抗肿瘤新药阿泊替尼

阿泊替尼

Avapritinib是Blueprint Medicines开发的一款强力的高特异性KIT和PDGFRA 突变激酶抑制剂，基石药业拥有该药在中国大陆和中国香港、中国澳门、中国台湾的独家开发和商业化授权。2020年初，avapritinib获得美国FDA批准，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，这是首款获FDA批准治疗具有特定基因组特征GIST患者的精准疗法。

近日在The Lancet Oncology上发表的数据显示，Avapritinib用于PDGFRA D842V突变型晚期胃肠道间质瘤患者，24个月总生存（OS）率达到81%，且耐受性良好。

疗效分析人群包括56例PDGFRA D842V突变型GIST患者。安全性分析人群包括82例患者，其中包括剂量递增研究阶段的26例非PDGFRA D842V突变型GIST 患者。所有数据截止日期为2018年11月16日。

数据显示，接受avapritinib治疗的PDGFRA D842V突变型GIST患者中，总体缓解率（ORR）达到88%，有9%的患者达到完全缓解。Avapritinib治疗在这一患者人群中显示出了持久的临床获益：12个月持续缓解率为70%，12个月无进展生存（PFS）率为81%，24 个月总生存率为81%。而且avapritinib总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件（AE）大部分为1级或2级。