实用药效学统计方法

注：对于计量资料，不满足参数检验条件的，一是 对于计量资料，不满足参数检验条件的， 尝试变量变换使其满足参数条件， 尝试变量变换使其满足参数条件，二是用非参数检 对于等级资料，常用非参数检验。 验。对于等级资料，常用非参数检验。 能用参数检验的计量资料用非参的方法，会降低检 能用参数检验的计量资料用非参的方法， 验效能。 验效能。
1.1.1 计量资料
用测量方式获得的数量性状资料， 用测量方式获得的数量性状资料，即用 度、量、衡等计量工具直接测定获得的数 量性状资料。其数据是用长度、容积、 量性状资料。其数据是用长度、容积、重 量等来表示。这种资料的各个观测值不一 量等来表示。 定是整数， 定是整数，两个相邻的整数间可以有带小 数的任何数值出现， 数的任何数值出现，其小数位数的多少由 度量工具的精度而定 ， 它们之间的变 异是连续性的。因此，计量资料也称为连 异是连续性的。因此，计量资料也称为连 续性变异资Hale Waihona Puke Baidu。 续性变异资料。
2.2.3 两个配对样本的检验 Wilcoxon符号秩检验 符号秩检验 检验两个总体的分布是否相同， 检验两个总体的分布是否相同，或者说两个总 体的中位数是否相同。对应的参数方法—两个配对 体的中位数是否相同。对应的参数方法 两个配对 样本的t检验。（与 检验。（ 检验不同， 样本的 检验。（与Mann-Whitney检验不同， 检验不同 Wilcoxon符号秩检验是基于两个相关样本的检验 Wilcoxon符号秩检验是基于两个相关样本的检验。） 2.2.4 k个独立样本的检验 个独立样本的检验 Kruskal-Wallis检验（两独立样本的Mann检验（两独立样本的 检验 Whitney U检验在多个样本下的推广）。 检验在多个样本下的推广）。 检验在多个样本下的推广 用于检验多个总体是否相同（ 用于检验多个总体是否相同（对应的参数方 方差分析）。 法—方差分析）。 方差分析
随访资料的统计方法
随访资料主要用于观察、比较两组肾移植病人手 随访资料主要用于观察、 术后的生存时间 结局。 术后的生存时间和结局。在该研究中除考虑随访 生存时间和 对象的结局(生存或死亡) 对象的结局(生存或死亡)外，还应考虑随访对象 的“生存时间”。 生存时间” 随访研究过程中研究对象可能会失访 或死于其他 随访研究过程中研究对象可能会失访，或死于其他 失访， 疾病， 疾病，或因研究经费和时间的限制不可能等到所有 的观察对象都出现结果才中止试验 的观察对象都出现结果才中止试验，这种现象称为 中止试验， 截尾(censoring)或终检。 截尾(censoring)或终检。 (censoring)或终检
统计资料的常用分析方法
主要内容
统计资料的分类 常用统计方法的选择 随访资料的统计方法 小结
统计资料的分类
正确地进行试验数据资料的分类是统计 资料整理的前提。在调查或试验中，由观察、 资料整理的前提。在调查或试验中，由观察、 测量所得的数据资料按其性质的不同，一般 测量所得的数据资料按其性质的不同， 可以分为数量性状资料、 可以分为数量性状资料、 质量性状资料和 数量性状资料 半定量（等级）资料三大类 三大类。 半定量（等级）资料三大类。
2.1.2 两组配对样本的比较 2.1.2.1 两组差值服从正态分布，采用配对 检验。 两组差值服从正态分布，采用配对t检验 检验。 2.1.2.2 两组差值不服从正态分布，采用 两组差值不服从正态分布，采用Wilcoxon 的符号配对秩和检验。 的符号配对秩和检验。 2.1.3 多组完全随机样本比较（单因素方差分析） 多组完全随机样本比较（单因素方差分析） 2.1.3.1 资料符合正态分布，且各组方差齐，直接 资料符合正态分布，且各组方差齐， 采用完全随机的方差分析。 采用完全随机的方差分析。 如检验结果具有统计学意义，则进一步作两 如检验结果具有统计学意义， 两比较，两两比较的方法有LSD检验，Dunnett检 检验， 两比较，两两比较的方法有 检验 检 检验等。（其中Dunnett 检验适用于 检验适用于g-1 验， SNK检验等。（其中 检验等。（其中 个实验组与一个对照组均数差别的多重比较。） 个实验组与一个对照组均数差别的多重比较。）
半定量或等级资料(semi半定量或等级资料(semi-quantitative or ranked data)是指将观察单位按所考察 data)是指将观察单位按所考察 的性状或指标的等级顺序分组，然后清点各组 的性状或指标的等级顺序分组， 观察单位的次数而得的资料。这类资料既有次 观察单位的次数而得的资料。 数资料的特点，又有程度或量的不同。 数资料的特点，又有程度或量的不同。如某种 果实的褐变程度是视果实变色面积将其分组， 果实的褐变程度是视果实变色面积将其分组， 然后统计各级别果数。 然后统计各级别果数。
1.1.2 计数资料
指用计数方式获得的数量性状资 料。在这类资料中，它的各个观察值 在这类资料中， 只能以整数表示， 只能以整数表示，在两个相邻整数间 不得有任何带小数的数值出现。 不得有任何带小数的数值出现。这些 观察值只能以整数来表示，各观察值 观察值只能以整数来表示， 是不连续的，因此该类资料也称为不 是不连续的，因此该类资料也称为不 连续性变异资料或间断性变异资料。 连续性变异资料或间断性变异资料。
不同资料相应的常用统计方法
计量资料：t检验，方差分析（前提条件 计量资料： 检验，方差分析（ 是数据呈正态性和方差齐性） 是数据呈正态性和方差齐性） 计数资料：x2检验 计数资料： 等级资料：秩和检验 等级资料：
2.1 计量资料的常用统计方法
2.1.1 两组独立样本比较 2.1.1.1 资料符合正态分布，且两组方差齐性，及 资料符合正态分布，且两组方差齐性， 独立性，可直接采用t检验 检验。 独立性，可直接采用 检验。 2.1.1.2 资料不符合正态分布 （1）数据转换（如对数转换等）→使之服从正态 ）数据转换（如对数转换等） 使之服从正态 分布→转换后的数据采用 检验； 转换后的数据采用t检验 分布 转换后的数据采用 检验； 检验）。 （2）直接采用非参数检验（如Wilcoxon检验）。 ）直接采用非参数检验（ 检验 2.1.1.3 资料方差不齐 检验（ （1）t’检验（前提是资料满足正态性）； ） 检验 前提是资料满足正态性）； 检验）。 （2）采用非参数检验（如Wilcoxon检验）。 ）采用非参数检验（ 检验
非参数检验一般用于： 非参数检验一般用于：不满足于正态和方差 一般用于 齐性条件的计量资料；无确切值，只是＞ 齐性条件的计量资料；无确切值，只是＞某 值或＜某值的计量资料。 值或＜某值的计量资料。对于分布不知是否 正态的小样本资料；对于只能用严重程度、 正态的小样本资料；对于只能用严重程度、 优劣等级的半定量（等级）资料。 优劣等级的半定量（等级）资料。
2.2 等级资料的常用统计方法
2.2.1 单样本的检验 Wilcoxon符号秩检验 符号秩检验 2.2.2 两个独立样本的检验 Mann-Whitney检验：也称为Mann-Whitney U 检验：也称为 检验 检验(Mann-Whitney U test) 。 检验 用于确定两个总体间是否存在差异的一种非参 数检验方法（对应的参数方法—两个独立样本的 两个独立样本的t检 数检验方法（对应的参数方法 两个独立样本的 检 验） Mann-Whitney检验不需要诸如总体服从正态分 检验不需要诸如总体服从正态分 布且方差相同等之类的假设。 布且方差相同等之类的假设。
1.1 数量性状资料
数量性状(quantitative character)是指能 数量性状(quantitative character)是指能 够以测量、 够以测量、计量或计数的方式表示其特征的性状 。 观察测定数量性状而获得的数据就是数量性状资料 观察测定数量性状而获得的数据就是数量性状资料 数量性状资料的获得有测量 计数两种方式 数量性状资料的获得有测量和计数两种方式 ， 测量和 因而数量性状资料 又分为计量资料和计数资料两种。 又分为计量资料 计数资料两种 计量资料和 两种。
1.2 质量性状资料
质量性状(qualitative character)是指能 质量性状(qualitative character)是指能 观察到而不能直接测量的，只能用文字来描述其 观察到而不能直接测量的， 特征的性状，如食品颜色、 风味等等。这类性状 特征的性状，如食品颜色、 风味等等。 本身不能直接用数值表示，要获得这类性状的数 本身不能直接用数值表示， 据资料，须对其观察结果作数量化处理，其方法 据资料，须对其观察结果作数量化处理， 有以下两种： 有以下两种：
需要注意的问题： 需要注意的问题： （1）一般来说，如果是大样本，比如各组例数大于 ）一般来说，如果是大样本， 50，可以不作正态性检验，直接采用 检验或方差分 ，可以不作正态性检验，直接采用t检验或方差分 析。因为统计学上有中心极限定理，假定大样本是 因为统计学上有中心极限定理， 服从正态分布的。 服从正态分布的。 （2）当进行多组比较时，易犯仅比较其中的两组， ）当进行多组比较时，易犯仅比较其中的两组， 而不顾其他组的错误，这样作容易增大α。 而不顾其他组的错误，这样作容易增大 。应该先作 总的各组间的比较， 总的各组间的比较，如果总的来说差别有统计学意 然后才能作其中任意两组的比较。 义，然后才能作其中任意两组的比较。绝不能对其 中的两组直接采用t检验， 中的两组直接采用 检验，这样即使得出结果也未必 检验 正确
三种不同类型的资料相互间是有区别的， 三种不同类型的资料相互间是有区别的， 但有时可根据研究的目的和统计方法的要求将 一种类型资料转化成另一种类型的资料。 一种类型资料转化成另一种类型的资料。 例如，酸奶中的乳杆菌总数得到的资料属 例如， 于计数资料，根据化验的目的， 于计数资料，根据化验的目的，可按乳杆菌总 数正常或不正常分为两组，清点各组的次数， 数正常或不正常分为两组，清点各组的次数， 计数资料就转化为质量性状次数资料； 计数资料就转化为质量性状次数资料；如果按 乳杆菌总数过高、正常、 乳杆菌总数过高、正常、过低分为三组 ，清 点各组次数 ，就转化成了半定量资料 。
统计方法的选择
关键：知道资料的性质、实验设计类型及检验 关键：知道资料的性质、 资料的性质 的目的。 的目的。 U检验、t检验、方差分析、卡方检验、非参数 检验、 检验、方差分析、卡方检验、 检验。 检验。 U检验适于大样本或总体方差已知 t检验适于小样本检验，单样本或两个样本平均 检验适于小样本检验， 数间的比较 方差分析适于多个平均数间的比较 卡方检验适于构成比、适合性的计数资料 卡方检验适于构成比、
2.1.3.2 资料不符合正态分布，或各组方差不齐 资料不符合正态分布， （1）数据转换（如对数转换等）→使之服从正态 ）数据转换（如对数转换等） 使之服从正态 分布或方差齐性→转换后数据采用 检验 分布或方差齐性 转换后数据采用F检验； 转换后数据采用 检验； （2）直接采用非参数检验（如Kruscal-Wallis法）。 ）直接采用非参数检验（ 法 如果检验结果为有统计学意义， 如果检验结果为有统计学意义，则进一步作两 两比较。即采用 两比较。即采用Mann-Whitney U检验进行各组间 检验进行各组间 的两两比较
1.2.1 统计次数法
在一定的总体或样本中， 在一定的总体或样本中，根据某一质量性 状的类别统计其次数， 状的类别统计其次数，以次数作为质量性状的 数据。例如，苹果中全红果个数与半红果个数。 数据。例如，苹果中全红果个数与半红果个数。 由质量性状数量化而得来的资料又叫 次数 资料。 资料。
1.2.2评分法 1.2.2评分法
对某一质量性状 ， 因其类别不同，分别给 因其类别不同， 予评分。例如，分析面包的质量，可以按照国际 予评分。例如，分析面包的质量， 面包评分细则进行打分，综合评价面包质量。 面包评分细则进行打分，综合评价面包质量。新 产品开发中的评价打分等等。 产品开发中的评价打分等等。
1.3 半定量（等级）资料 半定量（等级）