心血管病药物临床综合评价指南
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全球上市信息）
✓ 药品安全信息（禁忌证、注意事项、药
物相互作用、药物过量、特殊人群用药、 人种间差异、遗传毒性、生殖毒性、致癌 性等）
✓ 用药错误信息（技术环节、管理环节等
）
✓ 政府管理措施（撤市、产品召回、安
全 性警告、说明书修改等）
患者用药后引起的药品不良反应和/或不 良事件发生率
新的和严重的药品不良反应和/或不 良事件
2-1 安全性评价
（一）评价内容
对心血管病药品质量及上市前后出现的或可能出现 的用药风险进行科学评估。
用药风险包括：
✓ 药品不良反应 ✓ 其他与用药有关的不良事件发生风险
重点关注：
✓ 真实世界中的安全性评价 ✓ 远期安全性评价 ✓ 特殊人群中的安全性评价
2-1 安全性评价
（二）指标选择
药品安全性基础信息 ✓ 药品概况（名称、成分、剂型、规格、
当无法获得含 有中国人群的数据时 ，可以使用基于其 他 国家或地区人群 的数 据，但需要清 晰地解 释使用这些 数据的合 理性，强 调人群之间 潜在的 差异，并需要 对关 键参数进行敏感 性 分析。
2-3 经济性评价
（一）评价内容
应用经济学的理论基础，比较分析心血管病药物之间的经济成本和健康回报，形成决策所需的优选
不确定性分析
对主要参数的不确定性进行全面分析。 确定型敏感性分析（单因素、多因素、极值
分析法等 ），概率敏感性分析(蒙特卡洛模 拟)。 常见的不确定性参数有药品价格、治疗效果 、转移概率等。每一个不确定性参数的取值 范围需要有充分依据。
安全性评价指标及资料来源
2-1 安全性评价
心血管病药品安全性常用评价指标
2-1 安全性评价
（三）安全性测量
评价证据
➢ 首选国内药监部门提供的药品 质量及不良反应监测结果；
➢ 其次应获取临床药品使用安全 数据；
➢ 可综合参考文献的系统评价 /Meta分析证据。
同类药物安全性比较，关注不良反应发生率和/或严重程度的差异
心血管病药品临床综合评价 技术指南介绍
2020年10月
目录
01
背景
02
评价内容与维度
03
评价设计与分析方法
04
案例分享
1 背景
2 评价内容与维度
安全性
有效性
可及性 适宜性
经济性 创新性
本指南涉及的心血管药物：
抗心绞痛药 抗心律失常药 抗心力衰竭药 抗高血压药 抗休克药 调脂及抗动脉粥样硬化药 抗栓药
✓ 症状改善 ✓ 预后改善
（二）指标选择
终点指标：国内外诊疗规范及指 南建议的终点指标，即心血管药 品对以下事件的影响：
✓ 死亡率：全因死亡、心血管死亡等 ✓ 心血管事件：心肌梗死、卒中、心
力衰竭、血运重建等
2-2 有效性评价
心血管病药品有效性评价常用替代指标
替代指标：实验室测量指标、临床症状或体征 变化等。 ✓ 采用替代指标，需要说明其合理性，如文 献支持替代指标与终点指标之间有强关联 等。
2-3 经济性评估
增量分析
CEA和CUA是按照增量分析结果进行决策。 在干预药物和对照药物之间进行成本和健康
产出两个维度的比较，计算两方案之间的增 量 成 本 - 效 果 比 （ I n c r e m e n t a l C o s tEffectiveness Ratio，ICER）。 ICER对比意愿支付阈值（WTP），决定干预 药物相较于对照药物是否更加经济。
✓ 重点采用真实世界研究、文献评价等方法，关注严重不良反应的比较； ✓ 真实世界研究建议参考相关指南规范，综合利用医疗机构、疾病登记系统等数据开展研究，全面考察
真实世界中药品近、远期安全性差异、不同患者群体的安全性差异等。
2-2 有效性评价
（一）评价内容
心血管病药品使用后对患者疾病状况 的改善程度进行科学评估 疾病状况的 改善包括：
方案。评估方法包括成本-效果分析（CEA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）
、最小成本分析（CMA）等4种方法，以及增量分析的方式，在条件允许的情况下优先考虑成本-
效用分析。经济性评估实施主要参考现有药物经济学评估指南。
临床结果指标选择与测量
成本指标选择与测量
效果/疗效 效 用（QALY） 效益 健康产出 贴现 临床结果
个效果指标测量时可用； 需解释健康产出转换成货币值采用的所有步骤和方法，并使用敏 感性分析验证主要假设。
最小成本分析 （CMA）
心血管药物及其对照药物的重要临床产出相同或无临床意义差
异； 在证明不同心血管病药物临床产出的无差异时，统计学无差异和 临床无差异均可以接受，当存在公认的临床无差异标准时，以临 床无差异为准。
成本-效果分析 （CEA）
临床效果指标
比较相同临床产出的不同心血管病药物；
产出指标只体现或主要体现在某一个临床产出指标时。有多个指 标反映时，应采用对疾病治疗或对患者最为重要的效果指标，可 以多个效果指标分别进行成本-效果分析。
成本-效益分析 （CBA）
意愿法或人力资本法等方 法转换为货币指标
心血管病药物的健康产出难以采用质量调整生命年或其他任何单
外推
成本分类 成 本测算角度 成本测量（计量单位、数量）
药品价格 成本贴现
2-3 经济性评价
经济性评价方法
健康产出指标
适用范围
成本-效用分析 （CUA）
质量调整生命年（QALYs) 比较临床产出指标不同的心血管病药物；
体现治疗方案对患者生存时间和生命质量的影响，尤其适用心血 管等慢性病治疗药物的经济性评价。
PCT、RCT数据选择，优 先考虑基于中国人群开 展 的大样本、多中心数 从指标心据含临数中或有据选中床优国。疗。人效新群或药的实，国际当际效随多果机中 百度文库照临床试验（RCT）的 疗效数据可获得并适用时， 优先选择临床疗效数据； 已上市多年药品，建议使 用真实世界研究中实际效 有效性指果标数测据量。，推荐 参 考相关疾病诊疗指南 推荐 的测量方法，或相 关疾病 领域临床常用测量 方法。
调脂及抗动脉粥样硬化药
✓ 血脂检测指标下降水平 ✓ 血脂达标率 ✓ 斑块容积变化（冠状动脉、颈动脉、下肢动脉）
2-2 有效性评价
2016年JAMA荟萃分析：
LDL-C降幅决定了终点事件风险的下降程度
中国成人血脂异常防治指南（2016年）：
LDL-C达标作为首要干预目标
2-2 有效性评价
（三）有效性测量
✓ 药品安全信息（禁忌证、注意事项、药
物相互作用、药物过量、特殊人群用药、 人种间差异、遗传毒性、生殖毒性、致癌 性等）
✓ 用药错误信息（技术环节、管理环节等
）
✓ 政府管理措施（撤市、产品召回、安
全 性警告、说明书修改等）
患者用药后引起的药品不良反应和/或不 良事件发生率
新的和严重的药品不良反应和/或不 良事件
2-1 安全性评价
（一）评价内容
对心血管病药品质量及上市前后出现的或可能出现 的用药风险进行科学评估。
用药风险包括：
✓ 药品不良反应 ✓ 其他与用药有关的不良事件发生风险
重点关注：
✓ 真实世界中的安全性评价 ✓ 远期安全性评价 ✓ 特殊人群中的安全性评价
2-1 安全性评价
（二）指标选择
药品安全性基础信息 ✓ 药品概况（名称、成分、剂型、规格、
当无法获得含 有中国人群的数据时 ，可以使用基于其 他 国家或地区人群 的数 据，但需要清 晰地解 释使用这些 数据的合 理性，强 调人群之间 潜在的 差异，并需要 对关 键参数进行敏感 性 分析。
2-3 经济性评价
（一）评价内容
应用经济学的理论基础，比较分析心血管病药物之间的经济成本和健康回报，形成决策所需的优选
不确定性分析
对主要参数的不确定性进行全面分析。 确定型敏感性分析（单因素、多因素、极值
分析法等 ），概率敏感性分析(蒙特卡洛模 拟)。 常见的不确定性参数有药品价格、治疗效果 、转移概率等。每一个不确定性参数的取值 范围需要有充分依据。
安全性评价指标及资料来源
2-1 安全性评价
心血管病药品安全性常用评价指标
2-1 安全性评价
（三）安全性测量
评价证据
➢ 首选国内药监部门提供的药品 质量及不良反应监测结果；
➢ 其次应获取临床药品使用安全 数据；
➢ 可综合参考文献的系统评价 /Meta分析证据。
同类药物安全性比较，关注不良反应发生率和/或严重程度的差异
心血管病药品临床综合评价 技术指南介绍
2020年10月
目录
01
背景
02
评价内容与维度
03
评价设计与分析方法
04
案例分享
1 背景
2 评价内容与维度
安全性
有效性
可及性 适宜性
经济性 创新性
本指南涉及的心血管药物：
抗心绞痛药 抗心律失常药 抗心力衰竭药 抗高血压药 抗休克药 调脂及抗动脉粥样硬化药 抗栓药
✓ 症状改善 ✓ 预后改善
（二）指标选择
终点指标：国内外诊疗规范及指 南建议的终点指标，即心血管药 品对以下事件的影响：
✓ 死亡率：全因死亡、心血管死亡等 ✓ 心血管事件：心肌梗死、卒中、心
力衰竭、血运重建等
2-2 有效性评价
心血管病药品有效性评价常用替代指标
替代指标：实验室测量指标、临床症状或体征 变化等。 ✓ 采用替代指标，需要说明其合理性，如文 献支持替代指标与终点指标之间有强关联 等。
2-3 经济性评估
增量分析
CEA和CUA是按照增量分析结果进行决策。 在干预药物和对照药物之间进行成本和健康
产出两个维度的比较，计算两方案之间的增 量 成 本 - 效 果 比 （ I n c r e m e n t a l C o s tEffectiveness Ratio，ICER）。 ICER对比意愿支付阈值（WTP），决定干预 药物相较于对照药物是否更加经济。
✓ 重点采用真实世界研究、文献评价等方法，关注严重不良反应的比较； ✓ 真实世界研究建议参考相关指南规范，综合利用医疗机构、疾病登记系统等数据开展研究，全面考察
真实世界中药品近、远期安全性差异、不同患者群体的安全性差异等。
2-2 有效性评价
（一）评价内容
心血管病药品使用后对患者疾病状况 的改善程度进行科学评估 疾病状况的 改善包括：
方案。评估方法包括成本-效果分析（CEA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）
、最小成本分析（CMA）等4种方法，以及增量分析的方式，在条件允许的情况下优先考虑成本-
效用分析。经济性评估实施主要参考现有药物经济学评估指南。
临床结果指标选择与测量
成本指标选择与测量
效果/疗效 效 用（QALY） 效益 健康产出 贴现 临床结果
个效果指标测量时可用； 需解释健康产出转换成货币值采用的所有步骤和方法，并使用敏 感性分析验证主要假设。
最小成本分析 （CMA）
心血管药物及其对照药物的重要临床产出相同或无临床意义差
异； 在证明不同心血管病药物临床产出的无差异时，统计学无差异和 临床无差异均可以接受，当存在公认的临床无差异标准时，以临 床无差异为准。
成本-效果分析 （CEA）
临床效果指标
比较相同临床产出的不同心血管病药物；
产出指标只体现或主要体现在某一个临床产出指标时。有多个指 标反映时，应采用对疾病治疗或对患者最为重要的效果指标，可 以多个效果指标分别进行成本-效果分析。
成本-效益分析 （CBA）
意愿法或人力资本法等方 法转换为货币指标
心血管病药物的健康产出难以采用质量调整生命年或其他任何单
外推
成本分类 成 本测算角度 成本测量（计量单位、数量）
药品价格 成本贴现
2-3 经济性评价
经济性评价方法
健康产出指标
适用范围
成本-效用分析 （CUA）
质量调整生命年（QALYs) 比较临床产出指标不同的心血管病药物；
体现治疗方案对患者生存时间和生命质量的影响，尤其适用心血 管等慢性病治疗药物的经济性评价。
PCT、RCT数据选择，优 先考虑基于中国人群开 展 的大样本、多中心数 从指标心据含临数中或有据选中床优国。疗。人效新群或药的实，国际当际效随多果机中 百度文库照临床试验（RCT）的 疗效数据可获得并适用时， 优先选择临床疗效数据； 已上市多年药品，建议使 用真实世界研究中实际效 有效性指果标数测据量。，推荐 参 考相关疾病诊疗指南 推荐 的测量方法，或相 关疾病 领域临床常用测量 方法。
调脂及抗动脉粥样硬化药
✓ 血脂检测指标下降水平 ✓ 血脂达标率 ✓ 斑块容积变化（冠状动脉、颈动脉、下肢动脉）
2-2 有效性评价
2016年JAMA荟萃分析：
LDL-C降幅决定了终点事件风险的下降程度
中国成人血脂异常防治指南（2016年）：
LDL-C达标作为首要干预目标
2-2 有效性评价
（三）有效性测量