） 试验设计
1、设计模式
按事先规定的诊断标准(入选标准、排除标准)， 选择合格的研究对象，将研究对象按照随机化的 方法分为试验组(又称干预组)和对照组，然后分别 给予两组不同的处理措施，在一致的条件和环境 下，同步观察试验效应，并用客观的标准，对试 验结果进行科学的衡量和评价，并比较两组疗效 的差异。
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二、交叉试验
交叉试验因为是在同一个体内进行两种药 物的效果比较，所以容易保持一致性，消 除个体差异，而且一个受试者被用两次， 病例数量也不需过多，即“一人顶俩”。 可是同RCT试验比较，交叉试验的试验期至 少延长一倍，各个体偶发事件产生干扰的 危险性增高或导致依从性下降，甚至失访， 均可能发生。
件发生率和死亡率的影响来自22研究实例试验设计
1. 设计方法 前瞻、随机、双盲的大型临床试验 2. 患者例数 共入选6321名合格病例 3. 入选条件 ①年龄在50-80岁，血压≥150/95mmHg, 或平均收缩压 ≥160 mmHg; ②至少有1项心血管危险因素(高胆固醇血症、吸烟、糖尿 病和左室肥厚等); ③患者排除标准:恶性高血压、临床表现充血性心力衰竭、 不稳定性胰岛素依赖型糖尿病和最近1年内有心脑血管事件 病史。
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随机对照试验
但总的来说，RCT的优点是主要的，远远 超过它的某些缺陷，也正是如此，才被誉为 临床试验的标准金方案。其对提高临床医学 治疗水平和科研水平的作用是无法估量的。
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研究实例
试验名称
以降低高血压发病率与死亡率为目标的治疗方案的比较
研究病种
伴心血管危险因素的高血压
研究目标
比较拜新同及双氢克尿噻吡嗪对高血压高危患者心血管事
常用临床科研设计方案
主讲人：高晓虹
大连医科大学流行病学教研室
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常用临床科研设计方案
在开展临床科研活动中，能否合理抉 择科学正确的设计方案是影响临床科研成 败的关键所在。因此，我们必须学习、掌 握和应用临床流行病学的方法，抉择合理 的研究设计方案，了解掌握临床常用的各 种科研设计方案的原理、特点、优缺点及 适用范围，对于确保能够高质量地完成临 床科研工作具有重要意义。
根据目前的信息，虽然现有的小样本RCT研 究提示某种疗法对某种疾病可能有益，但还不能 肯定这种疗法确实有效，以及对患者的预后影响 如何。这就需要进行大样本的RCT。
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随机对照试验
⑷不适于RCT的临床研究
①创伤较大的外科手术不适于进行RCT试验；
②有些疗法虽未经RCT证实，但长期的临床实践经验已 肯定了其疗效，无需再进行RCT试验验证其疗效，如阑尾 炎手术治疗；青霉素治疗细菌性感染等； ③某些少见病也无法进行RCT，因为病例来源有限，不 能积累足够数量的患者； ④不少致死性急性疾病也不宜作RCT。
以下几种情况：
⑴探讨某一新药或新的治疗措施是否优于传统的 治疗措施，是否能提高对疾病治疗和预防的效果， 从而为正确的选择治疗决策提供科学依据。应用 的前提是目前不能肯定新疗法比旧疗法好，进入 治疗组的患者接受新疗法治疗，对照组接受传统 疗法治疗。
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随机对照试验
⑵探讨某一新药或新的治疗措施与安慰剂对照的 比较：用于暂时不予治疗不影响预后的疾病。 ⑶大样本随机临床试验：
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随机对照试验
②观测指标：应尽量选用计量指标，与终点指标一致，要 明确无误（如痊愈、死亡、病残、有效、无效等）。为避 免测量性偏倚，两组在诊断标准方面要一致，对两组的访 视应同样重视，在询问症状、体征检查及实验室检查方面 要同等对待明确指证。 ③观察期限：可以根据试验干预措施的效能和被研究疾病 的性质，以及试验治疗可预测的效果，规定试验的观察期 限。通常不宜过长、过短，过长可能会造成人力与物力的 浪费，而且受非研究因素干扰的概率有增大的风险；过短 对有价值的试验治疗，可能得到假阴性的结论。但是，也 不能忽视对于某些慢性病的远期疗效的观察与评价。总之， 要依具体的病种和具体的治疗试验情况而定。
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常用的临床科研设计方案有以下几种
随机对照试验(RCT)
前瞻性研究: 交叉对照试验 前-后对照研究 队列研究 回顾性研究： 病例对照研究 三级设计方案 二级设计方案 一级设计方案
描述性研究：
横断面研究
叙述性研究：
病例分析 个案报告
四级设计方案
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常用的临床科研设计方案有以下几种
前瞻性研究 随机对照试验(RCT) 交叉对照试验 前-后对照研究 队列研究 描述性研究 横断面研究
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研究实例
4. 试验时间: 1996~2000年。 5. 试验方法 ①两组患者分别给予拜新同30mg/d(N=3157)和复方嘧啶 嗪（含双氢克尿噻25mg及咪吡嗪2.5mg），每天1次； ②若降压幅度小于20/10mmHg或血压高于140/90mmHg 则增加药物或剂量。分4步调整药物剂量； ③若经上述措施后病人血压仍在160/90mmHg以上，则退 出治疗； ④主要终点包括：心梗、心力衰竭、中风和心脑血管事 件导致的死亡。 ⑤分别在服药后1、6、个月和以后每6个月1次随访。 （临床事件、依从性、不良反应、主次要终点事等）
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随机对照试验