健康相关生存质量的测定与评价2014

4、临床决策分析与效用评价
临床决策分析： – 乳腺癌的治疗方案：全部切除/部分切除
– 喉癌病人的手术/放疗选择：生存时间，保
持正常说话能力。 – 低位直肠癌患者的手术抉择：（低位括约 肌保留切除术，传统经腹会阴切除术）。
健康相关生存质量的效用评价
–当患病时人们对自已病后的生存质量可在 ０～1.0之间评分定位，然后采用质量调整寿 命年(quality-adjusted life years, QALY)来评 价自身的生存效用。

（1）表面效度（face validity）
“face validity”-“the application of enlightened common sense, which is a mixture of ordinary common sense plus a reasonable knowledge of patho-physical and clinical reality” (Gill and Feinstein) 表面效度系根据一般的感觉加上病理生理学以 及临床真实情况的知识予以综合判断。
QLQ-C30

为生存质量核心量表(反映癌症病人的共性) 包括5个功能子量表（躯体、角色、认知、情 绪和社会功能）及3个症状子量表（乏力、疼 痛、恶心呕吐）。
EORTC目前已有量表

QLQ-LC13：肺癌 QLQ-BR24：乳腺癌 QLQ-H & N37：头颈部癌症 QLQ-OES24：食道癌 QLQ-CR38：直肠结肠癌
– 能力：How dependent are you on medication?
能、不能
2、量表分类
1）通用健康相关生存质量量表(generic instrument of HRQL)
设置了测定一般的健康状态的条目，不具 特殊的针对性，常用于总体的健康估价，它 包括了与健康相关的生理、心理及社会功能 诸方面的分量表。常见WHOQOL100及简化 量表，MOS-SF36量表
健康相关生存质量的测定与评价
康德英 四川大学华西医院 循证医学与临床流行病学教研室 2014年4月
内容
健康相关生存质量的基本概念
– 生存质量 – 健康相关生存质量/非健康相关HRQL
如何测量健康相关生存质量
– 量表或工具的研发 – 量表的信度、效度
如何评价健康相关生存质量的研究
一、生存质量产生的背景与现状
（2）条目间的内在一致性检验
目的是检验有关HRQL的条目，在对
总体HRQL测试的结果中，各条目间 内在的一致性程度。 通常用Cronbach's 系数分析的方法 来确定。
2、效度或真实性(validity)
效度是指HRQL量表所测试的结果符合被 测者生存质量的真实程度。 效度分类： A：表面效度 B：结构效度 C：效标效度
医学相关研究与实践中比较公认结论
1）生存质量是多维的概念,包括身体机能、心 理功能、社会功能。(多终点) 2 ）生存质量是主观的评价指标 ( 主观体验 ) ， 应由被测者自己评定。(主观性) 3 ）生存质量是有文化依赖、必须建立在一定 价值体系下。
1、生存质量的定义
生存质量的叫法多 国内定义有 Quality Of Life (QOL)等 生存质量/生活质量/生命质量/生存质素 标准化定义-WHO
3、生存质量的应用现状
篇数
12000 10000
QOL文献数
8000
6000 4000 2000 0
1966-70 1971-75 1976-80 1981-85 1986-90 1991-95
发表年限
图1 逐年发表的生存质量文献一览图 （截止2011年9月已达120000+篇）
国内研究中应用QOL现状
生存质量的概念与构成： 生存质量的测定与评价：
（多时点、多终点、主观性、隐含性）
应用方面：
– 滥用与误用量表：缺乏适合中国国情的测量量 表；翻译与综述国外量表，未考虑文化差异性。
二、健康相关生存质量定义

生存质量内涵的规范：
（1）生存质量的本质是什么？ （2）生存质量包括哪些方面？ （3）健康相关包括哪些范畴？
其它慢性病测评量表
•西雅图心绞痛量表（SAQ） •慢性肺部疾病患者CRO量表 •风湿性关节炎患者的生存质量量表 •糖尿病患者的DCCT量表
3)、临床研究中量表选择原则
– 是否以生存质量为核心：相关密切程度
– 量表测试是否真实有效：真实性程度 – 量表是否被频繁使用：使用频率
4)、国外量表的翻译及文化调整

评定内容：适用性、是否简洁明了、是否有可能 出现偏倚、完整性、有无多余条目？
（2）、效标效度
测试量表同步与成熟的‘金标准’量
表测试，两者的相关程度。
（3）、结构效度
QOL量表测试的结果与疾病病情和处
理反应有内在的逻辑一致性，通常应 用因子分析所得的信躁比、共性方差 比、拟合优度指数（GFI）等表达。
HRQoL的测试结构与内容
疾病
心理功能状态
HRQoL
生理功能状 态
社会功能状态
（一）健康相关生存质量测量工具

需要特有的工具:量表
1、量表简介
结构
– 量表（Questionnaire） 分量表（Domain）
– 方面（Facet）
• 条目（Item）
条目的语义属性及设计类型：
– 强度：How easily do you get sleep? 难、极难 – 频率：How often do you suffer sleeplessness?偶尔、经常 – 评价：How well do you sleep? 好或差
生存质量是指个人处于自已的生存环境与 文化和价值体系之下，对本身生存的一种 自我感受，它与个人的生存目的、期望、 标准及其关注有关。
•其它定义(成都模式？)
2、生存质量定义层次的规范

层次1 “健康相关的--生存质量”：病人对其
疾病和相关的临床干预所产生的在躯体 、心理 、 社会地位的作用和影响的主观认知和体验。
卫生决策分析：疾病负担/卫生资源配置
QALYs-质量调整寿命年
生 1 存 质 量
0.8
0.6
0.5
0.4 0.2
1.QALYs=2.5年； QALYs=1.0年 2. 未调整时间均为5年
0
1
2
3
4
5
生存数量
图 2
五、健康相关生存质量研究的评价
（一）、HRQL测试的信息是否有价值？

HRQL测试的信息应与疾病和干预的反应相关联。 能反映疾病控制与进展者,则其就有价值

（四）、HRQL量表的测试要求与可行性
量表必须简洁易懂,信息准确能被正确回答。 测试的临床期以及时间范围要明确统一：
急、慢性期、病后一/三月。被测试对象同质性。
提供信息方式要交待清楚：
自答、访答；开放式，关闭式。
收集信息的场合是否合适：
医院内、外，住院、门诊病人、社区病人。
四、生存质量测定在临床研究及 卫生政策决策中的应用

经济、环境等排除
非健康相关生存质量
疾病自然史
结局
健 康 状 态
生物学发病期 致病/危险因素 临床前期 无症状 无体征
临床期
症状 体征
痊愈 缓解
死亡 实验检查异常 致残 并发症 诊断试验
筛查试验 亚健康、治未病
三、健康相关生存质量的测量
临床试验中结局指标的选择：测量手段、工具、要求
生存质量测试内容的变迁
2、HRQL出现的必然性
疾病谱发生改变，慢性非传染性疾病处于主 导地位，如何对临床干预措施的效果进行正 确评价？临床试验结局指标的选择？ 医学模式的转变：单纯的生物医学模式---生 物－心理－社会－环境－工程医学模式。
–传统生物指标体系基于单纯的生物医学模式— 生物人，未以病人为中心 –“戴帽子效应”
少维到多维、客观到主观 1)、“硬指标期”：早期研究多局限于所谓的“硬 指标”范畴：生存时间，Income，Education，身 体结构是否完整。 2)、“主观感觉指标为主期”：获得评价对象主观 上的感觉，包括人的健康状态与社会环境状态。 3)、“主观感觉指标期”：80年代中后期，生存质 量界定及测量愈来愈趋向于仅测量主观感觉指标。

WHO define QOL as: An individual’s perception of their position in life in the context of the culture and value systems in which they live and relation to their goals, expectations, standards and concerns。
翻译与回译
考察等价性： – 概念语义等价：概念定义及重要性、内涵与外延 – 测量等价：信度、效度、反应度等价。 文化调整与地方化
WHOQOL100量表中文版研制实例
① ②
③
④ ⑤ ⑥
英翻中---第一稿 核心工作组讨论修改---第二稿 逆向翻译,并与原英文稿比较---第三稿 反应尺度试验---第四稿 现场调查与量表信度、效度和反应度测试。 定稿
3、量表信度与效度的综合评价

对于HRQOL量表要求信度和效度均佳才 有实用价值，两者缺一不可。
QLQ-C30
信度（内在一致性检验）：系数0.52-0.89， 除角色功能子量表外，其余8个均在0.70以上 效度（效标效度）：与McGill疼痛专用量表 相关系数=0wenku.baidu.com53。

（三）、HRQL量表的功能与测试目的 辨别功能 评价功能 预测功能
（二）HRQL量表的信度与效度
1、信度或称为可靠性(reliability)：信度是指 生存质量量表所测试结果的可靠程度或可 重复的程度。

信度分类及测量 –重测信度 –内在一致性检验
（1）重测信度：

一位调查者对同一（批）对象，间隔一定期 间作重复调查的一致性检验.
两位不同的调查者背对背地测试同一 (批)患 者的一致性检验. Kappa>0.7或组内相关系数检验：ICC>0 .7
这种量表往往是临床用以观测某些慢性疾病的 患者生存质量，或药物治疗中的某些反应而设 计的生存质量测量表，具有针对性。 种类：某病种/某特定人群/某项功能（如睡眠 等）/特殊症状（疼痛等）

–欧洲癌症治疗与科研组（EORTC）量表：组成（核心 问卷，条目完全一样，并根据不同癌症的具体特点增加了 疾病别问卷）。
1.
生存质量用以测量评价疾病临床试验的变化，多 用于慢性疾病患者需要进行药物治疗并且需要较 为长期维持治疗者。如心脑血管疾病、高血压、心肌
梗塞、肿瘤、糖尿病、风湿病、药物成瘾者、有关神经疾 患以及肿瘤根除术后之患者等。
四、生存质量测定在临床研究及 卫生政策决策中的应用
2.
3.
生存质量用于测量药物治疗的疗效和药物的不良 反应(adverse drug reactions, ADRs)的测量。 HRQL 的研究可用以评估社区人群和特殊人群的 健康状况，如研究老年人的生存质量（如 COPE 老年综合评价量表）和儿童生存质量研究。
1、发展史
早期：经济复苏与幸福指数Quality of Life。
成熟期：1957年Gurin进行全国抽样调查，研究精
神健康和幸福感(well being)。
分化期：上世纪70年代（ KPS量表）；QOL-------
Health-related QL； 80年代后转向特定的肿瘤与慢性 病的测评。
(MOS) SF36量表构成
① ② ③ ④ ⑤ ⑥ ⑦ ⑧
生理健康
心理健康
生理功能 (10) 生理问题对功能的限制 (4) 疼痛(2) 健康总体评价 (5) 心理问题对功能的限制 (3) 心理健康 (5) 精力疲惫或乏力 (4) 社会功能 （2）
2）专用工具(量表) ( specific instrument of HRQL)

层次2 “生活质量”：一般人群对其生活的自然、
社会条件以及其自身状况的主观评价和体验。

层次3 “生命质量”:在前二层的基础上，强调
自身价值的实现和对社会的作用。
健康相关生存质量 health related quality of life (HRQL)
健康定义： Health is a state of complete physical, mental and social well-being and not merely the absence of disease or infirmity. 健康相关生存质量：