干细胞及干细胞工程

临床应用
干细胞应用前景
干细胞研究的科学价值在于其诱人的应用前景,用干细胞 技术治疗疾病将是未来医学发展的方向。已从干细胞中培 养出血液、内皮、心肌、骨、软骨、肌腱、神经细胞等。 未来可望发展出治疗多种疾病的新方法,为临床提供器官 移植、器官修复的原材料或提供组织原材料等。就目前的 技术水平而言,胚胎干细胞至少在以下几个方面具有开发 潜力。 ① 特异性分化细胞系的建立 ② 组织和器官培养 ③ 基因治疗研究
干细胞研究面临的技术与伦理问题
技术性问题:首先,临床上应用胚胎干细胞有危险性；其 次,至今干细胞研究领域还有许多问题需要回答。例如: 人类胚胎干细胞是否可以被强制沿着人们需要的某一途 径分化等等，回答这些问题的关键是要弄清干细胞发育 的基因调控机制。 伦理学问题:1996年苏格兰科学家宣布成功地克隆了绵羊 Dolly之后,世界各国就关于胚胎研究涉及到的伦理、道德、 法律等问题展开了激烈的争论。争论的焦点是:胚胎干细 胞是否会形成胚胎并最终发育成胎儿?人类胚胎是否享 有“人”的权利?利用牛卵细胞与人体细胞核克隆所制 造出来的胚是人吗?此外,至今克隆技术尚未完全成熟,多 数克隆动物在发育过程中夭折或在刚出生后夭折。绵羊 Dolly是克隆277个绵羊胚胎后唯一成功的1例。利用这种 尚不成熟的技术克隆人类细胞,是不安全、不负责任的
成体干细胞
定义
在成体干细胞中,目前研究较多的是造血干细胞 (Hematopoitic Stem Cell)、角膜缘干细胞(Limbus Cornea Stem Cell)和神经干细胞(Nural Stem Cell)。 造血干细胞是成体干细胞中研究最多、认识最深入的 又称多能干细胞(Pluripotent Stem Cell)。它是指到 特点 一类。造血干细胞移植用于临床已有多年,在治疗血 了个体发育的一定阶段甚至成体,仍有一部分细胞分化, ①成体干细胞可分化为特定组织,当组织受到外伤、 研究进展 液系统恶性疾病、实性肿瘤以及遗传性免疫缺陷方面 负责组织的更新和修复。例如血液、肠道粘膜上皮、皮 已取得了举世公认的成就；自体或同种异体角膜缘干 老化、疾病等损伤时,这些干细胞就增殖分化,产生 人类对成体干细胞的研究主要集中于临床应用治疗各种 肤表皮等。这些细胞就是一般所指的特定组织的干细胞, 细胞移植已应用于临床。自体角膜缘干细胞移植是将 新的组织来代替它们,以保持机体的动态平衡。 疾病上。过去几十年，人们成功的应用骨髓移植（含有大 自体健眼包括角膜缘含干细胞组织在内的球结膜片移 例如造血干细胞、神经组织干细胞、表皮干细胞等 ②成体干细胞还可横向分化为其它组织 量血干细胞）治疗了多种血液系统疾病；近年来，国内外 植到患者受损的角膜缘部，这对于治疗严重的眼表面 疾病,如角膜上皮缺损、糜烂、溃疡、复发性翼状胬 科学家在用成体干细胞治疗心血管疾病、脑功能病变、皮 肉等有显著效果；若使神经干细胞活化、增殖并定向 肤损伤等方面也取得了令人兴奋的成果；在这方面我国科 分化,则可以治疗神经退化性疾病、脊髓损伤等。复 学家不但成功完成了世界首例成人神经干细胞自体移植治 旦大学李昌本教授等已在体外成功地培养出人类大脑 疗脑损伤的手术，而且我国专家还首创地将干细胞原位培 的神经干细胞,并使外源性基因在体外神经干细胞中 养技术用于皮肤损伤的治疗，这一方法的成功使人类朝着 有效表达,移植体内后,不仅补充大脑内神经干细胞的 不足,进行功能代偿,而且使用治疗作用的外源基因可 利用干细胞再造人体器官组织方面又迈出了一大步。 定向摧毁脑内已经发生病变的神经元,抑制病情恶化。
出成熟的个体;而制备胚胎干细胞则是将核转移卵细胞置于体外培养体系 于进行基因改造操作;④能够形成嵌合体动物, 如采用母牛的卵细胞进行人类体细胞实验。 中进行培养,待囊胚形成后取其内细胞团,再经过体外培养,最后制备成胚 ②利用来源于胚胎细胞的胚胎干细胞的细胞架与成人体细胞核进行 从而成为联系细胞和个体之间的桥梁。 胎干细胞 杂交,以使该体细胞的细胞核与胚胎干细胞的胞浆融合在一起,然后 因此,有人将前者称为生殖发生性克隆(Reproductive Cloning),将后者称 通过胚胎干细胞的胞浆作用对体细胞的核内遗传信号进行重新编程, 为治疗性克隆(Therapeutic Cloning) 从而实现体细胞的全能化或多能化。 ③体细胞核转移技术
胚胎干细胞
定义 特点 又称全能干细胞(Totipotent Stem Cell)。 它是从受孕3～5 d的着床前胚胎的内细胞团 胚胎干细胞的建立与动物克隆的比较 胚胎干细胞具有4个特点:①能大量繁殖并保 (Inner Cell Mass,ICM)中分离出来、能在体 相同点：二者均通过体细胞核转移技术获得,即首先将人卵细胞脱核,然后 持未分化状态;②在一定条件下能向内、中、 建立途径 将体细胞的细胞核转移到去核卵细胞中 外培养的一种高度未分化细胞,是一种具有全 外3个胚层组织和细胞分化;③具有全能性,易 不同点：克隆动物是将核转移卵细胞移植到子宫内,继而发育成胚胎,再娩 应用前景 ①利用其它哺乳类动物的卵细胞作为核受体进行体细胞核转移研究。 能性或多向性分化潜能的细胞
词汇
干细胞的定义几年来不断被修正。 大多数生物学家和医学家认为,干细胞是一类具有自我更新 与增殖分化能力的细胞,能产生出与自己完全相同的子细胞 , 同时还能分化为祖细胞。 通俗地说,干细胞是一种具有多分化潜能和自我复制功能的 早期未分化细胞。在特定条件下,它可以分化成不同的功能 细胞,形成多种组织和器官。 按其分化阶段不同,干细胞大致可分为 胚胎干细胞(Embryonic Stem Cell,ESC) 成体干细胞(Adult Stem Cell)2类
干细胞
——李昊桐：222009317012020
课程大纲
前言 Baidu Nhomakorabea汇解释 胚胎干细胞 成体干细胞 干细胞研究面临的技术与伦理问题 总结
前言
干细胞(Stem Cell,SC)研究是90年代以来 医学和生物学领域中最引人注目的热点之 一。1999年干细胞研究被美国《科学》杂 志推为21世纪最重要的10项科研领域之一, 且排名第一,先于工程浩大的“人类基因 组测序”。 2000年干细胞研究再度入选美国《科学》 杂志评选的当年十大科技成就。
总结
和成体干细胞相比，胚胎干细胞是细胞的源头。唯一不 死的多能或全能细胞，并能够无限分化。 换言之，它能 制造机体需要的全部细胞，因此在医学和生物学上具有 巨大潜力，应用前景广阔。但它存在着遗植免疫排斥的 限制和伦理学方面的困扰，而成体干细胞只能在体外有 限扩增、多系分化效力低、通过体外的扩增培养虽能够 提高转化效率，然而体外转化是否会引起干细胞遗传特 性的改变尚不清楚。但这类干细胞存在于宿主体内，可 从患者自身获得#故无移植免疫排斥的限制也无伦理学 方面的困扰。因此，胚胎干细胞和成体干细胞的研究对 生命科学领域而言，都具有极重要的意义，其研究成果 将能互为裨益，相得益彰。