MDS的分段治疗
达珂分层治疗MDS
Percentage of <5
5-10
blasts (%)
Karyotype good intermediate
Lineages of
Cytopenia
0/1
2/3
Cytopenia:
(Neutrophils<1500/ul, Hgb<10g/dl, Plt<100K/ul)
--poor
11-20
DACOGEN N = 89
3（0-9）
27 (30%) 8 (9%) -
15 (17%) 12 (13%)
支持治疗 N = 81
--
6 (7%) 0 (0%)
0 (0%) 6 (7%)
按IPSS 评分亚组ORR
中危-1
4/28 (14%)
0/24 (0%)
中危-2 高危 中位OS
8/38 (21%) 3/23 (13%) 14月
粒细胞减少（单独）
III级及以上的血小板减少
III级及以上的血红 蛋白减少
TOTAL
疗程数 发生率（%）
110 18.37
8
1.35
102 17.2
106
17.9
51
8.6
3天方案组
疗程数 发生率（%）
43 26.7 5 3.1 38 23.6 42 26.1
22 13.7
5天方案组
疗程数 发生率（%）
中国PAC试验中期数据
研究简介
➢研究目的
评价地西他滨治疗FAB分类系统中所有亚组，IPSS评分为中危-1, 中危-2和高危的MDS患者的疗效、安全性及测定地西他滨的药代动力学。
➢疗效评价
主要疗效指标：总体缓解率: CR+PR+mCR（IWG2006疗效评估标准） 次要疗效指标：总体生存率、血液学改善情况、细胞遗传学缓解率、进展为急性髓性白血病或死亡
mds最好的治疗方法
mds最好的治疗方法MDS最好的治疗方法。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一种由于造血干细胞发生异常而导致骨髓功能障碍的疾病。
患者常常出现贫血、出血倾向和感染等症状，严重影响生活质量。
针对MDS的治疗方法，目前已经有了多种选择，但是针对不同患者的具体情况，选择最合适的治疗方法仍然是一个挑战。
在本文中，我们将探讨MDS的治疗方法，帮助患者更好地了解如何选择最适合自己的治疗方案。
首先，对于MDS的治疗，我们需要根据患者的具体情况进行个体化治疗。
针对不同的MDS亚型和分级，治疗方法也会有所不同。
对于低危MDS患者，可以采取观察和支持性治疗，包括输血、使用生长因子和抗生素等，以缓解症状并提高生活质量。
而对于高危MDS患者，则需要更加积极地进行治疗，包括化疗、造血干细胞移植等。
其次，新药物的出现为MDS的治疗带来了新的希望。
目前，一些靶向治疗药物如Azacitidine和Decitabine等已经被证实对MDS 具有一定的疗效。
这些药物可以通过改善造血功能、减少转化为急性髓系白血病的风险，从而延长患者的生存期。
此外，一些免疫治疗药物如Lenalidomide也被证实在MDS治疗中具有一定的效果，为患者提供了更多的治疗选择。
最后，对于一些无法进行标准治疗的MDS患者，临床试验和实验性治疗也是一个重要的选择。
一些新的治疗方法如基因治疗、干细胞治疗等正在不断地被研究和开发，为MDS患者带来了更多的希望。
参与临床试验不仅可以为患者提供新的治疗机会，还可以为医学研究积累更多的数据，推动MDS治疗的进步。
总的来说，针对MDS的治疗方法是多样的，需要根据患者的具体情况进行个体化治疗。
除了传统的化疗、造血干细胞移植等治疗方法外，新药物的出现和临床试验的开展为MDS的治疗带来了新的希望。
我们希望通过本文的介绍，能够帮助MDS患者更好地了解治疗方法，选择最适合自己的治疗方案，提高生存质量，延长生存期。
希望未来能够有更多的治疗方法出现，为MDS患者带来更多的希望。
MDS
MDS分型标准（WHO,2001） MDS分型标准（WHO,2001） 分型标准
WHO的MDS分型标准 2001） WHO的MDS分型标准（2001）2 分型标准（
WHO与FAB分型区别 WHO与FAB分型区别
完善了RA和RAS的定义 确定RA及RARS血 完善了RA和RAS的定义：确定RA及RARS血 的定义： 细胞发育异常限于红系。新增RCMD-RS。 细胞发育异常限于红系。新增RCMD-RS。 RAEB分为 个亚型: RAEB分为2个亚型:Ⅰ型5%～10%, Ⅱ型10%～ 分为2 5%～ 10%～ 20% RAEB- 分入AML中 RAEB-t分入AML中 增加RCMD、5q-综合征及MDS增加RCMD、5q-综合征及MDS-U三种类型 5q-综合征重新命名为“MDS伴单纯性5q缺 5q-综合征重新命名为“MDS伴单纯性 缺 伴单纯性5q 确定为一独特、 失”，确定为一独特、狭义的病种 新建立MDS/MPN群 CMML分入其中 新建立MDS/MPN群： CMML分入其中
IPSS积分标准及危险度划分 IPSS积分标准及危险度划分
预后参数 骨髓原始细胞（ ） 骨髓原始细胞（%） 染色体核型* 染色体核型* 外周血细胞减少 积 0 ＜5 良好 0～1 系 0.5 5～10 中间 2～3 系 分 1.0 － 不良 1.5 11～ 1 20 2.0 21～ 1 30
*预后良好核型：正常核型，-Y，5q-，20q5q- 20q预后良好核型：正常核型， 预后不良核型：复杂核型异常（ 种异常）， ），7 预后不良核型：复杂核型异常（≥3种异常），7号染色 体异常 预后中间核型： 预后中间核型：除上述两类以外的其他核型异常
一系或多系髓系发育异常 ,PB 单核细胞 >1×109/L ×
骨髓异常增生综合征的治疗方法
骨髓异常增生综合征的治疗方法骨髓异常增生综合征（MDS）是一类造血干细胞恶性克隆疾病，特征为骨髓造血功能低下和不成熟细胞增多。
根据世界卫生组织的分类标准，MDS可分为低风险和高风险两种，其治疗方法会有所差异。
一、对于低风险MDS的治疗低风险MDS患者的主要临床特点是贫血，一般不需要立即进行治疗。
对于年轻且适合造血干细胞移植的患者，造血干细胞移植是最佳的治疗选择。
对于年龄较大或合并有其他疾病的患者，下面是一些治疗方法的介绍：1. 造血生长因子疗法EPO (红细胞生成素)和G-CSF (粒细胞集落刺激因子)可用于提高贫血和中性粒细胞计数，改善患者的质量生活。
这些药物通过促进红细胞和粒细胞的生成来改善低风险MDS患者的血象。
然而，治疗效果因患者的临床特点而异，其中一部分患者可能对治疗无反应。
2. 低剂量细胞毒药物对于低风险MDS患者，低剂量化疗如环磷酰胺以及小剂量地塞米松等常常被使用。
这些药物通过抑制造血干细胞的克隆增殖来改善贫血症状。
然而，这种治疗方法的效果有限，一些患者可能需要长期接受治疗。
3. 免疫调节治疗属于低风险MDS的患者在治疗过程中可以考虑应用免疫调节治疗。
免疫活化剂如环孢素A和兔ATG等可通过抑制免疫系统中的异常T细胞克隆，来改善贫血和减少骨髓异常细胞的数量，从而提高患者的生存质量。
然而，这些药物的应用需要严格掌握适应症，以及监测和管理相关的不良反应。
4. 支持性治疗对于低风险MDS患者，支持性治疗也是很重要的。
对于患有高度贫血的患者，可能需要输血以提高血红蛋白水平。
此外，血小板或粒细胞不足的患者可能需要合适的药物来维持适当的数量。
二、对于高风险MDS的治疗高风险MDS患者往往伴有血细胞计数减少、骨髓脱落、易感染等症状，临床表现较为严重。
以下是针对高风险MDS的治疗方法：1. 化疗和造血干细胞移植化疗和造血干细胞移植是高风险MDS患者的主要治疗方法。
常用的化疗方案包括大剂量环磷酰胺、氟达拉滨等。
MDS治疗方法选择
MDS治疗方法选择mds是一种起源于造血干细胞异常的克隆性疾病，该病主要表现就是造血干细胞无偿造血以及高风险转化为急性髓系白血病。
当然并不是所有的mds患者都会转化为白血病，只要积极的进行治疗该病是可以治愈的。
那么，mds治疗方法选择哪种疗法才是正确的呢?骨髓增生异常综合症治疗新希望——“袁氏疗法”三步曲1.初期凉血解毒首先清理排泄致病毒素，使其通过大、小便排出体外。
多采用具有排毒、溢阴清热、凉血止血等功效的药物治疗。
此期以中医清毒为主，西医辅助预防并发症，发烧出血可得到基本控制。
为了尽量减少患者的经济负担，轻度患者就可以院外用药治疗，定期检查报送结果，注意病人护理严防感冒。
2.中期清热养阴此期多采用以舒通脉胳，清热解毒为主的药物尽早恢复受损脏腑的功能，以防止各种症状的再次产生。
同时运用纯中药对骨髓微环境和基质进行调理，为骨髓细胞提供良好的生长环境，控制了病情的发展但应该注意的是此期病情不稳定，每遇感冒或情绪变化，就易复发。
3.后期填精益髓患者经过以上两个时期的治疗，病毒已基本排除，脉胳通畅，阴阳平衡，脏腑之间功能逐步协调，机体的实际功能得以恢复加强，病程长的患者面色改善，患者自觉有精神，有力气，此为脏腑功能已恢复。
此期的治疗以填精益髓，补气健脾，生血升板为主。
无极血康医院专家指出，MDS的日常护理如下：❶.高脂肪食物：牛奶及其乳制品，属于高脂肪的食品。
对血液病患者来说，高脂肪营养品食用得越多，患者的腹泻就越重。
❷.肉食类：新鲜的猪肉、牛肉、鸭肉、鳝鱼、甲鱼均可食用，注意每次食量不宜过多。
❸.蔬菜类：莲花白、西红柿、大青菜、茄子、冬瓜、苋菜、大蒜、野生木耳等均可食用。
辣椒、菠菜、菜花、莴笋等不宜食用。
辣椒食后易发汗，伤胃气，损伤人体的免疫系统，对血液病患者胃热是火上浇油，胃寒是冰上加霜;菠菜能加重狼疮性肾炎蛋白尿，还能引起尿混浊和结石;菜花会加重狼疮病患者脱发;莴笋能影响患者视力。
针对“袁氏疗法”就为大家介绍到这里，无极红十字血康医院治疗骨髓增生异常综合症是目前口碑最好的中西医结合医院。
MDS诊断与治疗指南(2019)
分期
IPSS分期：
分期
WPSS分期：
分期
IPSS-R分期（被认为是MDS预后评估的金标准）：
PART THREE
治疗
治疗
(一)支持治疗
1．成分输血：一般在HGB<60g/L或伴有明显贫血症状时可给予红细胞输注。患者为老 年 、 机 体 代 偿 能 力 受 限 、 需 氧 量 增 加 时 ， 建 议 HGB<80g/L 时 给 予 红 细 胞 输 注 。 PLT<10x109/L或有活动性出血时，应给予血小板输注。 2．造血生长因子：G-CSF/GM-CSF，推荐用于中性粒细胞缺乏且伴有反复或持续性感 染的MDS患者。输血依赖的较低危组MDS患者可采用EPO±G-CSF治疗，治疗前EPO水平 <500 IU/ml和红细胞输注依赖较轻(每月<8 u)的MDS患者EPO治疗反应率更高。 3．去铁治疗：对于红细胞输注依赖的患者应定期监测血清铁蛋白(SF)水平、累计输 血量和器官功能监测(心、肝、胰腺)，评价铁过载程度(有条件的单位可采用MRI评估 心脏和肝脏的铁沉积程度)。去铁治疗可有效降低SF水平及脏器中的铁含量。对于预 期寿命≥1年、总量超过80 U、SF≥1000 μg/L至少2个月、输血依赖的患者，可实 施去铁治疗，并以SF为主要监测及控制指标(目标是将SF控制在500～1 000 μg/L) 。 常用的去铁药物有去铁胺和地拉罗司等。
治疗
治疗
PART FOUR 疗效和随访
疗效和随访
注：a 在没有如感染、重复化疗疗程、胃肠出血、溶血等其他情况的解释
疗效和随访
疗效和随访
疗效和随访
Thank you ！
拟行allo-HSCT异基因造血干细胞移植的患者，如骨髓原始细胞≥5％，在等待移植 的过程中可应用化疗或去甲基化药物或二者联合桥接allo-HSCT，但不应耽误移植的进 行。
中医药分期治疗MDS临证新得
中医文 献杂志
・
学 术探 讨 ・
中 医 药 分 期 治 疗 Ｍ ＤＳ 临 证 新 得
上 海 中医药 大学 附属 曙光 医院 （ 上海 ，００ １ ２ ０２ ）
中
￣ｔ ￣
胡 晓莹
Ｊ檗 应平 ｉ小 平 ｌ
摘要： 将骨髓增生异常综合征按 ＭＤ Ｓ国际预后 积分 系统 进行危 险分级 ， 依据 疾病 各阶段 的特 点 ， 邪消长 的 正 趋势 ， 辨证辨病相结合 ， 中医药分期治疗 ， 疾病 获得 更好的缓解率 ， 使 延长缓 解期 。 关键词 ： 骨髓增 生异常综合征 中医药治疗 分期 治疗 国际预后积分 系统
危 一Ｉ 高 危 等 ４个 危 变 组 。 ＩＳ Ｉ和 Ｐ Ｓ对 ＭＤ Ｓ提 示 预 化热 ， 灼伤 血 络 ， 伤 津 液 ， 气 阴两 虚 ， 血 内 阻 ， 耗 致 瘀
后和指导治疗 的作用在随后不同作者的研究 中得到 而变 症 百出 。疾 病 过 程 中还 可 见 阴 阳两 虚 、 不摄 气
内结患 者 。
皮， 加减 药用 水牛 角 、 莲草 、 鹤草 、 节 炭等 。此 旱 仙 藕 往往疗 效欠 佳 ， 以不应 遗漏 清热 解毒 抗 癌药 物 ， 所 多
故虚证虽重 ， 单用益气养阴 热毒 内伏患 者 ； 危期 多 见 于 气 阴亏 虚 日久致 瘀 毒 期患者常较快向后发展 ， 高
低危期 此期 多为 Ｒ ＭＤ、Ａ、 Ａ Ｃ Ｒ Ｒ Ｓ等低 危型 ，
用青黛、 蚤休 、 藤梨根 ， 或加用牛黄解毒片等 ； 出血不
病， 而是死 于 由于血 细胞 减少 所致 的感 染 、 出血 和输
分期 治疗
血相关 疾病 。其 中贫 血是 ＭＤ Ｓ临床 最常见 表 现 ， 在 ＭＤ Ｓ患者 中 ， 期 输 血 对 个 人 、 庭 及 社 会 经 济 负 长 家 担、 心理压 力均 尤为 突 出 Ｊ 。 原始细 胞百分 比、 色体 核 型 和外 周 血 细胞 减 少 系 染
中医药分期治疗MDS
红十字血康医院中医药分期治疗MDS骨髓增生异常综合征（简称MDS）是发生在多潜能造血干细胞阶段的异质性克隆性疾病，以造血细胞不可逆的数量和质量异常为特点，表现为贫血、感染或出血及较高的白血病转化率［1］。
作为血液系统的常见病，其发病率、临床检出率不断提高。
近年来，临床回顾性研究MDS显示，总体MDS的白血病转化率为30%左右，多数MDS患者不是死于白血病，而是死于由于血细胞减少所致的感染、出血和输血相关疾病。
其中贫血是MDS临床最常见表现，在MDS患者中，长期输血对个人、家庭及社会经济负担、心理压力均尤为突出。
分期治疗近年来我院根据WHO对MDS的危险分级，以“精髓亏虚为本，邪毒内蕴相兼，正邪消长为轴”的发病机理，结合其发病特点及临床分型，对MDS进行分型分期治疗，临床取得一定疗效。
临床治疗中发现，MDS低危期多见于脾肾亏虚致阴虚损阳，精血不化患者；中危期多见于气阴亏虚日久致肝肾亏虚，热毒内伏患者；高危期多见于气阴亏虚日久致瘀毒内结患者。
低危期此期多为RCMD、RA、RAS等低危型，包括部分中危 I型MDS患者，染色体检查多无明显染色体变化或为良好型染色体，原始细胞＜5%，临床症状以贫血为主，可伴有不规则发热，出血症状较轻，面色萎黄或带灰黯，倦怠纳减，心悸头晕，腰脊酸软，两足痿软，时有发热，或手足心热，苔薄白，舌淡或有齿痕，脉细弱。
中医辨证多属脾肾两虚，气阴亏虚，阴损及阳，精血不化。
脾虚则气血生化乏源，见面色萎黄或带灰黯，倦怠纳减;肾藏精，主骨生髓，精血同源，肾虚则精髓不能化血，无以充养脏腑脉络，见腰脊酸软，两足痿软；气虚不能化精，血亏则心失所养，见心悸头晕；阴血不足，时有发热，或手足心热。
治以益气养血，调补脾肾，填精益髓，方用生炙黄芪、党参、熟地、生地、当归、山萸肉、炒杜仲、怀牛膝、白术、生白芍、菟丝子、黄精、龟版胶、阿胶、香橼皮、黄芩等加减。
甚者部分患者可出现神疲身倦，少气懒言，面色白，畏寒肢冷，纳差便溏，腰膝酸软，或面浮足肿，舌淡胖，舌苔白，脉沉细等症候。
MDS治疗方法有哪些
MDS治疗方法有哪些MDS是患者平时俗称的骨髓增生异常综合征，是一种造血干细胞异常的克隆性疾病。
近年来，该病发病率有所增加，属于一种中老年性疾病，MDS主要表现为骨髓细胞增生。
那么，mds治疗方法都有哪些呢，什么方法治疗MDS治疗好呢？mds治疗一般方法：一、支持治疗当患者有明显贫血或伴心、肺疾患时，可输红细胞。
RA和RA-S常因反复输血造成铁负荷增加。
在有出血和感染时，可输入血小板和应用抗生素。
预防性输注粒细胞和血小板对mds患者无明确疗效。
二、维生素治疗部分RA-S对维生素B6治疗有效，200～500mg/日静滴，可使网织红细胞升高，输血量减少。
三、肾上腺皮质激素约10～15%MDS患者，应用肾上腺皮质激素治疗后，外周血细胞计数明显上升，但皮质激素治疗带来的易感染，血糖升高等副作用不容忽视。
四、分化诱导剂MDS患者恶性克隆中的某些细胞仍保留分化潜能，一些药物能诱导瘤细胞分化。
目前常用的有1，25双羟维生素D3，2μg/d口服，用药至少12周。
或用维生素D330～60万单位肌注，每日一次，8～28周。
在用药中部分患者血象改善。
该类药物可引起威胁生命的严重高血钙，故应严密监测血钙变化。
13-顺式维甲酸在体外培养中有诱导分化作用，但临床应用不理想，国内多采用全反式维甲酸20mg每日三次口服。
小剂量阿糖胞苷对髓性白血病有分化诱导作用，目前已用于MDS，特别是RAEB和RAEB-T，缓解率约30%，10～20mg/m2/d 皮下注射，7～21天。
但小剂量阿糖胞苷对骨髓的抑制作用仍不能忽视，约15%患者死亡与药物相关。
MDS治疗特色方法--袁氏疗法无极血康医院采用“袁氏疗法”打破了血液病完全靠输血靠化疗的传统的治疗方法，结合高科技基因技术处理的“升板止血丸”、“生血丸”等经典方药，从基因及分子水平入手，无极血康医院“袁氏疗法”综合治疗，中药具有“祛瘀，解毒、清血、扶正”的特殊功能，来恢复造血干细胞功能，恢复正常的骨髓造血，从而使MDS从根本上得到治疗。
MDS诊断治疗指南2004
ratio of c-Myc/Bcl-2 ◆ Significant reduction of apoptotic cells in patients
◆约10%的MDS患者有fms基因突变 ◆ 5%—10%的MDS患者可检出p53基因突变 ◆约30%—50%的MDS患者有p15抑癌基因失
活
免疫学异常
◆ MDS患者的T细胞在体外抑制CFU-GM和CFU-E生长 ◆ MDS骨髓细胞与环孢霉素〔CSA〕共同孵育或去除其
中T细胞可增加祖细胞集落产率 ◆ MDS患者体内T细胞处于激活状态 ◆ MDS患者的T 细胞受体β链变区〔TCRVβ〕基因分析，
发生MDS的易感性
◆某些遗传性疾病，如Fanconi贫血、Ⅰ型神经纤 维瘤病，其家系中MDS/AML发生率明显高于一 般人群
◆家族性血小板病伴发白血病〔FPD/AML〕家系 中易发生MDS/AML，其易感位点已被定位于 21q22，累及CBFA2〔AML1〕基因
◆ 7单体综合征〔家族性MDS伴有7q异常〕的7q 异常不是本综合征的原发原因；其原发性易感位 点是在目前尚无法检测的其他染色体部位
responding to cytokines
Multistep pathogenesis of MDS ★summary
由于环境、职业或生活中的毒害因素或自发性 突变，在易感个体中造成造血干、祖细胞的初 始性变故〔initiating event〕，这种受损的干、 祖细胞一方面逐渐对正常干、祖细胞形成生长 或活存优势，成为单克隆造血，伴有基因组不 稳定性，易于发生继发性细胞遗传学异常。另 一方面诱发免疫反响，导致T细胞介导的自身 免疫骨髓抑制，进一步损害造血细胞的增殖和 成熟。
mds疗效标准
mds疗效标准
MDS的治疗标准主要根据国际公认的MDS评分标准和细胞遗传学特征进行分类和预后评估，并采用相应的治疗策略。
对于低危MDS患者，推荐的治疗方法包括输血、促红细胞生成素（EPO）和免疫调节剂。
而对于高危MDS患者，通常采用去甲基化治疗（HMA），如地西泮和阿扎胞苷等。
在评估MDS的疗效时，需要关注患者的血液学缓解标准，包括完全缓解（CR）、部分缓解（PR）和稳定（SD）。
其中，CR是骨髓原始细胞比例正常且无病态造血，PR是骨髓原始细胞比例较治疗前降低50%以上，SD是未达到PR标准但疾病未进一步恶化。
同时，也需要关注患者的输血依赖性、细胞遗传学变化以及不良事件的发生情况。
总之，MDS的治疗标准需要根据患者的具体情况进行评估和调整，以达到最佳的治疗效果。
MDS的法美英工作组分型
MDS的法美英工作组分型骨髓增生异常综合征（简称MDS）是一组起源于造血干细胞水平上的恶性克隆性血液病。
临床表现起病隐匿，可以无特殊症状。
化验血时在血浆中发现一系或多系血细胞减少。
如贫血较严重，病人可有苍白、乏力、活动后气促。
可有原因不明的低热，由于白细胞减少并发感染而引起高热，还可因血小板减少而出血：皮肤上出现瘀点或瘀斑、牙龈出血、女同志月经量多。
部分病人有轻度肝脾肿大。
血常规检查有一系、二系或全血细胞减少，并伴病态造血的形成学表现。
骨髓穿刺涂片见细胞增生活跃，但伴无效造血。
至少二系血细胞有病态发育的表现。
在病程中，有一部分病人在数月或数年后发展成为急性白血病，过去有人将本病称为白血病前期。
1982年法美英（FAB）协作组根据血液学的特点将MDS 分为5型：1 难治性贫血（RA），2 难治性贫血伴环状铁粒幼细胞（RAS），3 难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB），4 转化型难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB—t），5 慢性粒—单核细胞白血病（CMML）。
您同事所患的MDS属于RAEB型。
RAEB型约占MDS的23%，血液原始细胞<0。
05，骨髓原始细胞为0。
05到0。
20，原始细胞比RA及RAS型多，转化为急性白血病的发生率也较前两型为高。
MDS—RAEB型的治疗可采用诱导分化剂和单药小剂量化疗治疗：1、诱导分化剂常用的有维甲酸、罗钙全、干扰素等，具有诱导分化作用，能促进MDS中造血细胞的分化，从而增加血细胞的数量和功能。
2、小剂量化疗可以杀伤白血病细胞，又有诱导分化作用，副作用小，老年病人能耐受。
如：（1）小剂量阿糖胞苷10到20毫克天，分2次皮下注射，疗程7到21天。
（2）小剂量阿克拉霉素3到10毫克平方米·天，静滴7到10天一疗程。
（3）造血生长因子：如促红细胞生成素（EPO）可改善贫血。
粒细胞集落刺激因子（G—CSF）可提高中性粒细胞数量及功能。
白细胞介素III（IL—3）可提高红细胞、白细胞及血小板数量。
老年人骨髓增生异常综合征的治疗
老年人骨髓增生异常综合征的治疗老年人骨髓增生异常综合征（MDS）是一种由于骨髓中干细胞功能紊乱而导致的一组血液疾病。
MDS主要影响老年人，可能会在一些固定的症状下被诊断出来，如贫血、疲乏、感染倾向以及出血等症状。
目前，对于老年人骨髓增生异常综合征的治疗方法主要包括药物治疗、造血干细胞移植等。
药物治疗是老年人骨髓增生异常综合征的常规治疗方法之一。
药物治疗的目的是通过药物来调节骨髓中干细胞的功能，延缓疾病的进展，并减轻症状。
目前常用的药物包括：1. 补充铁剂：铁剂可用于治疗贫血，因为贫血是老年人骨髓增生异常综合征最常见的症状之一。
补充铁剂可以增加体内铁储备，有助于提高红细胞生成。
2. 造血生长因子：这些药物可以刺激骨髓中干细胞的生长和分化，从而促进血细胞的生成。
常用的造血生长因子包括重组人表皮生长因子（rh-EGF）和重组人粒细胞集落刺激因子（rh-GM-CSF）等。
3. 免疫调节剂：免疫调节剂可以改变机体免疫功能，从而干扰恶性细胞的生长和增殖。
这些药物包括百令胶囊、环孢素A 等。
免疫调节剂通常用于治疗高危型骨髓增生异常综合征，或者是在其他药物治疗无效的情况下使用。
此外，对于那些不能耐受或无法接受药物治疗的老年人患者，还可以考虑使用造血干细胞移植来治疗。
造血干细胞移植是利用健康供者的造血干细胞替代患者体内不正常的造血干细胞，从而恢复正常的造血功能。
但是，由于老年人的身体功能下降，造血干细胞移植的风险相对较高，一些研究表明对于年龄超过60岁的老年人患者，造血干细胞移植的疗效并不明确。
除了药物治疗和造血干细胞移植外，改善老年人的生活方式也是非常重要的治疗手段。
老年人患者应该保持良好的营养，避免疲劳，定期进行身体活动和休息，避免感染等。
总之，老年人骨髓增生异常综合征的治疗方法主要通过药物调节骨髓中干细胞的功能，延缓疾病的进展，并减轻症状。
对于无法耐受或无法接受药物治疗的患者，可以考虑进行造血干细胞移植。
此外，改善生活方式也是非常重要的治疗手段。
mds疗效判定标准
mds疗效判定标准
MDS 是骨髓增生异常综合征的简称，是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其治疗效果的判定标准如下：
1. 完全缓解（CR）：外周血中血细胞计数恢复正常，骨髓中原始细胞＜5%，无髓外浸润。
2. 部分缓解（PR）：外周血中血细胞计数增加大于50%，但未达到完全缓解标准，骨髓中原始细胞＜5%，无髓外浸润。
3. 未缓解（NR）：外周血中血细胞计数未增加或增加小于50%，或有髓外浸润。
4. 疾病进展（PD）：外周血中血细胞计数减少，或骨髓中原始细胞增加，或出现新的髓外浸润。
以上标准仅供参考，具体的疗效判定需要结合患者的具体情况进行综合评估。
在治疗过程中，患者需要定期进行血液学检查和骨髓检查，以评估治疗效果和调整治疗方案。
同时，患者也需要注意饮食和生活习惯，保持良好的心态，积极配合治疗。
如何选择MDS治疗【最新】
446 中国临床肿瘤学教育专辑 (2007)如何选择骨髓增生异常综合征治疗——比较NCCN治疗指南与协和阶梯治疗方案异同北京协和医院陈书长李蓉生骨髓增生异常综合征(MDS)是一种起源于恶性造血干/祖细胞的异质性明显的克隆型疾病，以骨髓造血细胞增生异常和无效造血为特点。
临床上以单系或多系血细胞减少为表现，晚期多进展为造血功能衰竭或转为白血病。
原发性MDS的确切发病率尚不清楚，但在老年人中发病率大于急性髓细胞性白血病。
MDS 发病率随年龄增加而增高，亦有报告表明：60岁以上老年人发病率高达200/10万。
西方国家大多报告中位发病年龄为65岁，男性多于女性。
而北京协和医院10年MDS患者发病年龄分析多在40~60岁，平均50岁左右，较欧美年轻。
一、MDS治疗目的有4个目标(一)控制外周血细胞减少症状(二)提高生活质量，尽量减少治疗毒性(三)降低AML转换率(四)提高总生存期二、美国NCCN治疗指南指南对于MDS患者治疗的选择基于以下3点：年龄；患者身体一般状况；IPSS评分系统中的MDS 危险度(低、中、高危)。
NCCN中MDS治疗指南将治疗分为低强度和高强度治疗2种。
低强度治疗界定为门诊治疗：如选用造血细胞生长因子、诱导分化药物、生物反应调节剂和低强度化疗。
而高强度治疗界定为不仅需入院治疗，还需要用强的联合化疗方案和造血干细胞移植治疗。
NCCN对MDS治疗推荐如下：(一)对于≤60岁，PS评分好的中危-2及高危患者(预期生存0.3~1.8年)，应用高强度治疗方案(二)对于≤60岁，PS评分好的低危及中危-1，预期生存5~12年，患者应用低强度治疗方案或支持治疗(三)对于>60岁，PS评分好的中危-2及高危患者(预期生存0.5~1.1 年)，主要考虑低强度治疗方案，少数经过选择，患者可用高强度治疗方案(四)对于>60岁，PS评分好的低危及中危-1患者(预期生存3~5年)，主要考虑支持治疗和低强度方案(五)对于PS评分差的MDS，主要应用支持治疗，少数人可考虑用低强度治疗方案三、NCCN MDS治疗方案(一)支持治疗：是所有MDS患者治疗的核心选择，主要为抗感染、纠正贫血、血小板减少和中性粒细胞减少。
从低危到高危，MDS患者治疗方案选择!
从低危到高危，MDS患者治疗方案选择!
骨髓增生异常综合征(MDS)患者，所有患者都会伴有不同程度的一系或多系血细胞减少现象，尤其是绝大多数MDS患者，贫血现象都很常见，而半数以上的患者，则是出血，感染发热现象较多。
而临床上，将MDS患者病情严重程度多分为低危，中危和高危三种，针对不同程度的病人，所采取的治疗措施也会有所不同：低危MDS(IPSS评分小于1.5)的患者：低强度的化疗，或单独支持治疗
低危MDS患者多见严重的贫血，或者是多系血细胞减少现象，因此，多数患者以支持治疗为主。
支持治疗是处理MDS病友的一个重要组成部分。
包括输血纠正血细胞计数过低，使用抗生素控制感染。
低危患者多不需要住院治疗，包括使用造血生长因子，低强度的化疗，免疫抑制治疗或沙利度胺衍生物治疗。
中高危MDS(IPSS评分大于1.5)的患者：一般采用高强度的化疗。
需要住院进行，包括单独联合化疗，联合化疗合并骨髓移植。
同时，支持治疗也是非常必要的，可以帮助患者缓解严重的出血，贫血和感染现象，为治疗赢得足够的时间。
同时，血液科医生也建议大家，MDS患者以老年人居多，部分高危患者对化疗难以耐受，后期生活质量严重下降，此时，配合中医中药辨证治疗，可以改善病人生活质量，延长生存期。
同时，对低危患者，合理的中西医结合治疗，也可以辅助改善骨髓造血功能，增加治愈的几率!
——。
骨髓增生异常综合征
核细胞<1×109/L
始细胞5%-9%
血细胞减少，缘是细胞5%-19%，单 单系或多系病态造血，±Auer小体，原
核细胞<1×109/L
始细胞10%-19%
血细胞减少
单系病态造血或无病态造血，单有特 征性MDS细胞遗传学异常，原始细胞 <5%
贫血，血小板计数正常或升高
红系单系病态造血，单纯del（5q）， 原始细胞<5%
Swerdlow SH, et al. WHO classification of tumours of haematopoietic and lymphoid tissues. Fourth Edition, Lyon: IARC Press. 2008.
MDS诊断更新 MDS分型分层更新 MDS治疗策略更新
另一些患者具有无法解释的细胞减少症但无骨髓发育异常证据，或具有异常核型 但无发育异常证据；这些患者的自然病程尚不清楚，目前建议观察。
最后，对同时具有两种特征的患者如同时有骨髓增生成分的证据(伴或不伴纤维化) 和具有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）克隆的证据;目前并不清楚MDS/MPN患者的 自然病程，建议接受MDS的治疗，需研究进一步阐明。
•MDS在男性中发病率高 •男性发病率随年龄增长显著增高
- 50-59岁 男性:女性 ~1.6
- 60-69岁 男性:女性 ~1.8 -≥70岁 男性:女性 ~2.2
Germing U et al. Haematologica 2004; 89: 905-910. Rollison DE, et al. Blood. 2008;112(1):45-52.
国际预后积分系统 IPSS
1997年国际MDS专家组制订了国际预后积分系统（IPSS），此积分系统 根据以下3个主要因素为每一位骨髓增生异常综合征病例指定危险水平。
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最佳缓解前DD/DR
46% 22% 18月
P值
0.15 0.12
*TFS:Transformation free survival DD: dose delay， beyond 5 weeks between cycles DR：dose reduction， at least 25%
方 预 基 案 防 线 、 、 评 剂 支 估 量 持
地西 他滨 治疗 第一 疗程
不 良 反 应
治 疗 间 隔
第二 疗程
第三 疗程
第四 疗程
第五 疗程
第六 疗程
因骨髓抑制导致延迟给药常发生于治疗前期
回顾性分析II期临床试验124例MDS患者：DAC作为一线治疗 方案及疗效（N=124例） 例（比率） DD或DR DD* 或 DR* DD 和 DR 中位DD发生，疗程 中位DR发生，疗程 中位DD, 疗程数 中位DR, 疗程数 DD/DR原因 骨髓抑制 感染 例（比率） 65(53%) 25 2 7（2-24） 4（1-22) 6（1-18） 48 (74%) 10 (15%)
血小板改善情况与生存相关
— increased platelet count stable platelet count decreased platelet count
Joan van den Bosch et al. Leukemia Research. 2004,28:785-790.
2012EHA：治疗早期PLT升高提示更好预后
山东大学齐鲁医院 侯明 2012.12.2
患者1：男，47岁, MDS-RAEBⅡ，高危
90 80 70 60 50 40 30 20 10 0 120 100 80 60 40 20 18 16 0 14 12 10 8 6 4 2 0 9月23日 10月1日 10月9日 10月17日 10月25日 11月2日 11月10日 11月18日
巩 固 治 疗
维 持 治 疗
分段评估疗效
地西他滨分段治疗MDS及疗效评估体系
基 线 评 估
地西 他滨 治疗
第一 疗程
第二 疗程
第三 疗程
第四 疗程
第五 疗程
第六 疗程
基线评估
y 外周血象 y 骨髓原始细胞数 y 细胞遗传学情况 y IPSS、WPSS评分 y 年龄 y 体能状况 y 是否伴有其他疾病 y 有无感染或感染迹象 y 既往治疗情况
治疗一个疗程后，58%MDS 患者血小板升高
Platelet count at the end of the Decitabine therapy
治疗结束后，63%MDS 患者血小板升高
Joan van den Bosch et al. Leukemia Research. 2004,28:785-790.
8%
10%
PLT
过早放弃治疗未能获得最佳疗效
HGB
WBC NEU
DAC
DAC
地西他滨分段治疗MDS及疗效评估体系
方 预 基 案 防 线 、 、 评 剂 支 估 量 持
第一 地西 他滨 治疗 疗程
不 良 反 应
治 疗 间 隔
第二 疗程 血 小 板 变 化 第三 疗程 外 周 血 象 原 始 细 胞 数 第四 疗程 第五 疗程 第六 疗程
y
回顾分析2008年8月-2011年8月韩国三星医学中心100例MDS 患者数据（共708个疗程），中位疗程数6 中位随访380天（110-1320），中位生存时间17.7个月 HI与非HI患者OS：22.5个月vs. 16.7个月, P = 0.002 第2个疗程血小板反应情况是OS的独立预测因素 [HR 0.339, 95% CI 0.125-0.917; P = 0.033] ，2个疗程血小板升高的 患者中91.4% 的患者在后续治疗中获得疗效 (CR/mCR/PR/HI)
地西他滨（15mg/m2）注入BALB/c小鼠体内，12h后血小板数上升30%
Wang J et al. Thromb Haemost. 2011,106(2):337-343.
血小板改善多发生于治疗前期
Change in platelet count after one cycle of Decitabine therapy
y 国内探索
20 mg/m2 IV 1h for 3-5d 25 mg IV 1h for 3-5d
地西他滨优化去甲基化剂量：15-20mg/m²/d
• Mean methylation of Alu elements
before the treatment was 26.8%, and by day 5 to 6, mean methylation decreased to 25.7%, 26.5%, 24.5%, 23.4%, and 23.9% for 5, 10, 15, 20, and 100 mg/m2/d decitabine, respectively
Allen S. Yang, Cancer Res 2006
用药天数对去甲基化的影响
地西他滨分段治疗MDS及疗效评估体系
方 预 基 案 防 线 、 、 评 剂 支 估 量 持
地西 他滨 治疗 第一 疗程 第二 疗程 第三 疗程 第四 疗程 第五 疗程 第六 疗程
预防、支持治疗
y “3联”预防
抗病毒：阿昔洛韦 抗细菌：左氧氟沙星 抗真菌：斯皮仁诺口服液
• Similar results were obtained for LINE
with mean LINE methylation decreasing from 70.2% to 71.4%, 62.8%, 60.1%, 59.4%, and 55.7% for 5, 10, 15, 20, and 100 mg/m2/d decitabine.
方 基 案 线 、 评 剂 估 量
达 珂 治 疗
第一 疗程
第二 疗程
第三 疗程
第四 疗程
第ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ 疗程
第六 疗程
剂量、方案
y 文献推荐
US FDA approved regimen，15 mg/m2 IV over 3h every 8h for 3d KFDA approved regimen，20 mg/m2 IV over 1h for 5d Alternative regimens，20 mg/m2/d SC for 3 days (lower risk disease)
第六 疗程
重点关注血液学不良反应
ADOPT II期研究：安全性数据
不良反应（AE) 血液系统不良反应 中性粒细胞减少症 发热性中性粒细胞减少 血小板减少症 贫血
患者比率，% 1-2级 3-4级
1 3 2 5
31 14 18 12
• 骨髓抑制发生率在前4个疗 程治疗中不断下降，65%的 受试者在研究期间（多数 在第1或2个疗程）接受过 住院治疗 • 多数出现感染并发症的受 试者伴有其它感染高危因 素，如存在的严重中性粒 细胞减少症（绝对中性粒 细胞计数<0.5×109/L）或 有疾病相关感染病史
y y y
获得缓解患者血小板变化情况
地西他滨分段治疗MDS及疗效评估体系
方 预 基 案 防 线 、 、 评 剂 支 估 量 持
第一 地西 他滨 治疗 疗程
不 良 反 应
治 疗 间 隔
第二 疗程 血 小 板 变 化 第三 疗程 外 周 血 象 原 始 细 胞 数 第四 疗程 第五 疗程 第六 疗程
2010ASH Publication Number: 1858 (Poster Board I-838), A. Megan Cornelison, MSPA
地西他滨分段治疗MDS及疗效评估体系
方 预 基 案 防 线 、 、 评 剂 支 估 量 持
第一 地西 他滨 治疗 疗程
不 良 反 应
治 疗 间 隔
地西他滨治疗初治MDS可获得更佳疗效
DAC0-007 3天方案与DACO-020 5 天方案试验中PT VS NPT 差异：
DACO-007 Study (N=89) PT*(n=27) ORR, % (CR+PR) 11.1 (n=3) ORI, % (CR+PR+HI) 22.2 (n=6) Median OS, days (95% CI) 334 (183-583) NPT *(n=72) 19.3 (n=12) 32.3 (n=20) 462 (319-513) DACO-020 Study (N=99) PT (n=27) 25.9 (n=7) 44.4 (n=12) 548 (184-802) NPT (n=72) 36.1 (n=26) 54.2 (n=39) 582 (447-760)
2010ASH Publication Number: 1858 (Poster Board I-838), A. Megan Cornelison, MSPA
获得最佳缓解前减量/延迟给药影响生存获益
DAC治疗取得最佳缓解前或缓解后给予DD/DR差异：
参数
例数（%） 中位2年OS 中位TFS
最佳缓解后DD/DR
*PT：既往治疗( n=54)
NPT:无既往治疗(n=134)
2010ASH ,Publication Number: 2936 (Poster Board II-816) , Elias Jabbour, MD, M.D. Anderson Cancer Center,
地西他滨分段治疗MDS及疗效评估体系
第二 疗程 血 小 板 变 化 分段评估疗效 第三 疗程 第四 疗程 第五 疗程 第六 疗程
地西他滨诱导巨核细胞分化成熟
地西他滨体外诱导巨核细胞系L8057分化为表达CD41的多倍体巨核细胞