第三章-成本效果分析
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2、终点指标 • 临床研究（包括药物经济学研究）通常优先采用终
点指标（end point）。
– 临床常用终点指标包括治愈率、死亡率、伤残率、获得的 生命年等。
第一节 效果的概述
3、其他指标 • 其他如症状（胸痛、心绞痛分级等主观指
标）、躯体功能（心功能分级、运动耐量等 客观指标等，有时也是临床研究可供选择的 指标）。
组别
总成本
效果（E，%）
C/E
A
938.05
95.6
B
1346.85
80.0
C
1946.35
68.0
D
1690.85
72.0
9.81 16.84 28.62 23.48
第四节 案例分析
综上，每获得1 个单位效果，4 种方案所需成 本分别为9.81元、 16.84元、 28.62 元、 23.48元。 结果表明，方案A 不但成本较低,而且效果较好,因 而方案A 是4种方案中较经济、合理的治疗方案。
28.10元
68.50元
1.90 元
项目
钙剂类型
A
碳酸钙
B
氨基酸螯合钙
C
枸橼酸钙
D
牡蛎珍珠母
元素钙含量 （mg）/片
500mg
单价
1000mg元素钙 +400IU维生素D
药品费用 （元）/年
938.05
250mg
750mg元素钙 +600IU维生素D
1346.85
105mg
945mg元素钙 +900IU维生素D
成本（英镑）
效果 （预防脑卒中例数）
增量成本效果比 （每多预防1例脑卒中增加
的成本）
阿司匹林（ASA）
7170
22
—
双嘧达莫（DP）
7253
19
-49
阿司匹林和双嘧达莫
7140
43
1.57
第三节 成本-效果分析方法与应用
抗血小板药物预防脑卒中的成本效果分析：
干预措施
成本效果比
增量成本效果比
（每预防1例脑卒中的成本）（每多预防1例脑卒中增加的成本）
敏感度分析表明, 在方案A 药品价格不变的前 提下，B、C、D各组治疗方案药品价格各需下调 41.7% 、65.7%、 58.2%，方可获得与方案A 相同 的成本- 效果比。
因此，从药物经济学角度来讲，方案 B 是仅 次于方案A 的次佳治疗方案，而方案C 最差。
谢谢
经济性
系统评价或 Meta分析
回顾性
随机对照试验 前瞻性
前瞻性队列研 究
回顾性队列研 究
病例对照研究
前瞻性 回顾性 回顾性
高
高 较高 较高 较高
根据研究设计（包括 纳入患者、干预措施
等特征）有变化 较差
较好
较好
较好
较为经济可行
若随访时间长， 耗时和耗资巨大 若随访时间长， 耗时和耗资大 研究成本低，时
①相关性； ②可定量； ③有效性； ④客观； ⑤可靠； ⑥敏感； ⑦特异； ⑧精确。
• “硬指标”：对上述特征符合程度较高，往往能较 为客观地测量，受主观因素和测量偏倚影响较小。
• “软指标”：对上述特征符合程度较低，且易受主 观因素影响，如某些症状或情绪指标（疼痛、焦虑 等）。
第一节 效果的概述
第三节 成本-效果分析方法与应用
2、重要性评价——证据的临床重要性
①增量成本效果是多少？ ②各亚组的增量成本效果有无不同？ ③不确定因素对研究结果影响的大小？
3、适用性评价
①实际临床治疗的患者情况是否与寻找研究证据中的患者 情况相似？
②这项治疗能否用于实际的患者？ ③所选治疗措施的利弊和成本如何？ ④要考虑患者的选择
• “效果”：研究药物干预的治疗结果， 即该药物是否改善了个体或群体患者的 健康结果，何种药物干预措施效果最好， 适用于哪些人群。
第一节 效果的概述
二、分类 1、中间指标 • 通常指由于无法直接测量临床结果时，用于间接反
映临床结果的观察指标
– 如试验室检测结果、仪器或影像学检测结果（包括血压、 血糖、血脂，或其他生理、生化、免疫学等指标，或X线 片、CT及MRI检测的结果）
药物经济学
第三章 成本效果分析
• 成本-效果分析（cost-effectiveness analysis，CEA）：
➢ 同时评价不同卫生保健干预措施（如 药物治疗、预防、诊断、康复等）的 成本和效果，从而判断各种干预措施 优劣的一种经济学分析方法。
第一节 效果的概述
第一节 效果的概述
一、定义
• 效果是研究医疗卫生干预措施的最终效 果，即该措施是否改善了个体患者或人 群的健康结果或健康状况。
1年
1年
1年
年
第四节 案例分析
组别 凯思立D
公司
上海奈科明制 药有限公司
规格
1250mg×20 片
单价 25.70 元
乐力
美国矿维公司
1000mg×30 片
36.90元
司特立
肾骨胶囊 维生素AD胶丸
中外合资吉林新 山东会仙药业 大连南美制药有
星药业有限公司 集团有限公司
限公司
0.5g×48片 0.5g×90粒 100 粒/瓶
每单位效果消耗的成本，如每诞生一个生命年、每 挽回一例死亡、每改变一个结果单位所消耗的成本。 ——成本效果比值越小越有效。
例如：抗血小板药物预防脑卒中的成本效果分析
干预措施
成本（英镑）
效果
成本效果比
（预防脑卒中例数）（每预防1例脑卒中的成本）
阿司匹林（ASA）
7170
22
323
双嘧达莫（DP）
7253
第一节 效果的概述
三、效果指标应用中的注意事项 1、效果与效用、效益 • 效果：研究药物干预措施的最终效果，即该
措施是否改善了个体患者或人群的健康结果 或健康状况。 • 效用：经济学及心理学上的概念，指对一种 特殊结果的选择和偏好。 • 效益：药物干预措施的价值，通过消费者意 愿支付可以测量。
第一节 效果的概述
第二节 效果的测量
二、资料收集 • 患者接受的资料 • 患者一般情况 • 患者的治疗反应 • 研究者的评定来自百度文库果等
第二节 效果的测量
三、效果研究的常用研究设计及证据强度
1、结果研究的证据级别
一级、二级、三级、四级、五级
2、结果研究常用研究设计的优缺点
结果研究常用 设计特点 内部有
设计类型
效性
外部有效性
19
382
阿司匹林和双嘧达莫
7140
43
166
第三节 成本-效果分析方法与应用
2、增量成本效果比（△C/ △ E） 按增量成本除以增量健康产出，即每获得一个 增加的效果所消耗的增量成本（增量比）。
增量成本效 成 效果 本 果 22--比 效 成果 本 11每增 增加 加的 的成 单本 位效果
干预措施
限短 研究成本低，时
限短
证据级 别 高
高 较高 较低 较低
应用
常用语经济学模型 分析
常用（特别市平行 研究） 常用
较少使用
多用语罕见病例不 良事件研究
第三节 成本-效果分析方法与应用
第三节 成本-效果分析方法与应用
一、成本-效果分析方法 1、成本-效果比（cost effectiveness，C/E）
第四节 案例分析
第四节 案例分析
骨质疏松治疗的成本-效果分析
步骤一、确定成本
组别
A
B
C
D
患者（例）
68
60
50
50
给药剂量 凯思立D1粒， 乐力1粒， 司特立3片，tid po； 肾骨胶囊2粒，tid po；
bid po
tid po 维生素AD1粒，tid po 维生素AD1粒，tid po
疗程
2、效果与功效的区别 • 功效（也叫效能）：指一种药物在严格条件
控制下的表现，即根据严格设计（包括对受 试者严格的纳入排除标准筛选、严格的试验 控制、严密的结果测量等），由研究经验丰 富的临床医师管理，所得到的结果表现是一 种理想化状态；因此，也可能影响研究结果 的外推性。
第一节 效果的概述
3、“硬指标”与“软指标”的区别与联系 • 理想的指标应具备以下特征：
1946.35
200mg
1200mg元素钙 +900IU维生素D
1690.85
第四节 案例分析
• 步骤二 、效果比较
组别
病例总数
痊愈
A
68
43
B
60
25
C
50
10
D
50
13
治疗结果
显效
无效
22
3
23
12
24
16
23
14
有效率（%）
95.6 80.0 68.0 72.0
第四节 案例分析
• 步骤三 、4种方案比较的成本-效果分析
4、后效评价，不断改进
第三节 成本-效果分析方法与应用
二、成本-效果分析的评价与应用 1、真实性评价
①是否提出一个恰当和具体的定义？ ②是否全面描述了所要比较的方案，包括比较方案实施的
时间、地点、对象、方法等，是否有重要的方案遗漏？ 是否需要考虑空白对照？ ③是否证实了干预措施的效果？ ④成本和结果的识别与测量是否恰当？ ⑤对方案的成本和结果时是否做了增量分析？ ⑥估计成本和结果时是否考虑到不确定性？ ⑦给出的研究结果和讨论是否包含了研究结果使用者所关 心的所有问题？
阿司匹林（ASA）
323
—
双嘧达莫（DP）
382
-49
阿司匹林和双嘧达莫
166
1.57
第三节 成本-效果分析方法与应用
二、成本-效果分析的评价与应用 1、真实性评价
①是否提出一个恰当和具体的定义？ ②是否全面描述了所要比较的方案，包括比较方案实施的
时间、地点、对象、方法等，是否有重要的方案遗漏？ 是否需要考虑空白对照？ ③是否证实了干预措施的效果？ ④成本和结果的识别与测量是否恰当？ ⑤对方案的成本和结果时是否做了增量分析？ ⑥估计成本和结果时是否考虑到不确定性？ ⑦给出的研究结果和讨论是否包含了研究结果使用者所关 心的所有问题？
4、临床研究结果指标与经济学结果指标的区别 与联系
5、谨慎使用中间指标
第二节 效果的测量
第二节 效果的测量
一、效果的测量 1、结果测量工作必须满足需求 2、定义测量的内容 3、关注结果资料的来源 4、要考虑结果信息的使用者 5、明确研究目标 6、采用何种测量工具 7、健康结果的测量和评价易受主观因素影响 8、要考虑患者的期望、价值观和选择 9、效果的贴现及贴现率
点指标（end point）。
– 临床常用终点指标包括治愈率、死亡率、伤残率、获得的 生命年等。
第一节 效果的概述
3、其他指标 • 其他如症状（胸痛、心绞痛分级等主观指
标）、躯体功能（心功能分级、运动耐量等 客观指标等，有时也是临床研究可供选择的 指标）。
组别
总成本
效果（E，%）
C/E
A
938.05
95.6
B
1346.85
80.0
C
1946.35
68.0
D
1690.85
72.0
9.81 16.84 28.62 23.48
第四节 案例分析
综上，每获得1 个单位效果，4 种方案所需成 本分别为9.81元、 16.84元、 28.62 元、 23.48元。 结果表明，方案A 不但成本较低,而且效果较好,因 而方案A 是4种方案中较经济、合理的治疗方案。
28.10元
68.50元
1.90 元
项目
钙剂类型
A
碳酸钙
B
氨基酸螯合钙
C
枸橼酸钙
D
牡蛎珍珠母
元素钙含量 （mg）/片
500mg
单价
1000mg元素钙 +400IU维生素D
药品费用 （元）/年
938.05
250mg
750mg元素钙 +600IU维生素D
1346.85
105mg
945mg元素钙 +900IU维生素D
成本（英镑）
效果 （预防脑卒中例数）
增量成本效果比 （每多预防1例脑卒中增加
的成本）
阿司匹林（ASA）
7170
22
—
双嘧达莫（DP）
7253
19
-49
阿司匹林和双嘧达莫
7140
43
1.57
第三节 成本-效果分析方法与应用
抗血小板药物预防脑卒中的成本效果分析：
干预措施
成本效果比
增量成本效果比
（每预防1例脑卒中的成本）（每多预防1例脑卒中增加的成本）
敏感度分析表明, 在方案A 药品价格不变的前 提下，B、C、D各组治疗方案药品价格各需下调 41.7% 、65.7%、 58.2%，方可获得与方案A 相同 的成本- 效果比。
因此，从药物经济学角度来讲，方案 B 是仅 次于方案A 的次佳治疗方案，而方案C 最差。
谢谢
经济性
系统评价或 Meta分析
回顾性
随机对照试验 前瞻性
前瞻性队列研 究
回顾性队列研 究
病例对照研究
前瞻性 回顾性 回顾性
高
高 较高 较高 较高
根据研究设计（包括 纳入患者、干预措施
等特征）有变化 较差
较好
较好
较好
较为经济可行
若随访时间长， 耗时和耗资巨大 若随访时间长， 耗时和耗资大 研究成本低，时
①相关性； ②可定量； ③有效性； ④客观； ⑤可靠； ⑥敏感； ⑦特异； ⑧精确。
• “硬指标”：对上述特征符合程度较高，往往能较 为客观地测量，受主观因素和测量偏倚影响较小。
• “软指标”：对上述特征符合程度较低，且易受主 观因素影响，如某些症状或情绪指标（疼痛、焦虑 等）。
第一节 效果的概述
第三节 成本-效果分析方法与应用
2、重要性评价——证据的临床重要性
①增量成本效果是多少？ ②各亚组的增量成本效果有无不同？ ③不确定因素对研究结果影响的大小？
3、适用性评价
①实际临床治疗的患者情况是否与寻找研究证据中的患者 情况相似？
②这项治疗能否用于实际的患者？ ③所选治疗措施的利弊和成本如何？ ④要考虑患者的选择
• “效果”：研究药物干预的治疗结果， 即该药物是否改善了个体或群体患者的 健康结果，何种药物干预措施效果最好， 适用于哪些人群。
第一节 效果的概述
二、分类 1、中间指标 • 通常指由于无法直接测量临床结果时，用于间接反
映临床结果的观察指标
– 如试验室检测结果、仪器或影像学检测结果（包括血压、 血糖、血脂，或其他生理、生化、免疫学等指标，或X线 片、CT及MRI检测的结果）
药物经济学
第三章 成本效果分析
• 成本-效果分析（cost-effectiveness analysis，CEA）：
➢ 同时评价不同卫生保健干预措施（如 药物治疗、预防、诊断、康复等）的 成本和效果，从而判断各种干预措施 优劣的一种经济学分析方法。
第一节 效果的概述
第一节 效果的概述
一、定义
• 效果是研究医疗卫生干预措施的最终效 果，即该措施是否改善了个体患者或人 群的健康结果或健康状况。
1年
1年
1年
年
第四节 案例分析
组别 凯思立D
公司
上海奈科明制 药有限公司
规格
1250mg×20 片
单价 25.70 元
乐力
美国矿维公司
1000mg×30 片
36.90元
司特立
肾骨胶囊 维生素AD胶丸
中外合资吉林新 山东会仙药业 大连南美制药有
星药业有限公司 集团有限公司
限公司
0.5g×48片 0.5g×90粒 100 粒/瓶
每单位效果消耗的成本，如每诞生一个生命年、每 挽回一例死亡、每改变一个结果单位所消耗的成本。 ——成本效果比值越小越有效。
例如：抗血小板药物预防脑卒中的成本效果分析
干预措施
成本（英镑）
效果
成本效果比
（预防脑卒中例数）（每预防1例脑卒中的成本）
阿司匹林（ASA）
7170
22
323
双嘧达莫（DP）
7253
第一节 效果的概述
三、效果指标应用中的注意事项 1、效果与效用、效益 • 效果：研究药物干预措施的最终效果，即该
措施是否改善了个体患者或人群的健康结果 或健康状况。 • 效用：经济学及心理学上的概念，指对一种 特殊结果的选择和偏好。 • 效益：药物干预措施的价值，通过消费者意 愿支付可以测量。
第一节 效果的概述
第二节 效果的测量
二、资料收集 • 患者接受的资料 • 患者一般情况 • 患者的治疗反应 • 研究者的评定来自百度文库果等
第二节 效果的测量
三、效果研究的常用研究设计及证据强度
1、结果研究的证据级别
一级、二级、三级、四级、五级
2、结果研究常用研究设计的优缺点
结果研究常用 设计特点 内部有
设计类型
效性
外部有效性
19
382
阿司匹林和双嘧达莫
7140
43
166
第三节 成本-效果分析方法与应用
2、增量成本效果比（△C/ △ E） 按增量成本除以增量健康产出，即每获得一个 增加的效果所消耗的增量成本（增量比）。
增量成本效 成 效果 本 果 22--比 效 成果 本 11每增 增加 加的 的成 单本 位效果
干预措施
限短 研究成本低，时
限短
证据级 别 高
高 较高 较低 较低
应用
常用语经济学模型 分析
常用（特别市平行 研究） 常用
较少使用
多用语罕见病例不 良事件研究
第三节 成本-效果分析方法与应用
第三节 成本-效果分析方法与应用
一、成本-效果分析方法 1、成本-效果比（cost effectiveness，C/E）
第四节 案例分析
第四节 案例分析
骨质疏松治疗的成本-效果分析
步骤一、确定成本
组别
A
B
C
D
患者（例）
68
60
50
50
给药剂量 凯思立D1粒， 乐力1粒， 司特立3片，tid po； 肾骨胶囊2粒，tid po；
bid po
tid po 维生素AD1粒，tid po 维生素AD1粒，tid po
疗程
2、效果与功效的区别 • 功效（也叫效能）：指一种药物在严格条件
控制下的表现，即根据严格设计（包括对受 试者严格的纳入排除标准筛选、严格的试验 控制、严密的结果测量等），由研究经验丰 富的临床医师管理，所得到的结果表现是一 种理想化状态；因此，也可能影响研究结果 的外推性。
第一节 效果的概述
3、“硬指标”与“软指标”的区别与联系 • 理想的指标应具备以下特征：
1946.35
200mg
1200mg元素钙 +900IU维生素D
1690.85
第四节 案例分析
• 步骤二 、效果比较
组别
病例总数
痊愈
A
68
43
B
60
25
C
50
10
D
50
13
治疗结果
显效
无效
22
3
23
12
24
16
23
14
有效率（%）
95.6 80.0 68.0 72.0
第四节 案例分析
• 步骤三 、4种方案比较的成本-效果分析
4、后效评价，不断改进
第三节 成本-效果分析方法与应用
二、成本-效果分析的评价与应用 1、真实性评价
①是否提出一个恰当和具体的定义？ ②是否全面描述了所要比较的方案，包括比较方案实施的
时间、地点、对象、方法等，是否有重要的方案遗漏？ 是否需要考虑空白对照？ ③是否证实了干预措施的效果？ ④成本和结果的识别与测量是否恰当？ ⑤对方案的成本和结果时是否做了增量分析？ ⑥估计成本和结果时是否考虑到不确定性？ ⑦给出的研究结果和讨论是否包含了研究结果使用者所关 心的所有问题？
阿司匹林（ASA）
323
—
双嘧达莫（DP）
382
-49
阿司匹林和双嘧达莫
166
1.57
第三节 成本-效果分析方法与应用
二、成本-效果分析的评价与应用 1、真实性评价
①是否提出一个恰当和具体的定义？ ②是否全面描述了所要比较的方案，包括比较方案实施的
时间、地点、对象、方法等，是否有重要的方案遗漏？ 是否需要考虑空白对照？ ③是否证实了干预措施的效果？ ④成本和结果的识别与测量是否恰当？ ⑤对方案的成本和结果时是否做了增量分析？ ⑥估计成本和结果时是否考虑到不确定性？ ⑦给出的研究结果和讨论是否包含了研究结果使用者所关 心的所有问题？
4、临床研究结果指标与经济学结果指标的区别 与联系
5、谨慎使用中间指标
第二节 效果的测量
第二节 效果的测量
一、效果的测量 1、结果测量工作必须满足需求 2、定义测量的内容 3、关注结果资料的来源 4、要考虑结果信息的使用者 5、明确研究目标 6、采用何种测量工具 7、健康结果的测量和评价易受主观因素影响 8、要考虑患者的期望、价值观和选择 9、效果的贴现及贴现率