【课件-循证医学】_临床医学文献的评价和利用
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– CEA – AFP
• 病例或对照的来源与能够获得的样本 大小有关
– 肾动脉狭窄性高血压 – 三级医院专科门诊 vs. 地段医院
• 病例或对照的来源决定诊断试验的适 用人群
• 试验的准确度和可靠度 • 测量变异
– 允许误差
• 操作者的技术水平
– 多少研究者？ – 水平？
• 数据本身的特性
– 连续性数据、归类性数据
• 有否对照 • 是否做到真正随机化
– 题目 – 具体操作
• 如何随机？
• 结果的判断方法
– 是否盲法？为什么？
wenku.baidu.com
• 疗效终点的表示
– 死亡？检查指标值的改变？
• 是否同时报导副作用 • 是否报导用药后病死率改变 • 病人主观感受改变，生活质量(QOL)
改变
• 病例来源
– 三级医院？社区？
• 病情程度 • 病例诊断标准
• 均数加或减2倍标准差 • 中位数或百分位数 • 临界点的确定
– Cutting point
• ROC曲线
• 联合试验(平行或系列)方法是否正确 • 是否在评价总的诊断价值外还评价了
每一试验的价值
• 联合试验应用是否正确
• 试验对象、方法 • 结果判断方法
– 客观？主观？
• 对检查对象饮食、活动药物的限制 • 注意事项 • 副反应
无法进行RCT或有伦理 问题的疗效评价
暴露不良环境的危害
队列研究 病例对照研究
研究临床医学
微观
宏观
主要手段
观察单位
需要基础 学科
实验室方法 动物实验 组织、细胞 亚微结构、体液 生化、免疫 形态学等
临床观察，调查研究 统计分析 整个人体
流行病学 医学统计学
• 设计 • 机遇 • 偏倚 • 依从性
• 试验结果对金标准的实施有无影响？ • 方法描述是否足够详细？
• 有无金标准(组织学检查、手术、冠脉 造影、尸体解剖、长期随访等)
• 金标准是否正确
• 有无盲法比较
• 比较方法
– 验前概率、似然比(LR) – 四格表：敏感性、特异性、ROC曲线、
预测值，etc
• 研究对象是否包括轻的、重的、治疗 过的、未治疗过的以及患有极易混淆 的疾病的病例？
• 试验的实用性如何 • 病人能否接受 • 有无副作用 • 有无介绍那些假阳性和假阴性病人的
最后结局
– 假阳性病人接受治疗 – 假阴性病人未予治疗的结果
• 重复性 • 结果适用与否？
– 病情程度 – 有无亚组可参考？资料完整与否？
• 是否改变我的处理？
– 试验阈值、治疗阈值 – 治疗的危险性 vs. 不治疗的危险性
• 研究设计方案： • 研究场所：
人群或社区，医学中心，基层医院，门 诊，住院
• 试验措施及方法：药名、剂量、用法、 试剂、仪器
• 盲法：安慰剂、保证措施 • 测量指标，判断结果标准 • 控制偏倚措施
S 治疗性研究
m随机对照 m非随机对照 m交叉对照 m前后对照 m安慰剂对照 m双盲，开放
S 诊断研究
– 病例纳入及排除标准
• 表达方式
– RR, RRR, OR, ARR, NNT – 95% 可信区间 (CI)
• 临床意义 vs. 统计意义
– 临床有意义而统计学无意义要考虑样本 量不够
– 统计学有意义而临床差异有时无重要性
• 治疗方法必须详细描述，包括副作用、 增减剂量、中止或维持治疗
• 治疗方法在临床和生物学上必须合理 • 治疗方法必须有较高的依从性 • 治疗方法必须有较好的成本－效益
复旦大学循证医学中心学习
• 有关病因及危险因素的研究 • 有关诊断试验的研究 • 有关治疗的研究 • 有关预后的研究
不同的临床问题需要 不同的研究设计
临床问题
疗效评价
最佳的研究设计
RCT(随机对照临床试验）
治疗的不良反应
RCT（随机对照临床试验）
诊断或筛查试验
与金标准进行盲法比较
预后评价
队列研究
• 分组是否随机化？ • 结论是否包括了所有进入试验的病人？
– 随访是否完整
• “最坏可能”
– 是否按随机化分组分析？
• ITT(intention-to-treat) vs. PP(per-protocol)
• 盲法？单、双、三？ • 起始时的可比性？ • 其他治疗是否相同？
– Co-intervention & Contamination
偏倚（BIAS）和机遇（CHANCE）
• 偏倚是系统误差，可发生在科研设计、 实施和分析阶段
• 机遇是随机误差，它是各测量结果间受 机会影响的变异度的大小
• 机遇
样本大小的估计，对数据进行统计学处理
• 偏倚
– 控制选择性偏倚：强调随机化原则分组 – 控制测量偏倚：推广盲法，标准化 – 控制混杂偏倚：限制、配对、分层、标准化
• 依从性
– 衡量依从性方法，改善依从性对策
• 文题 • 引言 • 研究方法 • 统计分析 • 结果 • 讨论 • 结论
m醒目、简单、20个汉字以内 m不可缩写，可有副标题（RCT） m文题相合
m吸引读者
l 研究问题的来源、重要性（来龙去脉） l 本文目的、理由 l 和文中各部分无重复 l 字数：300
• 阅读、评价
– 4步法阅读
• 题目，有无兴趣 • 作者背景 • 摘要，有无利用价值 • 正文
– 3方面的评价
• 研究结果是否真实？ • 研究结果是什么？ • 研究结果是否有助于处理我的病人？
• 是否同金标准进行独立的盲法比较？
– 是否接受金标准？ – 是否独立地比较？
• 所研究病人样本是否包括临床上将使用 该试验的各种病人？
同时报告95％CI和P值 w 诊断试验应报告灵敏度、特异度、预测值、似然
比、ROC曲线 w 文字部分和图表部分不重复 w 统计表与统计图要按统计学规定制作 w 篇幅：占全文1/3-1/4
n结合研究发现进行讨论，而不是重复 （可能机理、临床应用范围、 对总体推 论）
n 和文献同类研究结果比较，而不是综述 n 研究不足处讨论，内部外部真实度
m金标准对照 m盲法
S 预后研究：
m前瞻性队列 m回顾性队列
S 病因研究：
m随机对照 m队列 m病例对照 m横断面
S 描述性：
m病例分析 m普查 m抽样调查
S 经济学分析：
m成本－效果 m成本－效用 m成本－效益
u资料收集方法 u统计方法 u计算机，软件
w 数据表达完整，剔除，失访应交待 w 两组基线情况均衡性检验 w 应同时报告绝对数（10/20例）及相对数（50％），
• 病例或对照的来源与能够获得的样本 大小有关
– 肾动脉狭窄性高血压 – 三级医院专科门诊 vs. 地段医院
• 病例或对照的来源决定诊断试验的适 用人群
• 试验的准确度和可靠度 • 测量变异
– 允许误差
• 操作者的技术水平
– 多少研究者？ – 水平？
• 数据本身的特性
– 连续性数据、归类性数据
• 有否对照 • 是否做到真正随机化
– 题目 – 具体操作
• 如何随机？
• 结果的判断方法
– 是否盲法？为什么？
wenku.baidu.com
• 疗效终点的表示
– 死亡？检查指标值的改变？
• 是否同时报导副作用 • 是否报导用药后病死率改变 • 病人主观感受改变，生活质量(QOL)
改变
• 病例来源
– 三级医院？社区？
• 病情程度 • 病例诊断标准
• 均数加或减2倍标准差 • 中位数或百分位数 • 临界点的确定
– Cutting point
• ROC曲线
• 联合试验(平行或系列)方法是否正确 • 是否在评价总的诊断价值外还评价了
每一试验的价值
• 联合试验应用是否正确
• 试验对象、方法 • 结果判断方法
– 客观？主观？
• 对检查对象饮食、活动药物的限制 • 注意事项 • 副反应
无法进行RCT或有伦理 问题的疗效评价
暴露不良环境的危害
队列研究 病例对照研究
研究临床医学
微观
宏观
主要手段
观察单位
需要基础 学科
实验室方法 动物实验 组织、细胞 亚微结构、体液 生化、免疫 形态学等
临床观察，调查研究 统计分析 整个人体
流行病学 医学统计学
• 设计 • 机遇 • 偏倚 • 依从性
• 试验结果对金标准的实施有无影响？ • 方法描述是否足够详细？
• 有无金标准(组织学检查、手术、冠脉 造影、尸体解剖、长期随访等)
• 金标准是否正确
• 有无盲法比较
• 比较方法
– 验前概率、似然比(LR) – 四格表：敏感性、特异性、ROC曲线、
预测值，etc
• 研究对象是否包括轻的、重的、治疗 过的、未治疗过的以及患有极易混淆 的疾病的病例？
• 试验的实用性如何 • 病人能否接受 • 有无副作用 • 有无介绍那些假阳性和假阴性病人的
最后结局
– 假阳性病人接受治疗 – 假阴性病人未予治疗的结果
• 重复性 • 结果适用与否？
– 病情程度 – 有无亚组可参考？资料完整与否？
• 是否改变我的处理？
– 试验阈值、治疗阈值 – 治疗的危险性 vs. 不治疗的危险性
• 研究设计方案： • 研究场所：
人群或社区，医学中心，基层医院，门 诊，住院
• 试验措施及方法：药名、剂量、用法、 试剂、仪器
• 盲法：安慰剂、保证措施 • 测量指标，判断结果标准 • 控制偏倚措施
S 治疗性研究
m随机对照 m非随机对照 m交叉对照 m前后对照 m安慰剂对照 m双盲，开放
S 诊断研究
– 病例纳入及排除标准
• 表达方式
– RR, RRR, OR, ARR, NNT – 95% 可信区间 (CI)
• 临床意义 vs. 统计意义
– 临床有意义而统计学无意义要考虑样本 量不够
– 统计学有意义而临床差异有时无重要性
• 治疗方法必须详细描述，包括副作用、 增减剂量、中止或维持治疗
• 治疗方法在临床和生物学上必须合理 • 治疗方法必须有较高的依从性 • 治疗方法必须有较好的成本－效益
复旦大学循证医学中心学习
• 有关病因及危险因素的研究 • 有关诊断试验的研究 • 有关治疗的研究 • 有关预后的研究
不同的临床问题需要 不同的研究设计
临床问题
疗效评价
最佳的研究设计
RCT(随机对照临床试验）
治疗的不良反应
RCT（随机对照临床试验）
诊断或筛查试验
与金标准进行盲法比较
预后评价
队列研究
• 分组是否随机化？ • 结论是否包括了所有进入试验的病人？
– 随访是否完整
• “最坏可能”
– 是否按随机化分组分析？
• ITT(intention-to-treat) vs. PP(per-protocol)
• 盲法？单、双、三？ • 起始时的可比性？ • 其他治疗是否相同？
– Co-intervention & Contamination
偏倚（BIAS）和机遇（CHANCE）
• 偏倚是系统误差，可发生在科研设计、 实施和分析阶段
• 机遇是随机误差，它是各测量结果间受 机会影响的变异度的大小
• 机遇
样本大小的估计，对数据进行统计学处理
• 偏倚
– 控制选择性偏倚：强调随机化原则分组 – 控制测量偏倚：推广盲法，标准化 – 控制混杂偏倚：限制、配对、分层、标准化
• 依从性
– 衡量依从性方法，改善依从性对策
• 文题 • 引言 • 研究方法 • 统计分析 • 结果 • 讨论 • 结论
m醒目、简单、20个汉字以内 m不可缩写，可有副标题（RCT） m文题相合
m吸引读者
l 研究问题的来源、重要性（来龙去脉） l 本文目的、理由 l 和文中各部分无重复 l 字数：300
• 阅读、评价
– 4步法阅读
• 题目，有无兴趣 • 作者背景 • 摘要，有无利用价值 • 正文
– 3方面的评价
• 研究结果是否真实？ • 研究结果是什么？ • 研究结果是否有助于处理我的病人？
• 是否同金标准进行独立的盲法比较？
– 是否接受金标准？ – 是否独立地比较？
• 所研究病人样本是否包括临床上将使用 该试验的各种病人？
同时报告95％CI和P值 w 诊断试验应报告灵敏度、特异度、预测值、似然
比、ROC曲线 w 文字部分和图表部分不重复 w 统计表与统计图要按统计学规定制作 w 篇幅：占全文1/3-1/4
n结合研究发现进行讨论，而不是重复 （可能机理、临床应用范围、 对总体推 论）
n 和文献同类研究结果比较，而不是综述 n 研究不足处讨论，内部外部真实度
m金标准对照 m盲法
S 预后研究：
m前瞻性队列 m回顾性队列
S 病因研究：
m随机对照 m队列 m病例对照 m横断面
S 描述性：
m病例分析 m普查 m抽样调查
S 经济学分析：
m成本－效果 m成本－效用 m成本－效益
u资料收集方法 u统计方法 u计算机，软件
w 数据表达完整，剔除，失访应交待 w 两组基线情况均衡性检验 w 应同时报告绝对数（10/20例）及相对数（50％），