精准医疗发展趋势概述 ppt课件
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• 个体化治疗：利用诊断性工具检测特定的生物标志物，结合患者的病 史及其他情况，辅助决定哪一种预防或治疗干预措施最适用于患者。 个体化治疗就是考虑患者本身的个体差异，药物治疗因人而异。 • 精准医疗着眼于一组患者或人群，相对于个体化治疗更加宽泛、更加 可行。
• 精准医疗的理念是把个体化预见性治疗建立在以分子生物学特征或指 标为基础的标准化方法上。
概念的演进
美国总统奥巴马在2015年1月20日的国情咨文中正式将“精准医疗计划” 作为新的国家研究项目发布，致力于治愈癌症和糖尿病等疾病，让每个人 获得个体化的信息和医疗，从而引领一个医学新时代。 精准医疗实际上是21世纪医疗模式的升级版。
4P医疗模式 预测 predictio n 个体化 personali zation 预防 preventio n 参与 participa tion 找靶点 targeted 以循证为基 础 evidencePPT课件 based
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3
精准医疗特征分析
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4
基于导致疾病的潜在分 子诱因和其他因素，而不是 依靠患者的症状和体征。 2011年，美国国家科学院在“迈向精准医疗：构建生物医学研究知识网络 和新的疾病分类体系”报告中建议：通过评估患者标本中的组学信息，建 立新的数据网络，以促进生物医学研究及其与临床研究的整合。
PPT课件 12
中国的精准医疗现状及趋势
成功治疗癌症的一个主要障碍是耐药性。耐药性的潜在原因有很 多：一是癌细胞的表面上表达更多P糖蛋白会把药物从细胞内移动 到细胞外，目前针对P糖蛋白的抑制药物已经研发到了第三代但还 没有很好的临床结果;二是肿瘤基因变异克服信号通路，机体自身 反馈回路的影响，不同信号通路的相互作用，信号通路抑制后发 展出的其他逃逸机制等;三是肿瘤细胞凋亡机制有缺陷。未来将有 更多的研究以揭示耐药机制，比如：从获得的癌症组织发展癌症 模型，揭示耐药机制;分析循环血液样本中的肿瘤DNA和肿瘤细胞， 预测肿瘤的复发;临床试验测试靶向药物的组合，以发现克服抗药 性的方法。
PPT课件 11
中国的精准医疗现状及趋势
(3)靶向药物研发存在困难 现在我们已经进入了精密医学的时代，也有了一些对关键的致癌驱动因子的抗 癌药物。开发研究靶向药物可以说是今天癌症医学最重要的挑战。现在很多靶 点还没有可用的药物，罕见的分子亚群需要开发高选择的靶向药物，这是制药 的重大挑战。药物的研发是非常漫长和昂贵的过程，这也就相应增加了患者的 治疗费用，目前靶向肿瘤治疗的费用现已普遍超过10万元/年，大部分却只延长 患者几个月的生命。那么这就有一个成本效益的问题，在患者的突变只存在10% 的人群的情况下，如果药物只延长患者3个月的生命，针对这种突变的药物应该 被开发吗?只要药物能够使患者延长至少一年的生命，就应该支持吗?美国自 1982年开始针对一些罕见疾病鼓励研发药物(通过经费支持，快速审批，缩小临 床规模等方式)，这几年有不少药物公司研发了OrphanDrug(孤儿药)，但这些药 物都十分昂贵。这些药物的费用应该由谁来买单?欧洲医保拒绝了一些昂贵的丙 肝药物，并促使药物定价打折，美国保险公司对昂贵药物临床使用的费用和报 销审批也十分谨慎。
PPT课件 10
中国的精准医疗现状及趋势
(2)支持良性竞争的政策环境和商业环境不够完善 卫计委在2015年初发布了“肿瘤高通量测序试点” 名单，这体现了良性竞争的开放政策。但为了支 持行业发展，政策的步子还可以迈得更大一些， 进一步营造公平竞争的政策环境，在政策的引导 下，建立市场竞争的技术标准。在达到标准的前 提下，以市场规则引导市场行为。
TIDEST模式 整合 以数据为基础 integrated data-based 系统医学 转化医学 system translational medicine medicine
5
四个要素
个体化（personalized information）
• 每个患者都是独一无二的，用药应因 人而异。
共享（give all of us access）
PPT课件 8
中国的精准医疗现状及趋势
实践落后于理论
理念已经转变
一种类型的药物适合于所有患者（one size fits all）的时代已经过去！
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中国的精准医疗现状及趋势
(1)技术和与临床结合的力度偏弱 精准治疗的技术基础主要分为基因检测、数据分 析和临床注释这三个环节。基因检测已经是较为 成熟的技术。测序能力和技术的发展已经可以基 本满足产业发展的需要。然而在数据分析和临床 注释方面，产业发展有明显掣肘。此外，创新药 物的匮乏和冗长过时的审批制度，已成为我国精 准医学发展的最大短板。
精准医疗发展趋势概述
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1
提纲
一、基本概念
二、概念的演进
三、四个要素
四、精准医疗与个体化医疗的关系
五、精准医疗实践
六、中国的精准医疗现状及趋势
PPT课件 2
基本概念
精准医疗（precision medicine）是以个体化医疗为基础， 随着基因组测序技术和生物信息与大数据交叉应用的快速 进步而发展起来的新型医学概念与医疗模式。其本质是通 过基因组、蛋白质组等组学技术和医学前沿技术，对大样 本人群和特定疾病类型的生物标志物进行分析、鉴定、验 证与应用，从而精确的找出疾病发生的原因和治疗的靶点， 并对一种疾病的不同状态和过程进行精确分类，最终实现 对特定疾病和患者进行个体化精准治疗的目的，提高疾病 诊治与预防效果。
• 每个人均可及，还意味着“共为”， 包括医疗集团、医药公司、医院和政 府相关机构等。
准时（at the right time） 精确（the right treatment）
• 适当的时间：婚前、孕前、植入前、 产前以及出现症状前。 • 合适的患者、合适的时间、合适的治 疗。
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6
精准医疗与个体化治疗的关系
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7
精准医疗实践
确定性
Hale Waihona Puke 确定的疾病诊断、病情评估与治疗方法必然导致确定的预期结果。 涵盖健康评估、疾病诊断、临床决策和干预处理等医疗实践的全过程。
预见性 可控性
整体上把握因果关系，精确控制临床干预过程，以获得可预见的治疗结果。 通过高度可控的干预过程来实现预定的诊疗计划以获得预期的结果。
基于高度确定性，在有效控制病变与减免医源损害的相 互制衡中，对医疗实践进行全要素、全流程、全局性的系统 优化，实现以患者最佳康复为终极目标的最佳临床实践。
• 精准医疗的理念是把个体化预见性治疗建立在以分子生物学特征或指 标为基础的标准化方法上。
概念的演进
美国总统奥巴马在2015年1月20日的国情咨文中正式将“精准医疗计划” 作为新的国家研究项目发布，致力于治愈癌症和糖尿病等疾病，让每个人 获得个体化的信息和医疗，从而引领一个医学新时代。 精准医疗实际上是21世纪医疗模式的升级版。
4P医疗模式 预测 predictio n 个体化 personali zation 预防 preventio n 参与 participa tion 找靶点 targeted 以循证为基 础 evidencePPT课件 based
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精准医疗特征分析
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基于导致疾病的潜在分 子诱因和其他因素，而不是 依靠患者的症状和体征。 2011年，美国国家科学院在“迈向精准医疗：构建生物医学研究知识网络 和新的疾病分类体系”报告中建议：通过评估患者标本中的组学信息，建 立新的数据网络，以促进生物医学研究及其与临床研究的整合。
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中国的精准医疗现状及趋势
成功治疗癌症的一个主要障碍是耐药性。耐药性的潜在原因有很 多：一是癌细胞的表面上表达更多P糖蛋白会把药物从细胞内移动 到细胞外，目前针对P糖蛋白的抑制药物已经研发到了第三代但还 没有很好的临床结果;二是肿瘤基因变异克服信号通路，机体自身 反馈回路的影响，不同信号通路的相互作用，信号通路抑制后发 展出的其他逃逸机制等;三是肿瘤细胞凋亡机制有缺陷。未来将有 更多的研究以揭示耐药机制，比如：从获得的癌症组织发展癌症 模型，揭示耐药机制;分析循环血液样本中的肿瘤DNA和肿瘤细胞， 预测肿瘤的复发;临床试验测试靶向药物的组合，以发现克服抗药 性的方法。
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中国的精准医疗现状及趋势
(3)靶向药物研发存在困难 现在我们已经进入了精密医学的时代，也有了一些对关键的致癌驱动因子的抗 癌药物。开发研究靶向药物可以说是今天癌症医学最重要的挑战。现在很多靶 点还没有可用的药物，罕见的分子亚群需要开发高选择的靶向药物，这是制药 的重大挑战。药物的研发是非常漫长和昂贵的过程，这也就相应增加了患者的 治疗费用，目前靶向肿瘤治疗的费用现已普遍超过10万元/年，大部分却只延长 患者几个月的生命。那么这就有一个成本效益的问题，在患者的突变只存在10% 的人群的情况下，如果药物只延长患者3个月的生命，针对这种突变的药物应该 被开发吗?只要药物能够使患者延长至少一年的生命，就应该支持吗?美国自 1982年开始针对一些罕见疾病鼓励研发药物(通过经费支持，快速审批，缩小临 床规模等方式)，这几年有不少药物公司研发了OrphanDrug(孤儿药)，但这些药 物都十分昂贵。这些药物的费用应该由谁来买单?欧洲医保拒绝了一些昂贵的丙 肝药物，并促使药物定价打折，美国保险公司对昂贵药物临床使用的费用和报 销审批也十分谨慎。
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中国的精准医疗现状及趋势
(2)支持良性竞争的政策环境和商业环境不够完善 卫计委在2015年初发布了“肿瘤高通量测序试点” 名单，这体现了良性竞争的开放政策。但为了支 持行业发展，政策的步子还可以迈得更大一些， 进一步营造公平竞争的政策环境，在政策的引导 下，建立市场竞争的技术标准。在达到标准的前 提下，以市场规则引导市场行为。
TIDEST模式 整合 以数据为基础 integrated data-based 系统医学 转化医学 system translational medicine medicine
5
四个要素
个体化（personalized information）
• 每个患者都是独一无二的，用药应因 人而异。
共享（give all of us access）
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中国的精准医疗现状及趋势
实践落后于理论
理念已经转变
一种类型的药物适合于所有患者（one size fits all）的时代已经过去！
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中国的精准医疗现状及趋势
(1)技术和与临床结合的力度偏弱 精准治疗的技术基础主要分为基因检测、数据分 析和临床注释这三个环节。基因检测已经是较为 成熟的技术。测序能力和技术的发展已经可以基 本满足产业发展的需要。然而在数据分析和临床 注释方面，产业发展有明显掣肘。此外，创新药 物的匮乏和冗长过时的审批制度，已成为我国精 准医学发展的最大短板。
精准医疗发展趋势概述
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提纲
一、基本概念
二、概念的演进
三、四个要素
四、精准医疗与个体化医疗的关系
五、精准医疗实践
六、中国的精准医疗现状及趋势
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基本概念
精准医疗（precision medicine）是以个体化医疗为基础， 随着基因组测序技术和生物信息与大数据交叉应用的快速 进步而发展起来的新型医学概念与医疗模式。其本质是通 过基因组、蛋白质组等组学技术和医学前沿技术，对大样 本人群和特定疾病类型的生物标志物进行分析、鉴定、验 证与应用，从而精确的找出疾病发生的原因和治疗的靶点， 并对一种疾病的不同状态和过程进行精确分类，最终实现 对特定疾病和患者进行个体化精准治疗的目的，提高疾病 诊治与预防效果。
• 每个人均可及，还意味着“共为”， 包括医疗集团、医药公司、医院和政 府相关机构等。
准时（at the right time） 精确（the right treatment）
• 适当的时间：婚前、孕前、植入前、 产前以及出现症状前。 • 合适的患者、合适的时间、合适的治 疗。
PPT课件
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精准医疗与个体化治疗的关系
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精准医疗实践
确定性
Hale Waihona Puke 确定的疾病诊断、病情评估与治疗方法必然导致确定的预期结果。 涵盖健康评估、疾病诊断、临床决策和干预处理等医疗实践的全过程。
预见性 可控性
整体上把握因果关系，精确控制临床干预过程，以获得可预见的治疗结果。 通过高度可控的干预过程来实现预定的诊疗计划以获得预期的结果。
基于高度确定性，在有效控制病变与减免医源损害的相 互制衡中，对医疗实践进行全要素、全流程、全局性的系统 优化，实现以患者最佳康复为终极目标的最佳临床实践。