儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议
儿童获得性再生障碍性贫血的诊治思路
儿童获得性再生障碍性贫血的诊治思路一. 概述1. 获得性再障：再障的定义为：全血细胞降低，骨髓造血细胞减少或缺乏，但无骨髓异常细胞浸润或纤维化，并且能除外放射性或化疗，及其他可能导致全血细胞下降的疾病。
能除外先天性再障者，为后天获得性再障。
2.我国儿童再障中90%以上为获得性再障。
3.发病机制：“免疫介导”致病机制：在多种未知病因的作用下，诱导体内T细胞分化与功能异常，并产生高水平的肿瘤坏死因子-α和γ-干扰素等造血负调控因子，导致骨髓造血干细胞的免疫损伤，发生造血功能低下或衰竭。
4.“免疫介导”机制是目前免疫抑制疗法治疗获得性再障的理论基础。
二．诊断思路：(一).临床表现、外周血象、骨髓检查符合再障特征：1、临床表现：贫血、出血、感染；一般无肝、脾、淋巴结肿大。
2、外周血象：红细胞、粒细胞、血小板减少，校正后的网织红细胞<1%。
下降幅度至少符合以下3项中两项：（1）血红蛋白<100g/L；（2）血小板<100×10^9；（3）中性粒细胞绝对值<1.5×10^9；如为两系减少，必须包含血小板减少3、骨髓检查：（1）骨髓穿刺：骨髓有核细胞增生程度活跃或减低，骨髓小粒造血细胞减少，非造血细胞（淋巴c、网传c、浆c，肥大c）比例增高；巨核细胞明显减少或缺如，红系、粒系可明显减少。
（2）骨髓活检：骨髓有核细胞增生减低，巨核细胞减少或缺如，造血组织减少，脂肪和非造血细胞增多，无纤维组织增生，无异常细胞浸润。
(二)除外可导致外周血三系降低的其他疾病:1、骨髓异常增生综合征（MDS）髓系和巨核细胞出现成熟障碍或原始细胞增高等病态造血表现是MDS诊断要点。
2、免疫性血小板减少性紫癜（ITP）•有些再障早期常可见仅血小板一系下降，易误诊。
•骨髓巨核细胞数量和状态差异显著•建议骨髓检查作为ITP诊断的主要条件之一3、夜间阵发性血红蛋白尿（PHN）•再避免近期输血的条件下，采用流式细胞仪检测CD55和CD59 4、营养性贫血•检查存在维生素B12或叶酸严重缺乏，在营养补充纠正后再复查5、各类溶血或自身免疫性疾病•骨髓多呈明显增生，罕见骨髓造血细胞减少(三)分类（除外先天性再障）:1.范科尼贫血（FA）：有多发性畸形（小头、小眼球、斜视、骨骼畸形）；2.先天性角化不良(DC)：三联征：色素沉着，指（趾）甲萎缩及口腔粘膜白斑3.Shwachman-Diamond综合征（SDS）：于婴儿期或幼儿期发病。
获得性再生障碍性贫血怎么治疗？
获得性再生障碍性贫血怎么治疗？获得性再生障碍性贫血急性型主要是呈现多部位增生减低或者是出现严重减低，身体中的三系造血细胞出现明显的减少，尤其是巨核细胞和幼红细胞，身体中的非造血细胞出现异常增多，大多数都是淋巴细胞组成，那么对于这种比较常见的获得性再生障碍性贫血，我们应该要怎么治疗呢！分先天性和获得性两大类，以获得性居绝大多数。
先天性再障甚罕见，其主要类型为Fanconi贫血。
获得性再障可分原发和继发性两型，前者系原因不明者，约占获得性再障的50%;又可按临床表现、血象和骨髓象不同综合分型，分为急性和慢性两型;国外按严重度划分出严重型再障，后者划分标准须血象具备以下三项中之二项：①中性粒细胞绝对值<500/mm3，②血小板数<2万/mm3，③网织红细胞(红细胞压积纠正值)<1%;骨髓细胞增生程度低于正常的25%，如<50%，则造血细胞<30%。
其中中性粒细胞绝对值<200/mm3者称极重型再障。
1987年第四届全国再障学术会议上将急性再障称重型再障I型，慢性再障后期发生急变者称重型再障Ⅱ型。
(二)慢性型再障起病缓慢，以分血为首起和主要表现;出血多限于皮肤粘膜。
【辅助检查】(一)血象呈全血细胞减少，贫血属正常细胞型，亦可呈轻度大红细胞。
红细胞轻度大小不一，但无明显畸形及多染现象，一般无幼红细胞出现。
网织红细胞显著减少。
(二)骨髓象急性型呈多部位增生减低或重度减低，三系造血细胞明显减少，尤其是巨核细胞和幼红细胞;非造血细胞增多，尤为淋巴细胞增多。
慢性型不同部位穿刺所得骨髓象很不一致，可从增生不良到增生象，但至少要有一个部位增生不良;如增生良好，晚幼红细胞(炭核)比例常增多，其核不规则分叶状，呈现脱核障碍，但巨核细胞明显减少。
骨髓涂片肉眼观察油滴增多，骨髓小粒镜检非造血细胞和脂肪细胞增多，一般在60%以上。
这种疾病，可以并发感染主要是以呼吸道作为主要的发病区，比较容易控制，如果治疗的得当，坚持不懈的话，不少的患者可以在长期得到缓解，甚至是治愈，但是有的病人病程数达到数十年，坚持不懈才是最重要的。
儿童再生障碍性贫血诊疗常规
再生障碍性贫血诊疗常规再生障碍性贫血（Aplastic Anemia，AA）是由多种原因、多种发病机理引起的骨髓造血功能衰竭，临床以全血细胞减少为特征的一组综合病症。
主要病理变化为造血红髓容量减少，病因包括遗传性、获得性（包括原发性、继发性）。
临床表现常有出血、贫血、感染等，依照起病、病程、贫血、出血、感染、预后及相关化验检查分为急性AA（AAA）和慢性AA（CAA）；重型再障、非重型再障。
【病因和发病机制】在发病的原因方面，儿童继发原因常有化学、药物接触史：如苯类、氯霉素类；放射线接触史等；细胞毒药物接触史。
找不到明确病因的原发性再障为多，但是儿童病人有较成人更高发的先天性再障比例，估计占25%，需要同后天性再障仔细鉴别。
发病机制：先天性再障常为先天性染色体异常所致，其中以范可尼贫血为主（Fancoi Anemia）,目前认为是由于先天性染色体修复缺陷所致，某些家族性AA存在“脆弱”骨髓造血功能的遗传倾向。
对后天获得性再障有以下认识1、存在造血干细胞内在增殖缺陷；易转为克隆性疾病，如PNH/MDS/AML等。
2、异常免疫损伤造血干细胞；特异的免疫异常表现在Ts上升，Th/NK细胞下降（Ts对CFU-S有抑制作用）;负调控因子：IFN-r、TNF、IL-2、TGF等的上升。
3、造血微环境支持功能缺陷：基质细胞产生的集落刺激活性下降，基质细胞萎缩、脂肪化、CFU-F下降。
近年来的研究逐步认识到了免疫机制在后天原发性AA的发生中的重要作用，提出：后天性AA是T细胞介导的以造血器官为靶目标的自身免疫性疾病。
【诊断】（一）症状及体征1、疲劳、苍白、用力时呼吸困难，出血或感染。
2、除贫血、出血和感染体征外，体格检查一般无其他阳性发现。
（二）实验室检查1.血常规：全血细胞减少，网织红细胞下降，红细胞可体积偏大。
中型粒细胞绝对值减少。
2.骨髓：低增生骨髓象，粒、红系增生减低，以成熟阶段为主，巨核细胞少见，淋巴细胞、浆细胞、脂肪细胞易见。
小儿再生障碍性贫血的特色药物治疗(专业文档)
小儿再生障碍性贫血的特色药物治疗（专业文档）随着急性再生障碍性贫血的患者人群不但扩大，越来越多的朋友开始重视该病，更对其治疗方式持续关注着。
再生障碍性贫血是目前血液性疾病中很常见的一种，死亡率也非常高，儿童的抵抗力较差，因此受到的危害也更大。
小儿急性再生障碍性贫血的饮食治疗1、海参散：海参250克切片，焙干研末。
日服3次，每服9克。
适用于再生障碍性贫血之头晕、腰酸、足软者。
2、花生衣汤：花生衣10克，水煎服。
日服3次。
适用于再生障碍性贫血之出血者。
3、二味糯米粥：荠菜花、血糯米（或粳米）各50克，藕粉30克（或鲜藕150克），加水1000毫升，文火煨稠粥。
每日早、中、晚三次分服，宜凉服。
用治再生障碍性贫血之各种出血者。
4、补髓汤：鳖1只，猪骨髓200克，生姜、葱、胡椒粉、味精各适量。
将鳖用开水烫死，揭去鳖甲，去内脏和头爪；将猪骨髓洗净待用。
将鳖肉放入铝锅内，加生姜、葱和胡椒粉，用武火烧沸，再用文火将鳖鱼煮熟，然后放入猪骨髓，煮熟加味精即成。
吃肉，喝汤，亦可佐餐食用。
滋阴补肾，填精补髓。
适用于肾阴虚、头昏目眩、腰膝酸痛及再生障碍性贫血等症。
5、葱烧海参：水发海参500克，清汤250克，油菜心2棵，料酒9克，湿玉米淀粉9克，熟猪油45克，葱120克，酱油、味精、食盐各适量。
将水发海参洗净，用开水氽一下，用熟猪油将葱段炸黄，制成葱油；海参下锅，加入清汤100克和酱油、味精、食盐、料酒，用微火炖烂。
将海参捞出，放入大盘内，原汤不用。
将菜心码放在海参上。
锅内放清汤150克，再加酱油、味精、食盐、料酒等调料，用湿玉米淀粉勾芡，浇在海参、菜心上，淋上葱油即成。
佐餐食。
每个人都希望自己能拥有健康，因为健康是生活幸福，事业成功的基础。
回溯上个世纪中期，人们普遍概念认为”没有疾病就是健康”；至1977年，世界卫生组织将健康概念确定为“不仅仅是没有疾病和身体虚弱，而是身体、心理和社会适应的完满状态”；到20世纪90年代，健康的含义注入了环境的因素，即健康为：“生理—心理—社会—环境”四者的和谐统一；进入21世纪，“健，康、智、乐、美、德”六个字组成了更全面的“大健康”概念，成为幸福人生的更佳境界。
儿童再生障碍性贫血的临床诊断与治疗
儿童再生障碍性贫血的临床诊断与治疗摘要】再生障碍性贫血(简称再障)指原发性或继发性的不同程度的骨髓增生低下，全血细胞减少，无潜在的骨髓恶性增殖性疾病的一组综合征。
其特点是血液中的红细胞、粒细胞血小板均明显减少，进行性贫血、出血、继发感染等。
临床分急性型和慢性型。
【关键词】儿童再生障碍性贫血诊断治疗1 临床资料1.1一般资料住院SAA 患儿23 例,男11例，女12 例；年龄3-18岁，平均11 岁。
其中重型再障Ⅰ型（SAA-Ⅰ型)15例,重型再障Ⅱ型( SAA-Ⅱ型)8 例。
病程1 个月-5 年(中位时间11.4 个月) 。
所有病例诊断和分型均符合1987 年全国再障会议修订的诊断和分型标准[1]。
23例中1例发病前4个月服用过复方新诺明，1例有5-6次X线摄片史，1例家中有近期装修史。
首发症状：发热10例，皮肤瘀点瘀斑9例，牙龈出血5例，鼻衄8例，面色苍白11例。
1例生存5年的患者病程中曾发生贫血性视网膜视神经病变、眼底出血、金葡菌败血症及蛛网膜下腔出血。
现将临床诊断与治疗分析如下。
1.2临床表现见皮肤苍白、乏力等贫血表现，起病可急可慢。
因粒细胞减少，常易发生呼吸道和皮肤黏膜感染，重者可发生败血症。
出血好发于皮肤、黏膜等处，眼底出血提示有脑出血的可能。
肝脾、淋巴结多不肿大。
1.3实验室检查血常规呈全血细胞减少和正色素性贫血。
网织红细胞减低。
骨髓增生低下，细胞数明显减少，淋巴细胞相对增高，浆细胞、组织嗜碱细胞和网状细胞增高，巨核细胞减少。
血清铁增高。
部分病例胎儿血红蛋白增高。
2 诊断标准根据起病和病程分为急、慢两型。
2.1 急性型起病急。
贫血呈进行性加剧，常伴严重感染、内脏出血。
血常规表现为血红蛋白下降快，网织红细胞<1%或绝对值<0.015×1012／L，粒细胞<0.5×109／L，血小板在10×109／L左右。
骨髓象：多部位增生减低，红、粒、核三系造血细胞明显减少，非造血细胞相对增多。
小儿再生障碍性贫血诊疗建议
（ ） 重 型再 障 （ ｅ ｅｅ ｐａｔ ｎｍａ １极 Ｖ ｒ Ｓｖｒ Ａ ｌｓｃＡ ｅ ｉ， ｙ ｅ ｉ
Ｖ Ａ ：国外 Ｃ ｍ ｔ Ｓ Ａ） ａ ｉａ诊 断 标 准 中 ， Ｓ Ａ外 周 血 ｔ 将 Ａ 中性 粒 细 胞 绝 对 计 数 ＜０ ２ × １ Ｌ 者 ， 为 ． ０／ 定
针 对儿科 临床 的特 殊 性 不 断加 以 改进 和完 善 ， 加 并
发性 血小 板减 少性 紫癜 、 急性 造 血功能停 滞 、 骨髓纤
维 化 、 性组 织细 胞病 和急 性 白血病 等 。 恶 （） ５ 一般抗 贫 血药治疗 无 效 。
２ ．分 型标准 ： 同时符合 下 列 三项 血象 标 准 中的 两项 者 ， 应诊 断为 重型再 障 （ Ａ ： Ｓ Ａ）
的患者视为中等程度再障 ， Ｊ标准为 ： ①骨髓细胞成分 ＜ ０ ； ５％ ②加以下三 条 中的两 条 ：． ａ 中性 粒 细胞计 数
＜１０×１ Ｌ ｂ 网织 红 细 胞 绝 对 值 ＜３ ． ０／ ；． ０×１ Ｌ ０／ ； ｃ 血小板 计数 ＜６ ． ０×１ Ｌ， 续 ６周 以上 。 ０／ 持 （ ） 治 型 再 障 （ ｅ ａｔ ｐａｔ ｎｍａ ３ 难 Ｒ ｆ ｃ ｒ Ａ ｌｓｃ Ａ ｅ ｉ， ｒ ｏ ｙ ｉ Ｒ Ａ） 正 规 治 疗 １年 以 上 无 明 显 血 象 回 升 者 Ａ ：
不 良反应 防治 等 ， 要 不 断 总 结 经验 加 以规 范 和 推 需 广 。因此 ， ２ ０ 在 ０ ７年全 国小 儿血 液 与肿瘤 学术 会议
根据 分型 标准 ， 障一般 可分为 三种类 型 ： 再 ①急 性 再 障 （ 型再 障一 重 Ｉ型 ，Ｍ— ： Ｓ Ｉ） 病情 进 展 迅 速 ， 外 周 血 象 下 降较 快 ， 般 在 ３个 月 内达 到 Ｓ Ａ 标 准 一 Ａ 者 。② 慢性 重 型再 障 （ 型再 障 ． 重 Ⅱ型 ，Ａ ．Ｉ ： Ｓ Ａ １） 病 情 较缓 慢 ， ３个 月进 展 到 上 述 Ｓ Ａ标 准 者 。③ 一 ＞ Ａ 般 慢性 再 障 （ Ａ ： 周血 象未 达到 Ｓ Ａ标准者 。 Ｃ Ａ）外 Ａ
小儿再生障碍性贫血护理常规及健康教育
小儿再生障碍性贫血护理常规及健康教育小儿再生障碍性贫血是一种罕见的遗传性疾病，主要特点是骨髓造血功能障碍，导致贫血、出血和感染等严重并发症。
在护理小儿再生障碍性贫血的过程中，重点是对其进行常规护理和健康教育，以维持其身体健康和提高生活质量。
一、常规护理措施1.保证合理而充足的营养，包括提供富含铁质的食物，如动物肝脏、蔬菜和全谷物等。
同时，注意增加其他维生素和矿物质的摄入，以促进血液生成和免疫功能。
2.记录患儿的体温、血压、心率和呼吸频率等生命体征，以及血红蛋白和其他相关检查结果，及时发现和处理异常情况。
3.定期观察患儿的皮肤和黏膜是否苍白或有出血点，避免剧烈运动和创伤，防止外伤性出血。
4.避免感染，保持良好的个人卫生习惯，勤洗手，避免与感染者接触，注意饮食卫生，适当锻炼增强体质。
5.提供安静和舒适的生活环境，避免噪音和刺激，保证充足的睡眠和休息。
6.加强心理护理，提供适当的陪伴和关怀，帮助患儿树立信心，积极面对疾病。
7.温和而规律的体育运动，如散步、晨跑、瑜伽等，有助于提高患儿的身体素质和抵抗力。
二、健康教育1.家庭教育：向患儿的家人介绍再生障碍性贫血的病因、临床表现和治疗方法，并强调家庭成员对患儿的照顾和监护责任，包括正确使用药物、观察患儿病情变化和生活起居的指导。
2.饮食教育：向患儿及家庭传授健康膳食的知识，包括适当摄取富含铁质和其他营养物质的食物，营养均衡，防止营养不良。
3.预防感染教育：向患儿及家庭介绍预防感染的方法，包括勤洗手、避免与感染者接触、保持室内空气清新、适当锻炼增强体质、合理饮食等。
4.心理疏导教育：教育患儿及家庭了解再生障碍性贫血的特点和预后，帮助他们树立正确的疾病观念，积极应对并调整心态，提高生活质量和心理素质。
5.定期随访和检查：指导患儿及家庭定期到医院进行复查和检验，及时调整治疗方案，提高治疗效果。
小儿再生障碍性贫血是一种慢性疾病，对患儿及其家庭产生了一定的心理和生活负担。
AA-诊疗建议-罗荣华
《儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议》的解读再生障碍性贫血(aplastie anemia，AA)是一组以骨髓有核细胞增生减低和外周全血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病。
根据国际上骨髓衰竭综合征领域的研究进展，结合我国儿童AA临床诊治实际情况，中华医学会儿科学分会血液学组和《中华儿科杂志》编辑委员会组织有关专家制定本版建议，以规范我国儿童获得性AA的诊疗行为，提高诊治水平。
AA分为先天性和获得性两大类。
先天性AA主要包括Faneoni贫血、先天性角化不良、Shwachman—Diamond综合征、Diamond—Blackfan贫血和先天性无巨核细胞性血小板减少症等。
如因明确病因(如药物、放射损伤、病毒感染等)所致获得性AA称为继发性获得性AA；无明确致病因素的获得性AA称为特发性获得性AA。
本建议主要适用于特发性获得性AA。
一、诊断和分型标准(一)诊断标准1．临床表现：主要表现为贫血、出血、感染等血细胞减少的相应临床表现。
一般无肝、脾、淋巴结肿大。
2．实验室检查：(1)血常规检查：红细胞、粒细胞和血小板减少，校正后的网织红细胞<1％。
至少符合以下3项中的2项：①血红蛋白<100 g／L；②血小板<100×109／L；③中性粒细胞绝对值<1．5×109／L(如为两系减少则必须包含血小板减少)。
(2)骨髓穿刺检查：骨髓有核细胞增生程度活跃或减低，骨髓小粒造血细胞减少，非造血细胞(淋巴细胞、网状细胞、浆细胞、肥大细胞等)比例增高；巨核细胞明显减少或缺如，红系、粒系可明显减少。
由于儿童不同部位造血程度存在较大差异，骨髓穿刺部位推荐首选髂骨或胫骨 (年龄小于1岁者) (3)骨髓活检：骨髓有核细胞增生减低，巨核细胞减少或缺如，造血组织减少，脂肪和(或)非造血细胞增多，无纤维组织增生，网状纤维染色阴性，无异常细胞浸润。
如骨髓活检困难可行骨髓凝块病理检查。
3．除外可致全血细胞减少的其他疾病。
再生障碍性贫血诊断与治疗-指南推荐
再生障碍性贫血诊断与治疗指南再生障碍性贫血(aplastic anemia, AA，再障)是一种骨髓造血功能衰竭症，主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血/出血/感染征候群。
传统学说认为，在一定遗传背景下，再障作为一组异质性“综合征”可能通过三种机制发病：原、继发性造血干/祖细胞(“种子”)缺陷、造血微环境(“土壤”)及免疫(“虫子”)异常。
目前认为T淋巴细胞功能亢进在原发性获得性再障发病机制中占重要地位，再障是T淋巴细胞介导的以造血系统为靶器官的自身免疫性疾病。
有明确化疗、放疗史则为放/化疗继发性再障。
先天性再障罕见，主要为范科尼贫血(常染色体隐性遗传病)，有家族发病，伴随其他遗传性疾病表现。
再障年发病率在欧美为4.7～13.7/106，日本为14.7～24.0/106，我国为7.4/106，总体来说亚洲的发病率高于欧美;发病年龄呈现10-25岁及>60岁两个发病高峰，没有明显的男女性别差异。
某些病毒感染(如肝炎病毒、微小病毒B19等)、应用骨髓毒性药物、接触有毒化学物质、长期或过量暴露于射线是再障的高危因素。
再障的临床表现国际上，再障分为重、轻型，我国相应的分型是急性和慢性再障，主要临床表现为贫血、出血及感染。
一般没有淋巴结及肝脾肿大。
1、贫血：有苍白、乏力、头昏、心悸和气短等症状。
急重型者多呈进行性加重，而轻型者呈慢性过程。
2、感染：以呼吸道感染最常见，其次有消化道、泌尿生殖道及皮肤粘膜感染等。
感染菌种以革兰氏阴性杆菌、葡萄球菌和真菌为主，常合并败血症。
急重型者多有发热，体温在39oC以上，个别患者自发病到死亡均处于难以控制的高热之中。
轻型者高热比重型少见，感染相对易控制，很少持续1周以上。
3、出血：急重型者均有程度不同的皮肤粘膜及内脏出血。
皮肤表现为出血点或大片瘀斑，口腔粘膜有血泡，有鼻衄、龈血、眼结膜出血等。
深部脏器可见呕血、咯血、便血、尿血，女性有阴道出血，其次为眼底出血和颅内出血，后者常危及患者生命。
儿童再生障碍性贫血诊疗规范
附件1儿童再生障碍性贫血诊疗规范（2019年版）一、概述再生障碍性贫血（Aplastic anemia，AA）是一组以骨髓有核细胞增生减低和外周两系或三系（全血）血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病，属于骨髓造血衰竭（Bone marrow failure,BMF）综合征的一种。
其年发病率在我国为0.74/10万人口，可发生于各年龄组，男、女发病率无明显差异。
BFM分为先天性和获得性两大类。
先天性BFM主要包括Fanconi贫血（FA）、先天性角化不良（DC）、Shwachman-Diamond综合征（SDS）、Diamond-Blackfan贫血（DBA）和先天性无巨核细胞性血小板减少症（CAMT）等。
获得性BMF又分为原发性和继发性两类。
1.原发性BMF主要包括：（1）源于造血干细胞质量异常的BMF，如阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH）和骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic syndrome,MDS）；（2）自身免疫介导的BMF，其中又包括细胞免疫介导的BMF（如AA）和自身抗体介导的BMF；（3）意义未明的血细胞减少（ICUS）［包括非克隆性ICUS、意义未明克隆性血细胞减少（CCUS）］，这些情况可以是某特定疾病的过渡阶段，可发展为MDS或其他血液病，也可能是尚未认知的某疾病。
2.继发性BMF：造成继发性BMF的因素较多。
主要包括：（1）造血系统肿瘤，如毛细胞白血病（HCL）、T细胞型大颗粒淋巴细胞白血病（T-LGLL）、多发性骨髓瘤（MM）等；（2）其他系统肿瘤浸润骨髓；（3）骨髓纤维化；（4）严重营养性贫血；（5）急性造血功能停滞；（6）肿瘤性疾病因放化疗所致骨髓抑制等；（7）药物、放射损伤、病毒感染等。
二、适用范围本规范主要适用于经骨髓细胞形态学及骨髓病理、免疫表型、细胞遗传学、分子遗传学等检查确诊的儿童和青少年AA患儿。
再生障碍性贫血诊断和治疗需要注意的问题
免疫抑制治疗
延长环孢素（>6个月，1年甚或数年）可降低复发，减量应缓慢
环孢素耐药见于为26～62% 患者
PNH、MDS/AML 或实体瘤 11 年时发生率 10%、 8% 和 11% （长期随访）
预防血清病宜用最低剂量激素，以避免股骨头无菌坏死
方案中加入G-CSF（3 ～ 4个月）有助于提高中性粒细胞，但并 不提高总疗效 （可能有助于预测治疗反应），EPO价值可疑
▬ NK细胞亚型：较年青，急性过程，预后恶劣
血细胞减少（N)，骨髓干抽 淋周血LGL增多：＞ 0.5 （2～20）×109/L 肝或/和脾肿大常见 T亚型：表型: CD3+ CD4– CD8+ CD57+ CD56 – ，TCR重排 NK亚型：表型 CD2+ CD3– CD56+ CD57– ，无TCR重排 常伴发自身免疫病（纯红再障、类风关、 SLE 、干燥综合征等）
鉴别诊断
急性造血停滞
慢性溶血史（再障危象）
病前感染（病毒）或可疑药物史 多数影响红系造血，少数三系受累，酷似急性再障 骨髓可能见到巨原红 可有肝、脾及淋巴结肿大 短期内缓解（1个月±）
回顾性诊断
鉴别诊断
与迟发型先天骨髓衰竭综合征鉴别 ▬ 包括FA, DKC, SDS 等，以FA最常见 ▬ IBMFS共同特征：早发BM衰竭：躯体畸形：趋癌性 ▬ 占再障10～20%，儿童再障比例高 ▬ 50%的IBMFS在16岁以后才明确诊断，提高认识 ▬ ¼的FA无可见发育异常，易于混淆 ▬ 染色体断裂试验的意义
临床治疗
临床分型
遗传
病因1
先天性 获得性
原发性 继发性
发病2
急性型 慢性型
小儿再生障碍性贫血诊疗建议_谢晓恬
般慢性再障 ( CAA ) : 外周血象未达到 SAA 标准者。
10 /L 者, 定 为
6
, 标准为 :
骨髓细胞成分 < 50 %; 加以下三 条中 的 两条 : a . 中性 粒细 胞计 数 < 1 0 10 /L; b . 网织红 细胞绝对值 < 30 c . 血小板计数 < 60 10 /L, 持续 6 周以上。
[3 , 4]
10 /L。
9
根据分型标准 , 再障一般可分为三种类型:
。但 IS 的药物选择、 具体使用方法 ,
不良反应防治等 , 需要不断总结经验加以规范和推 广。因此, 在 2007 年全国小儿血液与肿瘤学术会议 上 , 经过初步讨论 , 提出下列诊疗建议。并希望各地 儿童血液病医生结合自己的经验, 提出宝贵建议, 以 便在今后的工作中不断予以补充细化和完善 , 提高 我国儿童再障的总体疗效 , 减少病死率, 有利于国际 间交流 , 促进儿童再障领域诊治研究的进展。 二、 诊断与分型标准: 1 诊断标准: 需要符合下列 5 项条件: ( 1) 全血细胞减少 , 如 只有 1 ~ 2 系下降, 则需 有血小板计数降低。 ( 2) 一般无脾肿大。 ( 3) 骨髓至少 1 个 部位增生减低或重度减低 , 伴有巨核细胞明显减少 (全片 < 7 个 )。如有增生活 跃现象 , 须有巨核细胞明显减少 , 骨髓小粒非造血细 胞增多。有条件者尽量行骨体活检, 显示造血组织 减少, 脂肪组织增多, 巨核细胞减少。对于临床表现 和外周血象符合再障 , 但骨髓涂片检查不符合者, 必 须进行骨髓活检以利及时确诊。
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4 诊断分型标准补充说明 : ( 1) 全国再 障会议 修订的 诊断标 准中第 1 条 为 : 全血细 胞减少、 网 织红细 胞绝对 计数 减少
儿童再生障碍性贫血的治疗
✓ 胸骨穿刺风险较大
骨髓活检：重要诊断和鉴别诊断依据
4岁的患儿如无特殊情况均需骨髓活检。建议先活检后骨穿，以减少抽吸造成 的干扰 无法取活检的患儿建议进行骨髓clot病理和免疫组织化学检查
骨髓活检及细胞遗传学检查在获得性AA与低增生性MDS鉴别和指导临床合理治疗方面具 有极为重要的价值
Ehrlich P.. Charite-Annalen. 1888;13:301-309.
《儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议》修订的背景
中华医学会儿科分会血液学组. 小儿再生障碍性贫血的诊疗建议. 中华儿科杂志. 2001;39(7):422-423. 谢晓恬,应大明. 小儿再生障碍性贫血诊疗建议. 中国小儿血液与肿瘤杂志2007;12(5):236-240.
造血生长因子的应用：无证据显示，造血生长因子能促进造血功能的恢复和重建， 不推荐常规应用
异基因造血干细胞移植(SCT)显著改善SAA和VSAA预后，为根治性 治疗手段，其疗效已得到广泛验证、肯定和推荐
Treatment algorithm of SAA
2000年后，10-yr OS=79%2%
BSC: best supportive care
20yr患者，5-yr OS=85%2%
Passweg JR, Marsh JCW. Aplastic anemia: first-line treatment by immunosuppression and sibling marrow transplantation. Hematology.2010;2010:36-42
AA的诊断（至少对获得性AA而言）仍主要为临床排除诊断，必须首先 排除可致全血细胞减少的其他疾病（放化疗后骨髓抑制、低增生性MDS （RCC）、低增生性白血病等） 血液学及骨髓检查为AA诊断和鉴别诊断的主要依据 强调全面的病史采集、详尽的体格检查和实验室检查(1)明确或排除诊 断；(2)与先天性骨髓衰竭综合征鉴别；(3)搜寻病因或基础疾病；
小儿再生障碍性贫血的特征
小儿再生障碍性贫血的特征小儿再生障碍性贫血是一种严重的血液疾病，是由于骨髓造血功能不足导致。
这种疾病的特征是贫血(红细胞数量不足，低血红蛋白)，白细胞减少、血小板减少、易出血等症状。
这种疾病因为是自身免疫疾病，因此容易发生感染、出血等合并症。
小儿再生障碍性贫血的治疗方法治疗小儿再生障碍性贫血的方法多种多样，包括以下几种：1. 免疫抑制治疗：该治疗方法是采用免疫抑制药物来抑制自身免疫反应，提高骨髓造血功能。
这种方法一般是采用大剂量的甲泼尼龙和环磷酰胺，从而达到抑制免疫反应的目的。
2. 骨髓移植：这种治疗方法是为那些免疫抑制治疗无效的患儿采用的。
患儿需要进行骨髓移植，并需要选择合适的供体进行移植。
骨髓移植的治疗效果比其他治疗方法要好得多。
3. 支持性治疗：这种治疗方法的重点在于提高患儿的免疫力、控制感染和出血等并发症。
支持性治疗可以通过补液、输血、抗感染用药、营养支持等方式进行实施。
小儿再生障碍性贫血的注意事项1. 预防和控制感染：由于患儿的免疫功能低下，容易发生感染。
因此，需要注意预防和控制感染。
家长要帮助患儿加强个人卫生，保持室内清洁，防止交叉感染。
2. 坚持治疗：小儿再生障碍性贫血需要进行持续的治疗，家长不能轻言放弃。
同时，在治疗过程中，注意调整治疗方法和药物的剂量，避免不必要的副作用。
3. 多休息，保持心情舒畅：小儿再生障碍性贫血的患儿需要休息充分，保持良好的心态。
家长应该尽量避免吓唬、警告患儿，而是要鼓励和保护他们，让他们感受到家人的温暖。
4. 注意饮食调理：小儿再生障碍性贫血患儿需要保证摄入足够的营养，增加饮食多样性，包括蔬菜、水果、全谷类食品、蛋白质等食物。
同时需要避免食用过多的糖、油脂和食盐等食物。
总结小儿再生障碍性贫血是一种严重的血液疾病，家长需要密切关注患儿的病情，并在医生的指导下进行治疗。
同时，为了避免感染、控制病情，家长需要注意饮食、休息和调节情绪等细节，以帮助患儿尽快康复。
白话讲解：儿童再生障碍性贫血的治疗
白话讲解：儿童再生障碍性贫血的治疗儿童再生障碍性贫血虽然属于良性的血液系统疾病，但可严重影响儿童健康，并且包含死亡率，但该病并非不治之症，现代医学技术可以让再生障碍性贫血患者也有重获新生的机会，只要治疗及时，方法得当，很多孩子都是可以恢复到正常，跟健康人一样去学习工作，甚至是结婚生孩子。
再障分为先天与后天，类型有三再障分为先天再生性障碍性贫血和后天获得性再生障碍性贫血的，绝大多数是后天获得性。
再生性障碍性贫血主要分成三型，重型、极重型和非重型。
大家从名字就已经能看出来了，非重型的血常规各项指标相对来说没有降到那么低，但对一个重型和极重型再障的孩子，血常规的各项指标都是非常低的，包括他的白细胞特别低，中性粒细胞特别低，这时他的感染几率就会特别大。
具体的表现为明显的面色苍白、乏力、贫血这些症状。
对于年纪特别小的婴幼儿，如果有再生性障碍性贫血，最大的特征就是基本上不怎么爱动，相比一般正常的婴幼儿，再生性障碍性贫血的患儿的哭啼翻身和爬行等行为，都会少很多，家长会发现孩子经常不爱动喜欢被整体抱着。
此外，检测时也能发现再生性障碍性贫血儿童的血液中血小板的明显减少，可能表现为严重的出血，颅内的出血，消化道的出血，最终这个孩子可能就会死于这些严重的出血。
对重型和极重型再生性障碍性贫血的孩子，及时到正规的医院就行诊治是很重要的，是医生需要重度关注的。
再障单纯对症治疗，死亡率很高对于重型和极重型再障的孩子，主要的治疗方案首要的是是对症治疗，所谓的对症治疗就是给再生性障碍性贫血的患儿进行输血、输血小板，这是抗感染的治疗方式。
然而，这些仅仅只是对症的治疗，如果我们仅仅对于这些孩子做对症治疗的话，那这些孩子在一年到两年之间的死亡率会达到80%-90%。
所以想治疗再生性障碍性贫血，还需给予一些其他的根治性的治疗。
根治性的主要治疗包括造血干细胞的移植，可让患儿的生存率达到70%以上，可以给同胞全合造血干细胞移植，使这些孩子达到治疗、治愈的目的。
小儿再生障碍性贫血的治疗方法有哪些？
小儿再生障碍性贫血的治疗方法有哪些？(一)治疗由于再障的发病原因与发病机制复杂，每种类型又无特异性实验指标可用于指导临床选药，因此，再障的治疗目前仍然主要采用临床经验进行选药，给治疗带来一定的盲目性。
近年来，有关研究再障的新技术不断涌现，如T淋巴细胞亚群(包括T辅助/抑制细胞、自然杀伤细胞、细胞毒T细胞、树突状细胞、B细胞等)、单核/巨噬细胞、CD3造血干/祖细胞及其亚群的流式细胞仪(FCM)分析，造血祖细胞集落培养等，有望使再障的治疗更具实验依据。
1.急性再障(重型再障)的治疗(1)去除病因：对一切可疑的致病因素，均应立即停止接触、应用。
(2)防治感染：急性再障预后凶险，病死率可高达80%以上，死亡的主要原因之一是严重感染。
因此，积极预防和治疗感染是降低死亡率的重要措施。
病人应隔离保护，输注新鲜血浆、人血丙种球蛋白或白细胞悬液，以增加患儿对感染的抵抗力。
一旦出现感染，应及早使用强力有效的抗生素。
在没有明确病原体感染之前，通常需要广谱抗生素、抗真菌药及抗病毒药联合应用。
一旦证实了感染的病原体及其敏感药物，则可根据对病原体敏感的药物进行合理选药。
(3)防止出血：颅内出血或其他脏器严重出血是本病致死的另一重要原因。
当血小板计数下降至20×109/L时，出血的机会则大大增加，应积极输注足量的血小板或新鲜全血，要求使血小板数量至少达到20×109/L以上。
血小板成分输注，从正常人1单位(400～500ml)全血中可提取1个单位血小板血浆，平均含1011个血小板，输入1个单位血小板/m2能增加1.2万/μl血小板数。
肾上腺皮质激素虽然不能增加血小板的数量，但它们具有改善血管脆性的作用，从而有利于减少出血的机会。
(4)纠正贫血：当病情进展迅速，血红蛋<40g/L时，有可能出现贫血性心功能衰竭和组织缺氧的表现，应尽快输血，但输血速度宜缓慢，以防促进心功能衰竭。
(5)免疫抑制药治疗：目前常用的有以下几种药物：①抗淋巴细胞球蛋白(ALG)或抗胸腺细胞球蛋白(ATG)。
再生障碍性贫血的诊断提示及治疗措施(1)
再生障碍性贫血的诊断提示及治疗措施再生障碍性贫血(ap1osticanemia)是由于骨髓造血功能衰竭或低下所致的一类贫血。
一般分为先天性(与遗传因素有关)及后天性(又分原发性再障及继发性再障)两大类。
依发病机制分为：①造血干细胞受损；②造血微环境缺陷；③免疫性造血抑制。
依病程分为急性及慢性两型。
发病多＞3岁，慢性型较成人为少。
【诊断提示】(1)有应用、接触有损骨髓造血组织的药物、化学物质或放射物质，或患过肝炎病史，部分病例原因不明。
(2)临床呈进行性面色苍白、乏力、紫瘢、鼻出血等出血倾向及感染表现。
一般无肝、脾、淋巴结大。
(3)骨髓至少一个部位增生减低或重度减低(如增生减低，巨核细胞明显减少)。
骨髓小粒非造血细胞增多。
(4)全血细胞减少，网织红细胞绝对值减少。
(5)应除外引起全血细胞减少的其他疾病。
(6)一般抗贫血治疗无效。
(7)急性再生障碍性贫血(亦称重型再障-1型)：①发病急，贫血进行性加剧，常伴有严重感染，内脏出血。
②血象：血红蛋白下降速度快，网织红细胞V0.01；绝对值＜15X1O9/1,白细胞明显减少，中性粒细胞绝对值V0.5义10°∕1,血小板V20X10°/1。
③骨髓象：骨髓多部位增生减低，三个系统造血细胞明显减少，非造血细胞增多。
(8)慢性再生障碍性贫血：①发病缓慢、贫血、感染、出血较轻；②血象：血红蛋白下降速度较慢，网织红细胞、白细胞、中性粒细胞及血小板较急性再障高；③骨髓象：三系或两系细胞减少，多部位骨髓穿刺至少一个部位增生不良;④病程中若病情恶化，临床、血象及骨髓象与急性再障相同，称为重型再障-11型。
【治疗措施】1.一般治疗尽可能查出病因，加强护理，保证营养供给，防治出血和感染。
必要时予以输血维持血红蛋白至少在60g∕1左右(慢性再障可低些)，按需要行成分输血。
对决定行骨髓移植的患儿尽量避免移植前输血。
2.急性再障的治疗(1)抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或抗淋巴细胞球蛋白(A1G)的应用：ATG剂量10mg∕(kg∙d),持续静脉滴注12~18h,连用5d o A1G20~40mg/(kg∙d),连续静滴4d至1周，与足量皮质激素合用。
小儿再生障碍性贫血预防和措施课件
要点： - 合理搭配维生素 - 增加含铁食物的摄入 - 不吃过于刺激性的食物
小儿再生障碍 性贫血的康复
训练
小儿再生障碍性贫血的康复训练
内容：小儿再生障碍性贫血需 要通过康复训练来慢慢恢复身 体的功能，让身体更健康，以 下是常用的康复训练方式：
小儿再生障碍 性贫血预防和
措施课件
目录 什么是小儿再生障碍性贫血 小儿再生障碍性贫血的预防 小儿再生障碍性贫血的措施 小儿再生障碍性贫血的饮食注 意事项 小儿再生障碍性贫血的康复训 练
什么是小儿再 生障碍性贫血
什么是小儿再生障碍性贫血
内容：小儿再生障碍性贫血是 一种由于骨髓造血功能障碍导 致的贫血病，是一种较为严重 的儿童血液系统疾病。
要点： - 骨髓功能障碍 - 儿童专属疾病 - 严重的贫血症状
小儿再生障碍 性贫血的预防
小儿再生障碍性贫内血容的：小预儿防再生障碍性贫血的预防十分
重要，家长和医生应该注意以下几点：
要点： - 加强营养，保证优质蛋白和各种维
生素的摄入 - 避免环境污染的影响 - 避免病毒感染
小儿再生障碍 性贫血的措施
要点： - 逐渐增加运动量 - 增强自信心 - 加强锻炼身体的耐力
谢谢您的观 赏聆听
小内 治容疗儿：需再小要儿专生再业障生医障 生碍碍 进性性 行贫 ，贫同血血时的 的措施
，在儿童生活和学习中，也需 要采取相应的措施来帮助儿童 恢复健康。
要点： - 定期检查和治疗 - 避免劳累 - 食物清淡易消化 - 避免受凉感冒等
小儿再生障碍 性贫血的饮食
注意事项
小儿再生障碍性贫血的饮食注意事项
孩子再障性贫血,寻求治疗经验
孩子再障性贫血，寻求治疗经验
一、概述
再障性贫血是再生障碍性贫血的简称，是因为免疫因素，遗传因素，造血环境等引起的造血干细胞减少、造血环境变异，最终导致功能衰竭，血细胞减少。
根据不同的情况，分为急性和慢性两大类。
他的主要表现为，贫血、出血和反复感染。
对人体的健康有很大的影响，一定要尽早治疗。
二、步骤/方法：
1、多喝些补血的食品，这里推荐一个红枣黑木耳汤，就是将黑木耳、红枣用温水泡着，然后放入小碗中，之后加入水和冰糖，放在炉子上慢慢煮，每天吃两次。
主要是清热补血，适合贫血~
2、是个长期治疗的过程，可以吃康力龙，达那唑胶囊，但是又副作用的，重要的还是提高自己的抵抗力，注意卫生。
3、这个问题真的很麻烦啊，对孩子的危害很大，如果非常严重的话，要去医院做干细胞手术的，就是骨髓移植。
还算轻微的话，喝些复方阿胶浆，在吃点含铁的食物，
三、注意事项：
不要剧烈运动，防止意外情况导致出血，多锻炼，注意生活习惯。
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儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议正文再生障碍性贫血(aplastic anemia，AA)是一组以骨髓有核细胞增生减低和外周全血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病[1,2,3]。
根据国际上骨髓衰竭综合征领域的研究进展[4]，结合我国儿童AA临床诊治实际情况[5,6]，中华医学会儿科学分会血液学组和《中华儿科杂志》编辑委员会组织有关专家制定本版建议，以规范我国儿童获得性AA的诊疗行为，提高诊治水平。
AA分为先天性和获得性两大类。
先天性AA主要包括Fanconi贫血、先天性角化不良、Shwachman-Diamond综合征、Diamond-Blackfan贫血和先天性无巨核细胞性血小板减少症等。
如因明确病因(如药物、放射损伤、病毒感染等)所致获得性AA称为继发性获得性AA；无明确致病因素的获得性AA称为特发性获得性AA。
本建议主要适用于特发性获得性AA。
一、诊断和分型标准(一)诊断标准1．临床表现：主要表现为贫血、出血、感染等血细胞减少的相应临床表现。
一般无肝、脾、淋巴结肿大。
2．实验室检查：(1)血常规检查：红细胞、粒细胞和血小板减少，校正后的网织红细胞<1%。
至少符合以下3项中的2项：①血红蛋白<100 g/ L；②血小板<100×109/L；③中性粒细胞绝对值<1.5×109/L(如为两系减少则必须包含血小板减少)[2,7]。
(2)骨髓穿刺检查：骨髓有核细胞增生程度活跃或减低，骨髓小粒造血细胞减少，非造血细胞(淋巴细胞、网状细胞、浆细胞、肥大细胞等)比例增高；巨核细胞明显减少或缺如，红系、粒系可明显减少。
由于儿童不同部位造血程度存在较大差异，骨髓穿刺部位推荐首选髂骨或胫骨(年龄小于1岁者)[1,8,9,10,11,12]。
(3)骨髓活检：骨髓有核细胞增生减低，巨核细胞减少或缺如，造血组织减少，脂肪和(或)非造血细胞增多，无纤维组织增生，网状纤维染色阴性，无异常细胞浸润。
如骨髓活检困难可行骨髓凝块病理检查[13,14,15]。
3．除外可致全血细胞减少的其他疾病。
(二)分型诊断标准符合上述AA诊断标准者，根据骨髓病理及外周血细胞计数分型[4,11,12,13]。
1．重型AA(severe aplastic anemia，SAA)：(1)骨髓有核细胞增生程度25%～50%，残余造血细胞少于30%或有核细胞增生程度低于25%。
(2)外周血象至少符合以下3项中的2项：①中性粒细胞绝对值<0.5×109/L；②血小板计数<20×109/L；③网织红细胞绝对值<20×109/L，或校正后的网织红细胞<1%。
2．极重型AA(very severe aplastic anemia，vSAA)：除满足SAA条件外，中性粒细胞绝对值<0.2×109/L。
3．非重型AA(non-severe aplastic anemia，NSAA)：未达到SAA和vSAA诊断标准。
二、鉴别诊断获得性AA应与导致全血细胞减少的其他疾病相鉴别，如先天性骨髓衰竭性疾病、肿瘤性疾病(低增生性白血病、淋巴瘤、恶性肿瘤骨髓转移等)、骨髓增生异常综合征、原发性骨髓纤维化、溶血性疾病(遗传性溶血性贫血、自身免疫性溶血性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等)及其他疾病(肝病、营养性贫血、病毒感染、结缔组织病等)[16,17,18,19]。
对拟诊AA的患儿，推荐进行下述实验室和辅助检查项目，以排除继发性AA：(1)血液常规和涂片检查(包括网织红细胞计数)；(2)骨髓穿刺涂片和骨髓活检，有条件可行免疫病理学检查；(3)骨髓细胞遗传学检查：①外周血淋巴细胞染色体断裂(丝裂霉素C诱导)分析；②染色体检查，荧光原位杂交检查异常染色体(特别是5号、7号染色体)；(4)基因检查：根据条件可进行先天性骨髓衰竭性疾病相关的基因检查；(5)酸溶血试验和PNH克隆检测；(6)尿含铁血黄素试验；(7)抗碱血红蛋白含量测定；(8)淋巴细胞亚群检测；(9)肝肾功能检查；(10)病毒学检查：肝炎病毒、EB病毒、巨细胞病毒、人类免疫缺陷病毒、人微小病毒B19等；(11)自身免疫性疾病相关抗体检测；(12)胸部、骨骼X线检查；(13)心脏/腹部B超检查。
诊断流程图见图1。
•三、治疗(一)对症支持治疗1．一般措施：避免剧烈活动，防止外伤及出血，尽量避免接触对骨髓有损伤作用的药物；注意饮食和口腔卫生，定期应用消毒剂(如西吡氯漱口水、盐水等)清洁口腔。
2．感染防治：出现发热时，应按"中性粒细胞减少伴发热"的治疗处理[20]。
3．成分血输注：根据卫生部2000年6月颁布的《临床输血技术规范》内科输血指南，红细胞输注指征为血红蛋白<60 g/L，但需氧量增加(如感染、发热、疼痛等)时可放宽红细胞输注指征。
预防性血小板输注指征为血小板<10×109/L，存在血小板消耗危险因素者可放宽输注阈值。
对严重出血者应积极给予成分血输注，使血红蛋白和血小板达到相对安全的水平。
血小板输注无效者推荐HLA配型相合血小板输注。
强调成分血输注，有条件时建议对血液制品进行过滤和(或)照射。
4．造血生长因子的应用：对于粒细胞缺乏伴严重感染者可应用粒细胞集落刺激因子。
5．铁过载的治疗：对于反复输血所致铁过载，当血清铁蛋白>1000 μg/L时可考虑祛铁治疗[21,22]。
6．疫苗接种：推荐免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy，IST)期间及停药半年内避免接种一切疫苗。
停用IST半年后，如免疫功能大部分恢复或基本恢复可接种必要的灭活或减毒疫苗[23]。
(二)造血干细胞移植治疗造血干细胞移植是治疗AA的有效方法，具有起效快、疗效彻底、远期复发和克隆性疾病转化风险小等特点[24]。
移植时机与疾病严重程度、供体来源、HLA相合度密切相关，应严格掌握指征。
1．适应证：SAA、vSAA或IST治疗无效的输血依赖性NSAA。
2．移植时机及供者的选择：SAA、vSAA患儿如有同胞相合供者，应尽快进行造血干细胞移植治疗[4]；预计在短期(1～2个月)内能找到9～10/10位点相合的非血缘相关供者并完成供者体检的SAA、vSAA患儿，可在接受不包括ATG 的IST治疗后直接进行造血干细胞移植[23,24,25,26]；其余患儿则在接受了包括ATG在内的IST治疗3～6个月无效后再接受造血干细胞移植治疗[4,27,28]，应尽可能选择相合度高的非血缘或亲缘相关的供者[25,29,30]进行移植。
3．造血干细胞的来源：骨髓是最理想的造血干细胞来源，外周血干细胞次之，脐血移植治疗AA的失败率较高，应慎重选择[31,32,33]。
4．注意事项：(1)SAA和vSAA患儿一经确诊应尽早进行HLA配型[4]。
(2)输血依赖性NSAA的移植策略同SAA[4]。
(3)持续的粒细胞缺乏常使SAA，尤其是vSAA患儿面临难以控制的感染，且活动性感染并非移植的绝对禁忌证。
而移植后粒细胞重建较快，通过移植重建的中性粒细胞来控制感染，可能是这些患儿生存的唯一希望[4]。
然而，由于这类移植的风险性高，因此，建议在具有相当移植经验的医院对患儿的疾病状态进行严格的评估，并在取得家长积极配合的前提下进行。
(4)移植前需避免输注亲缘血液，尽量输注去除白细胞的血液制品以减少移植失败的几率[4]。
(三)ISTIST是无合适供者获得性AA的有效治疗方法。
目前常用方案包括抗胸腺/淋巴细胞球蛋白(antithymocyte/lymphocyte globulin，ATG/ALG)和环孢菌素A(Cyclosporine，CsA)。
1．ATG/ALG：(1)适应证：①无HLA相合同胞供者的SAA和vSAA；②血象指标中有一项达SAA标准的NSAA和输血依赖的NSAA，且无HLA相合同胞供者[34]；③第一次ATG/ALG治疗后3～6个月无效，且无合适供者行造血干细胞移植的患儿。
ATG/ALG治疗应在无感染或感染控制后、血红蛋白80 g/L以上和血小板20×109/L以上时进行。
(2)药物剂型与剂量：临床上ATG的应用相对比ALG更多，但疗效因动物来源和品牌的不同而存在差异。
药物剂量参照相应产品说明书。
(3)不良反应和注意事项：①ATG/ALG急性不良反应包括超敏反应、发热、僵直、皮疹、高血压或低血压及液体潴留等，应给予泼尼松1～2 mg/(kg·d)或相应剂量其他糖皮质激素进行预防。
②血清病：包括关节痛、肌痛、皮疹、轻度蛋白尿和血小板减少等，一般发生在ATG/ALG治疗后1周左右，糖皮质激素应足量应用至治疗后15 d，随后减量，一般2周减完(总疗程4周)。
若血清病严重，糖皮质激素剂量根据患儿情况进行调整。
2．CsA：(1)适应证：① ATG/ALG治疗的SAA/vSAA患儿；②NSAA患儿。
(2)使用方法：一旦确诊，应尽早治疗[7,35,36]。
口服起始剂量为5 mg/(kg·d)。
服药2周后监测CsA血药浓度，建议全血谷浓度维持在100～200 μg/L，在保持谷浓度的前提下尽量将峰浓度维持在300～400 μg/L[37]。
疗效达平台期后12个月方可减量。
应按原剂量的10%～20%递减，每3个月减量1次。
减量期间密切观察血象，如有波动需慎重减量。
一般CsA总疗程应在2～3年，减量过快可能增加复发风险。
(3)不良反应与处理：主要不良反应为消化道症状、齿龈增生、色素沉着、肌肉震颤、肝肾功能损害，极少数患儿可发生头痛和血压增高，但大多症状轻微或对症处理后减轻，必要时可调换CsA剂型或选择其他免疫抑制剂。
服药期间应定期监测血药浓度、肝肾功能和血压等。
3．其他IST：(1)大剂量环磷酰胺(HD-CTX)[38,39,40]；(2)普乐可复(FK506)[40]；(3)抗CD52单抗：对于难治、复发的SAA患儿可能有效，应用经验多来源于成人SAA，且仍为探讨性治疗手段[41]。
(四)其他药物治疗雄激素有促造血作用，主要副反应为男性化。
如能被患儿和家长接受则推荐全程应用。
用药期间应定期复查肝肾功能。
治疗流程见图2。
•四、疗效标准1．完全缓解(CR)：中性粒细胞绝对值>1.5×109/L，血红蛋白>110 g/L，血小板>100×109/L，脱离红细胞及血小板输注，并维持3个月以上。
2．部分缓解(PR)：中性粒细胞绝对值>0.5×109/L，血红蛋白>80 g/L，血小板>20×109/L，脱离红细胞及血小板输注，并维持3个月以上。
3．未缓解(NR)：未达到PR或CR标准[42]。