急性髓系白血病诊断治疗的指导原则
儿童急性髓细胞白血病诊治指南
儿童急性髓细胞白血病诊治指南【急性髓细胞白血病(AML)的诊断和MIC分型】(一)AML基本诊断依据1．临床症状、体征：有发热、苍白、乏力、出血、骨关节疼痛及肝、脾、淋巴结肿大等浸润灶表现。
2．血象改变：血红蛋白及红细胞降低，血小板减少，白细胞增高、正常或减低，分类可发现数量不等的原、幼粒(或幼单)细胞或未见原、幼粒(或幼单)细胞。
3．骨髓形态学改变：是确诊的主要依据. 骨髓涂片中有核细胞大多呈明显增生或极度增生，仅少数呈增生低下，均以髓细胞增生为主，原粒+早幼粒(或原单+幼单)细胞必须≥20％才可确诊为AML。
红白血病(M6 )除上述外尚有红系≥50％且伴形态异常；急性巨核细胞白血病(M7)骨髓中原巨核细胞≥30％。
除了对骨髓涂片作瑞氏染色分类计数并观察细胞形态改变外，应该做过氧化酶(POX)、糖原(PAS)、非特异性酯酶(NSE)和酯酶氟化钠(NaF)抑制试验等细胞化学染色检查，以进一步确定异常细胞性质并与急性淋巴细胞白血病(ALL)鉴别。
【AML的MIC分型】除了临床及细胞形态学(Morphology，M)诊断以外，还必须作免疫表型(Immunophenotype，I)及细胞遗传学(Cytogeneties，C)检查，即MIC分型诊断，尽可能作分子生物学(Molecularbiology，M)融合基因检测，即MICM分型。
1．细胞形态学分型：按照FAB分型标准分为M0和M1~M7型。
2．免疫表型：髓系免疫标志：CD13，CD33,CD14,CD15，CDw65，CD45 ，MPO等；红系免疫标志：CD71，血型糖蛋白；巨核系免疫标志：CD41，CD42，CD62，CD61; 免疫表型常伴有淋系抗原表达，较常见的有CD7，CD19等，则诊断为伴有淋系标记的AML(Ly+-AML)。
3．细胞遗传学改变：①染色体数量改变：高二倍体(≥ 47)，低二倍体(≤45)，+21，-7，-8，-11等。
②)染色体核型改变：t(9；11)，MLL-AF9融合基因(儿童急性白血病中该融合基因阳性者86％为AML, 其中75％为M5 )；t(11；19)，ENL-MLL融合基因(该融合基因阳性者儿童可为AML，也可为ALL，成人则均为AML)；t(8；21)，AML1-ETO融合基因(是M2b的特异标记，预后较好)；t(15；17)，PML-RARα融合基因是急性早幼粒细胞白血病(APL/M3的特异标记；t(11；17)，PML-PLZF融合基因是APL变异型的特异标；invl6多见于M4Eo，预后较好等。
中国成人急性髓系白血病(非急性早幼粒细胞白血病)诊疗指南(2021年版)要点汇编
《中国成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞白血病）诊疗指南（2021年版）》要点1.标准剂量Ara-C诱导治疗后监测：（1）停化疗后第7～14天复查骨髓：•标准剂量Ara-C+蒽环或蒽醌类等药物（IDA或DNR、Mitox等）•含G-CSF的预激方案（如CAG方案：G-CSF+Ara-C+阿克拉霉素）•等待观察（尤其是处于骨髓增生低下的状态）（2）停化疗后第21～28天（骨髓恢复）复查骨髓、血象：2.含中大剂量Ara-C方案的诱导治疗后监测：停化疗后第21～28天（骨髓恢复）复查骨髓、血象。
（三）CR后治疗的选择按遗传学预后危险度分层治疗；蒽环类药物的剂量同诱导治疗方案。
1.预后良好组：（1）多疗程的大剂量Ara-C：（2）其他缓解后治疗方案：2.预后中等组：（1）异基因造血干细胞移植。
（2）多疗程的大剂量Ara-C。
（3）2～3个疗程中大剂量Ara-C为基础的巩固治疗后行自体造血干细胞移植（证据等级1b）。
（4）其他巩固治疗方案：3.预后不良组：（1）尽早行异基因造血干细胞移植。
（2）无条件移植者予大剂量Ara-C（3g·m-2·12h-1，6个剂量），3～4个疗程，单药应用（证据等级1a）。
（3）其他巩固治疗方案：2～3个疗程的中大剂量Ara-C为基础的化疗，或标准剂量化疗巩固，继而行自体造血干细胞移植（证据等级1b）。
标准剂量化疗巩固（≥6个疗程）（证据等级1a）。
4.未进行染色体核型等检查、无法进行危险度分层者：参考预后中等细胞遗传学或分子异常组患者治疗。
若诊断时WBC≥100×109/L，则按预后不良组治疗（证据等级5）。
5.异基因造血干细胞移植后，视复发风险及造血重建状态，FLT3-ITD 阳性患者可以选择FLT3抑制剂进行维持治疗，其他患者可以选择去甲基化药物维持治疗（证据等级1b）。
二、年龄≥60岁的AML患者（一）年龄≥60～75岁患者的诱导治疗1.适合接受强化疗的患者（根据年龄、PS评分及合并基础疾病判断）：（1）没有不良预后因素（a.不良遗传学异常；b.前期血液病病史；c.治疗相关AML）：（2）具有不良预后因素（a.不良遗传学异常；b.前期血液病病史；c.治疗相关AML）：2.不适合强化疗的患者：（1）低强度化疗：（2）支持治疗。
CAG方案治疗急性髓系白血病的临床观察
CAG方案治疗急性髓系白血病的临床观察对于复发难治、年龄＞60岁、骨髓增生低下及由骨髓增生异常综合征(MDS)转化而来的急性髓系白血病(AML)，应用常规标准的化疗方案副作用较大且缓解率低，预后较差，迄今尚没有公认的有效治疗方案。
日本学者Yamada等［1］1995年首先提出了CAG治疗方案，并取得了较高的CR率和毒副作用轻微的良好效果。
我们自2009年7月至2011年5月应用CAG方案治疗AML21例，现报告如下。
1 资料与方法1.1 一般资料所有病例均为2009年7月至2011年5月就诊于我科的住院患者。
其中男12例，女9例，年龄19~79岁，中位年龄48岁，均经形态学、免疫学检查确诊为AML［2］，M12例，M24例、M46例、M5 8例、M61例。
其中年龄＞60岁的6例，由MDS转化而来的4例，经标准化疗方案(DA、MA、HA)化疗两个疗程未完全缓解的4例，完全缓解后在半年内复发的5例，低增生性白血病5例(其中包括年龄＞60岁的2例，由MDS转化而来的1例)。
1.2 方法1.2.1 化疗方案Arac 10 mg/m2/12 h，第1~14天；Acla 10~14 mg/m2/day，第1~4天；G CSF 200 μg/day，第1~14天。
其中Arac前12 h给予G CSF。
观察血象，WBC＞10×109/L时停用G CSF，14 d后，如WBC＜2×109/L，继续应用G CSF。
1.2.2 支持治疗化疗过程中出现感染，根据经验和药敏结果给予抗感染治疗；Hb＜60 g/L时给予悬浮红细胞纠正重度贫血；Plt＜10×109/L时给予输血小板治疗。
每天饭后漱口，便后和睡前用1/5000的高锰酸钾稀释液肛门坐浴。
1.3 疗效评价疗效按照张之南《血液病诊断与疗效标准》［2］进行评价。
2 结果2.1 疗效CAG方案治疗后，CR 5例、PR 7例、NR 9例，其总有效率57.1%。
急性髓系白血病(复发难治性)中国诊疗指南(2011年版)
急性髓系白血病(复发难治性)诊疗指南一、复发、难治性急性髓系白血病(AML)诊断标准1．复发性AML诊断标准：NCCN2011将白血病复发定义为完全缓解(CR)后外周血重新出现白血病细胞或骨髓原始细胞>0．050(除外其他原因如巩固化疗后骨髓重建等)或髓外出现白血病细胞浸润。
2．难治性AMI。
诊断标准：①标准方案诱导化疗2个疗程未获CR；②第1次CR后6个月内复发者；③第1次CR后6个月后复发、经原方案再诱导化疗失败者；④2次或2次以上复发者；⑤髓外白血病持续存在。
二、难治复发AML治疗策略难治性白血病的主要原因是白血病细胞对化疗药物产生耐受。
白血病细胞耐药分为原发耐药(化疗前即存在)和继发耐药(反复化疗诱导白血病细胞对化疗药物产生耐药)。
难治性白血病的治疗原则：1．使用无交叉耐药的新药组成联合化疗方案；2．中、大剂世的阿糖胞苷(Am-C)组成的联合方案；3．造血干细胞移植(HSCT)；4．使用耐药逆转剂；5．新的靶向治疗药物、生物治疗等。
三、难治复发AML治疗方案1．使用与原方案无交叉耐药的新药组成化疗方案或加大药物剂量。
如将柔红霉素(DNR)换为去甲氧柔红霉素(IDA)、阿克拉霉素(Acla)或米托蒽醌(Mitox)，或加用原治疗方案中未用过的药物如高三尖杉酯碱(HHT)、氟达拉滨(Flu)、足叶乙甙(Vpl6)、吖啶类(AMSA)或联合应用三种化疗药物等。
2．中、大剂鼍Ara-C并联合一线药物或新药。
利用其不同作用机制协同作用增强化疗效果。
3．预激方案：改变治疗策略，利用G-CSF使处于G0/G1期的细胞进入增殖期，有利于化疗药物将其杀灭。
4．选择化疗方案时应考虑患者的年龄，全身状况以及早、晚期(6个月以内或以上)复发等因素。
(1)年龄<60岁：考虑用①FLAG方案；②中、大剂量Ara．C联合IDA／Mitox／Acla／Vpi6；③HHT+Ara—C+蒽环类药物；④预激方案；⑤新药试验。
急性白血病血液病诊疗指南
急性白血病血液病诊疗指南急性白血病是一种造血干细胞发生急性克隆性恶变，恶性细胞失去分化、成熟的能力，阻滞较早阶段，迅速积聚，抑制正常骨髓造血，最终导致临床出现贫血、感染、出血和肿瘤细胞浸润的疾病。
【临床表现】起病急缓不一，急者出现突然高热和／或出血。
缓慢者仅有贫血或者出血趋势。
1. 贫血往往是首发症状，呈进行性发展，半数人就诊时已是重度贫血。
2. 发热半数人以发热为首发症状。
可低热，也可高热，若有高热多提示有感染。
3．出血【诊断要点】1. 起病急骤，有贫血、发热、出血或其他部位浸润的症状。
2. 体征中可见贫血、出血点、淤斑、肝、脾、淋巴结肿大、胸骨压痛等。
3. 骨髓形态学为诊断中最主要的依据：原始细胞>30％(参照2000年世界卫生组织标准，原始细胞>20%)。
急性非淋巴细胞白血病形态学分类(FAB)M0 过氧化物酶阴性M1 原始细胞>90％；过氧化物酶>3％M2 原始细胞20—90％；单核细胞<20％M3 早幼粒细胞为主M4 原始细胞20～90％；单核细胞20--80％M5 M5a 原始单核细胞>80％，M5b 主要是幼单及成熟单核细胞M6 红细胞系≥50％，原粒或原单细胞≥30％M7 原始巨核细胞>20％急性淋巴细胞白血病(FAB)分类：L1 原幼淋细胞>30％，原始细胞小而一致，核仁不清L2 核仁较大而不规则L3 细胞大而胞质高度嗜碱双表型：同时具备淋巴和粒系表型世界卫生组织(WHO)2000年分型补充及诊断标准补充(MIC分型)1．分型(1)AML伴染色体异常：(2)AML伴多细胞系造血紊乱(有或没有MDS史的)(3)AML不在FAB中M0—M7范畴中的(4)AML／MDS；有明确的与治疗或职业有关引起原因的相关病史2．诊断：原始细胞占30％改为20％可诊断白血病全国白血病分型会议(1980年天津)标准M1 原始粒细胞≥90％，早幼粒细胞很少M2 M2a：原粒细胞30％一90％，单核细胞<20％，早粒细胞以下阶段<10％。
急性髓系白血病(AML)的治疗专家共识
第一部分急性髓系白血病（AML）的治疗一、年龄<60岁，无前驱血液病史患者的治疗（一）诱导治疗阶段1.方案：建议采用标准诱导缓解方案，①含Ara-C、蒽环类药物和蒽醌类药物的方案（即DA 3＋7方案）；②HA（HHT）③以HA＋蒽环类药物，如HAD(DNR)、HAA(阿克拉霉素)等（1）标准剂量：Ara-C 100－200mg/㎡·d×7d＋蒽环类或蒽醌类3d，或＋HHT 7(或3)d，可能需要2个疗程（2）含中大剂量Ara-C：中：1.0－2.0g/㎡每12h1次×6次，＋蒽环类和（或）蒽醌类或HHT。
DNR 40-45 mg/㎡·d×3d，HHT 2.0－2.5mg/㎡·d×7d(或4mg/㎡·d×3d，米托蒽醌6－10mg/㎡·d×3d2.诱导治疗过程中方案调整：（1）标准剂量治疗后：①化疗后第7天查骨髓象:如果残留白血病细胞明显（≥10％），可考虑双诱导治疗：a.标准剂量Ara-C ＋蒽环类；b.中剂量Ara-C为基础的联合方案（如FLAG方案：氟达拉滨＋Ara-C ＋G-CSF）；c.小剂量（如CAG：G-CSF＋Ara-C＋阿克拉霉素）；d .也可不治疗，单纯观察（尤其在骨髓增生低下）残留白血病细胞<10%且无增生低下可选标准剂量：Ara-C＋蒽环类等继续化疗（可与第一个疗程不同）；还可联合蒽醌类或HHT、吖啶类、鬼臼类残留白血病细胞<10%且骨髓增生低下可不再化疗，等随象恢复，此时可给予G-CSF，建议用量：5ug/kg/d(或300ug/d)②骨髓恢复期：21天复查骨髓象和血常规：a.CR，进入缓解后治疗；b.幼稚细胞比例下降不足60％，按诱导失败对待；c.未CR，但幼稚细胞比例下降超过60％可重复原方案1疗程；d.增生低下，残留白血病细胞<10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（参考双诱导或按诱导治疗失败对待）（2）中、大剂量Ara-C方案诱导后治疗：①骨髓抑制期：化疗后第7天查骨髓象：a.残留白血病细胞明显（≥10％）按诱导失败对待；b.残留白血病细胞<10%且无增生低下，可用小剂量Ara-C预激治疗或等待恢复；c.增生低下，残留白血病细胞<10%，等待恢复②恢复期：21天复查骨髓象和血常规：a.CR，进入缓解后治疗；b.骨髓象和血常规指标恢复，但未达部分缓解标准，按诱导失败处理；c.骨髓恢复，达PR，可换用标准剂量方案（也可重复原方案1疗程）增生低下，残留白血病细胞<10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（按治疗失败对待）（二）AML完全缓解后治疗(按遗传学预后分组治疗)1.预后良好：①多疗程的中、大剂量Ara-C单药治疗：a.大剂量3g/㎡每12h1次×6－8次，3－4疗程，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b.中剂量1.0－2.0 g/㎡每12h1次×6－8次，以次为基础与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6②1－2个疗程中含中、大剂量Ara-C巩固，继而行自体造血干细胞移植③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥62.预后中等：①1－2个疗程大或中剂量Ara-C为基础的联合化疗方案，也可采用标准剂量化疗方案巩固，继而行配型相合供者ASCT或自体造血干细胞移植②多疗程的大或中剂量Ara-C：a.大剂量3－4疗程，单药应用，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b.中剂量Ara-C与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥63.预后不良：可行alloHSCT。
急性髓系白血病(AML)的治疗专家共识
第一部分急性髓系白血病（AML）的治疗一、年龄<60岁，无前驱血液病史患者的治疗（一）诱导治疗阶段1. 方案：建议采用标准诱导缓解方案，①含Ara-C、蒽环类药物和蒽醌类药物的方案（即DA 3＋7方案）；②HA（HHT）③以HA＋蒽环类药物，如HAD(DNR)、HAA(阿克拉霉素)等（1）标准剂量：Ara-C 100－200mg/㎡·d×7d ＋蒽环类或蒽醌类3d，或＋HHT 7(或3)d，可能需要2个疗程（2）含中大剂量Ara-C：中：1.0－2.0g/㎡每12h1次×6次，＋蒽环类和（或）蒽醌类或HHT。
DNR 40-45 mg/㎡·d×3d，HHT 2.0－2.5mg/㎡·d×7d(或4mg/㎡·d×3d，米托蒽醌6－10mg/㎡·d×3d2. 诱导治疗过程中方案调整：（1）标准剂量治疗后：①化疗后第7天查骨髓象:如果残留白血病细胞明显（≥10％），可考虑双诱导治疗：a. 标准剂量Ara-C＋蒽环类；b. 中剂量Ara-C为基础的联合方案（如FLAG方案：氟达拉滨＋Ara-C＋G-CSF）；c. 小剂量（如CAG：G-CSF＋Ara-C＋阿克拉霉素）；d .也可不治疗，单纯观察（尤其在骨髓增生低下）残留白血病细胞<10%且无增生低下可选标准剂量：Ara-C＋蒽环类等继续化疗（可与第一个疗程不同）；还可联合蒽醌类或HHT、吖啶类、鬼臼类残留白血病细胞<10%且骨髓增生低下可不再化疗，等随象恢复，此时可给予G-CSF，建议用量：5ug/kg/d(或300ug/d)②骨髓恢复期：21天复查骨髓象和血常规：a. CR，进入缓解后治疗；b. 幼稚细胞比例下降不足60％，按诱导失败对待；c. 未CR，但幼稚细胞比例下降超过60％可重复原方案1疗程；d. 增生低下，残留白血病细胞<10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（参考双诱导或按诱导治疗失败对待）（2）中、大剂量Ara-C方案诱导后治疗：①骨髓抑制期：化疗后第7天查骨髓象：a. 残留白血病细胞明显（≥10％）按诱导失败对待；b. 残留白血病细胞<10%且无增生低下，可用小剂量Ara-C预激治疗或等待恢复；c. 增生低下，残留白血病细胞<10%，等待恢复②恢复期：21天复查骨髓象和血常规：a. CR，进入缓解后治疗；b. 骨髓象和血常规指标恢复，但未达部分缓解标准，按诱导失败处理；c.骨髓恢复，达PR，可换用标准剂量方案（也可重复原方案1疗程）增生低下，残留白血病细胞<10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（按治疗失败对待）（二）AML完全缓解后治疗(按遗传学预后分组治疗)1. 预后良好：①多疗程的中、大剂量Ara-C 单药治疗：a. 大剂量3g/㎡每12h1次×6－8次，3－4疗程，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b.中剂量 1.0－2.0 g/㎡每12h1次×6－8次，以次为基础与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6②1－2个疗程中含中、大剂量Ara-C巩固，继而行自体造血干细胞移植③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥62. 预后中等：①1－2个疗程大或中剂量Ara-C为基础的联合化疗方案，也可采用标准剂量化疗方案巩固，继而行配型相合供者ASCT或自体造血干细胞移植②多疗程的大或中剂量Ara-C：a. 大剂量3－4疗程，单药应用，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b. 中剂量Ara-C与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥63. 预后不良：可行alloHSCT。
成人急性髓系白血病(非急性早幼粒细胞白血病)中国诊疗指南(2023年版)解读PPT课件
复发/难治性患者处理建议
01
02
03
再次诱导治疗
对于复发或难治性患者， 可以考虑再次进行诱导治 疗，选择之前未使用过的 药物或方案。
造血干细胞移植
对于符合条件的复发/难治 性患者，可以考虑进行造 血干细胞移植作为挽救性 治疗措施。
临床试验
鼓励患者参加针对复发/难 治性急性髓系白血病的临 床试验，以探索新的治疗 方法。
并发症预防与处理
针对长期治疗可能带来的并发症，如感染、出血、第二肿瘤等， 制定相应的预防措施和处理方案。
持续病情监测
对长期生存患者进行持续的病情监测，及时发现并处理可能的复 发或疾病进展。
THANKS
感谢观看
诱导治疗注意事项
治疗期间需密切监测患者病情变化 ，及时调整治疗方案；同时要注意 预防和治疗感染、出血等并发症。
巩固强化治疗策略
巩固强化治疗目标
巩固强化治疗注意事项
在诱导治疗获得缓解后，进一步清除 残留的白血病细胞，降低复发风险。
治疗期间需定期评估患者病情，及时 调整治疗方案；同时要注意预防和治 疗感染、出血等并发症。
伴有遗传学异常患者处理建议
遗传学检测
对于伴有遗传学异常的患 者，应进行详细的遗传学 检测，以明型和程度，制定个体化的 治疗方案，选择针对性的 药物或方案。
遗传咨询
建议患者接受遗传咨询， 了解遗传学异常对疾病预 后的影响及家族遗传风险 。
05
成人急性髓系白血病（非急性早幼粒细胞 白血病）中国诊疗指南（2023年版）解
读
汇报人：xxx 2024-01-03
目 录
• 指南概述与更新内容 • 疾病诊断与评估 • 治疗原则与方案选择 • 特殊类型患者处理建议 • 支持治疗与并发症管理 • 随访监测与复发风险评估
急性髓系白血病（AML）的治疗专家共识
急性髓系白血病（AML）的治疗专家共识第一部分急性髓系白血病（AML）的治疗一、年龄<60岁，无前驱血液病史患者的治疗（一）诱导治疗阶段1.方案：建议采用标准诱导缓解方案，①含Ara-C、蒽环类药物和蒽醌类药物的方案（即DA 3＋7方案）；②HA（HHT）③以HA＋蒽环类药物，如HAD(DNR)、HAA(阿克拉霉素)等（1）标准剂量：Ara-C 100－200mg/㎡·d×7d＋蒽环类或蒽醌类3d，或＋HHT 7(或3)d，可能需要2个疗程（2）含中大剂量Ara-C：中：1.0－2.0g/㎡每12h1次×6次，＋蒽环类和（或）蒽醌类或HHT。
DNR 40-45 mg/㎡·d×3d，HHT 2.0－2.5mg/㎡·d×7d(或4mg/㎡·d×3d，米托蒽醌6－10mg/㎡·d×3d2.诱导治疗过程中方案调整：（1）标准剂量治疗后：①化疗后第7天查骨髓象:如果残留白血病细胞明显（≥10％），可考虑双诱导治疗：a.标准剂量Ara-C ＋蒽环类；b.中剂量Ara-C为基础的联合方案（如FLAG 方案：氟达拉滨＋Ara-C ＋G-CSF）；c.小剂量（如CAG：G-CSF＋Ara-C＋阿克拉霉素）；d .也可不治疗，单纯观察（尤其在骨髓增生低下）残留白血病细胞<10%且无增生低下可选标准剂量：Ara-C＋蒽环类等继续化疗（可与第一个疗程不同）；还可联合蒽醌类或HHT、吖啶类、鬼臼类残留白血病细胞<10%且骨髓增生低下可不再化疗，等随象恢复，此时可给予G-CSF，建议用量：5ug/kg/d(或300ug/d)②骨髓恢复期：21天复查骨髓象和血常规：a.CR，进入缓解后治疗；b.幼稚细胞比例下降不足60％，按诱导失败对待；c.未CR，但幼稚细胞比例下降超过60％可重复原方案1疗程；d.增生低下，残留白血病细胞<10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（参考双诱导或按诱导治疗失败对待）（2）中、大剂量Ara-C方案诱导后治疗：①骨髓抑制期：化疗后第7天查骨髓象：a.残留白血病细胞明显（≥10％）按诱导失败对待；b.残留白血病细胞<10%且无增生低下，可用小剂量Ara-C预激治疗或等待恢复；c.增生低下，残留白血病细胞<10%，等待恢复②恢复期：21天复查骨髓象和血常规：a.CR，进入缓解后治疗；b.骨髓象和血常规指标恢复，但未达部分缓解标准，按诱导失败处理；c.骨髓恢复，达PR，可换用标准剂量方案（也可重复原方案1疗程）增生低下，残留白血病细胞<10%时等待骨髓象和血常规恢复；≥10％考虑下一步治疗（按治疗失败对待）（二）AML完全缓解后治疗(按遗传学预后分组治疗)1.预后良好：①多疗程的中、大剂量Ara-C单药治疗：a.大剂量3g/㎡每12h1次×6－8次，3－4疗程，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b.中剂量1.0－2.0 g/㎡每12h1次×6－8次，以次为基础与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6②1－2个疗程中含中、大剂量Ara-C巩固，继而行自体造血干细胞移植③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥62.预后中等：①1－2个疗程大或中剂量Ara-C为基础的联合化疗方案，也可采用标准剂量化疗方案巩固，继而行配型相合供者ASCT或自体造血干细胞移植②多疗程的大或中剂量Ara-C：a.大剂量3－4疗程，单药应用，其后可再给予适当的标准剂量巩固化疗；b.中剂量Ara-C与蒽环类或蒽醌类、氟达拉滨或鬼臼类及吖啶类药物联合应用，2－3个疗程后可行标准剂量化疗，缓解后总化疗周期≥6③标准剂量化疗：缓解后总化疗周期≥63.预后不良：可行alloHSCT。
血液科常用化疗方案
血液科常用化疗方案第1篇血液科常用化疗方案一、方案背景随着我国血液病发病率的逐年上升，化疗已成为血液科治疗的重要手段。
为提高化疗效果，减少患者痛苦，制定合理、规范的化疗方案至关重要。
本文结合我国血液科临床实践及相关指南，制定一份合法合规的化疗方案，供血液科医护人员参考。
二、化疗原则1. 明确诊断：根据患者的临床表现、实验室检查及病理学检查，明确诊断。
2. 个体化治疗：根据患者的年龄、病情、病程、体质、并发症等因素，制定个性化的治疗方案。
3. 规范用药：遵循国家药品监督管理局批准的适应症、剂量、疗程等规定，合理选用化疗药物。
4. 综合治疗：结合化疗、放疗、免疫治疗、支持治疗等多种治疗手段，提高治疗效果。
5. 随访评估：治疗期间及结束后，定期对患者进行随访评估，及时调整治疗方案。
三、常用化疗方案1. 急性白血病（AL）（1）诱导缓解治疗：- 标准DA方案：柔红霉素（DNR）45mg/m²，第1-3天；阿糖胞苷（Ara-C）100mg/m²，第1-7天。
- 高剂量DA方案：柔红霉素（DNR）60mg/m²，第1-3天；阿糖胞苷（Ara-C）200mg/m²，第1-7天。
- FLAG方案：氟达拉滨（Flu）30mg/m²，第1-5天；阿糖胞苷（Ara-C）1g/m²，第1-5天；粒细胞集落刺激因子（G-CSF）300μg/m²，第1-5天。
（2）巩固治疗：- HAA方案：高三尖杉酯碱（HHT）2mg/m²，第1-7天；阿糖胞苷（Ara-C）100mg/m²，第1-7天；阿霉素（AMD）10mg/m²，第1-3天。
- CAG方案：阿糖胞苷（Ara-C）20mg/m²，第1-7天；阿霉素（AMD）10mg/m²，第1-3天；粒细胞集落刺激因子（G-CSF）300μg/m²，第1-5天。
中国急性髓系白血病诊疗(2023年版)指南更新解读PPT课件
监管政策调整对药物使用影响
严格审批流程
监管政策调整加强了对新药审批流程的管 理，要求药物在上市前必须经过严格的安
全性评价和有效性验证。
限制使用范围
对于已上市的药物，监管政策调整可能会 根据最新的安全性评价结果限制其使用范 围或适应症。
加强不良反应监测
监管政策调整加强了对已上市药物不良反 应的监测力度，要求制药企业定期提交药
新版指南还注重患者的全程管理和 生存质量改善，提出了针对治疗相 关并发症的预防和处理建议。
02
诊断与评估标准更新
临床表现与实验室检查
临床表现
急性髓系白血病（AML）常见症状 包括发热、贫血、出血、感染等，新 指南强调了对这些症状的综合分析和 判断。
实验室检查
血常规、骨髓穿刺、免疫分型、染色 体核型分析和分子生物学检测是AML 诊断的重要依据，新指南对实验室检 查项目进行了细化和优化。
复发风险预测模型应用
复发风险分层
根据患者的临床特征和分子生物学指标，将患者分为不同复发风 险层次，以指导患者的治疗和随访。
动态监测与调整
定期评估患者的复发风险，根据评估结果及时调整治疗方案和随 访策略。
预测模型优化
不断完善和优化复发风险预测模型，以提高预测的准确性和指导 价值。
06
药物安全性评价与监管政策解读
04
支持治疗与并发症管理优化
抗感染策略调整及注意事项
01
预防性抗生素使用
针对高风险患者，在化疗开始前 进行预防性抗生素使用，降低感 染风险。
02
03
抗生素选择
感染监测
根据细菌培养及药敏试验结果， 选用敏感抗生素，避免滥用和误 用。
加强感染监测，及时发现和处理 感染征象，防止感染扩散和恶化 。
成人急性髓系白血病诊疗规范
急性髓系白血病诊疗规范（征求意见稿）2010年8月前言本指南的第4章、第5章为强制性，其余为推荐性。
本指南的附录A、附录B、附录C、附录D是规范性附录。
本指南起草单位：北京大学人民医院、北京大学第一医院。
本指南主要起草人：黄晓军、任汉云、岑溪南目录前言 (II)一、范围 (1)二、术语和定义 (1)三、缩略语 (1)四、急性髓系白血病诊断规范 (1)（一）诊断依据 (1)（二）诊断 (2)（三）危险度分组 (2)（四）鉴别诊断 (3)五、急性髓系白血病的治疗规范 (3)（一）无前驱血液病史患者的治疗 (3)（二）有前驱血液病史或属治疗相关性AML患者的治疗 (7)（三）AML患者CNSL的预防和治疗 (8)附录A WHO急性髓系白血病的分类 (10)附录B 危险度分组 (12)附录C 病人状况评分 (13)附录D WHO急性和亚急性毒副反应分度标准 (15)一、范围本指南规定了急性髓系白血病的规范化诊断、诊断依据、鉴别诊断、治疗原则和治疗方案。
本指南适用于具备相应资质的卫生机构及其医务人员对急性髓系白血病的诊断和治疗。
二、术语和定义下列术语和定义适用于本指南急性髓系白血病acute myeloid leukemia急性白血病是一类造血干祖细胞来源的恶性克隆性血液系统疾病。
临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现,病情进展迅速,自然病程仅有数周至数月。
一般可根据白血病细胞系列归属分为急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病两大类。
三、缩略语下列缩略语适用于本指南AML：急性髓系白血病(acute myeloid leukemia)AL:急性白血病(acute leukemia)四、急性髓系白血病诊断规范（一）诊断依据1.症状和体征（1）发热:发热大多数是由感染所致。
（2）出血:早期可有皮肤粘膜出血;继而内脏出血或并发弥散性血管内凝血。
（3）贫血:进行性加重。
（4）白血病细胞的浸润表现:淋巴结、肝、脾肿大,胸骨压痛。
中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南
中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2023年版）修订要点：在复发难治性急性髓系白血病（AML）的治疗原则中不再以年龄作为首要分层因素，而是以能否耐受强化疗作为首要分层因素。
在强化疗方案中新增靶向药物联合强化疗相关方案。
新增复发难治性AML诊疗流程图。
一、复发、难治性AML诊断标准1．复发性AML诊断标准：AML完全缓解（CR）后外周血再次出现白血病细胞或骨髓中原始细胞≥5%（除外巩固化疗后骨髓再生等其他原因）或髓外出现白血病细胞浸润。
2．难治性AML诊断标准：经过标准方案治疗两个疗程无效的初治病例；CR后经过巩固强化治疗，12个月内复发者；在12个月后复发且经过常规化疗无效者；两次或两次以上复发者；髓外白血病持续存在者。
二、复发、难治性AML预后评估AML复发后生存率低的相关因素包括持续缓解时间较短（6~12个月）、诊断时检出预后不良核型或不良基因、年龄较大（>45岁）、既往造血干细胞移植治疗史。
此外，体能状态差、共病存在等也与预后不良相关。
对于复发难治性AML患者应该再次进行细胞遗传学和分子遗传学异常的评估（如染色体分析、靶向外显子测序、转录组测序等），以明确是否存在或新出现某些特殊染色体异常、基因突变或融合基因，为再次治疗方案选择提供帮助。
三、复发、难治性AML治疗原则复发难治性AML异质性强，预后极差，5年生存率约10%。
符合条件的复发难治性AML患者应首选参加临床试验，其他治疗选择主要包括靶向治疗或化疗后序贯异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。
靶向治疗是近年来AML领域的热点，不断上市的靶向药物为一些复发难治性AML患者带来再次缓解的机会，对于此类患者应积极寻找可靶向的突变基因。
对于原发耐药或者早期复发且无法缓解的患者，也可直接采取allo-HSCT作为挽救治疗措施。
免疫治疗（主要包括CAR-T细胞治疗和双靶点抗体治疗）获益/风险评估尚不充分，仍处于试验阶段。
在选择试验及治疗方案时，应充分考虑患者遗传学异常特点、复发时间、个体因素（如年龄、体能状态、合并症、既往治疗方案）等特点以及患方的治疗意愿。
急性髓系白血病的合理治疗
急性髓系白血病的合理治疗
中国医学科学院、北京协和医学院血液病医院（血液学研究所）： 实验血液学国家重点实验室 天津，３０００２０王建祥
ＡＭＬ治疗近四十年来已取得了长足进展，完全缓解（ＣＲ）率已达５０％～８０％，３０％～ ４０％的患者可望获得“治愈”。其中６０岁以下者ＣＲ率可达７０％～８０％，３年总生存（ＯＳ）率 为５０％。ＡＰＬ ＣＲ率已达９０％以上，５年ＯＳ率８０％。疗效提高得益于治疗方案的改进、支 持治疗加强和干细胞移植技术的进展与广泛应用。尽管如此，仍有１０％＂－，２０％的初治患者不 能取得缓解，另有相同比例患者在诱导期间死于各种并发症。达ＣＲ的患者中５０％～７０％终 将复发，再缓解率仅为２５％～４０％，中位生存期不足６个月。老年ＡＭＬ ＣＲ率不足５０％～ ６０％，３年ＯＳ率低于１０％。难治、复发和老年ＡＭＬ成为临床治疗难点。 ＡＭＬ治疗的根本目的就在于取得ＣＲ，降低死亡，使患者长期无病生存、乃至治愈。达 ＣＲ患者的生存期能显著延长。ＣＲ维持３年以上的，复发率不到１０％。持续ＣＲ达３＂－５年 以上的基本可认为“治愈”。病情不同，治疗目的也不一样。老年人、伴有其他疾病、身体条 件差和继发于ＭＤＳ或放、化疗的患者，总体疗效差，可根据个人意愿采取以支持治疗为主 的姑息治疗；复发患者力争取得再次缓解，延长生存。
在积极抗感染、补充血小板和抗凝治疗的同时开始诱导治疗。ＣＲ患者接受４＂６个疗程足
够强烈的巩固、强化治疗后，继续巩固或维持治疗并不能防止复发，可停止化疗，或试用 ＩＬ－２等免疫调节治疗；应定期观察骨髓象、外周血常规指标，监测ＭＲＤ。 联合化疗：ＡＭＬ患者化疗方案按Ａｒａ—Ｃ的用量可分为标准剂量（ＳＤＡＣ，１００，－一２００ ｍｇ・ｍ一・ｄ－Ｘ）、中剂量（ＩＤ．ＡｒａＣ，每次０．５．－一１．５∥ｍ２）和大剂量（ＨＤ－ＡｒａＣ，每次２＂－－３∥ｍ２）。 上世纪７０一８０年代形成的“ＤＡ（３＋７）”方案（ＤＮＲ
急性髓系白血病诊断治疗指导原则
为了更好地协调急性髓系白血病 (AML)的诊断、治疗，提高AML疗效，
NCCN(National Comprehensive Cancer Network)在一系列临床试验的基础上提 出了新的AML诊断、治疗指导原则。
指导原则的主要内容包括：
1．有关检查和分类 2．急性早幼粒细胞白血病(APL)，诱导治疗和疗效 3．AML的诱导治疗 4．AML的诱导后治疗(标准剂量阿糖胞苷，SD-AraC) 5．AML的诱导后治疗(大剂量阿糖胞苷，HD-AraC) 6．AML的监控、检查 7．AML复发 8．中枢神经系统白血病(CNSL)的诊断和治疗 9．支持治疗 10. AML的疗效标准 11. 治疗中、治疗后监测
(7)血液学或分子生物学复发患者可用As2O3再诱 导，或Am80、脂质体ATRA、CMA676或ATRA联合细胞毒 药物治疗。
(8)50岁的复发患者可以选择异基因干细胞移植。
Estey (2005)归纳了APL的缓解后治疗策略
• 观点1：欧洲APL和西班牙PETHEMA组 为代表。缓解后采用蒽环类为基础的化疗2~3 疗程，ATRA、6-MP+MTX维持治疗至两年。 • 观点2：GIMEMA临床试验结果。认为 缓解后巩固治疗3疗程后，再予维持治疗无意 义。
(2)诱导治疗阶段：高白细胞患者采用ATRA+化疗。 (3)予至少2~3疗程的强化巩固治疗。 (4)巩固治疗后若无多药耐药的发生，可停止治疗。
(5)巩固治疗后若多药耐药基因阳性，可予ATRA+ 6MP和MTX、As2O3或强化治疗维持。也可试用新的维甲 类药物(Am80)、CMA676或其他新药。
(6)预防性鞘注MTX和AraC，尤其是高白细胞患者。
2022年成人急性髓系白血病诊疗规范(2022年版)
成人急性髓系白血病诊疗标准(2022年版)一、概述白血病〔leukemia〕是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，受累细胞〔白血病细胞〕出现增殖失控、分化障碍、凋亡受阻，大量蓄积于骨髓和其他造血组织，从而抑制骨髓正常造血功能并浸润淋巴结、肝、脾等组织器官。
白血病的临床表现主要表现两类，一类是正常造血抑制导致的骨髓衰竭相关的临床表现，如贫血、白细胞减少导致的感染。
另一类是白血病细胞浸润组织器官引起的临床表现，如肝脾肿大、绿色瘤等。
白血病的诊断主要是依赖骨髓涂片计数原始细胞比例。
白血病的分型早期主要是依赖细胞形态学和细胞化学染色，目前白血病的分型主要是以流式细胞仪为根底的免疫学。
遗传学信息主要用于白血病患者的诊断分型和预后推断。
依据白血病细胞的分化程度和自然病程，将白血病分为急性和慢性两大类。
急性白血病〔acute leukemia，AL〕细胞的分化停滞于早期阶段，多为原始细胞和早期稚嫩细胞，病情开展迅速，自然病程仅数月。
慢性白血病〔chronic leukemia，CL〕细胞的分化停滞于晚期阶段，多为较成熟细胞或成熟细胞，病情相对缓慢，自然病程可达数年。
依据主要受累的细胞系列可将急性白血病分为急性淋巴细胞白血病〔acute lymphoblastic leukemia，ALL〕和急性髓系白血病〔acute myeloid leukemia，AML〕。
慢性白血病则分1为慢性髓性白血病，常称为慢性粒细胞白血病〔chronic myeloid leukemia，CML〕、慢性淋巴细胞白血病〔chronic lymphocytic leukemia，CLL〕及少见类型的白血病。
目前按照WHO造血系统和淋巴组织肿瘤分类，CLL与小淋巴细胞淋巴瘤为一类疾病，所以CLL的诊疗标准归入淋巴瘤局部。
临床上白血病的分类主要有两大标准，一个是FAB标准，临床重要性逐渐下降，见表1。
FAB标准将原始细胞≥30%作为急性白血病的诊断标准，按照细胞形态和细胞化学染色分为AML和ALL，AML分为M0～M7型，ALL分为L1、L2和L3型。
急性髓系白血病 的现代诊断与治疗
急性髓性白血病的现代诊断与治疗急性髓性白血病（AML）是临床常见的白血病，随着医学科学的迅速发展，其诊断和治疗有了长足的进步。
新近世界卫生组织（WHO）组织了100多位国际著名血液病理学家、临床及相关专家，基于寻证医学、临床和病理学研究的的新成果，制定了新的造血系髓性疾病的分类。
这个分类综合细胞形态学、免疫标记、细胞基因学及临床特征，将AML分为四型19种，各型命名见附表。
附表WHO急性髓性白血病的分类具有特定细胞遗传学异常的AMLAML具有t（8；21）（q22；q22），（AML1 /ETO）急性早幼粒细胞白血病具有t（15；17）（q22；q11~22），（PML/RARa）及变异型AML伴骨髓异常嗜酸细胞和inv（16）（p13;q22）或t（16；16）（p13;q22），（CBFβ/MYH11）AML具有11q23（MLL）具有多系病态造血的AML有MDS或MDS/MPD史无MDS或MDS/MPD史，但具有二和二系以上病态造血（病态细胞≧50%）治疗相关的AML和MDS烷化剂相关的拓扑异构酶II抑制剂相关的其他型AML其他类型（不符合以上类型者）AML，微分化型AML，无成熟型AML，伴成熟型急性粒单核细胞白血病（AMML）急性单核细胞白血病急性红白血病（红血病/白血病和纯红白血病）急性巨核细胞白血病急性嗜碱细胞白血病急性全髓增殖性疾病伴骨髓纤维化（acute panmyelosis with myelofibrosis）髓性白血病肉瘤1 WHO髓性恶性血液病分类诊断的先决条件AML诊断的关键是确定恶性克隆细胞的起源细胞系及分化程度。
和FAB及PVSG（真性红细胞增多症研究组）相类似，WHO分类也是根据白血病细胞形态学、细胞化学及其免疫表型特征确定其细胞系及分化程度。
1.1白血病“原始细胞”的确定“原始细胞”不仅对正确分型诊断，而且对判断预后多有重要的实际意义。
计数原始细胞要求分别分类May-Grunwald Giemsa染色的血和骨髓片200和500个细胞，必要时作骨髓活检核实。
急性髓系白血病应用IA方案与DA方案治疗的疗效比较
急性髓系白血病应用IA方案与DA方案治疗的疗效比较目的：观察急性髓系白血病应用IA诱导化疗方案与DA诱导化疗方案的疗效差异。
方法：选取急性髓系白血病84例作为研究对象，根据治疗方法不同进行分组，接受IA（阿糖胞苷+去甲氧柔红霉素）方案治疗患者42例为IA组，接受DA（阿糖胞苷+柔红霉素）方案治疗患者42例为DA组，观察两组治疗效果差异。
结果：IA组治疗总有效率为92.86%，DA组治疗总有效率为64.29%，两组差异具有统计学意义（P＜0.05）；经治疗，IA组血清PLT水平同DA组比较，明显较高，Hb及WBC水平同对照组比较，明显较低（P＜0.05）。
结论：诱导治疗急性髓系白血病应用IA方案效果明显优于DA方案。
标签：急性髓系白血病；诱导化疗；IA方案；DA方案白血病是因造血干/祖细胞于分化较早阶段发生分化阻滞、凋亡障碍和恶性增殖而引起的一组异质性的造血系统恶性肿瘤，该症患者预后较差，病情急重，临床表现复杂，对健康及生命有极大危害。
该症治疗难度较大，需选择科学有效的治疗方法，目前，临床主要先实施诱导化疗，病情缓解后，再进行巩固治疗，因此，诱导化疗药物选择较为关键。
本研究通过对比，观察了IA方案与DA方案在诱导治疗中的效果差异，现报道如下。
1 资料与方法1.1 一般资料选取2012年1月至2015年2月，于我院治疗的急性髓系白血病患84例作为研究对象，根据治疗方法不同进行分组。
IA组42例，男性23例，女性19例，年龄22～64岁，平均年龄（38.5±3.1）岁，病程3～9个月，平均病程（6.2±1.3）个月；DA组42例，男性24例，女性18例，年龄21～67岁，平均年龄（39.1±3.2）岁，病程3～8个月，平均病程（6.0±1.2）个月。
两组患者年龄、性别分布比较差异无统计学意义（P>0.05），存在可比性。
纳入标准：符合疾病诊断标准[1]：①血或骨髓原始粒（或单核）细胞≥20%；②有克隆性重现性细胞遗传学差异t（8；21）（q22；q22），inv（16）（p13；q22）或t（16；16）（p13；q22）以及t（15；17）（q22；q21）；初诊患者；与本研究配合者。
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新的观点：
(1)巩固治疗中在蒽环类药物的基础上加用 AraC和ATRA可以降低复发率(即使在不维 持治疗的患者)； (2)AraC的应用对APL有益； (3)AS2O3和ATRA联合应用较单药应用效果更 好，PML-RAR下降显著，可以减少化疗的 应用，更适合于老年患者。 (4)高危组患者建议采用AS2O3诱导治疗，缓解 后予ATRA、AS2O3、化疗的联合治疗方案。 (5)抗CD33抗体(HUM195)：美国协作组采用 ATRA+AS2O3+mylotarg治疗高危APL。
APL的诊断治疗
(非NCCN内容)
急性早幼粒细胞白血病(acute promyelocytic leukemia，APL)又称AML-M3型，是AML中较特殊 的一个类型，90%以上的APL患者有特异性染色体 易位t(15；17)(q22;q21)，95%以上的患者可检 测到PML/RAR融合基因。患者易合并弥漫性血管 内凝血(DIC)和纤维蛋白溶解。 20世纪80年代引入全反式维甲酸(all-trans retinoic acid, ATRA)治疗本病。目前，基于ATRA 的诱导缓解治疗，约90%的初治APL患者可达CR； 缓解后继续予含有ATRA的缓解后化疗，约70%的 患者可以治愈。
关于APL缓解后治疗-2006
目前关于APL缓解后治疗有两个目的：(1) 解决高危组患者高复发率的问题(30-35%)；(2) 减少治疗计划中的急性和长期毒副作用。 在研的APL缓解后治疗方案： (1)ATRA+蒽环类(PETHEMA，三疗程巩固治 疗、每疗程用ATRA15天)； (2)两疗程标准剂量的DNR巩固治疗，续以随机 的2疗程AS2O3或不用砷剂(US国际试验)； (3)巩固治疗中加用Ara-C，高危组患者加大剂 量(French APL Trial)。
APL的不良预后因素：
(1)FLT3 ITD突变； (2)其他染色体异常； (3)高白细胞计数(10109/L)。 WBC10109/L的APL长期缓解 率可达90%，而WBC 10109/L者仅为 60-70%(高危组)。
ATRA：是APL诱导缓解治疗的首选药物。 单用或与细胞毒药物联合应用可以使90%以上 的APL患者达CR。 诱导缓解时ATRA的常规剂量为25~45mg/ m2.d(也有采用小剂量ATRA 15mg/m2.d的报道)， 连续口服。有效者平均用药35~45天(范围1~3 个月)达CR。 ATRA治疗的主要问题在于用药1-2周后患 者都有外周血白细胞数升高(一般可达治疗前 白细胞数的5~20倍，甚至百倍以上)，以及发 生与此相关的维甲酸综合征。
173
70%
89%
48%
75%
APL诱导治疗期间是否应用细胞毒药物？
1. Initial leukocytes are >3000–5000/ml, cytotoxic drugs should be concomitantly added to ATRA. 2. Patients have >10000/ml leukocytes, concomitant use of more intensive chemotherapy is indispensable. JALSG APL929,and MRC APL.
2. 达完全缓解者
(1)蒽环类为基础的化疗方案巩固至少2 疗程； (2)巩固后治疗 A 证明是否取得分子水平完全缓解; B 采用ATRA6-巯基嘌呤+甲氨喋呤 维持治疗；或 C 进入其它临床试验。
3．诱导治疗不缓解者 (1) 进入临床试验或 (2) 三氧化二砷治疗或 (3) 同胞相合的BMT或 (4) 无关供者的BMT
低危组：WBC<10109/L, Plt40109/L， DFS 97%。 中危组：WBC<10109/L, Plt<40109/L， DFS 82%。 高危组：WBC 10109/L，DFS 66%。
注意：
大多数患者在诱导缓解后PML/RAR 基因转录本仍为阳性，2-3个疗程的巩固治 疗后多转阴。建议定期检测融合基因表达， 融合基因阴性患者转为阳性预示骨髓复发 的可能，应进行治疗干预。 复发患者三氧化二砷仍有效，80%的 患者可取得二次缓解。
结果
例数 CR A组：80例 98% B组：87例 94% 2 年 复发率 EFS OS 3.8% 93.6% 97.4% 11.9% 83.4% 89.9%
Eva Lengfelder Critic Rev Oncol/Hematol 56 (2005) 261–274
国内：沈志祥教授等于2004年发表的关 于ATRA、三氧化二砷(As2O3)、ATRA/As2O3 三组诱导治疗方案治疗APL：ATRA/As2O3联 合诱导治疗可以缩短达CR的时间，提高无病 生存。
初治APL单用化疗和ATRA加化疗的疗效比较
研究者 ATRA 使用时期 诱导期 总例数 101 327 CR率 化疗 ATRA±化疗 81% 91% 67% 67% 预计EFS 化疗 化疗+ATRA 21% 64% 57% 92%
Fenaux等 （1997） Tallman等 诱导期和 （1995） /或缓解后 Kanamura等 诱导期 （1995）
NCCN将APL这一特殊类型的治 疗和其它类型区别开来。 诊断要求：形态符合M3，细胞遗 传学或分子生物学证明t(15;17)的存在； 同时应注意M3变异型。
1．诱导治疗 一般采用全反式维甲酸(ATRA)和 蒽环类为基础的化疗。若未证明t(15;17) 或相应的分子生物学改变，应停用 ATRA、采用和其他AML相同的治疗。 诱导治疗4-5周复查骨髓形态、评估 疗效。
诊断、分类
1. 2个髓系免疫表型阳性 且淋系标记2个或 髓过氧化物酶(MPO，+) 或非特异性酯酶(+) 或丁酸盐(+) 2. MPO(-)、非特异性酯酶(-) TdT(+) 或2个淋系免疫表型阳性 且髓系标记2个 TdT(+) 诊断为AML
诊断为ALL
一．急性早幼粒细胞白血病(APL)
2005NCCN关于AML-M3的意见
1. 法国资料：诱导治疗单用ATRA和 ATRA+化疗(第三天开始，蒽环类药物) 比较，CR率均为92%，2年复发率 ATRA组为16%、ATRA+化疗组为6%。 2. 诊断时WBC>10109/L者复发危险性增 加4倍。 3. ATRA+化疗诱导治疗患者的疗效判断： 于治疗的第5~6周进行骨髓穿刺。此时 多数患者的PML/RAR融合基因阳性。
AraC在初治APL中的作用(Ades, 2004 ASH, European APL Group’s)
A组： ATRA 45mg/m2/d至CR DNR 60mg/m2/d3 第3天开始 AraC 200mg/m2/d7 巩固1：DA同诱导缓解方案 巩固2： DNR 60mg/m2/d3 AraC 1g/m2/q12h4d 维持治疗：3个月服ATRA15天，6-MP和 MTX连续应用至2年。 B组：不含AraC，余同A组方案。
Estey (2005)归纳了APL的缓解后治疗策略
• 观点1：欧洲APL和西班牙PETHEMA组 为代表。缓解后采用蒽环类为基础的化疗2~3 疗程，ATRA、6-MP+MTX维持治疗至两年。 • 观点2：GIMEMA临床试验结果。认为 缓解后巩固治疗3疗程后，再予维持治疗无意 义。 推测：这种差异的来源可能与巩固治疗 中阿糖胞苷的用量有关。
•砷制剂： 早在1970s砷制剂即已用于APL治疗，主要 是As2O3的应用。As2O3可以诱导早幼粒细胞分化、 凋亡。 初治患者CR率可达90% 复发患者再CR率大于60% 但限于其毒性，主要用于复发和ATRA耐药 患者的治疗。 As4S4，治疗缓解率达80%(包括分子生物学 缓解)。
•Ohno等(2003)提出APL的治疗策略： (1)早期发现、早期诊断。 (2)诱导治疗阶段：高白细胞患者采用ATRA+化疗。 (3)予至少2~3疗程的强化巩固治疗。 (4)巩固治疗后若无多药耐药的发生，可停止治疗。 (5)巩固治疗后若多药耐药基因阳性，可予ATRA+ 6MP和MTX、As2O3或强化治疗维持。也可试用新的维甲 类药物(Am80)、CMA676或其他新药。 (6)预防性鞘注MTX和AraC，尤其是高白细胞患者。 (7)血液学或分子生物学复发患者可用As2O3再诱 导，或Am80、脂质体ATRA、CMA676或ATRA联合细胞毒 药物治疗。 (8)50岁的复发患者可以选择异基因干细胞移植。
NCCN关于急性髓系白血病 诊断治疗的指导原则
为了更好地协调急性髓系白血病 (AML)的诊断、治疗，提高AML疗效， NCCN(National Comprehensive Cancer Network)在一系列临床试验的基础上提 出了新的AML诊断、治疗指导原则。
指导原则的主要内容包括：
1．有关检查和分类 2．急性早幼粒细胞白血病(APL)，诱导治疗和疗效 3．AML的诱导治疗 4．AML的诱导后治疗(标准剂量阿糖胞苷，SD-AraC) 5．AML的诱导后治疗(大剂量阿糖胞苷，HD-AraC) 6．AML的监控、检查 7．AML复发 8．中枢神经系统白血病(CNSL)的诊断和治疗 9．支持治疗 10. AML的疗效标准 11. 治疗中、治疗后监测
4．第1次复发患者
(1)缓解期1年者 可予三氧化二砷再诱导或进入 临床试验，取得二次形态学缓解后行： (A)自体BMT(PCR检测融合基因阴性患者)或 (B)异基因BMT；或 (C)临床试验。 再诱导不缓解，进入临床试验或行异基因BMT。 (2)缓解期1年者 可予三氧化二砷或蒽环类药物 +ATRA再诱导(后者不缓解可再予三氧化二砷)。 达二次缓解者或再诱导不缓解者的治疗同(1)。
4. ATRA+化疗诱导不缓解或复发者 采用As2O3诱导治疗。达分子生物 学缓解后行ABMT，无法行BMT 者接受4疗程的As2O3维持治疗。 5. As2O3治疗两疗程仍未达分子生 物学缓解者考虑行Allo-BMT或临 床试验。 6. 不要进行白细胞分离术。