样本含量的估计PPT课件
合集下载
生物统计第三节 样本含量的估计与检验效能1
δ为允许误差 (x m，) 可根据调查要求的准确性确定；
1-a为置信度。
上一张 下一张 主 页 退 出
在首次计算时，可先用df =∞时 (当置信度 为95%时，zα= z0.05=1.96；置信度为99%时， zα = z0.01=2.58)值代入，若算得n<30，再用df=n-1 的za代入计算，直到n稳定为止。
即至少需要调查1025只鸡，才能以95%的 置信度使调查所得的样本百分数与总体百分数 相差不超过0.03。
此 外 ， 当 样 本 百 分 数 接 近 0% 或 100% 时 ， 分布呈偏态，应对x作 sin 1 x 转换。此时估算 公式为：
n [57.3z / sin 1( / 1 )]2 (9-23)
式中：n为每组试验的动物头数； p为合并百分数，由样本百分数计算， q 1 p；
为预期达到差异显著的百分数差值；
ua为自由度等于∞、两尾概率为a的临界u值： u0.05=1.96, u0.01=2.58；
1-a 为置信度。
上一张 下一张 主 页 退 出
【例9.13】 两种痢疾菌苗对鸡白痢病的免疫 效果，初步试验表明，甲菌苗有效率为22／50 = 44%，乙菌苗有效率为28／50 = 56%，今欲 以95%的置信度在样本的百分数差值达到10％ 时检验出两种菌苗免疫效果有显著差异，问试 验时每组至少需接种多少只鸡？
已知 π=0.08，α=0.05，Z0.05/2=1.96,δ=0.02 代入公式（6.2）得
n
1.96 0.02
2
0.08
(1
0.08)
707
即需调查707人。 如果采用单侧z0.05=1.645，则n= 498
总体百分数如果事先未知，可先从总体中 调查一个样本估计。或令z=0.5进行估算。
第十八章样本含量的估算
(2.33 1.645) 25 n(1) 2 49.38 50 20
2
n1=50, 1 49
n(2)
t0.05,49 1.677 t0.01,49 2.405
2
(2.405 1.677) 25 2 52.07 53 20
2
(t t ) s 或 n
2
在此基础上，用已求得的样本数n1 再进行 评估。即用=n1 - 1 的tα 和tβ 值再求出n2，再 用v = n2 - 1 的tα 和tβ 值求出n3，直至前后两次 求得的结果趋于稳定为止，
【例8】 正常成年男子脉搏的平均数为 72次/分，标准差为6.0次/分。有某镇静药，服 药后的脉搏数要求降至小于或等于69次/分可认 为有镇静作用，要求＝0.05（单侧）， ＝0.10，1－ ＝0.90，问需要试验多少例？ u0.05＝1.645，u0.10＝1.282， =3，=6
三、样本含量的估算
3.样本率和总体率比较时的n估算
u ＋u n＝（1－ 0） 0
2
此公式适合大样本的研究。式中π0 为 已知的总体率, δ =π1 - π0，其中π１ 为预期试 验结果的总体率。
【例10】用传统的方法治疗运动负胫骨结节骨 骺损伤的有效率约为85%，现采用小钢针做胫 骨结节骨骺穿刺，加上场应理疗的治疗方法， 估计有效率为95%，选定α = 0. 05, β = 0. 1 时至 少观察多少病例？
≠0的指标，必须达到ｎ例观察数才能 满足研究的精度要求。
单、双侧检验
双侧检验所需样本含量ｎ多于单 侧检验。Ⅰ类误差有单、双侧概率 之分，Ⅱ类误差只取单侧概率。
单侧界值小于双侧界值。
2
n1=50, 1 49
n(2)
t0.05,49 1.677 t0.01,49 2.405
2
(2.405 1.677) 25 2 52.07 53 20
2
(t t ) s 或 n
2
在此基础上，用已求得的样本数n1 再进行 评估。即用=n1 - 1 的tα 和tβ 值再求出n2，再 用v = n2 - 1 的tα 和tβ 值求出n3，直至前后两次 求得的结果趋于稳定为止，
【例8】 正常成年男子脉搏的平均数为 72次/分，标准差为6.0次/分。有某镇静药，服 药后的脉搏数要求降至小于或等于69次/分可认 为有镇静作用，要求＝0.05（单侧）， ＝0.10，1－ ＝0.90，问需要试验多少例？ u0.05＝1.645，u0.10＝1.282， =3，=6
三、样本含量的估算
3.样本率和总体率比较时的n估算
u ＋u n＝（1－ 0） 0
2
此公式适合大样本的研究。式中π0 为 已知的总体率, δ =π1 - π0，其中π１ 为预期试 验结果的总体率。
【例10】用传统的方法治疗运动负胫骨结节骨 骺损伤的有效率约为85%，现采用小钢针做胫 骨结节骨骺穿刺，加上场应理疗的治疗方法， 估计有效率为95%，选定α = 0. 05, β = 0. 1 时至 少观察多少病例？
≠0的指标，必须达到ｎ例观察数才能 满足研究的精度要求。
单、双侧检验
双侧检验所需样本含量ｎ多于单 侧检验。Ⅰ类误差有单、双侧概率 之分，Ⅱ类误差只取单侧概率。
单侧界值小于双侧界值。
样本含量估计ppt课件
白细胞数的水平，要求误差不超过0.2*109/L。 根据文献报告，健康成人的白细胞数的标准差约 1.5*109/L。问需要调查多少人？ ❖ （双侧α=0.05）
26
确定样本量的方法---查表法
σ=1.5 δ=0.2 σ/δ =1.5/0.2=7.5
公式计算法：uα/2=1.96 n=(1.96)2(1.5)2/(0.2)2=216.1≈217
δ
检
检
总总
容
验
验
体体
许
水
效
标率
误
准
能
准
差
差7检验水准（Fra bibliotek值）即假设检验第一类错误出现的概率，也称假阳性率，,即检验水 准或显著性。α越小，所需的样本量越大，反之就要越小。α水平由 研究者根据具体情况决定，通常α取0.05或0.01。 ❖ 另外还应明确是单侧或双侧检验。
用统计学检验时，当研究结果高于和低于效应指标的界限均有 意义时，应该选择双侧检验，所需样本量就大；当研究结果仅高于 或低于效应指标的界限有意义时，应该选择单侧检验，所需样本量 就小。当进行双侧检验或单侧检验时，其α或β的U界值通过查标准 正态分布的分位数表可得。
地区性研究：平均样本人数500－1000人； 全国性研究：1500－2500人 描述性研究：样本最少占总体的10％，如果总体较小，则最
少占总体20％ 相关性研究：受试者至少30人以上
6
确定样本量的方法---计算法和查表法
❖ 样本含量估计常用的两种方法。
❖ 需要提前确定以下参数：
TEXT
α
1-β
σ和π
u u 211/ k 2
n
2
试验组样本量为n，对照组样本含量为kn， 当两组样本含量相等时，k=1。
26
确定样本量的方法---查表法
σ=1.5 δ=0.2 σ/δ =1.5/0.2=7.5
公式计算法：uα/2=1.96 n=(1.96)2(1.5)2/(0.2)2=216.1≈217
δ
检
检
总总
容
验
验
体体
许
水
效
标率
误
准
能
准
差
差7检验水准（Fra bibliotek值）即假设检验第一类错误出现的概率，也称假阳性率，,即检验水 准或显著性。α越小，所需的样本量越大，反之就要越小。α水平由 研究者根据具体情况决定，通常α取0.05或0.01。 ❖ 另外还应明确是单侧或双侧检验。
用统计学检验时，当研究结果高于和低于效应指标的界限均有 意义时，应该选择双侧检验，所需样本量就大；当研究结果仅高于 或低于效应指标的界限有意义时，应该选择单侧检验，所需样本量 就小。当进行双侧检验或单侧检验时，其α或β的U界值通过查标准 正态分布的分位数表可得。
地区性研究：平均样本人数500－1000人； 全国性研究：1500－2500人 描述性研究：样本最少占总体的10％，如果总体较小，则最
少占总体20％ 相关性研究：受试者至少30人以上
6
确定样本量的方法---计算法和查表法
❖ 样本含量估计常用的两种方法。
❖ 需要提前确定以下参数：
TEXT
α
1-β
σ和π
u u 211/ k 2
n
2
试验组样本量为n，对照组样本含量为kn， 当两组样本含量相等时，k=1。
样本含量估计
对照组治疗前后十二指肠愈合率P0=90%。
2024/4/18
试验组-对照组= δ
最终所需样本量
1 =0 =113例
总样本量N=226例
15
三、常见研究设计类型的样本含量的估计
两组平行设计、定量、非劣效
某研究者欲评价试验药物A缓解癌症患者癌因性疲乏症状的有效性。以药物B为阳性
药物，设计了一项随机、双盲双模拟、平行对照、多中心临床试验。
-δ
0
-δ
0
δ
非劣效性试验：确定非劣效界值－δ ！
H0：T-C ≤ - δ ；H1：T-C> - δ ；α=0.025（单侧）
由临床专家与统计学专家商量，最终由临床研究者确定。
2024/4/18
7
二、估计样本含量需要考虑的因素——研究设计
目的
假设检验
设计类型：
平行设计
交叉设计
实验设计
-14d
N1=13例；N2=13例
✓ I类错误：α=0.05
✓ II类错误：β=0.20
N1=17例；N2=17例
✓ 脱失率：20%
✓ 统计分布： 正态分布
✓ 效应量： 文献发现，服用标准药的受试者平均心率为μ1=93 次/分，标准差为σ= 9 次/分，同
2024/4/18
17
一个受试者相邻两次测量值之间相关系数均为ρ=0.7。两组受试者服药后平均心率
病例数
常见ADR概率（%） 一般ADR概率（%）罕见ADR概率（%）
假定总发生率为5%
假定总发生率为1% 假定总发生率为0.1%
100
99.41
63.40
9.52
100+300
>99.99
2024/4/18
试验组-对照组= δ
最终所需样本量
1 =0 =113例
总样本量N=226例
15
三、常见研究设计类型的样本含量的估计
两组平行设计、定量、非劣效
某研究者欲评价试验药物A缓解癌症患者癌因性疲乏症状的有效性。以药物B为阳性
药物，设计了一项随机、双盲双模拟、平行对照、多中心临床试验。
-δ
0
-δ
0
δ
非劣效性试验：确定非劣效界值－δ ！
H0：T-C ≤ - δ ；H1：T-C> - δ ；α=0.025（单侧）
由临床专家与统计学专家商量，最终由临床研究者确定。
2024/4/18
7
二、估计样本含量需要考虑的因素——研究设计
目的
假设检验
设计类型：
平行设计
交叉设计
实验设计
-14d
N1=13例；N2=13例
✓ I类错误：α=0.05
✓ II类错误：β=0.20
N1=17例；N2=17例
✓ 脱失率：20%
✓ 统计分布： 正态分布
✓ 效应量： 文献发现，服用标准药的受试者平均心率为μ1=93 次/分，标准差为σ= 9 次/分，同
2024/4/18
17
一个受试者相邻两次测量值之间相关系数均为ρ=0.7。两组受试者服药后平均心率
病例数
常见ADR概率（%） 一般ADR概率（%）罕见ADR概率（%）
假定总发生率为5%
假定总发生率为1% 假定总发生率为0.1%
100
99.41
63.40
9.52
100+300
>99.99
《样本量估计》PPT课件
为总体患病率。
单样本与已知总体检验时样本量的估 计及SAS程序
单样本与已知总体检验的样本量估计公式 类似。其估计公式为：
N (u u )2 1
式中：δ为容许的误差 2，即允许样本率和已
知总体率（）的最大容许误差为多少。为
已知总体患病率。
两样本率比较样本量估计及SAS程序
式 式为中N：为N观察u的 对u子 数d ， 2 σ为两样本差值标
准差估计值，δ为容许误差。
本章小节
在科学研究方法中，现在越来越强调样本 量的估算。确定适当的样本含量，可节约 资源，并防止因为样本含量过少引起的检 验效能偏低，出现了非真实的阴性结果， 这是当前医学研究中值得注意的问题。确 定样本含量的主要用途是保证科研设计有 适当的样本含量，而且可考察当前的样本 含量是否能够保证足够大的检验效能。
配对分类资料多用 2 检验进行处理的，资 料的样本含量估计公式为
N
u
2 c u
2
c
a
b
b
a
c c
c
2
抽样调查总体参数估计时的样本量估 计及SAS程序
抽样调查估计总体均数的样本含量公式为：
概述
医学研究没有绝对的样本量标准，不同的 研究方法、研究目的，研究要求和研究资 料决定了样本量。一般而言，样本越大， 结果的估计越精确。但样本过大或过小均 可影响研究的可行性。因此，科学地确定 样本量可增加研究的可靠性，得到可信的 研究结果。
样本量估算的影响因素
在科学研究方法中，现在越来越强调样本 量的估算。确定适当的样本含量，可节约 资源，并防止因为样本含量过少引起的检 验效能偏低，出现了非真实的阴性结果， 这是当前医学研究中值得注意的问题。确 定样本含量的主要用途是保证科研设计有 适当的样本含量，而且可考察当前的样本 含量是否能够保证足够大的检验效能。
单样本与已知总体检验时样本量的估 计及SAS程序
单样本与已知总体检验的样本量估计公式 类似。其估计公式为：
N (u u )2 1
式中：δ为容许的误差 2，即允许样本率和已
知总体率（）的最大容许误差为多少。为
已知总体患病率。
两样本率比较样本量估计及SAS程序
式 式为中N：为N观察u的 对u子 数d ， 2 σ为两样本差值标
准差估计值，δ为容许误差。
本章小节
在科学研究方法中，现在越来越强调样本 量的估算。确定适当的样本含量，可节约 资源，并防止因为样本含量过少引起的检 验效能偏低，出现了非真实的阴性结果， 这是当前医学研究中值得注意的问题。确 定样本含量的主要用途是保证科研设计有 适当的样本含量，而且可考察当前的样本 含量是否能够保证足够大的检验效能。
配对分类资料多用 2 检验进行处理的，资 料的样本含量估计公式为
N
u
2 c u
2
c
a
b
b
a
c c
c
2
抽样调查总体参数估计时的样本量估 计及SAS程序
抽样调查估计总体均数的样本含量公式为：
概述
医学研究没有绝对的样本量标准，不同的 研究方法、研究目的，研究要求和研究资 料决定了样本量。一般而言，样本越大， 结果的估计越精确。但样本过大或过小均 可影响研究的可行性。因此，科学地确定 样本量可增加研究的可靠性，得到可信的 研究结果。
样本量估算的影响因素
在科学研究方法中，现在越来越强调样本 量的估算。确定适当的样本含量，可节约 资源，并防止因为样本含量过少引起的检 验效能偏低，出现了非真实的阴性结果， 这是当前医学研究中值得注意的问题。确 定样本含量的主要用途是保证科研设计有 适当的样本含量，而且可考察当前的样本 含量是否能够保证足够大的检验效能。
卫生统计学课件：第17章 队列研究的样本含量估算与统计分析
6
暴露人群的选择
1） 在一次普查的基础上，确定暴露人群。 2） 查阅档案资料。可以从职业档案、户口
登记、医疗病历等文件资料中获得暴露人 群及暴露水平的线索。 3） 一定地理区域内的居民或种族。
7
健康工人效应：
在职业人群队列研究中，由于工作的 需要，职业工人的健康状况要比一般人群 的健康状况好，这种职业工人与一般人群 的不可比性，可能造成比较结果的偏倚。
校正 区间发病 区间不发 累积不发 累积发病
数 概率 病概率 病概率 概率
(/105) (/105) (/105) (/105)
36389 36127 35824 35464 34960
13.74 8.30 5.58 5.64 5.72
99986.26 99986.26 99991.70 99977.96 99994.42 99972.38 99994.36 99966.74 99994.28 99961.02
优点：是由因及果的分析性研究设计，不容易受混杂 因素影响，在论证病因关系时结论更可靠。 缺点：较多的对象和较长的时间；费用高昂；工作量 大；易发生失访，导致偏倚。
样本含量的估算 队列研究的统计描述
队列研究中的暴露组与非暴露组的对比
37
2
h1
Th2
34
三、剂量-反应关系（趋势卡方）
表17-9 剂量－反应关系分析表
暴露因素水平
E0
E1
…
EK
取值
X0
X1
…
XK
出现结局事件的人数
d0
d1
…
dK
观察人年数
T0
T1
…
TK
合计
D T
2
T 2 (T
暴露人群的选择
1） 在一次普查的基础上，确定暴露人群。 2） 查阅档案资料。可以从职业档案、户口
登记、医疗病历等文件资料中获得暴露人 群及暴露水平的线索。 3） 一定地理区域内的居民或种族。
7
健康工人效应：
在职业人群队列研究中，由于工作的 需要，职业工人的健康状况要比一般人群 的健康状况好，这种职业工人与一般人群 的不可比性，可能造成比较结果的偏倚。
校正 区间发病 区间不发 累积不发 累积发病
数 概率 病概率 病概率 概率
(/105) (/105) (/105) (/105)
36389 36127 35824 35464 34960
13.74 8.30 5.58 5.64 5.72
99986.26 99986.26 99991.70 99977.96 99994.42 99972.38 99994.36 99966.74 99994.28 99961.02
优点：是由因及果的分析性研究设计，不容易受混杂 因素影响，在论证病因关系时结论更可靠。 缺点：较多的对象和较长的时间；费用高昂；工作量 大；易发生失访，导致偏倚。
样本含量的估算 队列研究的统计描述
队列研究中的暴露组与非暴露组的对比
37
2
h1
Th2
34
三、剂量-反应关系（趋势卡方）
表17-9 剂量－反应关系分析表
暴露因素水平
E0
E1
…
EK
取值
X0
X1
…
XK
出现结局事件的人数
d0
d1
…
dK
观察人年数
T0
T1
…
TK
合计
D T
2
T 2 (T
抽样方法与样本量估计ppt课件
x
Nn
n
率的标准 ） :误 Sp(（ 1N n)有 p(n 1 1 p 限 ) 总 无 限 体 总 体 p(1n p)
ppt课件完整
31
4 . 1
例1 欲调查某农村小学学生的蛔虫感染率，该校有学生2000人，若取样本例数 100人，试作单纯随机抽样设计。
解：先将全校学生编号：0，1，2，3，…，1999；再用附表17随机数字表，任意 指定某行某列，比如第5行第9列，由此处开始，向右依次抄录随机数字100组，每 组4个数字，凡后面出现与前面相同的数字弃去，如得0873，3732，0405，6930， 1609，0588，…。凡首字≥8者减8，≥6者减6，≥4减4，≥2减2，依次得873，1732， 405，930，1609，588，…。
ppt课件完整
5
抽样调查的特点
特点1：抽取的样本作为一个“代表团”来代表总体。而不是随意 挑选的个别单位代表总体。
特点2：调查样本一般按随机的原则抽取，在总体中每个单位被抽 取的机会相等。因此被抽中的单位在总体中是均匀分布的，不致出 现倾向性误差，代表性强。
特点3：所抽取的调查样本数量是根据误差的要求并经过科学的计 算确定，在调查样本的数量上有可靠保证。
ppt课件完整
18
滚雪球抽样
通常是先选出一组最初的调查对象，通常是随机选出的， 在访谈之后，要求这些被访者推荐一些属于目标总体的其他 人，根据这些推选出后面的被访者。与随机的方式相比，被 推举的人将具备与推荐人更为翔实的人口及心理特征。 优点是：主要目的是估计总体中非常稀少的某些特征。 缺点是：这种方式非常耗时。
ppt课件完整
10
对抽样误差认识与使用的误区
一些研究者甚至部分官员不愿意或不习惯接受数据的误差 范围，一谈到误差，惟恐别人说数据不准，将数据误差绝对。 由于对数据误差的认识存在着误区，在如何使用数据上也存在 着误区。抽样调查的数据拿来就用，不谈抽样误差和调查误差， 认为调查数据就是总体的真值。在进行工作政绩考核或进行地 区间的数据对比时，调查指标数据的高低变成了地区之间排队、 政绩评比的依据，忽视了对数据误差的评估。现有的调查数据 不仅没有正确地使用，反而还带来地区之间数据高低的相互攀 比，同时也影响了以后抽样调查的数据质量。
医学统计学-实验设计PPT课件
例：某中药治疗十二指肠溃疡疗效观察
纳入标准：①年龄在18～70岁之间;②入选 前3～5天内经胃镜检查证实为活动期十二指 肠溃疡,溃疡长径在0.4ｃｍ～2ｃｍ之间,溃 疡数不超过2个;③入组前48小时内停服一切 抗溃疡药物。
排除标准：①复合性溃疡或溃疡数超过2个 ; ②有溃疡严重并发症 (出血、穿孔、癌变 等 )史;③有胃、十二指肠手术史;④孕妇或 哺乳期妇女;⑤心、肝、肾功能异常者;⑥正 在服用非类固醇抗炎药或皮质激素类药物。
正常妇女的子宫内膜细胞组：为同期本院门 诊正常育龄妇女共15例，于放置宫内节育器 前行细管吸宫法获取子宫内膜，术后病理组 织检查证实无病理改变。
一、临床试验的定义、特点与要求
临床试验（clinical trial):指对人类对象进行的 任何意在发现或证实一种试验用药品的临床、 药理学和（或）其他药效学作用；和（或） 确定一种试验用药品的任何不良反应；和 （或）研究一种试验用药品的吸收、分布、 代谢和排泄，以确定药物的安全性和（或） 有效性的研究。
直接影响研究的质量—科学性。
实验研究的特点
处理因素是研究者根据研究目的人为设置的， 是在研究者完全或部分控制的“非自然条件 下”进行的研究。
受试对象接受何种处理与水平是由随机分配 而定的。
证据的可靠性强
二、实验设计的三要素
受试对象（subject） 实验因素（处理因素，treatment） 实验效应（effect）
SARS疫苗I期临床试验
每一个受试者接种疫苗后，要做两个小时 的留院查看，随后定期接受随访和相关的 血、尿、胸片以及血清抗体的检查。
我国人用禽流感疫苗I期临床研究
中国人用禽流感疫苗由北京科兴生物制品 公司和中国疾病预防控制中心共同研制。
样本含量的计算
编辑ppt
20
•例1：某医院拟用抽样调查评价本地区健康成人白细 胞数的水平，要求误差不超过0.2*109/L。根据文献 报告，健康成人的白细胞数的标准差约1.5*109/L。 问需要调查多少人（双侧α=0.05）
z n
2
2
2
n=(1.96)2(1.5)2/(0.2)2=216.1≈217
编辑ppt
编辑ppt
16
计算机模拟举例2
• 假设： • -试验组死亡率为20% • -对照组死亡率为50% • -试验组和对照组的样本量均为n=100 • -显著性水平为双侧0.05 • -检验方法=卡方检验
• 结果：1次试验（100次）中未能显示出统计学差异
99次试验显示有显著性差异 1次试验成功率为99%-power
2pqz p0q0 p1q1 p1 p0 2
nz
z211/kp(1p) pe pc2
编辑ppt
36
医学研究样本量总结
• 上述情况均为单因素的研究，如果多因素，需要考 虑回归方程对样本量的要求（1/10）
• 生存分析，包括logRANK检验，COX回归对样本 量要求更为复杂，甚至难以用公式表达，可直接借 助软件进行计算。
•计量（定量）指标 血压、血糖、血清酶
•结局指标有多个时，估计样本含量时需要选择其 中最重要的结局指标。或按照所需样本量最多的 指标。
分类计算
编辑ppt
10
• 数值变量资料的样本含量估计 • 无序分类资料的样本含量估计 • 有序分类资料的样本含量估计 • 等效性检验的样本含量估计 • 非劣效性检验的样本含量估计 • 其他设计的样本含量估计（诊断性试验，多元回归，
编辑ppt
29
• 例7：某医师观察甲药是否比乙药治疗过敏性鼻炎 更有效，采用配对双盲设计，预试验甲药有效率为 60%，乙药有效率为50%，两药一致性阳性率为43% ，试估算两药疗效差别有统计学意义时样本含量。
医学研究中样本量的估计
n
(u
u )2
2
（3）样本均数与总体均数比 较的样本量估计
COMPUTE n=((1.96 + 1.282) *3/ 1.5 ) **2. EXECUTE.
樱桃.gif
n=43
（4）完全随机设计两样本含量相 等时均数比较的样本量估计
例题4：某药厂对新研发的降压中成药与标准降压药的疗效比较。已知
2 2
) )
（11）两样本相关系数比较的样本量估计
COMPUTE n=8 * ((1.645 + 1.282) / (LN(((1 + 0.90)*(1-0.80)) /((1 0.90)*(1+0.80))))) ** 2 + 3.
EXECUTE.
樱桃.gif
（12）不配对病例-对照研究设计 （病例数与对照数相等时的样本含量）
EXECUTE.
（8）完全随机设计两样本率比较的样本含 量估计（当两样本量相等时）
例题8：拟研究新研制的抗菌药物对某感染性疾病的治疗效果。经预 试验，试验药有效率为80%，对照药有效率为60%。问正式临床试验每组需 要观察多少病例（假设采用双侧检验）？
单侧：n1 n2 u2
樱桃.gif
2
2 p(1 p) u2 p1 (1 p1 ) p2 (1 p2 )
n
(t
t
)sd
2
（6）配对设计两样本均数比 较的样本量估计
COMPUTE n=((1.96 + 1.645) * 25 / 15) ** 2. EXECUTE.
樱桃.gif
n=37
（7）完全随机设计多样本均数 比较的样本量估计
例题7：某中医院应用中西医结合治疗肺气虚、脾气虚、肾气虚慢性阻 塞性肺疾病（COPD）患者，并与单纯西药为对照组，观察中西医结合治疗 COPD患者不同中医证型的肺功能改善效果，根据查阅相关资料，肺气虚的 FVC（L）为2.44±0.32；脾气虚为樱2桃..g4if0±0.36；肾气虚为2.31±0.29；对 照组为2.51±0.32。问该项临床研究估计需要观察多少病例数？
样本含量估计讲解
第 十 七 章
流行病与统计教研室
2019/6/9
1
第一节 样本含量估计的意义及应具备的条件
– 【例17-1】已知糖尿病患病率一般为2%～3%， 现拟采用单纯随机抽样方法从某社区抽取随机 样本，以了解该社区人群中糖尿病患病率。该 社区人口为3000人，希望误差不超过1%，取 a=0.05，需调查多少人？
• 二、其它概率抽样方法的样本含量估计
– （一） 分层抽样所需样本含量估计 – （二） 整群抽样所需样本含量估计
2019/6/9
7
单纯随机抽样的样本含量估计
• 估计总体均数的样本含量
–
公式：
n
ta,v s
2
• 式中，S 为总体标准差的估计值
为容许误差
ta,v 需要查t界值表，可先用标准正态分 布算初中步的的z自a 代由入度，v，算可出查一表个得初t步a,估v ，计以的此n，带再入计公
则 1 0
2019/6/9
29
– 【例 17-6】 已知健康妇女血清胆固醇平均水平 为4.4mmol/L，现欲研究服用类固醇类避孕药 对血清胆固醇水平的影响（双侧，即不知升高 还是降低）。改变值≤0.2 mmol/L时作为无改变， 改变值≥1.0mmol/L时作为有改变，
S 0.85 0.05 0.10 ，问需研究多少人？
p2 0.1449 m 4180 4970 2 4575
p 1060720 4180 4970 0.1945 K 55
2019/6/9
25
k0
1.962
41822
0.2536 0.19452 49702 0.1449 2 1 45752 0.12
流行病与统计教研室
2019/6/9
1
第一节 样本含量估计的意义及应具备的条件
– 【例17-1】已知糖尿病患病率一般为2%～3%， 现拟采用单纯随机抽样方法从某社区抽取随机 样本，以了解该社区人群中糖尿病患病率。该 社区人口为3000人，希望误差不超过1%，取 a=0.05，需调查多少人？
• 二、其它概率抽样方法的样本含量估计
– （一） 分层抽样所需样本含量估计 – （二） 整群抽样所需样本含量估计
2019/6/9
7
单纯随机抽样的样本含量估计
• 估计总体均数的样本含量
–
公式：
n
ta,v s
2
• 式中，S 为总体标准差的估计值
为容许误差
ta,v 需要查t界值表，可先用标准正态分 布算初中步的的z自a 代由入度，v，算可出查一表个得初t步a,估v ，计以的此n，带再入计公
则 1 0
2019/6/9
29
– 【例 17-6】 已知健康妇女血清胆固醇平均水平 为4.4mmol/L，现欲研究服用类固醇类避孕药 对血清胆固醇水平的影响（双侧，即不知升高 还是降低）。改变值≤0.2 mmol/L时作为无改变， 改变值≥1.0mmol/L时作为有改变，
S 0.85 0.05 0.10 ，问需研究多少人？
p2 0.1449 m 4180 4970 2 4575
p 1060720 4180 4970 0.1945 K 55
2019/6/9
25
k0
1.962
41822
0.2536 0.19452 49702 0.1449 2 1 45752 0.12
样本含量估计
式，可算得第二次估计的n，如此迭代，直到稳
定为止。
2020/3/22
8
若是从有限总体抽样，尚需进一步校正
nc
n 1 n
N
2020/3/22
9
– 【例17-2】 某研究者拟用抽样方法了解冠心病 患者血清胆固醇的平均水平，希望误差不超过 0.2mmlo/L，根据文献，冠心病患者血清胆固 醇标准差约为0.94mmol/L，如取a=0.05，则需 调查多少人？
2020/3/22
18
• 分层抽样所需样本含量估计
– 按比例分配
• 是按各层观察单位数 N i占总体观察单位数N的 比例抽取样本，使各层样本含量ni 与总样本含 量n 之比等于各层观察单位数 N i 与总体观察单 位数N 之比,可按下式计算：
ni n
Ni N
Wi
ni
n
Ni N
Ni
n N
2020/3/22
2
88
– 因此，本研究应调查88例冠心病患者。
2020/3/22
11
第二节 调查设计常用样本含量估计方法
• 一、单纯随机抽样的样本含量估计
– （一） 估计总体均数的样本含量 – （二） 估计总体率的样本含量
• 二、其它概率抽样方法的样本含量估计
– （一） 分层抽样所需样本含量估计 – （二） 整群抽样所需样本含量估计
19
2020/3/22
20
– 最优分配
• 是按总体各层观察单位数 N i 的多少和标准差 i
（或各层率 i ）大小来分配各层的观察单位数
ni n
Ni i Ni i
（均数的抽样）
ni n
Ni i 1 i Ni i 1 i
• 允许误差 =0.2
定为止。
2020/3/22
8
若是从有限总体抽样，尚需进一步校正
nc
n 1 n
N
2020/3/22
9
– 【例17-2】 某研究者拟用抽样方法了解冠心病 患者血清胆固醇的平均水平，希望误差不超过 0.2mmlo/L，根据文献，冠心病患者血清胆固 醇标准差约为0.94mmol/L，如取a=0.05，则需 调查多少人？
2020/3/22
18
• 分层抽样所需样本含量估计
– 按比例分配
• 是按各层观察单位数 N i占总体观察单位数N的 比例抽取样本，使各层样本含量ni 与总样本含 量n 之比等于各层观察单位数 N i 与总体观察单 位数N 之比,可按下式计算：
ni n
Ni N
Wi
ni
n
Ni N
Ni
n N
2020/3/22
2
88
– 因此，本研究应调查88例冠心病患者。
2020/3/22
11
第二节 调查设计常用样本含量估计方法
• 一、单纯随机抽样的样本含量估计
– （一） 估计总体均数的样本含量 – （二） 估计总体率的样本含量
• 二、其它概率抽样方法的样本含量估计
– （一） 分层抽样所需样本含量估计 – （二） 整群抽样所需样本含量估计
19
2020/3/22
20
– 最优分配
• 是按总体各层观察单位数 N i 的多少和标准差 i
（或各层率 i ）大小来分配各层的观察单位数
ni n
Ni i Ni i
（均数的抽样）
ni n
Ni i 1 i Ni i 1 i
• 允许误差 =0.2
病例对照研究 (2)ppt课件
27
（2）对照的来源：
必须来自产生病例的源人群中： 若病例为从社区中诊断的所有病例，对照可以
从社区一般人群中选择1个样本；
若病例产生于一般人群的1个样本中诊断的全部 病例，则对照可以采自一般人群或其样本中的1 个亚人群中的非病例；
若病例采自某个医院诊断的全部病例，则对照 产生于病例同一医院的其他患者的样本。
30
（3）匹配和分层：
匹配的条件或变量应该是与疾病无直接关系的 因素，如果匹配变量中包括了疾病的危险因素 或病因，就不能正确分析该因素与疾病的关系。
匹配条件或变量不宜太多，否则将给对照的选 择带来困难。
匹配比例一般可为1∶1，1∶2，1∶3，最多不 宜超过1∶4。
31
分层是指先按欲控制的混杂因素的不同组别将总 体分层，然后从各层中按预定的比例随机抽样。
物，设RR=2.6， 0.05（双侧）， 0.10 ，估计样本含量。
按式16-3和16-4计算：
p RR/(1 RR) 2.6 /(1 2.6) 0.722
m 1.96 / 2 1.282
2
0.2722(1 0.722)
/
(0.722
1/
2)2
32
p1 0.20 2.6 /1 0.20(2.6 1) 0.394
q1 1 0.394 0.606 q0 1 p0 1 0.20 0.80
M 淮32 / (0.20 0.606 +0.394? 0.80) 74
38
（2） 1∶R 匹配设计：依照如下公式计算：
N z (11/ r) p(1 p) z p1(1 p1) / r p0(1 p0) 2 /( p1 p0)2
（2）对照的来源：
必须来自产生病例的源人群中： 若病例为从社区中诊断的所有病例，对照可以
从社区一般人群中选择1个样本；
若病例产生于一般人群的1个样本中诊断的全部 病例，则对照可以采自一般人群或其样本中的1 个亚人群中的非病例；
若病例采自某个医院诊断的全部病例，则对照 产生于病例同一医院的其他患者的样本。
30
（3）匹配和分层：
匹配的条件或变量应该是与疾病无直接关系的 因素，如果匹配变量中包括了疾病的危险因素 或病因，就不能正确分析该因素与疾病的关系。
匹配条件或变量不宜太多，否则将给对照的选 择带来困难。
匹配比例一般可为1∶1，1∶2，1∶3，最多不 宜超过1∶4。
31
分层是指先按欲控制的混杂因素的不同组别将总 体分层，然后从各层中按预定的比例随机抽样。
物，设RR=2.6， 0.05（双侧）， 0.10 ，估计样本含量。
按式16-3和16-4计算：
p RR/(1 RR) 2.6 /(1 2.6) 0.722
m 1.96 / 2 1.282
2
0.2722(1 0.722)
/
(0.722
1/
2)2
32
p1 0.20 2.6 /1 0.20(2.6 1) 0.394
q1 1 0.394 0.606 q0 1 p0 1 0.20 0.80
M 淮32 / (0.20 0.606 +0.394? 0.80) 74
38
（2） 1∶R 匹配设计：依照如下公式计算：
N z (11/ r) p(1 p) z p1(1 p1) / r p0(1 p0) 2 /( p1 p0)2
样本含量的估算(共55页)
2
75
简 历
返回总目录
返回章目录
结束 第14页
统计学讲座 样本含量的估算
5、两样本率的检验
公式（5）为：
( z (1 )( Q Q ) z (1 ) / Q (1 ) / Q c 1 1 1 2 2 2 N c 1 2
1 1 1 2 2
（5）
式中：
c Q11 Q2 2
返回总目录 返回章目录 结束 第15页
简 历
统计学讲座 样本含量的估算
【例5】两样本率的检验
【例5】研究针炙配合心理疗法治疗失眠的效果。预试验中， 针炙和心理联合治疗的有效率为94%，单纯应用针炙治疗的 有效率为85%。若取双侧α=0.05，则z0.05=1.96，β取单侧 0.10，Z0.1=1.282，则检验功效为0.9。若联合治疗的样本 含量占60%（Q1），单纯治疗的样本含量占40%（Q2），则两 组样本含量各为多少？ 计算：
简 历
返回总目录
返回章目录
结束 第5页
统计学讲座 样本含量的估算
（二）样本含量估算的方法
样本含量估算的公式：往往是通过假设检验的公式反推而得到。 1、单样本均数的检验或配对样本均数的检验：公式为
( z z ) N
2
（1）
单侧或双侧检验：取决于α的取值。如双侧，单侧。
2
(1.96 0.904(1 0.904)(0.601 0.401 ) 1.282 0.94(1 0.94) / 0.60 0.85(1 0.85) / 0.40 0.94 0.85 495
2
联合治疗组：n1=0.60×495=297 单纯组：n2=0.40×495=198
样本含量的估计与检验效能课件共40页文档
H0
H0
μ0
－x
H1
1-β 1
β1
μ00+d1 1
－x
μ0
－x
H1
1-β 2
β2
μ00+d2 2 －x
检验效能的影响因素小结
(1) 小 z大 小1 大
(2) n大 z 大 小 1 大 (3) 大 z 小 z 大 小 1 大 (4) 大 z 大 小 1 大
注意这里 z 为单侧临界值；实际上还可以采用双侧临界值 z 2
样本含量的估计与检验效能课件
6、法律的基础有两个，而且只有两个……公平和实用。——伯克 7、有两种和平的暴力，那就是法律和礼节。——歌德
8、法律就是秩序，有好的法律才有好的秩序。——亚里士多德 9、上帝把法律和公平凑合在一起，可是人类却把它拆开。——查·科尔顿 10、一切法律都是无用的，因为好人用不着它们，而坏人又不会因为它们而变得规矩起来。——德谟耶克斯
n(1.96 1.128)21.2215
即需15例患者参加试验。
如果采用单侧，则需观察12人。
五、两样本率比较
n1
n2
2
z
p1
z
代入公式（6.12）得
n 1.961000 2 384.16 385 即需要从该社区随机抽取 385 人。 100
如果采用单侧 z0.05=645，则 n=271
一、抽样调查
2.率的抽样（总体率π置信区间估计）
n
z / 2
2
p (1p )
（6.13）
【例 6.8】从参考文献得知高血压得患病率为 8%，研究者拟研究
四、配对计量资料比较
n
(z /2
z
)d
2
样本含量估计及等效性检验PPT.
例3、某项研究，观察某中药 治疗某病患者，以血沉作为疗效
指标，临床前该中药可使病人血 沉平均下降3.3mm/h ，标准差为 1.94 mm/h，西药可使病人血沉 平均下降4.9 mm/h，标准差为 2.97 mm/h，为了进一步观察该 中药的疗效，拟申请一项课题， 问估计需观察多少病例数？
取α＝0.05，β＝0.1 检验效能power = 1 - 0.1 = 0.90， 双侧检验，uα＝ u0.05＝1.96， uβ＝ 1.282，δ= 4.9 - 3.3 = 1.6，取 较大的标准差σ=2.97 ，代入公式：
取α＝0.05，β＝0.1，将各组的 i 的估计值：
2.79、4.01、3.84，及 i ：0.26、0.27、1.11代
入公式，计算 i /k = （2.79+4.01+3.84）
/∞3，= 查3.5表5，得查表α＝＝20.5.025，，代β＝入0公.1,式ν1=: 3 - 1 = 2，ν2=
为什么要进行等效性检验？
在临床试验中，当两组疗效差异 无显著性意义时，尚不能认为两组 疗效等效，此时还需考虑该项显著 性检验的检验效能是否足够大？对 判断其组间疗效是否相等或相近， 可进行等效性检验。
二、等效性检验的步骤：
1、必须规定一个有临床意义且比较 合理的等价差值（注：选择的不 同,等价检验的结果也不同，一般 由本专业的专家结合成本效应来估 计，一般 值为对照组样本率的 20%，对计量资料，当 难确定时， 可用标准差的1 /2-1/5, 也可用 标准均数的1/10）。
两样本率比较所需的样本含量
检 验 水 α = 0.05(双侧)
检 验 效 能 1-β = 0.9000
第一总体率(估计值)π1 = 0.15 第二总体率(估计值)π2 = 0.45 每组所需样本例数 n = 47
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
n1
1.960.52 0.1
9
6.0
4
n2 1.98409.10.5298.50 n3 1.98404.10.5298.45
（二）估计总体率（或比例）时所需 的样本大小
n z2/2p1 p
2
p z / 2
p(1 p) n
例18-2：某城市欲调查10岁以上儿童参加夏令
营的比例，在预调查中这个比例是80%，要求正式
的样本统计量与总体参数间或样本统计量间的 差值，容许误差既可以用绝对误差来表示，也 可用相对误差来表示，容许误差值越小，所需 样本量越大。
4.总体标准差σ或总体率π，常根据预试验以及前 人的研究结果或统计理论进行估计，σ愈大或π愈
远离0.5，所需样本量越大。
.
7
第二节 参数估计中样本含量的估计
（一）估计总体均数时所需的样本大小
2t,
t,
2
Nt,t,2Fra bibliotekQ 11Q 21
样本分配比或抽样比： Q11 Q21 1
.
17
例18-6. 据文献报道：用磷酸咯定肌肉注射治疗 间日疟，观察疟虫消失时间，2mg/kg肌注组，平均 消失时间为48.5小时；4mg/kg肌注组，平均消失时 间为43.3小时。两组平均时间的标准差估计为13小 时。欲得出两计量的疟原虫消失时间不同的结论在
.
2
大样本得到的结论要比小样本得到的结论 更为精确和可靠，但大样本意味着研究者要付 出更多的时间、精力、人力和财力，有时还会 导致浪费，样本例数太少，就容易把偶然性或 巧合的现象当作必然的规律性现象，也不能正 确地估计实验误差，
.
3
克服两种倾向：
1、片面追求增大样本
样本含量过大，不仅会增加实际工作中的困难，对 质量的严格控制也不易做到，还会造成人力、物力和 时间上的不必要的浪费。此外，样本含量过大还可能 引入更多的混杂因素，对研究结果造成不良影响。
358
4 10000 0.10 0.90 0.30 3000.00 0.05
54
5 30000 0.30 0.70 0.46 13747.73 0.25
246
合计 150000
55863.75 1.00
1000
第三节 假设检验中样本含量的估计方法
（一）样本均数与总体均数比较
n
t/2,
t,
2
例18-5.某药物研究所研究某新药治疗高血压的疗 效，若规定要求用药后舒张压下降1.6kpa，才说明该 药有实际疗效。预试验结果：治疗后比治疗前舒张
一、单纯随机抽样的样本含量估计
n t S 2
nc
1
n n
N
（ x t/2S/ n ..,.. t/2S/ n)
式中S 为样本标准差，δ为容许误差， x
α一般取双侧 0.05，
.
8
例18-1. 拟用放射免疫法检测某人群（5000人）血液 归流脑特异免疫球蛋白含量，根据文献报道，其样 本标准差约为0.5mg/L²，允许误差为0.1mg/L，试 按单纯随机抽样估计样本例数。
调查得的样本率与未知实体率相差不超过10%的可
能性不大于0.05。如果用简单随机抽样，需要多少
调查对象？
1.9620.810.8
n
61.47
0.12.
10
二、分层随机抽样的样本含量的估计
按比例分配：
最优分配：
ni n.
Ni .i Ni .i
n Ni. i.(1i)
Ni. i.(1i)
ni
n.
Ni N
piq i
Ni piq i
Ni piq i
Ni piqi
ni
n
Ni Ni
piqi piq i
1 35000 0.04 0.96 0.20 6858.57 0.12
123
2 25000 0.40 0.60 0.49 12247.45 0.22
219
3 50000 0.20 0.80 0.40 20000.00 0.36
.
4
2、忽视应当保证足够的样本含量
样本例数过少，所得指标不够稳定，抽样误差大， 结论的可靠性差，用于推断总体的精度差，检验效能 低，导致总体中存在的差异未能检验出来，出现假阴 性(false negative)结果，这是当前医学研究中值得注意 的问题。
.
5
二、样本含量估计的影响因素
1.第一类错误概率大小（或置信度1-），越小，
（均数的抽样） （率的抽样 ）
.
11
例18-3. 欲在15万人口的居民中调查某病患病率。 居民区分5层，样本总含量确定为1000人，根据按比 例分配和最优分配分层抽样（以三年前各层患病率 的数据作为参考），问各层分别应抽取多少人？
.
12
层
1 2 3 4 5 合计
表 18-1 按比例分配抽样各层应抽取的人数
人口数（Ni） 抽样比例（Ni/N） 样本含量（ni）
35000
0.233
233
25000
0.167
167
50000
0.333
333
10000
0.067
67
30000
0.200
200
150000(N)
1.000
1000(n)
表 18-2 按最优分配抽样各层应抽取的人数
层 人口数 三年前 qi=1-pi （Ni） 患病率 pi
α=0.05，β=0.2的条件下至少需要观察多少例。
.
18
n12 1.9 60 5..8 24 1 2 3 29.1 84
压差值的标准差为3.0kpa。当α=0.05，检验效能1β=0.8时，试估计需要多少病人进行临床试验？
.
15
n1
1.6
40 5.8 1.6
4 2 322.7 14
n2
1.7
20 0.8 1.6
59 322.3
8
n3
1.7
10 4.8 1.6
5 3 822.2 36
（二）两样本均数比较时
n1
n2
第十八章 样本含量的估计
.
1
第一节 样本含量估计的意义以及影响因素
一、样本含量估计的意义 样本含量（sample size），又称样本容量、
样本大小，是指在实验研究和调查研究中，每个样 本所包含的观察对象的数量。
它体现研究设计中重复性原则，其意义在于 估计研究中的误差，且抽样误差的大小与样本量有 关。足够的样本量也是实验研究中保证组间均衡性 的基础。
所需要的样本含量越大，根据研究问题的性质和
研究目的决定I型错误的概率值，通常情况下，取 0.05，可取单侧或双侧。
2.第二类错误概率大小，越小，检验效能1-越大，
所需样本量也越大，一般要求检验效能不低于0.80。
一般只取单侧。在参数估计的样本量估计中不涉 及，在假设检验的样本量估计中涉及。
.
6
3.容许误差δ，是指研究者要求的或客观实际存在