实验设计基础m

（一）拟定相互比较的处理（包括对照） 拟定相互比较的处理（包括对照） 对照 重复） （二）确定实验对象及数量 （重复） （ 三 ） 确定将各实验单位分配到各种处理 中去的原则（随机分配或随机化分组） 中去的原则（随机分配或随机化分组）。 （四）拟定观察项目和登记表 （五）拟定对资料整理分析的预案
ccs
处理组： 处理组：处理因素 + 非处理因素 对照组： 对照组： 比较结果 处理因素
ccs
处理效应 + 非处理效应 非处理效应 处理效应
非处理因素
对照的形式
Today: 8 December 2010
包括：空白对照、安慰剂对照、实验对照、标准对照、 包括：空白对照、安慰剂对照、实验对照、标准对照、 自身对照、相互对照 、历史对照 自身对照、
Today: 8 December 2010
第二十七章 实验研究设计
ccs
Today: 8 December 2010
研究设计的目的、 研究设计的目的、意义
•目的 目的 以最少的人力、物力和时间，最大限度地获得丰富、 以最少的人力 、物力和时间，最大限度地获得丰富、准 确、可靠的信息与结论。 可靠的信息与结论。 •意义 意义 (1) 实验过程的依据（研究计划：如何安排实验） 实验过程的依据（研究计划：如何安排实验） (2) 数据处理的前提，对统计分析有指导作用，统计分析 数据处理的前提，对统计分析有指导作用， 方法的选择依赖于研究方案中的统计设计。 方法的选择依赖于研究方案中的统计设计。
动物的选择： 种类、品系、年龄、 动物 的选择：种类 、 品系 、 年龄 、 体 的选择 重、窝别、营养…… 窝别、营养
病例的选择：纳入标准、 病例的选择：纳入标准、剔除标准 的选择
ccs
二 处理因素(studyToday: 8 December 2010 ) 处理因素 factor，treatment ，
ccs
Today: 8 December 2010
如实验设计出现错误， 如实验设计出现错误，不论用什么统计方法进行数据处理 也无法得到正确的结论。 也无法得到正确的结论。 实验结束后再找统计学家，无异于给死人做尸体解剖。 实验结束后再找统计学家，无异于给死人做尸体解剖。 R.A.Fisher 因此，在医学科研中只要条件允许， 因此，在医学科研中只要条件允许，应尽量在良好的 实验设计的基础上采集数据。 实验设计的基础上采集数据。 (3) 研究结果满足科学性的重要保证 实验设计是关于数据收集、 实验设计是关于数据收集 、 统计方法应用和得出结论 的关键步骤，是顺利地进行实验和收集数据、 的关键步骤，是顺利地进行实验和收集数据、分析数据的 先决条件。 先决条件。
ccs
Today: 8 December 第一节 实验研究的基本要素2010
三要素： 处理因素 处理因素； 受试对象 受试对象； 实验效应 三要素：1.处理因素；2.受试对象；3.实验效应
其他因素 其他效应
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
实验效应
血压值
ccs
Today: 8 December 2010 一受试对象(study subjects) 又称 实验单位 （experiment unit)
ccs
Today: 8 December 2010
2、特异性和灵敏性 、
指标的特异度反映其鉴别真阴性 指标的特异度反映其鉴别真阴性 特异度
的能力， 灵敏度则反映其检出真阳性的能力 则反映其检出真阳性的能力， 的能力 ， 灵敏度 则反映其检出真阳性的能力 ， 特异度 高的指标不易受混杂因素的干扰； 高的指标不易受混杂因素的干扰 ； 灵敏度高的指标能 将处理因素更好地显示出来。 例如： 将处理因素更好地显示出来 。 例如 ： 研究某药治疗缺 铁性贫血的疗效， 既可选用临床症状、 体征， 也可选 铁性贫血的疗效 ， 既可选用临床症状 、 体征 ， 用血红蛋白含量作为观察指标， 用血红蛋白含量作为观察指标 ， 但这些指标均不够灵 只有在缺铁比较明显的情况下才有较大的变动； 敏 ， 只有在缺铁比较明显的情况下才有较大的变动 ； 若选用血清铁蛋白作为观察指标， 若选用血清铁蛋白作为观察指标 ， 则可敏锐的反映出 处理因素的效应。
ccs
Today: 8 December 第二节 实验设计的基本原则2010
（一）对照（control） 对照（ ） （二）随机化（randomization）分组 随机化（randomization） （三）重复（replication） 重复（ ）
ccs
Today: 8 实验设计的基本内容 December 2010
特点： 特点： 简单易行，但容易引起心理差异， 简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实 验效应的测定。 验效应的测定。
ccs
Today: 8 December 2010
（2） 安慰剂对照 ） 安慰剂对照(placebo control) 对照组施加一种无药理作用的“假药” 安慰剂 安慰剂。 对照组施加一种无药理作用的“假药”—安慰剂。 要求其剂型、大小、颜色、重量、 要求其剂型、大小、颜色、重量、气味及口味与试验 药物一致。 药物一致。 特点：可克服研究者、受试对象、 特点 ： 可克服研究者 、 受试对象 、 评价者等由于心理 因素所形成的偏性。 因素所形成的偏性。 注意：安慰剂对照的使用要慎重， 注意 ： 安慰剂对照的使用要慎重 ， 应以不损害病人健 康为前提。 康为前提。
对照(control) 原则 一 对照
对照的意义 ：
例: 老年性慢性支气管炎 气候转暖 自然缓解 气候转暖,自然缓解 转暖 药物治疗
Today: 8Leabharlann BaiduDecember 2010
①区分处理因素与非处理因素的效应，是比较的必要基础 区分处理因素与非处理因素的效应， 比较的必要基础
②消除和减少实验误差 （可控的非处理因素的影响） 可控的非处理因素的影响）
ccs
对照的形式
Today: 8 December 2010
（3）实验对照 ）实验对照(experimental control)：对照组 ：
ccs
Today: 8 December 2010
4、指标的观察 若实验效应的观察带有偏性， 、 若实验效应的观察带有偏性， 则会影响结果的比较分析。 则会影响结果的比较分析。如研究者的心理常 偏向阳性结果，医生常偏于新疗法组， 偏向阳性结果，医生常偏于新疗法组，而病人 则对新疗法持怀疑态度等。 则对新疗法持怀疑态度等。为消除或最大限度 地减少这种偏性，在设计时常采用单盲法 单盲法、 地减少这种偏性，在设计时常采用单盲法、双 盲法和三盲法。 盲法和三盲法。
ccs
Today: 8 December 2010
医学研究分类
1. 实验研究 主动施加干预 实验研究(主动施加干预 主动施加干预): 受试对象： 临床试验（ 受试对象：人——临床试验（clinical trial） 临床试验 ） 动物实验（ 动物——动物实验（ animal experiment ） 动物 动物实验 临床试验：治疗——临床疗效实验 临床试验：治疗 临床疗效实验 预防——社区干预实验（community 社区干预实验（ 预防 社区干预实验 intervention trial） ） 2. 调查研究 无主动施加干预 被动地观察、如实记录 调查研究(无主动施加干预 被动地观察、 无主动施加干预):被动地观察 联系： 调查研究可为实验研究提供线索， 联系： 调查研究可为实验研究提供线索，而实验研究还 需要通过调查研究加以证实。 需要通过调查研究加以证实。
ccs
Today: 8 December 2010
3、精确性 、
包括准确度和精密度两层含义。 包括准确度和精密度两层含义。
准确度指观察值与真值的接近程度 ， 准确度 指观察值与真值的接近程度， 主要 指观察值与真值的接近程度 受系统误差的影响。 精密度 重复观察时 ， 重复观察时， 受系统误差的影响 。 精密度重复观察时 观察值与均数的接近程度， 观察值与均数的接近程度 ， 其差值属于随 机误差。 机误差。
ccs
Today: 8 December 2010
注意： 注意： 抓住主要处理因素 区分处理与非处理因素 处理因素必须标准化
ccs
Today: 8 December 三 实验效应(experimental effect)2010 处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标 处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标 表达。观察指标应客观、精确、灵敏、特异。 表达。观察指标应客观、精确、灵敏、特异。 客观 客观性： 1.客观性：观察指标有主观指标和客观指标，主观指 客观性 观察指标有主观指标和客观指标， 标是受试对象的主观感觉、 记忆 、 陈述或实验者的 标是受试对象的主观感觉 、 记忆、 主观判断结果； 主观判断结果 ； 而客观指标则是借助测量仪器和检 验等手段来反映的观察结果。 在临床试验中， 一般 验等手段来反映的观察结果 。 在临床试验中 ， 来说， 来说 ， 主观指标易受研究者和受试对象心理因素的 影响， 具有随意性和偶然性； 影响 ， 具有随意性和偶然性 ； 而客观指标具有较好 的真实性和可靠性。 的真实性和可靠性。
（ 1）空白对照 ） 空白对照(blank control)：对照组不加任何处理因素 。 ： 对照组不加任何处理因素。
例如： 实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 例如：①实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 ②试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。 试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。
ccs
Today: 8 December 2010 1、实验性研究：研究者根据研究目的人为的、主动的 、实验性研究：研究者根据研究目的人为的、 施加干预措施， 控制实验， 排除干扰， 施加干预措施 ， 控制实验 ， 排除干扰 ， 观察总结其结 果的研究。 果的研究。 2、观察性研究：又称非实验性研究或对比研究。研究 、观察性研究：又称非实验性研究或对比研究。 者被动的、 不施加任何干预， 者被动的 、 不施加任何干预 ， 对研究对象在自然条件 下显示的结果进行观察， 并给以客观的描述、 下显示的结果进行观察 ， 并给以客观的描述 、 对比分 析的研究。 析的研究。 两者的区别与联系： 两者的区别与联系：
例：药剂、手术方法、毒物 药剂、手术方法、 处理因素与非处理因素、 处理因素与非处理因素、水平
），是指在实验 处理因素（实验因素、研究因素，简称因素）， 处理因素（实验因素、研究因素，简称因素），是指在实验 中根据研究目的而施加给实验对象的各种人为设置的干预措 非处理因素是指实验中非人为干预的因素 是指实验中非人为干预的因素， 施。非处理因素是指实验中非人为干预的因素，如实验动物 的雌雄、体重，受试者的性别、年龄、病情，实验时的季节、 的雌雄、体重，受试者的性别、年龄、病情，实验时的季节、 气温等。 气温等。 ● 应特别注意那些对实验结果有影响的非处理因素。 应特别注意那些对实验结果有影响 非处理因素。 对实验结果有影响的 平衡处理组间的非处理因素是实验设计的重要内容之一。 ● 平衡处理组间的非处理因素是实验设计的重要内容之一。 各因素所处的不同状态称为水平 水平（ ），一个处理因素往 各因素所处的不同状态称为水平（level），一个处理因素往 ）， 往可分为若干个水平， 往可分为若干个水平，而水平数的多少是确定实验组数的依 据。
ccs
Today: 8 December 2010
统计设计
研究设计包括： 研究设计包括：专业设计与统计设计 专业设计：选题、查阅文献、建立假说、预试验、 专业设计：选题、查阅文献、建立假说、预试验、确定研 究对象和技术方法等 统计设计：围绕专业设计，确定统计设计类型、受试对象、 统计设计：围绕专业设计，确定统计设计类型、受试对象、 样本大小、分组方法、观察指标、 样本大小、分组方法、观察指标、统计分析指 标及统计分析方法等分析方法 是否施加干预：实验设计（ 是否施加干预：实验设计（experiment design）和调查设 ） 计 (survey design)， 即实验性研究和观察性研 ， 究