ITP、TTP诊治新进展 PPT课件
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血小板减少性紫癜疾病PPT演示课件
质量。
挑战和机遇并存
面临的挑战
血小板减少性紫癜的研究和治疗仍面临诸多挑战，如疾病发病机制的深入研究、新型治疗药物的研发与临床试验、基 因治疗的安全性和有效性评估等。
存在的机遇
随着科技的不断进步和医学研究的深入发展，血小板减少性紫癜的治疗和研究将迎来更多机遇。例如，利用大数据和 人工智能技术对疾病进行更精准的诊断和预后评估，开发针对特定人群的个性化治疗药物等。
分型
根据病因和发病机制，TPP可分为免疫性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血 小板减少性紫癜（TTP）、药物性血小板减少性紫癜等多种类型。其中，ITP是 最常见的类型，TTP则是一种严重的、危及生命的疾病。
02
诊断与鉴别诊断
诊断标准及流程
诊断标准
根据患者的临床表现、体格检查和实 验室检查，综合判断。通常包括皮肤 黏膜出血、血小板减少、骨髓巨核细 胞发育成熟障碍等。
研究进展与未来展望
最新研究成果介绍
新型治疗药物的研发
针对血小板减少性紫癜的发病机制，研究人员成功开发出新型治疗药物，如促血小板生成 素受体激动剂、免疫抑制剂等，这些药物在临床试验中显示出良好的疗效和安全性。
基因治疗的研究进展
基因治疗作为一种新兴的治疗手段，在血小板减少性紫癜的研究中取得了重要进展。研究 人员通过基因编辑技术，成功修复了患者体内缺陷基因，恢复了血小板正常功能。
转化医学的推动
转化医学的兴起为血小板减少性紫癜的研究和治疗提供了新的思路和方法。通过加强基础研究与临床实 践的紧密结合，推动科研成果向临床应用的转化，将为血小板减少性紫癜患者带来更多福祉。
THANKS
感谢观看
家属参与和沟通技巧
家属参与
鼓励家属积极参与患者的治疗过程，提供情感支持和生活照顾，帮助患者度过难 关。
完美医学课件之ITP
05 ITP研究进展与未来展望
当前研究热点与成果
01
02
03
免疫机制研究
深入探讨ITP的免疫机制， 包括抗体产生、血小板破 坏等过程，为治疗提供理 论支持。
临床试验进展
积极开展各类ITP临床试 验，验证新型药物和疗法 的疗效和安全性。
流行病学调查
通过大规模流行病学调查， 了解ITP的发病规律、影 响因素及疾病负担。
病例二：ITP对儿童的影响与治疗
总结词
生长发育影响
详细描述
儿童ITP患者可能出现生长发育迟缓的问题，需要关注营养状况和生长曲线。及时调整治疗方案，促 进患儿正常生长发育。
病例二：ITP对儿童的影响与治疗
总结词：心理影响
详细描述：儿童ITP患者可能因为疾病而产生心理压力和焦虑情绪，家长需关注孩子的心理健康，鼓励 孩子积极参与治疗和康复活动。
病例二：ITP对儿童的影响与治疗
总结词：治疗策略
详细描述：儿童ITP患者的治疗策略需综合考虑疾病严重程度 、患儿年龄和生长发育状况等因素。通常采用糖皮质激素、 免疫抑制剂等药物治疗，同时配合支持治疗和心理疏导。
病例三：ITP的长期预后与管理
总结词：良好预后 总结词：并发症管理 总结词：生活方式调整
病因与发病机制
病因
ITP的确切病因尚不明确，可能与病 毒感染、免疫系统异常、遗传等因素 有关。
发病机制
ITP的发病机制主要涉及免疫系统对血 小板抗原的异常反应，导致血小板破 坏过多和生成不足。
临床表现与诊断
临床表现
ITP患者可能出现皮肤、黏膜出血，如瘀点、瘀斑、紫癜等，严重者可有内脏 出血、月经量过多等症状。
完美医学课件之ITP
目录
儿童特发性血小板减少性紫癜诊疗进展PPT精品医学课件
概述
• 发病率 4-5/10万，常为一个良性疾病过程 • 性别：<1岁、1-10岁、>10岁三组病人中男女比例逐步下降
（分别为1.71、1.16、1.07）: 年龄<1岁男性高发 • 发病时血小板<20×109/L比例相同 • 高发年龄：2-5岁（1-6岁）
概述
• 高发季节： –ICIS报道春季到初夏是发病高峰，秋季发病最低 –1986年北京儿童医院对974例病人的统计调查结果相同
概述
• 机制复杂：多认为是由免疫机制所介导
–GP与病原微生物间存在相同或相似的抗原决定簇，感染 时机体产生的抗病毒抗体可与血小板膜抗原发生交叉反 应
–抗病毒抗体与相应抗原形成免疫复合物附着于血小板表 面
——单核-巨噬细胞系统破坏
• 病毒感染后产生的抗体为免疫介导的暂时性免疫反应——急 性过程
• 有前驱感染及疫苗接种史的患儿病程以急性型多见，无前驱 病史病例较多发展为慢性/难治性ITP
• Tests
– Blood smear, reticulocytes, indices, FACS – Bone marrow and stem cell culture, FACS – Ultrasound abdomen, thorax-XR (organomegalies) – Serology of Hep A,B,C,HIV,EBV,CMV / liver- and kidney
概述
• 近年来疫苗接种后并发ITP 的报道日益增多 –Black等： 麻风腮疫苗后六周内ITP发病的相对危险度显著 升高 –Neau等：乙肝病毒疫苗与ITP的相关性 –卡介苗、百白破、脊灰糖丸、乙脑、流感疫苗等 –我院7.3%：＜1岁居多，以白百破及脊灰糖丸多见，其次 乙肝疫苗、乙脑及流脑疫苗 疫苗相关性ITP发展类似于病毒或细菌感染，多呈一过性， 能够自愈，不影响疫苗使用效果 疫苗相关ITP临床及预后与病毒等前驱感染相关ITP无差异
ITP诊治 ppt课件
特发性血小板减少性紫癜
PPT课件
1
定义
ITP系血小板免疫性破坏导致血小板减少的 出血性疾病。以广泛皮肤、粘膜或内脏出血， PLT减少，巨核细胞发育成熟障碍,PLT寿命缩短 及PLT抗体出现为特征
PPT课件
2
ITP病因及发病机理
感染：
80%的急性ITP病前有呼吸道感染史 慢性ITP常因感染而病情加重 HIV,肝炎病毒,人类巨细胞病毒,EB病毒 HP感染
PPT课件
3
ITP病因及发病机理
免疫因素：
ITP患者血浆中存在PLT抗体 – 正常人PLT输入ITP患者—生存期↓ – ITP的PLT输入正常人—生存期正常
PPT课件
4
ITP病因及发病机理
80%ITP血中有PAIg(血小板相关抗体) ,多 为IgG，也有IgM、补体；抗体可作用于 PLT.（寿命缩短）和巨核细胞（成熟障 碍）
CD20单抗
CD20单抗(美罗华)是人鼠嵌合抗体，靶向 结合B细胞上的CD20抗原，是全球第一个 治疗B型NHL的单克隆抗体。
抑制B细胞产生自身抗体，美罗华包被的B 细胞与致敏血小板竞争结合Fc受体，减少 血小板的破坏
PPT课件
16
美罗华 人/鼠嵌合单克隆抗体
鼠可变区Fab，与B细胞上的 CD20特异性结合
补体依赖的细胞毒效应（CDC）：结合细胞表面 CD20及C1q，激活补体连锁反应，产生膜攻击复 合物，致CD20+ B细胞溶解；
诱导CD20+ B细胞凋亡(APOPTOSIS-INDUCTION)。
PPT课件
18
利妥昔单抗在ITP中的应用
需大剂量激素、IVIG维持疗效的初治患者 复发、难治性ITP；
PPT课件
1
定义
ITP系血小板免疫性破坏导致血小板减少的 出血性疾病。以广泛皮肤、粘膜或内脏出血， PLT减少，巨核细胞发育成熟障碍,PLT寿命缩短 及PLT抗体出现为特征
PPT课件
2
ITP病因及发病机理
感染：
80%的急性ITP病前有呼吸道感染史 慢性ITP常因感染而病情加重 HIV,肝炎病毒,人类巨细胞病毒,EB病毒 HP感染
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3
ITP病因及发病机理
免疫因素：
ITP患者血浆中存在PLT抗体 – 正常人PLT输入ITP患者—生存期↓ – ITP的PLT输入正常人—生存期正常
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4
ITP病因及发病机理
80%ITP血中有PAIg(血小板相关抗体) ,多 为IgG，也有IgM、补体；抗体可作用于 PLT.（寿命缩短）和巨核细胞（成熟障 碍）
CD20单抗
CD20单抗(美罗华)是人鼠嵌合抗体，靶向 结合B细胞上的CD20抗原，是全球第一个 治疗B型NHL的单克隆抗体。
抑制B细胞产生自身抗体，美罗华包被的B 细胞与致敏血小板竞争结合Fc受体，减少 血小板的破坏
PPT课件
16
美罗华 人/鼠嵌合单克隆抗体
鼠可变区Fab，与B细胞上的 CD20特异性结合
补体依赖的细胞毒效应（CDC）：结合细胞表面 CD20及C1q，激活补体连锁反应，产生膜攻击复 合物，致CD20+ B细胞溶解；
诱导CD20+ B细胞凋亡(APOPTOSIS-INDUCTION)。
PPT课件
18
利妥昔单抗在ITP中的应用
需大剂量激素、IVIG维持疗效的初治患者 复发、难治性ITP；
ITP、TTP诊治新进展
对象：成人未切脾ITP患者， Romiplostim组154例， SOC组70例，治疗52w
结果：与SOC组相比，Romiplostim组患者BREs发生 率下降67%（3.1% vs 9.4%)，应用免疫球蛋白率下降 95%（0.2% vs 4.8%）
结论：与SOC相比，Romiplostim能够显著降低 BREs发生率及应用免疫球蛋白率
with Primary Immune Thrombocytopenia
分组
复发率
Dex单药组 Dex联合Rituximab组 Dex+Rituximab抢救治疗组
23%(3/13) 23%(6/26) 14%(2/14)
30月RD率
需特异性抗 ITP治疗率
77%
33%
71%
29%
85%
36%
长期随访发现，与Dex单药组相比， Dex联合Rituximab组在长期不良反应、 复发率、有效时间和所需进一步特异性抗ITP治疗等方面无显著性差异
多中心、I/II期临床试验 对象：25例ITP患者（病史>6月、对一种或以上标准治疗无效、plt<50 x
109/L) 结果：62%起效(CR+PR+MR), 29%获得CR 结论：低剂量veltuzumab (2次, 间隔2w) 在复发性ITP疗效可，
与静脉注射相比，皮下注射更方便
Francesco Zaja et al. Poster Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 2415.
High-Dose IgG Alters the Relative Expression of Fcgamma RIIA and Fcgamma RIIB On Human Macrophages: A Mechanism for IVIG Therapy in Human Immune Thrombocytopenia
结果：与SOC组相比，Romiplostim组患者BREs发生 率下降67%（3.1% vs 9.4%)，应用免疫球蛋白率下降 95%（0.2% vs 4.8%）
结论：与SOC相比，Romiplostim能够显著降低 BREs发生率及应用免疫球蛋白率
with Primary Immune Thrombocytopenia
分组
复发率
Dex单药组 Dex联合Rituximab组 Dex+Rituximab抢救治疗组
23%(3/13) 23%(6/26) 14%(2/14)
30月RD率
需特异性抗 ITP治疗率
77%
33%
71%
29%
85%
36%
长期随访发现，与Dex单药组相比， Dex联合Rituximab组在长期不良反应、 复发率、有效时间和所需进一步特异性抗ITP治疗等方面无显著性差异
多中心、I/II期临床试验 对象：25例ITP患者（病史>6月、对一种或以上标准治疗无效、plt<50 x
109/L) 结果：62%起效(CR+PR+MR), 29%获得CR 结论：低剂量veltuzumab (2次, 间隔2w) 在复发性ITP疗效可，
与静脉注射相比，皮下注射更方便
Francesco Zaja et al. Poster Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 2415.
High-Dose IgG Alters the Relative Expression of Fcgamma RIIA and Fcgamma RIIB On Human Macrophages: A Mechanism for IVIG Therapy in Human Immune Thrombocytopenia
TTP发病机制及诊疗进展 ppt课件
ＴＴＰ发病机制
ＴＴＰ分为遗 传 性 和 获 得 性， 后 者 又 分 为 特 发性和继发性。目前认为 ＴＴＰ 发病 机制主要涉及以下方面， 其 中 ＡＤＡＭＴＳ１ ３ 缺 陷 是 ＴＴＰ 发 病 的 中心环节。
2021/3/26
TTP发病机制及诊疗进展 ppt课件
3
１． １ 血管内皮细胞受损
血管内皮细 胞 的 生 理 功 能 与 其 分 泌 功 能 密 切相关。感染或炎 症、 药 物、 器 官 移 植、 免 疫 异 常、 高剪切力血流状态、 补 体活化产物等均可损伤内皮细胞， 使其发生活化 或凋亡， 导致分泌功能异常， 如内皮细胞黏 附 分 子（ Ｐ －选 择 素 等） 过 度 表 达， Ｉ Ｌ －６、ＶＷＦ异常释放。近期研究认为内皮细 胞受损后更多地表现为活化， 而不是凋亡， 但 两者均参与 ＴＴＰ的发生发展。
1
血栓性血小板减少性紫癜（ＴＴＰ） 为 一 组 罕 见 的 微 血 管血栓出血综合征， 临床主要 表现为“ 五联征”： 微血管病性溶血性贫血、 血小板减少、 神经精神症状、 肾脏 受 累 和 发 热， 其 诊 疗 困 难， 死 亡 率 高。
2021/3/26
TTP发病机制及诊疗进展 ppt课件
2
2021/3/26
TTP发病机制及诊疗进展 ppt课件
8
１.３.２抗ＡＤＡＭＴＳ１３自身抗体生成及补体的激活 ①特发性 ＴＴＰ约占 ＴＴＰ患者的７７％， 病因不明，
多数与自身 免 疫 紊 乱 有 关， ９４％～９７％ 获 得 性ＴＴＰ患者血浆 中 可 检 测 出 抗 ＡＤＡＭＴＳ １３ 自 身 抗体。绝 大 数 抗 体 直 接 结 合 ＡＤＡ ＭＴＳ１３ 羧 基 端活性 区 域 抑 制 其 活 性， 为 抑 制 性 抗 体； １１．５％ ～１７．０％急性获得 性 ＴＴＰ 患 者 存 在 非 抑 制 性 抗 体，推 测 其 与 加 快 ＡＤＡＭＴＳ１３ 降 解、干 扰 ＡＤＡＭＴ Ｓ１３ 与 细 胞 或 其 他 血 浆 蛋 白 间 相 互 作 用 有关。自 身 抗 体 阳 性 及 严 重 ＡＤＡＭＴＳ１ ３ 活 性 下降， 对诊断获 得 性 ＴＴＰ 具 有 很 高 的 特 异 性。缓解期持续低 ＡＤＡＭＴＳ１３活性是获 得性 ＴＴＰ 复发的高危 因 素， 但 并 不 作 为 即 将 复 发 的 标 志。 因此， 缓 解 后 不 需 要 常 规 进 行 ＡＤＡＭＴＳ１３ 活 性 测定。
TTP发病机制及诊疗进展教材教学课件
流行病学特点
发病率
TTP是一种罕见病，发病率较低， 但近年来报道的病例数有所增加。
年龄与性别
TTP可发生于任何年龄段，但遗传 性TTP多在儿童期发病，获得性 TTP则多在成年后发病。女性发病 率略高于男性。
地域与种族
TTP在全球范围内均有分布，但不 同地区和种族的发病率存在差异。 某些地区或种族的人群中TTP的发 病率相对较高。
规范诊疗
制定诊疗规范，提高医疗机构对TTP的诊断和治疗水平。
隔离与控制
对确诊病例进行隔离治疗，同时对接触者进行追踪和观察，防止 疫情扩散。
社会影响与公共卫生意义
社会关注度提升
01
ห้องสมุดไป่ตู้
TTP的预防与控制工作引起社会广泛关注，促使政府和相关部门
加大投入。
公共卫生体系完善
02
TTP的预防与控制工作促使公共卫生体系不断完善，提高应对突
康复与生活质量
1 2 3
康复训练
根据患者的具体情况，制定个性化的康复训练计 划，包括肢体功能训练、语言康复等。
生活质量评估
对患者的生活质量进行评估，了解患者在社会、 心理、生理等方面的状况，以提高生活质量为目 标制定治疗方案。
长期护理与支持
对于需要长期护理的患者，提供必要的护理和支 持，包括家庭护理、康复器械等，帮助患者更好 地适应生活。
患者的年龄、性别、基础疾病、治疗方式等都可能影响预后，需综合 考虑。
患者管理与教育
患者教育
向患者及家属介绍TTP的发病机制、治疗方法和注意事项，提高 患者的自我管理和预防意识。
定期随访
对出院后的患者进行定期随访，了解病情变化和治疗效果，及时调 整治疗方案。
生活方式指导
ITP、TTP诊治新进展PPT参考课件
4
Evaluation of Bleeding-Related Episodes in Patients with Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) Receiving Romiplostim or Medical Standard of Care
Treatment and 6-Month Safety Follow-up
分组
Romiplostim 标准治疗组
切脾率
治疗失败率
严重不良 事件率
9% (14/157) 12%(18/157)
23%
36%（28/77） 30%（23/77）
37%
p<0.0001
p=0.0005
治疗相关严重 不良事件率
Roberto Stasi, et al. Poster Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 1311.
5
Long-Term Treatment of Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura with Oral Eltrombopag: Results From the EXTEND Study
5% 8%
Romiplostim 显著降低未切脾ITP患者切脾率和治疗失败率，安全性 与标准治疗组相似
David J Kuter, et al. Oral Session: Disorders of Platelet Number or Function 679.
2
Long-Term Efficacy and Safety of Romiplostim for the Treatment of Patients with Chronic I(ITP): 5-Year Update From an Open-Label Extension Study
Evaluation of Bleeding-Related Episodes in Patients with Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) Receiving Romiplostim or Medical Standard of Care
Treatment and 6-Month Safety Follow-up
分组
Romiplostim 标准治疗组
切脾率
治疗失败率
严重不良 事件率
9% (14/157) 12%(18/157)
23%
36%（28/77） 30%（23/77）
37%
p<0.0001
p=0.0005
治疗相关严重 不良事件率
Roberto Stasi, et al. Poster Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 1311.
5
Long-Term Treatment of Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura with Oral Eltrombopag: Results From the EXTEND Study
5% 8%
Romiplostim 显著降低未切脾ITP患者切脾率和治疗失败率，安全性 与标准治疗组相似
David J Kuter, et al. Oral Session: Disorders of Platelet Number or Function 679.
2
Long-Term Efficacy and Safety of Romiplostim for the Treatment of Patients with Chronic I(ITP): 5-Year Update From an Open-Label Extension Study
ITP诊治进展教材教学课件
03
ITP的预防与护理
预防措施
避免诱发因素
避免接触可能导致血小板减少的 物质或环境，如某些药物、化学
物质和感染等。
定期检查
对高危人群进行定期的血液检查， 以便早期发现血小板减少。
加强健康教育
提高公众对ITP的认识，了解其危险 因素和预防措施。
护理方法
观察病情
密切观察患者的病情变化，特别 是血小板计数和出血情况。
免疫抑制剂
免疫抑制剂通过抑制免疫细胞活性，减少对血小板的破坏。近年来，一些新型免疫抑制剂 如利妥昔单抗、环孢素A等在ITP治疗中取得良好效果，但需注意其副作用和长期疗效。
生物制剂
生物制剂是一种新型药物，通过阻断某些免疫反应的特定环节发挥作用。目前已有一些生物 制剂如抗CD20单抗、抗TNF-α抗体等在ITP治疗中取得一定疗效，但仍需进一步研究。
THANKS
感谢观看
治疗方法的发展
目前ITP的治疗方法包括药物治疗、免疫治疗和手术治疗 等，治疗方法的选择需根据患者的具体情况制定。
治疗效果的评估
ITP治疗效果的评估指标包括血小板计数、出血症状的改 善、患者的生活质量等，通过这些指标的综合评估，可以 更全面地了解治疗效果。
未来研究方向与展望
01
新药研发
02
个体化治疗
诊断为ITP。
病例分析与讨论
分析
以上三个病例均表现为血小板减少， 是ITP的典型表现。其中，病例1和病 例2为成人ITP，而病例3为青少年ITP。
讨论
ITP的发病机制可能与自身免疫、病毒 感染等因素有关。对于以上三个病例 ，应进一步检查以明确病因，并制定 相应的治疗方案。
治疗方案评估与优化
评估
针对以上三个病例，治疗方案应评估患者的病情、年龄、症状等因素，选择合 适的治疗方法。
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Long Term Follow up Analysis Following Front Line Therapy with Dexamethasone or Dexamethasone Plus Rituximab in Adults
with Primary Immune Thrombocytopenia
发生在低于最高plt值， 18%(3/17)发生在接近最高plt值时 结论：TEEs发生于Eltrombopag组，与治疗前无显著性差异，TEEs与
plt不存在相关
James B. et al . Poster Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 2433.
Agents
对象：治疗前组6例，促血小板生成物治疗组12例(Nplate n=5， eltrombopag n=2，AKR-501 n=5)，对照组15例
结果：治疗前后Treg数目无显著变化，但是用药后Treg抑制功能 明显改善并伴随细胞群(如分泌IL-2的Th细胞降低，Th1细胞降低) 和细胞因子表达的改变(如sCD40L下降和TGF-b上升)
影响巨噬细胞FcgammaRIIA/FcgammaRIIB平衡可能是 IVIG 在ITP治疗中的机制之一
Salley Pels, et al. Oral Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 683.
Relative Efficacy of Steroid Therapy in Ameliorating Autoimmune Thrombocytopenia Mediated by Anti-Platelet GPIIbIIIa Versus GPIbαAntibodies
结论：2年随访发现，口服Eltrombopag耐受性好，能够有效提升plt 数目、减少出血症状
Mansoor N. Saleh el al. Oral Session: Disorders of Platelet Number or Function 682.
Thromboembolic Events Observed in Eltrombopag Clinical Trials in Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura
对象：成人未切脾ITP患者， Romiplostim组154例， SOC组70例，治疗52w
结果：与SOC组相比，Romiplostim组患者BREs发生 率下降67%（3.1% vs 9.4%)，应用免疫球蛋白率下降 95%（0.2% vs 4.8%）
结论：与SOC相比，Romiplostim能够显著降低 BREs发生率及应用免疫球蛋白率
Phase 3 Placebo-Controlled Clinical Trials
BREs 发生率
切脾 N=42
Romiplosti m
未切脾 N=42
5.4%(53) 7.8%(75)
应用丙球率 1.3%(13) 0.8%(8)
相关住院率
-
-
安慰剂组
总体 N=84
切脾 N=20
未切脾 N=21
总体 N=41
TRA100773A, TRA100773B, RAISE， REPEAT和EXTEND 治疗前TEEs(血栓事件)发生率为3.2%(16/493), 治疗后Eltrombopag组发
生率为3.8%(17/446),而安慰剂组无TEEs发生 最常见的TEEs是深静脉血栓(n=8)和肺动脉血栓(n=6)82%(14/17)的TEEs
Part I: ITP诊治新进展
Comparison of Splenectomy and Treatment Failure Incidence in Nonsplenectomized Patients with Immune Thrombocytopenia (ITP) Receiving Romiplostim or Medical Standard of Care: 1-Year
结论：促血小板生成物能够改善 ITP患者Treg功能
Weili Bao et al. Oral Session: Disorders ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱf Platelet Number or Function poster 684.
Subcutaneous Injections of Low-Dose Anti-CD20 Veltuzumab for Treatment of Relapsed Immune Thrombocytopenia (ITP)
与GPIIbIIIa相比，GPIb抗体介导的ITP患者对IVIG和激素治疗疗效 差
6.6%(128) 1.1%(21)
13.1%(51) 6.9%(27)
6.1%(61) 14.6%(11 2)
10.8%(35) 8.9% (68)
0.2%(2)
-
-
1.2% (9)
Romiplostim明显降低BREs发生率，减少丙球使用率，在切脾 及未切脾两组效果相似
Antoine Froissart et al. Poster Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 891.
Roberto Stasi, et al. Poster Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 1311.
Long-Term Treatment of Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura with Oral Eltrombopag: Results From the EXTEND Study
Treatment and 6-Month Safety Follow-up
分组
Romiplostim 标准治疗组
切脾率
治疗失败率
严重不良 事件率
9% (14/157) 12%(18/157)
23%
36%（28/77） 30%（23/77）
37%
p<0.0001
p=0.0005
治疗相关严重 不良事件率
最常见不良事件：头痛(32%)、鼻咽炎(30%)、挫伤(28%)、疲 惫(28%) 等;
17例发生血栓( 6% )，随随访时间延长发生率并未增加；9例骨髓 网状蛋白增多，但未发展为纤维化；2例出现中和性抗体，停药后 消失;
结论：5年随访发现，应用Romiplostim长期治疗ITP能够维持 plt数目，剂量调节方便，耐受性好，不良事件发生率并未随时间 延长而增加;
Evaluation of Bleeding-Related Episodes in Patients with Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) Receiving Romiplostim or Medical Standard of Care
Results of Bone Marrow Examinations in Patients with Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura Treated with Eltrombopag
RAISE, REPEAT和EXTEND 应用Eltrombopag18个月并未出现临床相关骨髓异常或骨髓纤维化 James B. et al . Poster Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 2435.
对象：299例患者，起始剂量50mg/d,调整剂量(25-75mg/d)， 使plt在 50-200x109/L
结果：86%患者plt≥50 x 109/L，切脾和未切脾患者效果相似(89%和 82%)
不良反应：83%出现轻到中度不良反应，最常见的是头痛(23%)、上 呼吸道感染(17%)、鼻咽炎(17%)、疲乏(13%)、关节痛(12%)、腹泻 (11%)等。此外肝功改变(8%)、血栓(4%)。86例骨髓活检(开始治疗1 年后)中未发现治疗相关改变。
5% 8%
Romiplostim 显著降低未切脾ITP患者切脾率和治疗失败率，安全性 与标准治疗组相似
David J Kuter, et al. Oral Session: Disorders of Platelet Number or Function 679.
Long-Term Efficacy and Safety of Romiplostim for the Treatment of Patients with Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP): 5-Year Update From an Open-Label Extension Study
Francesco Zaja et al. Poster Session: Disorders of Platelet Number or Function poster 2415.
High-Dose IgG Alters the Relative Expression of Fcgamma RIIA and Fcgamma RIIB On Human Macrophages: A Mechanism for IVIG Therapy in Human Immune Thrombocytopenia
多中心、I/II期临床试验 对象：25例ITP患者（病史>6月、对一种或以上标准治疗无效、plt<50 x
109/L) 结果：62%起效(CR+PR+MR), 29%获得CR 结论：低剂量veltuzumab (2次, 间隔2w) 在复发性ITP疗效可，