实验流行病学研究 预防医学专业 教学PPT课件

三、实验流行病学研究的设计原则
（1）对照的原则 （2）随机化的原则：随机抽样、随机分组 （3）盲法的原则
四、基本特点
（1）属于前瞻性研究，即必须直接跟踪研究对象 （2）是实验法而非观察法，必须对实验组（以个体或群体
为单位）施加一种或多种干预措施 （3）研究对象必须是来自同一总体的抽样人群，研究对象
√ √
√/ ×
×
第二节 实验流行病学研究的设计与实施
一、明确实验研究目的
首先要明确实验目的，这项实验解决什么问题：
• 单纯验证病因？ • 考核评价预防措施的效果？ • 预防性实验？ • 治疗性实验？ • 控制个体发病？ • 控制疾病流行？
原则：一次实验最好解决一个问题
Example
抗氧化剂预防先兆子痫的国际性试验 (INTAPP)
• 选择研究对象的主要原则：
1、选择可能对干预措施有效的人群 2、选择预期发生率较高的人群 3、选择已知干预措施对其无害的人群 4、选择能将实验进行到底的人群 5、选择依从性好的人群 6、选择人口稳定，医疗保健条件较好的社区或人群
三、确定实验现场 根据实验目的确定
1、实验地区和单位人口要相对稳定，流动性小，数量 要足够，人口的统计学特征应与总体一致
1. 规律性服用维生素C超过200mg/日和（或）维生素E超过50IU/日者 服用沃法令（warfarin）阻凝药者（因为理论上维生素E可以增强沃法 令的作用） 2. 本次怀孕中已知胎儿畸形（如葡萄胎）或已知胎儿染色体或器官畸形 者 3. 有以下并发症史者：内分泌疾病如甲状腺疾病、肾病影响了肾功能、
研究目的：评价补充抗氧化剂对预防妊高征及其不
利状况的潜在效益。
二、选择研究对象 • 根据研究目的选择研究人群，包括实验组和对照组
入选标准和排除标准必须明确
排除(exclusions) ☻ 减少结果偏倚(保证内部真实性) ☻ 影响结果外推(影响外部真实性)
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纳入标准：成年女性怀孕12到18周
排除标准：
2、计算公式
非连续性变量样本大小 计算公式
N [Z 2 p (1 p ) Z p 1 (1 p 1 ) p 2 (1 p 2 )]2 (p 1 p 2 )2
p p1 p2 2
P1 ：对照组发病率 p2 ：试验组发病率；由既往资料和有关文献查得 Zα ：α水平相应的标准正态离差 Z β ：1－β水平相应的标准正态离差
2、实验研究的疾病有相对较高而且稳定的发病率 3、评价疫苗时，应选择近期内未发生该病流行的地区 4、现场医疗卫生条件应能保证实验的顺利实施 5、该地区各级部门重视，群众乐于接受
四、估计样本含量
1、决定因素
①事件在一般人群中的发生率 ②试验组和对照组数值差异的大小 ③检验的显著性水平（α）和检验效率（1-β） ④单侧还是双侧检验 ⑤研究对象分组数量
第一节 概 述
一、概念
• 实验：人为控制研究条件 • 实验流行病学研究：是指在研究者的控制下，对受试 对象施加某种因素或干预措施，或者消除某种因素，以 观察对发生疾病或者健康状态的影响
二、简史
James Lind（1747年）：证实了新鲜水果如柠檬和柑桔等可 预防坏血病 Goldberg（1915年）：否定了糙皮病系感染引起的观点，证 实为营养缺乏病的治疗试验 1920-30s：美国洛克菲勒研究所的Webster及英国的Topley、 Wilson、和Greenwood等进行了动物流行病学的经典研究 1948年：链霉素治疗肺结核效果的随机对照试验 Taylor（1946-1950年）：百日咳菌苗的预防试验 1955年：美国Salk脊髓灰质炎灭活疫苗的预防试验 1962年：南斯拉夫伤寒石炭酸菌苗的随机对照预防试验
实验流行病学研究-预防医学专业
问题与讨论
1、试述“观察性研究”的局限性？ 2、何谓实验？“实验”和“观察”的区别？ 3、如何评价某药物的疗效和不良反应？ 4、如何评价某疫苗的预防效果？ 5、如何评价饮水加氟的预防效果？
讲课提纲
第一节 概述 第二节 实验流行病学研究的设计与实施 第三节 实验流行病学研究的资料收集和分析 第四节 实验流行病学研究应注意的问题 第五节 实验流行病学研究的优缺点 第六节 实验流行病学研究举例 总结
的分组必须采用随机分配原则 （4）必须设立严格的平行的实验组和对照组，两组研究因
素之外的其它因素应均衡、可比
五、实验流行病学研究分类
（一）按研究场所划分
1、临床试验（clinical trial） 2、现场试验（field trial） 3、社区干预试验（community intervention trial）
1、临床实验（clinical trial）
研究对象：以病人个体为单位；包括住院和未住院病人
研究目的：某种药物或治疗方法的效果检验和评价
设计模式：
研究 对象
实验组 随机分组
对照组
有效应 无效应 有效应
无效应
2、现场试验（field trial） 也称人群预防试验
研究对象：以人群个体为基本观察单位，可以是正常人群 或未患所研究疾病者
癫痫、结缔组织疾病如红斑狼疮和硬皮病、活动 性和慢性肝病（肝炎）、心脏疾病、严重肺部疾 病、肿瘤、血液系统疾病（贫血或凝血功能异 常，病人可被纳入） 4. 重复性自然流产者。如果证明在补充的时间里宫内可以养活胎儿，则 即使早期妊娠有过出血者也可以被纳入。 5. 在孕期经常服用违禁药品和酒精者。吸烟者为合格研究对象，我们将 掌握病人每天吸烟量，另外，也将收集间接吸烟的信息。
研究目的：一般在高危人群中进行，以评价预防措施的效 果，属于第一级预防。常用于预防接种、药物 预防等措施的效果评价。
3、社区干预试验（community intervention trial）
研究对象：以人群作为整体进行干预 研究目的：对某种预防措施或方法进行考核或评价
（二）按所具备设计的基本特征划分
• 随机化对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT） • 类实验（quasi-experiment）
Randomized Controlled Trial，RCT
• 前瞻 √ • 干预 √ • 对照 √ • 随机 √
quasi-experiment
• 前瞻 • 干预 • 对照 • 随机