现代基础医学概论(分子生物学与现代医学篇).pptx

一、基因治疗的策略和基本程序： 1、致病基因的原位置换： 2、基因的异位替代： 3、直接抑制有害基因的表达： 4、其他基因治疗策略：
二、基因治疗的一般程序： 1、选择适宜的治疗基因： 基础是彻底了解致病基因 2、将其导入靶细胞（体细胞）： 有病毒载体导入法及非病毒法
三、基因治疗中基因导入的方法： 1、非病毒法： 直接注射、脂质体转染等，维持
、亚单位疫苗
2、基因工程疫苗：用DNA重组技术 3、传统生物制品：如胎盘球蛋白 4、基因工程药物：细胞因子、蛋白质
激素、抗体、其他活性蛋白质类
四、基因工程药物与疫苗的发展趋势 ：
一是发展快： 二是范围广： 三是竞争激烈：
第五节 基因治疗
概念：指将正常基因或具有治疗作 用的DNA片段导入人体靶细胞以矫 正或置换致病基因的治疗方法。
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2、医学分子生物学技术对所学专业的 影响。
9、春去春又回，新桃换旧符。在那桃花盛开的地方，在这醉人芬芳的季节，愿你生活像春天一样阳光，心情像桃花一样美丽，日子像桃子一样甜蜜。2 0.12.1620.12.16Wednesday, December 16, 2020
10、人的志向通常和他们的能力成正比例。15:00:5715:00:5715:0012/16/2020 3:00:57 PM 11、夫学须志也，才须学也，非学无以广才，非志无以成学。20.12.1615:00:5715:00Dec-2016-Dec-20 12、越是无能的人，越喜欢挑剔别人的错儿。15:00:5715:00:5715:00Wednesday, December 16, 2020 13、志不立，天下无可成之事。20.12.1620.12.1615:00:5715:00:57December 16, 2020
第四节 基因工程药物与疫苗
一、基因工程药物与疫苗的概念： 指应用现代生物技术将目的基因转
入微生物或动、植物细胞大量表达 所制得的蛋白质/多肽类或核酸类药 物/疫苗。
二、基因工程药物与疫苗的研发现状 ：
1、国外发展迅速：美国领先，日、欧 紧随；
2、我国起步晚，底子薄、迎头赶上
三、基因工程蛋白质/多肽药物与疫苗 1、传统疫苗：减毒活疫苗、灭活疫苗
时间短。 2、病毒载体导入法：
四、基因治疗中的病毒载体：
如逆转录病毒、腺相关病毒等，经 过改造，对人体无害。
五、基因治疗的临床应用： 目前还刚刚起步，对单基因病较易 1、恶性肿瘤：抑癌基因；反义RNA； 2、心血管疾病： 3、遗传性疾病： 4、艾滋病： 5、其他：
复习思考题
1、分子病、基因病、基因组学、蛋白 质组学、基因诊断、基因工程药物 、基因治疗的概念。
）水平诊断疾病特别是遗传病。 可以定性、定量分析。
二、基因诊断的基本流程： 1、准确获取足量的待测样品： 核酸抽提、目的基因扩增（PCR） 2、核酸分子杂交：有多种方法
三、基因诊断的应用： 1、遗传病辅助诊断：如产前诊断 2、植入前遗传诊断：胚胎移植前 3、遗传筛查： 4、疾病易感性预测： 5、疾病治疗指导： 6、病原体检测及法医学鉴定等：
1、酶缺陷疾病： 2、血浆蛋白或细胞蛋白缺陷疾病： 3、受体病：受体基因突变 4、膜转运障碍性疾病： 5、……（所有蛋白质功能均可涉及）
镰刀细胞贫血
（二）基因病：
指因基因本身突变、缺失或表达障 碍引起的疾病。已找到一些疾病的 相关基因或易感基因。
单基因病；
多基因病。
三、分子病理学的研究方法：各种
其转归： 3、提供更多更好的治疗手段：
新药、新疫苗、基因治疗Fra Baidu bibliotek个体化 4、解决器官移植排斥问题：
第二节 分子生物学理论和 技术在发病机制中的应用
一、分子病理学的概念： 应用分子生物学等技术从分子水平
研究疾病的发生、发展、变化等机 制。
二、疾病发生的分子机制：
（一）分子病：
指由DNA遗传性变异而引起的以蛋 白质异常为特征的疾病。
1、产生约半个多世纪：DNA结构 2、发展十分迅速：日新月异 人类基因组计划；2万多基因 动植物全基因测序：水稻、疟原虫、
蜜蜂、果蝇、小鼠等等，逐渐增加
各种基因组学、蛋白质组学、代谢 组学，等等
DNA的结构
蛋白质的结构
人类基因组计划（1990开始）
趋势： 1、从根本上阐明疾病的分子机制： 2、从基因和分子水平诊断疾病和预测
1、核酸操作层面的技术： 核酸分子杂交、PCR、DNA测序等 2、基因转移技术： 基因转导、基因转染等 3、蛋白质操作层面的技术： 蛋白质电泳、 4、细胞层面的技术： 流式细胞仪，等等 5、其他：图像分析仪，等等
蛋白质电泳图
第三节 分子生物学在疾病 诊断中的应用
一、基因诊断的概念： 通过分子生物学技术从基因（DNA
分子生物学与现代医学篇
第一节 概述
一、医学分子生物学的定义: 在医学领域研究生物大分子的结构、功
能/功能调控以及与人体各种生理功能和 病理状态的关系并运用有关的分子生物 学新技术诊断、治疗和预防疾病。
生物大分子：主要是核酸（生命信息载 体）和蛋白质（生命功能执行者）
二、分子生物学的现状及发展趋势：
。2020年12月16日星期三下午3时0分57秒15:00:5720.12.16
15、会当凌绝顶，一览众山小。2020年12月下午3时0分20.12.1615:00December 16, 2020
16、如果一个人不知道他要驶向哪头，那么任何风都不是顺风。2020年12月16日星期三3时0分57秒15:00:5716 December 2020