iPS细胞前景展望

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鉴于iPS在疾病研究中的重要作用与潜能，哈佛大学干细胞 研究所在2008年启动了建立疾病特细iPS细胞库的计划，同样日 本也在四所大学（京都大学、庆应大学、东京大学和理化研究 所）成立了iPS细胞研究中心。面对这些快速的发展，由于我国 人口众多，具有极其丰富的疾病资源，针对我国特有的疾病人 群建立疾病特异的iPS细胞库应尽快提到日程上来。尤其对一些 稀有的或特有的遗传性疾病，保存可以进行分化研究的细胞种 子远远比保存DNA有价值的多。
iPS细胞前景展望
iPS细胞技术自诞生以来，一直受到极大的关注和广泛的研究，先已 成为生命科学研究领域研究和探讨的焦点，IPS细胞与ES细胞相比，避免 了免疫排斥和伦理道德问题，具有很多优势。在转基因动物的研究中， iPS细胞能够作为转基因的靶细胞，可以通过一定的转基因技术将外源基 因转入iPS细胞，也可以针对iPS细胞进行基因打靶或基因敲除等遗传修饰， 从而根据人的意愿实现 iPS 细胞细胞内基因改造，高效，定向地生产转基 因动物。通过动物模型的研究，学者对人类疾病的研究做了必要的补充。 iPS技术问世之前，很难想象在培养皿中对一些遗传性疾病或退行性疾病 发展的病理学过程进行准确观察，而iPS 技术的出现是这些不再是难事。 近期，利用iPS技术成果建立了10中人类遗传性或退行性疾病起源的干细 胞系，其中包括腺苷脱氨酶缺乏相关的重症联合免疫缺陷病（ADA-SCID）、 亨廷顿病（HD）、帕金森病（PD）与青少年发生的1型糖尿病（JDM）等。 这些疾病特异的 iPS 细胞携带有疾病本身的遗传学缺陷，但可有效地正常 化地向多种细胞类型进行分化。这些细胞系为在体外条件下比较正常与 病理组织的形成提供了物质基础。另外，也为疾病治疗药物的测试与筛 选提供了细胞模型，为基础研究和临床疾病治疗带来前所未有的希望。
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人类iPS细胞的建立被公认为2007年最重要的科技进展之一，这项 技术不仅可以从体细胞建立个体特异的多能干细胞系，解决了细胞移 植治疗中的免疫排斥问题，而且为研究人类细胞的重编程的机理及研 究个体特异的疾病发生机理提供了有力的方法。在干细胞研究领域， iPS细胞技术的出现无疑是具有里程碑意义的突破，多种体细胞经过体 外培养和诱导均可转变成为具有多向分化潜能的干细胞，并且证明了 几种已知的转录因子可以使已分化的体细胞逆转为未分化得状态，表 明细胞的巨大可塑性。iPS技术使人类的视野和想象力得到拓展，目前 研究人员考虑在不经过iPS阶段的情况下，利用转基因或非转基因的方 法将一种来源方便的体细胞直接重编程为另一种体细胞，以直接用于 人类疾病的治疗。体内研究证据表明通过特定转录因子的导入可以将 胰腺外分泌细胞直接重编程为内分泌细胞。另外，许多低等动物组织 或器官损伤后出现的再生也有类似生物学的过程。因此，继续关注和 深入研究iPS产生的理论与关键技术，将给正常发育模式的构建、肿瘤 研究、组织修复与再生以及生物制药等诸多生物医学领域带来新的发 展机会。